当地时间 11 月 24 日，制药巨头诺华(Novartis)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准 Onasemnogene abeparvovec 鞘内注射液(商品名 Zolgensma，代号 OAV101 注射液，Itvisma®)，用于治疗两岁及以上、经确诊携带 SMN1 基因突变 的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者，包括儿童、青少年与成人。　　这意味着，Zolgensma 已成为首个覆盖广泛年龄层患者的基因替代疗法，在 SMA 治疗领域再度实现重大突破。　　一次性疗法：根源性修复 SMN1 基因缺陷　　诺华在新闻稿中指出，Zolgensma 的最大特点是 通过一次性给药即可针对 SMA 的根本遗传缺陷。该疗法不依赖患者的体重或年龄调整剂量，而是以固定剂量方式，直接将健康的 SMN1 基因 引入患者体内，促进 SMN 蛋白 的持续表达，从而改善肌肉功能，减缓或阻止疾病的进展。　　Zolgensma 通过 腺相关病毒载体(AAV9) 将修复基因输送至运动神经元，仅需一次注射即可实现长期治疗效果，显著降低了传统治疗中需要长期给药的负担。　　从婴儿到成人：SMA 治疗的时代跨越　　Zolgensma 最初于 2019 年 5 月获 FDA 批准上市，用于 两岁以下 I 型 SMA 患者。此次扩展适应症的批准，标志着该疗法正式进入儿童及成人治疗领域，意味着更多患者将有机会通过基因替代疗法受益。　　研究显示，接受 Zolgensma 治疗的 SMA 患者在运动能力方面有明显改善，部分重症患者甚至恢复了自主呼吸与行走能力，这在以往的治疗模式中几乎不可想象。　　研发投入巨大：单剂价格高达 210 万美元　　Zolgensma 的研发历程堪称漫长且昂贵。诺华在 2018 年以 87 亿美元 收购 AveXis 公司后，持续投入研发与生产，累计投资超过 94 亿美元(约人民币 669 亿元)。　　高昂的研发成本也使得该药成为全球最昂贵药物之一。目前 Zolgensma 的单剂售价约为 210 万美元(约人民币 1495 万元)，位列「全球十大最贵药物」第九位。尽管价格高昂，但其“一次性治愈”理念仍让众多罕见病家庭将其视为“希望之药”。　　未来展望：基因疗法版图持续扩大　　Zolgensma 的再次获批，不仅为 SMA 患者带来新的治疗希望，也为 基因疗法的临床应用与商业化 提供了重要里程碑。诺华表示，将继续在全球范围内推动相关临床研究，进一步评估其在不同患者群体中的长期疗效与安全性。　　业内专家认为，此次 FDA 批准意味着基因替代疗法正从婴幼儿扩展至更广泛的人群，或将开启神经退行性疾病精准治疗的新纪元。

　　多发性硬化症(Multiple Sclerosis，简称 MS)是一种影响中枢神经系统的慢性脱髓鞘疾病，其发病机制复杂，常伴随炎症反复及神经退行性改变。虽然现有的疾病修正治疗(DMTs)能减少复发并延缓病情发展，但对持续性神经退化和局部脑部炎症的控制依然有限。因此，科研人员一直在努力寻找能够阻止疾病进展的新靶点。　　近日，天津医科大学总医院施福东教授团队在国际权威期刊《Science》发表最新研究成果，论文题为 “Targeting formyl peptide receptor 1 reduces brain inflammation and neurodegeneration”。研究揭示了甲酰肽受体1(FPR1)在多发性硬化症进展中的关键作用，并发现了一种能够有效阻断其信号通路的小分子拮抗剂 T0080，为多发性硬化症的治疗带来了全新方向。　　FPR1：连接炎症与神经退化的“桥梁”　　在多发性硬化症中，脑部病灶往往伴随着小胶质细胞的活化和增生。这些细胞与外周来源的巨噬细胞协同，引发持续的先天免疫反应，从而推动神经退行性变。研究发现，受损的神经细胞会释放危险信号分子(DAMPs)，其中线粒体来源的甲酰肽(mtFP)尤为关键。　　这些内源性甲酰肽能与主要存在于小胶质细胞和巨噬细胞表面的 FPR1 结合，激活其下游信号通路，导致炎症反应持续放大。研究者指出，FPR1 的过度激活不仅诱导活性氧(ROS)和炎性细胞因子(如 TNF-α)的释放，还破坏了神经轴突结构，加速了髓鞘损伤与神经功能丧失。　　临床样本与动物模型揭示：FPR1 高表达与病情进展密切相关　　团队通过分析多发性硬化症患者脑组织样本发现，在脱髓鞘活动性病变区，FPR1 在小胶质细胞及中枢浸润的巨噬细胞中均显著上调。同时，血液中内源性 N-甲酰化肽水平与患者病情进展呈动态正相关，提示 FPR1 信号可能参与了疾病的持续恶化过程。　　在实验性自身免疫性脑脊髓炎(EAE)小鼠模型中，FPR1 激活可通过 PKC 依赖的信号通路促使小胶质细胞持续释放炎性分子与活性氧，加重神经损伤。与此同时，这些细胞分泌趋化因子 CCL5，吸引髓鞘反应性 CD4+ T 细胞进入中枢神经系统，并促进其释放干扰素 γ(IFN-γ)，形成恶性正反馈回路，使炎症持续活跃。　　T0080：能够穿越血脑屏障的 FPR1 抑制剂　　为寻找能够阻断该通路的有效药物，研究团队利用计算机辅助药物筛选，从数百万种化合物中优化出一款可穿越血脑屏障的 FPR1 小分子拮抗剂——T0080。　　在三种不同的多发性硬化症动物模型中，T0080 均显示出显著疗效。实验结果表明，T0080 不仅能够抑制外周和中枢神经系统的自身免疫反应，还能有效阻止小胶质细胞介导的轴突退变，从而延缓疾病的整体进程。　　研究意义：为多发性硬化症治疗开辟新路径　　该研究首次系统揭示了 FPR1 信号通路在维持慢性神经炎症和推动神经退行性变化中的关键作用。通过药物性阻断 FPR1，可以同时减少脑部炎症反应与神经元损伤，为未来开发多发性硬化症的新型治疗策略提供了坚实的理论基础。　　天津医科大学施福东教授表示，这一发现不仅加深了人们对多发性硬化症病理机制的理解，也为临床开发 FPR1 靶向药物提供了重要依据。未来，T0080 及类似化合物有望成为减缓多发性硬化症进展、保护神经功能的新型治疗武器。　　总结　　该研究通过从机制到药物的全链条探索，揭示了 FPR1 在神经炎症持续化与退行性病变中的核心作用，并成功验证了 FPR1 抑制剂 T0080 的疗效。这一成果为多发性硬化症及其他神经炎症性疾病的精准治疗带来了新的希望。

　　对于很多家长而言，孩子持续癫痫发作、语言和运动发育迟缓却找不到病因，这无疑是一种巨大的心理负担。这类症状通常和神经发育障碍有关，约有20%到30%的病例可能和遗传因素相关，但很多时候病因基因难以定位。　　近期，权威期刊《Brain》刊登了一项重要研究——《SSPOP基因复合杂合突变导致癫痫及发育障碍》，为这些家庭带来了新的曙光。研究首次揭示长期被认为是“无功能假基因”的SSPOP其实具有重要生物学功能，其复合杂合突变直接诱发儿童癫痫及神经发育障碍，这一结论也获得了多种实验模型的验证。　　SSPOP基因不再是“假基因”，其重要功能首次被确认　　长期以来，SSPOP基因因功能模糊，曾被划为“假基因”。实际上，SSPOP编码的SCO-spondin蛋白，在胚胎发育阶段对脊髓构建及神经细胞保护发挥着重要作用。它能调节脑脊液中的多个关键分子，促进神经细胞生长和抗损伤能力。然而，之前未有人明确证明SSPOP与人类疾病的直接关联，直到这项研究取得突破。　　临床发现：3个无关家庭4名患儿均携带复合杂合突变　　研究团队通过临床病例分析，重点关注了3个毫无血缘关系的家庭，涉及4名孩子(包括一对异卵双胞胎)。这些孩子均无明显遗传病史或出生缺陷，但均出现早期癫痫发作(最早于出生4天内发病)，症状包括局部抽搐、全身僵硬及癫痫性痉挛。此外，患儿在语言及社交能力发育上明显落后，尽管脑部MRI未显示结构异常。　　基因检测揭露了关键线索：所有孩子均携带SSPOP基因的复合杂合突变，即同时存在错义突变与剪接位点突变或片段缺失。错义突变扰乱了SCO-spondin蛋白结构，使其功能受损;剪接突变导致关键外显子缺失，破坏蛋白的正常生成。　　多重实验证实SSPOP基因在脑发育中的核心作用　　为了澄清SSPOP基因功能，团队查询BrainSpan数据库，发现该基因在出生后大脑存在高表达。通过qRT-PCR检测患儿脑组织，确认其mRNA序列与参考序列完全匹配。免疫荧光观察显示，SCO-spondin蛋白在不同年龄段儿童脑组织及体外培养的脑类器官中均存在。Western blot进一步验证，该蛋白在新生儿脑组织中分子量跨度较大，反映其分子结构的多样性与复杂性，确证SSPOP作为功能基因在人脑发育中占据重要地位。　　斑马鱼模型揭示SSPOP基因缺失引发严重神经障碍及癫痫样放电　　作为功能验证，研究者利用斑马鱼作为动物模型。斑马鱼的sspo基因与人类SSPOP基因高度同源。敲除该基因的斑马鱼后，86.8%出现明显畸形(如脊柱侧弯及脑发育异常)，死亡率显著提高。详细观察显示，其眼间距增大，脑区体积明显缩小，同时中枢神经系统的荧光标记减少。最关键的是电生理检测发现，敲除组斑马鱼脑内出现癫痫样放电，发作频率高达每15分钟1至3次，而对照组无类似异常，强有力证明了该基因缺失与癫痫发作直接关联。　　结语：SSPOP基因研究开启儿童神经疾病精准诊断和治疗新篇章　　这项研究首次将SSPOP基因复合杂合突变与儿童癫痫及神经发育障碍紧密联系起来，并彻底颠覆了其“假基因”的旧说法。通过斑马鱼和脑类器官等多重模型，科学家们清晰描绘了其致病机理。对无数苦苦寻医无果的家庭来说，这一发现无疑提供了全新的诊断思路，未来SSPOP基因将可能成为临床遗传筛查的重要目标，助力更早确诊及个性化治疗方案的制定。同时，这也为发育性神经疾病的治疗靶点研究打开了新的窗口，期待进一步研究能够为患儿带来突破性疗效，改善他们的生活质量。

　　8月29日，强生公司宣布其单克隆抗体尼卡利单抗(nipocalimab)联合抗TNF-α药物治疗难治性类风湿关节炎(RA)患者的IIa期概念验证研究(DAISY)未达到主要终点。这一结果促使强生决定终止尼卡利单抗在RA适应症上的后续临床开发。　　尼卡利单抗：靶向FcRn的创新抗体药物　　尼卡利单抗是一款靶向新生儿Fc受体(FcRn)的高亲和力、全人源IgG1型单克隆抗体，其独特设计包括去糖基化、无效应子功能以及对pH不敏感的特性。这些机制使其能够有效阻断FcRn，从而显著降低循环IgG抗体的水平，包括导致多种自身免疫性疾病的自身抗体和异体抗体。　　这款药物最初由AnaptysBi公司研发，后卖给了Momenta公司。2020年8月，强生以65亿美元收购Momenta，获得了尼卡利单抗。今年4月，这一药物首次获FDA批准上市，用于治疗重症肌无力(MG)，展现出在其他自身免疫性疾病领域的巨大潜力。　　DAISY试验：治疗难治性RA的概念验证研究　　DAISY作为一项IIa期概念验证试验，旨在评估尼卡利单抗与抗TNF-α药物培塞利珠单抗联合治疗的疗效及安全性。试验为多中心、随机、双盲设计，共招募了103名既往接受过先进疗法治疗但仍存在活动性RA的患者，主要终点为治疗第12周时患者基于C反应蛋白的28个关节疾病活动度分数(DAS28-CRP)的变化。　　研究中，受试者分别接受尼卡利单抗联合培塞利珠单抗或安慰剂联合培塞利珠单抗治疗，通过疗效和安全性的多项指标来验证联合疗法的潜力。　　试验结果：未达到主要终点，疗效差异不显著　　研究结果显示，在治疗第12周时，尼卡利单抗联合培塞利珠单抗组与安慰剂组之间患者的DAS28-CRP变化差异不显著。这表明，尽管尼卡利单抗在其他自身免疫性疾病中展现出疗效，但在RA患者中，联合疗法未能显示出足够的疗效证据。　　安全性数据方面，尼卡利单抗表现良好，未观察到任何新的安全性问题，这与此前研究结果一致，进一步确认了该药物整体的耐受性与安全性。　　强生调整策略：终止RA适应症开发　　基于DAISY试验的结果，强生决定不再继续推进尼卡利单抗在类风湿关节炎这一适应症上的后续临床开发。尽管这款药物在重症肌无力治疗方面表现突出，但其在RA领域的疗效不足促使公司战略调整，将资源聚焦于更具潜力的适应症。　　类风湿关节炎治疗的严峻挑战　　RA是一种严重且复杂的慢性自身免疫性疾病，通常表现为关节炎症、肿胀及活动受限，严重者可导致关节变形甚至失能。尽管现有疗法，包括TNF-α抑制剂在内的先进治疗方式，为RA患者减少炎症和改善症状提供了帮助，但部分患者仍对既有治疗反应较差，急需新的治疗方案。　　尼卡利单抗用于RA的概念验证研究未获成功，再次凸显了该领域疗法开发的复杂性与挑战。　　未来展望：尼卡利单抗在其他适应症中的潜力　　尽管未成功证明尼卡利单抗治疗RA的有效性，这款创新型单克隆抗体药物在其他自身免疫性疾病中仍具备广泛潜力。其已获FDA批准用于重症肌无力的治疗，且可能在其他适应症中进一步展现新价值。　　强生在尼卡利单抗上的战略调整也表明公司对于创新疗法的灵活布局，未来尼卡利单抗或将被作为多种难治性疾病的治疗选择继续探索，为更多患者带来临床获益。　　此次DAISY试验虽未达预期，但其结果为后续研究提供了宝贵的临床数据参考，有助于推动下一代免疫治疗药物的开发与改进。随着更深入的机理研究与新组合疗法的探索，尼卡利单抗的前景仍值得期待。

　　7月18日，国家药监局(NMPA)发布公告，批准武汉禾元生物科技股份有限公司开发的重组人白蛋白注射液(水稻)(HY1001，商品名：奥福民)正式上市。该产品用于治疗肝硬化引发的低白蛋白血症(血清白蛋白水平≤30g/L)，是我国首个获批的水稻表达系统白蛋白产品。　　“黄金药物”临床需求旺盛，市场高达300亿级　　白蛋白素有“急救药中的黄金标准”之称，广泛应用于肝病、烧伤、失血性休克、术后恢复等多个危重场景。据统计，2023年国内白蛋白终端销售额高达344亿元，2024年仍保持在300亿元的高位，足见其庞大的临床需求。　　但目前市场上的人血清白蛋白几乎完全依赖血浆提取，而我国血浆采集资源紧张，导致对进口产品的严重依赖。2023年国内批签发中，进口白蛋白占比达60%;到了2024年，这一比例进一步上升至69%，加剧了用药紧张和价格压力。　　水稻也能产出“人用药”?核心技术实现跨界突破　　面对血源短缺和进口依赖的困境，禾元生物提出“用水稻制造白蛋白”的创新解决方案。通过基因工程技术，将编码人白蛋白的基因导入水稻种子，使其在胚乳细胞内合成目标蛋白。这一颠覆式研发路径依托于公司自研的两大技术平台：　　OryzHiExp水稻蛋白表达系统 -OryzPur高效纯化工艺平台　　与传统血浆提取或酵母发酵法相比，该水稻表达方式具有低免疫原性、高安全性、生产成本可控、工艺绿色环保等多重优势，且完全避免血源性病毒传播的潜在风险。　　临床数据表现亮眼：疗效媲美人血白蛋白　　2024年11月公布的Ⅲ期临床试验结果显示，在肝硬化低白蛋白血症患者中，奥福民(HY1001)每日给药剂量为20g，最多可使用14天，其在提升血清白蛋白浓度方面与传统人血浆来源的白蛋白(pHSA)疗效相当，且疗效维持时间也具可比性。　　此外，临床数据显示该产品在安全性方面表现良好，不良反应发生率低，为患者提供了更安全、更可靠的新治疗选择。　　商业化提速，智能工厂为规模化生产护航　　禾元生物早已布局商业化路径，目前已建设完成年产10吨原液能力(约100万瓶成品)的智能化工厂，并获得国家《药品生产许可证》。此外，公司还在武汉光谷建设7万平方米生产基地，预计2026年投产后，产能将扩展至120吨原液(1200万瓶)。　　同时，禾元生物已与贝达药业签署商业化协议，授予其在约定区域内独家销售权，加快产品市场推广步伐。　　科创板冲刺IPO，募集资金助力扩产　　据禾元生物提交的招股书，公司计划在科创板发行近9000万股，拟募资24亿元，其中“重组人白蛋白产业化基地”是重点投资项目。此次资本动作有望进一步加快其产品的产业化落地和市场覆盖。　　结语：国产替代迈出关键一步，重塑白蛋白供应格局　　奥福民(HY1001)的上市，不仅是禾元生物在生物制造领域的重要成果，也是我国在白蛋白替代路径上的一次重大突破。它有望缓解当前对人血白蛋白的严重依赖，为临床患者带来更可及、更安全的新型治疗选择，也为我国生物药发展注入全新动力。

　　肝细胞癌治疗迎来新突破　　3月31日，百时美施贵宝宣布，旗下两款免疫治疗药物——纳武利尤单抗(欧狄沃)和 伊匹木单抗(逸沃)的联合疗法，已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，成为中国首个获批用于 不可切除或晚期肝细胞癌 的一线双免疫联合疗法 。这标志着肝细胞癌的治疗进入了新的阶段，为患者带来更多的治疗选择。　　三期临床试验证明疗效优越　　此次批准是基于CheckMate-9DW 三期临床研究的成果。该研究在全球范围内首次展示了免疫治疗联合方案 在肝细胞癌一线治疗中的显著疗效，相较于传统治疗药物(如仑伐替尼或索拉非尼)，双免疫联合方案展现出更为卓越的效果。　　研究背景与设计　　CheckMate-9DW 是一项全球多中心 、三期随机对照研究 ，旨在评估欧狄沃联合逸沃 方案与常规治疗(仑伐替尼或索拉非尼)在不可切除的肝细胞癌患者中的疗效和安全性。85%的对照组患者接受了仑伐替尼治疗。研究显示，双免疫联合组在中位总生存期 (mOS)上明显优于对照组，达到23.7个月 (对照组为20.6个月)，并且死亡风险降低了21% 。　　疗效数据亮眼　　此外，双免疫联合方案在客观缓解率 (ORR)和缓解持续时间 (mDOR)方面也显著优于传统治疗。具体数据为：欧狄沃联合逸沃的客观缓解率为36% ，而对照组仅为13% ;中位缓解持续时间为30.4个月 ，而对照组为12.9个月 。这一结果进一步证实了该治疗方案在短期和长期疗效方面的优势。　　安全性得到充分验证　　在安全性方面，欧狄沃联合逸沃 方案表现出良好的耐受性。虽然3/4级治疗相关不良事件 发生率为41% ，与对照组的**42%**相近，但未发现新的安全性信号。这表明，双免疫治疗方案在临床使用时具有可控的副作用和较高的安全性。　　专家观点：双免疫方案的临床意义　　CheckMate-9DW 研究的中国主要研究者、中国药科大学附属南京天印山医院 的秦叔逵教授表示，研究数据表明，双免疫治疗方案 不仅可以显著提高肝细胞癌患者的缓解率，一旦起效，患者的缓解持续时间和总生存期都得到了显著延长。他指出，这种治疗方案的优异表现和较好的安全性，使得临床医生在选择治疗方案时可以更有信心，并能够为不同患者制定个性化治疗策略。　　欧狄沃与逸沃：全球领先的免疫治疗联合方案　　自2015年10月，欧狄沃 与逸沃 联合治疗方案获得监管机构批准以来，它们已成为全球多个肿瘤种类的首选治疗药物，包括黑色素瘤、肾癌、结直肠癌、肝癌、肺癌、胸膜肿瘤、食管癌 等。特别是在肝细胞癌方面，欧狄沃和逸沃联合治疗方案已经在中国获得了胸膜间皮瘤、结直肠癌和肝细胞癌 等多个癌种的批准，为中国患者提供了更多治疗选择。　　总结　　百时美施贵宝的免疫治疗药物联合疗法欧狄沃与逸沃 在肝细胞癌一线治疗中的获批，不仅为肝癌患者带来了新的治疗希望，也为全球癌症免疫治疗的发展树立了标杆。通过科学的临床研究验证，这一治疗方案不仅显著提高了患者的生存期和缓解率，还保持了良好的安全性，为临床提供了更多的选择和可能性。

　　2025年3月25日，湖南科伦制药有限公司成功提交了比拉斯汀口服溶液的上市申请，该申请已获得受理。比拉斯汀(Bilastine)是一种非镇静性、长效的第二代抗组胺药，广泛用于过敏性鼻炎和荨麻疹的症状缓解。　　比拉斯汀药理特性与优势　　比拉斯汀属于H1组胺受体拮抗剂，是一种高选择性的第二代抗组胺药，具有起效快、持续时间长的特点。与其他抗组胺药相比，比拉斯汀的H1受体亲和力更强，比西替利嗪高三倍，比非索非那定高六倍。此外，使用比拉斯汀治疗不会与CYP酶系统产生显著相互作用，且耐受性良好，副作用较低，是治疗过敏性疾病的优选药物。　　比拉斯汀的市场发展与全球上市进程　　比拉斯汀的原研产品由西班牙FAES制药公司开发，最早于2010年8月在欧盟上市。该药品被批准用于治疗成人和12岁以上青少年的荨麻疹及变应性鼻炎。根据公开资料，2023年6月，意大利美纳里尼集团推出的比拉斯汀片(商品名：力敏能®)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，适用于12岁以上青少年及成人的荨麻疹治疗。　　此外，2024年11月，江苏华阳制药推出的比拉斯汀片(商品名：新敏特®)也顺利通过4类仿制药注册，成为国内首个过评的产品。随着国内药企的积极布局，目前已有多家企业，包括山东新时代、石家庄四药、华益药业等，向NMPA提交了比拉斯汀口服溶液的上市申请，市场竞争愈加激烈。　　荨麻疹治疗需求与比拉斯汀口服溶液的市场前景　　中国的慢性荨麻疹发病率已达到2.6%-4.2%，高于全球平均水平。慢性荨麻疹患者通常病程较长，且复发率较高，给患者带来巨大的健康负担。除此之外，荨麻疹还常伴随失眠、焦虑等心理问题，增加了患者的生活负担。因此，则需一种既高效又能被患者接受的治疗方法。　　目前，第一代抗组胺药在治疗荨麻疹时常常伴随镇静、认知功能下降等副作用，影响患者的日常生活。而第二代抗组胺药，如比拉斯汀，因其低镇静性和不易产生抗胆碱作用，已成为新的治疗一线药物。比拉斯汀口服溶液剂型，特别适合儿童患者，能够准确提供药物剂量，提高服药的便利性和患者的依从性。　　中国抗过敏药物市场潜力巨大　　根据数据显示，2023年和2024年上半年，全国医院端抗组胺药物的销售额分别为50.94亿元和25.69亿元;全国药店零售端销售额则为26.25亿元和12.55亿元，市场潜力巨大。随着比拉斯汀口服溶液的推出，预计将进一步满足儿童和成人患者的需求，成为抗过敏药物市场的重要一员。　　总结　　比拉斯汀口服溶液的上市申报受理标志着该药物在中国市场的进一步推进，预计将在未来的抗过敏药物市场中占据重要位置。随着相关产品逐步获批上市，国内荨麻疹和过敏性鼻炎患者将迎来更多高效、安全的治疗选择。同时，这也为患者带来了更具个性化的治疗方案，满足了中国市场日益增长的医疗需求。

　　2025年3月21日，维昇药业(股票代码：02561.HK)正式在香港联交所主板挂牌上市，成为2025年首家在港股上市的创新药企业。同时，维昇药业也成为香港股市中首家专注于生长发育和内分泌领域的上市公司。　　维昇药业IPO概况：融资规模超1亿美元　　维昇药业此次IPO的发行价格定为每股68.80港元，并通过全面行使发行规模调整选择权，增加了15%的发行规模，最终发行股数达到1140万股。公司基础融资规模达1亿美元，绿鞋机制规模为1500万美元。这使得维昇药业成为香港市场历史上第一家在创新药IPO中使用并全面扩大规模调整选择权的公司。　　此外，维昇药业吸引了五位明星基石投资者，包括安科生物、苏州工业园区产业投资基金、Vivo Capital、药明生物和瑞凯集团等多家机构参与，为公司的未来发展提供了坚实的资本支持。　　背靠实力股东，维昇药业融资之路稳步推进　　自2018年成立以来，维昇药业便吸引了诸多知名投资机构的关注和资本支持。公司最初获得了来自创始股东Ascendis Pharma A/S、Vivo Capital和Sofinnova的4000万美元融资，为公司奠定了8000万美元的初步估值基础。在B轮融资时，维昇药业更是迎来了红杉中国、奥博资本等投资巨头的加入，进一步加强了公司的资金实力和发展潜力。　　此次IPO，维昇药业同样获得了大力支持，尤其是新加入的基石投资者安科生物和药明生物，它们的参与不仅为公司提供了资金，还为产品的商业化铺平了道路。　　核心产品“隆培促生长素”引领市场突破　　维昇药业的核心竞争力来自于其在生长发育及内分泌领域的创新产品管线。其代表产品隆培促生长素(Lonapegsomatropin)是全球首款每周一次的长效生长激素，并已获得FDA和EMA的批准，用于治疗儿童生长激素缺乏症(PGHD)。此药也是首款在临床试验中证明优于传统生长激素日制剂的长效生长激素。　　隆培促生长素的临床优势和市场前景非常广阔，特别是在中国市场。目前，中国的人生长激素市场正在快速增长，预计到2030年市场规模将达到人民币286亿元。特别是随着患者渗透率的提高和长效生长激素接受度的增加，隆培促生长素将为更多患者提供治疗选择。　　维昇药业的全球化发展与战略布局　　除了隆培促生长素，维昇药业还在研发其他内分泌领域的创新药物，包括帕罗培特立帕肽(Palopegteriparatide)和那韦培肽(Navepegritide)。前者主要用于治疗甲状旁腺功能减退症，而后者则为治疗软骨发育不全的首款创新药物。　　目前，帕罗培特立帕肽已经完成了中国3期临床试验，并预计成为中国唯一一款用于成人甲状旁腺功能减退症的激素替代药物。而那韦培肽则在全球范围内取得了孤儿药资格认证，预计将成为中国软骨发育不全领域的首款基因治疗药物。　　市场前景广阔，政策支持加持　　维昇药业的产品管线覆盖了多个治疗领域，尤其是在内分泌和生长发育疾病领域，其所研发的创新药物填补了国内外多个临床空白。特别是在中国，软骨发育不全已被列入国家第二批罕见病目录，这为那韦培肽等罕见病药物提供了政策支持和市场机会。　　根据弗若斯特沙利文的分析，未来中国内分泌市场将继续增长，预计长效生长激素的市场规模到2030年将达到人民币211亿元，约占中国整个生长激素市场的73.8%。　　未来展望：加速填补治疗空白，驱动创新　　维昇药业的成功上市，标志着公司在创新药领域的巨大潜力。凭借其强大的资本支持、优秀的产品管线以及持续研发的能力，维昇药业将加速推动国内外市场的布局，为全球患者提供更好的治疗选择，尤其在内分泌疾病领域的突破性治疗中，维昇药业无疑将成为行业的领跑者。

　　近日，美国食品药品监督管理局(FDA)发布公告，将直觉外科公司(Intuitive Surgical，纳斯达克代码：ISRG)生产的达芬奇5代手术机器人系统列入二级召回。此次召回的原因是涉及手术机器人脚踏板组件的潜在故障。　　二级召回风险概述　　二级召回属于FDA设定的风险等级中的中等风险级别。相比于一级召回，二级召回的风险较低，通常指可能导致暂时性或可以医学修复的健康损害，且严重健康损害的可能性非常低。FDA此次宣布的召回涉及部分手术机器人平台，且仅限于部分故障的产品。　　脚踏板组件故障引发的召回　　根据FDA的公告，直觉外科公司于2025年2月发布紧急医疗器械纠正函，向客户通报其最新一代手术机器人脚踏板组件存在弹簧故障的问题。该问题可能导致脚踏板在手术过程中持续处于被按压状态，进而影响手术的正常操作。　　目前，受影响的手术机器人产品在市场上的总数量为439台。直觉外科公司已于2月26日向相关用户发出了详细的通知，要求客户按照公司提供的操作指南进行设备修正，并及时上报任何不良事件或质量问题。　　　　达芬奇5手术机器人概况　　直觉外科的达芬奇5手术机器人自2024年3月获得FDA批准上市后，成为公司最新的创新产品。该机器人具有超过150项功能增强，配备了全新的外科医生控制台和先进的震颤控制技术，能够大幅提高手术效率，并强化手术工作流程。达芬奇5的计算能力是前代达芬奇Xi的10000倍以上，能够支持更强大的系统功能，包括虚拟现实模拟器SimNow、计算机监控器Case Insights、数字化外科系统Intuitive Hub等。　　市场推广与评价　　达芬奇5的推出进一步巩固了直觉外科在手术机器人领域的领导地位。公司计划在2025年前全面推广该产品。多位行业专家在最新的"DeviceTalks Tuesday"网络研讨会上也对达芬奇5的创新功能和卓越性能给予了高度评价。　　目前，直觉外科正在采取限量上市策略，并确保产品质量和安全性，以便在未来几年内满足更广泛市场的需求。

　　近日，深圳市罗伯医疗科技有限公司(简称“罗伯医疗”)的“消化道内窥镜手术器械控制设备”创新产品正式获得国家药品监督管理局批准。这一突破性产品的上市不仅标志着罗伯医疗在消化内镜手术机器人领域的成功，同时也填补了国内该领域的技术空白。　　　　领先技术，全球首创　　罗伯医疗成立于2015年，专注于医疗机器人研发，尤其在柔性消化内镜手术机器人领域具有显著的技术优势。作为全球首家进入产业化阶段的消化内镜手术机器人公司，罗伯医疗经过多年的技术积累，已经在康复机器人、柔性机械臂、并联手术机器人设计等多个领域取得了突破性进展，并将这些技术应用于多个临床领域。　　此次获批的消化内镜手术机器人是全球首款获得批准的消化内镜手术机器人，产品由电控单元、驱动装置和操作手单元组成。其主要功能是在食管和胃内镜黏膜下剥离术(ESD)中辅助医生进行病变组织的钳夹和提拉。该机器人结合了一次性使用的消化道内窥镜组织钳，具备更高的手术精度和安全性。　　　　设计创新，提升手术效率　　罗伯医疗的消化内镜手术机器人采用了先进的外挂柔性机械臂设计，通过主从控制模式实现末端执行器的多自由度运动。在狭窄的自然腔道内，机器人能够精准控制柔性臂的运动，显著降低了手术中的风险和复杂度。传统的ESD手术由于操作难度较大，且学习曲线长，往往伴随较高的术中出血和穿孔风险，限制了其推广。而罗伯医疗的机器人系统正是通过突破这些技术难题，提升了手术的可操作性和安全性。　　　　打破瓶颈，推动国内医疗技术发展　　在国内，消化内镜手术机器人仍处于初步发展阶段。罗伯医疗的创新产品不仅填补了这一领域的空白，还为中国医疗器械行业的崛起提供了强有力的支撑。除了消化内镜手术机器人外，罗伯医疗的捷行下肢康复运动训练器也已获得上市批准。该设备为脑卒中患者和膝关节功能障碍患者提供了有效的辅助康复作用，帮助他们恢复步态和运动能力。　　目前，罗伯医疗还在研发一款多通道消化内镜手术机器人系统，旨在解决现有单臂机器人手术过程中的繁琐操作、内镜使用依赖性以及较大的体力消耗等问题。此外，产品还将提供更为清晰的手术视野和更高效、精准的操作体验。　　　　展望未来，本土创新医疗器械逐步崛起　　随着国家政策的支持和科技的不断进步，国产医疗器械的研发和创新逐渐迎来春天。罗伯医疗的消化内镜手术机器人代表了国内医疗器械行业技术水平的提升，也展示了中国在高端医疗设备领域的巨大潜力。未来，随着更多创新产品的涌现，本土医疗器械将在全球市场中占据更加重要的地位，为全球患者提供更高效、安全的治疗方案。　　随着国产医疗器械“含金量”的提高，未来几年，国内医疗器械行业将持续释放更多的创新成果，推动全球医疗行业的发展。