医药资讯

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  石药集团普卢格列汀达格列净二甲双胍缓释片获临床试验批准 近日，石药集团宣布，其自主研发的普卢格列汀达格列净二甲双胍缓释片已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，可以在中国开展临床试验。本次批准的临床适应症为：本品与饮食和运动相结合，用于血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者，特别是那些单独使用盐酸二甲双胍效果不理想的患者。　　全球首个三药联合复方制剂　　此产品是全球首个由普卢格列汀、达格列净与盐酸二甲双胍三种药物组合而成的复方制剂，获得了临床试验批准。临床前研究显示，该产品能选择性抑制醛固酮合成酶活性，显著降低动物模型中的血浆醛固酮水平，并通过剂量依赖性地减少高血压模型中的血压，同时对皮质醇水平无显著影响。　　各成分药物作用机制解析　　普卢格列汀是一种二肽基肽酶-4(DPP-4)抑制剂，能够通过抑制DPP-4，提升内源性活性胰高血糖素样肽-1(GLP-1)水平，进而增强β细胞和α细胞对葡萄糖的敏感性，促进葡萄糖刺激下的胰岛素分泌，并抑制胰高血糖素的分泌，从而改善高血糖。达格列净是一种钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂，作用于肾脏，通过减少葡萄糖的重吸收，促进尿糖排泄。二甲双胍是一种经典的双胍类药物，可有效改善2型糖尿病患者的糖耐量，降低空腹血糖和餐后血糖水平。　　临床试验与未来前景　　石药集团的这一新药复方制剂结合了三种不同作用机制的药物，有望为2型糖尿病患者提供更加有效的血糖控制方案。随着临床试验的推进，这款药物可能会为糖尿病治疗领域带来新的突破，为患者提供更为个性化、精准的治疗选择。

  2026-01-28

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  库莱韦单抗拟入优先审评，RSV预防再迎新进展 近日，国家药品审评中心(CDE)官网信息显示，瑞阳制药申报的库莱韦单抗(RB0026)被纳入拟优先审评名单，适应症为预防1岁以内新生儿及婴幼儿因呼吸道合胞病毒(RSV)导致的下呼吸道感染。这一进展意味着我国在婴幼儿RSV预防领域有望迎来新的治疗选择。　　全人源长效RSV单抗，研发历程清晰　　库莱韦单抗是一款全人源、长效作用的RSV单克隆抗体。该产品于2021年12月完成IND申报，并在2022年6月正式启动首项临床研究。通过持续的研发推进，目前已进入关键性临床阶段。　　靶向F蛋白，显著抑制病毒感染　　从已公布的体内外药效研究结果来看，库莱韦单抗能够高度特异性结合RSV表面的F蛋白，从而阻断病毒侵入宿主细胞的关键步骤。实验显示，该抗体可明显降低肺部病毒载量，有效减少RSV感染引发的病毒性肺炎风险，为婴幼儿提供可靠的被动免疫保护。　　半衰期延长设计，实现“一针护一季”　　在分子结构上，库莱韦单抗通过抗体工程技术延长了体内半衰期，大幅降低了给药频次。理论上，仅需一次注射即可覆盖整个RSV高发流行季，有助于提升依从性，减轻家庭和医疗系统负担。　　三项III期临床同步推进　　目前，瑞阳制药已围绕库莱韦单抗布局了三项III期临床研究，研究对象涵盖早产儿、足月婴儿以及1–2岁的幼儿人群，重点评估其在预防RSV引起的下呼吸道感染方面的有效性与安全性，为后续上市申请奠定坚实证据基础。　　RSV负担沉重，临床需求亟待满足　　RSV是婴幼儿呼吸道感染中最常见的病原体之一，常引发毛细支气管炎和肺炎。其流行季通常集中在每年11月至次年4月，全球范围内每年都有数百万儿童因RSV相关重症感染而住院治疗。尤其是新生儿和低龄婴幼儿，感染风险和疾病负担更为突出。　　国内RSV单抗选择有限，新药意义突出　　截至目前，国内仅有尼塞韦单抗(由阿斯利康与赛诺菲联合开发)获批用于RSV预防。库莱韦单抗若顺利通过审评并上市，将进一步丰富我国RSV防控手段，为更多婴幼儿提供安全、持久的保护方案。

  2026-01-28

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  舒立瑞在中国首次获批用于治疗儿童难治性全身型重症肌无力 2026年1月26日，阿斯利康宣布其药品舒立瑞®(英文商品名：Soliris®，通用名：依库珠单抗注射液)已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，适应症扩展至治疗6岁及以上抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)儿童患者。这是中国首个也是唯一针对该类疾病儿童患者的靶向治疗。　　依库珠单抗：开创性C5补体抑制剂　　依库珠单抗是全球首个通过选择性抑制末端补体C5激活的抑制剂。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，然而不受控制的激活可能导致自身健康细胞受损。依库珠单抗在诱导剂量期后每两周进行一次静脉注射治疗，显著改善患者症状。　　从阵发性血红蛋白尿到全身型重症肌无力的持续突破　　依库珠单抗于2018年被批准在国内用于治疗阵发性血红蛋白尿(PNH)及非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。该药物由Alexion开发，而阿斯利康在2020年收购Alexion后获得依库珠单抗及另一款补体C5抑制剂Ultomiris(Ravulizumab)。　　III期临床试验成果支持适应症扩展　　依库珠单抗新适应症的批准基于其在难治性gMG儿童患者中进行的III期临床试验(ECU-MG-303)的积极结果。在试验中，第26周时，与基线相比重症肌无力定量评分(QMG)显示出显著的统计学和临床意义上的改善(-5.8[95% CI：-8.4，-3.13];p=0.0004)，替儿童患者提供了更有效的治疗方案。　　全球布局与未来前景　　目前，依库珠单抗在多国家与地区的卫生监管机构中进行或计划开展适应症的申报。2023年，依库珠单抗在中国已获批用于治疗抗AChR抗体阳性的难治性gMG成人患者。此外，该药物已在美国、欧盟、日本及其他国家获批用于特定成人和儿童gMG患者，展示其全球化应用的潜力。　　通过这些进展，依库珠单抗不仅为中国儿童患者带来了新的希望，也为全球范围内治疗难治性全身型重症肌无力提供了更强有力的支持。随着药物适应症的扩展及各国审批的推进，依库珠单抗有望成为难治性重症肌无力治疗领域中的重要一员。

  2026-01-27

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  隆培促生长素在中国获批：开创生长激素治疗新纪元 2026年1月26日，根据国家药品监督管理局(NMPA)官网信息，维昇药业携手Ascendis Pharma合作开发的隆培促生长素(lonapegsomatropin)正式获批在中国上市，针对儿童生长激素缺乏症的治疗。这标志着一种创新型生长激素前药步入临床应用，带来了更便捷的管理方案。　　TransCon技术：突破传统的生长激素治疗　　隆培促生长素采用了Ascendis Pharma全球领先的TransCon专利技术平台。这项技术通过暂时连接的方式，将生长激素转化为一种长效前药，使得药物仅需每周注射一次。这一特点与传统的每日注射短效制剂形成鲜明对比，为患者，尤其是儿童，提供了更人性化的治疗选择。　　国际认可：从美国到中国的临床验证　　早在2021年，隆培促生长素就已在美国获得上市许可，为体重至少11.5公斤且生长激素分泌不足导致生长障碍的儿童提供解决方案。随后，2022年在针对中国生长激素缺乏症(GHD)儿童的III期研究中，该药物表现卓越。数据显示，在52周的疗程后，使用隆培促生长素的儿童年化生长速率达到10.66厘米/年，优于生长激素每日制剂的9.75厘米/年。这一结果满足了研究的主要终点，证实隆培促生长素可在疗效上与日制剂相媲美甚至更优。　　全球创新与区域特权　　TransCon技术及隆培促生长素均由Ascendis Pharma持有开发权，而维昇药业则具备其在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。这一合作不仅促进了该药物在中国市场的落地，也彰显了国际创新技术在区域应用中的潜力。　　前景广阔：生长激素治疗的未来展望　　隆培促生长素在中国的上市，为生长激素缺乏症的治疗开辟了新路径，通过减少注射频率，大大提升了患者的依从性与生活质量。这一具有革命性意义的药物，将为更多患有生长障碍的儿童带来希望，同时为未来的生长激素治疗树立了新的标杆。未来，维昇药业和Ascendis的合作或将在其他疾病领域继续带来突破性的药物解决方案。

  2026-01-27

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  艾迪药业获批开展多替拉韦拉米夫定替诺福韦片临床试验 1月19日，艾迪药业发布公告称，国家药品监督管理局已批准其抗艾滋病领域在研的新药——多替拉韦拉米夫定替诺福韦片(ADC205片)开展临床试验。　　药物适应症及作用对象　　该药主要用于治疗人体免疫缺陷病毒1型(HIV-1)感染的成人及体重不低于35公斤的儿童患者，适用范围涵盖多个年龄段的HIV感染者。　　产品组成及研发背景　　多替拉韦拉米夫定替诺福韦片是一种由艾迪药业自主研发的2.3类化学复方制剂。每片包含多替拉韦钠(50mg)、拉米夫定(300mg)及富马酸替诺福韦二吡呋酯(300mg)。这三种成分均为已获批准的抗艾滋病单药，作用机制清晰，为联合用药的核心组成。　　药效优势及临床价值　　目前基于拉米夫定和替诺福韦为骨干、多替拉韦为核心的抗逆转录病毒治疗方案(ART)，被世界卫生组织(2021版)及多国权威指南推荐，因其具有高效抑制病毒、降低病毒载量速度快等显著疗效。将三种药物合成单片复方制剂，能简化传统多片多次服药的复杂程序。　　简化用药，提升患者依从性　　该单片复方制剂实现每日一次、一片服用的用药模式，显著方便了需要长期治疗的HIV患者，减轻了用药负担，提升患者的服药依从性。此外，联合多成分用药有效降低病毒耐药风险，提高治疗的长期效果和安全性。　　结语　　此次临床试验获批，标志着艾迪药业在抗艾滋病新药研发领域迈出重要一步。未来，该药的成功上市有望为更多HIV患者带来更便捷、高效的治疗选择。

  2026-01-26

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  常州制药普瑞巴林胶囊获新加坡药监局批准上市 近日，上药常药旗下常州制药厂有限公司生产的普瑞巴林胶囊正式通过新加坡食品药品监督管理局审批，获得药品注册证书，正式获准在新加坡市场销售。　　药品适应症及临床应用　　普瑞巴林胶囊主要用于治疗带状疱疹后神经痛、糖尿病所致的周围神经痛、纤维肌痛症、脊髓损伤引发的神经痛，同时也作为癫痫的辅助治疗药物，具有广泛的神经疼痛缓解作用。　　研发与国际市场布局进展　　常州制药厂于2019年10月完成普瑞巴林胶囊的研发工作，随后陆续获得多个国家的药品上市批准：2021年7月获得美国FDA的正式批准，2025年6月取得了泰国食品药品监督管理局的上市许可。此次新加坡药监局的批准，涵盖了50mg、75mg及150mg三种规格剂型，进一步拓展了公司国际市场的布局。　　拓展海外市场，提升竞争力　　此次普瑞巴林胶囊在新加坡获批上市，不仅标志着产品正式进入该区域市场，也为公司海外业务开拓注入了强劲动力。通过这次审批积累的经验将有助于公司加快其他国际市场的拓展步伐，提升整体竞争力和品牌影响力。

  2026-01-26

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  辉瑞马塔西单抗新适应症申请获CDE受理 2026年1月22日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公布消息，辉瑞制药提交的马塔西单抗注射液新适应症上市申请已正式受理，注册类别定为2.2类。根据目前公开资料及临床研究进展，推测此次申请的适应症为抑制伴有凝血因子VIII或IX抑制剂的先天性血友病患者的出血倾向。　　马塔西单抗：靶向TFPI的血友病创新疗法　　马塔西单抗(Marstacimab，又称PF-6741086)由辉瑞研发，是一种针对组织因子途径抑制物(TFPI)K2结构域的单克隆抗体。这类药物属于血友病再平衡疗法范畴，通过调节血液凝固平衡，帮助恢复患者的止血功能。TFPI作为天然的抗凝蛋白，在防止血栓形成的同时也调控止血过程，马塔西单抗通过抑制其特定结构域，促进血液凝固反应，降低出血风险。　　BASIS III期临床验证疗效与安全性　　辉瑞曾开展全球多中心的关键性III期临床试验BASIS(注册号：NCT03938792)，该研究对象为年龄在12岁至75岁之间的重型血友病患者，包括重型血友病A(FVIII活性 <1%)及中重度至重型血友病B(FIX活性 ≤2%)，无论是否存在凝血因子抑制物。研究结果显示，预防性使用马塔西单抗在降低年出血率方面显著优于传统按需使用的旁路制剂，并且药物表现出良好的安全耐受性。　　海内外上市现状及临床意义　　目前，马塔西单抗已先后获得美国、欧盟、日本及中国的上市批准，主要用于12岁及以上、体重不低于35公斤的重型血友病患者(包括无凝血因子抑制物的血友病A和B患者)，以固定剂量进行规律性治疗，显著减少出血事件。该疗法不仅标志着全球首个适用于B型血友病的每周一次皮下注射方案，也成为首个覆盖A/B型血友病患者的固定剂量治疗选择。　　未来展望　　马塔西单抗新适应症的申请受理，预示着其在治疗伴有凝血因子抑制物的血友病患者方面或将开辟新的治疗路径。期待后续临床数据支持其疗效，推动该创新药物为更多复杂血友病患者带来福音，提升整体治疗水平。

  2026-01-24

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  默沙东索特西普获优先审评用于成人肺动脉高压治疗 2026年1月23日，国家药品监管机构CDE网站公布消息，默沙东(MSD)旗下的索特西普(Sotatercept)已被提议纳入优先审评范围，适应症为成人肺动脉高压(PAH，WHO第1组肺高血压)。该药旨在改善患者的运动耐力和世界卫生组织功能分级(WHO功能分级，FC)，同时减少临床恶化事件，包括肺动脉高压导致的住院、肺移植需求以及死亡风险。　　索特西普的创新机制及背景　　索特西普由Acceleron Pharma公司研发，是一款首创的ACVR2A-Fc融合蛋白，能够特异性结合转化生长因子β(TGF-β)超家族的配体。它通过调节肺动脉血管壁及右心室结构重塑中促增殖与抗增殖信号的平衡，发挥抑制细胞过度增生、逆转血管重构并保持血管通畅的作用。2021年9月，默沙东以115亿美元收购Acceleron Pharma，索特西普的研发和销售权随之转归默沙东。　　国际和国内审批进展及上市时间　　2024年3月26日，索特西普以“Winrevair”商品名获美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准，用于治疗成人肺动脉高压病人，达到提升运动能力、改善WHO功能分级并降低临床恶化风险的目标。随后，2026年1月5日，索特西普以中文商品名“欣瑞来”在中国获得批准，适用于WHO功能分级为II至III级的成年肺动脉高压患者，主要治疗目的同样聚焦于改善患者运动功能与临床表现。　　总结　　作为首个同类创新药物，索特西普凭借其独特的分子机制，为肺动脉高压患者带来了新的治疗契机。默沙东通过全球范围的推进，积极推动该药物在多个市场上市，助力肺动脉高压这一复杂且危重疾病的管理，在改善患者生活质量方面展现广阔前景。未来随着更多临床数据积累，索特西普有望成为肺动脉高压治疗领域的标志性药物。

  2026-01-24

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  勤浩医药新药组合获批临床试验，瞄准实体瘤治疗 2026年1月23日，中国苏州——专注于创新抗肿瘤小分子药物研发的企业勤浩医药宣布，其申报的一类新药——双机制ERK1/2抑制剂GH55联合SHP2抑制剂GH21的临床试验申请已获国家药品监督管理局(NMPA)批准。此次临床试验旨在评估该组合疗法在MAPK信号通路异常激活的局部晚期或转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效。　　双机制抑制策略：协同阻断MAPK信号通路　　GH55作为ERK1/2抑制剂，及GH21作为SHP2抑制剂，两者联用可以实现对RTK-MAPK信号通路的双重干预。SHP2抑制剂能够抑制信号从受体酪氨酸激酶(RTK)输入通路的激活，切断信号源头;而ERK1/2抑制剂则作用于通路末端的关键激酶，直接阻断信号传递至靶基因。这种上下游联合抑制策略有效克服了单药治疗所带来的耐药问题，形成了通路级别的全面阻断。　　临床前研究成果支持组合疗法效果　　在包括多种RAS或RAF基因突变患者来源移植瘤(PDX)模型的临床前研究中，GH55与GH21的联用展现出显著的协同抗肿瘤活性。研究表明，该组合对不同基因背景的肿瘤具有广泛适用性及强效的抑制效果，显示出明确的治疗潜力。　　前景展望：推动实体瘤创新治疗发展　　此次临床试验的获批标志着勤浩医药双机制小分子联合治疗方案进入临床阶段，开启了对晚期实体瘤患者的新治疗窗口。通过上下游同步阻断MAPK通路，该组合药物有望突破耐药瓶颈，改善患者预后。未来，随着临床数据的积累和验证，这一创新疗法或将成为靶向治疗领域的重要选项。

  2026-01-23

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  利生奇珠单抗获批治疗中重度溃疡性结肠炎新适应症 艾伯维公司于1月22日宣布，旗下药物利生奇珠单抗(risankizumab，商品名：喜开悦)在中国正式获批用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成年患者，特别适用于对传统治疗或生物制剂治疗反应不佳、失效或无法耐受的患者。这是该药在国内获批的第二个适应症。　　药物机制：选择性阻断IL-23炎症通路　　利生奇珠单抗是一种靶向IL-23的单抗，通过结合IL-23的p19亚单位，特异性抑制其活性。IL-23是一种重要的炎症介质，参与多种慢性免疫介导疾病的发病机制，对溃疡性结肠炎等自身免疫性炎症性疾病的进展起关键作用。　　2025年首次获批治疗克罗恩病　　早在2025年3月10日，利生奇珠单抗已在中国获得上市许可，用于治疗中重度活动性克罗恩病，针对同样对传统治疗或生物药物反应不足的患者群体。这为利生奇珠单抗在炎症性肠病治疗领域的应用奠定了坚实基础。　　基于临床试验结果的新增适应症　　此次溃疡性结肠炎新适应症的批准，依托于两项关键的III期临床研究——INSPIRE诱导治疗试验和COMMAND维持治疗试验。INSPIRE试验数据显示，经过12周治疗后，利生奇珠单抗组的临床缓解率显著高于安慰剂组(20.3% 对 6.2%，组间差异为14.0%，95%置信区间为10.0%–18.0%，P值<0.001)。　　COMMAND试验进一步验证了其维持治疗的效果，180mg和360mg两个剂量组在52周治疗结束时，临床缓解率分别达40.2%和37.6%，均明显优于安慰剂组的25.1%。　　展望：利生奇珠单抗推动慢性肠炎管理新篇章　　利生奇珠单抗作为IL-23通路的创新抑制剂，持续展现出在炎症性肠病治疗上的潜力。此次在中国获批中重度溃疡性结肠炎的适应症，不仅为相关患者带来了更多治疗选择，也推动了慢性免疫介导疾病的精准治疗发展。未来，该药有望在更广泛的免疫炎症疾病中发挥重要作用。

  2026-01-23