阿斯利康司美替尼口服颗粒剂获FDA批准扩展适用人群至1岁及以上儿科患者

发布时间：2025-09-18 10:31:30 相关企业：搜医药

　　2025年9月10日，FDA官网公布，阿斯利康的司美替尼(selumetinib)口服颗粒剂获批上市，全面扩展适用人群至1岁及以上有症状且无法手术的1型神经纤维瘤病(NF1)相关丛状神经纤维瘤(PN)儿科患者。同时，司美替尼口服胶囊剂的适用年龄也同步扩大，从之前的2岁及以上扩展至1岁及以上儿科患者。这一批准标志着司美替尼在治疗NF1相关PN领域的适用范围进一步扩展，为更多低龄患者提供有效治疗方案。

　　司美替尼：MEK抑制剂的首个针对NF1相关疾病的获批药物

　　司美替尼是一款由Array BioPharma(辉瑞子公司)开发的丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK1/2)抑制剂，商品名为Koselugo。该药物于2020年首次获批上市，是针对NF1相关丛状神经纤维瘤的首个药物治疗选择。司美替尼通过抑制MEK1/2信号通路活性，改善NF1相关PN的症状与病程。

　　阿斯利康于2003年从Array BioPharma处获得司美替尼全球权益，并于2017年与默沙东合作，共同推进该药在全球的开发及商业化。目前，司美替尼在多个国家已上市，其适用人群涵盖不同年龄段的NF1患者：

　　2020年首次获批美国上市，适用于2岁及以上儿科患者;

　　2021年获欧洲批准上市，适用范围为3岁及以上儿科患者;

　　2023年在中国获批，适用范围与欧洲一致，为3岁及以上儿科患者。

　　批准依据：临床桥接及多项试验支持扩展适用人群

　　此次批准依据一系列研究数据，包括健康成人中的相对生物利用度桥接研究及多项针对儿科患者的临床试验：

　　桥接研究(Study 89)：提供了司美替尼胶囊剂与颗粒剂在健康成人中的相对生物利用度数据，显示两种制剂的药物暴露量类似。

　　SPRINT和Stratum研究：这两项针对2岁及以上儿科患者的临床研究验证了司美替尼胶囊剂的有效性与安全性。

　　SPRINKLE研究：针对1岁及以上儿科患者的I/II期研究，进一步提供了司美替尼颗粒剂的有效性与耐受性数据。

　　这些研究共同支持适用人群的年龄外推至1岁及以上，并验证颗粒剂与胶囊剂在临床使用中的等效性。

　　安全性：包括更多儿科数据的更新

　　司美替尼的处方信息已更新警告和注意事项，涵盖更多儿科患者数据。这些包括：

　　心肌病

　　眼毒性

　　胃肠道毒性

　　皮肤毒性

　　肌酸磷酸激酶升高

　　出血风险增加(仅胶囊剂)

　　维生素E水平升高

　　胚胎毒性

　　FDA指出，目前未发现新的安全性信号，司美替尼在儿科患者中的安全性风险仍处于可控范围。

　　司美替尼的全球治疗覆盖

　　随着颗粒剂和胶囊剂的适用人群年龄扩展，司美替尼进一步巩固了其在NF1相关PN治疗领域的领导地位。然而，不同地区对司美替尼适合治疗年龄的规定仍有所不同：

　　美国：适用范围扩大至1岁及以上患者;

　　欧洲及中国：仍限定为3岁及以上儿科患者。

　　未来或有望基于最新临床数据推动适用范围在全球更多地区的扩展。

　　总结：治疗低龄儿科患者的希望

　　司美替尼颗粒剂的获批为1岁及以上NF1相关PN儿科患者提供了新希望，以颗粒剂这一更易服用的剂型帮助低龄儿童从早期获得有效药物治疗。这一突破不仅为患者群体提供了更便捷的治疗方案，还进一步彰显了阿斯利康与默沙东在罕见病治疗领域的创新实力。

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2025-09-10
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2025-09-10
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2025-08-28
尿液曲霉检测产品获FDA批准，为真菌感染诊断带来新突破
　　近日，PearlDiagnostics公司宣布，其基于尿液的曲霉菌感染检测产品——MycoMeia Aspergillus Assay，已获得美国食品药品监督管理局(FDA)510(k)市场准入许可。该产品为免疫功能低下患者肺部曲霉病的诊断带来了一种非侵入性的新工具，同时也有助于优化抗真菌治疗。　　创新技术：灵敏度与特异性兼备的ELISA检测　　MycoMeia Aspergillus Assay是一种基于酶联免疫吸附测定法(ELISA)的检测产品，采用微孔板技术。该检测使用标准ELISA技术，可实现高通量、大批量检测，并且能够在三小时内得出结果。这不仅提升了诊断效率，还为临床医生提供了更准确的判断依据。　　据PearlDiagnostics官网介绍，该产品核心技术为SmartAntibody，通过检测尿液中的微生物胞外囊泡，用于早期识别细菌和真菌感染。在实际表现中，该检测显示出92.4%的灵敏度和89.5%的特异性，能够早期发现曲霉菌感染，并减少因误诊导致的不必要抗真菌治疗。　　曲霉病的临床意义及高危群体　　曲霉病(aspergillosis)是一种严重的真菌感染，主要导致急性或慢性肺部疾病，并可能引发危及生命的并发症。此病尤其常见于免疫功能低下的人群，以下是主要高危群体：　　接受细胞毒性治疗的血液恶性肿瘤患者：此类患者因长期中性粒细胞缺乏，感染风险显著增加。　　进行骨髓或血液移植患者：免疫抑制状态使得曲霉病感染概率升高。　　病毒引发的肺部疾病患者：如因流感或COVID-19感染而导致严重肺部损伤的人群，同样面临曲霉病风险。　　PearlDiagnostics指出，曲霉病的早期发现尤为重要，这不仅能够改善患者的疾病管理，还能降低病死率。　　FDA批准赋予临床诊断新工具　　此次FDA批准的MycoMeia Aspergillus Assay为医学界带来了一个重要的创新工具。这款尿液检测产品能够实现非侵入性、高效率诊断，打破传统肺部病原检查的局限性，为真菌感染患者提供更加精准的医疗支持。临床医生可以通过该检测方法更早地发现潜在感染，避免滥用抗真菌药物，同时更好地制定患者管理方案。　　前景与意义　　基于尿液的曲霉病检测产品不仅实现了早期发现，还有效提高了诊断效率和准确性。这项技术为未来真菌感染诊断开辟了新的方向，并可能进一步惠及其他免疫功能受损的患者群体。同时，PearlDiagnostics结合其SmartAntibody技术，可能在细菌和真菌领域探索更多潜在应用。　　此次FDA批准也标志着非侵入性检测技术的广泛发展，为免疫功能低下患者带来希望。随着技术的进步，尿液检测产品或将在临床应用中发挥更重要的作用，改善患者生存质量。

2025-08-11
GLP-1类药物的多重健康益处：糖尿病与肥胖之外的新应用
　　胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂及共激动剂，统称为GLP-1类药物，近年来因其非凡的疗效备受关注。这类药物包括利拉鲁肽、度拉糖肽、司美格鲁肽及GLP-1R/GIPR共激动剂替尔泊肽等，最初是为治疗2型糖尿病(T2D)而开发的。凭借其明显的降血糖和减重功效，这些药物已被广泛用于糖尿病和肥胖症治疗。而更令人振奋的是，GLP-1类药物在这些核心适应症之外，还展现了多方面的健康益处。　　2025年7月15日，GLP-1研究领域的领军人物Daniel J. Drucker教授在Cell子刊《Cell Reports Medicine》上发表了题为《The expanding benefits of GLP-1 medicines》的评论文章。文章全面回顾并总结了GLP-1类药物在糖尿病和肥胖症之外的新临床应用进展，为这一研究领域开辟了更广泛的路径。　　GLP-1类药物的已知作用机制　　GLP-1类药物通过多种机制作用于人体：　　胰腺作用：增加胰岛素分泌，减少胰高血糖素分泌;　　胃肠道效应：减缓胃排空;　　中枢神经系统调控：通过激活脑内GLP-1受体，降低食欲、促进饱腹感，从而实现减重。　　正是这些机制，使其成为2型糖尿病和肥胖症治疗中的重要武器。此外，GLP-1类药物在多个临床层面展现了额外疗效，例如改善肾功能、降低心血管事件风险等。　　在非糖尿病及肥胖领域的广泛益处　　Drucker教授的评论进一步阐述了GLP-1类药物在一系列慢性疾病中的潜在应用，以下为研究亮点：　　1. 心血管疾病(CVD)　　多项研究已证实，GLP-1类药物可显著降低2型糖尿病患者的心肌梗死、中风及心血管死亡率，还能改善射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)患者的症状和预后。　　2. 慢性肾病(CKD)　　GLP-1类药物通过改善血糖控制和减轻肥胖对肾脏的压力，显示出保护慢性肾病患者的潜力。　　3. 代谢功能障碍相关脂肪性肝病(MASLD)　　MASLD是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的新分类名称，其与肥胖及代谢紊乱密切相关。GLP-1类药物通过减少肝脂肪沉积表现出积极效果。　　4. 阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)　　因GLP-1类药物可减轻体重和降低肥胖相关风险，已被发现对OSA患者症状改善具有一定意义。　　5. 骨关节炎(OA)　　通过减重和潜在的抗炎作用，GLP-1类药物能够延缓骨关节炎症发展。　　6. 外周动脉疾病(PAD)　　GLP-1类药物可能通过改善血管健康降低PAD患者的症状。　　新兴领域：神经退行性疾病和其他病症　　研究还指出，GLP-1类药物在其他非传统领域也表现出临床前景，例如：　　阿尔茨海默病等神经退行性疾病：GLP-1受体激动剂可能通过抗神经炎症和改善代谢功能发挥潜在疗效;　　炎症及物质滥用：初步研究表明，这些药物或许能够改善炎症过程和某些成瘾行为。　　然而，这些新领域的应用仍需进一步研究，以探索剂量反应关系和体重减轻以外的独立机制。　　剂量反应关系与个性化应用的挑战　　尽管GLP-1类药物在降糖和减重方面的治疗剂量已相对明确，但在神经精神疾病或炎症性疾病中，其最佳剂量和疗效时长尚需进一步研究。尤其是某些患者(如涉及神经精神疾病的人群)，体重减轻可能并非理想结果，研究如何准确区分独立于体重变化的健康益处变得尤为重要。　　此外，明确GLP-1作用过程中关键的调控通路，也有助于优化疗效和耐受性。　　总结与展望　　GLP-1类药物最初是为治疗2型糖尿病而开发，而如今已扩展至肥胖症及更多疾病的治疗。从心血管疾病、慢性肾病到神经退行性疾病，其多维度健康益处正在不断被证实。然而，在新领域进一步优化剂量、明确作用机制，并优化个性化治疗方式，将是未来研究的重点。　　随着研究的持续深入，GLP-1类药物有望不仅仅是“降糖+减重”的代名词，而是成为治疗多种慢性疾病的重要支柱，为更多患者带来福音。

2025-07-28
重大突破！中科益安创新心血管器械获批上市
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2025-07-24
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　　自闭症的广阔图景：为何如此复杂?　　自闭症谱系障碍(ASD)以其极端的异质性和千人千面的特质，为科学研究带来了巨大的挑战。ASD并不是单一的疾病状态，而是一个涵盖从轻度社交困难到严重发育迟缓等多种特征的连续体，每位患者都展现出独特的行为、认知能力、伴随疾病和体验。这种高度的差异性不仅困扰着临床医生和家庭，也为科学家破解其生物学机制增添了难度。　　为了尝试理解这些复杂多变的表型差异，科学家们不断探索背后的遗传和生物学基础。近期，一项发表在《Nature Genetics》的研究“Decomposition of phenotypic heterogeneity in autism reveals underlying genetic programs”为我们揭示了自闭症多样性背后的核心秘密。这项研究通过一种“以人为本”的全新计算方法，将自闭症儿童群体分解为四个独特亚型，并发现这些亚型各自对应独特的遗传学和生物学机制。　　自闭症研究的难题：多样性带来的迷雾　　传统医学研究常通过寻找“共性”来研究疾病。然而，在自闭症领域，这种方法却面临困境：某一种基因可能对某些患儿至关重要，但在其他患儿中却完全缺失;某些治疗方案对部分患者有效，却对其他患者无效。这种“一刀切”的方法无法捕捉ASD的复杂性。　　为了迎接这一挑战，科学家尝试“以特征为中心”的方法研究自闭症的单一特征(如社交缺陷或语言障碍)。尽管此举取得了一些进展，但它割裂了特征间的联系，忽略了它们如何共同塑造自闭症的整体表现。换句话说，这种“特征分离”无法完整描述自闭症的全貌。　　基于此，研究团队提出了一种新的“以人为本”的研究范式，强调将个体作为整体考虑。这种方法试图通过人工算法识别自闭症患者中自然聚集的特征组合，进而揭示其背后隐含的遗传和分子机制。　　破解复杂性：生成性混合模型揭示四大亚型　　为了应对自闭症的异质性，研究团队采用了生成性混合模型(GFMM)这一强大的算法工具。GFMM能够从庞大的数据中自动检测出潜在的“特征组合包”，为自闭症儿童划分出更精准的亚型。　　研究利用SPARK数据库中5,392名儿童的239项详尽表型数据，涵盖其行为、社交能力、情绪状态以及发育里程碑。在分析中，GFMM模型不仅追求分类的数学最优性，还结合了临床意义，最终稳定地将这些儿童划分为四个具有独特特征的亚型：　　中度挑战型(Moderate challenges，占比34%)：表现为核心自闭症特征(如社交沟通和重复行为)上的轻度至中度困难，同时共病较少。一种典型的“谱系代表”。　　广泛影响型(Broadly affected，占比10%)：受广泛且严重的困难困扰，包括明显的社交障碍、重复行为、发育迟缓以及焦虑和情绪问题。其症状组合最为复杂。　　社交/行为型(Social/behavioral，占比37%)：其核心表现是社交沟通困难以及注意力缺陷与行为问题，并无显著发育迟缓。　　混合型ASD伴发育迟缓(Mixed ASD with DD，占比19%)：呈现显著的发育迟缓，如语言晚开、自主行走时间延迟，但在行为问题上的表现轻于广泛影响型。　　四大亚型的意义：亚型间的特质差异　　通过对四个亚型的深入分析，研究进一步发现，这些亚型不仅在表现上截然不同，其生物学基础也呈现独立性：　　症状形态：亚型分布显现出显著的特征组合规律。例如，“社交/行为型”虽然存在严重的行为问题，却无发育迟缓;而“混合型ASD伴DD”则受早期发育问题的深刻影响。　　共病条件：广泛影响型的共病负担(如焦虑和情绪障碍)显著高于其他亚型，而中度挑战型的病理负担最轻。　　诊断年龄：存在发育迟缓的两个亚型(如“混合型ASD伴DD”)的确诊时间显著早于其他群体。　　这些发现表明，自闭症并非单一疾病，而是由多种不同生物学“程序”运行的结果。　　遗传层面的发现：不同亚型有不同的遗传信号　　研究还深入探讨了每个亚型的遗传基础，包括常见遗传变异与罕见遗传变异：　　常见变异：在ADHD多基因风险评分(PGS)上，“社交/行为型”和“广泛影响型”的得分显著升高;这一趋势表明其注意力障碍可能受到遗传因素的影响。　　罕见变异：广泛影响型的儿童携带最多且最具破坏性的新生突变(De Novo Variants, DNVs)，可能引发大规模认知和发育损伤。而混合型ASD伴DD的儿童不仅携带更多DNVs，还显示出遗传性罕见基因突变的显著富集。　　发育时间点：另一个关键发现是，基因突变发生的时期决定了临床表型的不同。例如，早期高表达基因的突变通常导致发育迟缓，而后期高表达基因的突变更多与社交和行为问题相关。　　展望未来：精准干预的曙光　　这项研究不仅描绘了自闭症多样性的内在图景，还为未来的个性化干预提供了可能性：　　精准分型诊断：临床医生可依据亚型划分设计分层干预策略，从“社交技能训练”到“早期发育支持”，针对不同亚型采取定制化措施。　　多维遗传咨询：基因分析可以提供更精准的风险预测，为家庭提供早期干预建议。　　新治疗靶点：基于遗传和生物通路的深入挖掘，开发靶向不同亚型的疗法，提高治疗效果。　　结语：科学发现推动理解和包容　　这项开创性研究首次以数据驱动的方式将自闭症内部分为四个明确的亚型，为我们理解ASD的多样性和复杂性打开了新的大门。对于自闭症个体和家庭而言，这项研究传递了一个重要讯息：他们的独特之处正在被科学所理解和关注，而这种理解是提供精准支持和干预的起点。　　通往ASD个性化医学的道路刚刚开始，而这项研究无疑是其中的里程碑。

2025-07-16
PD-1/VEGF三特异性抗体崛起，肿瘤免疫疗法迈入新纪元
　　随着康方生物依沃西在PD-1单抗上的成功挑战，肿瘤免疫治疗(IO)的发展迅速迭代至2.0新时代。近年来，PD-(L)1/VEGF双抗成为行业热点，不断被跨国药企争相布局。而PD-(L)1/VEGF的三特异性抗体逐渐进入大众视野，成为肿瘤治疗研发的新潮流，多靶点协同的创新路线正推动肿瘤治疗走向更高效和精准的新时代。　　基石药业CS2009：同类首创三特抗全面推进临床　　近日，基石药业宣布，其自主研发的具有潜在同类首创/同类最佳特性的CS2009项目取得临床研究新进展。CS2009是一款PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体，该药物通过综合设计，在分子结构上表现出独特的优势：　　靶点协同效应：　　该药物拥有均衡的单价PD-1和CTLA-4结合臂，以及双价VEGF-A结合臂，可以充分激活肿瘤微环境中的免疫反应，同时抑制血管生成。　　降低系统毒性：　　CS2009通过优化靶点优先集中于肿瘤局部，从而有效减少系统性毒副作用。　　全球多中心I/II期临床试验稳步推进　　目前，CS2009的全球多中心I/II期临床试验正在澳大利亚和中国同步推进，并计划扩展至美国开展II期临床研究。　　试验入组快速：　　截至目前，试验患者招募进展迅速，预计到2023年底将累计入组超100例患者。　　剂量递增试验：　　Ia期临床试验已在多线经治的晚期实体瘤患者中完成四个剂量水平的安全评估，目前正进行第五剂量水平(30毫克/千克，每三周一次)患者入组试验。　　后续计划：　　Ib/II期研究将着眼于剂量扩展及后续关键性临床实验，预计将于2025年下半年全面启动。　　初步数据展现耐受性与抗肿瘤活性　　在已完成的研究阶段，CS2009展示了良好的临床属性：　　安全性：　　在所有已评估剂量水平上，药物均表现出良好的耐受性，未发现严重的系统性毒性反应。　　抗肿瘤活性：　　在低剂量组，“冷肿瘤”以及PD-(L)1经治患者中已观察到抗肿瘤活性，初步验证了其多靶点协同作用的潜力。　　后续数据公布时间：　　CS2009的Ia期临床数据，包括安全性、药代动力学(PK)、药效动力学(PD)及抗肿瘤活性，将于2025年第四季度的国际学术会议上正式公布。　　行业新热点：三特异性抗体逐渐显现竞争力　　除了基石药业的CS2009，来自国内另一家创新药企——上海宏成药业，也正在开发PD-1/CTLA-4/VEGF三特异性抗体HC010。这款药物目前正在进行针对晚期实体瘤患者的多中心I期临床研究，重点评估其安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。　　三抗协同：肿瘤免疫疗法的未来趋势　　三特异性抗体如CS2009和HC010，不仅将PD-1、CTLA-4与VEGF多靶点协同结合，还致力于解决单抗或双抗疗法面临的局限性问题。这种创新的联合机制可以通过多个路径协同杀伤肿瘤，同时减少副作用，为免疫治疗的下一代工具打开了新思路。　　随着越来越多企业投入三特异性抗体的研发，这一领域未来的竞争注定将更加激烈，而患者也有望从这一革新疗法中获益。　　结语：加速医药创新，共迎三抗时代　　三特异性抗体的崛起，标志着肿瘤免疫治疗正在迈向多靶点协同的新时代。以基石药业和宏成药业为代表的创新企业，正在不断推动这一领域向更高效、更精准的新高度迈进。可以预见，随着技术的逐步成熟，三抗疗法或将为更多患者带来长期生存的曙光。

2025-07-10
婚姻状况与老年痴呆风险的关系：最新研究颠覆传统观念
　　近年来，婚姻与老年人痴呆风险之间的关系一直是公共卫生领域的热门话题。传统上，人们认为婚姻可以提供情感支持和社交互动，从而有助于减少老年痴呆的发生。然而，最新的一项研究却提出了与这一观念截然不同的结论。　　颠覆性研究结论　　2025年3月20日，《Alzheimer's & Dementia》期刊发布了一项新的研究结果，表明婚姻反而可能增加老年人患痴呆的风险。研究发现，与已婚人士相比，未婚、离婚或丧偶的老年人患痴呆的风险显著较低。这一发现挑战了传统观念，即婚姻可以有效预防痴呆。　　研究背景与方法　　该项研究基于来自美国国家阿尔茨海默病协调中心(NACC)的数据，共涉及24107名参与者，平均年龄为71.79岁。研究团队采用了Cox回归分析方法，追踪了长达18年的数据，探讨了基线婚姻状况与老年痴呆风险之间的关系。　　研究结果：未婚、离婚、丧偶者患痴呆风险较低　　研究结果表明，与已婚人士相比，未婚、离婚和丧偶的老年人患痴呆的风险分别下降了40%到60%。具体数据如下：　　丧偶者：痴呆风险比(HR)为0.73(95%CI=0.67-0.79)　　离婚者：痴呆风险比(HR)为0.66(95%CI=0.59-0.73)　　从未结婚者：痴呆风险比(HR)为0.60(95%CI=0.52-0.71)　　这些数据显示，婚姻状况可能会显著影响老年人患痴呆的风险。　　婚姻状况与痴呆风险的关系持续显著　　即便在考虑了人口学因素、生活方式、临床数据、遗传背景、转诊来源等多重变量后，离婚和未婚老年人患痴呆的低风险依然十分显著。尤其在专业转诊者、男性和相对年轻的老年人群体中，这一趋势更加明显。　　可能的原因：婚姻并非“万能解药”　　这一研究结果引发了对婚姻是否有助于预防痴呆的新一轮讨论。部分专家认为，未婚老年人的痴呆风险较低可能是因为他们的痴呆诊断被延迟，或者是婚姻并非影响痴呆风险的关键因素。痴呆的发生涉及复杂的机制，包括遗传、年龄、生活习惯等多方面因素。　　未来研究方向：婚姻满意度与社交支持　　尽管这一研究结论令人意外，但它为未来的研究提供了新的视角。研究人员建议，未来可以进一步探讨婚姻的质量、伴侣间的情感支持、社交网络的密度等因素，看看它们是否在婚姻与痴呆风险之间扮演了更为复杂的角色。　　政策建议：关注未婚、离异老年人的认知健康　　该研究还提醒政策制定者，在制定老年人健康政策时应更加关注未婚、离异老年人的认知健康问题。通过加强社区支持和提供认知训练等措施，可以有效降低这些群体的痴呆风险。　　总结　　这项研究挑战了传统的婚姻对老年痴呆预防的观点，提醒我们婚姻状况可能并非决定痴呆风险的关键因素。面对复杂的痴呆症发病机制，我们需要从多维度进行综合考量，探索更多潜在的保护因素，并根据个体差异进行精准干预。

2025-04-07
新研究发现TIM-3诱饵可提升CAR-T细胞治疗B-ALL的效果
　　B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)是一种严重的癌症，通常会影响儿童，是最常见的儿童癌症之一，约占所有儿科癌症的35%。虽然CAR-T细胞疗法在B-ALL的治疗中显示出显著的潜力，但复发问题仍然困扰着许多患者。新的研究揭示了通过可分泌TIM-3诱饵增强CAR-T细胞疗法效果的潜力，为应对这一挑战提供了新的思路。　　CAR-T细胞疗法中的复发难题　　CAR-T细胞疗法的原理是提取患者体内的T细胞，在实验室中进行改造，使其能够特异性识别并杀死癌细胞。然而，对于B-ALL患者而言，尽管CAR-T细胞在初期能够显著提高患者的生存率，但超过50%的患者在治疗后会复发，这主要归因于B-ALL肿瘤细胞的逃逸机制。　　B-ALL如何“关闭”CAR-T细胞　　研究人员发现，B-ALL复发细胞中具有较高水平的galectin-9，这是一种参与免疫检查点系统的蛋白质。与此同时，CAR-T细胞表面表达高水平的TIM-3，TIM-3是一个受体，通常与galectin-9结合，从而抑制免疫反应。这一机制使得B-ALL细胞能够通过与CAR-T细胞的TIM-3受体相互作用来关闭CAR-T细胞的免疫功能，从而避免被攻击。　　TIM-3诱饵的创新解决方案　　为了破解这一免疫逃逸机制，研究人员开发了一种TIM-3诱饵——TIM-3蛋白的可溶性版本，能够有效阻止TIM-3和galectin-9的结合。这种诱饵可以解除B-ALL细胞的免疫逃逸功能，增强CAR-T细胞的抗白血病效果。　　实验室中的突破性结果　　在小鼠实验中，研究人员将TIM-3诱饵与CAR-T细胞结合，结果显示经过基因改造并能分泌TIM-3诱饵的CAR-T细胞表现出了更强的抗B-ALL效果，并且具有更长久的治疗效果。这一发现为CAR-T疗法的进一步优化和抗复发能力的提高提供了重要的支持。　　临床前阶段的前景与未来展望　　尽管该研究目前仍处于临床前阶段，但其成果为CAR-T细胞疗法的改进开辟了新的方向。研究者表示，TIM-3诱饵的引入不仅可能减少CAR-T细胞疗法中的复发风险，还可能为未来的“装甲CAR-T细胞”提供理论依据。更重要的是，这项技术有望扩展CAR-T细胞疗法在治疗其他类型的实体瘤中的潜力。　　总结　　这项研究为提升B-ALL患者的治疗效果提供了新的思路，通过可分泌的TIM-3诱饵来增强CAR-T细胞疗法的抗肿瘤能力，显著减少了复发的可能性。随着进一步的临床试验和研究，这一创新方法有望为更多癌症患者带来福音，特别是在应对B-ALL和实体瘤的治疗挑战时。

2025-03-29