医药资讯

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  Cogent Biosciences公布Bezuclastinib联合舒尼替尼治疗GIST的III期试验积极数据 Cogent Biosciences, Inc.近日发布了Bezuclastinib联合舒尼替尼治疗伊马替尼耐药或不耐受的胃肠道间质瘤(GIST)患者的III期临床试验PEAK的积极数据。此次结果被认为是20多年来针对二线GIST患者的首个阳性III期临床试验，并可能为这类患者的治疗带来新的标准。　　Bezuclastinib的作用机制　　Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，主要针对KIT D816V突变以及KIT第17号外显子上的其他突变，从而有效抑制这些突变引发的肿瘤生长。其临床应用为GIST患者提供了新的治疗选择，尤其是对于那些对传统治疗(如伊马替尼)产生耐药或无法耐受的患者。　　PEAK试验设计与结果　　PEAK试验是一项全球多中心、随机III期临床试验，旨在比较Bezuclastinib联合舒尼替尼与舒尼替尼单药治疗在伊马替尼耐药或不耐受的GIST患者中的疗效和安全性。根据截至2025年9月30日的数据，主要结果显示Bezuclastinib联合舒尼替尼疗法在无进展生存期(PFS)这一主要终点上，展现出显著的临床获益。与标准治疗相比，疾病进展或死亡的风险降低了50%(风险比为0.50)。　　无进展生存期(PFS)：Bezuclastinib联合治疗的中位PFS为16.5个月，而舒尼替尼单药治疗组为9.2个月。　　客观缓解率(ORR)：对于伊马替尼耐药患者，Bezuclastinib联合疗法的客观缓解率达到46%，而舒尼替尼单药治疗组为26%。　　总生存期：截至本次分析时，总生存期数据尚未完全成熟。　　安全性评估　　在安全性方面，Bezuclastinib联合舒尼替尼的总体耐受性良好。与舒尼替尼的已知安全性相比，Bezuclastinib联合疗法未显示出独特的风险，表明其在安全性方面与现有治疗方案相当。　　下一步计划　　基于这些积极的数据，Cogent预计将在2026年上半年向FDA提交Bezuclastinib用于治疗伊马替尼耐药或不耐受的GIST患者的上市申请。此外，PEAK III期试验的完整数据分析仍在进行中，Cogent计划在2026年上半年即将举行的科学会议上公布更多详细的研究结果。　　通过这项研究，Bezuclastinib联合舒尼替尼的疗法可能为GIST患者提供一个新的治疗选择，尤其是那些对现有治疗方法反应不佳的患者。

  2025-11-14

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  远大医药联合Glenmark研发新药获批上市：复方鼻喷剂开启过敏性鼻炎治疗新格局 2025年11月10日，远大医药正式宣布，其与Glenmark联合开发的盐酸奥洛他定糠酸莫米松复方鼻喷剂已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准在中国上市，用于成人及儿童过敏性鼻炎(AR)的治疗。这一创新复方制剂的获批，标志着我国在过敏性疾病综合治疗领域迈出了关键一步。　　全球创新复方制剂：双机制协同改善症状　　该药是一款抗组胺药+皮质类固醇的复方鼻喷剂，属于全球领先的创新组合方案，已在美国、欧洲、澳大利亚、英国、韩国、俄罗斯等多个国家和地区成功上市。　　药品商品名为莱特灵®，主要用于6岁及以上儿童及成人的中度至重度季节性过敏性鼻炎和12岁及以上患者的常年性过敏性鼻炎的对症治疗。　　作为双成分复方药物，它通过同时抑制炎症反应和阻断过敏反应途径，实现更快速、更全面的疗效，同时还能减少患者多药联合使用的不便，提高治疗依从性。　　临床研究验证疗效：显著优于单方制剂　　奥洛他定糠酸莫米松复方鼻喷剂自2021年10月起在中国启动Ⅲ期临床试验(编号GSP 301-308)。该研究为随机、双盲、双模拟、多中心、平行对照试验，共纳入535名季节性过敏性鼻炎患者，以1:1:1的比例随机分配至复方药组与两种单方阳性对照药组(盐酸奥洛他定鼻喷剂与糠酸莫米松鼻喷剂)。　　研究结果显示，该复方制剂在缓解鼻塞、打喷嚏、流涕等核心症状方面均显著优于单方原研药组，并在安全性、耐受性及药代动力学特征上达到了全部预设终点。2023年9月，临床研究顺利完成并达成主要疗效目标。　　全球同步推进，中国市场迎来重要补充　　事实上，该复方鼻喷剂早在2022年1月就已获得美国FDA批准上市，并陆续在多个国家获批。此次中国上市，意味着该药实现了全球主要市场的同步布局，也为过敏性鼻炎患者提供了更多样化的治疗选择。　　国内鼻炎治疗领域创新加速　　近年来，国内鼻炎治疗药物的创新步伐明显提速。例如，康诺亚的司普奇拜单抗以及赛诺菲的盐酸非索非那定口服混悬液等产品相继获批，为不同类型的鼻炎患者带来新的疗法选择。　　此次莱特灵®的获批，不仅丰富了我国过敏性鼻炎的治疗手段，也反映出中外合作创新药在中国市场的加速落地趋势。　　总结：复方创新助力鼻炎治疗升级　　远大医药与Glenmark联合开发的奥洛他定糠酸莫米松复方鼻喷剂，凭借全球领先的双机制设计和扎实的临床数据支持，有望成为中重度过敏性鼻炎患者的重要选择。随着其在中国正式上市，该药将为临床带来更精准、高效的综合治疗方案，进一步推动呼吸过敏疾病治疗的标准化与国际化进程。

  2025-11-12

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  CDE最新动态：贝莫苏拜单抗注射液等药品审评报告新增 11月10日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官方网站发布最新审评进展信息，新增贝莫苏拜单抗注射液(治疗用生物制品1类)与盐酸安罗替尼胶囊(化学药2.4类)的审评报告。此次更新标志着我国创新药审评审批体系的持续完善与高效运行。　　贝莫苏拜单抗注射液：创新生物制品引关注　　贝莫苏拜单抗注射液此次以治疗用生物制品1类的形式申报上市，意味着该产品为具有自主知识产权的创新药物，并非进口药或已上市药物的仿制版本。　　作为一种单抗类治疗药物，贝莫苏拜单抗有望在肿瘤、自身免疫或其他重大疾病领域发挥作用，具体适应症尚待官方进一步披露。其进入CDE审评报告公示阶段，表明项目已取得关键性进展，接近审评决策阶段。　　安罗替尼再迎进展：新剂型或适应症拓展　　此次同步公示的盐酸安罗替尼胶囊(化学药2.4类)也引发业界关注。安罗替尼作为国产自主研发的小分子多靶点抗肿瘤药，已在多种癌种中获得批准使用。　　此次申报的2.4类项目，可能涉及新适应症拓展、剂型优化或临床疗效改进，进一步提升该药物在临床应用中的竞争力与覆盖范围。　　CDE数据库突破1500条，创新药审评步伐加快　　截至2025年11月11日，CDE“上市药品信息”板块累计记录已达1505条。这一数字不仅代表我国药品审评数量的增长，更反映了本土创新药物研发活力持续增强。　　随着国家药监部门持续推进审评审批制度改革、加快优先审评通道建设，越来越多的创新药物得以加速进入市场，为患者提供更多治疗选择。　　结语：创新药审评进入高质量发展阶段　　此次贝莫苏拜单抗注射液等药品进入审评报告公示阶段，显示出CDE在加快创新药审评、强化信息公开透明化方面的显著成效。　　未来，随着生物制品与化学创新药的并行推进，中国创新药产业正从“数量增长”迈向“质量跃升”，为全球医药创新版图注入更多中国力量。

  2025-11-12

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  先声药业创新IL-2融合蛋白SIM0278在华启动Ⅱ期临床，聚焦中重度特应性皮炎治疗 2025年11月10日，先声药业集团(2096.HK) 宣布，其自主研发并与 Almirall公司 全球合作开发的 调节性T细胞(Treg)偏好型IL-2突变融合蛋白SIM0278注射液 已在中国正式启动Ⅱ期临床研究，并于 杭州市第一人民医院 顺利完成首例受试者给药，标志着该创新疗法在中重度特应性皮炎(Atopic Dermatitis，AD)领域的临床开发进入关键阶段。　　随机对照研究设计，全面评估疗效与安全性　　此次Ⅱ期临床为一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验，旨在系统评估SIM0278连续皮下注射在中重度AD患者中的疗效、安全性及药代动力学特征。研究结果将为后续Ⅲ期临床和全球注册提供关键数据支撑。　　特应性皮炎：慢性炎症性疾病的全球负担　　特应性皮炎是一种慢性、复发性、免疫介导的炎症性皮肤病，主要表现为皮肤干燥、瘙痒、红斑及皮肤屏障受损。该病通常伴有显著的睡眠障碍和心理压力，对患者生活质量造成严重影响。　　目前全球AD患者数量庞大，而中重度患者治疗选择仍较有限。尽管近年来生物制剂和小分子药物不断问世，但仍存在疗效不持久、副作用或高成本等问题，因此新型、靶向性更强的治疗方式成为研发热点。　　SIM0278：精准激活Treg的创新机制　　SIM0278 是先声药业基于其自研的蛋白质工程技术平台开发的创新生物药。该药通过对IL-2分子结构进行特定突变改造，显著降低其与效应T细胞的结合能力，同时保留对调节性T细胞(Treg)的高亲和力。　　这种Treg偏好性激活机制能够在不引起全身免疫激活的前提下，增强免疫调节功能、抑制过度炎症反应，帮助恢复机体免疫平衡，从根本上改善特应性皮炎等免疫失调疾病。　　与传统IL-2制剂相比，SIM0278在分子层面实现了更高的选择性和安全性，具备广泛的免疫调节潜力，有望应用于多种自身免疫及过敏性疾病的治疗。　　推动创新免疫疗法本土化与全球化并行　　先声药业表示，SIM0278的Ⅱ期临床启动，代表公司在免疫调控领域的创新布局进入实质性推进阶段。该项目不仅在中国同步开展临床试验，也与全球研发网络保持一致进度，充分体现了其“中国创新，全球共享”的研发战略。　　未来，先声药业将持续加速SIM0278及同类分子在免疫疾病领域的临床推进，为中重度特应性皮炎及其他免疫相关疾病患者提供更精准、更安全的治疗选择。　　结语：Treg导向疗法或开启免疫治疗新篇章　　SIM0278 的研发突破展示了IL-2信号调控的全新方向。通过精准激活Treg细胞而非广泛刺激免疫反应，该疗法有望成为特应性皮炎等慢性免疫疾病治疗的新一代核心武器。　　随着临床研究的深入推进，SIM0278或将为数百万受皮炎困扰的患者带来真正意义上的免疫平衡与生活重塑。

  2025-11-11

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  全球首款TK2缺乏症靶向药诞生：FDA批准UCB公司KYGEVVI上市 近日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准UCB公司研发的 KYGEVVI 上市，用于治疗症状起始年龄不超过12岁的胸苷激酶2缺乏症(TK2d) 患者。这是全球首个、也是唯一一个获得批准的TK2d针对性疗法，为这一罕见且致命的线粒体疾病带来了真正意义上的治疗希望。　　罕见而致命的TK2缺乏症：能量枯竭的悲剧　　胸苷激酶2缺乏症(TK2d)是一种极为罕见的线粒体DNA合成障碍疾病，全球发病率约为每百万人1.64例。患者多在婴幼儿时期发病，表现为肌无力、吞咽困难、呼吸衰竭等症状。随着病情进展，患者会逐渐丧失行走、吞咽甚至自主呼吸能力。尤其是发病年龄在12岁以前的儿童，死亡风险极高，大多数患者在确诊后3年内不幸离世。　　长期以来，医学界对TK2d束手无策，除支持治疗外无任何获批药物，患者及家庭长期面临生理与心理的双重煎熬。　　发病根源：线粒体DNA“燃料”中断　　要理解TK2d的本质，就需要从细胞的能量中枢——线粒体 说起。线粒体负责为细胞提供能量，而DNA在其中的复制和修复过程离不开一种关键酶——胸苷激酶2(TK2)。　　TK2的主要任务是催化嘧啶核苷酸的磷酸化反应，为线粒体DNA合成提供原料。当TK2基因发生突变后，酶活性下降或完全丧失，导致线粒体DNA的原料供应被切断。　　这就像一座城市的“电力站”缺乏燃料——细胞失去能量供应，尤其是能量需求极高的肌肉细胞首当其冲，最终出现严重的能量代谢障碍，引发肌无力、呼吸衰竭等一系列致命症状。　　KYGEVVI的创新突破：开辟“代谢旁路”，让能量恢复流动　　KYGEVVI的独特之处在于采用了代谢旁路疗法(metabolic bypass therapy)。该药物由两种核苷类似物——doxecitine 和 doxribtimine 组成，它们能绕过失效的TK2酶，直接补充线粒体DNA合成所需的底物(脱氧胞苷和脱氧胸苷)。　　换句话说，KYGEVVI在“堵塞”的代谢通路旁修建了一条新的能量补给通道，使线粒体仍能获得所需原料并继续合成DNA，从根源上恢复线粒体的功能。　　这项疗法的出现，不仅能显著改善患者的肌肉功能与呼吸能力，更被视为线粒体遗传病治疗史上的里程碑式突破。　　从支持到治本：TK2d治疗的重大转折　　以往TK2d患者只能依靠呼吸辅助、营养支持等方式延缓病程。而KYGEVVI的问世，则意味着治疗策略正式从“缓解症状”跨越到“修复病因”。　　这不仅是罕见病治疗领域的一次重要胜利，也为未来其他线粒体疾病的精准治疗提供了新方向。UCB公司在新闻稿中表示，KYGEVVI的获批为罕见遗传代谢病患者带来了新的生命希望，标志着“代谢旁路疗法”正式进入临床应用阶段。　　结语：为罕见病患者点亮希望之光　　TK2缺乏症曾是医学界几乎无药可治的“黑洞”，如今，KYGEVVI的成功上市不仅填补了这一领域的空白，更象征着罕见病精准治疗的新时代已经到来。　　这款创新药的诞生告诉我们：即使面对最稀有、最复杂的遗传疾病，科学也能找到通往希望的“旁路”。未来，随着更多创新疗法的出现，或许“罕见病”将不再意味着“无药可医”。

  2025-11-11

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  新研究揭示腺苷在氯胺酮与电休克抗抑郁作用中的关键作用 抑郁症是一种全球普遍的精神疾病，困扰着数亿人。传统的抗抑郁药物常常需要几周甚至几个月才能起效，且并非对所有患者有效。而氯胺酮和电休克(ECT)疗法则能够在短时间内显著缓解抑郁症状，尤其对难治性抑郁症患者展现了显著的治疗效果。尽管这些治疗方式已广泛应用多年，但其具体的作用机制仍未完全明确。　　腺苷：关键分子与快速抗抑郁效应的关系　　最新的研究成果由北京脑科学与类脑研究所罗敏敏团队发布在《自然》期刊上。研究团队发现，腺苷(Adenosine)是氯胺酮和电休克治疗产生快速抗抑郁效应的关键信号分子。研究者提出，间歇性低氧干预(aIH)能够安全且可控地促进腺苷的释放，从而产生显著的抗抑郁效果。　　腺苷受体在抗抑郁治疗中的作用　　通过小鼠实验，研究人员发现缺失腺苷A1或A2A受体的动物在接受氯胺酮和电休克治疗时，抗抑郁效果显著减弱。此外，研究还发现，使用A1或A2A受体拮抗剂会阻止氯胺酮产生的抗抑郁作用。这表明腺苷信号通路在快速抗抑郁效果中的特异性作用。　　内侧前额叶皮层：抗抑郁作用的核心脑区　　进一步的研究表明，腺苷信号在内侧前额叶皮层发挥重要作用。直接向该区域注射腺苷或通过诱导腺苷释放，可以快速改善抑郁模型小鼠的行为。而如果破坏该区域的腺苷受体，则会阻断氯胺酮的抗抑郁效果。这表明，内侧前额叶皮层是腺苷信号介导抗抑郁作用的核心区域。　　氯胺酮如何促进腺苷释放　　在机制研究中，研究人员发现氯胺酮并非通过核苷酸水解作用来提升细胞外腺苷水平，而是通过调节细胞的能量代谢，增加细胞内腺苷的含量，并通过核苷转运体将其释放到细胞外。这一过程激活腺苷A1和A2A受体，进而产生抗抑郁作用。　　开发基于腺苷信号的新型抗抑郁药物　　为了开发新的抗抑郁药物，研究团队合成了31种氯胺酮衍生物，并根据它们对腺苷水平的影响进行筛选。结果表明，去氯氯胺酮在低剂量下即可引发更强且持久的腺苷信号，其抗抑郁效果优于氯胺酮，同时副作用明显减少。　　非药物干预：提升腺苷水平的另一途径　　除了药物治疗外，研究者还探索了通过非药物方式提升腺苷水平的可能性。研究发现，间歇性低氧干预(aIH)可以有效诱导内侧前额叶皮层腺苷的释放，并在抑郁模型小鼠中产生依赖于腺苷受体的抗抑郁效果。这为非药物治疗提供了新的思路。　　总结：腺苷信号为新型抗抑郁疗法提供理论支持　　此次研究揭示了腺苷信号在氯胺酮和电休克产生快速抗抑郁效应中的共同机制。这一发现不仅有助于加深对快速抗抑郁治疗机制的理解，也为基于腺苷信号调节的新型抗抑郁药物的研发提供了坚实的理论基础。未来，基于腺苷调控的新疗法可能会为抑郁症患者带来更加高效和安全的治疗选择。

  2025-11-10

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  华辉安健立贝韦塔单抗（HH-003）最新临床成果即将亮相AASLD 2025年会 11月7日，华辉安健宣布，公司将在即将召开的第76届美国肝病研究协会(AASLD)年会上，以最新突破性摘要(Late-Breaking Abstract)口头报告的形式，公开展示自主研发的立贝韦塔单抗(HH-003)在慢性丁型肝炎病毒(HDV)感染治疗中的关键注册Ⅱb期临床试验(HH003-204)48周疗效数据。这一消息标志着该药物在全球丁肝治疗领域取得了又一重要进展。　　PreS1单抗创新机制：阻断HDV感染新路径　　立贝韦塔单抗(HH-003)是由华辉安健自主研发的乙肝/丁肝病毒PreS1单克隆抗体。该药物通过高特异性结合乙肝与丁肝病毒表面的PreS1区域，阻止病毒与其宿主受体NTCP的结合，从而有效抑制病毒进入肝细胞，实现阻断初次感染与再感染的双重防护。　　这一独特的作用机制使HH-003成为全球首批针对HDV感染的创新型抗体药物之一。目前，该药物已被中国国家药品监督管理局(NMPA)列入突破性治疗品种名单，并获得美国FDA授予的突破性疗法(BTD)认定。其针对慢性HDV感染的新药上市申请(NDA)已于2024年12月正式被中国药审中心(CDE)受理。　　HH003-204研究设计与临床结果　　HH003-204是一项国际、多中心、随机、对照、开放标签的Ⅱb期临床研究，旨在评估立贝韦塔单抗在慢性HDV感染患者中的疗效与安全性。研究主要终点为复合应答率，即治疗24周时患者的HDV RNA降至检测下限(LLOQ)以下或较基线降低≥2 log10，同时血清ALT水平恢复正常的比例。　　研究结果显示，立贝韦塔单抗在多个关键疗效指标上均表现出显著优势：　　复合终点应答率显著提高，优于对照组;　　HDV RNA显著下降，显示出强劲的病毒学抑制作用;　　ALT水平明显恢复正常，提示肝功能显著改善;　　肝脏硬度明显下降，显示长期抗炎及抗纤维化潜力。　　此外，在48周的治疗周期内，立贝韦塔单抗各剂量组均表现出良好的耐受性与安全性，未观察到新的严重不良事件。　　全球关注：丁肝治疗领域的潜在“破局者”　　华辉安健方面表示，立贝韦塔单抗在Ⅱb期临床研究中的积极成果为后续注册及商业化奠定了坚实基础。随着该药物即将在AASLD 2025年会上公开详细数据，业内普遍期待其成为首个可有效阻断HDV感染的创新抗体疗法，为全球数百万丁肝患者带来新的治疗希望。　　总结　　立贝韦塔单抗(HH-003)以其独特的PreS1靶向机制和优异的临床表现，在慢性丁肝治疗领域展现出强大潜力。其即将在AASLD 2025年会上公布的48周临床数据，将进一步验证其作为突破性疗法的临床价值，也为未来丁肝治疗格局的重塑提供了新的契机。

  2025-11-10

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  FDA批准Linzess用于儿童IBS-C治疗，开启儿科便秘管理新时代 2025年11月5日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准Linzess(中文名：令泽舒，通用名：利那洛肽/linaclotide)用于治疗7岁及以上便秘型肠易激综合征(IBS-C)患儿。这是首款被FDA批准用于儿科人群IBS-C治疗的药物，为长期受便秘与腹痛困扰的儿童群体带来了新的治疗选择。　　药物机制：激活肠道受体，改善排便功能　　Linzess是一种鸟苷酸环化酶C(GC-C)受体激动剂，通过激活肠道上皮细胞表面的GC-C受体，促进肠道分泌液增加，从而软化粪便、增强肠蠕动，有效缓解便秘与腹部不适。　　该药早在成人领域被广泛使用，凭借确切的疗效与良好的安全性，成为全球IBS-C治疗的主流处方药之一。　　从成人到儿童：十余年临床经验助力儿科拓展　　Linzess于2012年由Ironwood Pharmaceuticals与Allergan(现为AbbVie旗下)联合开发并上市。经过十余年的临床应用与安全监测，研究者逐渐积累了大量的长期疗效数据，为其进入儿科领域奠定了坚实基础。　　在儿童人群中，IBS-C不仅仅表现为顽固便秘，还可能伴随腹痛、腹胀、食欲不振、睡眠障碍等症状，甚至影响心理发育与生活质量。FDA此次批准，填补了儿童IBS-C治疗领域的长期空白。　　临床研究数据支撑：疗效与成人人群一致　　此次批准主要基于成人数据外推及一项针对7至17岁患者的随机、双盲、平行对照临床试验结果。该研究采用修改版罗马III诊断标准筛选患儿，并设定了严格的主要终点：　　在12周治疗期间，至少有6周达到以下双重标准的患者比例——　　腹痛程度下降≥30%;　　每周自发排便次数较基线增加≥2次。　　研究结果显示，利那洛肽在儿童患者中显著改善便秘与腹痛症状，其效果与成人试验数据高度一致。　　安全性良好，最常见不良反应为轻度腹泻　　FDA指出，利那洛肽在儿科患者中的安全性与成人基本一致。腹泻是报告中最常见的不良事件，但多为轻至中度，停药后可自行缓解。总体而言，药物耐受性良好，未见新的安全信号。　　儿童IBS-C治疗进入精准时代　　此次批准不仅拓宽了Linzess的临床应用范围，也标志着儿科功能性胃肠疾病治疗迈向更精准、更科学的新阶段。随着药物安全性数据的不断积累，未来有望进一步探索其在更年轻年龄层及其他功能性便秘疾病中的潜在应用。

  2025-11-07

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  赛诺菲创新疗法卡拉西珠单抗获批，为iTTP患者带来全新治疗希望 2025年11月5日，赛诺菲(Sanofi)宣布，其创新生物药物——注射用卡拉西珠单抗(商品名：可倍力®)已获得国家药品监督管理局(NMPA)正式批准。该药可与血浆置换(TPE)及免疫抑制疗法(IST)联合使用，用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP，也称免疫介导性TTP)的成年患者及12岁以上、体重≥40kg的青少年患者。　　这一批准意味着中国在罕见病临床治疗领域再度取得重要突破，为高风险aTTP患者提供了更精准且更安全的治疗方案。　　aTTP——罕见但极具危险性的血液疾病　　血栓性血小板减少性紫癜(TTP)是一种急性、进展迅速的血栓性微血管病变，若不及时干预，可能危及生命。该病在全球的年发病率仅为每百万人2~6例，在中国也已被纳入《第二批罕见病目录》。　　其中，免疫介导型TTP(iTTP)约占全部病例的95%，临床常见表现包括血小板骤减、溶血性贫血(MAHA)、意识障碍、头痛及语言障碍等神经系统症状，部分患者还伴有发热和肾功能损伤。由于病情变化迅猛，若治疗延误，死亡风险极高。　　传统疗法局限明显，临床亟需新药突破　　目前，血浆置换联合免疫抑制治疗仍是iTTP的主要治疗策略。然而，临床数据显示，约有20%的患者对现有疗法反应不佳或治疗失败，且复发率高达30%~50%。部分患者在停用血浆置换后数周内病情再度恶化，甚至出现严重并发症。　　因此，开发能够更有效控制疾病进程、减少复发并降低治疗负担的新型药物，一直是医学界关注的重点。　　卡拉西珠单抗：机制创新，疗效更强　　卡拉西珠单抗是一种针对血管性血友病因子(vWF)的单克隆抗体药物，通过阻断vWF与血小板的异常相互作用，从而防止微血栓形成。　　与传统疗法相比，卡拉西珠单抗可在疾病早期就介入治疗，快速改善血小板计数、降低血栓风险，并显著缩短血浆置换周期，减少复发率，为iTTP患者带来了更高的生存机会和更好的生活质量。　　展望未来：创新药物加速惠及罕见病患者　　赛诺菲表示，将持续推进卡拉西珠单抗在中国的临床应用推广，提升医生对aTTP的识别与管理水平，让更多罕见病患者受益于科学创新的力量。　　此次批准不仅体现了中国监管机构对创新疗法的重视，也标志着我国罕见病精准治疗时代的加速到来。

  2025-11-07

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  国内首个EGFR靶向ADC药物诞生！乐普生物维贝柯妥塔单抗正式获批上市 2025年10月30日，国家药品监督管理局(NMPA)官网发布公告，正式批准乐普生物自主研发的创新药物——维贝柯妥塔单抗(MRG003)上市，用于治疗既往经至少二线系统化疗及PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发或转移性鼻咽癌成人患者。　　这一里程碑式的批准不仅意味着我国在抗体偶联药物(ADC)领域迈出了关键一步，也使维贝柯妥塔单抗成为国内首个EGFR靶向ADC药物。该药物在全球同类研发中同样处于领先阶段，彰显了我国在生物创新药研发上的国际竞争力。　　精准设计：三大核心结构协同发挥作用　　维贝柯妥塔单抗是一款靶向表皮生长因子受体(EGFR)的抗体偶联药物，其分子结构精巧，由三部分构成：　　抗EGFR人源化单抗JMT101：负责识别并结合肿瘤细胞表面的靶点;　　细胞毒药物MMAE(甲基澳瑞他汀E)：发挥强效的抗肿瘤作用;　　可裂解连接子VC：在特定条件下释放MMAE，使药物在肿瘤细胞内精准生效。　　这种结构设计使药物能够在不损伤正常组织的情况下，对肿瘤细胞进行“定点清除”。　　独特机制：精准打击EGFR高表达的鼻咽癌细胞　　研究表明，EGFR在多种上皮来源的恶性肿瘤中存在过度表达，尤其是在鼻咽癌中，高达90%的复发或转移性病例检测出EGFR高表达。　　维贝柯妥塔单抗利用其抗体部分与EGFR受体结合后，被肿瘤细胞内吞。当药物进入细胞内的溶酶体环境时，连接子被酶切断，释放出MMAE。MMAE会阻断微管蛋白的聚合过程，干扰细胞分裂，从而引发肿瘤细胞的凋亡。　　这种机制不仅增强了杀伤力，还显著减少了传统化疗常见的系统性副作用。　　临床数据支持：疗效与安全性兼具　　在临床研究中，维贝柯妥塔单抗展现出显著的抗肿瘤活性与良好的安全性。　　与传统化疗不同，ADC药物通过“靶向递送”机制，使细胞毒成分集中作用于癌细胞，从而提高治疗效果并减少对正常组织的损害。　　专家认为，这种治疗方式为晚期鼻咽癌患者提供了新的治疗思路，也为我国ADC药物的研发树立了标杆。　　展望未来：为中国创新药注入新动力　　维贝柯妥塔单抗的成功上市，标志着我国在ADC领域的研究成果已从实验室走向临床应用，为患者带来切实的治疗希望。未来，随着更多联合治疗方案的探索，这一创新药物有望进一步拓展适应症，惠及更多癌症患者。　　结语：　　维贝柯妥塔单抗的获批，不仅代表我国在抗体偶联药物创新上的重大突破，也象征着中国在全球创新药物赛道上迈入了新的阶段。随着这一创新疗法的应用落地，鼻咽癌患者的治疗格局或将被重新定义。

  2025-11-06