华辉安健立贝韦塔单抗（HH-003）最新临床成果即将亮相AASLD 2025年会

发布时间：2025-11-10 10:12:46 相关企业：搜医药

　　11月7日，华辉安健宣布，公司将在即将召开的第76届美国肝病研究协会(AASLD)年会上，以最新突破性摘要(Late-Breaking Abstract)口头报告的形式，公开展示自主研发的立贝韦塔单抗(HH-003)在慢性丁型肝炎病毒(HDV)感染治疗中的关键注册Ⅱb期临床试验(HH003-204)48周疗效数据。这一消息标志着该药物在全球丁肝治疗领域取得了又一重要进展。

　　PreS1单抗创新机制：阻断HDV感染新路径

　　立贝韦塔单抗(HH-003)是由华辉安健自主研发的乙肝/丁肝病毒PreS1单克隆抗体。该药物通过高特异性结合乙肝与丁肝病毒表面的PreS1区域，阻止病毒与其宿主受体NTCP的结合，从而有效抑制病毒进入肝细胞，实现阻断初次感染与再感染的双重防护。

　　这一独特的作用机制使HH-003成为全球首批针对HDV感染的创新型抗体药物之一。目前，该药物已被中国国家药品监督管理局(NMPA)列入突破性治疗品种名单，并获得美国FDA授予的突破性疗法(BTD)认定。其针对慢性HDV感染的新药上市申请(NDA)已于2024年12月正式被中国药审中心(CDE)受理。

　　HH003-204研究设计与临床结果

　　HH003-204是一项国际、多中心、随机、对照、开放标签的Ⅱb期临床研究，旨在评估立贝韦塔单抗在慢性HDV感染患者中的疗效与安全性。研究主要终点为复合应答率，即治疗24周时患者的HDV RNA降至检测下限(LLOQ)以下或较基线降低≥2 log10，同时血清ALT水平恢复正常的比例。

　　研究结果显示，立贝韦塔单抗在多个关键疗效指标上均表现出显著优势：

　　复合终点应答率显著提高，优于对照组;

　　HDV RNA显著下降，显示出强劲的病毒学抑制作用;

　　ALT水平明显恢复正常，提示肝功能显著改善;

　　肝脏硬度明显下降，显示长期抗炎及抗纤维化潜力。

　　此外，在48周的治疗周期内，立贝韦塔单抗各剂量组均表现出良好的耐受性与安全性，未观察到新的严重不良事件。

　　全球关注：丁肝治疗领域的潜在“破局者”

　　华辉安健方面表示，立贝韦塔单抗在Ⅱb期临床研究中的积极成果为后续注册及商业化奠定了坚实基础。随着该药物即将在AASLD 2025年会上公开详细数据，业内普遍期待其成为首个可有效阻断HDV感染的创新抗体疗法，为全球数百万丁肝患者带来新的治疗希望。

　　总结

　　立贝韦塔单抗(HH-003)以其独特的PreS1靶向机制和优异的临床表现，在慢性丁肝治疗领域展现出强大潜力。其即将在AASLD 2025年会上公布的48周临床数据，将进一步验证其作为突破性疗法的临床价值，也为未来丁肝治疗格局的重塑提供了新的契机。

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2025-12-11
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2025-11-28
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2025-11-18
全球首款TK2缺乏症靶向药诞生：FDA批准UCB公司KYGEVVI上市
　　近日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准UCB公司研发的 KYGEVVI 上市，用于治疗症状起始年龄不超过12岁的胸苷激酶2缺乏症(TK2d) 患者。这是全球首个、也是唯一一个获得批准的TK2d针对性疗法，为这一罕见且致命的线粒体疾病带来了真正意义上的治疗希望。　　罕见而致命的TK2缺乏症：能量枯竭的悲剧　　胸苷激酶2缺乏症(TK2d)是一种极为罕见的线粒体DNA合成障碍疾病，全球发病率约为每百万人1.64例。患者多在婴幼儿时期发病，表现为肌无力、吞咽困难、呼吸衰竭等症状。随着病情进展，患者会逐渐丧失行走、吞咽甚至自主呼吸能力。尤其是发病年龄在12岁以前的儿童，死亡风险极高，大多数患者在确诊后3年内不幸离世。　　长期以来，医学界对TK2d束手无策，除支持治疗外无任何获批药物，患者及家庭长期面临生理与心理的双重煎熬。　　发病根源：线粒体DNA“燃料”中断　　要理解TK2d的本质，就需要从细胞的能量中枢——线粒体说起。线粒体负责为细胞提供能量，而DNA在其中的复制和修复过程离不开一种关键酶——胸苷激酶2(TK2)。　　TK2的主要任务是催化嘧啶核苷酸的磷酸化反应，为线粒体DNA合成提供原料。当TK2基因发生突变后，酶活性下降或完全丧失，导致线粒体DNA的原料供应被切断。　　这就像一座城市的“电力站”缺乏燃料——细胞失去能量供应，尤其是能量需求极高的肌肉细胞首当其冲，最终出现严重的能量代谢障碍，引发肌无力、呼吸衰竭等一系列致命症状。　　KYGEVVI的创新突破：开辟“代谢旁路”，让能量恢复流动　　KYGEVVI的独特之处在于采用了代谢旁路疗法(metabolic bypass therapy)。该药物由两种核苷类似物——doxecitine 和 doxribtimine 组成，它们能绕过失效的TK2酶，直接补充线粒体DNA合成所需的底物(脱氧胞苷和脱氧胸苷)。　　换句话说，KYGEVVI在“堵塞”的代谢通路旁修建了一条新的能量补给通道，使线粒体仍能获得所需原料并继续合成DNA，从根源上恢复线粒体的功能。　　这项疗法的出现，不仅能显著改善患者的肌肉功能与呼吸能力，更被视为线粒体遗传病治疗史上的里程碑式突破。　　从支持到治本：TK2d治疗的重大转折　　以往TK2d患者只能依靠呼吸辅助、营养支持等方式延缓病程。而KYGEVVI的问世，则意味着治疗策略正式从“缓解症状”跨越到“修复病因”。　　这不仅是罕见病治疗领域的一次重要胜利，也为未来其他线粒体疾病的精准治疗提供了新方向。UCB公司在新闻稿中表示，KYGEVVI的获批为罕见遗传代谢病患者带来了新的生命希望，标志着“代谢旁路疗法”正式进入临床应用阶段。　　结语：为罕见病患者点亮希望之光　　TK2缺乏症曾是医学界几乎无药可治的“黑洞”，如今，KYGEVVI的成功上市不仅填补了这一领域的空白，更象征着罕见病精准治疗的新时代已经到来。　　这款创新药的诞生告诉我们：即使面对最稀有、最复杂的遗传疾病，科学也能找到通往希望的“旁路”。未来，随着更多创新疗法的出现，或许“罕见病”将不再意味着“无药可医”。

2025-11-11
百洋医药携手杰特贝林再度深化合作，共拓中国高端血液制品市场
　　2025年11月4日，上海——青岛百洋医药股份有限公司(简称“百洋医药”，股票代码：301015.SZ)正式发布公告，宣布与全球知名生物制药巨头、血液制品领域的领导者——杰特贝林(CSL)签署深化战略合作协议。　　根据新协议，百洋医药将获得杰特贝林旗下人血白蛋白产品安博美®(Albumin) 在中国大陆地区(不含港澳台)的独家市场推广、销售及经销权。　　此次合作标志着双方自2018年零售渠道合作后的全面升级，旨在进一步整合百洋医药的商业化网络与杰特贝林的全球领先血液制品资源，共同打造高品质产品供应体系，以满足国内医疗机构及患者对优质血液制品日益增长的临床需求。　　人血白蛋白：临床救治中的关键制剂　　人血白蛋白是一种高度纯化的血浆蛋白制剂，被广泛应用于临床重症救治及多种疾病的辅助治疗。其主要用途包括：　　治疗失血性休克、烧伤、手术创伤等导致的血容量不足;　　用于显著低白蛋白血症患者的血浆补充;　　治疗新生儿高胆红素血症、急性呼吸窘迫综合征(ARDS)、心肺分流术以及特殊类型血液透析和血浆置换等疾病。　　由于在人命攸关的医疗场景中发挥着“生命支持”作用，人血白蛋白被誉为临床救治中的“生命线”。　　生物医药“黄金赛道”：血液制品市场潜力巨大　　在中国，血液制品行业具有高政策门槛与稀缺资源壁垒，原料血浆采集、生产准入及质量监管均受到严格限制。这一特性不仅保障了产品安全，也使血液制品成为生物医药行业内最具战略价值的细分领域之一。　　随着中国医疗体系不断完善以及重症医学、老龄化和慢病治疗需求的增加，临床对高品质人血白蛋白的需求持续上升。此次百洋医药与杰特贝林的合作，将有助于优化供应链体系、扩大产品覆盖范围，并进一步推动血液制品在中国市场的可及性与可持续发展。　　强强联合：推动血液制品高质量发展　　百洋医药作为国内领先的创新药商业化平台，拥有覆盖全国的专业营销网络、渠道管理体系和医疗学术推广能力。杰特贝林则是国际公认的血液制品巨头，凭借在免疫球蛋白、人血白蛋白、凝血因子等产品上的技术优势与严格的质量体系，长期引领全球行业标准。　　双方的深度合作，将实现 “全球创新+本地落地” 的战略融合，进一步推动国际先进血液制品进入中国市场，助力中国患者享受到更安全、更高效的治疗方案。　　结语：共创健康中国新格局　　此次合作不仅是百洋医药与杰特贝林战略关系的又一次升级，更是中国血液制品市场国际化与高质量发展的重要一步。　　未来，双方将继续在产品创新、渠道协同及医学教育等领域展开更广泛合作，共同推动中国生物医药产业的国际竞争力提升，让更多中国患者受益于全球领先的治疗方案。

2025-11-05
新型肠道噬菌体的发现或将推动肠道微生物组治疗发展
　　在一项由莫纳什大学生物科学学院的Jeremy J. Barr教授与哈德森医学研究所的Sam Forster副教授领导的国际合作研究中，科学家们在人类肠道细菌内发现了数百种新型噬菌体病毒。这一重要发现可能为肠道健康及多种疾病的治疗开辟新方向。研究团队首次采用大规模的培养方法分离和研究肠道中的温和噬菌体，这一成果为今后的微生物组调控治疗奠定了基础。　　基于培养的方法揭示肠道噬菌体的激活机制　　这项发表在《自然》杂志上的研究，使用了来自澳大利亚微生物组培养库的252株人类肠道细菌分离物进行实验。为了模拟肠道环境，研究人员在特殊的无氧厌氧培养箱中培养这些细菌，随后使用了包括甜菊糖在内的十种不同化合物和食物条件进行处理。研究意外发现，植物代糖甜菊糖以及我们自身肠道细胞释放的化合物，能够显著激活肠道中的噬菌体病毒。　　肠道细胞化合物唤醒休眠病毒　　研究的资深作者Barr教授表示：“这项研究为我们理解肠道内病毒的运作方式提供了崭新的视角。我们的发现表明，人类肠道细胞分泌的某些化合物有能力唤醒休眠的肠道噬菌体病毒，这一现象可能在炎症性肠病等肠道疾病的发生和发展中起着重要作用。”炎症性肠病通常伴随有肠道细胞死亡和严重炎症，这项发现可能为探索新型治疗方法提供了理论依据。　　肠道微生物组中的“病毒暗物质”　　研究进一步揭示，大多数肠道噬菌体通常处于休眠状态，只有在特定的实验条件下才会被激活。然而，当这些病毒暴露于人体肠道细胞时，它们的激活率显著上升。这表明，肠道病毒的活动受到人类生物学的直接影响，人类宿主的微生物组环境不仅仅是一个被动容器，而是主动参与着病毒行为的调控。　　CRISPR技术揭示肠道病毒的休眠机制　　为进一步研究这些肠道噬菌体的行为，研究团队还利用CRISPR基因编辑技术识别出了能够阻止病毒激活的基因突变。这一发现为深入理解哪些因素使得某些病毒保持永久休眠状态提供了重要的线索。科学家们希望，未来可以利用这一研究来调控肠道病毒的活性，以促进肠道健康，甚至为疾病的治疗提供新的策略。　　对疾病治疗的深远影响　　Forster副教授表示，这项基础性研究不仅帮助我们更好地理解肠道噬菌体的功能，还为开发新型微生物组疗法提供了希望。通过培养这些病毒，研究人员能够为炎症性肠病、癌症等疾病的治疗提供新的思路。此外，这项技术还为设计具有定制功能的益生菌菌株提供了可能，这些菌株或许能通过调控病毒活动改善肠道微生物群落，从而实现健康促进和疾病预防。　　推动合成生物学和微生物组疗法的未来　　Barr教授总结道：“这项研究不仅为我们解开了人类肠道中‘病毒暗物质’的奥秘，也为合成生物学、生物技术以及微生物组疗法的未来应用奠定了坚实的基础。我们已迈出了理解肠道病毒和微生物组之间复杂关系的关键一步。”　　结语　　这项研究的突破性发现，不仅为微生物组研究领域带来新的启示，还可能为未来的疾病治疗，特别是肠道相关疾病的治疗，提供革命性的解决方案。随着对肠道噬菌体的深入研究，未来有望开发出更加精确的疗法，以优化人类肠道微生物组，从而改善整体健康水平。

2025-11-03
丽珠医药注射用JP-1366完成Ⅱ期首例给药，或为溃疡性出血治疗带来新方案
　　2025年10月，丽珠医药(深交所代码：000513;港交所代码：01513)宣布，公司自主研发的注射用JP-1366(Zastaprazan citrate for Injection)在Ⅱ期临床试验中已完成首例患者给药。这一里程碑事件标志着中国首个P-CAB针剂(钾离子竞争性酸阻滞剂)进入关键临床阶段，未来有望填补消化性溃疡出血治疗领域的用药空白。　　P-CAB注射剂有望改写溃疡性出血治疗格局　　消化性溃疡出血是胃肠道最严重的急症之一，常导致大出血、休克，甚至危及生命。患者一旦发作需立即住院治疗，并防止再出血发生。　　目前，临床多以PPI(质子泵抑制剂)持续静脉泵入治疗为主，但存在给药复杂、静脉通道长期占用等问题。而JP-1366作为新一代P-CAB类抑酸药，有望提供一种更加高效、便捷的解决方案。　　临床前成果：单次给药即具持久抑酸效果　　I期临床结果显示，JP-1366具备良好的安全性和耐受性。在每日一次的间歇给药方案下，药物可实现持续的胃酸抑制，其抑酸效果与大剂量艾司奥美拉唑连续泵入72小时的水平相当。　　此外，间歇给药可显著减少静脉通道使用时间，在临床急救中更加高效便利。Ⅱ期试验将进一步验证最佳剂量及初步疗效与安全性。　　或实现与PPI的“针口序贯”治疗　　根据《急性上消化道出血急诊诊治流程专家共识》，消化性溃疡出血患者在静脉给药后需持续口服PPI至溃疡愈合。　　JP-1366注射剂的推出，有望与丽珠医药旗下的壹丽安®(艾普拉唑肠溶片)及丽倍乐®(雷贝拉唑肠溶胶囊)实现“针剂+口服”的序贯联合治疗，帮助医生在急性期与恢复期灵活切换用药方案。　　双剂型协同推进，强化消化领域布局　　目前，JP-1366片剂已于2025年8月获得国家药监局药品审评中心(CDE)受理，主要用于治疗反流性食管炎。随着注射剂与片剂两种剂型同步推进，丽珠医药正加速构建从急性期到长期维持期的全周期治疗体系。　　公司表示，该产品线的完善将进一步巩固丽珠医药在消化系统疾病治疗领域的领先优势，并为临床提供更加全面、灵活的治疗选择。　　展望：国产创新P-CAB迎来关键突破期　　作为国内少数拥有完整P-CAB研发体系的企业之一，丽珠医药正推动JP-1366系列产品从实验室走向临床。业内人士指出，若Ⅱ期研究结果积极，该药有望成为中国首个获批上市的P-CAB注射剂，不仅优化溃疡性出血患者的救治流程，也将推动我国抑酸治疗迈入新的时代。　　总结：　　JP-1366的临床进展不仅代表国产创新药物在消化道治疗领域的突破，也预示着未来急性溃疡性出血将迎来更安全、高效的治疗新方案。

2025-10-31
CAR-T疗法再突破：成功治疗一种难治性自身免疫性脑炎
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2025-07-26
全球眼科巨头爱尔康收购LumiThera，掌握首个干性AMD创新疗法
　　近日，据Fierce Biotech报道，全球领先的眼科器械企业爱尔康宣布已签署协议，收购眼科光疗创新公司LumiThera及其核心产品——用于早中期干性年龄相关性黄斑变性(AMD)治疗的VALEDA光生物调节设备。此次收购进一步巩固了爱尔康在眼科技术领域的领导地位，同时标志着干性AMD治疗进入崭新阶段。　　全球首创技术：PBM光生物调节疗法　　本次收购的核心产品VALEDA光传输系统，是全球首款且唯一一个获得美国FDA批准用于治疗干性AMD患者的设备：　　VALEDA的创新技术　　治疗原理：　　VALEDA通过多波长光生物调节(PBM)技术，利用特定波长光线刺激视网膜细胞，激活线粒体呼吸链组分，增强细胞代谢活动，从而改善视力并保护细胞。　　三种治疗波长：　　590nm：减少血管内皮生长因子(VEGF)和细胞沉积;　　660nm：提高细胞色素C氧化酶的氧结合，具有显著消炎作用;　　850nm：刺激代谢活动，减少细胞凋亡并控制炎症反应。　　临床数据支持：　　LIGHTSITE III试验结果显示，VALEDA达成主要治疗终点，安全性良好，能够显著改善干性AMD患者的视力，同时无创、无痛且安全。　　交易细节与发展前景　　尽管此次收购的具体财务条款尚未披露，但预计交易将在2023年第三季度完成。需要注意的是，LumiThera旗下非PBM业务，例如AdaptDx暗适应功能测试和Diopsys Nova视力诊断设备，将被剥离至由LumiThera股东成立的新公司运营。　　推动干性AMD市场发展　　LumiThera总裁兼CEO Clark Tedford表示，VALEDA结合光生物调节技术，为干性AMD患者提供了早期、无创且有效的治疗方式，在患者永久性视力丧失之前改善视力。而爱尔康全球外科业务副总裁Sean Clark也强调，干性AMD是眼科领域存在巨大未满足需求的治疗领域，本次收购不仅能为更多眼科护理专业人士及患者提供科学支持，还将进一步强化该产品的临床基础。　　延续“收购+创新”战略，巩固眼科领域龙头地位　　近年来，爱尔康通过一系列收购行动，不断引入创新技术和产品，进一步巩固其作为全球眼科行业领导者的角色。　　近期重要收购案例　　青光眼治疗公司BELKIN Vision　　收购信息：2024年7月，爱尔康以3.25亿美元收购BELKIN Vision，整合其直接选择性激光小梁成型术(DSLT)技术。　　重磅产品：Voyager™ DSLT设备作为全球首款直接选择性激光小梁成型术设备，于当年2月获FDA批准，成为青光眼治疗领域的创新标杆。　　收购Lensar公司　　收购金额：2024年3月24日，爱尔康以3.56亿美元完成对Lensar公司的收购。　　产品亮点：Lensar提供尖端的Ally机器人白内障激光系统与Streamline软件平台，大幅提升白内障手术效率和精准度。　　Aurion Biotech多数股权　　收购目的：推动全球首款角膜同种异体细胞疗法产品AURN001进入2025年三期临床，并支持其独立运营。　　意义：推动爱尔康在角膜内皮疾病领域的技术布局。　　新时代AMD治疗方案的趋势与挑战　　AMD治疗中的重大机遇　　干性AMD一直是眼科领域难以突破的顽疾，目前缺乏有效的治疗方案，而VALEDA的出现填补了市场空白。凭借其全球首创的PBM技术，VALEDA不仅解决了早期干性AMD患者对无创治疗的渴求，还进一步助力眼科治疗向精准化、个性化迈进。　　加强研发与临床推广　　爱尔康将在现有技术基础上结合其全球临床和商业专业知识，进一步完善VALEDA在实际使用中的推广和适应症扩展，推动更多眼科诊疗专业机构接受这一创新性疗法。　　结语：爱尔康推动眼科产业格局重塑　　通过收购LumiThera及其VALEDA光传输系统，爱尔康成功将全球首个干性AMD无创治疗方案纳入旗下。这不仅彰显了其在创新技术上的敏锐洞察，也进一步推动其从传统眼科耗材商向全周期眼科解决方案提供商的转型。　　爱尔康近年来实施的一系列收购行动，无论是青光眼激光设备、白内障手术机器人，还是角膜细胞疗法，都标志着其在眼科医疗技术领域的前瞻性布局。未来，随着其将更多全球首创技术产品落地市场，爱尔康势必在全球眼科生态中继续巩固其不可撼动的领导者地位。

2025-07-12
微型心脏起搏器的革新：为新生儿和儿童提供更安全的治疗
　　心脏起搏器一直是治疗心律失常的重要工具，然而传统起搏器在体积、植入方式及风险方面存在不少问题，尤其是对新生儿和儿童来说，传统起搏器的使用更是充满挑战。近期，一项刊登在国际学术期刊《Nature》上的研究带来了突破性进展，科学家们研发出了一种微型心脏起搏器，其体积小到可注射的程度，且在完成治疗任务后能够自动溶解，无需手术取出，为心脏疾病的治疗打开了新的大门。　　微型起搏器：体积小，使用安全　　该研究由美国西北大学等机构的团队进行，科学家们设计了一款微型起搏器，其体积几乎与一粒米相当，可以轻松装入注射器并通过非侵入性方式注入人体。与传统起搏器相比，这款微型设备不仅体积小，而且非常适合儿童，尤其是那些患有先天性心脏病的新生儿。传统起搏器对于这些群体来说，常常因为过大的体积和复杂的手术过程而无法使用，而微型起搏器的创新设计突破了这些障碍，提供了更为安全的治疗方案。　　无需手术移除：自动溶解的起搏器　　这种微型起搏器的最大特点之一是其生物相容性设计。一旦完成治疗任务，它会在体内自然溶解，无需任何二次手术。这一创新显著降低了患者的医疗风险，尤其对于需要临时起搏的患者而言，可以避免传统起搏器可能引发的感染、心肌撕裂等并发症。这种设计特别适用于只需要短期支持的患者群体，例如手术后需要临时起搏的儿童，他们的心脏在几天内就能自我恢复。　　光脉冲激活：创新供电和刺激方式　　除了小型化和可溶解性，这款微型起搏器的供电方式也具有创新性。与传统的无线通信协议不同，新的起搏器采用了一种化学电池供电系统。当生物液体与两种金属电极接触时，会形成电池并产生电流，从而激活起搏器。这种设计能够最大限度地减少设备的体积，同时也避免了传统起搏器依赖外部电源的问题。　　此外，这款设备配备了红外光激活系统，当患者心率异常时，可穿戴的设备会发出红外光脉冲，激活起搏器进行电刺激。这种光脉冲能够穿透皮肤、胸骨和肌肉，精确控制心脏的起搏，保证治疗的效果。　　多功能应用：为更广泛的医学领域带来可能　　这款微型起搏器不仅限于治疗心脏疾病，还具有很大的跨领域应用潜力。研究人员指出，除了心脏疾病治疗外，这种微型设备还可以与其他医疗设备集成，如心脏瓣膜置换装置、神经治疗装置等，提供更广泛的应用前景。其小巧的体积和柔性设计使得它可以方便地与多种植入式设备结合，增强这些设备的功能性，促进更多领域的医学进步。　　结语：微型起搏器为医疗设备创新指明方向　　总的来说，这种微型心脏起搏器的研发不仅为心脏病治疗带来了新的选择，也为未来医疗设备的小型化、智能化提供了重要的思路。随着这种微型设备的推广和应用，它有望改变现有治疗模式，特别是为儿童和特殊患者群体提供更安全、更有效的治疗方案。通过这一创新，科学家们正在朝着更精准、更个性化的医疗目标迈进，未来的医学将更加关注患者的具体需求和治疗体验。

2025-04-07