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CAR-T疗法再突破:成功治疗一种难治性自身免疫性脑炎

发布时间:2025-07-26 09:53:15 相关企业:搜医药

  自身免疫性脑炎是一种严重的自身免疫性脑部疾病,患者免疫系统错误地产生抗体攻击大脑,导致记忆力减退、意识障碍、行动困难以及癫痫发作等多种症状。然而,治疗该病的现有方案仍存在诸多局限性。2025年7月23日,德国汉诺威医学院和马格德堡大学附属医院的研究团队发表在Cell子刊Med的一项研究表明,CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)疗法成功应用于治疗一种难治性抗二酰甘油脂酶α(DAGLA)抗体相关自身免疫性脑炎患者,为解决此类疑难疾病开辟了新路径。

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  自身免疫性脑炎背后的挑战

  自身免疫性脑炎是由自身免疫系统错误攻击大脑引起的疾病。其中,与抗二酰甘油脂酶α(DAGLA)抗体相关的自身免疫性脑炎尤为罕见,且往往病情严重。现阶段,常规治疗方法包括糖皮质激素、血浆置换以及单克隆抗体利妥昔单抗,但部分患者对这些药物反应不佳,病情持续恶化。在此背景下,CAR-T疗法因其精准靶向免疫治疗的潜力而备受期待。

  CAR-T疗法治疗难治性脑炎的突破

  在本次研究中,研究团队首次将CD19靶向CAR-T细胞疗法(KYV-101)应用于一名36岁的难治性DAGLA抗体相关脑炎患者。患者此前对多种标准治疗方案无效,病情表现为快速进展的全身性肌阵挛、小脑性震颤、眼震以及四肢瘫痪。血清与脑脊液检测结果显示,抗DAGLA抗体阳性,且与神经元和脑组织发生反应。

  该患者随后接受了单次自体CD19靶向CAR-T细胞静脉输注治疗。治疗后,其病情得到显著改善,血清和脑脊液中的抗DAGLA抗体水平显著下降。更重要的是,脑脊液中的寡克隆带从抗体检测阳性转为阴性。一年随访结果显示,患者的临床症状持续改善。

  研究结果与临床意义

  本研究通过详细的临床和分子检测,展示了CAR-T疗法对难治性抗DAGLA抗体相关脑炎的显著疗效:

  有效逆转疾病:CAR-T疗法显著减少了血清和脑脊液中的抗DAGLA抗体水平。

  长期临床改善:治疗后一年随访,患者的各项症状未复发,临床状态继续向好。

  靶向作用机制验证:脑脊液的病理指标经过治疗得到矫正,证明CAR-T疗法能够从分子层面逆转疾病。

  CAR-T疗法对自身免疫性疾病的潜力

  CAR-T疗法通过靶向B细胞(CD19阳性),显现出抑制异常抗体产生的强大能力。这一研究为其在治疗对传统疗法无反应的自身免疫性脑炎患者提供了新思路。随着免疫治疗技术的不断进步,CAR-T疗法有望在更多的自身免疫性疾病中发挥作用,包括那些引发脑部炎症的疑难病例。

  此外,该研究还启示了CAR-T疗法潜在的广泛应用场景,不仅限于血液肿瘤,还可以延伸至自身免疫性疾病甚至神经系统疾病。

  未来展望:开启自身免疫性脑炎治疗新篇章

  本次研究的结果表明,CAR-T细胞疗法具有治疗难治性自身免疫性脑炎的潜力。这一成功案例也为其它对标准疗法无响应的神经系统疾病提供了借鉴意义。

  尽管如此,CAR-T疗法在非肿瘤相关疾病中的应用仍处于初期阶段。未来需要进一步开展大规模临床试验,验证其安全性和疗效。同时,加强对CAR-T在不同类型自身免疫疾病中的机制研究,将有助于开发更精准和有效的个性化治疗方案。

  结语

  CAR-T疗法的成功应用标志着自身免疫性疾病治疗领域迈出了重要一步。随着对其治疗范围和作用机制的深入探索,未来有望为更多对传统疗法无效的患者带来希望,也将为医学界提供更多创新的治疗选择。

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塞普替尼(LuciSel)睿妥有哪些规格

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塞普替尼(LuciSel)睿妥有哪些规格,塞普替尼(Selpercatinib)有多种版本,其规格如下:1、LillydelCaribe,Inc生产版本:80mg*14粒/盒,28粒/盒,56粒/盒,112粒/盒。2、印度卢修斯生产版本:50mg*90粒/盒。3、老挝第二制药生产版本:40mg*60粒。4、孟加拉珠峰制药生产版本:40mg*30粒。塞普替尼(Selpercatinib),商品名睿妥,是一种靶向治疗药物,主要用于治疗特定类型的肺癌和甲状腺癌。作为一种选择性RET抑制剂,塞普替尼针对肿瘤细胞中RET基因的异常,对RET突变阳性的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌患者显示出显著的治疗效果。本文将围绕塞普替尼的规格、适应症以及其在临床应用中的重要性进行讨论。 1. 塞普替尼的规格 塞普替尼通常以胶囊形式提供,规格为120毫克和80毫克。患者在使用时可根据医生的建议和个人的病情进行剂量调整,这种灵活性使得治疗更加个性化与高效。 2. 用于肺癌的适应症 塞普替尼主要适用于RET基因重排阳性的非小细胞肺癌患者。这种类型的肺癌相对少见,但随着基因检测技术的发展,越来越多的患者被发现具有此类突变。研究表明,塞普替尼在这些患者中能显著改善生活质量和延长生存期。 3. 用于甲状腺癌的适应症 除了肺癌,塞普替尼同样被批准用于治疗RET突变阳性的甲状腺癌。对于既往接受过疗法仍然进展的局部晚期或转移性甲状腺癌患者,塞普替尼能够提供新的治疗选择,并帮助控制疾病进展。 4. 临床应用与效果 在临床试验中,塞普替尼展示了良好的疗效与安全性。研究数据显示,大部分RET突变阳性的患者在接受治疗后出现明显的肿瘤缩小,且耐受性良好,常见的不良反应包括腹泻、肝功能异常等,通常通过适当调整剂量能得到有效管理。 塞普替尼(睿妥)作为治疗RET相关恶性肿瘤的一种新选择,为患者带来了希望,展现了靶向治疗在现代医学中的潜力和前景。通过对该药物规格的了解,患者和医疗团队能够更好地制定个性化的治疗方案,从而增强治疗的有效性和减少副作用的发生。

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