对于很多家长而言，孩子持续癫痫发作、语言和运动发育迟缓却找不到病因，这无疑是一种巨大的心理负担。这类症状通常和神经发育障碍有关，约有20%到30%的病例可能和遗传因素相关，但很多时候病因基因难以定位。　　近期，权威期刊《Brain》刊登了一项重要研究——《SSPOP基因复合杂合突变导致癫痫及发育障碍》，为这些家庭带来了新的曙光。研究首次揭示长期被认为是“无功能假基因”的SSPOP其实具有重要生物学功能，其复合杂合突变直接诱发儿童癫痫及神经发育障碍，这一结论也获得了多种实验模型的验证。　　SSPOP基因不再是“假基因”，其重要功能首次被确认　　长期以来，SSPOP基因因功能模糊，曾被划为“假基因”。实际上，SSPOP编码的SCO-spondin蛋白，在胚胎发育阶段对脊髓构建及神经细胞保护发挥着重要作用。它能调节脑脊液中的多个关键分子，促进神经细胞生长和抗损伤能力。然而，之前未有人明确证明SSPOP与人类疾病的直接关联，直到这项研究取得突破。　　临床发现：3个无关家庭4名患儿均携带复合杂合突变　　研究团队通过临床病例分析，重点关注了3个毫无血缘关系的家庭，涉及4名孩子(包括一对异卵双胞胎)。这些孩子均无明显遗传病史或出生缺陷，但均出现早期癫痫发作(最早于出生4天内发病)，症状包括局部抽搐、全身僵硬及癫痫性痉挛。此外，患儿在语言及社交能力发育上明显落后，尽管脑部MRI未显示结构异常。　　基因检测揭露了关键线索：所有孩子均携带SSPOP基因的复合杂合突变，即同时存在错义突变与剪接位点突变或片段缺失。错义突变扰乱了SCO-spondin蛋白结构，使其功能受损;剪接突变导致关键外显子缺失，破坏蛋白的正常生成。　　多重实验证实SSPOP基因在脑发育中的核心作用　　为了澄清SSPOP基因功能，团队查询BrainSpan数据库，发现该基因在出生后大脑存在高表达。通过qRT-PCR检测患儿脑组织，确认其mRNA序列与参考序列完全匹配。免疫荧光观察显示，SCO-spondin蛋白在不同年龄段儿童脑组织及体外培养的脑类器官中均存在。Western blot进一步验证，该蛋白在新生儿脑组织中分子量跨度较大，反映其分子结构的多样性与复杂性，确证SSPOP作为功能基因在人脑发育中占据重要地位。　　斑马鱼模型揭示SSPOP基因缺失引发严重神经障碍及癫痫样放电　　作为功能验证，研究者利用斑马鱼作为动物模型。斑马鱼的sspo基因与人类SSPOP基因高度同源。敲除该基因的斑马鱼后，86.8%出现明显畸形(如脊柱侧弯及脑发育异常)，死亡率显著提高。详细观察显示，其眼间距增大，脑区体积明显缩小，同时中枢神经系统的荧光标记减少。最关键的是电生理检测发现，敲除组斑马鱼脑内出现癫痫样放电，发作频率高达每15分钟1至3次，而对照组无类似异常，强有力证明了该基因缺失与癫痫发作直接关联。　　结语：SSPOP基因研究开启儿童神经疾病精准诊断和治疗新篇章　　这项研究首次将SSPOP基因复合杂合突变与儿童癫痫及神经发育障碍紧密联系起来，并彻底颠覆了其“假基因”的旧说法。通过斑马鱼和脑类器官等多重模型，科学家们清晰描绘了其致病机理。对无数苦苦寻医无果的家庭来说，这一发现无疑提供了全新的诊断思路，未来SSPOP基因将可能成为临床遗传筛查的重要目标，助力更早确诊及个性化治疗方案的制定。同时，这也为发育性神经疾病的治疗靶点研究打开了新的窗口，期待进一步研究能够为患儿带来突破性疗效，改善他们的生活质量。

　　近日，金赛药业(GenSci)正式宣布，其自主研发的双特异性抗体偶联药物(BsADC)——注射用GenSci139已获得临床试验批准，即将启动针对晚期实体瘤患者的临床研究。这一创新药物通过同时靶向EGFR与HER2两大信号通路，有望在提升抗肿瘤疗效的同时实现更佳的安全性平衡。　　双靶点协同抑制，精准攻击肿瘤细胞　　GenSci139是一款全新机制的双特异性抗体偶联药物，能够精准识别并结合表达EGFR和/或HER2的肿瘤细胞。　　该药物采用具有自主知识产权的高稳定性可裂解连接子技术，将强效拓扑异构酶I抑制剂类有效载荷与抗体结构共价结合。其作用机制包括：　　阻断信号传导：通过抑制EGFR与HER2的同源或异源二聚体，干扰癌细胞的生长信号;　　高效内化释放：药物结合肿瘤细胞后被内吞，释放细胞毒载荷，实现精准杀伤。　　这种“双靶点+精准递送”的协同策略，使GenSci139在抗肿瘤活性与安全性之间实现更优平衡。　　自研连接子技术，提升药物稳定性与安全性　　金赛药业在GenSci139中采用了自主研发的高亲水性连接子技术，兼具强毒素活性与优异的血浆稳定性。　　这一设计不仅能显著提高药物在体内的稳定性，还可减少非特异性毒副反应，从而为患者带来更可控、更安全的治疗体验。　　此外，其独特的双靶点结合能力进一步增强了肿瘤细胞的识别与摄取效率，为药物的协同抗肿瘤效应提供了坚实基础。　　具备“First-in-Class”潜力的创新产品　　GenSci139被业内视为具有“First-in-Class(全球首创)”潜力的创新抗体偶联药物。此次临床获批，标志着金赛药业在抗体药物偶联物(ADC)领域的研发实力再获认可，也体现了公司在精准肿瘤治疗方向的前瞻性布局。　　值得一提的是，金赛的另一款BsADC候选药物——GenSci143的临床申请也已获得受理。该药物通过靶向B7-H3与PSMA双靶点，以诱导肿瘤细胞凋亡为核心机制，主要用于局部晚期或转移性实体瘤的治疗。两款产品均基于金赛自主研发的ADC平台技术体系，采用优化的连接子(linker)与有效载荷(payload)组合，展现出极高的创新潜力。　　展望未来：打造全球领先的ADC创新平台　　金赛药业表示，未来将继续加快GenSci139与GenSci143的临床推进速度，深化双特异性ADC药物在多种实体瘤中的应用研究。公司将持续优化药物设计与工艺体系，推动ADC产品管线的国际化发展，致力于为全球肿瘤患者带来更具突破性与临床价值的治疗方案。　　总结：　　金赛药业GenSci139的临床获批，标志着中国本土ADC创新力量的崛起。通过“双靶点协同 + 高稳定连接子 + 精准载药系统”，这一创新药物有望打破传统单靶点治疗的局限，为晚期实体瘤患者带来新的希望。

　　近日，在2025年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会主席研讨会上，阿斯利康与第一三共联合公布了DESTINY-Breast11 III期研究的完整结果。这项重磅研究进一步证实，德曲妥珠单抗(商品名：优赫得，Enhertu)在以治愈为目标的早期HER2阳性乳腺癌新辅助治疗中，展现出成为潜在“基石疗法”的巨大潜力。　　显著提升病理完全缓解率：pCR提升超11%　　DESTINY-Breast11研究比较了德曲妥珠单抗序贯THP方案(紫杉醇+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗)与剂量密集型多柔比星+环磷酰胺序贯THP方案(ddAC-THP)在高风险、局部晚期HER2阳性早期乳腺癌中的疗效差异。　　结果显示，德曲妥珠单抗序贯THP方案的病理完全缓解率(pCR)高达67.3%，显著优于对照组的56.3%，提升幅度达11.2%。无论在激素受体阳性(61.4% vs 52.3%)还是阴性亚组(83.1% vs 67.1%)中，均观察到一致的改善趋势。　　此外，81.3%的德曲妥珠单抗组患者在术后检测中达到残余肿瘤负荷(RCB)0+I状态(即无或极少残留病灶)，而ddAC-THP组仅为69.1%，进一步证明其深度缓解能力。　　早期无事件生存期显示积极趋势　　尽管无事件生存期(EFS)数据尚未完全成熟(截至分析时成熟度4.5%)，但初步结果已显示出积极信号：德曲妥珠单抗序贯THP组相较ddAC-THP组的风险比为0.56(95% CI：0.26-1.17)，提示潜在的长期获益趋势。　　专家点评：新标准治疗方案或将诞生　　DESTINY-Breast11主要研究者、德国慕尼黑大学附属医院乳腺中心主任Nadia Harbeck博士指出：　　“对于高复发风险的早期HER2阳性乳腺癌患者，尽早采用最强效的新辅助治疗至关重要。本研究中，超过三分之二的患者在术前即实现病理完全缓解，预示德曲妥珠单抗序贯THP方案有望成为新的治疗标准。”　　安全性表现优异：耐受性优于传统方案　　在安全性方面，德曲妥珠单抗序贯THP方案的总体耐受性优于ddAC-THP方案：　　≥3级不良事件发生率：37.5% vs 55.8%　　严重不良事件发生率：10.6% vs 20.2%　　治疗中断率：37.8% vs 54.5%　　左心室功能障碍：1.3% vs 6.1%　　间质性肺病(ILD)的总体发生率较低，两组相当(4.4% vs 5.1%)，且大多为轻中度事件。研究中仅各出现1例5级ILD事件。整体而言，未发现新的安全性信号。　　制药高层展望：有望推动治疗前移与治愈率提升　　阿斯利康全球肿瘤研发负责人高书璨(Susan Galbraith)博士表示：　　“DESTINY-Breast11的结果令人振奋。德曲妥珠单抗在优化疗效同时兼顾安全性，为HER2阳性乳腺癌患者提供了更高的治愈希望。”　　第一三共全球研发负责人Ken Takeshita博士补充道：　　“过去十多年，新辅助治疗虽取得进展，但仍有约半数患者术后存在残余病灶。德曲妥珠单抗序贯THP方案能让三分之二的患者在术前实现完全缓解，标志着HER2阳性乳腺癌治疗进入了全新的时代。”　　研究成果亮相ESMO并发表于《肿瘤学年鉴》　　DESTINY-Breast11的详细数据(摘要#291O)已于2025年10月18日在德国柏林召开的ESMO主席研讨会I正式发布，并同步发表于《Annals of Oncology(肿瘤学年鉴)》。同场公布的还包括DESTINY-Breast05 III期研究(摘要#LBA1)。　　目前，基于该研究成果，德曲妥珠单抗序贯THP方案的补充生物制品许可申请已递交至美国FDA审评中。　　结语：HER2阳性乳腺癌治疗迎来关键拐点　　德曲妥珠单抗作为一款靶向HER2的抗体偶联药物(ADC)，由第一三共自主开发的DXd技术平台打造，并由第一三共与阿斯利康联合开发与商业化。　　DESTINY-Breast11的突破性成果，标志着HER2阳性早期乳腺癌治疗策略的又一次重大跃迁——从延缓复发走向治愈可能。　　未来，随着更多随访数据成熟，德曲妥珠单抗有望成为早期乳腺癌新辅助治疗的全球新标准。

　　10月20日，罗氏宣布，其创新药物奥妥珠单抗(Gazyva/Gazyvaro)正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准新适应症，用于治疗接受标准方案治疗的活动性狼疮性肾炎(LN)成年患者。值得关注的是，在首年完成四次初始治疗后，患者未来的维持治疗频率可调整为每年仅两次，这将极大减轻治疗负担。至此，奥妥珠单抗成为首款获FDA批准用于狼疮性肾炎的CD20靶向疗法。　　临床数据支撑：III期REGENCY研究结果令人振奋　　此次批准的依据来自于II期NOBILITY研究及关键性III期REGENCY研究的临床成果。研究显示，奥妥珠单抗联合标准治疗(霉酚酸酯与糖皮质激素)的患者在第76周时，完全肾脏缓解(CRR)率达46.4%，显著高于单用标准治疗的33.1%。经统计学调整后，差异达到13.4%(95% CI：2.0%-24.8%;P=0.0232)，差异具有统计学意义。　　此外，奥妥珠单抗组在补体水平改善、抗双链DNA抗体降低、疾病活动度控制及炎症标志物减少等方面均表现出显著临床优势。研究团队指出，这是首款在随机III期试验中证实能显著提高CRR率的CD20单抗药物。　　机制独特：第三代Fc改良CD20抗体再显潜力　　奥妥珠单抗属于第三代经Fc段优化的II型人源化CD20单抗，于2013年首次获批上市。其结构设计能更有效诱导靶细胞死亡，并减少抗体依赖性细胞毒性(ADCC)反应带来的副作用。目前，该药已被批准用于治疗三类血液系统恶性肿瘤——慢性淋巴细胞白血病(CLL)、滤泡性淋巴瘤(FL)及小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)。　　此次扩展至自身免疫性疾病领域，标志着奥妥珠单抗的治疗版图正从肿瘤领域迈向免疫调控治疗新阶段。　　狼疮性肾炎：影响全球170万患者的隐形威胁　　系统性红斑狼疮(SLE)是一种慢性自身免疫疾病，而狼疮性肾炎(LN)则是其最严重的并发症之一。据统计，全球约有170万名患者受到LN困扰，其中女性为主要受影响人群，尤其以有色人种及育龄妇女最为多见。若病情控制不佳，多达三分之一的患者可能发展为终末期肾病(ESRD)，最终需依赖透析或肾移植维持生命。　　奥妥珠单抗的批准，为这一高风险群体提供了新的希望。通过精准靶向B细胞的CD20分子，它能有效清除异常活化的B细胞，从而减少免疫系统对自身组织的攻击。　　结语：免疫治疗时代，狼疮性肾炎迎来新拐点　　奥妥珠单抗获批新适应症，标志着狼疮性肾炎治疗迈入“靶向免疫”新时代。它不仅拓展了CD20单抗的应用边界，也为患者带来了更高缓解率、更长缓解期及更便捷的治疗方案。未来，随着更多后续研究的推进，奥妥珠单抗有望成为LN治疗的核心药物之一，为全球数百万患者带来新的生机。

　　10月13日，石药集团正式公告，其研发的依达格鲁肽α注射液的新药上市申请已被国家药品监督管理局(NMPA)受理。该药按“治疗用生物制品1类新药”路径申报，拟用于在合理饮食与运动干预基础上，帮助超重或肥胖成人进行长期体重管理。　　每周一次给药，作用机制多重受益　　依达格鲁肽α是一种重组人源GLP-1(胰高血糖素样肽-1)Fc融合蛋白制剂，采用每周一次皮下注射的方式。　　该药通过激活GLP-1受体，能够抑制食欲、减少能量摄入，并以葡萄糖浓度依赖性方式降低血糖水平。此外，研究显示该药还可改善患者的心血管代谢健康，具有综合治疗潜力。　　临床试验证实显著疗效　　石药集团的III期关键临床试验入组了肥胖或伴有代谢性并发症的超重成人。研究结果表明，与安慰剂相比，依达格鲁肽α能带来显著的体重下降，并明显改善腰围、血糖、血压、血脂等多项代谢指标，提示该药在体重与心血管风险双重控制方面具备临床优势。　　安全性良好，剂量递增更便捷　　临床数据显示，依达格鲁肽α的耐受性较优，胃肠道不良反应发生率相对较低。与市场上已上市的同类GLP-1药物相比，其剂量递增周期更短，仅需4周即可达到维持剂量，给患者带来更简化的用药体验。　　石药集团加码GLP-1赛道布局　　值得关注的是，石药集团不仅推进依达格鲁肽α的创新药研发，其仿制版司美格鲁肽也已于今年8月递交上市申请。随着两款产品的推进，石药集团正加速完善GLP-1创新与仿制药并行的减重与代谢疾病产品矩阵，有望在快速增长的体重管理领域占据一席之地。

　　近日，Praxis Precision Medicines公司公布了其口服钠通道抑制剂vormatrigine(PRAX-628)治疗局灶性癫痫的Ⅱ期临床试验RADIANT的顶线结果。这款药物显示出明显的癫痫发作减少效果，在治疗第八周，患者癫痫发作频率平均下降了56.3%。然而，由于试验中23%的患者停药，市场反应不尽如人意，Praxis股价随即下跌了近5.5%。　　vormatrigine：精准靶向钠通道的新药物　　vormatrigine是一款口服小分子钠通道抑制剂，能够特异性抑制大脑中过度活跃的钠离子通道，从而为局灶性癫痫或全面性癫痫患者提供一种潜在有效的治疗方法。其目标是降低神经元过度活动，从而减少癫痫发作频率。　　RADIANTⅡ期临床试验：疗效与停药率并存　　试验设计　　RADIANT是一项单臂、开放标签的Ⅱ期临床试验，旨在评估vormatrigine在局灶性或全面性癫痫患者中的安全性、耐受性及初步疗效。试验共纳入了50名患者，所有患者每日接受30mg的vormatrigine治疗，为期8周。此次公布的数据基于其中37名患者，显然伴随了一定的患者流失(停药)。　　试验结果：癫痫发作频率显著降低　　治疗第八周数据　　平均降幅：患者癫痫发作频率较基线减少了56.3%。　　响应显著：60%的患者癫痫发作频率减少了≥50%。　　治疗最后4周数据　　完全缓解：22%的患者癫痫发作频率降低了100%，即完全无癫痫发作。　　Praxis对此数据评价为“疾病最佳”，体现出vormatrigine在治疗局灶性癫痫方面的潜在竞争力。　　停药率达23%　　尽管vormatrigine耐受性良好，安全性表现良好，但临床试验中约23%的患者选择停药。公司解释称，这些停药主要与患者未调整背景抗癫痫药物剂量有关，而非药物本身导致严重副作用。　　安全性与不良事件　　耐受性表现　　vormatrigine在试验中显示出总体良好的耐受性：　　不良事件级别：大多数不良事件为轻至中度且暂时性;　　严重不良事件：虽有报告，但患者均已恢复且问题得到解决。　　对未调整背景药物所导致的停药率，Praxis表示将评估联合用药策略，以提升患者依从性和治疗效果。　　下一步临床试验：POWER1与POWER2　　Praxis正在推进vormatrigine针对局灶性癫痫的Ⅱ/Ⅲ期临床POWER1试验，预计于2025年第四季度完成。同时，另一个Ⅱ/Ⅲ期POWER2试验也计划在2026年上半年完成。这些试验将进一步验证vormatrigine在更大规模人群中的疗效与安全性，为申请上市提供更全面的支持性数据。　　市场反应与前景展望　　尽管vormatrigine在II期试验中表现出了显著降低癫痫发作频率的效果，但23%的停药率引发了投资者的不满，Praxis的股价因市场信心下降而下跌。不过，这些不满主要集中在停药率而非疗效，这表明产品优化与患者依从性管理仍是提升市场接受度的关键。　　临床价值与潜在优势　　突破性疗效：　　vormatrigine显著降低癫痫发作频率，部分患者达完全缓解，这体现了其竞争力。　　疾病治疗缓解率高，有望成为局灶性癫痫领域的新选择。　　良好的安全性：　　不良事件多为轻至中度，未有严重安全隐患。　　停药问题主要与未调整背景药物相关，为药物优化提供可行方向。　　患者依从性改进空间：　　提升患者背景药物适配与综合治疗管理，有望进一步降低停药率。　　未来研究方向与挑战　　联合用药策略优化：解决背景药物适配问题，延长患者治疗时间，提高依从性。　　更广泛人群测试：通过Ⅲ期临床试验证明疗效与安全性，扩大其适用范围，覆盖全面性癫痫等细分领域患者群。　　市场信心恢复：通过临床试验亮点以及患者依从性改进，增强市场对于药物的信任与期待。　　结语　　Praxis的vormatrigine通过其特异性靶向钠离子通道的机制初步展现了卓越疗效，同时也面临患者停药率问题的挑战。未来的Ⅱ/Ⅲ期试验结果有望进一步完善其数据，为上市铺平道路，并通过优化治疗策略提升患者依从性。这款药物或将成为局灶性癫痫治疗领域的突破性选择，为患者带来更好的治疗体验与生活质量。

　　在大脑的每一角落，隐藏着一种强大的免疫系统，这个系统的主要工作是清理废物、修复损伤、维持神经健康，确保大脑的稳定运行。这些责任都由小胶质细胞(microglia)担负着。小胶质细胞常被称作“大脑的管家”，它们是大脑的常驻免疫细胞，发挥着不可替代的保护作用。然而，当这些“管家”发生故障时，可能引发严重的神经退行性疾病。例如，成人发病的伴有轴索球样变和色素性胶质细胞的脑白质病(ALSP)，正是源自小胶质细胞的功能障碍。　　ALSP：源自免疫失调的致命疾病　　ALSP是一种由CSF1R基因突变引起的致命神经退行性疾病，主要表现为运动和认知功能的逐步丧失。至今，该病没有有效的治疗方法。近日，刊登在《Science》上的一项突破性研究“Microglia replacement halts the progression of microgliopathy in mice and humans”提供了新希望。这项研究不仅揭示了ALSP的核心机制，还首次证明了通过替换故障的小胶质细胞，可以有效减缓甚至逆转病程，为患者带来了前所未有的治疗前景。　　创新动物模型：重现ALSP的“病理现场”　　为了研究ALSP，研究人员首先需要构建一种能够真实反映人类ALSP的动物模型。通过基因编辑技术，他们成功在小鼠中复制了ALSP的关键突变——CSF1R基因突变。新建立的小鼠模型不仅高度复现了ALSP的典型病理特征，如小胶质细胞数量的减少、髓鞘病变和轴索球样变，还在认知和运动功能测试中表现出明显的退化。　　治疗策略：替换“失职管家”　　基于这一病理模型，研究人员提出了一个大胆的治疗方法——通过骨髓移植替换故障小胶质细胞。具体步骤包括：首先使用药物PLX5622清除小胶质细胞，然后通过化疗药物白消安抑制骨髓功能，接着从健康小鼠体内提取骨髓细胞，经过处理后将其注入到ALSP小鼠体内。这些健康小胶质细胞将替换掉那些突变的、无法正常发挥作用的细胞，恢复大脑的免疫功能。　　治疗效果显著：从小鼠到临床　　实验结果令人鼓舞：在接受替换治疗后，ALSP小鼠的大脑中90%以上的小胶质细胞成功被替换，病理变化得到显著逆转。髓鞘的修复、轴索肿胀的减少、神经功能的恢复均得到了证实。行为学测试显示，接受治疗的小鼠在运动和认知能力上都有显著改善。　　从小鼠到人类：治疗突破临床应用　　更令人振奋的是，研究团队不仅在小鼠实验中取得了成功，还将这一治疗方法成功扩展到人类ALSP患者。研究人员通过常规的骨髓移植(tBMT)为8名ALSP患者进行了治疗。经过长达24个月的随访，结果表明：患者的大脑病理变化被有效稳定，认知能力和运动能力得到了有效维持，极大地提高了患者的生活质量。　　小胶质细胞替换：开辟新治疗领域　　这项研究不仅为ALSP带来了希望，还为其他神经退行性疾病(如阿尔茨海默病、帕金森病等)开辟了新的治疗思路。尽管这些疾病的核心病因不同，但小胶质细胞的功能失常常加剧疾病的恶化，因此“替换”这些细胞的治疗方法，可能为这些疾病带来新的突破。　　结语：未来展望　　这项突破性的研究不仅揭示了小胶质细胞在大脑健康中的核心作用，还为ALSP等神经退行性疾病提供了新的治疗方案。随着科学的进步，我们有理由相信，更多曾被视为“不治之症”的大脑疾病，最终将迎来属于它们的曙光。

　　近日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公告，由上海爱科百发研发的用于治疗注意缺陷多动障碍(ADHD)的新药——丝右哌甲酯/右哌甲酯复方胶囊的上市申请(NDA)已正式获受理。更为重要的是，该药作为ADHD创新疗法被纳入了优先审评，意味着其可能大幅缩短审评周期，有望更早上市，为千千万万的ADHD患儿带来全新的治疗选择。　　ADHD：不止是“调皮好动”　　ADHD不仅仅是简单的调皮、不专注。作为一种慢性神经发育障碍，其症状与大脑神经递质传递失衡密切相关。患儿常表现为难以集中注意力、情绪冲动、无法控制行为等问题。根据统计，2021年，中国6至17岁的ADHD患儿人数已超过2400万，患病率达到1.7%。然而，长期以来，临床对于ADHD的用药选择极为有限，患者需求得不到充分满足。　　丝右哌甲酯复方胶囊：独特“快+长”双相机制　　为解决传统药物存在的局限，爱科百发创新性地开发了丝右哌甲酯/右哌甲酯复方胶囊，将速释右哌甲酯(d-MPH)与前药丝右哌甲酯(SDX)结合，实现了“快+长”的双相释放机制，大大提升了药物的疗效与使用方便性：　　速释组分：　　药效在30分钟内快速起效，可以帮助患儿快速进入专注状态，应对晨间学习等高强度专注场景需求。　　前药机制：　　丝右哌甲酯(SDX)在肠道内缓慢转化为活性成分(d-MPH)，保障血药浓度平稳维持约13小时，覆盖全天的学习和社交环境，避免药效波动引发的情绪崩溃或难以专注的问题。　　这种创新的分阶段释放模式极大改善了现有治疗中“药效过山车”的问题，同时也降低了药物非口服滥用的风险。　　临床研究背书：疗效与安全性双保障　　此次复方胶囊在中国获批申请得益于扎实的本土III期临床研究数据。研究由北京安定医院郑毅教授和北京大学第六医院刘靖教授牵头进行，涉及全国8家研究中心，针对6至12岁的ADHD患儿开展。　　研究结果显示：　　显著疗效： 在所有治疗访视点上，药物均显著优于安慰剂，对核心症状(注意力分散、多动、冲动)改善效果显示统计学意义。　　良好安全性： 未报告与药物相关的严重不良反应，患儿耐受性良好。　　这些数据展现了丝右哌甲酯复方胶囊对ADHD的良好治疗潜力，并为其成为创新疗法提供了坚实依据。　　从医学治疗到社会功能修复　　ADHD治疗不仅是生理问题，更涉及家庭生活质量与孩子的自尊维护。传统治疗时常需要患儿中午在校补服药物，可能引发同伴注视甚至指责，导致孩子抗拒服药。下午药效衰退后，患儿情绪失控，集中力下降，家庭氛围也受到影响。而复方胶囊通过单次早晨服药即可实现全天覆盖，孩子在校无需额外用药，甚至可在傍晚完成作业的同时保持专注，真正帮助提升家庭幸福感和患儿日常生活体验。　　未来展望　　丝右哌甲酯/右哌甲酯复方胶囊的获受理和优先审评，为中国2400万ADHD患儿及其家庭带来全新治疗希望。随着审评进程的加速，这款创新药物有望尽早进入市场，为患儿提供更加高效、安全的治疗方案。同时，其在改善患者学习能力、行为管理及社会功能方面的潜力，将极大缓解ADHD对家庭与社会的负面影响。　　爱科百发复方胶囊的出现，标志着ADHD治疗的新篇章正在启航，也为中国ADHD研究和药物开发提供了重要的参考范例。

　　迷迭香与记忆的关系：从古至今的传说　　迷迭香(Rosemary)自古以来就被认为与增强记忆相关，甚至莎士比亚在其经典作品《哈姆雷特》中也提到过迷迭香。如今，科学研究发现，迷迭香和鼠尾草中的一种天然化合物——鼠尾草酸(Carnosic Acid) ，可能成为治疗阿尔茨海默病的新武器。阿尔茨海默病是导致痴呆的主要原因，也是美国第六大死亡原因，而其中的关键问题之一就是炎症反应。　　鼠尾草酸的治疗潜力　　鼠尾草酸是一种天然的抗氧化剂和抗炎化合物，它通过激活体内的天然防御酶来发挥作用。这一机制对缓解由炎症引起的认知衰退具有重要意义。然而，纯粹的鼠尾草酸由于其不稳定性，无法直接作为药物使用。为了解决这一问题，斯克里普斯研究所 的科学家合成了一种稳定的鼠尾草酸衍生物——diAcCA (二乙酰化鼠尾草酸)。　　diAcCA的临床前研究　　根据《Antioxidants》杂志上发布的最新研究，diAcCA 在治疗阿尔茨海默病小鼠模型时表现出显著的效果。研究发现，diAcCA 能够在小鼠的大脑中达到足够的鼠尾草酸水平，显著增强了记忆力并提高了突触密度。突触是神经元之间的连接点，它们的减少与阿尔茨海默病的进展密切相关。　　减缓认知衰退：diAcCA的神奇效果　　在这项实验中，研究人员将diAcCA 用于阿尔茨海默病小鼠模型，治疗持续了三个月。在治疗期间，行为测试显示，接受diAcCA治疗的小鼠在空间学习和记忆能力上表现出显著改善。研究还表明，diAcCA 不仅能够增强神经元突触密度，还能有效减少阿尔茨海默病相关的错误折叠蛋白(如磷酸化tau和β淀粉样蛋白)的积累，这些蛋白质被认为是引发阿尔茨海默病的“罪魁祸首”。　　选择性激活：减小副作用　　diAcCA 的另一大优势在于它的独特选择性。研究发现，diAcCA 仅在大脑的炎症区域激活，这种靶向性可以提高药物的治疗效果 ，同时减少潜在的副作用 。这种特性使其成为临床治疗的有力候选药物，并为阿尔茨海默病患者带来了新的希望。　　未来的应用潜力：从阿尔茨海默病到其他疾病　　更令人兴奋的是，研究人员认为，diAcCA 不仅能够治疗阿尔茨海默病，凭借其强大的抗炎能力，它还可能对其他由炎症引起的疾病，如2型糖尿病 、心脏病 和帕金森病 ，也具有治疗潜力。　　研究展望与临床应用　　随着对diAcCA 进一步的临床试验和研究，科学家们希望能够为阿尔茨海默病患者提供全新的治疗选择。**迷迭香的“记忆魔法”**或许将在未来成为现实，为无数患者带来恢复健康的希望。　　总结：       这项研究的突破性进展让我们看到了鼠尾草酸衍生物diAcCA在治疗阿尔茨海默病方面的巨大潜力。通过对炎症的精准干预，diAcCA有望成为未来治疗认知障碍和炎症性疾病的有力工具，为全球范围内的患者提供新的治疗选择。

　　近日，《自然—微生物学》期刊在线发布了一项新的病毒学研究，研究显示，美国FDA批准的抗病毒药物巴洛沙韦在治疗甲型禽流感病毒(H5N1)感染的小鼠时，比当前的标准治疗药物奥司他韦效果更好。　　研究背景　　截至2025年2月，美国已有68人感染高致病性H5N1禽流感病毒，感染者大多与受感染动物接触过。此外，奶牛中也发现了H5N1病毒，进一步增加了通过污染的牛奶传播给人类的风险。这种病毒可通过飞沫传播或被污染的食品进入人体，但目前可用于治疗H5N1的药物主要是奥司他韦。然而，由于该病毒的致命性，针对人类的研究较为有限，这使得奥司他韦在禽流感治疗中的有效性尚不明确。　　巴洛沙韦与奥司他韦的比较　　在这项研究中，来自美国圣裘德儿童研究医院的Richard J. Webby博士团队使用H5N1小鼠模型，比较了奥司他韦与巴洛沙韦的治疗效果。为了模拟典型的感染途径，小鼠通过污染的牛奶被感染，研究团队对比了两种药物的治疗效果。　　研究结果表明，巴洛沙韦在治疗方面表现出显著优势。在口、鼻、眼途径感染的小鼠中，巴洛沙韦的治疗使得小鼠的生存率分别提高到25%、75%、100%。而奥司他韦治疗的小鼠在相同的感染途径下生存率分别为25%、40%、63%。这种差异显示出巴洛沙韦在提升生存率方面的优势。　　　　治疗难点与未来研究　　尽管巴洛沙韦在本次实验中表现出较好的疗效，研究人员也指出，经口感染的小鼠较难治疗，这可能是因为病毒在胃肠道内的传播速度较快，使得治疗效果受限。尽管如此，研究人员表示，巴洛沙韦可能是除奥司他韦之外的一种有效治疗H5N1病毒感染的潜在选择，尤其对于重症患者。　　结论与展望　　这项研究为巴洛沙韦作为禽流感治疗的潜力提供了重要依据，尽管需要更多的后续研究来验证其在人类中的疗效，但它已成为H5N1治疗领域一个有前景的补充方案。如果未来研究证明其有效性，巴洛沙韦有望为治疗禽流感提供更多的选择，特别是在疫情爆发时。