2025年10月24日，中国苏州消息——康宁杰瑞生物制药(9966.HK)宣布，其自主研发的PD-L1/αvβ6双特异性抗体偶联药物(ADC)JSKN022在中山大学肿瘤防治中心完成首例患者给药，标志着该药正式进入Ⅰ期临床研究阶段。这不仅是康宁杰瑞管线中第4款进入临床开发的ADC产品，更是全球首个进入临床阶段的PD-L1/αvβ6双抗ADC。　　创新结合免疫机制与ADC技术，打造多靶点抗肿瘤武器　　JSKN022的设计理念在于将免疫治疗与ADC精准打击机制相融合。药物采用康宁杰瑞拥有自主知识产权的糖基定点偶联技术与新型连接子载荷(Alphatecan)，在提升稳定性与均一性的同时，确保了药物的精准递送与可控释放。　　JSKN022能够同时结合肿瘤细胞表面的PD-L1和整合素αvβ6两种靶点，并通过靶点介导的内吞作用进入溶酶体。此后，连接子在蛋白水解酶作用下裂解，释放出拓扑异构酶I抑制剂，直接诱导肿瘤细胞凋亡。同时，该药还能阻断TGFβ信号通路，调节肿瘤免疫环境，并通过旁观者效应杀伤邻近的抗原阴性细胞，从而实现多层次的抗癌机制。　　在2025年美国癌症研究协会(AACR)年会上公布的临床前研究数据中，JSKN022表现出对多种肿瘤细胞的显著抑制作用，其抗癌效果明显优于传统单靶点ADC。　　Ⅰ期临床研究：验证安全性与潜在疗效　　此次临床研究(编号JSKN022-101)为开放性、多中心Ⅰ期临床试验，旨在评估JSKN022在晚期恶性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代/药效学特征以及初步抗肿瘤活性。研究分为剂量递增与剂量优化两阶段，最终将确定最大耐受剂量(MTD)及推荐II期剂量(RP2D)。　　目前，全球尚无靶向PD-L1或整合素αvβ6的ADC药物获批上市，相关候选药物均处于早期研发阶段。JSKN022的临床推进，有望填补这一领域的空白。　　以恩沃利单抗为基础，打造AI与ADC融合的创新模式　　JSKN022是在康宁杰瑞自主研发的恩沃利单抗(Envafolimab)基础上进行创新优化的产品。团队在该药的研发中，将免疫检查点阻断机制(IO)与ADC精准递送平台有机结合，形成独特的双通路抗癌策略。　　得益于公司拥有的糖基定点偶联专利技术和Alphatecan连接子体系，JSKN022在药物均一性、稳定性和组织渗透性方面均达到国际领先水平，显著提高了药物的靶向杀伤能力与安全性。　　未来展望：为耐药肿瘤患者带来新希望　　随着临床试验的推进，JSKN022有望成为针对PD-1/PD-L1通路耐药或疗效不佳肿瘤患者的重要新选择。其多机制协同作用使其在免疫逃逸型癌症治疗中具备独特优势。　　康宁杰瑞表示，公司将持续推进JSKN022的临床开发，同时加快在ADC和免疫治疗领域的技术布局，助力更多创新药物从实验室走向临床，为全球癌症患者带来更多治疗希望。　　结语：　　JSKN022的临床启动，意味着中国企业在双特异性ADC创新药物领域实现了从“跟随”到“引领”的跃迁。这一突破不仅代表康宁杰瑞在抗肿瘤药物研发上的又一次飞跃，也预示着AI与ADC融合创新将在全球抗癌领域掀起新一轮技术革命。

　　2025年8月26日，再生元(Regeneron)宣布其与Alnylam合作开发的创新小干扰RNA(siRNA)药物Cemdisiran在治疗全身型重症肌无力(gMG)的III期NIMBLE研究中取得积极结果。基于此次研究，再生元计划在2026年第一季度向美国FDA递交Cemdisiran的上市申请，为gMG患者提供新的治疗选择。　　Cemdisiran：靶向补体C5的创新siRNA药物　　Cemdisiran是一款基于小干扰RNA(siRNA)技术开发的创新药物，通过降低补体因子5(C5)的水平，从而有效治疗因C5通路异常激活相关的疾病。该药物由再生元与Alnylam联合开发，是罕见病治疗领域的重要探索成果。　　NIMBLE研究亮点：显著改善患者日常生活能力和肌无力症状　　NIMBLE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，包含190名乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的gMG成人患者。研究设计旨在评估两种治疗方案的有效性和安全性：　　Cemdisiran单药组(600mg，每12周1次，皮下注射);　　Cemdisiran联合Pozelimab组(Cemdisiran 200mg + Pozelimab 200mg，每4周分别皮下注射1次)。　　研究的主要终点是24周时重症肌无力日常生活能力量表(MG-ADL)总分变化，关键次要终点是定量重症肌无力量表(QMG)总分变化。　　显著的疗效数据　　MG-ADL总分变化：与安慰剂组相比，Cemdisiran单药组与联合组均显著改善患者的日常生活能力，单药组表现尤为突出，MG-ADL总分分别降低4.52分(单药组)、3.96分(联合组)和2.22分(安慰剂组)。　　QMG总分变化：在改善肌无力症状方面，单药组和联合组成绩同样出色，总分分别降低4.24分、3.32分，而安慰剂组仅降低1.46分。　　这些数据表明，Cemdisiran在24周内能有效改善患者的病情，同时单药组在gMG特异性疗效指标上表现更优。　　安全性良好：不良事件发生率低，耐受性高　　试验期间，Cemdisiran单药组、联合组和安慰剂组的不良事件(TEAE)发生率分别为69%、81%、77%，其中单药组表现出更低的严重不良事件(SAE)发生率(3%)。最常见TEAE包括重症肌无力加重、上呼吸道感染、注射部位反应等，整体分布均衡且未超过既往药物的已知风险。　　实验期间未报告脑膜炎奈瑟菌感染病例，这表明该药物在补体C5抑制方面的安全性良好。此外，单药组在24周试验期间无患者因不良事件停药，进一步体现了良好的耐受性。　　gMG：一种复杂的罕见自身免疫性神经疾病　　全身型重症肌无力(gMG)是一种由异常抗体激活补体系统(包括C5)引发的罕见、慢性自身免疫性疾病，患者通常表现为肌肉无力且症状会逐渐加重。在美国，这一疾病影响约8.5万人，约85%的患者会从眼部肌无力进展为全身型gMG，导致极度疲劳以及面部表情、言语、吞咽和行动困难，严重时甚至危及生命。尽管gMG治疗近年来在补体抑制通路取得了一定进展，但治疗方案仍有优化空间。　　补体药物市场现状与优势　　目前已有三款补体C5抑制剂获批治疗gMG，包括：　　依库珠单抗(每两周注射一次);　　瑞利珠单抗(每八周注射一次);　　泽勒普肽(每日注射一次)。　　相比之下，Cemdisiran作为一种每12周注射一次的皮下注射药物，治疗频率显著降低，有望进一步提升患者的治疗依从性。研究结果还显示Cemdisiran的疗效能够媲美甚至优于现有药物，为gMG治疗提供了一种兼具疗效与便利性的全新选择。　　未来展望：推动补体抑制疗法创新与发展　　NIMBLE研究的积极结果为Cemdisiran上市申请带来重要支持，标志着再生元与Alnylam在罕见病药物领域迈出关键一步。Cemdisiran不仅为gMG患者提供了新的治疗选择，还具有拓展至其他补体C5相关疾病治疗的潜力。　　随着再生元计划在2026年第一季度向FDA提交Cemdisiran的上市申请，这款创新siRNA药物有望在未来进一步改变gMG治疗格局，为患者带来更安全、更有效的治疗方案，同时推动补体抑制疗法的不断优化与发展。

　　2025年8月20日， 恩华药业传来重大进展，其自主研发的1类短效静脉麻醉新药 NH600001乳状注射液 正式提交上市申请，并已获得国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)的受理。根据现阶段的研究成果推测，此次申报适应症为用于胃镜和结肠镜诊疗的镇静/麻醉。　　NH600001：从依托咪酯进化的创新麻醉药物　　NH600001 是恩华药业开发的具有突破意义的新型麻醉注射液，其分子结构与传统麻醉药物 依托咪酯 相似，但在安全性和功能性方面明显优化。依托咪酯因其麻醉起效快、苏醒迅速、安全性良好而广泛应用于临床，但其存在抑制肾上腺皮质功能的不足。　　在临床前研究中，NH600001不仅保留了依托咪酯的优点，包括：　　麻醉起效快　　苏醒迅速　　对呼吸和循环系统影响小　　安全窗较大　　同时，该药有效克服了依托咪酯抑制肾上腺皮质功能的缺陷，对肾上腺皮质激素分泌无明显影响，从而展现出更为优异的临床应用潜力。　　注册性临床研究呈现积极结果　　恩华药业已针对NH600001开展了两项注册性III期临床试验，其中一项研究针对 胃镜和结肠镜诊疗的麻醉效果及安全性 已顺利完成;另一项研究，则针对 择期手术患者全身麻醉诱导的有效性与安全性，于今年4月28日首次公示。　　两项试验均采用多中心、随机、双盲、阳性药对照设计，严格验证NH600001乳状注射液的疗效及安全性，为其后续上市奠定了科学依据。　　优势与临床意义：NH600001潜力巨大　　相比传统麻醉药物，NH600001展现出了重要优势：　　提高患者安全性　　麻醉药物对肾上腺皮质功能的抑制可能导致患者术后应激能力下降。而NH600001消除了这一副作用，为免疫功能较弱或复杂手术患者提供了更安全的选择。　　快速苏醒，缩短监护时间　　NH600001起效迅速且苏醒快，有助于胃镜、结肠镜等诊疗过程中提升效率，减少患者不适，同时缩短术后监护时间。　　广泛适用性　　除用于诊疗镇静/麻醉外，NH600001在 择期手术的全身麻醉诱导 中也展现出了显著潜力，未来有望成为外科手术麻醉的主流选择之一。　　麻醉领域新突破：恩华药业持续发力创新　　作为中国麻醉与精神领域的领军企业，恩华药业不断加码在创新药物研发上的投入。NH600001乳状注射液的研发，体现了公司在麻醉药物领域的深厚研究实力及对国内市场的敏锐洞察。此次申报上市流程的推进，或将为国内麻醉领域带来新的方向，填补临床需求的关键空白。　　展望：推动高质量麻醉药物国产化　　NH600001乳状注射液若能成功上市，将为国内外麻醉市场注入新的活力，改善现有麻醉治疗痛点，同时减轻患者术后恢复负担。恩华药业的这一重要创新不仅彰显了其在麻醉药物领域的技术领先优势，也为中国1类创新麻醉药物走向世界舞台打开了新的窗口。

　　近日，迈诺威医药自主研发的1类新药MI078胶囊在治疗产后抑郁领域取得重大进展。这款创新药物的Ⅱ期临床试验(登记号：CTR20242132)已成功完成所有受试者入组、随访及揭盲统计分析，为下一阶段研发铺平了道路。　　临床数据揭示显著疗效与良好安全性　　揭盲分析结果显示，MI078胶囊在疗效与安全性方面均表现出卓越特性：　　短期疗效突出：　　在主要疗效终点(给药第4天HAMD-17评分较基线的变化)方面，MI078胶囊表现出明确的剂量—效应关系。尤其是高剂量组显著优于安慰剂组，评分降低幅度差异为-6.0±1.78(p=0.0013)，疗效具有统计学显著性。　　长期效果稳定：　　随访数据显示，患者在给药结束后28天仍维持稳定疗效，证明其具有持续的症状控制作用。　　安全性良好：　　所有剂量组的不良事件发生率与安慰剂组相近，主要为轻中度胃肠道不适，无严重不良事件报告，患者耐受性佳。　　创新优势：短疗程安全治愈产后抑郁　　相比传统抗抑郁药物，MI078胶囊拥有显著优势：患者仅需每日服用3次，连续3天即可安全有效改善产后抑郁症状，并能保持长期疗效。这种短疗程治疗方式为产后抑郁患者节省了时间与精力，同时减少了用药风险。　　产后抑郁治疗领域迎来新突破　　产后抑郁是围产期女性最常见的严重心理疾病，不仅影响母婴身心健康，也对家庭和社会造成诸多问题。然而，目前国内尚缺乏专门针对产后抑郁的创新药物，患者治疗选择有限。迈诺威医药充分认识到这一领域的巨大需求，以开发拥有全球自主知识产权的首创药物为使命，致力于帮助产后抑郁患者重获“心境美”。　　严格规范试验展现研发实力　　本项Ⅱ期临床试验严格遵循国际临床试验规范(GCP)及伦理准则，由上海精神卫生中心李华芳主任担任协调研究者(COI)，并联合全国24家三甲医院共同参与完成。试验结果不仅显示出MI078胶囊的显著疗效，还彰显了迈诺威医药在精神卫生领域的研发实力，标志着该药物研发迈向关键里程碑。　　展望未来：全新希望助力患者与家庭　　作为迈诺威医药管线中的核心研发产品，MI078胶囊为产后抑郁患者及其家庭提供了前所未有的治疗选择，具有广泛应用潜力。未来，这款创新药物的上市进程或将进一步造福广大产后女性，为改善精神健康领域做出更大贡献。

　　近日，中山大学器官移植中心何晓顺教授、郭志勇教授团队联合生命科学院邝栋明教授团队，通过多维数据分析，揭示了乙肝相关慢加急性肝衰竭(ACLF)的关键病理机制。这一研究成果发表在《肝病学》(Hepatology)期刊上，为ACLF的精准诊疗提供了新思路。　　肝细胞焦亡是乙肝相关ACLF的核心病理　　研究团队在正常肝脏、乙肝病毒(HBV)相关肝硬化和ACLF患者病变组织中，进行了高分辨率转录组测序和组织原位染色分析，发现 肝细胞焦亡 是HBV相关ACLF患者肝组织中的主要细胞死亡形式。　　进一步研究表明，HBV的再激活引起肝细胞中MHC-I分子的表达缺失，这一机制触发了细胞毒性自然杀伤(NK)细胞的异常活跃。NK细胞通过分泌穿孔素和颗粒酶，依赖GSDMD/Caspase-8通路，最终引发了肝细胞焦亡。从机制上看，这一病理事件是HBV相关ACLF发展的核心驱动因素。　　中性粒细胞在肝细胞焦亡中的作用　　肝细胞焦亡不仅直接导致肝脏损伤，还释放了高迁移率族蛋白B1(HMGB1)，进一步加剧了炎症反应。研究发现，焦亡肝细胞释放的HMGB1能够招募中性粒细胞聚集到肝组织病变区域。更为重要的是，这种聚集的中性粒细胞会释放网状结构物(NETs)，进一步加速了肝组织的疾病进展。　　MPO-DNA作为预后标记的新发现　　为了探索潜在的临床标记物，研究团队聚焦于NETs的血浆标记物。其中，MPO-DNA(髓过氧化物酶-DNA复合物)的水平与患者的预后呈显著负相关。研究证实，HBV相关ACLF患者血浆中MPO-DNA水平越高，患者的生存率越低。这一发现为临床提供了有价值的预后评估工具。　　创新研究：体外模型验证新治疗方向　　研究者还采用了独特的常温机械灌注体外病肝养护模型，进一步验证了抑制肝细胞焦亡对疾病控制的效果。通过阻断GSDMD依赖的焦亡机制，成功减少了HMGB1的释放，从而显著抑制了NETs的生成。这一结果表明，通过选择性干预焦亡通路及其相关炎症环境，有望为HBV相关ACLF提供一种全新的治疗策略。　　临床启示：调节焦亡与免疫微环境的新路径　　研究揭示了GSDMD依赖的焦亡在ACLF病程中的核心作用，并将这一机制与NETs形成、肝衰竭预后关联起来。选择性干预肝细胞焦亡和调控中性粒细胞反应的新疗法，不仅有助于预防肝脏进一步受损，还为改善患者的临床存活率提供了强有力的作用机制支持。　　结语：开启HBV相关ACLF治疗的新希望　　本项研究填补了在HBV相关ACLF机制研究中的关键空白。通过解析肝细胞焦亡及其免疫调控作用，研究团队为疾病的诊断与治疗提供了前所未有的新靶点。结合MPO-DNA等预后标记物与焦亡机制的联合研究，有望推动未来针对ACLF的精准干预策略，更好地保护患者肝功能，改善疾病预后。

　　创新突破：“减单”AI大模型亮相合肥　　3月23日，全球首款专注于体重管理的AI大模型——“减单” 在合肥正式发布。这一突破性成果由安徽医科大学校长翁建平教授团队 ，联合中国科学技术大学附属第一医院 和浙江诺特健康科技股份有限公司 (简称“诺特公司”)共同研发。　　当前，我国超重和肥胖率持续上升 ，成人超重率高达34.3%，肥胖率达16.4%，且呈现年轻化趋势。若缺乏有效干预，预计到2030年，成人超重肥胖率或将激增至70.5%。2024年6月，国家卫生健康委 等16个部门共同制定了《“体重管理年”活动实施方案》，提出利用科技手段强化健康管理，并在3年内构建完善的体重管理支持体系 。　　“减单”AI模型：科技赋能个性化体重管理　　在发布会上，诺特公司董事长吴向明 表示，“减单”是基于DeepSeek、OpenAI、豆包 等大模型，并结合诺特公司21年体重管理经验 及超40万患者数据 训练而成。该模型依托“智能工具+专业支持+生态构建”模式，能够将以往需要专业团队持续跟踪的体重管理服务，转化为 智能化、个性化的数字健康助手。　　与同类AI大模型相比，“减单”是全球首个专注于生活方式干预肥胖及相关慢性疾病的垂直应用模型 ，其模块化应用可快速扩展至内分泌科、营养科乃至全科医疗管理领域 。据估算，未来3年内，“减单”有望覆盖超过1亿名慢病患者 。　　智能健康管理：“减单”如何改变体重控制方式?　　中国科学技术大学附属第一医院教授郑雪瑛 表示，“减单”能够协助临床营养师快速构建个体健康档案 。例如，用户只需上传一日三餐的图片或文字描述 ，AI助手便可智能分析其饮食摄入情况，包括碳水化合物、蛋白质和脂肪的含量 ，并给予更健康的饮食建议。此外，该AI助手还会提供科学的烹饪指导 ，帮助用户优化食物搭配，以达到更高效的体重管理目标。　　“减单”AI的三大核心创新点　　安徽省卫生健康委医疗应急处处长吴伟 在发布会上强调，“减单”大模型的推出，不仅是科技赋能健康管理的一次重大进步，更具有三大核心创新突破 ：　　“千人千策”个性化干预 ：根据个体差异，量身定制体重管理方案，实现精准化、个性化健康管理 。　　营养、运动、行为管理全链路覆盖 ：打通饮食营养分析、运动指导、行为矫正 的全流程，实现健康干预的系统化升级 。　　智能交互更“有温度” ：借助多模态AI技术 ，实现语音、文字、图像等多种交互方式，让健康管理更加便捷、接地气 ，助力公众从被动治疗 向主动健康管理 转变。　　展望未来：“减单”助力全民健康升级　　随着AI+健康管理 技术的发展，“减单”不仅将助力医疗体系优化 ，提升基层健康管理效率 ，还将推动体重管理进入智能化、精准化的新阶段 。未来，“减单”将在慢病管理、营养干预、体重控制等多个领域 持续优化，为亿万用户提供更科学、更高效的健康解决方案 ，助力全民健康生活方式的全面升级。

　　近日，国家药品监督管理局(CDE)官网发布了消息，华润双鹤的羟钴胺注射液和Genzyme公司研发的Fitusiran注射液成功入选《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》项目。这一举措将加速这些创新药物的研发与临床应用，助力罕见疾病患者获得更多治疗选择。　　一、羟钴胺注射液：关注儿童甲基丙二酸血症的治疗　　药品名称： 羟钴胺注射液　　研发单位： 华润双鹤药业股份有限公司　　适应症： 本药物主要用于治疗儿童甲基丙二酸血症(MMA)伴或不伴同型半胱氨酸血症患者的代谢紊乱。　　申报阶段： 目前处于A阶段——研发立项阶段。　　重点工作： 在该阶段，药企将通过患者详细调研问卷的收集，进一步了解MMA疾病的自然史，为未来药物开发、剂型优化等提供数据支持。　　二、Fitusiran注射液：血友病患者的新希望　　药品名称： Fitusiran注射液　　研发单位： Genzyme Corporation　　适应症： 适用于作为常规预防治疗，针对有或没有凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人及≥12岁青少年患者，预防或减少出血的发生频率。　　申报阶段： 当前处于D阶段——上市申请前/上市申请阶段。　　重点工作： 在临床试验过程中，药企计划开展患者定性访谈研究，收集与评估Fitusiran使用前后的患者治疗体验，并将在上市后进一步跟踪其安全性、有效性等数据。　　罕见疾病药物研发加速　　此次两款药物的入选标志着“关爱计划”在推动罕见疾病药物研发方面取得了重要进展。通过这一计划，制药公司不仅能加快药物的临床研发进程，还能为患者提供更为精准的治疗方案。　　随着该计划的实施，更多针对罕见病的创新疗法将有机会走向市场，进一步改善患者的生活质量。对罕见疾病患者来说，这无疑是一次重要的福音，期待这些新药能为他们带来治疗上的新希望。　　总结： 关爱计划的试点项目为罕见疾病药物研发提供了有力支持，随着两款创新药物的逐步推进，未来将为更多罕见疾病患者带来新的治疗选择。

　　在病毒或癌细胞侵入人体时，免疫系统会快速响应，其中I型干扰素(IFN-I)是重要的防御武器。尽管所有细胞都能产生一定量的IFN-I，但浆细胞样树突状细胞(pDCs)因其在病原感染初期迅速产生大量IFN-I而被称为免疫系统的“超级战士”。然而，这些细胞在感染后期和肿瘤环境中的IFN-I生产能力却会急剧下降。近日，一项发表于《Nature Communications》的研究揭示，代谢不足，特别是乳酸脱氢酶B(LDHB)的下调，是这一现象的关键原因。　　pDCs为何在感染后期停止产生IFN-I?　　长期以来，科学家们对pDCs在感染初期的强烈IFN-I反应进行了深入研究，但对于为何这些细胞在后期停止产生IFN-I一直缺乏了解。要解决这一问题，对于改善免疫反应、开发抗感染和抗癌疗法至关重要。　　加州大学圣地亚哥分校等机构的研究团队发现，pDCs的IFN-I生产能力受到代谢不足的显著影响，特别是LDHB的下调。LDHB是体内重要的代谢酶，对能量生成和细胞功能至关重要。研究显示，LDHB在pDCs的IFN-I生产中扮演着核心角色，其缺失会显著降低pDCs应对病毒的能力。　　LDHB的缺失影响IFN-I生产能力　　通过对小鼠的实验，研究者发现感染初期，pDCs能够迅速产生大量的IFN-I，但随着时间的推移，IFN-I的生产能力逐渐下降。进一步的转录组学分析表明，与代谢相关的基因在pDCs功能抑制中发生了显著变化，尤其是LDHB的表达显著下降。LDHB的缺乏不仅影响了pDCs的IFN-I生产，还损害了其代谢功能。　　基因编辑技术揭示，LDHB缺失的小鼠在感染后表现出病毒控制能力的显著下降，恢复LDHB的表达后，小鼠的pDCs功能得到了改善。这一发现表明，恢复LDHB表达可能是增强pDCs功能的有效途径。　　新疗法的潜力：调节代谢途径提升免疫反应　　这一研究为开发新的治疗策略提供了潜在的理论基础。通过调节LDHB或其他代谢途径，研究者或许能够增强pDCs的IFN-I生产能力，从而提高机体对病毒和癌症的抵抗力。此外，这种方法也可能有助于减少自身免疫疾病中的病理性IFN-I产生，缓解相关症状。　　pDCs：免疫系统中的“超级战士”　　pDCs在抗病毒和抗肿瘤免疫中具有不可替代的作用。研究者认为，通过调节其代谢功能，能够让这些“超级战士”在未来的治疗中发挥更大的作用。不仅在抵御感染和癌症方面，甚至在缓解自身免疫疾病中的病理反应方面，pDCs的代谢调节也可能提供新的治疗思路。　　总结　　这项研究首次揭示了pDCs在感染后期功能衰退的代谢机制，特别是LDHB的关键作用。通过恢复LDHB的表达，科学家们或许能激发pDCs的强大免疫反应，增强抗病毒与抗癌的能力，同时为治疗自身免疫性疾病提供新的方法。此项发现为免疫疗法的未来发展奠定了重要的理论基础。

　　2024年3月14日，信达生物开发的中国首个、全球第二款IGF-1R抗体药物——替妥尤单抗N01注射液(商品名“信必敏”)成功获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。该药物为甲状腺眼病(Thyroid Eye Disease, TED)患者提供了一种创新的治疗选择，成为该领域的重要突破。　　甲状腺眼病治疗的挑战与突破　　甲状腺眼病是一种与甲状腺疾病相关的自身免疫性疾病，常见症状包括眼球突出、复视等，严重时甚至可导致失明。该病尤其在40至60岁人群中发病率较高，并且近年来呈现年轻化趋势。传统治疗方法主要依赖糖皮质激素，但疗效有限，且存在显著的副作用。随着靶向IGF-1R生物制剂的出现，甲状腺眼病的治疗迎来了新的希望。　　范先群教授，上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科专家，表示：“替妥尤单抗N01的上市无疑为中国患者提供了一个国际先进水平的治疗方案，也期待它能为全球甲状腺眼病患者带来更多治疗选择。”　　IGF-1R抗体药物的临床优势　　目前，全球唯一的IGF-1R抗体药物是美国Amgen公司推出的替妥尤单抗(Teprotumumab，商品名“Tepezza”)。然而，Tepezza价格昂贵，治疗一个疗程的费用高达近300万元人民币，且仅有极少数患者能够负担。与其相比，信必敏的治疗费用仅为Tepezza的1/15，且由于中国患者的体重普遍较轻，实际治疗费用将更加经济。　　信必敏在中国的三期注册临床研究中显示，治疗24周后，患者眼球突出的改善率高达85.8%，同时炎症和复视等症状得到了显著缓解。临床数据显示，信必敏的疗效与Tepezza相当，甚至在某些方面更具优势。　　　　改良剂型提高治疗便捷性　　与美国上市的冻干粉针剂相比，信必敏采用了经过改良的注射液水针剂型。这一剂型不仅稳定性良好，而且在成本、工艺简便性及患者依从性方面具有明显优势，能够显著降低药物配制操作的相关风险，提升临床治疗的便捷性。　　信达生物的创新之路　　信达生物经过多年持续创新，已成为中国发展最快的创新药企之一，特别是在肿瘤治疗领域稳居领军地位。近年来，信达生物积极布局慢性疾病领域，致力于提升患者的生活质量，在自身免疫、眼科及新陈代谢领域相继推出了一系列创新药物。此次替妥尤单抗N01的上市，标志着信达生物在眼科和内分泌领域的首次突破。　　除了已获批上市的15款药物，信达生物目前还有多个品种正在进行临床研究，并有多个新药分子进入III期临床或关键性研究。　　展望未来　　信达生物将在肿瘤、自身免疫、代谢疾病、心血管及眼科等领域持续加大创新药物的研发，未来将继续为全球患者提供更多高效、安全的治疗选择，推动中国创新药物走向世界，为患者带来更多希望。

　　近日，国家药品监督管理局(NMPA)公布，广州润尔眼科研发的盐酸依匹斯汀滴眼液(3类仿制药)正式获得上市批准，成为国内首个仿制版本。　　盐酸依匹斯汀滴眼液主要用于治疗过敏性结膜炎，原研药由日本参天制药公司研发，并已在美国、欧盟和日本上市，但在国内市场此前未曾引入。此次润尔眼科的首仿药物上市，为国内过敏性结膜炎患者带来了新的治疗选择。　　　　独特药理作用，缓解过敏性眼部症状　　盐酸依匹斯汀滴眼液是一种兼具组胺H1受体拮抗和肥大细胞稳定作用的药物，能够有效阻止组胺、白三烯C4、血小板活化因子(PAF)等过敏介质的释放，缓解眼部的瘙痒、红肿等症状。其独特的分子结构使得药物难以穿透血脑屏障，对大脑几乎没有副作用。使用后，药物浓度在血液中极低，而主要积聚在眼部组织，如眼睑、虹膜、结膜和角膜，确保了药物的高效局部作用。　　　　过敏性结膜炎治疗市场迎来新竞争　　根据数据统计，国内过敏性结膜炎治疗的市场规模接近10亿元。随着润尔眼科首仿产品的上市，国内市场将迎来新的竞争机遇。目前，兆科眼科的同类产品仍在审批阶段，而参天制药及杭州百善科技的相关产品也在临床试验中，短期内难以对市场形成重大冲击。　　儿童适用，纳入优先审评　　值得注意的是，盐酸依匹斯汀滴眼液的一个显著特点是其适用于儿童。2024年3月7日，因其在儿童患者中的应用潜力，该产品被纳入优先审评程序，这一举措进一步突显了其在特殊人群中的市场价值。　　此举不仅为润尔眼科提供了市场占有的机会，也为过敏性结膜炎患者，特别是儿童群体，提供了更多治疗选择。随着该产品的上市，润尔眼科有望在该领域抢占更多市场份额。　　　　未来展望　　随着盐酸依匹斯汀滴眼液的成功上市，润尔眼科将在过敏性结膜炎治疗领域迎来新的增长机会。面对日益增长的市场需求，公司将继续拓展产品线，并加强与其他眼科相关企业的合作，进一步提升其市场竞争力。