近日，中国科学院合肥物质科学研究院杨武林研究员带领的科研团队在肝细胞癌(Hepatocellular Carcinoma, HCC)研究中取得重要突破。团队揭示了肝癌与正常肝组织在代谢机制上的本质差异，并发现通过同时靶向特定代谢酶与补充维生素A衍生物，可显著提升肝癌抑制效果，为临床治疗带来新的可能。　　肝癌与肝再生的代谢差异成为研究关键　　肝脏具备强大的再生能力，但肝细胞癌的恶性生长与正常肝组织修复存在显著差异。传统的靶向药物虽然能延缓病情，却常因耐药性和副作用限制疗效。针对这一问题，科研团队系统比对了肝癌细胞与良性再生肝细胞的基因表达谱，找出了六种在代谢活动中异常活跃的关键酶。　　这些酶促使癌细胞快速制造蛋白质、脂质等大分子物质，从而维持其高速度的分裂与扩张。其中，ATP柠檬酸裂解酶、葡萄糖-6-磷酸脱氢酶、胸苷酸合成酶三者被确定为代谢通路的上游“核心驱动点”，是抑制肝癌的理想靶标。　　视黄酸代谢障碍揭示肿瘤干细胞的新弱点　　进一步研究发现，肝癌细胞的视黄醇(维生素A)代谢路径受阻，导致视黄酸的生成显著下降。而视黄酸正是抑制肿瘤干细胞自我更新的重要分子。该机制的缺陷意味着肝癌细胞失去了一个天然的“刹车系统”，从而获得了持续生长的能力。　　“代谢酶抑制剂+视黄酸”双靶联合疗法效果显著　　基于上述机制，研究团队提出一种全新的联合疗法策略：在阻断癌细胞能量代谢的同时，恢复被削弱的视黄酸信号。实验采用特异性代谢酶抑制剂联合视黄酸干预，结果显示该疗法能在体外显著抑制肝癌细胞增殖，并在动物实验中展现出超过临床药物索拉非尼的抗肿瘤效果。　　这一组合方案实现了从“阻止细胞生长”到“阻断癌细胞再生”的双重打击，为传统单靶点药物难以解决的耐药性问题提供了新思路。　　打通代谢网络精准治疗新路径　　该研究成功突破了以往针对单一代谢靶点的局限，通过系统性干预癌细胞的代谢网络，为多维度精准治疗提供了科学依据。研究成果不仅为肝癌治疗提供了新的药物组合模式，也为其他代谢异常相关癌症研究树立了新的研究范式。　　相关成果已发表于国际权威期刊《International Journal of Biological Macromolecules》(《国际生物大分子杂志》)。

　　抑郁症是一种全球普遍的精神疾病，困扰着数亿人。传统的抗抑郁药物常常需要几周甚至几个月才能起效，且并非对所有患者有效。而氯胺酮和电休克(ECT)疗法则能够在短时间内显著缓解抑郁症状，尤其对难治性抑郁症患者展现了显著的治疗效果。尽管这些治疗方式已广泛应用多年，但其具体的作用机制仍未完全明确。　　腺苷：关键分子与快速抗抑郁效应的关系　　最新的研究成果由北京脑科学与类脑研究所罗敏敏团队发布在《自然》期刊上。研究团队发现，腺苷(Adenosine)是氯胺酮和电休克治疗产生快速抗抑郁效应的关键信号分子。研究者提出，间歇性低氧干预(aIH)能够安全且可控地促进腺苷的释放，从而产生显著的抗抑郁效果。　　腺苷受体在抗抑郁治疗中的作用　　通过小鼠实验，研究人员发现缺失腺苷A1或A2A受体的动物在接受氯胺酮和电休克治疗时，抗抑郁效果显著减弱。此外，研究还发现，使用A1或A2A受体拮抗剂会阻止氯胺酮产生的抗抑郁作用。这表明腺苷信号通路在快速抗抑郁效果中的特异性作用。　　内侧前额叶皮层：抗抑郁作用的核心脑区　　进一步的研究表明，腺苷信号在内侧前额叶皮层发挥重要作用。直接向该区域注射腺苷或通过诱导腺苷释放，可以快速改善抑郁模型小鼠的行为。而如果破坏该区域的腺苷受体，则会阻断氯胺酮的抗抑郁效果。这表明，内侧前额叶皮层是腺苷信号介导抗抑郁作用的核心区域。　　氯胺酮如何促进腺苷释放　　在机制研究中，研究人员发现氯胺酮并非通过核苷酸水解作用来提升细胞外腺苷水平，而是通过调节细胞的能量代谢，增加细胞内腺苷的含量，并通过核苷转运体将其释放到细胞外。这一过程激活腺苷A1和A2A受体，进而产生抗抑郁作用。　　开发基于腺苷信号的新型抗抑郁药物　　为了开发新的抗抑郁药物，研究团队合成了31种氯胺酮衍生物，并根据它们对腺苷水平的影响进行筛选。结果表明，去氯氯胺酮在低剂量下即可引发更强且持久的腺苷信号，其抗抑郁效果优于氯胺酮，同时副作用明显减少。　　非药物干预：提升腺苷水平的另一途径　　除了药物治疗外，研究者还探索了通过非药物方式提升腺苷水平的可能性。研究发现，间歇性低氧干预(aIH)可以有效诱导内侧前额叶皮层腺苷的释放，并在抑郁模型小鼠中产生依赖于腺苷受体的抗抑郁效果。这为非药物治疗提供了新的思路。　　总结：腺苷信号为新型抗抑郁疗法提供理论支持　　此次研究揭示了腺苷信号在氯胺酮和电休克产生快速抗抑郁效应中的共同机制。这一发现不仅有助于加深对快速抗抑郁治疗机制的理解，也为基于腺苷信号调节的新型抗抑郁药物的研发提供了坚实的理论基础。未来，基于腺苷调控的新疗法可能会为抑郁症患者带来更加高效和安全的治疗选择。

　　近日，据国家药品监督管理局(NMPA)官网最新公示，华东医药旗下全资子公司中美华东研发的1类创新药马来酸美凡厄替尼正式获得上市批准。该药物将为局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者提供全新的治疗选择，为我国肺癌靶向治疗再添新力量。　　中国肺癌形势严峻，治疗需求迫切　　肺癌已成为我国发病率和死亡率最高的恶性肿瘤之一。数据显示，2024年中国每年新增肺癌患者超82万人，死亡病例超过71万，均居全球首位。专家预计，到2025年中国肺癌死亡人数或将突破100万，给公共卫生体系和患者家庭带来沉重负担。　　在众多肺癌类型中，非小细胞肺癌(NSCLC)约占所有肺癌病例的85%。由于早期症状不典型，大部分患者确诊时已处于局部晚期或发生远处转移，因此，更精准、更高效的靶向药物成为临床治疗的关键需求。　　机制创新：双靶点抑制EGFR/HER2通路　　马来酸美凡厄替尼是一种EGFR/HER2双靶点小分子抑制剂，能够与EGFR和HER2激酶结构域形成共价结合，不可逆地阻断其酪氨酸激酶自磷酸化过程，从而下调ErbB信号通路的活性，抑制肿瘤细胞的增殖与转移。　　这种作用机制可克服部分耐药突变带来的治疗瓶颈，为既往接受EGFR靶向治疗后仍进展的患者带来新的治疗机会。　　历经近十年研发，III期临床结果积极　　马来酸美凡厄替尼的研发历程可追溯至2014年10月，当时该药物获得国家药监局颁发的临床试验批件。经过多年研究与数据积累，项目于2020年1月正式启动III期临床试验，并于2023年7月顺利完成。　　临床数据显示，该药物在靶向EGFR/HER2突变型NSCLC患者中表现出良好的疗效与安全性平衡，显著延长患者的无进展生存期，为国内自主创新靶向药物提供了有力的临床依据。　　推动国产创新药崛起，助力精准医疗发展　　此次马来酸美凡厄替尼的获批，不仅标志着华东医药在抗肿瘤靶向药物领域迈出关键一步，也意味着我国在高端创新药研发方面的能力正逐步接近国际水平。　　业内人士指出，该药物的上市将进一步丰富国内非小细胞肺癌治疗手段，并为EGFR/HER2突变患者群体提供更多选择。同时，它也将推动华东医药在创新药战略布局与全球市场拓展上的持续深化。　　结语　　随着肺癌发病率持续上升和耐药机制研究的深入，像马来酸美凡厄替尼这样机制新颖、靶点精准的创新药物，将成为未来肺癌治疗的重要方向。其上市不仅体现了国产创新药物的研发实力，也为无数肺癌患者带来了新的生存希望。

　　9月7日，君实生物对外宣布，其自主研发的抗IL-17A单克隆抗体JS005在治疗中重度斑块状银屑病的III期注册研究(JS005-005-III-PsO)中取得关键性突破，主要及次要研究终点均显示出统计学显著性和临床获益。公司计划近期向相关监管机构递交上市申请。　　JS005作用机制及研发背景　　JS005是一款针对IL-17A的特异性抗体药物，能够高亲和力结合IL-17A，并阻断其与受体IL-17RA/IL-17RC的结合，从而抑制下游炎症通路的激活和炎性因子释放。在银屑病、类风湿关节炎、强直性脊柱炎等免疫相关疾病中，IL-17A的异常分泌是疾病发生发展的重要驱动因素。JS005的出现为相关疾病的治疗提供了全新选择。　　III期研究设计与结果　　该研究是一项多中心、随机、双盲、平行对照临床试验，共纳入747例中重度斑块状银屑病患者。试验设置为JS005(150mg或300mg，皮下注射)对比安慰剂，主要终点包括12周时达到PASI 90(银屑病面积与严重程度指数较基线改善90%及以上)以及静态医师全面评估(sPGA)评分为0或1的患者比例。结果显示，JS005在改善皮损面积和疾病严重程度方面均显著优于安慰剂，同时具有良好的安全性。更多临床数据将于国际学术会议上对外披露。　　银屑病的流行病学与危害　　银屑病是一种免疫介导的慢性炎症性疾病，具有复发性和系统性特点。全球患病率约为2.0%—3.0%，我国约为0.47%，患者总数超过1.25亿，且呈逐年上升趋势。中重度患者不仅要面对皮肤损害，还可能合并代谢综合征、心血管疾病等系统性风险。此外，抑郁、焦虑甚至自杀倾向在银屑病患者中也更为普遍，对生活质量造成严重影响。　　总结　　君实生物JS005 III期临床试验的积极结果，为中重度斑块状银屑病患者带来新的治疗希望。随着上市申请的推进，未来有望为广大患者提供更高效、安全的治疗选择，也标志着我国自主研发抗体药物在免疫性疾病治疗领域迈出重要一步。

　　2025年8月26日，再生元(Regeneron)宣布其与Alnylam合作开发的创新小干扰RNA(siRNA)药物Cemdisiran在治疗全身型重症肌无力(gMG)的III期NIMBLE研究中取得积极结果。基于此次研究，再生元计划在2026年第一季度向美国FDA递交Cemdisiran的上市申请，为gMG患者提供新的治疗选择。　　Cemdisiran：靶向补体C5的创新siRNA药物　　Cemdisiran是一款基于小干扰RNA(siRNA)技术开发的创新药物，通过降低补体因子5(C5)的水平，从而有效治疗因C5通路异常激活相关的疾病。该药物由再生元与Alnylam联合开发，是罕见病治疗领域的重要探索成果。　　NIMBLE研究亮点：显著改善患者日常生活能力和肌无力症状　　NIMBLE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，包含190名乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的gMG成人患者。研究设计旨在评估两种治疗方案的有效性和安全性：　　Cemdisiran单药组(600mg，每12周1次，皮下注射);　　Cemdisiran联合Pozelimab组(Cemdisiran 200mg + Pozelimab 200mg，每4周分别皮下注射1次)。　　研究的主要终点是24周时重症肌无力日常生活能力量表(MG-ADL)总分变化，关键次要终点是定量重症肌无力量表(QMG)总分变化。　　显著的疗效数据　　MG-ADL总分变化：与安慰剂组相比，Cemdisiran单药组与联合组均显著改善患者的日常生活能力，单药组表现尤为突出，MG-ADL总分分别降低4.52分(单药组)、3.96分(联合组)和2.22分(安慰剂组)。　　QMG总分变化：在改善肌无力症状方面，单药组和联合组成绩同样出色，总分分别降低4.24分、3.32分，而安慰剂组仅降低1.46分。　　这些数据表明，Cemdisiran在24周内能有效改善患者的病情，同时单药组在gMG特异性疗效指标上表现更优。　　安全性良好：不良事件发生率低，耐受性高　　试验期间，Cemdisiran单药组、联合组和安慰剂组的不良事件(TEAE)发生率分别为69%、81%、77%，其中单药组表现出更低的严重不良事件(SAE)发生率(3%)。最常见TEAE包括重症肌无力加重、上呼吸道感染、注射部位反应等，整体分布均衡且未超过既往药物的已知风险。　　实验期间未报告脑膜炎奈瑟菌感染病例，这表明该药物在补体C5抑制方面的安全性良好。此外，单药组在24周试验期间无患者因不良事件停药，进一步体现了良好的耐受性。　　gMG：一种复杂的罕见自身免疫性神经疾病　　全身型重症肌无力(gMG)是一种由异常抗体激活补体系统(包括C5)引发的罕见、慢性自身免疫性疾病，患者通常表现为肌肉无力且症状会逐渐加重。在美国，这一疾病影响约8.5万人，约85%的患者会从眼部肌无力进展为全身型gMG，导致极度疲劳以及面部表情、言语、吞咽和行动困难，严重时甚至危及生命。尽管gMG治疗近年来在补体抑制通路取得了一定进展，但治疗方案仍有优化空间。　　补体药物市场现状与优势　　目前已有三款补体C5抑制剂获批治疗gMG，包括：　　依库珠单抗(每两周注射一次);　　瑞利珠单抗(每八周注射一次);　　泽勒普肽(每日注射一次)。　　相比之下，Cemdisiran作为一种每12周注射一次的皮下注射药物，治疗频率显著降低，有望进一步提升患者的治疗依从性。研究结果还显示Cemdisiran的疗效能够媲美甚至优于现有药物，为gMG治疗提供了一种兼具疗效与便利性的全新选择。　　未来展望：推动补体抑制疗法创新与发展　　NIMBLE研究的积极结果为Cemdisiran上市申请带来重要支持，标志着再生元与Alnylam在罕见病药物领域迈出关键一步。Cemdisiran不仅为gMG患者提供了新的治疗选择，还具有拓展至其他补体C5相关疾病治疗的潜力。　　随着再生元计划在2026年第一季度向FDA提交Cemdisiran的上市申请，这款创新siRNA药物有望在未来进一步改变gMG治疗格局，为患者带来更安全、更有效的治疗方案，同时推动补体抑制疗法的不断优化与发展。

　　近日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，瑞吉生物申报的“冻干结核病mRNA疫苗RH119”新药临床试验申请(IND)已获CDE受理(受理号CXSL2500732)。该疫苗是瑞吉生物拥有自主知识产权的全球首款冻干型结核病mRNA疫苗，申报注册分类为1.1类(针对无有效预防手段疾病的疫苗)。这一技术突破为结核病防控领域带来了全新的解决方案。　　结核病：全球公共卫生危机亟需突破　　结核病长期以来被视为重大公共卫生问题之一，其防控形势极为严峻。截至目前，全球约有四分之一的人口已经感染结核分枝杆菌，平均每分钟约有2至3人因结核病失去生命。尽管卡介苗(BCG)自1921年开始广泛用于结核病的预防，并对婴幼儿播散性结核病提供较好的保护效果，但其防护能力仍然存在以下局限：　　保护时效短：卡介苗的保护作用仅可持续约15年，且随接种时间延长逐渐降低。　　保护范围局限：对青少年及成年人群效果有限，难以满足更广泛人群的防护需求。　　mRNA疫苗技术的崛起：为传染病防控带来新机遇　　新冠疫情期间，mRNA疫苗凭借其快速研发、高效防护和安全性良好的特性突显了巨大潜力，为预防传染性疾病开辟了新路径。mRNA疫苗的核心技术为将编码病原体关键蛋白的信使RNA(mRNA)递送至机体细胞内，进而激发免疫反应。近年来，mRNA疫苗的应用范围从病毒传染病逐渐拓展至细菌性疾病领域，全球科研团队在这一领域取得了重要进展。例如：　　鼠疫mRNA疫苗：以色列特拉维夫大学与生物研究所联合开发了全球首款针对鼠疫耶尔森菌的mRNA疫苗，为细菌性疾病mRNA疫苗研究提供了模板。　　在结核病防治领域，瑞吉生物通过创新研发，率先推出了国产结核病mRNA疫苗RH119，这一突破或将改变传统疫苗在结核病防控中的局限性。　　RH119疫苗研发亮点：覆盖多抗原组合　　瑞吉生物开发的RH119冻干型mRNA疫苗不只是国内首款结核病mRNA疫苗，在全球范围内也具有开创性意义。其特色包括：　　关键抗原组合覆盖：RH119能够覆盖多种结核分枝杆菌的关键抗原组合，旨在提高疫苗广谱免疫效果。　　冻干技术：RH119采用冻干形式，增强了疫苗的稳定性和储存运输的便利性。　　自2025年1月起，该疫苗在武汉金银潭医院与北京胸科医院分别启动了两项研究者临床试验(IIT)，包括针对健康人群的试验和针对潜伏感染人群的试验，为最终临床应用提供了先导数据支持。　　未来展望：迈向结核病防控新阶段　　冻干结核病mRNA疫苗RH119的获CDE受理，标志着瑞吉生物在结核病防控领域迈出了重要一步。该疫苗不仅为全球结核病疫苗研发注入了新动力，也为国内疫苗企业在国际创新药物研发领域争夺技术制高点树立了新标杆。　　在未来，随着研究的进一步深入，RH119有望为结核病的防控带来突破性进展，攻克青少年及成年人群保护效果不足的问题。mRNA技术的广泛应用也可能推动疫苗领域从传统技术向新兴平台的转型，为更多传染病的防治提供创新解决方案。　　结语：疫苗创新助力公共健康　　瑞吉生物自主研发的RH119结核病mRNA疫苗，不仅展现了mRNA技术在细菌性疾病预防中的潜力，也为全球结核病防控提供了切实的解决路径。未来，随着更多临床试验数据的公布及疫苗获批上市，这款冻干结核病mRNA疫苗有望发挥其预防效能，造福广大患者。瑞吉生物的技术创新也将推动中国在生物制药领域迅速崛起，为全球卫生健康事业贡献更多智慧和力量。

　　2025年8月12日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，正大天晴自主研发的PD-1/TGF-β双功能融合蛋白TQB2868已启动首个III期临床研究。这一进展标志着TQB2868在胰腺癌治疗领域取得了重要突破，并为患者带来了新的治疗希望。　　TQB2868：创新的双功能融合蛋白　　TQB2868是正大天晴研发的一款靶向PD-1/TGF-β的双功能融合蛋白，不仅能够通过抑制PD-1/PD-L1通路增强T细胞活性，还能有效中和肿瘤微环境中的TGF-β，从而重塑肿瘤微环境，增强抗肿瘤免疫反应。PD-1和TGF-β信号的双重抑制为治疗胰腺癌等恶性肿瘤提供了协同抗癌效果。　　根据数据统计，TQB2868已成为全球首个进入III期临床的PD-1/TGF-β双功能融合蛋白药物，这一创举彰显了正大天晴在创新药物领域的领先地位。　　III期研究设计：聚焦转移性胰腺导管腺癌(mPDAC)　　本次III期研究是一项随机、双盲、多中心、平行对照的临床试验，计划纳入568例转移性胰腺导管腺癌(mPDAC)患者，探讨TQB2868联合安罗替尼和化疗对比安慰剂联合化疗的一线疗效和安全性。试验设计的亮点如下：　　治疗方案：TQB2868(300mg，诱导治疗期Q4W，维持治疗期Q3W)联合安罗替尼(8mg或10mg，每日一次)和化疗(吉西他滨+白蛋白结合型紫杉醇)。　　主要终点：受试者总生存期(OS)。　　试验背景：胰腺癌患者中80%以上为mPDAC，预后极差，中位总生存期(OS)难以突破1年，亟需新型联合疗法推动治疗进展。　　II期研究数据：成效显著　　在2025年ASCO大会上，正大天晴公布了TQB2868联合安罗替尼及化疗治疗mPDAC的II期临床研究数据，显示该组合疗法实现了积极成果：　　共纳入40例患者，其中36例符合疗效评估条件;　　疗效数据：ORR达63.9%(23/36)，DCR高达100%(36/36);中位PFS与中位OS尚未达到，6个月PFS率和6个月OS率分别为86%和95%;预计OS可超1年;　　生物标志物分析：TGF-β1的抑制率超过90%，表明显著的靶向作用;　　安全性：3级及以上不良反应的发生率为52.5%，显著低于传统AG化疗方案(68.1%-77%)。　　胰腺癌治疗亟需突破　　胰腺癌的五年生存率不足10%，因其进展迅速、恶性程度高，被称为“癌中之王”。尤其是占确诊病例80%以上的mPDAC患者，经标准一线化疗治疗后，中位OS难以突破1年，临床亟需新型高效的治疗方案。　　TQB2868通过PD-1和TGF-β双重抑制机制，不仅抑制肿瘤生长，还重塑肿瘤微环境，有望突破目前胰腺癌治疗的瓶颈，为患者带来更加显著的生存获益。　　临床意义与未来展望　　TQB2868的III期研究启动代表了中国企业在多功能融合蛋白药物研发上的创新实力，并为全球胰腺癌治疗探索提供了新选择。如果III期研究成功，将进一步确立TQB2868在胰腺癌领域的治疗地位，并为难治性肿瘤提供更加多功能靶向的标准治疗方案。　　未来方向：　　III期研究推广应用：加速扩大TQB2868应用范围，探索更多适应症。　　联合治疗优化：研究与其他免疫疗法或抗肿瘤靶向药物的联合使用，进一步提升疗效。　　机制深入研究：通过标志物研究深化了解TGF-β抑制和免疫微环境重塑的具体作用。　　结语　　TQB2868作为全球首个进入III期临床的PD-1/TGF-β双功能融合蛋白药物，展现了其卓越的抗肿瘤潜力及临床价值。凭借创新机制和显著疗效，这一药物有望成为胰腺癌等恶性肿瘤领域的新突破，为患者带来更加长久的生存希望和更好的生活质量。

　　自闭症的广阔图景：为何如此复杂?　　自闭症谱系障碍(ASD)以其极端的异质性和千人千面的特质，为科学研究带来了巨大的挑战。ASD并不是单一的疾病状态，而是一个涵盖从轻度社交困难到严重发育迟缓等多种特征的连续体，每位患者都展现出独特的行为、认知能力、伴随疾病和体验。这种高度的差异性不仅困扰着临床医生和家庭，也为科学家破解其生物学机制增添了难度。　　为了尝试理解这些复杂多变的表型差异，科学家们不断探索背后的遗传和生物学基础。近期，一项发表在《Nature Genetics》的研究“Decomposition of phenotypic heterogeneity in autism reveals underlying genetic programs”为我们揭示了自闭症多样性背后的核心秘密。这项研究通过一种“以人为本”的全新计算方法，将自闭症儿童群体分解为四个独特亚型，并发现这些亚型各自对应独特的遗传学和生物学机制。　　自闭症研究的难题：多样性带来的迷雾　　传统医学研究常通过寻找“共性”来研究疾病。然而，在自闭症领域，这种方法却面临困境：某一种基因可能对某些患儿至关重要，但在其他患儿中却完全缺失;某些治疗方案对部分患者有效，却对其他患者无效。这种“一刀切”的方法无法捕捉ASD的复杂性。　　为了迎接这一挑战，科学家尝试“以特征为中心”的方法研究自闭症的单一特征(如社交缺陷或语言障碍)。尽管此举取得了一些进展，但它割裂了特征间的联系，忽略了它们如何共同塑造自闭症的整体表现。换句话说，这种“特征分离”无法完整描述自闭症的全貌。　　基于此，研究团队提出了一种新的“以人为本”的研究范式，强调将个体作为整体考虑。这种方法试图通过人工算法识别自闭症患者中自然聚集的特征组合，进而揭示其背后隐含的遗传和分子机制。　　破解复杂性：生成性混合模型揭示四大亚型　　为了应对自闭症的异质性，研究团队采用了生成性混合模型(GFMM)这一强大的算法工具。GFMM能够从庞大的数据中自动检测出潜在的“特征组合包”，为自闭症儿童划分出更精准的亚型。　　研究利用SPARK数据库中5,392名儿童的239项详尽表型数据，涵盖其行为、社交能力、情绪状态以及发育里程碑。在分析中，GFMM模型不仅追求分类的数学最优性，还结合了临床意义，最终稳定地将这些儿童划分为四个具有独特特征的亚型：　　中度挑战型(Moderate challenges，占比34%)：表现为核心自闭症特征(如社交沟通和重复行为)上的轻度至中度困难，同时共病较少。一种典型的“谱系代表”。　　广泛影响型(Broadly affected，占比10%)：受广泛且严重的困难困扰，包括明显的社交障碍、重复行为、发育迟缓以及焦虑和情绪问题。其症状组合最为复杂。　　社交/行为型(Social/behavioral，占比37%)：其核心表现是社交沟通困难以及注意力缺陷与行为问题，并无显著发育迟缓。　　混合型ASD伴发育迟缓(Mixed ASD with DD，占比19%)：呈现显著的发育迟缓，如语言晚开、自主行走时间延迟，但在行为问题上的表现轻于广泛影响型。　　四大亚型的意义：亚型间的特质差异　　通过对四个亚型的深入分析，研究进一步发现，这些亚型不仅在表现上截然不同，其生物学基础也呈现独立性：　　症状形态：亚型分布显现出显著的特征组合规律。例如，“社交/行为型”虽然存在严重的行为问题，却无发育迟缓;而“混合型ASD伴DD”则受早期发育问题的深刻影响。　　共病条件：广泛影响型的共病负担(如焦虑和情绪障碍)显著高于其他亚型，而中度挑战型的病理负担最轻。　　诊断年龄：存在发育迟缓的两个亚型(如“混合型ASD伴DD”)的确诊时间显著早于其他群体。　　这些发现表明，自闭症并非单一疾病，而是由多种不同生物学“程序”运行的结果。　　遗传层面的发现：不同亚型有不同的遗传信号　　研究还深入探讨了每个亚型的遗传基础，包括常见遗传变异与罕见遗传变异：　　常见变异：在ADHD多基因风险评分(PGS)上，“社交/行为型”和“广泛影响型”的得分显著升高;这一趋势表明其注意力障碍可能受到遗传因素的影响。　　罕见变异：广泛影响型的儿童携带最多且最具破坏性的新生突变(De Novo Variants, DNVs)，可能引发大规模认知和发育损伤。而混合型ASD伴DD的儿童不仅携带更多DNVs，还显示出遗传性罕见基因突变的显著富集。　　发育时间点：另一个关键发现是，基因突变发生的时期决定了临床表型的不同。例如，早期高表达基因的突变通常导致发育迟缓，而后期高表达基因的突变更多与社交和行为问题相关。　　展望未来：精准干预的曙光　　这项研究不仅描绘了自闭症多样性的内在图景，还为未来的个性化干预提供了可能性：　　精准分型诊断：临床医生可依据亚型划分设计分层干预策略，从“社交技能训练”到“早期发育支持”，针对不同亚型采取定制化措施。　　多维遗传咨询：基因分析可以提供更精准的风险预测，为家庭提供早期干预建议。　　新治疗靶点：基于遗传和生物通路的深入挖掘，开发靶向不同亚型的疗法，提高治疗效果。　　结语：科学发现推动理解和包容　　这项开创性研究首次以数据驱动的方式将自闭症内部分为四个明确的亚型，为我们理解ASD的多样性和复杂性打开了新的大门。对于自闭症个体和家庭而言，这项研究传递了一个重要讯息：他们的独特之处正在被科学所理解和关注，而这种理解是提供精准支持和干预的起点。　　通往ASD个性化医学的道路刚刚开始，而这项研究无疑是其中的里程碑。

　　近日，国家药监局器审中心发布了《医疗器械优先审批申请审核结果公示》(2025年第8号)，拟同意两款医疗器械进入优先审批绿色通道。这两款器械分别为赛存(北京)生物科技有限公司开发的辅助生殖复苏液套装和Organon LLC研发的子宫负压产后止血球囊导管及附件，均因其显著的临床价值和技术创新被列为重点关注对象。　　辅助生殖复苏液套装：赛存生物破局国产替代　　赛存(北京)生物科技有限公司是一家以安全型生物样本冻存液研发与生产为核心的创新型企业，致力于打造国际领先的生物样本冷冻保存技术平台。其独创的控冰冻存技术和先进材料库，为生物医药行业解决了冻存过程中的诸多难题。　　技术亮点与应用领域　　赛存生物推出的辅助生殖复苏液套装采用无DMSO(二甲基亚砜)、无血清、无动物源成分的配方。与传统冻存液相比，该套装具备以下优势：　　更高安全性：杜绝传统冻存液中可能产生的毒性和污染风险;　　效果显著改善：提高卵母细胞及胚胎冻存及复苏率，降低DNA和纺锤体损伤。　　赛存生物基于自研的控冰材料库，为细胞治疗、基因治疗、疫苗开发、辅助生殖及畜牧育种等领域提供定制化解决方案，有助于推动国产冻存产品进口替代。　　市场意义　　目前，辅助生殖产业对卵母细胞和胚胎冻存技术有着极高要求。然而，由于传统冻存液的副作用比率较高，国产替代的呼声日益增高。赛存生物的这一创新产品，为国内辅助生殖行业技术升级提供了强有力保障，或将成为该领域的技术标杆。　　子宫负压产后止血球囊导管及附件：解决临床急需空白　　Organon LLC旗下的子宫负压产后止血球囊导管及附件获准进入优先审批通道，是我国当前临床急需但尚无同品种获批注册的医疗器械之一。这款器械产品具有重要的临床价值，特别是在产后大出血的紧急治疗场景中。　　临床背景与产品特点　　产后出血是导致女性因分娩死亡的主要原因之一，而当前针对产后大出血的医疗解决方案仍有显著技术缺口。Organon LLC开发的子宫负压产后止血球囊导管及附件，通过负压球囊技术实现快速止血，不仅可有效控制大出血，还能减少手术干预需求，从而降低产后综合并发症的风险。　　该产品进入绿色审批通道，不仅体现了其临床急需价值，也将填补国内该品类医疗器械的空白。　　Organon LLC的全球布局　　Organon&Co.是一家全球医疗健康公司，以“女性健康”为主要研究方向。自2021年从默沙东拆分并上市以来，其在生物类似药、处方药等领域持续创新。本次产品进入优先审批，预计将进一步推动其在中国市场的布局与影响力。　　优先审批绿色通道的意义　　医疗器械优先审批绿色通道是国家药监局为临床急需和创新型器械开设的快速审批通道，意在加速满足市场未解决需求和患者迫切需求。这两款产品分别在辅助生殖和产后止血领域实现了技术突破，展现了高度的临床价值：　　推动技术革新：为医疗器械国产化提供了技术与质量参考;　　补上市场空白：解决长期未满足的医疗需求，如子宫负压止血器械。　　两款产品的进入绿色通道不仅是对企业研发能力的认可，更是推动医疗器械市场发展、服务民生的实际体现。　　结语：新产品新希望，造福患者与行业　　随着赛存生物和Organon LLC的两款创新医疗器械进入优先审批通道，医疗领域正在迎来更安全、更高效的解决方案。这一进程展示了创新药企在填补技术空白、解决医疗藏需方面的巨大潜力，同时也彰显了国家对具有临床急需和技术突破产品的支持态度。未来，这两款产品或将加速落地，为患者带来实质性帮助，并推动相关行业迈向新高度。