医药资讯

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  女性从运动中获益更大：Nature子刊揭示冠心病防治关键性别差异 冠心病(CHD)是全球范围内导致死亡和致残的主要健康威胁。根据美国心脏协会(AHA)、欧洲心脏病学会(ESC)及世界卫生组织(WHO)发布的指南，人们应每周至少进行150分钟中等至高强度运动，以预防冠心病的发生和进展。然而，长期以来这些指南采用“性别中立”的统一标准，却忽略了男女在运动生理、代谢反应及心血管适应性方面的显著差异。　　全球运动差距：女性运动量普遍偏低　　统计数据显示，全球范围内女性的运动不足比例高于男性(33.8% vs 28.7%)。造成这一差距的原因包括社会角色、生理差异、心理障碍及健康认知不足等多重因素。虽然男性通常表现出更高的运动能力，但女性的身体对运动的反应方式可能更具“效率”，即同样的运动量对女性心血管系统的保护作用更强。　　Nature子刊研究揭示：女性运动防治冠心病效果显著优于男性　　2025年10月27日，来自厦门大学/厦门大学附属心血管医院王焱与陈家进团队，联合上海交通大学医学院附属胸科医院磅研究——《Sex differences in the association of wearable accelerometer-derived physical activity with coronary heart disease incidence and mortality》。　　该研究首次利用英国生物样本库(UK Biobank)超过8.5万名佩戴可穿戴运动追踪器的参与者数据，系统分析了运动量与冠心病发病风险及全因死亡率之间的性别差异。研究涵盖了80243名无冠心病史的个体(45986名女性、34257名男性)及5169名确诊冠心病的患者(1553名女性、3616名男性)。　　女性更“省力”：更少运动获得更强保护　　结果显示，在没有冠心病的健康人群中，达到每周150分钟运动指南目标的女性，冠心病风险下降22%，而男性仅下降17%。当女性将运动时间增加至每周250分钟时，冠心病风险下降幅度达到30%;但男性想达到同样的防护效果，则需要约530分钟的运动量。　　对于已有冠心病的患者，规律运动同样显著降低死亡风险。女性患者遵循运动指南后，全因死亡风险下降70%，而男性下降幅度仅为19%。这表明女性从运动中获得的心血管益处约为男性的三倍。　　穿戴设备助力精准防治：迈向性别定制化运动处方　　这项研究强调了可穿戴设备在未来心血管疾病管理中的应用前景。通过追踪真实生活中的运动数据，医生可根据性别差异制定更精准的运动干预策略，从而提升预防效果，尤其是在促进女性运动参与方面具有News & Views* 文章指出，这项研究揭示了一个关键事实：尽管运动对所有人都有益处，但女性可能在防治心血管疾病方面从中获益更多。　　结语：运动不是一刀切，女性需要更“贴身”的健康指南　　总而言之，这项研究不仅刷新了我们对运动与冠心病关系的理解，也为个体化、性别导向的心血管健康策略提供了科学依据。未来，针对女性特征的运动处方将成为预防冠心病、改善寿命与生活质量的重要方向。　　换句话说，同样的运动，女性可能收获更多健康红利。

  2025-11-03

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  新型肠道噬菌体的发现或将推动肠道微生物组治疗发展 在一项由莫纳什大学生物科学学院的Jeremy J. Barr教授与哈德森医学研究所的Sam Forster副教授领导的国际合作研究中，科学家们在人类肠道细菌内发现了数百种新型噬菌体病毒。这一重要发现可能为肠道健康及多种疾病的治疗开辟新方向。研究团队首次采用大规模的培养方法分离和研究肠道中的温和噬菌体，这一成果为今后的微生物组调控治疗奠定了基础。　　基于培养的方法揭示肠道噬菌体的激活机制　　这项发表在《自然》杂志上的研究，使用了来自澳大利亚微生物组培养库的252株人类肠道细菌分离物进行实验。为了模拟肠道环境，研究人员在特殊的无氧厌氧培养箱中培养这些细菌，随后使用了包括甜菊糖在内的十种不同化合物和食物条件进行处理。研究意外发现，植物代糖甜菊糖以及我们自身肠道细胞释放的化合物，能够显著激活肠道中的噬菌体病毒。　　肠道细胞化合物唤醒休眠病毒　　研究的资深作者Barr教授表示：“这项研究为我们理解肠道内病毒的运作方式提供了崭新的视角。我们的发现表明，人类肠道细胞分泌的某些化合物有能力唤醒休眠的肠道噬菌体病毒，这一现象可能在炎症性肠病等肠道疾病的发生和发展中起着重要作用。”炎症性肠病通常伴随有肠道细胞死亡和严重炎症，这项发现可能为探索新型治疗方法提供了理论依据。　　肠道微生物组中的“病毒暗物质”　　研究进一步揭示，大多数肠道噬菌体通常处于休眠状态，只有在特定的实验条件下才会被激活。然而，当这些病毒暴露于人体肠道细胞时，它们的激活率显著上升。这表明，肠道病毒的活动受到人类生物学的直接影响，人类宿主的微生物组环境不仅仅是一个被动容器，而是主动参与着病毒行为的调控。　　CRISPR技术揭示肠道病毒的休眠机制　　为进一步研究这些肠道噬菌体的行为，研究团队还利用CRISPR基因编辑技术识别出了能够阻止病毒激活的基因突变。这一发现为深入理解哪些因素使得某些病毒保持永久休眠状态提供了重要的线索。科学家们希望，未来可以利用这一研究来调控肠道病毒的活性，以促进肠道健康，甚至为疾病的治疗提供新的策略。　　对疾病治疗的深远影响　　Forster副教授表示，这项基础性研究不仅帮助我们更好地理解肠道噬菌体的功能，还为开发新型微生物组疗法提供了希望。通过培养这些病毒，研究人员能够为炎症性肠病、癌症等疾病的治疗提供新的思路。此外，这项技术还为设计具有定制功能的益生菌菌株提供了可能，这些菌株或许能通过调控病毒活动改善肠道微生物群落，从而实现健康促进和疾病预防。　　推动合成生物学和微生物组疗法的未来　　Barr教授总结道：“这项研究不仅为我们解开了人类肠道中‘病毒暗物质’的奥秘，也为合成生物学、生物技术以及微生物组疗法的未来应用奠定了坚实的基础。我们已迈出了理解肠道病毒和微生物组之间复杂关系的关键一步。”　　结语　　这项研究的突破性发现，不仅为微生物组研究领域带来新的启示，还可能为未来的疾病治疗，特别是肠道相关疾病的治疗，提供革命性的解决方案。随着对肠道噬菌体的深入研究，未来有望开发出更加精确的疗法，以优化人类肠道微生物组，从而改善整体健康水平。

  2025-11-03

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  密歇根大学研究揭示前列腺癌的关键遗传开关及潜在治疗靶点 密歇根大学健康罗格尔癌症中心的科学家最新发现，前列腺癌的生长依赖于一种称为增强子的遗传调控“开关”，这一开关能够激活与癌症密切相关的基因。团队确认，组蛋白H2B的N端乙酰化(简称H2BNTac)是这些增强子上的核心化学标记。具体负责添加这一标记的蛋白质是p300和CBP，它们与雄激素受体(AR)协同作用，驱动增强子活化，推动癌细胞增殖。相关研究成果发表于知名期刊《自然·遗传学》。　　关键蛋白p300与CBP在前列腺癌中的异常表达　　由病理学名誉教授S.P. Hicks及泌尿学教授、密歇根转化病理学中心主任Arul Chinnaiyan博士带领的团队发现，与正常前列腺组织相比，癌变组织中H2BNTac、p300和CBP蛋白表达水平显著升高。进一步的细胞实验表明，p300和CBP是雄激素受体调控的一类活性增强子的主要成分，直接参与癌基因的激活过程。　　新药CBPD-409：选择性降解p300/CBP蛋白的新利器　　基于上述机制，Chinnaiyan团队与药理学及药物化学专家Shaomeng Wang博士合作，成功开发出一种新型化合物CBPD-409。这种药物能选择性降解p300和CBP蛋白，导致H2BNTac标记迅速耗竭，从而有效抑制致癌的AR活性。CBPD-409具备口服生物利用度且作用强效，展现出极大治疗潜力。　　CBPD-409的独特优势及药效机制　　Chinnaiyan解释道：“这项研究初衷是深入解析前列腺癌中染色质的变化。我们发现，通过降解p300和CBP，AR增强子上的H2BNTac水平迅速下降。”与传统的溴结构域抑制剂不同，CBPD-409能完全清除H2BNTac，避免了传统药物无法彻底抑制p300/CBP功能的局限性。　　探索精准治疗：药物敏感性与临床前表现　　研究同时揭示，H2BNTac水平较高的癌细胞对CBPD-409更加敏感，提示该药可能针对特定患者群体展现更佳疗效。体内实验中，该药在去势抵抗性前列腺癌模型中成功诱导肿瘤缩小，并且在小鼠体内表现出良好耐受性。　　临床意义与未来展望　　尽管以往靶向p300/CBP的小分子抑制剂表现出一定潜力，但因无法完全破坏相关蛋白活性，临床效果有限。Chinnaiyan指出，这突显了深入理解p300/CBP与AR驱动前列腺癌机制的重要性。他强调：“本研究展示了利用蛋白降解技术对抗癌症的独特优势。”鉴于前列腺癌是美国男性中最常见且致死率较高的癌症，这一研究为治疗去势抵抗性前列腺癌带来了新的希望。Wang教授认为，这些有前景的临床前成果支持将CBPD-409这类选择性p300/CBP降解剂推进临床应用，从而改善患者预后。

  2025-11-01

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  揭开SSPOP基因背后的真相：儿童癫痫和发育障碍的新线索 对于很多家长而言，孩子持续癫痫发作、语言和运动发育迟缓却找不到病因，这无疑是一种巨大的心理负担。这类症状通常和神经发育障碍有关，约有20%到30%的病例可能和遗传因素相关，但很多时候病因基因难以定位。　　近期，权威期刊《Brain》刊登了一项重要研究——《SSPOP基因复合杂合突变导致癫痫及发育障碍》，为这些家庭带来了新的曙光。研究首次揭示长期被认为是“无功能假基因”的SSPOP其实具有重要生物学功能，其复合杂合突变直接诱发儿童癫痫及神经发育障碍，这一结论也获得了多种实验模型的验证。　　SSPOP基因不再是“假基因”，其重要功能首次被确认　　长期以来，SSPOP基因因功能模糊，曾被划为“假基因”。实际上，SSPOP编码的SCO-spondin蛋白，在胚胎发育阶段对脊髓构建及神经细胞保护发挥着重要作用。它能调节脑脊液中的多个关键分子，促进神经细胞生长和抗损伤能力。然而，之前未有人明确证明SSPOP与人类疾病的直接关联，直到这项研究取得突破。　　临床发现：3个无关家庭4名患儿均携带复合杂合突变　　研究团队通过临床病例分析，重点关注了3个毫无血缘关系的家庭，涉及4名孩子(包括一对异卵双胞胎)。这些孩子均无明显遗传病史或出生缺陷，但均出现早期癫痫发作(最早于出生4天内发病)，症状包括局部抽搐、全身僵硬及癫痫性痉挛。此外，患儿在语言及社交能力发育上明显落后，尽管脑部MRI未显示结构异常。　　基因检测揭露了关键线索：所有孩子均携带SSPOP基因的复合杂合突变，即同时存在错义突变与剪接位点突变或片段缺失。错义突变扰乱了SCO-spondin蛋白结构，使其功能受损;剪接突变导致关键外显子缺失，破坏蛋白的正常生成。　　多重实验证实SSPOP基因在脑发育中的核心作用　　为了澄清SSPOP基因功能，团队查询BrainSpan数据库，发现该基因在出生后大脑存在高表达。通过qRT-PCR检测患儿脑组织，确认其mRNA序列与参考序列完全匹配。免疫荧光观察显示，SCO-spondin蛋白在不同年龄段儿童脑组织及体外培养的脑类器官中均存在。Western blot进一步验证，该蛋白在新生儿脑组织中分子量跨度较大，反映其分子结构的多样性与复杂性，确证SSPOP作为功能基因在人脑发育中占据重要地位。　　斑马鱼模型揭示SSPOP基因缺失引发严重神经障碍及癫痫样放电　　作为功能验证，研究者利用斑马鱼作为动物模型。斑马鱼的sspo基因与人类SSPOP基因高度同源。敲除该基因的斑马鱼后，86.8%出现明显畸形(如脊柱侧弯及脑发育异常)，死亡率显著提高。详细观察显示，其眼间距增大，脑区体积明显缩小，同时中枢神经系统的荧光标记减少。最关键的是电生理检测发现，敲除组斑马鱼脑内出现癫痫样放电，发作频率高达每15分钟1至3次，而对照组无类似异常，强有力证明了该基因缺失与癫痫发作直接关联。　　结语：SSPOP基因研究开启儿童神经疾病精准诊断和治疗新篇章　　这项研究首次将SSPOP基因复合杂合突变与儿童癫痫及神经发育障碍紧密联系起来，并彻底颠覆了其“假基因”的旧说法。通过斑马鱼和脑类器官等多重模型，科学家们清晰描绘了其致病机理。对无数苦苦寻医无果的家庭来说，这一发现无疑提供了全新的诊断思路，未来SSPOP基因将可能成为临床遗传筛查的重要目标，助力更早确诊及个性化治疗方案的制定。同时，这也为发育性神经疾病的治疗靶点研究打开了新的窗口，期待进一步研究能够为患儿带来突破性疗效，改善他们的生活质量。

  2025-11-01

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  乐普生物科技注射用维贝柯妥塔单抗获批上市 近日，国家药品监督管理局(NMPA)通过优先审评审批程序，附条件批准了乐普生物科技股份有限公司申报的注射用维贝柯妥塔单抗(商品名：美佑恒)上市。这一批准为治疗复发/转移性鼻咽癌的成人患者提供了新的选择。　　新型抗体偶联药物(ADC)疗法　　注射用维贝柯妥塔单抗属于抗体偶联药物(ADC)类药物。抗体偶联药物结合了单克隆抗体的靶向性与细胞毒药物的强大杀伤力，通过化学连接子将这两者有效结合，能够实现精准的靶向治疗。这种新型药物的推出，为癌症治疗带来了重要的创新。　　适应症及临床价值　　该药物专为治疗已接受至少二线系统化疗并且对PD-1/PD-L1抑制剂治疗无效的复发/转移性鼻咽癌成人患者设计。这些患者目前治疗选择有限，注射用维贝柯妥塔单抗的上市，显著扩大了临床治疗的选项，为病情复杂的患者带来希望。　　结语　　注射用维贝柯妥塔单抗的批准，不仅为鼻咽癌患者提供了新的治疗方案，也进一步推动了抗体偶联药物在癌症治疗中的应用，为未来更多肿瘤治疗方法的开发奠定了基础。

  2025-10-31

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  丽珠医药注射用JP-1366完成Ⅱ期首例给药，或为溃疡性出血治疗带来新方案 2025年10月，丽珠医药(深交所代码：000513;港交所代码：01513)宣布，公司自主研发的注射用JP-1366(Zastaprazan citrate for Injection)在Ⅱ期临床试验中已完成首例患者给药。这一里程碑事件标志着中国首个P-CAB针剂(钾离子竞争性酸阻滞剂)进入关键临床阶段，未来有望填补消化性溃疡出血治疗领域的用药空白。　　P-CAB注射剂有望改写溃疡性出血治疗格局　　消化性溃疡出血是胃肠道最严重的急症之一，常导致大出血、休克，甚至危及生命。患者一旦发作需立即住院治疗，并防止再出血发生。　　目前，临床多以PPI(质子泵抑制剂)持续静脉泵入治疗为主，但存在给药复杂、静脉通道长期占用等问题。而JP-1366作为新一代P-CAB类抑酸药，有望提供一种更加高效、便捷的解决方案。　　临床前成果：单次给药即具持久抑酸效果　　I期临床结果显示，JP-1366具备良好的安全性和耐受性。在每日一次的间歇给药方案下，药物可实现持续的胃酸抑制，其抑酸效果与大剂量艾司奥美拉唑连续泵入72小时的水平相当。　　此外，间歇给药可显著减少静脉通道使用时间，在临床急救中更加高效便利。Ⅱ期试验将进一步验证最佳剂量及初步疗效与安全性。　　或实现与PPI的“针口序贯”治疗　　根据《急性上消化道出血急诊诊治流程专家共识》，消化性溃疡出血患者在静脉给药后需持续口服PPI至溃疡愈合。　　JP-1366注射剂的推出，有望与丽珠医药旗下的壹丽安®(艾普拉唑肠溶片)及丽倍乐®(雷贝拉唑肠溶胶囊)实现“针剂+口服”的序贯联合治疗，帮助医生在急性期与恢复期灵活切换用药方案。　　双剂型协同推进，强化消化领域布局　　目前，JP-1366片剂已于2025年8月获得国家药监局药品审评中心(CDE)受理，主要用于治疗反流性食管炎。随着注射剂与片剂两种剂型同步推进，丽珠医药正加速构建从急性期到长期维持期的全周期治疗体系。　　公司表示，该产品线的完善将进一步巩固丽珠医药在消化系统疾病治疗领域的领先优势，并为临床提供更加全面、灵活的治疗选择。　　展望：国产创新P-CAB迎来关键突破期　　作为国内少数拥有完整P-CAB研发体系的企业之一，丽珠医药正推动JP-1366系列产品从实验室走向临床。业内人士指出，若Ⅱ期研究结果积极，该药有望成为中国首个获批上市的P-CAB注射剂，不仅优化溃疡性出血患者的救治流程，也将推动我国抑酸治疗迈入新的时代。　　总结：　　JP-1366的临床进展不仅代表国产创新药物在消化道治疗领域的突破，也预示着未来急性溃疡性出血将迎来更安全、高效的治疗新方案。

  2025-10-31

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  父亲感染新冠后影响后代？最新研究揭示精子RNA或为关键传递者 新冠疫情虽已过去高峰，但它的“余波”仍在科学界引起关注。许多准备成为父亲的男性心中可能都有疑问：曾经感染过新冠，会不会影响未来孩子的健康?　　近期，《自然通讯》(Nature Communications)发表的一项最新研究——《Paternal SARS-CoV-2 infection impacts sperm small noncoding RNAs and increases anxiety in offspring in a sex-dependent manner》——给出了令人关注的答案。研究显示，父亲在孕前感染新冠病毒，可能通过改变精子中的小分子RNA，影响后代的情绪行为与发育表现。　　父系感染也能“跨代传递”?　　以往研究大多聚焦在母亲孕期感染对胎儿的影响，而这项研究首次从父系角度切入，探讨“爸爸的感染史”是否也会对后代健康产生影响。　　研究团队使用小鼠模型，将适应性SARS-CoV-2毒株(P21)感染成年雄鼠。感染4周后，雄鼠已清除病毒、不具传染性，此时与健康雌鼠交配。研究人员随后系统追踪了两代后代(F1与F2代)的行为特征、生理发育及分子变化。　　结果显示：虽然感染组雄鼠的生殖功能未受显著影响(如睾丸重量、窝仔数、性别比例等均正常)，但后代的行为发生了明显变化。　　F1代后代表现出明显的焦虑样行为　　行为实验结果令人意外。研究发现，来自感染组父鼠的第一代(F1)小鼠在明暗箱实验和旷场实验中，均表现出显著的焦虑样行为——　　在明亮区停留时间更短;　　在中心区域活动减少;　　综合焦虑评分显著升高。　　此外，这种行为变化具有性别差异：雄性后代的焦虑表现更为突出，雌性则相对轻微。　　精子小分子RNA成为“信使”　　为了找出影响的源头，研究团队深入分析了感染组雄鼠的精子分子组成。结果发现，其精子中多种小非编码RNA(sncRNA)表达水平发生显著变化，尤其是：　　4个PIWI相互作用RNA(piRNA)簇明显下调，均与14号染色体上的Clusterin基因相关;　　2种小RNA(miR-3471和pro-TGG-3-1)显著上调。　　这些RNA调控的靶基因主要参与“干细胞多能性调控”与“DNA模板转录”等关键生物学过程，暗示它们可能通过调节胚胎早期发育来影响后代行为。　　进一步实验验证中，研究者将感染组雄鼠的精子RNA显微注射进健康受精卵，结果产生的后代表现出相似的焦虑行为——这直接证明了精子RNA是跨代影响的关键媒介。　　后代海马基因表达改变揭示分子机制　　在F1代小鼠的大脑海马区域(掌管情绪与认知的重要结构)，研究团队检测到明显的基因表达差异。　　雌性后代中有20个差异基因(1个上调，19个下调)，其中包括与应激、焦虑相关的Prl、Igfbp2等;　　雄性后代则有29个基因发生改变，如Vgll3、Dach1表达显著波动。　　这些变化从分子层面揭示了后代焦虑样行为的可能机制。　　跨代效应：影响延续至F2代　　更令人关注的是，这种影响并未止步于第一代。　　在第二代(F2)中，虽然未出现明显的焦虑行为，但发育指标发生改变——　　感染组F2代的窝仔数显著减少;　　雄性幼崽出生第8天体重更高。　　这说明父系感染带来的表观遗传变化具有跨代遗传效应，虽逐渐减弱，但仍可延续。　　科学启示：关注父亲健康的“表观遗传遗产”　　这项研究首次以动物模型的方式，系统揭示了父亲孕前感染新冠病毒可通过精子RNA改变影响后代行为与发育，为理解病毒感染的长期后遗效应提供了新视角。　　值得注意的是，无论F1还是F2代，小鼠在认知、社交与免疫反应方面均无显著异常——说明影响主要集中在情绪与发育领域。　　备孕家庭该怎么看?　　这项研究并非要引发焦虑，而是提供科学参考。　　对于经历过新冠感染的育龄男性而言，未来可通过更精准的健康评估与生殖指导，降低潜在风险。　　同时，这一发现也提示公共卫生决策者：在全球超7.78亿感染者中，育龄男性群体的后代健康应被纳入长期监测与研究范围。　　随着人类队列研究的进一步推进，科学家们将更清楚这种表观遗传影响在人类中的具体表现，从而为保障下一代的健康奠定坚实的科学基础。

  2025-10-29

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  国产新药亮相国际舞台：佐来曲替尼引领儿童肿瘤靶向治疗新方向 2025年国际儿童肿瘤学会(SIOP)年会近日在荷兰阿姆斯特丹圆满落幕。作为全球最具影响力的儿科肿瘤学术盛会，本届大会再次成为全球专家聚焦的焦点。中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科主任张翼鷟教授团队的最新研究成果登上国际舞台，展示了我国自主研发的第二代泛TRK抑制剂——佐来曲替尼(zurletrectinib, ICP-723)在儿童及青少年晚期实体瘤治疗中的I/II期临床研究数据，获得全球专家的高度关注与认可。　　NTRK融合肿瘤：精准靶向治疗的新突破　　报告显示，佐来曲替尼在儿童及青少年NTRK基因融合阳性实体瘤中展现出良好的耐受性与显著的抗肿瘤活性。NTRK基因融合是驱动多种恶性肿瘤的关键分子事件，尤其在儿童患者中比例更高，如婴儿纤维肉瘤、分泌性乳腺癌和神经胶质瘤等。传统的化疗或放疗往往疗效有限且副作用显著，而TRK抑制剂的出现，标志着癌症治疗从“按癌种分型”向“按基因精准治疗”的转变。　　“不论肿瘤发生在何处，只要发现NTRK基因融合，就可采用同一种靶向药物治疗。”张翼鷟教授指出，这种跨癌种治疗理念正在改变传统的治疗逻辑。佐来曲替尼作为国产原研药，不仅适用于初次治疗患者，也在克服第一代TRK抑制剂耐药性方面展现出卓越效果。　　疗效显著：耐药患者迎来新希望　　研究数据显示，在入组的NTRK融合阳性患儿中，客观缓解率(ORR)高达90%。特别是在第一代TRK抑制剂出现耐药的患者中，佐来曲替尼依然显示出明显疗效，部分患者实现肿瘤缩小或稳定。　　在安全性方面，未观察到剂量限制性毒性(DLT)，治疗相关不良反应主要为轻中度(1-2级)，说明其安全可控，适合长期治疗。这一结果为耐药后无有效药物的患儿带来了新的生机，也为国际儿童精准治疗提供了中国方案。　　检测先行：基因检测是治疗关键一步　　针对如何判断患儿是否为NTRK融合阳性，张翼鷟教授强调，基因检测是治疗的前提条件。目前国内大型肿瘤中心普遍可进行NTRK融合检测，但基层医院在技术与费用方面仍面临挑战。　　她建议患儿家长应尽早前往具备分子病理检测条件的专科机构，通过二代测序(NGS)进行筛查，从而为后续靶向治疗提供依据。随着更多靶向药物纳入医保体系，检测普及率与可及性有望持续提升。　　“星光计划”助力国产创新药加速上市　　值得关注的是，佐来曲替尼已被国家药监局药品审评中心(CDE)纳入“抗肿瘤药物研发鼓励试点计划(星光计划)”。　　这一政策支持意味着该药将加速获批进程，更快惠及患儿。张翼鷟教授指出，这一举措体现了国家对儿童肿瘤患者的高度重视，也代表着中国原创靶向药物正走向国际前沿。　　未来展望：精准联合治疗开启新篇章　　目前，佐来曲替尼在单药治疗中已展现优异疗效，但未来其与化疗、免疫疗法或其他靶向药物的联合应用仍值得深入探索。张翼鷟教授表示，未来的儿童肿瘤治疗将更加精准、个体化，甚至有望逐步实现“去化疗化”的目标。　　给家长的建议：早检测、勤沟通、科学应对　　张翼鷟教授提醒患儿家庭，面对疾病时要保持信心，选择经验丰富的专业治疗中心，并积极了解最新科研进展和临床试验机会。通过与医生密切沟通、关注公益与科研信息，家长能帮助孩子获得更及时、更科学的治疗。　　“精准医疗的时代已经来临，”张翼鷟教授总结道，“我们希望国产创新药能让更多患儿看到希望，让每一个孩子都能在科学的守护下迎来新的生命篇章。”　　结语　　佐来曲替尼的亮相，不仅代表中国在儿童精准肿瘤治疗领域的重大突破，也让全球看到了中国创新药物的研发实力。未来，随着基因检测普及与新药加速落地，越来越多的儿童肿瘤患者将从中受益，迎来更长久、更健康的未来。

  2025-10-29

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  华东医药新药马来酸美凡厄替尼获批上市，为非小细胞肺癌患者带来新希望 近日，据国家药品监督管理局(NMPA)官网最新公示，华东医药旗下全资子公司中美华东研发的1类创新药马来酸美凡厄替尼正式获得上市批准。该药物将为局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者提供全新的治疗选择，为我国肺癌靶向治疗再添新力量。　　中国肺癌形势严峻，治疗需求迫切　　肺癌已成为我国发病率和死亡率最高的恶性肿瘤之一。数据显示，2024年中国每年新增肺癌患者超82万人，死亡病例超过71万，均居全球首位。专家预计，到2025年中国肺癌死亡人数或将突破100万，给公共卫生体系和患者家庭带来沉重负担。　　在众多肺癌类型中，非小细胞肺癌(NSCLC)约占所有肺癌病例的85%。由于早期症状不典型，大部分患者确诊时已处于局部晚期或发生远处转移，因此，更精准、更高效的靶向药物成为临床治疗的关键需求。　　机制创新：双靶点抑制EGFR/HER2通路　　马来酸美凡厄替尼是一种EGFR/HER2双靶点小分子抑制剂，能够与EGFR和HER2激酶结构域形成共价结合，不可逆地阻断其酪氨酸激酶自磷酸化过程，从而下调ErbB信号通路的活性，抑制肿瘤细胞的增殖与转移。　　这种作用机制可克服部分耐药突变带来的治疗瓶颈，为既往接受EGFR靶向治疗后仍进展的患者带来新的治疗机会。　　历经近十年研发，III期临床结果积极　　马来酸美凡厄替尼的研发历程可追溯至2014年10月，当时该药物获得国家药监局颁发的临床试验批件。经过多年研究与数据积累，项目于2020年1月正式启动III期临床试验，并于2023年7月顺利完成。　　临床数据显示，该药物在靶向EGFR/HER2突变型NSCLC患者中表现出良好的疗效与安全性平衡，显著延长患者的无进展生存期，为国内自主创新靶向药物提供了有力的临床依据。　　推动国产创新药崛起，助力精准医疗发展　　此次马来酸美凡厄替尼的获批，不仅标志着华东医药在抗肿瘤靶向药物领域迈出关键一步，也意味着我国在高端创新药研发方面的能力正逐步接近国际水平。　　业内人士指出，该药物的上市将进一步丰富国内非小细胞肺癌治疗手段，并为EGFR/HER2突变患者群体提供更多选择。同时，它也将推动华东医药在创新药战略布局与全球市场拓展上的持续深化。　　结语　　随着肺癌发病率持续上升和耐药机制研究的深入，像马来酸美凡厄替尼这样机制新颖、靶点精准的创新药物，将成为未来肺癌治疗的重要方向。其上市不仅体现了国产创新药物的研发实力，也为无数肺癌患者带来了新的生存希望。

  2025-10-28

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  默沙东Sotatercept（Winrevair）再获FDA批准：新适应症拓展至重度肺动脉高压患者 2025年10月27日，美国制药巨头默沙东(Merck & Co.)宣布，其创新药物 Sotatercept(商品名：Winrevair) 获得美国食品药品监督管理局(FDA)新适应症批准，用于治疗死亡风险较高、WHO功能分级(FC)为III级或IV级的成人肺动脉高压(PAH)患者。　　该药的获批旨在提升运动耐力、改善心功能分级，并显著降低临床恶化事件风险，包括死亡、肺移植及因PAH导致的住院等。　　机制独特：恢复BMPR-II信号平衡的创新疗法　　Sotatercept是一种ACVR2A-Fc融合蛋白，由人Activin受体IIA的胞外结构域与IgG1的Fc结构域融合而成。　　其核心机制在于结合并中和TGF-β家族配体，从而恢复与肺血管重构密切相关的BMPR-II信号通路平衡。　　研究显示，BMPR-II信号异常是推动PAH病理进展的重要因素，Sotatercept通过“纠正信号失衡”这一独特方式，实现了疾病机制层面的干预。　　从收购到突破：默沙东的精准布局　　早在2021年9月，默沙东便以115亿美元收购了Acceleron Pharma，获得了Sotatercept的完整开发权。　　随后，该药物于2024年3月基于III期STELLAR研究的积极数据，首次获得FDA批准，用于WHO FC II–III级PAH成人患者的治疗。　　此次再获批FC III–IV级适应症，意味着Sotatercept正式覆盖了从中度到重度PAH患者的全病程管理，进一步巩固了其在全球PAH治疗领域的领先地位。　　III期ZENITH研究：显著降低疾病恶化和死亡风险　　这次适应症扩展的批准主要依托于III期ZENITH研究结果。该研究为一项随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入172名接受最大耐受基础治疗的高危PAH患者(FC III或IV级)。　　患者被随机分配接受 Sotatercept(起始剂量0.3 mg/kg，目标剂量0.7 mg/kg，皮下注射，每3周一次) 或安慰剂治疗。　　研究主要终点为首次发病或死亡事件的发生时间，包括全因死亡、肺移植或与PAH恶化相关的≥24小时住院。　　结果显示：　　主要终点事件：Sotatercept组17.4%(15/86) vs 安慰剂组54.7%(47/86)，风险比HR=0.24(P<0.001);　　全因死亡率：Sotatercept组8.1%，安慰剂组15.1%;　　肺移植率：Sotatercept组1.2%，安慰剂组7.0%;　　PAH恶化相关住院率：Sotatercept组9.3%，安慰剂组高达50.0%。　　这些结果表明，Sotatercept在高危PAH患者中能显著延缓疾病进展、降低死亡风险。　　安全性良好，常见不良事件可控　　在ZENITH研究中，Sotatercept整体耐受性良好。最常见的不良反应为鼻出血和毛细血管扩张，大多数为轻中度，可通过常规处理控制。　　未观察到新的安全性信号，进一步支持该药在重度PAH人群中的长期使用潜力。　　总结：PAH治疗迈向精准化新时代　　Sotatercept的再度获批，标志着肺动脉高压治疗从“单纯血管扩张”向“分子通路重塑”迈出了关键一步。　　其独特的TGF-β/BMPR-II调节机制不仅带来了更持久的疗效，也为其他血管重构相关疾病提供了新的研究方向。　　业内人士认为，该药的成功将推动默沙东在罕见心肺疾病领域的战略扩张，并为全球PAH患者带来更多生存希望。

  2025-10-28