2025年11月15日，美国加利福尼亚州圣马特奥消息——科赛睿生物(Cothera Bioscience)宣布，其创新药物Zotiraciclib(ZTR/TG02)获美国食品和药物管理局(FDA)授予快速通道认定(Fast Track Designation)，适用于治疗携带IDH1或IDH2突变的复发性高级别脑胶质瘤(IDHmut rHGG)患者。　　这一认定标志着Zotiraciclib在脑胶质瘤精准治疗领域取得了重要进展，为临床患者带来了新的治疗希望。　　强效多激酶抑制剂：突破血脑屏障的创新药物　　Zotiraciclib是一种能够穿透血脑屏障的强效多靶点激酶抑制剂，其主要作用靶点为CDK9和PIM激酶。通过双重机制，Zotiraciclib能够降解短寿命的抗凋亡蛋白，破坏肿瘤细胞的生存信号通路，从而抑制肿瘤生长并促进细胞凋亡。　　与传统疗法不同，Zotiraciclib可通过抑制PIM通路，干扰线粒体功能，削弱肿瘤细胞的能量代谢与应激反应能力。这种独特的机制使IDH突变型脑胶质瘤细胞更易受到药物作用，从而实现精准、高效的治疗。　　单药疗法展现潜力，改善患者生活质量　　研究显示，Zotiraciclib可通过合成致死机制(synthetic lethality)特异性作用于IDH突变型肿瘤细胞，在不依赖其他细胞毒性药物的情况下实现治疗效果。　　这一特性使其有望成为IDHmut rHGG患者的单药治疗新方案，在提高疗效的同时减少联合化疗带来的副作用，从而显著改善患者的生活质量。　　此外，临床前研究结果表明，Zotiraciclib在弥漫性内源性脑桥神经胶质瘤(DIPG)等其他中枢神经系统肿瘤中同样展现出良好的药理活性，为进一步拓展适应症奠定了基础。　　推动脑肿瘤精准治疗新格局　　Zotiraciclib的快速通道认定不仅代表FDA对其临床潜力的高度认可，也将加速药物的研发与上市进程。该药物的创新机制或将填补IDH突变型高级别脑胶质瘤在复发阶段缺乏有效治疗手段的空白。　　随着Zotiraciclib的推进，科赛睿生物正致力于推动脑肿瘤精准治疗的发展，为患者提供更具靶向性、更安全、更高效的治疗选择。　　结语　　Zotiraciclib的获批进入快速通道，不仅是科赛睿生物的重要科研成果，也标志着脑胶质瘤治疗从传统细胞毒性药物向精准分子靶向药物的转变。未来，随着更多临床数据的积累，这款创新疗法有望成为IDH突变脑肿瘤患者的新希望，推动中枢神经系统恶性肿瘤治疗迈向新阶段。

　　2025年9月5日，国家药品监督管理局(NMPA)官方网站发布信息，扬子江药业与大熊制药合作开发的盐酸菲优拉生片(fexuprazan，曾用名：非苏拉赞)已获得正式上市批准。据相关注册临床研究信息推测，该药物主要用于治疗反流性食管炎。　　新型药物：钾离子竞争性酸阻滞剂　　盐酸菲优拉生片是一种创新的钾离子竞争性酸阻滞剂(P-CAB)，属于新一代质子泵抑制剂(PPI)。其作用机制是可逆地抑制分泌胃酸的质子泵，从而有效治疗胃食管反流病，改善患者的症状。　　合作背景：海尼药业与大熊制药达成协议　　早在2021年3月，扬子江药业的子公司海尼药业与大熊制药就盐酸菲优拉生片达成合作协议。根据协议条款，海尼药业将负责该药物在中国的研发与商业化，支付给大熊制药最高3800亿韩元(约合3.38亿美元)。其中，包括68亿韩元的首付款和136亿韩元的里程碑付款。海尼药业承担该药的临床开发和审批过程，而扬子江药业则负责药品的市场销售。　　临床研究：与艾司奥美拉唑对比　　盐酸菲优拉生片在中国的III期注册性临床研究(CTR20212441)已经完成。这项研究的目的是评估盐酸菲优拉生片与艾司奥美拉唑镁肠溶片在治疗反流性食管炎方面的有效性、安全性和经济性。该研究的成功为盐酸菲优拉生片的上市奠定了坚实基础。　　结语：反流性食管炎治疗新选择　　盐酸菲优拉生片的上市为治疗反流性食管炎提供了新的药物选择，尤其是在其优越的疗效和安全性方面，能够为更多患者带来福音。扬子江药业与大熊制药的合作，也将为中国市场带来更多创新治疗方案。

　　9月5日，映恩生物宣布，其HER2抗体药物偶联物(ADC)候选药物DB-1303/BNT323在针对HER2阳性乳腺癌患者的III期临床试验中取得了重大进展。经过独立数据监查委员会(IDMC)评估，与对照组相比，DB-1303/BNT323在全国多中心III期临床试验中达到了由盲态独立中心阅片(BICR)评估的无进展生存期(PFS)主要研究终点。　　根据这些中期分析数据，映恩生物计划与中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心沟通，启动DB-1303/BNT323的药品上市许可申请(BLA)递交工作。　　III期试验简介：比较T-DM1的疗效与安全性　　此次III期试验为一项在中国进行的随机、对照、开放标签、多中心的临床研究，旨在评估DB-1303/BNT323与T-DM1(ado-trastuzumab emtansine)在HER2阳性不可切除或转移性乳腺癌患者中的疗效与安全性。这些患者先前均接受过曲妥珠单抗及紫杉烷类药物治疗。　　DB-1303/BNT323的设计优势与潜力　　DB-1303/BNT323是一种正在临床开发的基于HER2的ADC候选药物，具有以下特点：　　稳定的可裂解连接符：能更精准地将药物递送至肿瘤细胞，降低脱靶毒性。　　专有拓扑异构酶抑制剂载荷：增强抗肿瘤活性，同时实现“旁观者效应”，能够杀伤周围未标记但同样恶性的肿瘤细胞。　　适用广泛患者群体：对HER2高表达及低表达的晚期实体瘤患者均展现了治疗潜力，特别是在乳腺癌、子宫内膜癌、卵巢癌、结直肠癌和食管癌等肿瘤中均显示出客观疗效。　　这些设计特点使得DB-1303/BNT323有潜力成为治疗HER2晚期实体瘤患者的新选择。　　FDA与NMPA双重突破性疗法认定支持　　DB-1303/BNT323已获得以下关键资格认定：　　美国FDA的快速通道资格与突破性疗法认定：用于治疗在接受免疫检查点抑制剂治疗时或治疗后出现疾病进展的HER2表达晚期子宫内膜癌患者。　　中国NMPA的突破性疗法认定：进一步支持其作为癌症治疗创新药在中国市场开发中的领先地位。　　全球临床试验支持与下一步计划　　目前，DB-1303/BNT323正处于两项注册性临床试验(包括一项全球试验和一项中国试验)以及另一项潜在全球注册研究的评估阶段。全球范围内，包括美国、中国、澳大利亚等多国患者已参与试验，数据结果进一步验证了其抗肿瘤活性。　　映恩生物的合作伙伴BioNTech计划于2025年提交DB-1303/BNT323的药品上市许可申请(BLA)，该申请特别针对HER2表达晚期子宫内膜癌的二线或后续治疗，为这一群体的患者带来新的治疗希望。　　临床意义与展望　　作为一种新的HER2靶向ADC候选药物，DB-1303/BNT323在III期临床试验中的成功，不仅为HER2阳性乳腺癌患者提供了新希望，也展示了其在包括子宫内膜癌、卵巢癌等多种实体瘤中的治疗潜力。其独特的抗肿瘤设计和广泛适应性，使其有望成为HER2表达肿瘤领域的关键创新产品。随着注册申请的逐步推进，这款药物或将在不久的将来进一步丰富HER2阳性或低表达肿瘤患者的治疗选择，为全球患者带来更多福音。

　　2025年8月20日， 恩华药业传来重大进展，其自主研发的1类短效静脉麻醉新药 NH600001乳状注射液 正式提交上市申请，并已获得国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)的受理。根据现阶段的研究成果推测，此次申报适应症为用于胃镜和结肠镜诊疗的镇静/麻醉。　　NH600001：从依托咪酯进化的创新麻醉药物　　NH600001 是恩华药业开发的具有突破意义的新型麻醉注射液，其分子结构与传统麻醉药物 依托咪酯 相似，但在安全性和功能性方面明显优化。依托咪酯因其麻醉起效快、苏醒迅速、安全性良好而广泛应用于临床，但其存在抑制肾上腺皮质功能的不足。　　在临床前研究中，NH600001不仅保留了依托咪酯的优点，包括：　　麻醉起效快　　苏醒迅速　　对呼吸和循环系统影响小　　安全窗较大　　同时，该药有效克服了依托咪酯抑制肾上腺皮质功能的缺陷，对肾上腺皮质激素分泌无明显影响，从而展现出更为优异的临床应用潜力。　　注册性临床研究呈现积极结果　　恩华药业已针对NH600001开展了两项注册性III期临床试验，其中一项研究针对 胃镜和结肠镜诊疗的麻醉效果及安全性 已顺利完成;另一项研究，则针对 择期手术患者全身麻醉诱导的有效性与安全性，于今年4月28日首次公示。　　两项试验均采用多中心、随机、双盲、阳性药对照设计，严格验证NH600001乳状注射液的疗效及安全性，为其后续上市奠定了科学依据。　　优势与临床意义：NH600001潜力巨大　　相比传统麻醉药物，NH600001展现出了重要优势：　　提高患者安全性　　麻醉药物对肾上腺皮质功能的抑制可能导致患者术后应激能力下降。而NH600001消除了这一副作用，为免疫功能较弱或复杂手术患者提供了更安全的选择。　　快速苏醒，缩短监护时间　　NH600001起效迅速且苏醒快，有助于胃镜、结肠镜等诊疗过程中提升效率，减少患者不适，同时缩短术后监护时间。　　广泛适用性　　除用于诊疗镇静/麻醉外，NH600001在 择期手术的全身麻醉诱导 中也展现出了显著潜力，未来有望成为外科手术麻醉的主流选择之一。　　麻醉领域新突破：恩华药业持续发力创新　　作为中国麻醉与精神领域的领军企业，恩华药业不断加码在创新药物研发上的投入。NH600001乳状注射液的研发，体现了公司在麻醉药物领域的深厚研究实力及对国内市场的敏锐洞察。此次申报上市流程的推进，或将为国内麻醉领域带来新的方向，填补临床需求的关键空白。　　展望：推动高质量麻醉药物国产化　　NH600001乳状注射液若能成功上市，将为国内外麻醉市场注入新的活力，改善现有麻醉治疗痛点，同时减轻患者术后恢复负担。恩华药业的这一重要创新不仅彰显了其在麻醉药物领域的技术领先优势，也为中国1类创新麻醉药物走向世界舞台打开了新的窗口。

　　2025年8月15日，国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)官网显示，礼来的塞普替尼新适应症上市申请已获受理。根据相关注册性临床研究进展推测，此次申报的适应症为治疗RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。若成功获批，将进一步扩展塞普替尼在儿童肿瘤治疗领域的应用。　　塞普替尼：全球首个高选择性RET抑制剂　　药物概况　　塞普替尼是一种口服、高选择性的RET酪氨酸激酶抑制剂，通过靶向作用于突变或异常激活的RET通路，有效阻断肿瘤细胞的生长和扩散。　　2020年5月，塞普替尼首次获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批的高选择性RET抑制剂，随后逐步在全球多个市场获批。　　国内适应症　　2022年10月，塞普替尼在中国正式获批，用于以下三种RET基因改变相关适应症：　　局部晚期或转移性非小细胞肺癌(RET融合阳性)成人患者;　　12岁及以上儿童和成人患者：晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌，需要系统性治疗;　　12岁及以上儿童和成人患者：晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌，需要系统性治疗且放射性碘难治。　　LIBRETTO-121研究：儿童RET基因改变实体瘤治疗的新进展　　研究设计与目标　　LIBRETTO-121是一项针对RET基因改变的晚期实体瘤或神经系统原发性肿瘤儿科患者的I/II期临床研究，旨在评估塞普替尼的疗效和安全性，为儿童肿瘤治疗扩展提供科学依据。　　关键数据　　在中位随访30个月的研究分析中，对36名可评估儿童患者的治疗效果表现如下：　　整体疗效(ORR)：总缓解率达36%;　　长期效果：24个月无进展生存率(PFS)为86%;24个月缓解持续率(DOR)为100%。　　细分疾病类别：　　RET突变型甲状腺髓样癌患者(n=15)：ORR为40%;　　RET融合阳性甲状腺癌患者(n=15)：ORR为33.3%。　　研究进一步证实了塞普替尼在儿童肿瘤尤其是RET基因改变相关疾病中的疗效和安全性，为新适应症申报提供了坚实的数据支持。　　RET基因融合：儿童实体瘤中的关键靶点　　RET基因异常的特点　　RET基因作为一种癌症驱动基因，其异常激活常见于多种类型的肿瘤，包括甲状腺癌、肺癌以及某些脑部肿瘤。在儿童中，RET基因融合或突变同样是实体瘤的重要病理特征之一。传统治疗手段存在疗效有限且副作用较大的问题，急需更精准、耐受性更好的新型靶向药物介入。　　塞普替尼的优势　　塞普替尼作为高选择性RET抑制剂，不仅能够精准靶向突变或融合RET基因相关的信号通路，且表现出良好的安全性与长期疗效，成为RET基因融合肿瘤治疗领域的潜在突破。　　临床意义与未来展望　　扩展适应症：填补治疗空白　　塞普替尼新适应症申报以儿童RET基因融合实体瘤治疗为目标，这一群体尚缺少有效靶向治疗药物。若获批，将极大改善儿童患者的治疗选择，显著提高预后。　　全球研发布局　　塞普替尼已在全球范围内获得广泛认可，其疗效和安全性在多项研究中得到验证。从成人肿瘤患者到儿科患者的新适应症，塞普替尼正在通过不断扩展适应症来满足未被满足的临床需求，推动全球抗肿瘤研发的进步。　　创新靶向治疗的未来潜力　　作为全球首个高选择性RET抑制剂，塞普替尼不仅改变了RET基因融合相关肿瘤的治疗模式，也奠定了RET靶向治疗领域的临床应用基础。未来，随着适应症进一步扩展，塞普替尼有望造福更多患者，同时推动靶向治疗在精准医疗中的广泛应用。　　总结　　礼来的塞普替尼新适应症申报获受理，为治疗儿童RET基因融合相关实体瘤带来了新希望。凭借其良好的疗效和长期安全性，塞普替尼正在不断拓展治疗范围与价值。未来，随着更多适应症的获批与临床数据的积累，这一药物有望成为覆盖多年龄段和多种肿瘤类型的精准靶向治疗的代表性药物，为全球患者提供更多选择。

　　近日，华东医药股份有限公司宣布其全资子公司杭州中美华东制药有限公司开发的MC2-01乳膏用于中国斑块状银屑病治疗的Ⅲ期临床试验申请，已获国家药品监督管理局(NMPA)正式批准。这一重要进展标志着该创新药物离临床应用更进一步，同时为公司在自身免疫性皮肤病治疗领域注入新的活力。　　银屑病治疗革新：为“沉默杀手”带来新希望　　银屑病是一种免疫介导的复杂性疾病，被誉为皮肤病中的“沉默杀手”，对患者生活质量造成严重影响。据2024年数据显示，中国约有616.8万斑块状银屑病患者，治疗需求亟待满足。　　MC2-01乳膏是一款卡泊三醇和倍他米松的固定剂量复方制剂，用于局部治疗成人斑块状银屑病，包括头皮银屑病。该乳膏采用MC2 Therapeutics的独有药物递送系统PAD™技术，配方为每日仅需一次给药的水性乳膏剂型，不仅提升患者治疗便捷性，还显著改善使用舒适度。　　值得关注的是，MC2-01乳膏已在多个国际医药市场取得突破：　　2020年获FDA批准，用于18岁及以上银屑病患者;　　2021年在欧洲获批;　　2024年在澳大利亚正式上市;　　成为全球首个每日一次卡泊三醇与倍他米松水性乳膏固定组合。　　本次中国Ⅲ期临床试验的获批，将加速该药物在本地市场的进入步伐，为斑块状银屑病患者提供更安全、更创新的治疗选择。　　华东医药：自免皮肤病领域布局全面升级　　作为国内医药创新领域的领军企业，华东医药在自身免疫领域持续发力，构建了种类覆盖广、研发深度布局的产品矩阵。　　多管线协同，完善外用制剂平台　　华东医药已形成外用制剂研发平台，目前拥有多条生产线，涵盖成熟商业化产品以及多个在研项目。在银屑病治疗领域，公司打造了单抗、口服及外用制剂的“黄金搭配”：包括生物制剂乌司奴单抗注射液、口服小分子环孢素软胶囊以及ZORYVE®乳膏等。这一布局覆盖了儿童和成人患者的治疗需求，满足全周期、全人群的用药指引。　　聚焦银屑病与皮肤疾病，覆盖多适应症　　乌司奴单抗(赛乐信®)：国内首款生物类似药，已获批治疗成年斑块状银屑病，并新增儿童适应症。　　罗氟司特乳膏：在6岁及以上斑块状银屑病患者中已表现出积极疗效，目前正在进行上市申请。此外，针对轻度至中度特应性皮炎的Ⅲ期临床已完成全部随访，预计近期获得数据结论。　　MC2-01乳膏(Wynzora®)：作为公司从MC2 Therapeutics引进的创新疗法，此次Ⅲ期临床获批将进一步巩固公司在银屑病治疗领域的竞争优势。　　GLP-1领域快速发展，注入创新动能　　除了深耕自身免疫疾病领域，华东医药还在高潜力赛道GLP-1创新药物领域取得了多个重要突破：　　HDM1005：双靶点GLP-1R/GIPR激动剂分子专利已获中美双重授权。　　HDM1002片：创新小分子口服GLP-1受体激动剂，美国减重适应症IND获批。　　华东医药通过自主研发，构建了糖尿病、肥胖症等代谢疾病的完整产品管线，展现了在创新药物领域的协同发展能力。　　全局展望：迈向全球化创新药企　　未来，华东医药将进一步整合资源，不断扩大其在银屑病及外用制剂领域的规模，同时持续探索GLP-1等领域的创新潜力，向具有全球影响力的创新药企稳步迈进。通过加速多领域战略布局和深耕核心技术，公司致力于为中国及全球患者提供更多突破性治疗方案。　　随着MC2-01乳膏Ⅲ期临床试验的开展，华东医药在自身免疫疾病领域的竞争力将进一步提升，并为银屑病患者带来更多希望。

　　近日，国家药品监督管理局(NMPA)批准了中科益安医疗科技(北京)股份有限公司的一款创新心血管医疗器械——雷帕霉素药物洗脱冠状动脉支架系统的注册申请。这标志着又一款国产心血管治疗器械成功进入市场，进一步推动了国内医疗器械领域的创新发展。　　中科益安的创新之路　　中科益安成立于2010年，致力于高性能医用植/介入材料及医疗器械的研发。多年来，公司与多家知名院校和科研机构合作，不断提升自身技术水平，尤其在冠状动脉支架等心血管介入领域取得了显著进展。此次获批上市的雷帕霉素药物洗脱冠状动脉支架系统，便是其重磅产品之一。　　产品创新亮点：无镍支架替代传统材料　　该药物洗脱冠状动脉支架系统由药物涂层支架和快速交换型球囊扩张导管组成，采用高氮无镍不锈钢材料，并结合mTOR抑制剂——雷帕霉素和生物可降解聚合物PLGA共聚物药物涂层，药物剂量为100μg/cm。与传统含镍支架相比，雷帕霉素药物洗脱支架的无镍材料具有更好的生物相容性，避免了镍过敏和由镍引发的炎症问题，有效降低了血栓形成风险和再狭窄发生率。　　心血管介入治疗需求持续增长　　随着人口老龄化的加剧，心血管疾病的发病率逐年上升。近年来，冠心病等疾病的治疗需求大幅增长，尤其是在冠状动脉介入治疗(PCI)领域。根据2021年CCIF数据，中国的PCI手术数量已经突破116万例，年均增速达11.5%。新一代药物洗脱支架被广泛推荐用于PCI手术，能显著提高治疗的安全性和有效性。　　国产医疗器械的崛起与市场变化　　目前，我国已上市的冠状动脉支架产品超过30款，其中大部分为药物洗脱支架。随着集采政策的推动，本土医疗器械企业不断突破创新，市场格局逐渐发生变化。中科益安、微创医疗、乐普医疗等本土企业的产品纷纷进入市场，并在创新性和市场占有率方面逐步赶超国际巨头。根据2024年数据，药物洗脱支架的获批数量创下新高，国产品牌的市场份额正在持续扩大。　　中国药物洗脱支架市场蓬勃发展　　根据公开数据，2022年中国药物洗脱支架行业市场规模已达到217.7亿元。随着国产创新医疗器械的不断崛起，国内药物洗脱支架行业正在迈向快速发展的阶段。本土企业的创新成果逐步填补传统支架产品的不足，不仅提升了产品的性能，还在治疗效果上取得了长足进展。　　结语　　中科益安的雷帕霉素药物洗脱冠状动脉支架系统的获批上市，是我国医疗器械领域的一项重要突破。随着本土企业在心血管治疗器械领域的持续创新与突破，中国医疗器械市场的竞争格局将不断优化，国产替代的趋势愈发明显，未来发展潜力巨大。

　　近日，恒瑞医药子公司成都盛迪医药有限公司研发的全氟己基辛烷滴眼液(商品名：恒沁®)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。这款新药不仅是全球首款专门针对睑板腺功能障碍(MGD)相关干眼的治疗药物，也填补了干眼病药物治疗的空白，为数百万中国干眼患者带来了全新的治愈希望。　　干眼病高发，恒沁®应运而生　　根据《中国干眼临床诊疗指南(2023年)》，我国干眼病的发病率高达21%-30%，患者群体庞大。与此同时，MGD相关干眼病由于泪液过度蒸发和睑板腺功能异常，对患者的生活质量产生了巨大影响。传统治疗方法如人工泪液，虽能提供短暂症状缓解，但并不能有效针对核心病理机制。　　恒沁®的获批被认为是干眼治疗领域的一次重大突破。作为全球唯一专门治疗MGD相关干眼的药物，它不仅填补了市场空白，更提供了一种从根源解决问题的新方案。　　独特作用机制：双效创新治疗MGD　　恒沁®的价值不仅在其稀缺性，更在于其治疗机理的创新。与传统人工泪液不同，恒沁®针对干眼核心问题——泪液过度蒸发，提供了双重治疗效果：　　保护泪液：恒沁®通过在眼表形成保护层，有效减少泪液蒸发，长时间缓解干眼症状。　　修复睑板腺功能：恒沁®能穿透睑板腺，溶解异常睑酯并促进腺体功能恢复，从根本上改善MGD引发的泪膜脂质层缺损问题。　　这种双效治疗机制为MGD相关干眼患者提供了前所未有的治疗解决方案，也让此类干眼治疗迈向了新的高度。　　干眼市场迎变局，恒瑞眼科布局初显　　恒沁®的获批，标志着恒瑞医药进入干眼病治疗领域的重要一步。此前，干眼药物市场主要由抗炎药物(如环孢素类药物)和人工泪液占据主导，但涵盖泪膜脂质层治疗的药物一直是市场的空白。　　恒瑞的此举不仅填补了这一空缺，还凸显了其在眼科领域的全面布局。除了恒沁®，公司针对儿童眼科疾病研发的HR19034滴眼液旨在防控儿童近视进展，已于2025年2月提交上市申请。这释放了恒瑞布局多年龄段、多适应症的眼科产品矩阵的信号。　　恒瑞的战略转型：从肿瘤药物到眼科创新　　恒瑞医药长期以肿瘤药物领域的优势闻名，但近年来公司正在多元化发展，积极开辟新赛道以塑造新的竞争力。此次恒沁®滴眼液获批不仅是恒瑞在眼科领域的重要成果，更代表了其从肿瘤领域向其他高增长市场的战略延伸。　　恒瑞在官方声明中表示：“作为一家创新型国际化制药企业，我们在持续深耕传统优势领域的同时，积极布局创新赛道，构建新动能和新优势。”恒沁®正是这一转型战略的重要体现。　　结语：恒沁®开启干眼治疗新篇章　　恒沁®的获批，不仅为MGD相关干眼患者提供了疗效明确、机制创新的治疗方案，也重新定义了干眼病治疗的市场格局。恒瑞通过这一突破，为中国干眼患者打开了告别“欲哭无泪”的希望之门。　　未来，随着恒瑞眼科产品管线日益丰富，其强大的研发实力和市场布局能力必将助力中国眼科领域迈向新的高度。这款创新药物的上市，也为干眼病治疗领域的全球发展提供了重要参考，并将继续推动干眼学科的临床和科研进步。

　　孤独症作为一种神经发育性障碍，已经影响了全球约1/68的儿童，中国也有数百万家庭面临这一挑战。尽早识别和干预孤独症能够显著改善儿童的社交、语言和认知能力，帮助他们更好地融入社会。掌握一些早期症状的识别原则，对于家长而言至关重要。　　孤独症并非“天才症”，患者差异大　　孤独症是一种神经发育性障碍，主要表现为社交互动困难、语言表达障碍和行为刻板等特点。它并不是心理问题或教育不当导致的，而是大脑发育过程中出现功能性差异所致。需要注意的是，孤独症的表现因个体差异而大不相同。从那些需要全天候照护的重度患者到能够独立生活的高功能个体，症状差异非常大。　　尽管孤独症的部分患者会伴随智力障碍，但也有一些患者在记忆力、艺术天赋或计算能力等方面展示出特殊才能。然而，这类“天才”表现仅占孤独症谱系中的一小部分，绝大多数患者的功能水平不尽相同，远非所有人都能展现出这种才能。　　孤独症患病率上升：科学诊断助力早期干预　　孤独症的患病率正呈现上升趋势。全球的孤独症患病率大约在1%至2%之间，而在中国，孤独症的估计患病率为0.7%。研究表明，孤独症的患病率上升，部分归因于诊断标准的完善和公众认知的提升。然而，孤独症的确切原因仍在科学界广泛探讨。　　孤独症儿童的五大早期警示信号　　尽早识别孤独症的早期迹象对于治疗至关重要。家长可以通过观察孩子的行为表现，初步判断是否有孤独症的风险，五个典型的早期信号包括：　　不回应名字 ：孤独症儿童常常对家长或他人叫他们名字时没有反应。　　不注视眼睛 ：孤独症儿童在与他人交流时，通常不会进行眼神接触，缺乏正常的社交互动。　　不指示需求 ：缺乏恰当的手势或肢体语言，无法通过指示来表达兴趣或需求。　　语言延迟 ：语言发展滞后，特别是在对话方面的能力较差，尽管可能会发出很多声音，却无法进行有效的交流。　　不当行为 ：孤独症儿童可能会出现一些奇怪的行为，言语上也可能出现倒退、重复无意义的话语。　　当家长注意到这些警示信号时，建议尽早带孩子进行医学评估，因为越早进行干预，效果通常越明显。　　构建全生命周期支持体系　　孤独症患者的需求随着年龄的增长而变化，因此，需要为孤独症群体构建一个覆盖全生命周期的支持体系。早期干预尤为重要，因为0-6岁是大脑最具可塑性的时期。科学的早期干预能够显著改善儿童的社交、语言和认知能力。　　目前孤独症并没有特效药物，主要的治疗手段依然是心理治疗、康复训练和教育干预。在儿童和青少年阶段，应为孤独症儿童提供多元化的教育模式，融入社会。到了成年阶段，需要为孤独症成人提供职业评估、技能培训、就业支持以及康养服务，帮助他们逐步融入社会，过上独立生活。　　结语：孤独症早期干预是关键　　孤独症的早期发现和干预对改善孩子的生活质量至关重要。家长和社会应共同努力，关注孤独症儿童的需求，提供更多的支持和帮助。通过科学的干预和全生命周期的支持，孤独症患者能够拥有更好的未来，过上更独立、更充实的生活。

　　胶质母细胞瘤(GBM)是一种极具侵袭性的脑癌，其治疗难度大、死亡率高，成为医学领域的一大挑战。据估计，巴西每年新增GBM病例在10000至12000例之间。GBM约占所有脑瘤的49%，但其患者的生存期极短，诊断后通常仅能存活约12个月。因此，科学家们一直在寻找新的治疗策略，以提高患者的生存率和生活质量。　　目前，GBM的常规治疗方式包括手术切除、放疗和化疗。主要使用的化疗药物是替莫唑胺(TMZ)，但即便如此，该疾病仍极易复发，并且复发后的肿瘤通常更加具有侵袭性。针对这一挑战，巴西圣保罗大学生物医学科学研究所(ICB-USP)的一项新研究揭示了一种可能影响GBM进展的关键蛋白——朊病毒(Prion Protein, PrP) 。相关研究成果已发表在BMC Cancer 期刊上。　　　　朊病毒在GBM中的关键作用　　研究团队发现，朊病毒在GBM的生物学进程中发挥着重要作用。该蛋白在健康人体中广泛存在，主要影响中枢神经系统的功能，可调节大脑可塑性，并参与记忆形成和神经元交流。然而，研究人员在分析GBM患者样本时发现，侵袭性较强的肿瘤中朊病毒的表达水平显著升高 ，这引发了他们的兴趣，并促使他们深入探究该蛋白与GBM之间的关系。　　肿瘤干细胞与复发机制　　Lopes教授解释，GBM的治疗瓶颈在于肿瘤干细胞 (胶质母细胞瘤干细胞)的存在。手术和替莫唑胺疗法能够杀死快速增殖的肿瘤细胞，但部分肿瘤干细胞仍潜伏于脑组织中处于休眠状态。一旦这些细胞被重新激活，它们可以再次启动肿瘤生长，导致癌症复发。　　她指出：“肿瘤干细胞具有强大的自我更新能力，它们可以在静止状态下隐藏一段时间，但一旦‘苏醒’，便能快速繁殖，重建肿瘤结构。”　　基因编辑揭示朊病毒影响　　为了深入了解朊病毒对GBM干细胞的影响，研究团队进行了体外实验。他们发现，当培养GBM干细胞时，朊病毒的水平显著上升，表明该蛋白在调节肿瘤干细胞方面发挥了重要作用。　　随后，研究人员使用CRISPR-Cas9基因编辑技术 ，阻断了GBM干细胞中的朊病毒表达。实验结果显示：缺乏朊病毒的肿瘤干细胞，其增殖能力和侵袭能力均显著下降 。这表明，朊病毒可能是GBM治疗的潜在靶点。　　Lopes教授表示：“虽然朊病毒可能不是GBM发展的唯一驱动因素，但它很可能在多个信号通路中起作用。因此，我们正在继续研究它的其他作用机制，以及它与其他关键分子的相互作用。”　　　　朊病毒与CD44的相互作用　　在进一步研究中，团队发现朊病毒与CD44蛋白 存在相互作用。CD44是一种已知的癌症干细胞标志物，在乳腺癌和结肠癌等多种癌症的细胞浸润过程中发挥重要作用。　　Lopes教授指出：“我们最近发现，朊病毒能够调控CD44的表达。目前，我们正在研究这两种蛋白如何相互作用。已有的实验结果表明，朊病毒可以作为一种支架，在细胞膜上创建多蛋白信号传导平台，使肿瘤细胞能够存活和增殖。当我们通过基因编辑技术阻断朊病毒后，发现其缺失会抑制肿瘤细胞的自我更新、迁移和浸润能力。”　　临床应用展望　　尽管该研究取得了令人鼓舞的进展，但目前尚无法预测这些发现何时能够应用于临床治疗。Lopes教授强调，这项研究属于基础研究，将其转化为实际治疗方案仍需要多年时间 。不过，该研究为未来GBM的新型靶向治疗策略提供了重要的科学依据。　　她总结道：“我们正在逐步揭示朊病毒如何调节GBM肿瘤生物学，并研究它与其他关键分子的相互作用。这项研究有望为GBM患者带来新的治疗选择，提高生存率，并改善患者的生活质量。”