在人体内，吞噬细胞就如同一支高效的“清洁工队伍”，负责处理死亡细胞，维持机体健康。然而，当癌细胞等有害活细胞作乱时，这一自然清理机制往往显得力不从心，无法精准清除这些“捣乱分子”，从而引发一系列健康问题。　　Crunch：精准锁定有害细胞　　近日，发表在《Nature Biomedical Engineering》的一项研究中，日本京都大学科研团队开发了一种名为Crunch的全新蛋白质工具，带来了癌症与自身免疫性疾病治疗的新希望。Crunch的全称是“Connector for Removal of Unwanted Cell Habitat(连接器：清除不想要的细胞)”，其以高精度的“识别标签”方式，将有害细胞标记为“应该被清除”的目标。　　工作原理：精准清除目标细胞　　Crunch的核心在于改造名为ProS的蛋白质，ProS原本帮助吞噬细胞识别死亡细胞，而通过基因工程手段，Crunch将ProS的识别机制调整为目标癌细胞或异常免疫细胞。具体过程如下：　　标记目标细胞：Crunch识别特定疾病细胞表面的独特蛋白，并与其结合。　　激活清理系统：Crunch将目标细胞“连接”至吞噬细胞，令吞噬细胞误认为这些活细胞是需要被清除的对象。　　自然清除：吞噬细胞随后吞噬目标细胞，并将其分解，从而达到清除有害细胞的目的。　　相比直接杀伤细胞的治疗手段，Crunch通过标记诱导的过程，不仅更加精准，同时大幅减少了对正常细胞的误伤，降低传统治疗带来的副作用。　　成功应用于小鼠模型　　科研团队将Crunch应用于小鼠模型的实验中，取得了显著成果：　　癌症模型：研究人员利用绿色荧光蛋白标记的癌细胞追踪Crunch的工作，发现其显著减少了肿瘤生长。　　自身免疫疾病模型：针对系统性红斑狼疮(SLE)模型，Crunch清除了特定异常免疫细胞，并成功减轻了疾病症状。　　这些实验结果展现了Crunch在精准清除有害细胞中的高效性和应用潜力。　　灵活定制：治疗多种疾病的可能　　Crunch具备极强的可定制性，研究人员表示，其靶向传感器可根据不同疾病需求进行调整，并借鉴抗体药物和CAR-T细胞疗法的设计理念。目前，Crunch已展示出广泛的适应潜力，未来或能应用于从癌症到多种自身免疫性疾病的治疗中。　　优势与前景展望　　简单快捷的给药方式：相比CAR-T细胞治疗的复杂流程，Crunch作为一种蛋白质疗法，只需通过简单注射即可完成治疗。　　精准高效：Crunch以标记细胞的方式，将机体的自然清理机制转化为一种治疗方法，从而减少对健康细胞的影响。　　广泛适用性：作为一个“治疗平台”，Crunch可灵活应用于多种疾病治疗，未来或将成为医学研究的重要工具。　　正如研究者Jun Suzuki教授所言，Crunch的出现极大地拓展了现有蛋白质疗法的使用边界，或能为癌症、红斑狼疮等多种疾病带来治疗新方向。目前，研究团队正致力于提升Crunch的安全性、生产效率及适用性，为其最终应用于临床奠定基础。　　结语　　Crunch的研发为癌症及自身免疫性疾病患者带来了新的曙光，其精准的清除机制和可扩展性为未来的治疗方式提供了重要启示。在不断完善的基础上，Crunch或将在全球范围内，为治疗难度较高的疾病开启全新篇章。如果临床应用能顺利推进，这一突破性工具将显著改善现有医疗体系中复杂、耗时甚至高风险的治疗过程，给患者带来更安全、更便捷的治疗选择。

　　近日，宜昌人福药业宣布已收到国家药品监督管理局核准签发的注射用苯磺酸瑞马唑仑《药品注册证书》。此次核准的新增适应症为“作为镇静药物用于重症监护期间机械通气时的镇静”，进一步扩展了该药物的临床应用范围，为重症治疗领域的医生和患者提供了新的选择。　　新型超短效镇静剂：苯磺酸瑞马唑仑的简介　　注射用苯磺酸瑞马唑仑由宜昌人福药业联合德国PAION公司共同开发，是一款新型超短效苯二氮䓬类药物。作为一种GABAa受体激动剂，该药物通过快速起效和高效代谢特点，在镇静和麻醉领域受到广泛关注。　　该产品于2020年7月首次获得中国国家药监局批准上市，当时作为1类创新药物开发成功。此前，该药物已获批的适应症包括：　　非气管插管的手术/操作中的镇静和麻醉;　　全身麻醉的诱导与维持。　　此次新增适应症批准后，瑞马唑仑的临床应用领域得以进一步拓宽，特别是在重症监护期间的机械通气镇静方面填补了重要空白。　　新增适应症：重点聚焦重症监护中的镇静需求　　新增适应症的获批明确了注射用苯磺酸瑞马唑仑可用作镇静药物，帮助正在接受机械通气的重症监护患者维持镇静状态。机械通气患者往往需要长时间的舒适性支持，以减少拔管失败的风险，并降低机械通气过程导致的焦虑和不适。瑞马唑仑作为超短效药物，具有起效迅速、代谢清除快、副作用可控等优势，成为重症监护领域的一项潜在理想选择。　　推动患者为中心的重症治疗理念　　此次新增适应症不仅满足了临床上对更安全、高效镇静药物的需求，也体现了以患者为中心的重症治疗理念。临床医生可以根据患者的个体情况和治疗需求，更灵活地选择用药方案，从而提升整体治疗效果，优化患者体验。　　增强宜昌人福药业在麻醉市场的竞争力　　注射用苯磺酸瑞马唑仑自上市以来，已成为宜昌人福药业在麻醉领域的重要拳头产品之一。由于其在镇静和麻醉领域的广泛适用性，该药物对推动公司在国内麻醉类药物的市场布局起到了重要作用。　　随着此次新增适应症的获批，瑞马唑仑在国内重症医疗领域的市场竞争力将进一步增强。该药物依托超短效、快速代谢、用药稳定等优势，将在重症监护和麻醉分支领域形成更大的市场覆盖率，助力宜昌人福药业巩固自身行业地位。　　总结：为重症领域带来新希望　　注射用苯磺酸瑞马唑仑新增适应症的获批，是其临床应用的又一重要里程碑。不仅补充了重症监护镇静治疗中的药物选择，还进一步推动了以患者为中心的现代重症治疗的发展理念。未来，随着该药物的临床推广，瑞马唑仑将在国内乃至全球范围内为更多患者提供优质的麻醉与镇静支持，同时助力宜昌人福药业在创新医疗领域开辟更多可能性。

　　近日，亿帆医药全资子公司宿州亿帆药业有限公司提交的褪黑素颗粒上市申请在CDE官网正式公示，并已获得受理。该药品规格为1g：2mg，属于化学药品4类仿制药，主要面向中国6-15岁神经发育障碍儿童的睡眠问题，特别是入睡困难这一常见症状。　　褪黑素在儿童神经发育障碍治疗中的应用　　褪黑素是一种调节睡眠-觉醒周期的天然激素，在临床中用于改善睡眠障碍，尤其是儿童神经发育障碍群体中的入睡困难。尽管褪黑素在儿童神经发育障碍治疗中具有显著效果，但截至2025年8月，国内市场上的褪黑素颗粒仅有原研进口产品已获批准。因此，亿帆医药的此次仿制申报填补了这一空白，成为国内首个申请上市的仿制药企业。　　儿童神经发育障碍群体的庞大市场　　神经发育障碍(如自闭症谱系障碍、注意力缺陷多动障碍等)患者群体数量庞大，尤其是在中国，许多儿童存在睡眠问题。根据统计，约50%-80%的神经发育障碍儿童有睡眠障碍，其中入睡困难尤为普遍。与成人药物不同，儿童用药需要更加精确的剂量控制和严格的安全性保障，这使得儿童专用药物的研发难度大大增加。　　儿童睡眠市场的巨大需求与挑战　　儿童神经发育障碍用药市场的需求巨大，但由于研发难度大、临床试验复杂，许多药企对此类市场望而却步。然而，亿帆医药看到了这一市场的临床需求，并且通过褪黑素颗粒的研发进入这一赛道，既避免了常见病领域的竞争，又满足了儿童睡眠领域的巨大空白。　　亿帆医药的研发投入与市场前景　　亿帆医药目前在褪黑素颗粒的原料和制剂研发上已投入约1369万元人民币，这一投入水平相对适中，体现了其在仿制药研发上的成本优势。随着市场对儿童睡眠问题关注度的提升，亿帆医药有望在这一细分市场中占据一席之地。　　结语　　亿帆医药的褪黑素颗粒首仿申报，标志着其在儿童睡眠药物领域的重要布局。随着神经发育障碍儿童群体的逐步扩大，仿制药进入这一市场将为患者提供更多的治疗选择，同时也为亿帆医药带来广阔的发展前景。

　　2025年7月30日，国家药品监督管理局(NMPA)官网公告，恒润达生研发的CD19 CAR-T细胞治疗产品雷尼基奥仑赛注射液(商品名：恒凯莱)正式获批，用于治疗经过二线及以上系统性治疗后成年复发或难治性大B细胞淋巴瘤(R/R LBCL)。这一批准使恒凯莱成为国内第4款获批的CD19 CAR-T疗法，填补了肿瘤免疫治疗领域的又一关键空缺。　　雷尼基奥仑赛：专注于难治性非霍奇金淋巴瘤　　适应症说明　　雷尼基奥仑赛专用于以下类型的大B细胞淋巴瘤(LBCL)：　　弥漫性大B细胞淋巴瘤(非特指型)　　滤泡性淋巴瘤转化的弥漫型大B细胞淋巴瘤　　伴MYC和BCL2重排的高级别B细胞淋巴瘤　　高级别B细胞淋巴瘤(非特指型)　　治疗机制　　雷尼基奥仑赛是基于CD19嵌合抗原受体T细胞技术(CD19 CAR-T)设计的免疫疗法。这种疗法改造患者自身免疫细胞，使其能够专门识别并攻击表达CD19抗原的恶性B细胞，实现精准靶向杀伤。　　II期临床研究：疗效与安全性分析　　试验数据　　此次获批基于II期临床试验(HRAIN01-NHL01-II)结果，该试验评估了雷尼基奥仑赛在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤(R/R NHL)患者中的治疗效果和安全性：　　试验人群：需接受过2线及以上治疗(包含蒽环类与抗CD20药物)或自体造血干细胞移植后复发的患者。　　入组人数：共81名R/R NHL患者参与治疗，基线ECOG 评分为0-1分。　　疗效数据　　最佳客观缓解率(ORR)：74.1%　　最佳完全缓解率(CRR)：49.4%　　中位缓解持续时间(DOR)：339天　　中位无进展生存期(PFS)：176天　　试验结果显示，雷尼基奥仑赛在多种难治性淋巴瘤适应症中展现了较好的治疗效果，尤其是在完全缓解率方面表现突出。　　安全性概况　　最常见不良事件为血液系统毒性，其中≥3级细胞因子释放综合征(CRS)发生率为3.7%。　　免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)发生率为8.6%，无≥3级事件。　　治疗相关死亡率较低，仅为1.2%。　　总体而言，试验结果验证了雷尼基奥仑赛的疗效与安全性可控性。　　国内CAR-T市场：雷尼基奥仑赛的进入意义　　雷尼基奥仑赛是继复星凯特的阿基仑赛注射液(Yescarta)、药明巨诺的瑞基仑赛注射液(Relma-cel)、合源生物的伊基仑赛注射液后国内获批的第4款CD19 CAR-T疗法。这一领域的逐步壮大，凸显了国内药企在细胞治疗方向上的技术突破。　　市场多样化与竞争　　复星凯特和药明巨诺产品已在商业化推广中占据一定市场份额。　　恒润达生的加入将进一步丰富选择，为患者提供更多治疗方案。　　扩大适应症范围　　雷尼基奥仑赛覆盖了高级别B细胞淋巴瘤与滤泡性淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤等复杂亚型，为更广泛的患者群体提供创新疗法。　　前景展望：细胞免疫疗法的未来潜力　　雷尼基奥仑赛的上市不仅代表了单一产品的成功，更象征着CD19 CAR-T疗法在中国不断成熟及商业化的进步。　　行业机遇　　随着细胞疗法研究的发展，CAR-T细胞疗法在治疗多种恶性肿瘤中的应用场景将进一步扩展，包括：　　实体瘤治疗：突破目前仅限于血液肿瘤的限制。　　泛肿瘤性治疗：探索靶点应用于其他类型肿瘤。　　患者福音　　对于复发和难治性淋巴瘤患者而言，雷尼基奥仑赛的上市和持续临床优化，将显著提高疗效，改善预后。　　结语　　恒润达生的雷尼基奥仑赛注射液获批上市，为中国CAR-T疗法领域增添了新的里程碑。这不仅标志着国内细胞免疫治疗技术的成熟，也为难治性淋巴瘤患者提供了新的生命希望。未来，随着更多技术和疗法的不断涌现，细胞治疗市场有望实现更广泛的适应症覆盖，更好助力肿瘤治疗的新时代发展。

　　肝癌是全球范围内难以攻克的重大健康问题。据世界卫生组织数据，2022年全球新发肝癌病例达86万例，其中死亡人数高达78万。尤其是在中国，肝癌常年位列癌症死亡原因的第二位，患者平均五年生存率仅为14%。　　对无法手术切除的早期肝癌患者而言，热消融是临床中的常用治疗方式——通过探针加热肿瘤局部至60-100℃，以高温“烧死”癌细胞。然而，约40%的患者术后仍出现肿瘤复发，癌细胞竟能在亚致死高温区存活并卷土重来。这种现象引发了研究者的广泛关注。　　近日，发表在《Hepatology》上的一项研究揭示了这一复发谜团的核心：一种名为Galectin-1(Gal-1)的关键蛋白似乎充当了癌细胞的“糖保镖”，通过为其提供能量“续命”助其熬过高温。研究发现，联合使用Gal-1抑制剂或能显著增强热消融的疗效，有望成为肝癌治疗的突破口。　　Gal-1：热消融边缘区的抗癌之谜　　非应答患者中Gal-1显著升高　　为了探明肝癌复发的机制，加州大学的研究团队分析了58份早期肝癌穿刺样本，其中包括：　　32例应答者(2年内无病程进展);　　23例非应答者(2年内出现复发)。　　研究通过无偏蛋白质组学技术(MSFragger软件进行蛋白鉴定)，发现非应答患者标本中有一种异常显著的信号——Gal-1蛋白强烈升高!　　进一步的组织检测证实：非应答者的肿瘤组织中，Gal-1阳性细胞数量是应答者的数倍，而健康肝组织中Gal-1几乎不表达。这提示，Gal-1或许是癌细胞抵抗热消融的幕后推手。　　Gal-1如何成为癌细胞的“保镖”?　　模拟亚致死高温区　　为了验证Gal-1的作用，研究团队在体外模拟了热消融边缘“亚致死高温环境”。他们将两种肝癌细胞(SNU449和SNU423)暴露在47℃水浴25分钟(15分钟平衡+10分钟处理)。　　结果显示：　　Gal-1高表达的SNU449细胞死亡率远低于低表达的SNU423细胞;　　同时，SNU449仍能在高温处理后快速增殖，展现强烈的抗性。　　Gal-1为癌细胞“续命供能”　　研究进一步揭示了Gal-1的分子机制：通过调控细胞代谢网络，它为癌细胞提供持续的能量支持。其具体步骤如下：　　拆解“糖仓库”：　　Gal-1与GM1神经节苷脂结合，招募**β-半乳糖苷酶(β-gal)**将GM1水解为半乳糖;　　激活能量链：　　半乳糖通过Leloir途径转化为葡萄糖-6-磷酸，进入糖酵解途径及三羧酸循环(TCA cycle)，最终生成大量ATP。　　分子桥梁调控：　　高温下，Gal-1通过与P-糖蛋白的N端(N-P-gp)形成复合物，同时受**O-糖基化(O-GlcNAcylation)**调节，进一步加速半乳糖代谢并提升细胞能量供应。　　联合抑制剂：进一步提升治疗效果　　细胞和小鼠实验提供积极信号　　为了增强热消融效果，研究团队尝试联合使用Gal-1抑制剂(OTX008)，结果显示：　　细胞实验：　　用OTX008处理后，47℃高温下SNU449细胞死亡率从20%升至60%，同时糖酵解活性显著下降(降低约50%);　　小鼠模型：　　在移植肿瘤的裸鼠中，联合注射OTX008后，肿瘤体积仅为单独热消融组的1/2，且肿瘤内半乳糖代谢物(如半乳糖-1-磷酸)和ATP水平显著降低。　　此外，OTX008已经在晚期结直肠癌患者的临床试验中证实其安全性，具有每日皮下注射65mg无严重毒副作用的特点，为临床应用奠定基础。　　Gal-1：多癌种治疗的通用靶点　　研究还指出，Gal-1不仅在肝癌中发挥“护癌”作用，在胰腺癌、肺癌等多个癌种中也同样通过调控代谢或免疫逃逸促进肿瘤发展。这提示，Gal-1抑制剂可能增强其他热消融、放疗及免疫治疗的效果。　　例如，免疫治疗中，Gal-1会通过上调PD-1/PD-L1通路导致耐药，联合Gal-1抑制剂有望克服这一难题，释放免疫疗法潜力。　　总结：精准破局，抗癌新路径　　这项研究首次揭示了肝癌热消融后复发背后的核心机制：Gal-1通过糖代谢为癌细胞提供能量支持，是关键的“护盾”和“雷管”。联合使用Gal-1抑制剂OTX008，有望显著降低热消融复发率，为晚期肝癌患者提供全新治疗选择。　　未来，临床医生或许只需在热消融术前加一步“Gal-1抑制剂静脉注射”，就能让癌细胞失去能源保护，实现从“物理杀伤”到“代谢干预”的精准抗癌新路径。

　　我们总以为，孩子出生时的性别是“50%对50%”的随机结果，就像抛硬币一样。但这一传统认知或许需要重新审视。哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的一项长达近60年的研究首次揭示，母亲的年龄和特定基因突变可能对婴儿的性别产生显著影响，特别是在多孩家庭中，这种关联性更加明显。　　这项研究以“出生时的性别是生物学上的抛硬币吗?”(Is sex at birth a biological coin toss?)为题，于2025年7月18日发表在《Science Advances》期刊上，研究涵盖了58,007名女性护士的生育数据。论文由哈佛大学博士生Siwen Wang担任第一作者。　　多孩家庭为何更容易“同性别”倾向?　　传统观念认为，每个孩子的性别是独立的随机事件，不受之前孩子性别的影响。然而，研究团队发现，在多孩家庭中，后代出现“同性别”倾向的概率显著高于理论预期：　　已生育一个男孩的女性，第二个孩子是男孩的概率上升至57%;　　已生育两个男孩的女性，第三个孩子还是男孩的概率高达58%;　　已生育三个男孩的女性，第四个孩子是男孩的概率更升至61%。　　同样的现象也适用于女孩：　　已生育一个女孩的女性，第二个孩子为女孩的概率是53%;　　已生育两个女孩的女性，第三个孩子仍为女孩的概率提高到55%;　　已生育三个女孩的女性，第四个孩子是女孩的概率达到58%。　　这一现象表明，在多孩家庭中，全部男孩或全部女孩的情况发生频率高于“男女均衡”的组合。这挑战了“生男生女是各50%独立事件”的传统观点，初步揭示了生育模式背后可能存在的规律。　　母亲初次生育的年龄如何改变性别比例?　　研究还发现，母亲初次生育的年龄与其婴儿的性别具有一定关联：　　与23岁前生育第一个孩子的女性相比，29岁及其以后初次生育的女性，后代性别“同性别”的概率提高了13%。　　研究团队认为，随着女性年龄的增长，其生殖环境可能在微妙层面发生了变化。例如，身体酸碱度变化可能影响携带X染色体或Y染色体精子的受精能力，或是随着年龄增长的激素调节作用，推动了“同性别扎堆”现象的出现。　　基因也参与决定男孩还是女孩　　除了母亲年龄，特定的基因突变也在影响婴儿性别中扮演了角色。研究通过基因组大规模关联分析(GWAS)发现：　　生育女孩的倾向与10号染色体上的NSUN6基因突变(特定单核苷酸多态性rs58090855)相关;　　生育男孩的倾向与18号染色体TSHZ1基因附近的突变(rs1506275)相关。　　这说明，有些女性可能天然携带易生男孩或女孩的基因特质。这一发现为某些家族中反复出现特定性别比例的现象提供了全新的解释维度。　　打开人类生殖规律的新视角　　总体而言，这项跨越60年的大规模研究清晰表明，生男生女不仅仅是随机事件，母亲年龄和基因在幕后发挥了重要作用。母亲身体状态(如年龄相关的生理变化)和遗传因素共同塑造了后代性别比例。　　需要特别强调的是，这项研究的意义在于探索自然生殖规律，而非干涉性别选择。研究第一作者Siwen Wang表示，尽管大数据揭示了群体中的性别比例趋势，但这些规律并不适用于预测个体下一个孩子的性别。　　这项研究为进一步解析性别决定机制提供了重要线索，也为人类生殖健康领域的科学研究开辟了新的方向。毕竟，每一个新生命的到来，无论性别如何，都是独特的奇迹。

　　近日，金赛药业宣布其自主研发的创新药物——金蓓欣(伏欣奇拜单抗)已获得国家药监局(NMPA)的正式批准，成为国内首个针对痛风性关节炎急性发作的IL-1β单抗药物。该药物适用于无法使用非甾体抗炎药(NSAIDs)或秋水仙碱的成人痛风患者，尤其是那些不适合反复使用类固醇激素的患者。金蓓欣的上市有望为广大痛风患者带来更安全、有效的治疗选择，填补中国市场的治疗空白。　　痛风的现状与临床挑战　　痛风被誉为“疼痛之王”，根据《2021年中国高尿酸及痛风趋势白皮书》，中国痛风患者已超过1466万，且这一数字仍在持续增长。尽管目前有多种治疗方法，约50%的患者仍未能有效缓解症状。痛风患者面临的主要问题是病情的反复发作，尤其是在尿酸控制期间，约60%的患者在一年内会出现复发。　　反复发作不仅影响患者的生活质量，还可能引发一系列严重并发症。研究表明，痛风复发后，心梗、卒中等心血管事件的风险增加，且患有慢性肾病(CKD)的患者发展为终末期肾病的风险也显著上升。因此，痛风治疗的核心在于长期抗炎、减少发作频率，为降尿酸治疗创造有利时机。　　伏欣奇拜单抗的临床优势　　伏欣奇拜单抗通过精准靶向IL-1β，阻断引发痛风炎症的关键因子，成为治疗痛风性关节炎的新型靶向药物。临床试验结果显示，伏欣奇拜单抗在单次给药后6小时内即可显著缓解疼痛，其效果与激素类药物相当。更为重要的是，伏欣奇拜单抗能够在6个月内减少87%的复发风险，显著降低痛风复发的频率。　　伏欣奇拜单抗的Ⅲ期临床研究在313例急性痛风患者中开展，结果表明，该药物对比传统的复方倍他米松治疗，能够大幅降低痛风复发的风险。在给药12周内，伏欣奇拜单抗组的首次复发风险降低了90%，24周内，复发风险减少了87%，且患者无严重不良反应，展现出优异的安全性。　　长期控制与安全性优势　　伏欣奇拜单抗作为一种精准靶向药物，能够有效控制痛风的炎症反应，避免了传统治疗中常见的不良反应，如胃肠道问题和心血管事件等。与传统药物相比，伏欣奇拜单抗不仅在治疗效果上具有优势，更具备了长期使用的安全性。　　伏欣奇拜单抗的市场前景　　预计到2030年，中国痛风药物市场的规模将达到108亿元，而伏欣奇拜单抗的上市将迅速填补国内在长效抗炎治疗方面的空白。作为首款IL-1β单抗药物，伏欣奇拜单抗具有显著的临床潜力，有望成为痛风治疗领域的“Best-in-Class”药物。　　除了痛风，IL-1β靶向治疗还在心血管、骨关节、呼吸等领域展现出较大潜力，未来可能拓展到代谢性疾病和肿瘤等多个治疗领域。伏欣奇拜单抗的上市，不仅为痛风患者带来了新的治疗选择，也为其他免疫性疾病提供了新的突破口。　　未来展望　　伏欣奇拜单抗的成功获批，标志着金赛药业在创新药物研发领域迈出了坚实步伐。随着更多临床数据的积累，伏欣奇拜单抗有望为痛风及其他炎症性疾病患者提供更有效、安全的治疗方案。金赛药业也将在技术创新的基础上，进一步拓展研发领域，推动企业的持续发展。　　总之，伏欣奇拜单抗的上市，代表着中国痛风治疗领域的新突破，将为广大痛风患者带来福音，助力他们摆脱反复发作的困扰，恢复健康生活。

　　双相情感障碍(BD)是一种遗传性强的精神障碍，研究表明其遗传性高达60%-85%。尽管多项全基因组关联研究(GWAS)已经揭示了与双相情感障碍相关的常见遗传变异，但这些变异仅能解释约20%的遗传性。最近，安进研究团队利用冰岛与英国生物库的数据，对双相情感障碍的罕见基因突变进行了深入分析，并取得了突破性进展。　　罕见基因变异与双相情感障碍的关联　　研究团队通过分析冰岛生物库(ICE)和英国生物库(UKB)的数据，发现了与双相情感障碍相关的罕见功能丧失突变。这些数据涉及超过58,000名冰岛居民和超过42万名英国或爱尔兰居民的全基因组测序。研究重点聚焦于13768个基因的功能丧失变异与双相情感障碍的关系。　　通过对两项数据集的综合分析，研究发现HECTD2基因中的罕见功能丧失变异与双相情感障碍显著相关。携带这种基因变异的个体，患病的风险增加了810%(OR=9.1，p=4.7×10^-7)。这一发现得到了BipEx研究的验证，进一步证明了HECTD2与双相情感障碍之间的密切关系(p=4.1×10^-8)。　　此外，AKAP11基因也被发现与双相情感障碍相关。研究显示，在ICE-UKB数据集中的38种AKAP11功能丧失变异中，共有76名携带者，且携带者的患病风险增加了1080%(OR=11.8，p=7.4×10^-9)。　　认知功能与基因变异的关系　　研究进一步发现，双相情感障碍患者的认知表现普遍低于健康对照群体。特别是，HECTD2基因的功能丧失变异与认知能力的下降相关联(效应值=-0.38，p=0.030)。值得注意的是，即使在未确诊为双相情感障碍的个体中，携带HECTD2功能丧失变异的个体，其认知水平也可能低于非携带者。　　虽然AKAP11基因的认知数据尚不充分，但研究认为，HECTD2与认知能力之间的关联值得进一步研究，以便更好地理解其在双相情感障碍中的作用。　　关联分析与共病因素的排除　　研究排除了合并精神分裂症或分裂情感性障碍的患者，结果仍然表明HECTD2和AKAP11基因的功能丧失变异与双相情感障碍的关系显著，说明这些基因变异与双相情感障碍的关联主要由双相情感障碍本身驱动，而非其他共病症状(如焦虑或抑郁)所影响。　　与锂盐治疗的潜在关联　　在双相情感障碍的药物治疗中，锂盐被广泛应用，并被认为可以有效降低患者的住院风险。研究发现，HECTD2和AKAP11基因与锂盐的靶点GSK3β密切相关，这为进一步研究锂盐的作用机制提供了新的线索。通过对这些基因的功能研究，可能揭示出GSK3β、HECTD2与AKAP11之间的生物学联系，为双相情感障碍的治疗提供新的理论基础。　　总结　　本项研究揭示了HECTD2和AKAP11基因的功能丧失变异与双相情感障碍的显著关联，为双相情感障碍的遗传机制研究提供了新的视角。这些发现不仅为早期诊断提供了潜在的生物标志物，还为进一步开发靶向治疗提供了新的方向。随着研究的深入，未来有望通过精准的遗传筛查与个性化治疗，帮助改善双相情感障碍患者的预后。

　　结核病(TB)依然是全球公共卫生的重大挑战。尽管现有的检测方法可以判断结核分枝杆菌是否存在，但其对传染性结核病的诊断仍然存在一定局限性。因此，研发便捷、高效、无创的筛查工具显得尤为迫切。呼气挥发性有机化合物(VOC)分析作为一种新兴的非侵入性筛查方法，因其快速、便捷等优势，正成为结核病早期诊断的研究热点。　　结核病现状与诊断挑战　　2023年，全球新增结核病病例达1040万，且每年因结核病死亡的患者高达140万，结核病依然是全球主要的传染病杀手。现有的结核病诊断手段，如血液检测，虽然能确诊是否感染结核分枝杆菌，但无法判定患者是否为传染性结核病患者。进一步的检查手段，如胸部X光、CT扫描和细菌培养，成本高、技术要求复杂，且在资源匮乏地区难以普及。此外，这些检查可能会给患者带来身体上的不适。　　世界卫生组织(WHO)强调，急需一种快速、无创的筛查工具，能够有效缩短诊断时间，减少结核病的传播风险。　　呼气VOC标志物的发现与验证　　2007年，美国Phillips团队在结核分枝杆菌的培养物中首次发现了130种特异性挥发性有机化合物(VOC)，包括苯、萘及其衍生物。通过对临床样本的分析，研究团队验证了这些VOC标志物在区分结核病患者与健康人群中的潜力，准确率达到了84%的敏感性与64.7%的特异性。　　2010年，研究团队进一步将氧化应激标志物与VOC标志物结合，使诊断准确性提升至85%，但特异性仍然较低，提示需要进一步优化标志物的组合。　　2023年，《BMC Infectious Diseases》期刊发布了一项横断面研究，分析了518名结核病患者和887名对照者的VOC，并通过机器学习构建了诊断模型。在430个盲测样本中，该模型显示出92.6%的准确率、91.7%的敏感性、93.0%的特异性，AUC值为0.975，且不受患者年龄、性别或是否接受抗结核治疗的影响。　　2025年，发表在《科学报告》上的最新研究首次报告了邻伞花烃等新型VOC标志物，可有效区分活动性结核与耐药性结核。这一发现极大地缩短了诊断周期，从几周缩短至数小时，为全球减少结核病相关死亡提供了新契机。　　呼气VOC检测的技术优势　　无创性 ：呼气VOC分析技术是一种无创性检测方法，因其不需要侵入式操作，更容易为患者接受，尤其对儿童、老年人和孕妇等特殊人群友好。　　快速检测 ：与传统的检查方法相比，呼气VOC检测只需几分钟即可完成，适合大规模筛查，尤其适用于疫情防控和基层医疗。　　动态监测 ：VOC分析不仅能用于结核病的诊断，还可以用于治疗过程中动态监测疾病进展，尤其在耐药性结核等复杂病例的监测中具有潜力。　　直接性 ：结核病主要侵袭肺部，呼气中的VOC能直接反映肺部的病变情况，诊断更为精准。　　行业发展与政策支持　　国际资金与科研投入　　盖茨基金会已累计投入650万美元支持呼气VOC技术的研发，其中150万美元专门用于结核病早期诊断的研究。这种资金支持将推动更多创新技术的诞生，并促进呼气VOC检测技术在结核病筛查中的应用。　　国家政策与技术突破　　《全国结核病防治规划(2024-2030年)》明确将创新诊断技术列为优先发展领域，鼓励开发便携式设备，提高诊断效率。随着呼气VOC分析技术的不断成熟，这项技术有望在结核病防治工作中发挥重要作用，尤其是在资源匮乏地区。　　呼气VOC技术的未来前景　　随着技术的不断进步，呼气VOC分析不仅有望加速结核病的早期诊断，减轻患者的经济和心理负担，还能够有效控制结核病的传播，最终帮助终结这一全球性的公共卫生危机。

　　3月21日，国家药监局(NMPA)发布公告，赛诺菲申报的注射用卡普赛珠单抗(Caplacizumab，商品名：Cablivi)拟纳入优先审评。这款药物主要用于治疗成人及12岁以上、体重至少40公斤的青少年患者，尤其是那些需要与血浆置换及免疫抑制治疗联合应用的获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)患者。此项进展对于国内aTTP患者而言，可能意味着一种新的治疗选择。　　纳米抗体药物的突破：全球首款应用于aTTP治疗　　Caplacizumab是全球首个获批的纳米抗体药物。它通过靶向血管性血友病因子(vWF)的A1结构域，抑制其与血小板GPIb-IX-V受体的结合，从而有效防止血小板粘附与微血栓形成。自2018年和2019年先后获得欧洲药品管理局(EMA)与美国FDA批准以来，这款药物已成为治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜的重要选择。　　赛诺菲战略收购与市场潜力　　赛诺菲自2018年以39亿欧元收购Ablynx以来，将Caplacizumab纳入其产品管线，并推动其全球商业化。2023年，Caplacizumab的全球销售额达到了18亿元人民币，展现出强劲的市场潜力。该药物的市场表现进一步证明了纳米抗体药物在生物医药领域的巨大应用价值。　　纳米抗体药物的技术优势与未来前景　　纳米抗体因其小分子量、高稳定性和强穿透性，成为生物医药研发的前沿技术之一。自30年前首次在骆驼体内发现纳米抗体以来，这一技术已广泛应用于肿瘤治疗、诊断试剂等多个领域。目前，全球已有数十款纳米抗体处于临床试验阶段，未来有望在精准医疗中发挥重要作用，推动疾病治疗方式的革新。　　国内市场的加速引入：创新疗法的突破　　Caplacizumab在中国的优先审评，标志着我国在引入创新疗法方面的加速步伐，也展示了纳米抗体技术在临床应用中的巨大潜力。随着赛诺菲等生物医药企业的不断投入，罕见病的治疗和生物技术的发展有望迎来新的突破，为更多患者带来希望。　　总的来说，随着技术的不断进步与创新药物的引入，aTTP等罕见病的治疗前景将更加广阔，未来在生物医药领域，纳米抗体技术将可能成为精准治疗的重要工具。