11月14日，国家药品监督管理局(NMPA)发布公告，派格生物自主研发的国家1类创新药——维培那肽注射液(商品名：派达康®)正式获批上市，用于治疗2型糖尿病(T2DM)。消息公布后，派格生物股价尾盘大涨逾12%，引发业内广泛关注。　　新一代GLP-1受体激动剂，为糖尿病治疗注入“新动力”　　近年来，随着中国糖尿病防治体系的持续完善，患者对治疗方案提出了更高要求——既要降糖有效，又要安全便捷。GLP-1受体激动剂(GLP-1RA) 作为当前糖尿病治疗领域的热门药物，以其显著的降糖作用、低低血糖风险及心肾代谢多重获益，已被各大国际国内指南列为一线推荐治疗药物。　　不过，传统GLP-1RA仍存在一些临床痛点，如胃肠道不良反应频发、剂量滴定复杂 等问题，影响了患者的依从性与长期疗效。　　分子结构创新，带来更高效与更安全的药理特性　　公开资料显示，维培那肽的核心优势来自其创新的分子设计与定点PEG化技术。通过在特定位点引入PEG基团，药物可有效抵抗DPP-4酶降解，同时显著降低肾脏清除率。　　这种结构改造赋予维培那肽一系列优势：　　与GLP-1受体高效结合，确保药物快速起效;　　延长药物半衰期，实现更持久的血糖控制;　　减少免疫反应与胃肠道不适，提高耐受性;　　降低体内蓄积风险，保障长期用药安全。　　这些创新使维培那肽能够在疗效、安全性和使用便捷性之间实现理想平衡。　　临床验证：优效降糖与良好耐受性的双重表现　　作为新一代长效GLP-1RA周制剂，维培那肽在Ⅰ至Ⅲ期临床研究中展现出优异的综合表现。研究数据显示，该药不仅在降糖效果上达到甚至超过部分同类产品，还表现出较低的胃肠道不良反应发生率，患者耐受性良好。　　凭借这种“高效+安全+便捷”的优势，维培那肽有望成为中国2型糖尿病患者新的治疗选择，为提高依从性、延缓并发症、优化长期血糖管理提供新的可能。　　总结：国产创新药的里程碑式进展　　维培那肽的获批标志着国产GLP-1创新药物进入全新阶段。它不仅是派格生物在糖尿病领域自主研发的重大成果，也意味着中国药企在高端生物制剂领域的持续突破。　　未来，随着临床应用的逐步推广，维培那肽有望助力更多T2DM患者实现血糖稳定控制，并推动我国糖尿病治疗向更精准、更便捷、更人性化的方向发展。

　　近日，ESMO 2025大会公布了常规摘要全文。齐鲁制药在大会上首次公开其自主研发的PROTAC(蛋白降解靶向嵌合体)创新药QLH12016的临床研究数据。该药物靶向雄激素受体(AR)，主要用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)。　　研究概况：36例mCRPC患者纳入试验　　截至2025年2月14日，共有36名确诊为mCRPC的患者接受QLH12016治疗，剂量范围为100至1200 mg，每日一次。所有受试者均存在转移性病灶，其中28%的患者伴有内脏转移(肺部占11.1%，肝脏占2.8%)。　　基因检测结果显示，69.4%的患者为雄激素受体配体结合域(LBD)野生型，30.6%存在LBD突变(包括L702H突变)。　　安全性良好：未出现剂量限制性毒性　　研究结果显示，在100-1200mg剂量范围内，未观察到剂量限制性毒性(DLTs)。共有33例患者(91.7%)出现治疗相关不良事件(TRAEs)，其中14例为3级及以上不良反应。　　最常见的不良事件包括贫血(63.9%)、乏力(47.2%)以及体重下降(41.7%)。值得注意的是，未发现3级及以上的胃肠道不良反应，严重血液学不良反应较为罕见(3级及以上贫血为5.6%，中性粒细胞减少为2.8%)。总体来看，QLH12016在安全性方面表现令人满意。　　疗效显著：多剂量组均展现积极信号　　在疗效方面，QLH12016展现出良好的抗肿瘤活性。全体受试者的中位影像学无进展生存期(rPFS)为7.4个月;在600mg剂量组中为9.0个月，而900mg剂量组的中位rPFS尚未达到。　　无论患者的LBD状态为野生型或突变型，QLH12016均展现出持续的疗效趋势，显示其对不同分子类型mCRPC患者的广泛适用性。　　小结与展望：AR靶向治疗的潜力新星　　总体来看，QLH12016在早期临床研究中表现出良好的安全性和初步疗效，为PROTAC技术在前列腺癌治疗领域的应用提供了新的方向。齐鲁制药的这一进展，不仅展现了国内在AR降解剂领域的研发实力，也为mCRPC患者带来了新的治疗希望。　　未来，随着更多临床数据的积累，QLH12016有望成为全球抗雄激素治疗的新型代表药物之一。

　　2025年9月9日，歌礼制药(Ascletis)公布了其自主研发候选药物ASC30的最新临床数据显示，这是一种超长效皮下(SQ)储库型小分子GLP-1受体(GLP-1R)偏向激动剂，在美国进行的Ib期临床研究(NCT06679959)中，观察到其半衰期达到75天，支持其作为每季度1次给药频率的减重维持治疗。　　ASC30简介：创新小分子GLP-1受体激动剂　　ASC30是歌礼制药自主研发的全球首个在研小分子GLP-1受体激动剂，既可开发每日1次的口服片剂，也可开发出每月1次或每季度1次的皮下制剂。作为一种新化学实体(NCE)，ASC30在美国和全球范围内享有化合物专利保护，专利保护期至2044年(不含专利延期)。ASC30的独特药代动力学特性使其适用于减重治疗和长期体重管理的维持治疗。　　临床研究亮点：观察到超长半衰期　　在Ib期临床研究中，8例肥胖(BMI≥30kg/m²)受试者单次注射100mg的ASC30 SQ维持制剂后，达到了以下重要结果：　　药代特性：平均血药峰浓度(Cmax)的中位时间为17天，表观半衰期(t1/2)为75天。　　GI耐受性：胃肠道相关不良事件(如恶心和呕吐)的发生率显著低，分别为0.0%和0.0%，而腹泻和便秘的发生率为12.5%。这表明ASC30 SQ制剂具有良好的胃肠道耐受性。　　安全性：未观察到严重不良事件(SAE)或3级及以上的不良事件(AE)。此外，肝酶(如ALT和AST)以及总胆红素(TBL)均未见升高，其他检查如生命体征、心电图和实验室检验均无异常变化。　　这些数据表明ASC30 SQ具有良好的安全性和耐受性，其药代动力学特性也能够提供稳定的血药浓度，为其长期体重管理应用奠定了基础。　　支持减重和维持治疗的药代动力学优势　　歌礼制药7月份已经公布ASC30 SQ治疗制剂适合以每月1次的给药频率进行减重治疗，其药物半衰期在肥胖受试者中为46天。最新数据进一步显示，ASC30 SQ维持制剂的半衰期可达75天，支持以每季度1次的给药频率进行长期体重管理，同时体现了剂量与药代动力学特征的良好线性关系。　　下一步研究计划：期待IIa期数据发布　　歌礼制药计划在2026年第一季度公布ASC30 SQ减重治疗制剂IIa期研究的顶线数据。这项研究预计将进一步验证该制剂在肥胖治疗中的安全性和有效性，同时为其减重维持疗法的开发提供更多科学依据。那么，ASC30作为一款多功能减重药物，不仅适用于肥胖症的初期治疗，还能为需要长期控制体重的患者提供便捷的治疗方案。　　总结：引领减重治疗新风向的突破性药物　　ASC30的超长半衰期和良好的安全性为肥胖和体重管理治疗开辟了新方向。凭借每季度给药1次的创新治疗模式，ASC30有望成为肥胖人群为实现减重目标和改善健康状态的重要工具。随着未来临床试验的进一步推进，ASC30或将为全球肥胖管理市场注入更强的动力，为患者带来革命性的治疗选择。

　　尽管饮食在免疫系统发育及调控环境刺激中扮演了重要角色，但饮食成分对人体免疫系统影响的详细机制仍未充分明确。特别是在抗肿瘤免疫的调控方面，科学家一直在探索其中的奥秘。近期发表在《Cell Reports Medicine》的研究揭示，绿叶蔬菜和玉米种子中富含的玉米黄素(Zeaxanthin，简称ZEA)是一种强大的免疫调节剂，能够增强CD8+效应T细胞功能，从而提高抗肿瘤免疫能力。这一发现为膳食成分在免疫治疗中的应用提供了新的视角。　　玉米黄素的免疫调节功能与来源　　玉米黄素是一种类胡萝卜素色素，广泛存在于绿叶蔬菜、玉米种子、枸杞等植物组织，已知主要对眼睛健康有益。然而，本研究首次揭示了其增强免疫系统功能的未知潜能。研究团队发现，玉米黄素能通过增强CD8+T细胞的细胞毒性作用来提高抗肿瘤免疫，同时也能促进T细胞受体(TCR)信号的转导，从而改善T细胞的功能表现。这使得玉米黄素成为一种重要的免疫调节剂。　　研究设计与关键实验　　为了探索相关机制，研究团队利用自建的“血液营养素”库对循环营养物质进行筛选，从中发现了玉米黄素的免疫增强效果：　　增强CD8+T细胞功能：在小鼠模型中，玉米黄素显著提升了CD8+效应T细胞攻击肿瘤细胞的能力。　　联合免疫疗法效果显著：补充玉米黄素可增强PD-1免疫检查点抑制剂的抗肿瘤效果，并增强TCR基因工程改造的CD8+T细胞毒杀能力。　　多组学验证：通过多组学机制研究，团队进一步证实，玉米黄素通过TCR信号促进CD8+T细胞表面的TCR刺激，改善T细胞的细胞内信号转导。　　此外，研究还发现其异构体叶黄素(LUT)并未表现出此类免疫调节作用，突显了玉米黄素在免疫调控中的独特性。　　核心发现的亮点　　植物性营养素的免疫潜能：首次揭示了膳食成分玉米黄素在增强免疫功能方面的潜力。　　增强抗肿瘤免疫力：口服玉米黄素能够显著增强体内免疫系统对肿瘤的防御功能。　　促进TCR信号转导：玉米黄素通过改善T细胞受体的功能强化了T细胞的免疫效应。　　协同免疫治疗：与PD-1抑制剂等免疫疗法联合使用效果显著。　　研究背景与临床意义　　研究团队此前的研究已揭示，牛羊肉及乳制品中的反式十八碳烯酸(TVA)能够直接促进CD8+T细胞功能，并改善癌症患者对免疫疗法的反应。在此基础上，最新研究表明，玉米黄素作为一种广泛存在于植物中的膳食营养素，也同样具备显著的免疫调节潜力。这些发现进一步丰富了“饮食-免疫调控轴”的科学认识，并为开发基于饮食的精准免疫疗法提供了理论基础。　　展望：玉米黄素的潜在转化价值　　作为一种常见的膳食成分，玉米黄素不仅是一种安全、易获取的天然营养物质，更展现出显著的抗肿瘤免疫调控能力。未来，它可能与现有的癌症免疫疗法相结合，用于增强疗效，甚至将成为癌症治疗中的重要补充疗法。这一发现为饮食与免疫系统的互作研究提供了开创性经验，也为基于膳食成分的癌症治疗探索了全新的方向。

　　近日，国家药品监督管理局(NMPA)批准了中科益安医疗科技(北京)股份有限公司的一款创新心血管医疗器械——雷帕霉素药物洗脱冠状动脉支架系统的注册申请。这标志着又一款国产心血管治疗器械成功进入市场，进一步推动了国内医疗器械领域的创新发展。　　中科益安的创新之路　　中科益安成立于2010年，致力于高性能医用植/介入材料及医疗器械的研发。多年来，公司与多家知名院校和科研机构合作，不断提升自身技术水平，尤其在冠状动脉支架等心血管介入领域取得了显著进展。此次获批上市的雷帕霉素药物洗脱冠状动脉支架系统，便是其重磅产品之一。　　产品创新亮点：无镍支架替代传统材料　　该药物洗脱冠状动脉支架系统由药物涂层支架和快速交换型球囊扩张导管组成，采用高氮无镍不锈钢材料，并结合mTOR抑制剂——雷帕霉素和生物可降解聚合物PLGA共聚物药物涂层，药物剂量为100μg/cm。与传统含镍支架相比，雷帕霉素药物洗脱支架的无镍材料具有更好的生物相容性，避免了镍过敏和由镍引发的炎症问题，有效降低了血栓形成风险和再狭窄发生率。　　心血管介入治疗需求持续增长　　随着人口老龄化的加剧，心血管疾病的发病率逐年上升。近年来，冠心病等疾病的治疗需求大幅增长，尤其是在冠状动脉介入治疗(PCI)领域。根据2021年CCIF数据，中国的PCI手术数量已经突破116万例，年均增速达11.5%。新一代药物洗脱支架被广泛推荐用于PCI手术，能显著提高治疗的安全性和有效性。　　国产医疗器械的崛起与市场变化　　目前，我国已上市的冠状动脉支架产品超过30款，其中大部分为药物洗脱支架。随着集采政策的推动，本土医疗器械企业不断突破创新，市场格局逐渐发生变化。中科益安、微创医疗、乐普医疗等本土企业的产品纷纷进入市场，并在创新性和市场占有率方面逐步赶超国际巨头。根据2024年数据，药物洗脱支架的获批数量创下新高，国产品牌的市场份额正在持续扩大。　　中国药物洗脱支架市场蓬勃发展　　根据公开数据，2022年中国药物洗脱支架行业市场规模已达到217.7亿元。随着国产创新医疗器械的不断崛起，国内药物洗脱支架行业正在迈向快速发展的阶段。本土企业的创新成果逐步填补传统支架产品的不足，不仅提升了产品的性能，还在治疗效果上取得了长足进展。　　结语　　中科益安的雷帕霉素药物洗脱冠状动脉支架系统的获批上市，是我国医疗器械领域的一项重要突破。随着本土企业在心血管治疗器械领域的持续创新与突破，中国医疗器械市场的竞争格局将不断优化，国产替代的趋势愈发明显，未来发展潜力巨大。

　　近日，据Fierce Biotech报道，全球领先的眼科器械企业爱尔康宣布已签署协议，收购眼科光疗创新公司LumiThera及其核心产品——用于早中期干性年龄相关性黄斑变性(AMD)治疗的VALEDA光生物调节设备。此次收购进一步巩固了爱尔康在眼科技术领域的领导地位，同时标志着干性AMD治疗进入崭新阶段。　　全球首创技术：PBM光生物调节疗法　　本次收购的核心产品VALEDA光传输系统，是全球首款且唯一一个获得美国FDA批准用于治疗干性AMD患者的设备：　　VALEDA的创新技术　　治疗原理：　　VALEDA通过多波长光生物调节(PBM)技术，利用特定波长光线刺激视网膜细胞，激活线粒体呼吸链组分，增强细胞代谢活动，从而改善视力并保护细胞。　　三种治疗波长：　　590nm：减少血管内皮生长因子(VEGF)和细胞沉积;　　660nm：提高细胞色素C氧化酶的氧结合，具有显著消炎作用;　　850nm：刺激代谢活动，减少细胞凋亡并控制炎症反应。　　临床数据支持：　　LIGHTSITE III试验结果显示，VALEDA达成主要治疗终点，安全性良好，能够显著改善干性AMD患者的视力，同时无创、无痛且安全。　　交易细节与发展前景　　尽管此次收购的具体财务条款尚未披露，但预计交易将在2023年第三季度完成。需要注意的是，LumiThera旗下非PBM业务，例如AdaptDx暗适应功能测试和Diopsys Nova视力诊断设备，将被剥离至由LumiThera股东成立的新公司运营。　　推动干性AMD市场发展　　LumiThera总裁兼CEO Clark Tedford表示，VALEDA结合光生物调节技术，为干性AMD患者提供了早期、无创且有效的治疗方式，在患者永久性视力丧失之前改善视力。而爱尔康全球外科业务副总裁Sean Clark也强调，干性AMD是眼科领域存在巨大未满足需求的治疗领域，本次收购不仅能为更多眼科护理专业人士及患者提供科学支持，还将进一步强化该产品的临床基础。　　延续“收购+创新”战略，巩固眼科领域龙头地位　　近年来，爱尔康通过一系列收购行动，不断引入创新技术和产品，进一步巩固其作为全球眼科行业领导者的角色。　　近期重要收购案例　　青光眼治疗公司BELKIN Vision　　收购信息：2024年7月，爱尔康以3.25亿美元收购BELKIN Vision，整合其直接选择性激光小梁成型术(DSLT)技术。　　重磅产品：Voyager™ DSLT设备作为全球首款直接选择性激光小梁成型术设备，于当年2月获FDA批准，成为青光眼治疗领域的创新标杆。　　收购Lensar公司　　收购金额：2024年3月24日，爱尔康以3.56亿美元完成对Lensar公司的收购。　　产品亮点：Lensar提供尖端的Ally机器人白内障激光系统与Streamline软件平台，大幅提升白内障手术效率和精准度。　　Aurion Biotech多数股权　　收购目的：推动全球首款角膜同种异体细胞疗法产品AURN001进入2025年三期临床，并支持其独立运营。　　意义：推动爱尔康在角膜内皮疾病领域的技术布局。　　新时代AMD治疗方案的趋势与挑战　　AMD治疗中的重大机遇　　干性AMD一直是眼科领域难以突破的顽疾，目前缺乏有效的治疗方案，而VALEDA的出现填补了市场空白。凭借其全球首创的PBM技术，VALEDA不仅解决了早期干性AMD患者对无创治疗的渴求，还进一步助力眼科治疗向精准化、个性化迈进。　　加强研发与临床推广　　爱尔康将在现有技术基础上结合其全球临床和商业专业知识，进一步完善VALEDA在实际使用中的推广和适应症扩展，推动更多眼科诊疗专业机构接受这一创新性疗法。　　结语：爱尔康推动眼科产业格局重塑　　通过收购LumiThera及其VALEDA光传输系统，爱尔康成功将全球首个干性AMD无创治疗方案纳入旗下。这不仅彰显了其在创新技术上的敏锐洞察，也进一步推动其从传统眼科耗材商向全周期眼科解决方案提供商的转型。　　爱尔康近年来实施的一系列收购行动，无论是青光眼激光设备、白内障手术机器人，还是角膜细胞疗法，都标志着其在眼科医疗技术领域的前瞻性布局。未来，随着其将更多全球首创技术产品落地市场，爱尔康势必在全球眼科生态中继续巩固其不可撼动的领导者地位。

　　随着康方生物依沃西在PD-1单抗上的成功挑战，肿瘤免疫治疗(IO)的发展迅速迭代至2.0新时代。近年来，PD-(L)1/VEGF双抗成为行业热点，不断被跨国药企争相布局。而PD-(L)1/VEGF的三特异性抗体逐渐进入大众视野，成为肿瘤治疗研发的新潮流，多靶点协同的创新路线正推动肿瘤治疗走向更高效和精准的新时代。　　基石药业CS2009：同类首创三特抗全面推进临床　　近日，基石药业宣布，其自主研发的具有潜在同类首创/同类最佳特性的CS2009项目取得临床研究新进展。CS2009是一款PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体，该药物通过综合设计，在分子结构上表现出独特的优势：　　靶点协同效应：　　该药物拥有均衡的单价PD-1和CTLA-4结合臂，以及双价VEGF-A结合臂，可以充分激活肿瘤微环境中的免疫反应，同时抑制血管生成。　　降低系统毒性：　　CS2009通过优化靶点优先集中于肿瘤局部，从而有效减少系统性毒副作用。　　全球多中心I/II期临床试验稳步推进　　目前，CS2009的全球多中心I/II期临床试验正在澳大利亚和中国同步推进，并计划扩展至美国开展II期临床研究。　　试验入组快速：　　截至目前，试验患者招募进展迅速，预计到2023年底将累计入组超100例患者。　　剂量递增试验：　　Ia期临床试验已在多线经治的晚期实体瘤患者中完成四个剂量水平的安全评估，目前正进行第五剂量水平(30毫克/千克，每三周一次)患者入组试验。　　后续计划：　　Ib/II期研究将着眼于剂量扩展及后续关键性临床实验，预计将于2025年下半年全面启动。　　初步数据展现耐受性与抗肿瘤活性　　在已完成的研究阶段，CS2009展示了良好的临床属性：　　安全性：　　在所有已评估剂量水平上，药物均表现出良好的耐受性，未发现严重的系统性毒性反应。　　抗肿瘤活性：　　在低剂量组，“冷肿瘤”以及PD-(L)1经治患者中已观察到抗肿瘤活性，初步验证了其多靶点协同作用的潜力。　　后续数据公布时间：　　CS2009的Ia期临床数据，包括安全性、药代动力学(PK)、药效动力学(PD)及抗肿瘤活性，将于2025年第四季度的国际学术会议上正式公布。　　行业新热点：三特异性抗体逐渐显现竞争力　　除了基石药业的CS2009，来自国内另一家创新药企——上海宏成药业，也正在开发PD-1/CTLA-4/VEGF三特异性抗体HC010。这款药物目前正在进行针对晚期实体瘤患者的多中心I期临床研究，重点评估其安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。　　三抗协同：肿瘤免疫疗法的未来趋势　　三特异性抗体如CS2009和HC010，不仅将PD-1、CTLA-4与VEGF多靶点协同结合，还致力于解决单抗或双抗疗法面临的局限性问题。这种创新的联合机制可以通过多个路径协同杀伤肿瘤，同时减少副作用，为免疫治疗的下一代工具打开了新思路。　　随着越来越多企业投入三特异性抗体的研发，这一领域未来的竞争注定将更加激烈，而患者也有望从这一革新疗法中获益。　　结语：加速医药创新，共迎三抗时代　　三特异性抗体的崛起，标志着肿瘤免疫治疗正在迈向多靶点协同的新时代。以基石药业和宏成药业为代表的创新企业，正在不断推动这一领域向更高效、更精准的新高度迈进。可以预见，随着技术的逐步成熟，三抗疗法或将为更多患者带来长期生存的曙光。

　　在最新的审批进展中，欧洲药品管理局(EMA)对礼来公司开发的阿尔茨海默病新药Donanemab(商品名Kisunla)作出了否决决定。该药物未能获得上市批准，理由是其对于减缓认知衰退的效果不足以抵消患者可能面临的严重脑部副作用。　　EMA拒绝上市的主要原因　　1. 安全性问题：脑肿胀风险与死亡事件　　EMA拒绝批准Donanemab的核心原因之一是该药物引发的淀粉样蛋白相关影像异常(ARIA)。临床数据显示，接受Donanemab治疗的患者中，有36.8%的人出现ARIA现象(包括脑肿胀和出血)，而安慰剂组仅为14.9%。尤其有1.6%的患者出现了严重ARIA反应，且3例死亡事件明确归因于ARIA引发的并发症。　　尽管在美国FDA和中国NMPA等其他地区，监管机构同样关注ARIA风险，但认为Donanemab能显著延缓认知衰退(35%)，因此决定批准其上市，并且加以警告和严格的监控要求。相比之下，EMA则更倾向于关注药物的风险控制，认为现有数据不足以支持其广泛使用。　　2. 疗效存在争议　　Donanemab在临床试验中的疗效显示，早期阿尔茨海默症患者的认知衰退有所延缓，约为35%(在低/中Tau水平组别)。但整体数据仅显示22%的减缓(iADRS评分差异为2.9分)。一些次要评估指标(如CDR-SB评分)未能达到预设的临床效果阈值，限制了该药物的实际临床意义。　　对于药物的疗效，EMA持谨慎态度，认为尽管其能够延缓认知衰退，但实际对患者生活质量的改善程度有限，特别是在高风险群体中(例如APOE4基因携带者)，ARIA的发生率较高，可能会削弱药物的潜在益处。　　3. 试验设计的科学问题　　Donanemab的临床试验设计中，患者在通过PET扫描确认清除大脑淀粉样斑块后，便会转为接受安慰剂治疗。EMA对此提出质疑，认为这种“动态停药”的机制可能会影响长期疗效的评估，并且一旦停止治疗，斑块可能会重新积累，影响药物的持续效益。　　此外，试验还排除了Tau蛋白水平极低的患者，而这类患者可能处于阿尔茨海默症的早期阶段。EMA认为，这一设计可能使得药物适应症的界定不够明确，影响了对药物的全面评价。　　否决决定的全球影响　　1. 其他地区的使用现状　　目前，Donanemab已经获得美国、中国、日本等国家的批准，并在这些市场投入使用。然而，药物的实际应用仍受到高昂价格(美国年费用约3.2万美元)和严格监测要求的限制。例如，在英国，尽管该药物已获批准上市，但因费用问题，国家卫生服务体系(NHS)未将其纳入医保范围，患者需自费购买。　　临床医生普遍对该药物持谨慎态度，更多倾向于选择安全性较高的同类药物(如Leqembi)，或者对患者进行严格筛选，以降低ARIA风险，确保治疗的安全性。　　2. EMA否决的连锁反应　　虽然EMA的决定不会直接影响其他国家的批准，但这一拒绝可能会促使一些国家重新审视该药物的安全性。例如，英国国家健康与临床优化研究所(NICE)此前曾因安全性问题拒绝Leqembi和Donanemab的医保覆盖，EMA的立场可能影响其他国家对药物的进一步评价和批准。　　此外，礼来公司可能会通过补充长期安全性数据或调整药物使用方案，重新向EMA申请批准。　　3. 患者需求与学界观点　　阿尔茨海默症患者群体对Donanemab的期望极高，EMA的拒绝决定引发了一些患者组织的强烈反应。比如，Alzheimer Europe等组织批评该决定忽视了早期治疗对患者及其家庭的意义，认为药物的上市对于改善患者的生活质量至关重要。　　在学术界，针对药物疗效和安全性的争议依旧存在。一部分专家支持EMA的审慎态度，认为淀粉样蛋白假说尚未得到充分验证，而Donanemab可能会加速脑萎缩。然而，也有学者认为，清除淀粉样斑块是修改疾病进程的关键步骤，ARIA等副作用在可控范围内。　　未来展望　　1. 长期安全性与真实世界数据　　为了更好地评估Donanemab的安全性和疗效，上市后进行长期监测将是必不可少的。这包括对ARIA与死亡率的进一步跟踪研究，以及药物在实际临床环境中的效果评估。　　2. 个体化治疗与精准筛选　　为了降低风险并提高疗效，未来的治疗策略可以更加注重个体化治疗，结合基因检测(如APOE4基因筛查)和Tau蛋白水平分层，精准确定药物的适应人群。　　3. 降低价格与提高药物可及性　　考虑到Donanemab的高昂价格，未来可能需要通过降低治疗费用并与医保进行谈判，以确保更多患者能够负担得起该药物，从而平衡创新药物的经济负担和广泛使用的需求。　　总之，虽然Donanemab在欧洲遭遇了审批上的挫折，但它在全球其他地区的批准显示了它在阿尔茨海默症治疗领域的重要突破。未来，随着更多临床数据的积累和安全性评估的深入，Donanemab可能会为患者带来新的希望。

　　B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)是一种严重的癌症，通常会影响儿童，是最常见的儿童癌症之一，约占所有儿科癌症的35%。虽然CAR-T细胞疗法在B-ALL的治疗中显示出显著的潜力，但复发问题仍然困扰着许多患者。新的研究揭示了通过可分泌TIM-3诱饵增强CAR-T细胞疗法效果的潜力，为应对这一挑战提供了新的思路。　　CAR-T细胞疗法中的复发难题　　CAR-T细胞疗法的原理是提取患者体内的T细胞，在实验室中进行改造，使其能够特异性识别并杀死癌细胞。然而，对于B-ALL患者而言，尽管CAR-T细胞在初期能够显著提高患者的生存率，但超过50%的患者在治疗后会复发，这主要归因于B-ALL肿瘤细胞的逃逸机制。　　B-ALL如何“关闭”CAR-T细胞　　研究人员发现，B-ALL复发细胞中具有较高水平的galectin-9，这是一种参与免疫检查点系统的蛋白质。与此同时，CAR-T细胞表面表达高水平的TIM-3，TIM-3是一个受体，通常与galectin-9结合，从而抑制免疫反应。这一机制使得B-ALL细胞能够通过与CAR-T细胞的TIM-3受体相互作用来关闭CAR-T细胞的免疫功能，从而避免被攻击。　　TIM-3诱饵的创新解决方案　　为了破解这一免疫逃逸机制，研究人员开发了一种TIM-3诱饵——TIM-3蛋白的可溶性版本，能够有效阻止TIM-3和galectin-9的结合。这种诱饵可以解除B-ALL细胞的免疫逃逸功能，增强CAR-T细胞的抗白血病效果。　　实验室中的突破性结果　　在小鼠实验中，研究人员将TIM-3诱饵与CAR-T细胞结合，结果显示经过基因改造并能分泌TIM-3诱饵的CAR-T细胞表现出了更强的抗B-ALL效果，并且具有更长久的治疗效果。这一发现为CAR-T疗法的进一步优化和抗复发能力的提高提供了重要的支持。　　临床前阶段的前景与未来展望　　尽管该研究目前仍处于临床前阶段，但其成果为CAR-T细胞疗法的改进开辟了新的方向。研究者表示，TIM-3诱饵的引入不仅可能减少CAR-T细胞疗法中的复发风险，还可能为未来的“装甲CAR-T细胞”提供理论依据。更重要的是，这项技术有望扩展CAR-T细胞疗法在治疗其他类型的实体瘤中的潜力。　　总结　　这项研究为提升B-ALL患者的治疗效果提供了新的思路，通过可分泌的TIM-3诱饵来增强CAR-T细胞疗法的抗肿瘤能力，显著减少了复发的可能性。随着进一步的临床试验和研究，这一创新方法有望为更多癌症患者带来福音，特别是在应对B-ALL和实体瘤的治疗挑战时。

　　2025年3月21日，维昇药业(股票代码：02561.HK)正式在香港联交所主板挂牌上市，成为2025年首家在港股上市的创新药企业。同时，维昇药业也成为香港股市中首家专注于生长发育和内分泌领域的上市公司。　　维昇药业IPO概况：融资规模超1亿美元　　维昇药业此次IPO的发行价格定为每股68.80港元，并通过全面行使发行规模调整选择权，增加了15%的发行规模，最终发行股数达到1140万股。公司基础融资规模达1亿美元，绿鞋机制规模为1500万美元。这使得维昇药业成为香港市场历史上第一家在创新药IPO中使用并全面扩大规模调整选择权的公司。　　此外，维昇药业吸引了五位明星基石投资者，包括安科生物、苏州工业园区产业投资基金、Vivo Capital、药明生物和瑞凯集团等多家机构参与，为公司的未来发展提供了坚实的资本支持。　　背靠实力股东，维昇药业融资之路稳步推进　　自2018年成立以来，维昇药业便吸引了诸多知名投资机构的关注和资本支持。公司最初获得了来自创始股东Ascendis Pharma A/S、Vivo Capital和Sofinnova的4000万美元融资，为公司奠定了8000万美元的初步估值基础。在B轮融资时，维昇药业更是迎来了红杉中国、奥博资本等投资巨头的加入，进一步加强了公司的资金实力和发展潜力。　　此次IPO，维昇药业同样获得了大力支持，尤其是新加入的基石投资者安科生物和药明生物，它们的参与不仅为公司提供了资金，还为产品的商业化铺平了道路。　　核心产品“隆培促生长素”引领市场突破　　维昇药业的核心竞争力来自于其在生长发育及内分泌领域的创新产品管线。其代表产品隆培促生长素(Lonapegsomatropin)是全球首款每周一次的长效生长激素，并已获得FDA和EMA的批准，用于治疗儿童生长激素缺乏症(PGHD)。此药也是首款在临床试验中证明优于传统生长激素日制剂的长效生长激素。　　隆培促生长素的临床优势和市场前景非常广阔，特别是在中国市场。目前，中国的人生长激素市场正在快速增长，预计到2030年市场规模将达到人民币286亿元。特别是随着患者渗透率的提高和长效生长激素接受度的增加，隆培促生长素将为更多患者提供治疗选择。　　维昇药业的全球化发展与战略布局　　除了隆培促生长素，维昇药业还在研发其他内分泌领域的创新药物，包括帕罗培特立帕肽(Palopegteriparatide)和那韦培肽(Navepegritide)。前者主要用于治疗甲状旁腺功能减退症，而后者则为治疗软骨发育不全的首款创新药物。　　目前，帕罗培特立帕肽已经完成了中国3期临床试验，并预计成为中国唯一一款用于成人甲状旁腺功能减退症的激素替代药物。而那韦培肽则在全球范围内取得了孤儿药资格认证，预计将成为中国软骨发育不全领域的首款基因治疗药物。　　市场前景广阔，政策支持加持　　维昇药业的产品管线覆盖了多个治疗领域，尤其是在内分泌和生长发育疾病领域，其所研发的创新药物填补了国内外多个临床空白。特别是在中国，软骨发育不全已被列入国家第二批罕见病目录，这为那韦培肽等罕见病药物提供了政策支持和市场机会。　　根据弗若斯特沙利文的分析，未来中国内分泌市场将继续增长，预计长效生长激素的市场规模到2030年将达到人民币211亿元，约占中国整个生长激素市场的73.8%。　　未来展望：加速填补治疗空白，驱动创新　　维昇药业的成功上市，标志着公司在创新药领域的巨大潜力。凭借其强大的资本支持、优秀的产品管线以及持续研发的能力，维昇药业将加速推动国内外市场的布局，为全球患者提供更好的治疗选择，尤其在内分泌疾病领域的突破性治疗中，维昇药业无疑将成为行业的领跑者。