医药资讯

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  礼来替尔泊肽注射液拟获突破性疗法资格，锁定代谢相关性脂肪性肝病 2026年1月21日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网信息显示，礼来公司研发的替尔泊肽注射液拟纳入突破性疗法名单，用于治疗代谢相关性脂肪性肝病(MASH)。该申报文件体现了替尔泊肽在该领域的治疗潜力，备受关注。　　MASH简介及其临床挑战　　代谢相关性脂肪性肝病(MASH)是一类以肝脏脂肪过度积累为特征的慢性进展性肝病，属于代谢功能障碍相关脂肪性肝病(MASLD)中的严重亚型。超重和肥胖人群中，约有三分之一患有MASH。长期肝脏脂肪沉积会引发炎症及纤维化，约20%的患者最终可能发展为严重肝硬化甚至肝癌，给临床治疗带来巨大挑战。　　替尔泊肽的药理特性及现有适应症　　替尔泊肽是一种GLP-1/GIP双受体激动剂，已在中国批准用于成人2型糖尿病患者的血糖控制、体重管理及阻塞性睡眠呼吸暂停的治疗。特别是2型糖尿病适应症已纳入2025年国家医保目录，自2026年1月1日起正式执行，显示出其临床应用的广泛认可。　　二期临床数据支撑突破性疗法资格申请　　2024年6月，礼来在欧洲肝病学会(EASL)年会上公布了替尔泊肽针对MASH的Ⅱ期临床试验积极结果。数据显示，治疗52周后，替尔泊肽5mg、10mg、15mg组患者分别有51.85%、62.8%及73.3%实现了肝组织学上的MASH完全缓解且无纤维化恶化，对照组安慰剂仅为13.2%，显著达成主要研究终点。　　多项次要终点显示替尔泊肽改善肝脏纤维化及代谢指标　　在次要终点方面，替尔泊肽各剂量组中约53%至59%的患者肝纤维化程度获得至少1阶段的改善且未见病情恶化，远超安慰剂组的32.8%。此外，替尔泊肽还显著改善了患者体重、肝脏损伤相关血液标志物及肝脏脂肪沉积、炎症和纤维化的生物标志物，显示出具有临床意义的综合疗效。　　展望：替尔泊肽或成MASH治疗新标杆　　随着替尔泊肽拟获突破性疗法资格，其在代谢相关脂肪性肝病领域的临床地位日益提升。未来，礼来将持续加快该药的临床研究和监管审批进程，有望为MASH患者带来全新的治疗选择，填补该病领域尚未满足的医疗需求。

  2026-01-22

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  礼来宣布LY4170156获FDA突破性疗法资格，聚焦铂耐药卵巢癌治疗 2026年1月20日，礼来公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其研发的抗癌药物sofetabart mipitecan(代号LY4170156)突破性疗法资格。该药物主要用于治疗既往使用贝伐珠单抗及索米妥昔单抗后病情进展的成人患者，这些患者患有铂耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌，并且符合相关用药条件。　　临床早期数据显示良好疗效，适应症范围广泛　　LY4170156获得突破性疗法认证，主要基于其Ia/b期临床研究中展现出的积极疗效。研究结果表明，该药在不同剂量水平均具备抗肿瘤活性，且疗效不依赖于患者肿瘤中FRα(叶酸受体α)表达的高低。尤其值得关注的是，即使是那些先前接受索米妥昔单抗治疗后出现疾病进展的患者，也能从LY4170156治疗中获得显著获益。　　良好的安全性特征，副作用较轻微　　初步安全性数据显示，LY4170156在临床应用中耐受性良好。常见副作用如间质性肺病、周围神经病变和脱发的发生率较低，且未检测到显著的眼部毒性问题，为患者提供了一种相对安全的治疗新选择。　　未来展望：为铂耐药妇科肿瘤患者带来新希望　　此次FDA授予LY4170156突破性疗法资格，不仅体现了其在难治性卵巢癌及相关癌症治疗领域的潜力，也为礼来推进该药物的后续临床开发和全球上市奠定了坚实基础。该药物有望为铂耐药患者带来新的治疗方案，改善临床预后和生活质量。

  2026-01-22

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  齐鲁制药两款重磅生物药同步获CDE临床受理 2026年1月17日，CDE官网公布，齐鲁制药自主研发的1类创新药注射用QLS5132与2.2类新药QL2107注射液的临床申请同时获受理。这一进展彰显了公司生物药研发管线的快速推进，为其在肿瘤治疗领域布局注入强劲动力。　　自研靶向CLDN6的首款ADC药物QLS5132获受理　　注射用QLS5132作为齐鲁制药首个自主研发的抗体偶联药物(ADC)，定位于靶向CLDN6蛋白，属于1类创新生物制剂。该药物瞄准晚期实体瘤患者，尤其适用于卵巢癌、睾丸癌、肺癌等肿瘤，因为CLDN6在这些癌症中表现出高度特异性表达，而在正常组织中极少分布，成为极具潜力的“黄金”靶点。值得一提的是，QLS5132已于2025年5月首次获得临床试验批准，标志着齐鲁制药正式进入高壁垒的ADC药物领域。　　帕博利珠单抗生物类似药QL2107同步获批临床　　与QLS5132同时获受理的QL2107注射液，是齐鲁制药开发的帕博利珠单抗(Keytruda®)生物类似药。作为全球免疫治疗领域的标志性药物，帕博利珠单抗自2014年获得FDA批准以来，已广泛用于黑色素瘤、非小细胞肺癌及头颈部鳞癌等多种恶性肿瘤的治疗。QL2107通过阻断PD-1与其配体的结合，解除肿瘤微环境中的免疫抑制，激活机体T细胞杀伤功能，从而实现抗肿瘤效果。目前齐鲁制药已拥有超过十款获批上市的生物类似药，布局全面。　　亮眼“双药齐发”彰显研发实力　　此次注射用QLS5132与QL2107注射液临床申请同步受理，不仅刷新了齐鲁制药在生物药领域的研发速度，也反映出公司在创新与仿制药双轨并行发展战略上的巨大进步。这两款药物的推进将极大丰富齐鲁在抗肿瘤生物药市场的产品组合，为患者提供更多治疗选择。　　综上，齐鲁制药此次两款核心产品的临床获批受理，进一步巩固了其在肿瘤免疫治疗及ADC新药研发领域的领先优势，未来有望推动公司成为国内生物医药创新的重要力量。

  2026-01-20

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  恒瑞医药HRS-5346获突破性疗法拟纳入，瞄准脂蛋白(a)升高治疗 2026年1月19日，中国药品审评中心(CDE)网站显示，恒瑞医药旗下拓界生物开发的脂蛋白(a)抑制剂HRS-5346已拟纳入突破性疗法，专注于治疗血液中脂蛋白(a)浓度升高相关疾病。　　HRS-5346背景及研发进展　　HRS-5346是由恒瑞医药控股子公司拓界生物自主研发的一款脂蛋白(a)水平调控药物。临床前研究表明，该药物在改善脂蛋白紊乱方面效果显著，同时具有良好的安全性表现。2025年3月，默沙东以总价值19.7亿美元的交易金额取得HRS-5346在大中华区以外的全球开发、生产与销售权。　　临床试验动态与适应症前景　　目前，HRS-5346已经完成一项针对脂蛋白(a)升高且心血管事件高风险患者的II期临床试验，具体数据尚未公开。脂蛋白(a)是动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)重要的独立危险因素，而该病在我国居于城乡居民死亡首位，死亡率占总死因超过40%。　　脂蛋白(a)的生理作用及疾病关联　　脂蛋白(a)在肝脏合成，主要作用包括运输胆固醇、脂质及蛋白质。血液中富含脂蛋白(a)会促进其在血管壁堆积，形成与低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)相似的动脉粥样硬化斑块。这些斑块可能阻碍血液供应至心脑等重要器官，增加心脏病、中风等严重心血管事件的风险。全球约14亿人存在脂蛋白(a)水平异常升高。　　脂蛋白(a)抑制剂市场现状与未来期待　　目前，全球尚无获批脂蛋白(a)专门抑制剂，亟需有效治疗手段填补市场空白。HRS-5346的研发突破有望成为首个上市的脂蛋白(a)调节药物，为高脂蛋白(a)患者及心血管疾病高危人群带来全新治疗选择。　　总体来看，恒瑞医药HRS-5346的进展标志着脂蛋白(a)相关心血管疾病治疗迈入新阶段，随着更多临床数据的公布，该药有望在全球心血管疾病管理中占据重要地位。

  2026-01-20

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  靶向转铁蛋白受体的新型抗体载体提升阿尔茨海默病免疫疗法效果 阿尔茨海默病(AD)的免疫治疗虽有望延缓甚至逆转病程，但其常伴随淀粉样蛋白相关成像异常(ARIAs)等安全隐患。2025年8月，南旧金山Denali治疗公司研究团队在《Science》杂志在线刊登了题为《转铁蛋白受体靶向抗淀粉样抗体促进脑内递送并减轻ARIA》的重要研究，介绍了一种利用不对称Fc突变设计的抗体运输载体ATVcisLALA，有望解决这一难题。　　ATVcisLALA载体强化脑内抗Aβ递送，减少副作用　　该研究通过靶向脑血管内皮细胞高表达的转铁蛋白受体(TfR)，开发出一种兼具高效运输功能和降低TfR负担的抗Aβ抗体载体ATVcisLALA。该载体在阿尔茨海默病小鼠模型中实现了抗Aβ抗体在脑实质的广泛分布，显著增强了对β淀粉样斑块的靶向能力，同时有效减少了与现有抗Aβ药物相关的ARIAs样病变和血管炎症。　　转铁蛋白受体介导的脑血屏障跨越策略　　血脑屏障(BBB)对生物治疗药物的渗透限制了其在中枢神经系统疾病中的应用。研究团队采用受体介导转运方式利用TfR的脑内高表达优势，设计了融合有不对称Fc突变的抗体载体，有效促进大分子药物穿透BBB，提升脑内可用药物浓度。　　优化抗体分布，避免血管损伤　　研究指出，传统抗Aβ抗体在血管周围区域的高富集可能引发炎症反应，从而诱发ARIAs等不良事件。而ATVcisLALA通过主要作用于毛细血管，减少了抗体在动脉和小动脉的积聚，因此显著降低了血管周围淀粉样蛋白相关的炎症与损伤风险。　　动物模型验证疗效与安全性　　在5xFAD阿尔茨海默模型小鼠中，ATVcisLALA介导的抗Aβ治疗几乎完全消除了ARIAs样病变及相关血管炎症，展示了其优异的安全性和广谱的脑实质靶向能力。此外，该载体保留了促进小胶质细胞吞噬β淀粉样斑块的功能，进一步证明其治疗潜力。　　前景展望：下一代阿尔茨海默免疫疗法的突破　　与此同时，温州医科大学宋伟宏团队也在2025年8月发表的《Science》综述文章中，详细评述了这类新型单抗脑内递送技术的研究进展，强调了增强药物脑暴露度和优化生物分布对提高阿尔茨海默免疫治疗安全性与疗效的重要作用。　　综上所述，基于转铁蛋白受体介导的ATVcisLALA抗体载体不仅提升了阿尔茨海默病免疫治疗药物的脑内投送效率，还有效避免了传统抗体治疗中的血管性副作用，为未来阿尔茨海默病治疗开辟了新的可能。

  2026-01-19

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  Lyra Therapeutics终止LYR-210开发，缓解慢性鼻窦炎药物前景受挫 近日，Lyra Therapeutics宣布停止其唯一慢性鼻窦炎候选药物LYR-210的全部后续研发工作，并裁员28人，仅保留CEO和CFO作为核心团队，寻求“战略出路”。这款6个月前刚在3期临床中展现积极疗效的鼻内植入式药物，如今却被公司暂停发展。　　LYR-210产品及临床试验亮点　　LYR-210基于Lyra自研的XTreo平台，将微晶型糠酸莫米松均匀包埋于聚乳酸-羟基乙酸共聚物骨架，形成约2厘米长的柔性细丝。通过医生在患者中鼻道植入，可持续24周缓慢释放激素，直接抑制炎症，针对无鼻息肉的慢性鼻窦炎患者设计。　　2025年6月完成的3期ENLIGHTEN 2试验采用多中心、随机双盲及假手术对照，纳入400余例成人患者。主要终点为24周时鼻塞、流涕及面部胀压症状综合改善，LYR-210组较对照组显著改善1.13分(P=0.0078)，且所有关键次要终点均达标，症状最早4周即有缓解，安全性与假手术组相当。此外，公司已获FDA确认下一步NDA提交路径，仅需完成一项同量级验证性试验。　　资金压力终阻开发前行　　尽管疗效和安全数据亮眼，公司资金短缺成为最大的绊脚石。到2025年9月底，Lyra现金储备为2210万美元，季度支出约900万美元;若继续推动第二项3期试验及商业化准备，预计需投入1.8至2.2亿美元。2025年第四季度，Lyra尝试通过增发、私募及战略合作多管齐下融资，但遭遇估值低迷或苛刻条款，最终未达成融资计划。董事会基于保护股东利益考虑，决定终止项目。　　行业镜鉴：阳性数据不等于商业成功　　LYR-210的搁置并非孤例。过去两年，多款在3期研究中获阳性结果的局部药械结合疗法因商业路线不清晰遭遇流产。专家分析，保险报销不足、医生操作培训成本高及市场销售空间有限，是造成资本撤退的核心因素。　　对于患者而言，LYR-210的停产意味着“单次植入，半年缓解”这一非手术治疗选项再度缺席;对于行业而言，则敲响警钟：临床数据仅是拿到市场“门票”的关键，缺乏完善的监管支持、支付体系及市场渠道，任何一环出现断层都可能导致项目夭折。　　总结　　此次LYR-210的终止体现了创新药械领域面临的多重挑战，提醒业界在追求疗效突破的同时，更需同步解决商业化路径、资金保障与市场接受度等问题，才能真正将创新成果转化为患者可及的治疗方案。

  2026-01-19

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  自身免疫T细胞与胰腺β细胞破坏驱动1型糖尿病 1型糖尿病的核心致病机制是自身免疫性T细胞对胰腺朗格汉斯岛中产生胰岛素的β细胞进行破坏。此外，胰岛中巨噬细胞在疾病发病和进展过程中也扮演着重要角色。巨噬细胞通过胞葬作用(Efferocytosis)清理死亡细胞，维持组织的稳态和平衡免疫反应。然而，胰岛巨噬细胞的胞葬功能如何调节局部的免疫环境，目前尚未完全明确。　　华盛顿大学团队发现胰岛抗炎表型巨噬细胞亚群　　2025年10月1日，华盛顿大学Kodi S. Ravichandran团队在《Nature》杂志在线发表了题为《有限β细胞死亡引导胰岛巨噬细胞胞葬功能重塑》的研究。该研究利用多种组学和功能实验技术，在小鼠与人类胰腺组织中鉴定了一种具有抗炎特性的胰岛内胞葬作用巨噬细胞亚群，命名为e-Mac。　　有限β细胞凋亡驱动胰岛巨噬细胞e-Mac表型诱导　　研究发现，在野生型C57BL/6小鼠及糖尿病易感的NOD小鼠体内诱导有限的β细胞凋亡后，胰岛巨噬细胞表现出e-Mac的抗炎表型，但整体巨噬细胞数量并未明显上升。此有限β细胞凋亡导致e-Mac数量增加，从而有效延缓NOD小鼠自身免疫性糖尿病的进展。通过体外共培养凋亡β细胞，实验也成功诱导巨噬细胞转化为e-Mac表型。　　e-Mac调节CD4+ T细胞无能状态，参与免疫耐受　　机制研究显示，e-Mac群体能诱导CD4+ T细胞产生无能样(无反应)状态，并促进这些无能状态T细胞在胰岛内积累。基于NicheNet分析及靶向实验证明，IGF-1与其受体IGF1R信号轴在胰岛内维持这种无能样T细胞表型中发挥关键作用。总体上，该研究揭示了胰岛巨噬细胞通过胞葬作用相关重编程，调控适应性免疫反应，有望为自身免疫性糖尿病的治疗提供新思路。

  2026-01-15

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  博迪贺康创新药BT-101获FDA批准开展首轮临床试验 1月14日，博迪贺康公司宣布，其自主研发的创新药物BT-101已顺利获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，正式启动临床研究申请(IND)。此次获批的临床试验属于“首次人体试验(First-in-Human, FIH)”，旨在首次在人类健康成年志愿者中评估BT-101的安全性、耐受性以及药代动力学特征。　　临床研究设计包括单次及多次剂量递增　　本次临床试验分为两个阶段：单次给药剂量递增(SAD)阶段和多次给药剂量递增(MAD)阶段。通过这两个部分的研究，团队将全面了解药物在人体内的行为及其安全范围。这标志着BT-101从研发进入临床验证的新里程碑。　　迈向创新药临床开发新阶段　　获得FDA的临床研究许可，代表博迪贺康在创新药物开发领域取得重要突破。接下来的临床研究将为BT-101后续的开发和市场推广奠定坚实基础，也展示了公司在药物研发上的实力和潜力。此次进展也使博迪贺康正式步入了临床开发的关键阶段。

  2026-01-15

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  石药集团强效醛固酮合成酶抑制剂SYH2072获FDA临床试验批准 2026年1月13日，石药集团(1093.HK)正式宣布，其自主研发的化学1类创新药——强效醛固酮合成酶抑制剂SYH2072片，已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美开展临床试验。同时，该药物早在2025年12月便已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验许可，标志着该项目在中美两地的同步推进进入实质阶段。　　创新机制：高选择性抑制醛固酮合成酶　　SYH2072是一款高选择性、高效力的醛固酮合成酶抑制剂(ASI)，其作用机制在于精准抑制醛固酮合成酶活性，从而有效降低血浆醛固酮水平，而不会干扰皮质醇的正常分泌。此次临床试验的主要适应症为未控制高血压与难治性高血压患者。　　前期研究数据：显著降压且安全性良好　　根据前期动物实验结果，SYH2072能够显著、剂量依赖性地降低高血压模型动物的血压，并有效减少血浆醛固酮浓度，同时保持皮质醇水平稳定。研究还显示，该药物具备优异的药代动力学(PK)特征及良好的安全耐受性，为其进一步临床开发奠定了坚实基础。　　全球布局：多项专利保护与临床潜力　　目前，石药集团已在国内外同步提交多项与SYH2072相关的专利申请，构建起较为完善的知识产权保护体系。凭借其在疗效、安全性与药代特性上的优势，该产品被认为具备成为“同类最佳”(Best-in-Class)药物的潜力。　　前景展望：高血压治疗领域的新希望　　高血压尤其是难治性高血压患者在全球范围内具有庞大的临床需求，而现有治疗方案仍存在局限。SYH2072的推出，有望为这类患者提供全新的治疗选择，进一步完善高血压管理体系，并推动心血管疾病治疗领域的创新发展。

  2026-01-14

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  Summit向FDA递交依沃西单抗BLA申请：HARMONi研究数据再显突破 2026年1月12日，Summit Therapeutics宣布，其创新型PD-1/VEGF双抗药物依沃西单抗(Ivonescimab)的生物制剂许可申请(BLA)已正式递交美国食品药品监督管理局(FDA)。该申请用于联合化疗治疗EGFR突变型局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者，适应症定位于三代EGFR-TKI治疗失败后的二线治疗。　　III期HARMONi研究为核心支撑　　此次BLA的递交，基于III期HARMONi研究的最新临床结果。　　这是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入438名患者，旨在评估依沃西单抗联合化疗与安慰剂联合化疗在EGFR-TKI耐药后NSCLC患者中的疗效与安全性。研究的主要终点为无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。　　关键数据：PFS显著提升，OS持续改善　　研究于2025年5月首次公布主要结果时，依沃西单抗组患者在PFS方面取得显著优势。数据显示，　　疾病进展或死亡风险下降 48%(HR=0.52，P<0.00001);　　中位PFS显著延长;　　OS数据显示积极趋势(HR=0.79，P=0.057)，接近预设显著性阈值(P=0.0448)。　　这些结果表明，依沃西单抗在疾病控制与生存延长上均展现出强劲潜力。　　后续更新：生存优势进一步巩固　　在2025年世界肺癌大会(WCLC 2025)上，Summit公布了更成熟的随访数据。　　截至中位随访13.7个月时：　　整体人群的OS风险比进一步下降至0.78(P=0.0332);　　北美人群的疗效表现尤为突出，依沃西单抗组尚未达到中位OS，对照组为14.0个月(HR=0.70)。　　这意味着依沃西单抗不仅延长了患者的无进展生存时间，还可能为部分患者带来更持久的生存获益。　　机制创新：PD-1/VEGF双通路协同　　依沃西单抗是一款兼具免疫调节与血管生成抑制作用的双特异性抗体，通过同时阻断PD-1和VEGF信号通路，从两方面增强抗肿瘤免疫反应与微环境重塑。这一机制设计旨在克服传统单靶治疗的局限，为TKI耐药后的肺癌患者提供新的治疗选择。　　展望：有望成为新一代二线治疗方案　　Summit方面表示，FDA的正式受理标志着依沃西单抗在全球注册进程中迈出关键一步。　　若获批准，该药物有望成为首个针对EGFR突变型NSCLC患者、在TKI治疗失败后仍具显著疗效的PD-1/VEGF双抗疗法。　　业内专家认为，随着更多生存数据的成熟，依沃西单抗有望在全球范围内推动非小细胞肺癌二线治疗模式的升级，为患者带来更长久、更稳定的临床获益。

  2026-01-14