近期，约翰·霍普金斯大学医学院与纽约哥伦比亚大学的研究团队联手发表了一项重要研究，揭示了细颗粒物(PM2.5)暴露与路易体痴呆(LBD)风险之间的密切关系。该研究基于覆盖美国5,650万人群的流行病学数据，首次明确了PM2.5对LBD的促进作用。　　PM2.5暴露显著提升LBD风险，尤其对认知障碍影响更大　　研究发现，慢性暴露于PM2.5与首次因α-突触核蛋白病住院的风险显著相关。更为重要的是，这种关联在LBD患者(包括路易体伴痴呆和帕金森病伴痴呆)中比单纯的帕金森病患者更为显著，表明LBD对PM2.5有更高的易感性和独特的致病机制。　　小鼠实验揭示PM2.5介导的神经毒性与α-突触核蛋白密切相关　　在动物模型中，野生型小鼠长期暴露于PM2.5后出现脑萎缩和认知能力下降，并伴有大脑及肠道、肺部的广泛α-突触核蛋白病理和tau蛋白异常。相比之下，缺乏α-突触核蛋白的小鼠未表现出上述损伤，充分证明这一蛋白在PM2.5介导的神经损害中起关键作用。　　全球PM2.5样品诱导形成致病性α-突触核蛋白聚集株　　研究团队进一步发现，来自中国、美国和欧洲的PM2.5均可诱导形成一种带有增强蛋白酶抗性和神经毒性的α-突触核蛋白预成型纤维聚集体(PM-PFF)。这种聚集体在多代传代中保持稳定，并模拟了LBD中α-突触核蛋白的致病特征。在人源化小鼠体内，PM-PFF诱导的主要表现为认知功能下降，与传统的α-突触核蛋白预纤维主要引起运动障碍不同。　　转录组分析揭示PM2.5暴露引发的LBD特异性分子变化　　脑组织转录组学数据显示，慢性PM2.5暴露及PM-PFF接种的小鼠，其基因表达模式与LBD患者(包括路易体伴痴呆和帕金森病伴痴呆)高度相似，而明显区别于仅表现运动症状的帕金森病患者，指向了LBD特异的病理机制。　　研究总结及公共卫生意义　　本研究确认了空气中PM2.5是促进LBD发展的环境危险因素，其神经毒性作用通过诱导致病性α-突触核蛋白聚集株实现，为LBD的环境致病机制提供了坚实证据。研究成果建议，减少空气污染暴露不仅对呼吸系统健康至关重要，也可能有效降低神经退行性疾病，尤其是LBD的发病率。此外，PM2.5诱导的致病性α-突触核蛋白聚集体为未来治疗干预提供了潜在的新靶点。　　综上所述，该项研究不仅为理解空气污染对神经系统影响提供了新视角，也呼吁公共卫生领域加强空气质量管理，推动相关防治策略，以减轻空气污染相关的神经退行性疾病负担。

　　11月17日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布最新公示，由上海正大天晴申报的1类创新药TQB2922皮下注射剂型正式获得临床试验默示许可。该药将用于单药或联合第三代EGFR TKI药物治疗晚期恶性肿瘤，为肿瘤患者提供新的治疗选择。　　此前，TQB2922的静脉注射剂型已在国内获得临床试验批准，而此次皮下注射版本的问世，标志着正大天晴首次依托自研平台技术，成功突破了大分子药物皮下给药体积受限的行业难题。　　双靶点机制：精准阻断EGFR/c-Met信号通路　　TQB2922是一款自主研发的EGFR/c-Met双特异性抗体，通过同时结合肿瘤细胞表皮生长因子受体(EGFR)与间质表皮转化因子受体(c-Met)，能够有效阻断两条信号通路的异常激活，抑制肿瘤细胞的增殖、侵袭与转移。　　除了直接阻断信号传导外，TQB2922还能激活机体免疫系统，通过自然杀伤细胞(NK细胞)与巨噬细胞介导的抗体依赖性细胞毒作用(ADCC)与抗体依赖性细胞吞噬作用(ADCP)，实现对肿瘤细胞的双重打击。　　动物实验显著验证抗肿瘤活性　　非临床实验数据表明，在EGFR 20外显子插入突变的非小细胞肺癌(NSCLC)移植瘤模型以及神经胶质瘤小鼠模型中，TQB2922均表现出显著的肿瘤生长抑制效果。　　研究结果显示，TQB2922可有效延缓肿瘤进展，为后续临床研究奠定了坚实基础。　　多瘤种布局，探索联合治疗新潜力　　目前，TQB2922静脉注射剂型的I期临床研究正在稳步推进，预计将在2026年国际学术会议上公布初步结果。与此同时，正大天晴正在积极探索TQB2922与多种抗肿瘤药物的联合应用，包括非小细胞肺癌、结直肠癌及头颈鳞癌等多个肿瘤类型。　　此次皮下注射剂型的获批，不仅为临床用药带来更高的便利性，也为未来居家治疗与慢病管理提供了可能。　　打造自主创新新样本　　TQB2922的连续突破，体现了正大天晴在抗体药物工程化设计与创新剂型开发方面的深厚实力。随着临床研究的深入推进，该药有望成为中国本土原研双特异性抗体药物的代表性成果，为多种难治性肿瘤患者带来新的希望。

　　11月10日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官方网站发布最新审评进展信息，新增贝莫苏拜单抗注射液(治疗用生物制品1类)与盐酸安罗替尼胶囊(化学药2.4类)的审评报告。此次更新标志着我国创新药审评审批体系的持续完善与高效运行。　　贝莫苏拜单抗注射液：创新生物制品引关注　　贝莫苏拜单抗注射液此次以治疗用生物制品1类的形式申报上市，意味着该产品为具有自主知识产权的创新药物，并非进口药或已上市药物的仿制版本。　　作为一种单抗类治疗药物，贝莫苏拜单抗有望在肿瘤、自身免疫或其他重大疾病领域发挥作用，具体适应症尚待官方进一步披露。其进入CDE审评报告公示阶段，表明项目已取得关键性进展，接近审评决策阶段。　　安罗替尼再迎进展：新剂型或适应症拓展　　此次同步公示的盐酸安罗替尼胶囊(化学药2.4类)也引发业界关注。安罗替尼作为国产自主研发的小分子多靶点抗肿瘤药，已在多种癌种中获得批准使用。　　此次申报的2.4类项目，可能涉及新适应症拓展、剂型优化或临床疗效改进，进一步提升该药物在临床应用中的竞争力与覆盖范围。　　CDE数据库突破1500条，创新药审评步伐加快　　截至2025年11月11日，CDE“上市药品信息”板块累计记录已达1505条。这一数字不仅代表我国药品审评数量的增长，更反映了本土创新药物研发活力持续增强。　　随着国家药监部门持续推进审评审批制度改革、加快优先审评通道建设，越来越多的创新药物得以加速进入市场，为患者提供更多治疗选择。　　结语：创新药审评进入高质量发展阶段　　此次贝莫苏拜单抗注射液等药品进入审评报告公示阶段，显示出CDE在加快创新药审评、强化信息公开透明化方面的显著成效。　　未来，随着生物制品与化学创新药的并行推进，中国创新药产业正从“数量增长”迈向“质量跃升”，为全球医药创新版图注入更多中国力量。

　　对于很多家长而言，孩子持续癫痫发作、语言和运动发育迟缓却找不到病因，这无疑是一种巨大的心理负担。这类症状通常和神经发育障碍有关，约有20%到30%的病例可能和遗传因素相关，但很多时候病因基因难以定位。　　近期，权威期刊《Brain》刊登了一项重要研究——《SSPOP基因复合杂合突变导致癫痫及发育障碍》，为这些家庭带来了新的曙光。研究首次揭示长期被认为是“无功能假基因”的SSPOP其实具有重要生物学功能，其复合杂合突变直接诱发儿童癫痫及神经发育障碍，这一结论也获得了多种实验模型的验证。　　SSPOP基因不再是“假基因”，其重要功能首次被确认　　长期以来，SSPOP基因因功能模糊，曾被划为“假基因”。实际上，SSPOP编码的SCO-spondin蛋白，在胚胎发育阶段对脊髓构建及神经细胞保护发挥着重要作用。它能调节脑脊液中的多个关键分子，促进神经细胞生长和抗损伤能力。然而，之前未有人明确证明SSPOP与人类疾病的直接关联，直到这项研究取得突破。　　临床发现：3个无关家庭4名患儿均携带复合杂合突变　　研究团队通过临床病例分析，重点关注了3个毫无血缘关系的家庭，涉及4名孩子(包括一对异卵双胞胎)。这些孩子均无明显遗传病史或出生缺陷，但均出现早期癫痫发作(最早于出生4天内发病)，症状包括局部抽搐、全身僵硬及癫痫性痉挛。此外，患儿在语言及社交能力发育上明显落后，尽管脑部MRI未显示结构异常。　　基因检测揭露了关键线索：所有孩子均携带SSPOP基因的复合杂合突变，即同时存在错义突变与剪接位点突变或片段缺失。错义突变扰乱了SCO-spondin蛋白结构，使其功能受损;剪接突变导致关键外显子缺失，破坏蛋白的正常生成。　　多重实验证实SSPOP基因在脑发育中的核心作用　　为了澄清SSPOP基因功能，团队查询BrainSpan数据库，发现该基因在出生后大脑存在高表达。通过qRT-PCR检测患儿脑组织，确认其mRNA序列与参考序列完全匹配。免疫荧光观察显示，SCO-spondin蛋白在不同年龄段儿童脑组织及体外培养的脑类器官中均存在。Western blot进一步验证，该蛋白在新生儿脑组织中分子量跨度较大，反映其分子结构的多样性与复杂性，确证SSPOP作为功能基因在人脑发育中占据重要地位。　　斑马鱼模型揭示SSPOP基因缺失引发严重神经障碍及癫痫样放电　　作为功能验证，研究者利用斑马鱼作为动物模型。斑马鱼的sspo基因与人类SSPOP基因高度同源。敲除该基因的斑马鱼后，86.8%出现明显畸形(如脊柱侧弯及脑发育异常)，死亡率显著提高。详细观察显示，其眼间距增大，脑区体积明显缩小，同时中枢神经系统的荧光标记减少。最关键的是电生理检测发现，敲除组斑马鱼脑内出现癫痫样放电，发作频率高达每15分钟1至3次，而对照组无类似异常，强有力证明了该基因缺失与癫痫发作直接关联。　　结语：SSPOP基因研究开启儿童神经疾病精准诊断和治疗新篇章　　这项研究首次将SSPOP基因复合杂合突变与儿童癫痫及神经发育障碍紧密联系起来，并彻底颠覆了其“假基因”的旧说法。通过斑马鱼和脑类器官等多重模型，科学家们清晰描绘了其致病机理。对无数苦苦寻医无果的家庭来说，这一发现无疑提供了全新的诊断思路，未来SSPOP基因将可能成为临床遗传筛查的重要目标，助力更早确诊及个性化治疗方案的制定。同时，这也为发育性神经疾病的治疗靶点研究打开了新的窗口，期待进一步研究能够为患儿带来突破性疗效，改善他们的生活质量。

　　10月14日，葛兰素史克(GSK)宣布，其重组带状疱疹疫苗——欣安立适(RZV，CHO细胞)，已正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于18岁及以上因疾病或治疗导致免疫功能受损的成人预防带状疱疹。这一扩展适应症包括接受自体造血干细胞移植等治疗后免疫力下降的人群。　　带状疱疹负担沉重，免疫受损者风险更高　　在中国，每年约有600万人罹患带状疱疹。该疾病不仅会引起剧烈的皮肤疼痛，还常伴随酸胀、灼热、刺痛或电击般疼痛感，严重影响睡眠与日常生活质量。　　除年龄增长外，免疫缺陷与免疫抑制是导致带状疱疹高发的重要因素。然而，在此次GSK产品获批之前，中国尚无其他适用于该类人群的带状疱疹疫苗。　　欣安立适的适应症扩展，意味着更多高风险患者将获得科学有效的预防手段，从而减轻疾病负担。　　GSK：推动预防优先的公共卫生格局　　GSK高级副总裁、疫苗与传染病研发负责人 Sanjay Gurunathan 表示：　　“此次批准是我们在扩大欣安立适可及性方面的重要一步。对于免疫功能受损的患者而言，带状疱疹的危害更为严重。我们将持续与监管机构紧密合作，推动创新防护手段，让医疗体系更注重‘预防先行’。”　　全球首创方案在华落地，填补防控空白　　作为首个也是目前唯一获批用于免疫缺陷或免疫抑制人群的重组带状疱疹疫苗，欣安立适的上市被认为填补了重要的防控缺口。　　GSK中国副总裁兼总经理 余慧明 表示：　　“这一适应症的扩展将帮助免疫受损人群更好地应对带状疱疹威胁，并为成人疫苗体系建设注入新动力。GSK将继续践行‘合力超越，共克疾病’的使命，推动‘医防融合’，助力‘健康中国2030’目标的实现。”　　临床数据支撑：六项试验证实有效与安全　　本次适应症申请基于六项国际多中心临床试验数据。　　研究涵盖18岁及以上的高风险人群，包括：　　近期接受造血干细胞或肾脏移植者;　　血液系统恶性肿瘤或实体瘤患者;　　以及HIV感染人群。　　结果显示，RZV在这些免疫受损群体中可显著降低带状疱疹发病风险，并具备良好的安全性。　　从治疗到预防：疫苗战略升级　　欣安立适的获批，标志着GSK在中国免疫领域迈出关键一步。公司计划通过构建覆盖全生命周期的“预防—治疗”一体化体系，加强疫苗创新与疾病防控协同，为中国成人免疫接种体系发展提供支持。　　GSK方面表示，将持续携手医疗机构、科研单位与政府部门，共同推动公共卫生体系升级，让更多高风险人群享受到科学防护的成果。　　总结：　　随着欣安立适扩展适应症在中国获批，免疫功能受损者迎来了首个可用的重组带状疱疹疫苗。这不仅填补了临床防控空白，也进一步推动了我国成人免疫体系从“治疗导向”向“预防优先”的转变。

　　近期，基孔肯雅病毒在全球范围内蔓延，尤其是在我国广东省，7月报告的感染病例突破3000例。根据世界卫生组织的报告，目前已有119个国家和地区报告了基孔肯雅病毒的传播，预计全球约550万人正面临感染风险。这种由蚊虫传播的病毒，正迅速成为全球公共卫生的重大挑战。　　基孔肯雅病毒概述　　基孔肯雅病毒(CHIKV)首次在1952年由坦桑尼亚发现，名称来自马孔德语，意为“弯曲成一团”，形容患者因剧烈的关节痛而蜷缩的痛苦姿态。最初仅局限于非洲地区，但随着病毒的传播，现已蔓延至亚洲、美洲甚至欧洲。　　这种病毒属于阿尔法病毒科，通过白纹伊蚊和埃及伊蚊传播。患者感染后，通常会在2到12天内表现出高热、剧烈关节疼痛、头痛及肌肉酸痛等症状。尽管其致死率较低，但其快速传播和广泛影响的特点使其成为了全球公共卫生问题。　　疫苗进展与现状　　目前，全球科研团队在疫苗研发方面已取得一定进展。2023年11月，美国FDA批准了由Valneva公司开发的减毒活疫苗Ixchiq。此疫苗适用于18岁以上人群，接种后可以在7至14天内产生免疫反应，并持续约2年。　　此外，2024年FDA还批准了Vimkunya疫苗，这是由Bavarian Nordic公司研发的一款重组基孔肯雅病毒疫苗，适用于12岁以上人群，采用病毒样颗粒(VLP)技术，通过模拟病毒结构来激发免疫反应。该疫苗几乎没有不良反应，适合热带及亚热带地区使用。　　尽管疫苗的出现带来了希望，但治疗基孔肯雅病毒的特效药物依然未被研发出来。目前，临床治疗主要依靠对症支持，如解热镇痛药、止痛药以及物理治疗来缓解症状。　　无特效药物，治疗依赖对症支持　　目前针对基孔肯雅病毒的治疗尚无特效药。全球科研人员正在研究多种抗病毒药物，尝试找到有效的治疗方案。利巴韦林作为一种广谱抗病毒药物，在动物实验中已显示出对基孔肯雅病毒的抑制作用，但其在人类中的效果和副作用尚需进一步验证。　　此外，阿比多尔等抗病毒药物也在实验中展示了对基孔肯雅病毒的潜在抑制作用，但这些药物尚未获得广泛的临床认证。　　IVD企业积极响应，推出检测试剂盒　　随着疫情的蔓延，国内体外诊断(IVD)企业迅速行动，推出了基孔肯雅病毒的核酸检测试剂盒，为疫情防控提供了技术支持。达安基因、仁度生物、万孚生物等企业均推出了相关检测产品，能够迅速准确地检测基孔肯雅病毒。　　例如，达安基因的核酸检测试剂盒采用先进技术，能够在短时间内检测到病毒，主要应用于东南亚市场。仁度生物的检测试剂盒基于实时荧光恒温扩增技术，进一步提高了检测灵敏度和准确性。万孚生物则提供了多种传染病的检测产品，并在疫情爆发后快速推出了基孔肯雅病毒的检测试剂。　　全球疫情扩展，防控措施刻不容缓　　基孔肯雅病毒的全球传播不仅给各国带来了公共卫生挑战，也促使各国加强了相关防控措施。针对蚊虫传播的特性，加强蚊虫防治、公众健康教育以及快速诊断和隔离治疗措施成为了应对疫情的关键。　　在我国，特别是南方地区，由于白纹伊蚊和埃及伊蚊的广泛分布，防控工作面临巨大压力。公众需保持个人卫生、避免蚊虫叮咬，并关注疫情动态，配合公共卫生部门的防控措施。　　结语：共同应对全球健康威胁　　基孔肯雅病毒虽然目前尚无特效药物治疗，但通过疫苗的研发进展和体外诊断技术的提升，疫情防控工作已取得了一定的进展。全球应共同努力，加强科研投入，积极预防，尽早应对这一蚊媒病毒的威胁。同时，个人也应做好防护，保护自己和家人免受感染，共同打击这一公共卫生隐患。

　　我们总以为，孩子出生时的性别是“50%对50%”的随机结果，就像抛硬币一样。但这一传统认知或许需要重新审视。哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的一项长达近60年的研究首次揭示，母亲的年龄和特定基因突变可能对婴儿的性别产生显著影响，特别是在多孩家庭中，这种关联性更加明显。　　这项研究以“出生时的性别是生物学上的抛硬币吗?”(Is sex at birth a biological coin toss?)为题，于2025年7月18日发表在《Science Advances》期刊上，研究涵盖了58,007名女性护士的生育数据。论文由哈佛大学博士生Siwen Wang担任第一作者。　　多孩家庭为何更容易“同性别”倾向?　　传统观念认为，每个孩子的性别是独立的随机事件，不受之前孩子性别的影响。然而，研究团队发现，在多孩家庭中，后代出现“同性别”倾向的概率显著高于理论预期：　　已生育一个男孩的女性，第二个孩子是男孩的概率上升至57%;　　已生育两个男孩的女性，第三个孩子还是男孩的概率高达58%;　　已生育三个男孩的女性，第四个孩子是男孩的概率更升至61%。　　同样的现象也适用于女孩：　　已生育一个女孩的女性，第二个孩子为女孩的概率是53%;　　已生育两个女孩的女性，第三个孩子仍为女孩的概率提高到55%;　　已生育三个女孩的女性，第四个孩子是女孩的概率达到58%。　　这一现象表明，在多孩家庭中，全部男孩或全部女孩的情况发生频率高于“男女均衡”的组合。这挑战了“生男生女是各50%独立事件”的传统观点，初步揭示了生育模式背后可能存在的规律。　　母亲初次生育的年龄如何改变性别比例?　　研究还发现，母亲初次生育的年龄与其婴儿的性别具有一定关联：　　与23岁前生育第一个孩子的女性相比，29岁及其以后初次生育的女性，后代性别“同性别”的概率提高了13%。　　研究团队认为，随着女性年龄的增长，其生殖环境可能在微妙层面发生了变化。例如，身体酸碱度变化可能影响携带X染色体或Y染色体精子的受精能力，或是随着年龄增长的激素调节作用，推动了“同性别扎堆”现象的出现。　　基因也参与决定男孩还是女孩　　除了母亲年龄，特定的基因突变也在影响婴儿性别中扮演了角色。研究通过基因组大规模关联分析(GWAS)发现：　　生育女孩的倾向与10号染色体上的NSUN6基因突变(特定单核苷酸多态性rs58090855)相关;　　生育男孩的倾向与18号染色体TSHZ1基因附近的突变(rs1506275)相关。　　这说明，有些女性可能天然携带易生男孩或女孩的基因特质。这一发现为某些家族中反复出现特定性别比例的现象提供了全新的解释维度。　　打开人类生殖规律的新视角　　总体而言，这项跨越60年的大规模研究清晰表明，生男生女不仅仅是随机事件，母亲年龄和基因在幕后发挥了重要作用。母亲身体状态(如年龄相关的生理变化)和遗传因素共同塑造了后代性别比例。　　需要特别强调的是，这项研究的意义在于探索自然生殖规律，而非干涉性别选择。研究第一作者Siwen Wang表示，尽管大数据揭示了群体中的性别比例趋势，但这些规律并不适用于预测个体下一个孩子的性别。　　这项研究为进一步解析性别决定机制提供了重要线索，也为人类生殖健康领域的科学研究开辟了新的方向。毕竟，每一个新生命的到来，无论性别如何，都是独特的奇迹。

　　7月18日，国家药监局(NMPA)发布公告，批准武汉禾元生物科技股份有限公司开发的重组人白蛋白注射液(水稻)(HY1001，商品名：奥福民)正式上市。该产品用于治疗肝硬化引发的低白蛋白血症(血清白蛋白水平≤30g/L)，是我国首个获批的水稻表达系统白蛋白产品。　　“黄金药物”临床需求旺盛，市场高达300亿级　　白蛋白素有“急救药中的黄金标准”之称，广泛应用于肝病、烧伤、失血性休克、术后恢复等多个危重场景。据统计，2023年国内白蛋白终端销售额高达344亿元，2024年仍保持在300亿元的高位，足见其庞大的临床需求。　　但目前市场上的人血清白蛋白几乎完全依赖血浆提取，而我国血浆采集资源紧张，导致对进口产品的严重依赖。2023年国内批签发中，进口白蛋白占比达60%;到了2024年，这一比例进一步上升至69%，加剧了用药紧张和价格压力。　　水稻也能产出“人用药”?核心技术实现跨界突破　　面对血源短缺和进口依赖的困境，禾元生物提出“用水稻制造白蛋白”的创新解决方案。通过基因工程技术，将编码人白蛋白的基因导入水稻种子，使其在胚乳细胞内合成目标蛋白。这一颠覆式研发路径依托于公司自研的两大技术平台：　　OryzHiExp水稻蛋白表达系统 -OryzPur高效纯化工艺平台　　与传统血浆提取或酵母发酵法相比，该水稻表达方式具有低免疫原性、高安全性、生产成本可控、工艺绿色环保等多重优势，且完全避免血源性病毒传播的潜在风险。　　临床数据表现亮眼：疗效媲美人血白蛋白　　2024年11月公布的Ⅲ期临床试验结果显示，在肝硬化低白蛋白血症患者中，奥福民(HY1001)每日给药剂量为20g，最多可使用14天，其在提升血清白蛋白浓度方面与传统人血浆来源的白蛋白(pHSA)疗效相当，且疗效维持时间也具可比性。　　此外，临床数据显示该产品在安全性方面表现良好，不良反应发生率低，为患者提供了更安全、更可靠的新治疗选择。　　商业化提速，智能工厂为规模化生产护航　　禾元生物早已布局商业化路径，目前已建设完成年产10吨原液能力(约100万瓶成品)的智能化工厂，并获得国家《药品生产许可证》。此外，公司还在武汉光谷建设7万平方米生产基地，预计2026年投产后，产能将扩展至120吨原液(1200万瓶)。　　同时，禾元生物已与贝达药业签署商业化协议，授予其在约定区域内独家销售权，加快产品市场推广步伐。　　科创板冲刺IPO，募集资金助力扩产　　据禾元生物提交的招股书，公司计划在科创板发行近9000万股，拟募资24亿元，其中“重组人白蛋白产业化基地”是重点投资项目。此次资本动作有望进一步加快其产品的产业化落地和市场覆盖。　　结语：国产替代迈出关键一步，重塑白蛋白供应格局　　奥福民(HY1001)的上市，不仅是禾元生物在生物制造领域的重要成果，也是我国在白蛋白替代路径上的一次重大突破。它有望缓解当前对人血白蛋白的严重依赖，为临床患者带来更可及、更安全的新型治疗选择，也为我国生物药发展注入全新动力。

　　【澳门2025年7月6日讯】澳门镜湖医院于7月5日成功举办“肺动脉高压治疗新进展”学术研讨会。会上，镜湖医院宣布，创新药物“Sotatercept”已获准在澳门特别行政区上市，用于治疗肺动脉高压(PAH)。这一突破不仅为肺动脉高压患者带来了全新的希望，也进一步巩固了澳门在国际创新药物引入方面的政策优势。　　肺动脉高压：严重威胁健康的新疾病　　镜湖医院副院长张振荣在研讨会上对肺动脉高压(PAH)进行了详细介绍。他指出，PAH是由肺血管结构和功能异常导致的一种高阻力、高压力综合征，通常预后不佳。特别是属于世界卫生组织(WHO)定义的第一大类肺动脉高压，相对较为罕见，却极具致命性。　　传统疗法的局限性　　过去20年间，针对PAH的治疗不断取得进展，推出了磷酸二酯酶-5抑制剂、内皮素受体拮抗剂(ERA)、前列环素类似物和sGC刺激剂等多种药物，但主要作用是减缓病情恶化，未能从根本上逆转肺血管的狭窄与重塑，这成为改进PAH治疗效果的重大瓶颈。　　Sotatercept新药：靶向突破，为患者带来新希望　　作为全球首个靶向肺血管重塑的新药，Sotatercept的研发及上市标志着PAH治疗领域的重大突破。2024年，Sotatercept获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，被国际诊疗指南推荐用于不同风险等级的PAH患者，为现有治疗策略提供了重要补充。　　作用机制与临床表现　　Sotatercept通过靶向肺血管重塑的核心机制，从源头上干预疾病进展：　　改善患者运动能力：显著提升活动耐量，对缓解症状效果显著。　　降低疾病恶化风险：治疗后，患者的病情进展显著放缓，生存预期显著提高。　　镜湖医院副院长张振荣表示，Sotatercept已被澳门引入，并制定了规范化的用药方案。该方案包括严格的用药路径、多层次的综合治疗策略以及长期疗效管理监督等，确保为符合适应症的患者提供安全而高效的治疗。　　学术研讨与国际经验分享：促进诊疗进步　　在研讨会上，镜湖医院邀请了国内外著名专家学者参加，包括广东省人民医院姚桦教授和新加坡国立大学卢婷婷教授。据悉，两位教授在肺动脉高压的诊断与治疗领域有着丰富的经验。这次论坛不仅扩展了与海内外医疗同行的沟通合作，更展示了澳门作为医学交流桥梁的重要作用。　　张振荣副院长强调，拥有国际化学术平台的镜湖医院，将以此次Sotatercept的引入为契机，继续加强与国内外医疗机构的合作，共同推进PAH治疗的新模式，持续改善患者生活质量。　　澳门率先引入新药，惠及大湾区患者　　镜湖医院心血管内科主任顾问医生刘红指出，特发性肺动脉高压患者的首年死亡率较高，且疾病具有一定遗传倾向。多数患者因运动耐受能力下降或活动气促等症状就医后才被诊断，往往错过了早期治疗的最佳时间。　　澳门的政策优势　　作为中特区，澳门在引进国际药物方面具有明显政策优势。此次Sotatercept在澳门率先上市，不仅满足了本地PAH患者的医疗需求，还吸引了来自大湾区的患者到澳门接受诊疗。　　镜湖医院已开始与大湾区内的医疗机构建立联系，进一步优化跨区域医疗服务。刘红医生表示，这一新药的引入为大湾区患者提供了有效的治疗新选择，有望推动区域医疗一体化，为更多患者造福。　　结语：澳门以创新药物引领肺动脉高压治疗新时代　　镜湖医院引入Sotatercept，不仅彰显澳门在国际创新药物引入方面的领先地位，也为改善肺动脉高压患者的预后带来了新的可能。通过搭建国际化学术平台、加强区域间的合作交流，澳门正逐步成为国际医学交流与创新药物应用的先锋。未来，镜湖医院将在专业治疗和患者服务中持续努力，以更高水准的医疗资源护航患者的生命健康。

　　近日，国家药品监督管理局(NMPA)官网公告显示，辉瑞公司研发的新型抗菌药物思福诺®(注射用氨曲南阿维巴坦钠)正式获得在中国的上市批准。这款全球首个覆盖产金属β-内酰胺酶(MBL)的全酶型抗耐药菌β-内酰胺类抗生素复方制剂，被批准用于治疗由革兰阴性菌引起的复杂性腹腔内感染和医院获得性肺炎(包括呼吸机相关性肺炎)。　　在当前细菌耐药问题日益严峻的局面下，思福诺®的获批被认为是抗感染治疗领域的重要突破，为产MBL多重耐药菌感染患者带来了新的希望。　　临床数据：扎实证据支撑获批　　思福诺®的获批建立在强有力的临床数据基础上，两项国际多中心III期临床试验REVISIT和ASSEMBLE评估了其在治疗多重耐药革兰阴性菌引起的严重感染中的疗效和安全性。　　REVISIT研究：治疗复杂性腹腔感染及肺炎　　在涉及复杂性腹腔内感染和医院获得性肺炎的患者中，思福诺®治疗组微生物应答率达到76%。　　ASSEMBLE研究：对产MBL感染的显著突破　　思福诺®组在治疗产金属酶(MBL)革兰阴性菌感染时，治愈访视阶段的临床治愈率达41.7%，远高于对照组“最佳可用治疗”(BAT)方案的0%。　　思福诺®组在降低死亡风险方面表现尤为突出：28天全因死亡率仅8.3%，而对照组高达33.3%，风险下降近四分之三。　　这些数据表明，思福诺®在应对MBL型耐药菌感染的疗效和生命保障能力方面具有重要意义，代表了耐药菌治疗领域的全新水平。　　辉瑞深耕抗感染领域的持续动作　　思福诺®的上市显示了辉瑞在抗感染领域的持续布局。早在2019年，辉瑞的另一款抗感染产品——头孢他啶阿维巴坦钠(思福妥®)——已经在中国上市，用于治疗成人复杂性腹腔内感染及医院获得性肺炎。　　2025年4月，思福妥®进一步扩展了其适应症范围，获批用于全年龄段儿童，包括新生儿患者的治疗。这一系列举措表明，辉瑞正在构建覆盖成人及儿童的完整抗感染药物产品线，满足不同群体的治疗需求。　　辉瑞表示：“我们坚定致力于应对全球抗菌耐药挑战，并通过不断创新，为提高患者的治疗选择和生活质量提供支持。”　　多重耐药菌的威胁与全球防治现状　　多重耐药菌(如产MBL的革兰阴性菌)是全球范围内抗菌治疗面临的最大挑战之一，由这些病原菌引起的感染往往缺乏有效治疗方案，死亡率极高。　　思福诺®此前已获得欧盟、英国等多个国家和地区的上市许可，并被国内外权威指南一致推荐用于产MBL多重耐药菌感染的治疗。这一药物的引入，为中国患者进一步弥补了治疗空白。　　国内竞争：本土药企纷纷布局抗耐药市场　　随着辉瑞思福诺®的获批，耐药菌药物市场竞争也逐渐升温，国内药企正在积极追赶这一新兴市场：　　信诺维：　　2024年12月，信诺维宣布其1类新药福诺巴坦/亚胺培南/西司他丁提交Pre-NDA申请，主攻革兰阴性菌感染引起的医院获得性肺炎和呼吸机相关性肺炎。　　复星医药：　　2024年4月，复星启动III期临床试验，评估其OP0595联用头孢吡肟或氨曲南，用于治疗需氧革兰阴性菌的感染。　　随着国产药物的不断涌现，思福诺®在中国市场面临的竞争将更加强烈，同时也将推进耐药菌治疗技术的进一步普及。　　结语：耐药菌治疗迎来新时代　　思福诺®作为全球首个覆盖全酶型的β-内酰胺类抗生素复方制剂，不仅为革兰阴性菌感染的治疗开辟了全新渠道，也标志着耐药菌治疗领域的一次技术革新。在耐药菌威胁日益加重的当下，这款药物的上市为患者提供了更多选择，也为抗感染治疗注入了新的希望。　　展望未来，随着国际药企与本土企业的竞争与合作，中国抗耐药菌药物市场有望迎来更多突破，为全球抗菌药物耐药的攻坚战注入更加蓬勃的发展动力。