医药资讯

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  Brensocatib获FDA批准：首款靶向治疗支气管扩张症药物问世 2025年8月12日，Insmed公司宣布其自主开发的口服小分子药物Brensocatib(商品名：Brinsupri)获得美国FDA批准上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人的非囊性纤维化支气管扩张症患者(NCFBE)。这一里程碑标志着全球首款针对支气管扩张症的靶向药物正式进入市场，开创了这一领域的治疗新方向。　　Brensocatib：通过抑制中性粒细胞介导的炎症反应　　Brensocatib是阿斯利康开发的一款口服、可逆的小分子二肽基肽酶1(DPP-1)抑制剂，其主要通过以下机制发挥作用：　　抑制DPP-1活性：DPP-1是嗜中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(NSP)活化的关键酶。　　降低炎症反应：通过抑制DPP-1，阻止NSP活化，减少中性粒细胞介导的慢性炎症反应。　　2016年10月，Insmed公司与阿斯利康达成协议，获得了Brensocatib的全球独家开发与商业化权利。　　FDA批准基于ASPEN III期研究的积极结果　　此次FDA批准基于III期ASPEN研究的结果，该研究是一项随机、双盲、多中心临床试验，纳入了1721例非囊性纤维化支气管扩张症患者(包括41例青少年)。　　主要研究数据：肺功能改善　　肺功能恶化发生率减少：与安慰剂组相比，Brensocatib的10mg和25mg剂量组患者在第52周时年化肺部恶化发生率显著降低(1.02 vs 1.29，比率为0.79，P=0.004;1.04 vs 1.29，比率为0.81，P=0.005)。　　首次恶化时间风险降低：10mg剂量组的首次肺功能恶化风险比为0.81(P=0.02)，25mg剂量组为0.83(P=0.04)，均显著优于安慰剂组。　　疗效持续性与FEV1变化　　未出现肺功能恶化的患者比例：第52周时，10mg和25mg剂量组未恶化患者比例均为48.5%，显著高于安慰剂组的40.3%。　　用力呼气容积(FEV1)改善：在FEV1变化方面，10mg剂量组与安慰剂组无显著差异，但25mg剂量组显示出统计学显著性(24mL vs 62mL，差值为38mL，P=0.04)。　　安全性评估　　各组的不良事件发生率相似，显示药物整体安全性良好，但Brensocatib组观察到过度角化发生率较高(1.4% vs 3.0% vs 0.7%)。　　支气管扩张症：亟待解决的重大健康问题　　支气管扩张症是一种非常严重的慢性肺部疾病，支气管结构因感染、炎症及肺组织损伤循环而永久扩展，患者常出现慢性咳嗽、过多痰液分泌、呼吸急促以及反复呼吸道感染等症状。这些症状不仅影响生活质量，还增加抗生素治疗或住院需求，进一步加重潜在疾病的恶化。　　全球患者数据　　支气管扩张症的患者覆盖全球多个地区：　　美国：大约50万例患者;　　欧盟五国(法国、德国、意大利、西班牙、英国)：大约60万例患者;　　日本：大约15万例患者。　　尽管该疾病负担巨大，目前支气管扩张症患者的治疗仍较为有限，以对症治疗为主，亟需更有效的靶向治疗药物。　　Brensocatib的临床意义与未来前景　　作为首个获FDA批准的靶向治疗药物，Brensocatib为支气管扩张症患者提供了一种全新的治疗路径：通过直接靶向DPP-1及其相关机制，减少中性粒细胞引发的炎症反应，改善患者肺功能并延缓疾病恶化。　　长期应用价值　　治疗范围：Brensocatib适用于12岁及以上儿童和成人患者，扩大了支气管扩张症治疗的年龄覆盖面。　　药物创新标志：其双重机制显著区别于现有疗法，有望成为支气管扩张症的标准治疗之一。　　结语　　Brensocatib的上市为治疗支气管扩张症带来了革命性的突破。这项临床创新不仅为全球数百万患者带来了治疗选择，也将在未来推动更多靶向疗法的开发与应用。随着更多长期数据的释放，该药物可能进一步改善患者疾病控制及生活质量，为支气管扩张症领域打开新的篇章。

  2025-08-13

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  正大天晴PD-1/TGF-β双功能融合蛋白TQB2868III期研究正式启动 2025年8月12日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，正大天晴自主研发的PD-1/TGF-β双功能融合蛋白TQB2868已启动首个III期临床研究。这一进展标志着TQB2868在胰腺癌治疗领域取得了重要突破，并为患者带来了新的治疗希望。　　TQB2868：创新的双功能融合蛋白　　TQB2868是正大天晴研发的一款靶向PD-1/TGF-β的双功能融合蛋白，不仅能够通过抑制PD-1/PD-L1通路增强T细胞活性，还能有效中和肿瘤微环境中的TGF-β，从而重塑肿瘤微环境，增强抗肿瘤免疫反应。PD-1和TGF-β信号的双重抑制为治疗胰腺癌等恶性肿瘤提供了协同抗癌效果。　　根据数据统计，TQB2868已成为全球首个进入III期临床的PD-1/TGF-β双功能融合蛋白药物，这一创举彰显了正大天晴在创新药物领域的领先地位。　　III期研究设计：聚焦转移性胰腺导管腺癌(mPDAC)　　本次III期研究是一项随机、双盲、多中心、平行对照的临床试验，计划纳入568例转移性胰腺导管腺癌(mPDAC)患者，探讨TQB2868联合安罗替尼和化疗对比安慰剂联合化疗的一线疗效和安全性。试验设计的亮点如下：　　治疗方案：TQB2868(300mg，诱导治疗期Q4W，维持治疗期Q3W)联合安罗替尼(8mg或10mg，每日一次)和化疗(吉西他滨+白蛋白结合型紫杉醇)。　　主要终点：受试者总生存期(OS)。　　试验背景：胰腺癌患者中80%以上为mPDAC，预后极差，中位总生存期(OS)难以突破1年，亟需新型联合疗法推动治疗进展。　　II期研究数据：成效显著　　在2025年ASCO大会上，正大天晴公布了TQB2868联合安罗替尼及化疗治疗mPDAC的II期临床研究数据，显示该组合疗法实现了积极成果：　　共纳入40例患者，其中36例符合疗效评估条件;　　疗效数据：ORR达63.9%(23/36)，DCR高达100%(36/36);中位PFS与中位OS尚未达到，6个月PFS率和6个月OS率分别为86%和95%;预计OS可超1年;　　生物标志物分析：TGF-β1的抑制率超过90%，表明显著的靶向作用;　　安全性：3级及以上不良反应的发生率为52.5%，显著低于传统AG化疗方案(68.1%-77%)。　　胰腺癌治疗亟需突破　　胰腺癌的五年生存率不足10%，因其进展迅速、恶性程度高，被称为“癌中之王”。尤其是占确诊病例80%以上的mPDAC患者，经标准一线化疗治疗后，中位OS难以突破1年，临床亟需新型高效的治疗方案。　　TQB2868通过PD-1和TGF-β双重抑制机制，不仅抑制肿瘤生长，还重塑肿瘤微环境，有望突破目前胰腺癌治疗的瓶颈，为患者带来更加显著的生存获益。　　临床意义与未来展望　　TQB2868的III期研究启动代表了中国企业在多功能融合蛋白药物研发上的创新实力，并为全球胰腺癌治疗探索提供了新选择。如果III期研究成功，将进一步确立TQB2868在胰腺癌领域的治疗地位，并为难治性肿瘤提供更加多功能靶向的标准治疗方案。　　未来方向：　　III期研究推广应用：加速扩大TQB2868应用范围，探索更多适应症。　　联合治疗优化：研究与其他免疫疗法或抗肿瘤靶向药物的联合使用，进一步提升疗效。　　机制深入研究：通过标志物研究深化了解TGF-β抑制和免疫微环境重塑的具体作用。　　结语　　TQB2868作为全球首个进入III期临床的PD-1/TGF-β双功能融合蛋白药物，展现了其卓越的抗肿瘤潜力及临床价值。凭借创新机制和显著疗效，这一药物有望成为胰腺癌等恶性肿瘤领域的新突破，为患者带来更加长久的生存希望和更好的生活质量。

  2025-08-13

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  华奥泰生物瑞西奇拜单抗拟纳入优先审评，填补GPP治疗国产空白 2025年8月8日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站发布消息，华奥泰生物的瑞西奇拜单抗(HB0034)拟纳入优先审评，用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病(GPP)急性发作。这一创新药物有望成为首款国产IL-36R靶点抗体，为国内GPP患者提供高效治疗选择。　　瑞西奇拜单抗：抗IL-36R单抗的新突破　　瑞西奇拜单抗(HB0034)是华奥泰生物子公司华博生物开发的一款靶向IL-36受体(IL-36R)的全人源单抗。该药物通过抑制IL-36信号通路发挥抗炎作用，进而显著改善皮肤症状并控制系统性炎症。这种机制使得瑞西奇拜单抗成为治疗GPP急性发作的重要潜力药物。　　截至2025年3月，该药物的研发费用累计已达人民币21038万元，显示华奥泰生物对这一创新药物市场前景的高度重视。　　II期临床研究结果：显著疗效与安全性　　今年3月，瑞西奇拜单抗关键性II期临床研究圆满完成，取得了积极成果，具体数据将在即将召开的医学会议上公布：　　显著疗效：与安慰剂组相比，患者在单次静脉给药后，仅1周内皮肤脓疱明显减少，显现出较快的起效时间。　　良好的安全性：研究未发现新的安全性信号，证明该药物具有良好的耐受性，为进一步临床应用奠定了基础。　　泛发性脓疱型银屑病(GPP)：亟需治疗突破　　病症特点　　GPP是一种罕见的系统性中性粒细胞性皮肤病，属于可危及生命的罕见疾病。其急性发作主要表现为全身体红斑、生成脓疱，并经常伴随严重的全身炎症症状，如发热、关节痛、肌痛、白细胞增多及C反应蛋白升高等。如果未能及时控制病情，可能会导致败血症、多系统器官衰竭，甚至死亡。　　GPP已被我国列入《中国第二批罕见病目录》，但目前治疗手段有限，特别是在急性发作时缺乏快速控制病情的药物。因此，亟需创新、快速起效的治疗方案以保障患者生命安全。　　现有治疗现状　　全球范围内，目前仅有勃林格殷格翰开发的抗IL-36R单抗佩索利单抗获批用于治疗GPP，且该药物已经在国内上市。然而国内尚无自主研发的IL-36R抗体获批，这一领域存在显著的治疗空白，国产替代需求尤为迫切。　　瑞西奇拜单抗的临床意义与市场潜力　　瑞西奇拜单抗作为首款国产IL-36R靶点抗体备受期待：　　填补国产药物空白：该药物如果成功获批，将成为国内GPP患者的关键治疗选择，为这一领域注入中国力量。　　快速控制急性发作：其机制与临床数据表明，瑞西奇拜单抗能够在短时间内控制GPP急性发作，极大改善患者的预后。　　市场机会：随着GPP被列入罕见病目录，治疗药物的市场需求将进一步扩大，瑞西奇拜单抗作为国产创新药物具有显著市场潜力。　　结语　　瑞西奇拜单抗拟纳入优先审评标志着国产抗IL-36R药物取得了重要的研发进展。其显著疗效、安全性以及在GPP领域的创新机制使其有望成为国产罕见病治疗的标杆。未来，随着该药物的上市申请推进，瑞西奇拜单抗有望为患者提供更加可及的高效治疗选择，同时推动我国自主研发药物在全球罕见病领域的竞争力。

  2025-08-12

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  诺华 Ianalumab 用于治疗干燥综合征的 III 期实验取得积极进展 2025年8月11日，诺华公司宣布，其靶向B淋巴细胞活化因子受体(BAFF-R)的全人源单抗药物 Ianalumab(VAY736)在治疗活动性干燥综合征的两项III期临床研究(NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2)中取得了积极成果。这一突破性药物有望成为首个获批用于干燥综合征的靶向治疗药物。　　Ianalumab：靶向机制与潜力　　Ianalumab 是诺华通过收购 MorphoSys 公司获得的创新药，具有双重作用机制：　　B细胞耗竭：通过靶向BAFF-R，耗竭异常活化的B细胞。　　抑制BAFF-R：通过阻断BAFF-R信号，调节免疫系统的异常反应。　　该药物不仅适用于治疗干燥综合征，还被开发用于免疫性血小板减少症(ITP)、系统性红斑狼疮(SLE)等多种自身免疫疾病。这次III期实验的成功也让它成为全球首个完成针对BAFF-R靶点研究的抗体药物。　　NEPTUNUS-1 与 NEPTUNUS-2研究概况　　这两项研究均为随机、双盲、多中心III期临床试验，涉及275名患者，主要评估了 Ianalumab 在治疗干燥综合征中的效果和安全性：　　试验设计　　NEPTUNUS-1研究：患者每月接受一次皮下注射300mg的Ianalumab，与安慰剂组进行比较。　　NEPTUNUS-2研究：患者接受每月一次或每三个月一次300mg的Ianalumab皮下注射，与安慰剂对比治疗。　　主要终点　　两项研究均以治疗第52周患者的EULAR干燥综合征疾病活动度指数(ESSDAI)评分变化作为主要评估指标。　　实验结果　　两项研究显然达到了主要终点，数据显示， Ianalumab组患者的疾病活动度显著改善，同时，药物表现出良好的耐受性与安全性。诺华计划在即将举行的医学会议上发布详细数据，并预计近期提交药物上市申请。　　干燥综合征：影响广泛且临床治疗需求未满足　　病理背景　　干燥综合征是一种慢性系统性自身免疫疾病，主要导致外分泌腺的炎症和损伤，症状包括眼睛干涩、口干，同时可能伴随疲劳和身体广泛疼痛。约30%-40%的患者还会出现腺外表现，涉及器官如皮肤、骨骼肌肉系统、肾脏和肺等。更严重的是，干燥综合征患者患淋巴瘤的风险较常人更高。　　发病率与诊断难点　　干燥综合征是最常见的风湿性自身免疫疾病之一，影响约0.25%人口，其中女性的发病率约为男性的9倍。　　约50%的患者未能确诊，造成临床治疗延误。　　现有治疗的局限性　　目前未有获批的靶向药物用于治疗干燥综合征，现有治疗仅限于对症方案，能够暂时缓解部分症状，但无法治愈。 Ianalumab 的实验成功为这一领域带来了全新突破。　　推进靶向药物的未来趋势　　Ianalumab 的 III期试验成功凸显了靶向BAFF-R的治疗策略在自身免疫性疾病领域的重要性。它不仅为干燥综合征患者提供了希望，同时也为整个领域的药物开发带来深远影响。未来，诺华计划进一步提交上市申请并扩大药物适应症的探索，惠及更多患者。　　结语　　Ianalumab 的研究成果标志着干燥综合征治疗领域的重要进展。作为首个靶向治疗药物，它不仅填补了长期未满足的医疗需求，还展示了靶向B细胞机制的治疗潜力。随着药物上市申请的推进，干燥综合征患者的治疗选择有望迎来全新的时代。

  2025-08-12

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  全球首个原位转分化创新疗法！纽伦捷生物NRG-103注射液获FDA IND批准 2025年8月11日，纽伦捷生物医药科技有限公司(纽伦捷生物)正式宣布，其自主研发的原位转分化创新药NRG-103注射液已获得美国食品药品监督管理局(FDA)新药临床试验(IND)批准。这一进展标志着全球首个基于原位转分化技术的肿瘤基因治疗正式进入临床研究阶段，开启了颠覆胶质母细胞瘤(GBM)治疗的新篇章。　　胶质母细胞瘤治疗需求迫切　　胶质母细胞瘤(GBM)是发病率最高且恶性程度极高的原发性颅脑肿瘤，其侵袭性增长和遗传异质性显著限制了现有治疗方法的效果。几乎所有患者都会复发，长期生存率极低。当前疗法难以根治，开发新型和更有效的治疗手段已成为临床需求的重点。　　双机制创新设计：溶瘤病毒与原位转分化结合　　纽伦捷生物推出的NRG-103注射液基于其领先的原位转分化技术平台，通过“溶瘤病毒免疫杀伤+原位细胞转分化”的双重机制，构建了颠覆胶质母细胞瘤治疗的新方法：　　第一重机制：利用新一代溶瘤病毒选择性靶向并杀伤肿瘤细胞，从而减少肿瘤负担。　　第二重机制：将残余肿瘤细胞通过原位转分化技术转化为非增殖细胞，阻断肿瘤逃逸路径，有望从根本上解决肿瘤复发问题。　　这一创新设计既充分考虑了肿瘤的生物学复杂性，又突破了现有疗法在侵袭性肿瘤治疗中的瓶颈。NRG-103注射液在2024年科技部全国颠覆性技术创新大赛中获得总决赛优胜奖，显示出其技术的领先性与广阔前景。　　FDA批准：原位转分化领域的开创性里程碑　　值得一提的是，NRG-103注射液早在2025年4月便已获得孤儿药(ODD)资格认证，为FDA IND的获批奠定了基础。此次成功申报，标志着纽伦捷生物成为全球首个实现原位转分化肿瘤基因治疗获批正式临床试验的企业。　　在此前的中国研究者发起的临床研究中，NRG-103注射液已初步验证了其良好的安全性与积极疗效，为正式进入注册临床试验提供了坚实的数据支持。FDA批准不仅是纽伦捷技术平台实力的权威认证，亦展现了其在肿瘤治疗领域核心竞争力的全球领先水平。　　引领原位转分化技术的广泛应用　　除了胶质母细胞瘤领域，纽伦捷生物依托其全球领先的转分化因子平台和给药载体开发技术，还在以下多个治疗领域不断拓展创新产品管线：　　视网膜退行性疾病　　中枢神经系统损伤　　退行性疾病　　其他肿瘤治疗　　纽伦捷生物始终专注于差异化和颠覆性创新，通过先进技术为全球患者开发更优质、更前沿的治疗方案。在2025年6月，该公司入选科技部首届全国颠覆性技术创业之星榜单，进一步体现其在生物医药领域的领导者地位。　　结语　　NRG-103注射液的FDA IND获批不仅标志着原位转分化疗法的重大技术突破，更为全球胶质母细胞瘤患者提供了新的希望。随着临床试验的推进，这一创新疗法有望成为难治性肿瘤领域的颠覆性解决方案，同时推动原位转分化技术在更广泛疾病治疗中的应用。纽伦捷生物将继续发挥其技术优势，致力于为全球患者带来更多创新疗法，改善生命质量。

  2025-08-11

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  尿液曲霉检测产品获FDA批准，为真菌感染诊断带来新突破 近日，PearlDiagnostics公司宣布，其基于尿液的曲霉菌感染检测产品——MycoMeia Aspergillus Assay，已获得美国食品药品监督管理局(FDA)510(k)市场准入许可。该产品为免疫功能低下患者肺部曲霉病的诊断带来了一种非侵入性的新工具，同时也有助于优化抗真菌治疗。　　创新技术：灵敏度与特异性兼备的ELISA检测　　MycoMeia Aspergillus Assay是一种基于酶联免疫吸附测定法(ELISA)的检测产品，采用微孔板技术。该检测使用标准ELISA技术，可实现高通量、大批量检测，并且能够在三小时内得出结果。这不仅提升了诊断效率，还为临床医生提供了更准确的判断依据。　　据PearlDiagnostics官网介绍，该产品核心技术为SmartAntibody，通过检测尿液中的微生物胞外囊泡，用于早期识别细菌和真菌感染。在实际表现中，该检测显示出92.4%的灵敏度和89.5%的特异性，能够早期发现曲霉菌感染，并减少因误诊导致的不必要抗真菌治疗。　　曲霉病的临床意义及高危群体　　曲霉病(aspergillosis)是一种严重的真菌感染，主要导致急性或慢性肺部疾病，并可能引发危及生命的并发症。此病尤其常见于免疫功能低下的人群，以下是主要高危群体：　　接受细胞毒性治疗的血液恶性肿瘤患者：此类患者因长期中性粒细胞缺乏，感染风险显著增加。　　进行骨髓或血液移植患者：免疫抑制状态使得曲霉病感染概率升高。　　病毒引发的肺部疾病患者：如因流感或COVID-19感染而导致严重肺部损伤的人群，同样面临曲霉病风险。　　PearlDiagnostics指出，曲霉病的早期发现尤为重要，这不仅能够改善患者的疾病管理，还能降低病死率。　　FDA批准赋予临床诊断新工具　　此次FDA批准的MycoMeia Aspergillus Assay为医学界带来了一个重要的创新工具。这款尿液检测产品能够实现非侵入性、高效率诊断，打破传统肺部病原检查的局限性，为真菌感染患者提供更加精准的医疗支持。临床医生可以通过该检测方法更早地发现潜在感染，避免滥用抗真菌药物，同时更好地制定患者管理方案。　　前景与意义　　基于尿液的曲霉病检测产品不仅实现了早期发现，还有效提高了诊断效率和准确性。这项技术为未来真菌感染诊断开辟了新的方向，并可能进一步惠及其他免疫功能受损的患者群体。同时，PearlDiagnostics结合其SmartAntibody技术，可能在细菌和真菌领域探索更多潜在应用。　　此次FDA批准也标志着非侵入性检测技术的广泛发展，为免疫功能低下患者带来希望。随着技术的进步，尿液检测产品或将在临床应用中发挥更重要的作用，改善患者生存质量。

  2025-08-11

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  全球首款国产度拉糖肽生物类似药获批上市 8月8日，国家药监局(NMPA)官网发布消息，绿叶制药旗下博安生物的度拉糖肽注射液(BA5101，LY05008)正式获批上市，用于治疗成人2型糖尿病患者的血糖控制。这是首款获批的国产度拉糖肽生物类似药，标志着中国在生物类似药领域的突破。　　原研度拉糖肽的临床优势　　度拉糖肽是由礼来公司研发的长效GLP-1受体激动剂，采用每周注射一次的给药方式，能够有效改善胰岛β细胞的功能，并稳定控制血糖和糖化血红蛋白(HbA1c)水平。与其他降糖药相比，度拉糖肽不仅能有效降低血糖，还能减少低血糖发生的风险，且具有降低体重、改善血脂、减少心血管疾病发生等多重益处，甚至对肾脏健康有所保护。2024年，度拉糖肽的全球销售额预计达到52.535亿美元。　　博安生物的生物类似药研发突破　　BA5101是博安生物研发的度拉糖肽生物类似药，研发过程遵循中国、美国和欧盟等国家和地区的相关研究指南。根据博安生物的介绍，BA5101通过了随机、开放、平行、阳性对照设计的III期临床试验，结果表明其疗效和安全性与原研产品一致，能够有效控制糖尿病患者的血糖，并具有良好的耐受性。　　在治疗第12周，BA5101组与度拉糖肽组的患者糖化血红蛋白(HbA1c)水平分别降低了1.44%和1.41%，两者疗效相差极小，符合疗效等效性的标准(最小二乘法计算的差异为0.06%)。此外，I期临床试验结果表明，BA5101与度拉糖肽原研产品在药代动力学(PK)、安全性以及免疫原性方面高度相似。　　生物类似药的研发挑战与突破　　度拉糖肽作为一种融合蛋白，具有较高的药学(CMC)开发难度，技术壁垒也相对较高。博安生物克服了度拉糖肽在氧化、断裂和电荷异质性等方面的技术难题，确保了BA5101在理化特性和生物学活性上与原研产品高度一致。　　国内市场的潜力与前景　　度拉糖肽作为一款治疗2型糖尿病的长效药物，在全球市场的需求日益增长。随着BA5101的获批上市，博安生物将能够为国内糖尿病患者提供更具竞争力的治疗选择，推动中国在生物类似药领域的进一步发展。此次BA5101的上市，不仅为患者带来了更多的治疗选择，也进一步推动了中国生物制药行业的技术进步。

  2025-08-09

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  亿帆医药抢占儿童睡眠市场，褪黑素颗粒首仿申报获受理 近日，亿帆医药全资子公司宿州亿帆药业有限公司提交的褪黑素颗粒上市申请在CDE官网正式公示，并已获得受理。该药品规格为1g：2mg，属于化学药品4类仿制药，主要面向中国6-15岁神经发育障碍儿童的睡眠问题，特别是入睡困难这一常见症状。　　褪黑素在儿童神经发育障碍治疗中的应用　　褪黑素是一种调节睡眠-觉醒周期的天然激素，在临床中用于改善睡眠障碍，尤其是儿童神经发育障碍群体中的入睡困难。尽管褪黑素在儿童神经发育障碍治疗中具有显著效果，但截至2025年8月，国内市场上的褪黑素颗粒仅有原研进口产品已获批准。因此，亿帆医药的此次仿制申报填补了这一空白，成为国内首个申请上市的仿制药企业。　　儿童神经发育障碍群体的庞大市场　　神经发育障碍(如自闭症谱系障碍、注意力缺陷多动障碍等)患者群体数量庞大，尤其是在中国，许多儿童存在睡眠问题。根据统计，约50%-80%的神经发育障碍儿童有睡眠障碍，其中入睡困难尤为普遍。与成人药物不同，儿童用药需要更加精确的剂量控制和严格的安全性保障，这使得儿童专用药物的研发难度大大增加。　　儿童睡眠市场的巨大需求与挑战　　儿童神经发育障碍用药市场的需求巨大，但由于研发难度大、临床试验复杂，许多药企对此类市场望而却步。然而，亿帆医药看到了这一市场的临床需求，并且通过褪黑素颗粒的研发进入这一赛道，既避免了常见病领域的竞争，又满足了儿童睡眠领域的巨大空白。　　亿帆医药的研发投入与市场前景　　亿帆医药目前在褪黑素颗粒的原料和制剂研发上已投入约1369万元人民币，这一投入水平相对适中，体现了其在仿制药研发上的成本优势。随着市场对儿童睡眠问题关注度的提升，亿帆医药有望在这一细分市场中占据一席之地。　　结语　　亿帆医药的褪黑素颗粒首仿申报，标志着其在儿童睡眠药物领域的重要布局。随着神经发育障碍儿童群体的逐步扩大，仿制药进入这一市场将为患者提供更多的治疗选择，同时也为亿帆医药带来广阔的发展前景。

  2025-08-09

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  阿斯利康本瑞利珠单抗获批治疗儿童重度嗜酸粒细胞性哮喘 8月7日，阿斯利康宣布其创新药物本瑞利珠单抗获得了在中国用于儿童(6至<12岁)重度嗜酸粒细胞性哮喘(SEA)维持治疗的新适应症批准。此次批准是基于其III期TATE研究的积极结果，该研究为本瑞利珠单抗的临床应用提供了强有力的支持。　　TATE研究：积极的临床试验结果　　TATE研究是一项在美国和日本开展的全球多中心、开放标签的III期临床试验，共纳入30例6至11岁之间的SEA儿童患者。研究主要评估了本瑞利珠单抗在该人群中的药代动力学(PK)、药效学(PD)以及长期安全性。　　研究结果表明，在48周的随访期内，本瑞利珠单抗在SEA儿童患者中展现出了良好的药代动力学和药效学特性，且其安全性与青少年及成人群体中的研究结果一致，表明该药物在儿童中的使用是安全且有效的。因此，研究结果为其在儿童群体中的应用提供了强有力的依据。　　药物使用方式与治疗方案　　本瑞利珠单抗的治疗方式为皮下注射，前三次治疗为每4周注射一次，之后则每8周注射一次。该药物目前已在全球多个国家和地区获得批准，用于治疗重度嗜酸粒细胞性哮喘和嗜酸性肉芽肿病伴多血管炎(EGPA)。　　本瑞利珠单抗的全球应用与影响　　本瑞利珠单抗是阿斯利康开发的一款针对IL-5Rα的单克隆抗体，首次于2017年11月在美国获批上市。迄今为止，本瑞利珠单抗已经在全球范围内获得了批准，惠及超过15万名患者。在治疗重度嗜酸粒细胞性哮喘(SEA)和嗜酸性肉芽肿病伴多血管炎(EGPA)等适应症方面取得了显著疗效，成为越来越多患者的治疗选择。　　儿童哮喘现状与本瑞利珠单抗的意义　　支气管哮喘是儿童中最常见的慢性气道炎症性疾病，近年来在我国的患病率呈现出上升趋势。根据数据显示，儿童哮喘的总患病率已经达到14.6%，其中重度哮喘患者占6.7%。尤其是重度哮喘患儿的治疗挑战更为突出，高达50%的重度哮喘患儿在出院后一个月内需要再次住院，79%的患儿在出院后一年内再次住院，未得到有效控制的哮喘甚至可能危及生命。　　本瑞利珠单抗的批准为这些儿童患者带来了新的治疗希望，能够有效减轻哮喘症状，减少住院次数，提高患儿的生活质量，并且有助于避免长期反复的住院治疗对孩子生长发育的影响。　　结语　　本瑞利珠单抗的获批无疑是治疗重度嗜酸粒细胞性哮喘的一项重大进展。随着该药物的广泛应用，预计将为更多儿童患者带来更好的治疗效果，帮助他们更好地管理哮喘病情，减轻疾病负担，改善生活质量。

  2025-08-08

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  礼来小分子GLP-1R激动剂Orforglipron III期减重研究取得积极成果 8月7日，礼来公司宣布其小分子GLP-1受体激动剂Orforglipron在治疗肥胖方面的III期临床试验ATTAIN-1研究获得了显著的临床数据，显示出较为理想的减重效果。　　ATTAIN-1研究设计与受试者情况　　ATTAIN-1研究是一项双盲、随机、安慰剂对照的III期临床试验，纳入了3127名没有糖尿病的肥胖或超重受试者。研究开始时，受试者的平均体重为103.2公斤，平均BMI为37.0 kg/m²。　　减重效果显著　　根据研究结果，Orforglipron治疗在第72周的减重效果显著。6mg、12mg和36mg剂量组的受试者体重分别减轻了7.8%、9.3%和12.4%，而安慰剂组则仅减轻了0.9%。此外，体重减少至少10%的受试者比例分别为35.9%、45.1%和59.6%，远高于安慰剂组的8.6%;体重减少至少15%的比例分别为16.5%、24.0%和39.6%，相比之下，安慰剂组这一比例为3.6%。　　不同治疗方案下的减重数据　　从治疗方案的角度来看，Orforglipron的效果同样令人瞩目。在第72周时，6mg、12mg和36mg剂量组分别减轻了7.5%、8.4%和11.2%的体重，而安慰剂组减轻了2.1%。在体重减少至少10%的比例上，6mg、12mg和36mg剂量组分别为33.3%、40.0%和54.6%，显著高于安慰剂组的12.9%。而体重减少15%以上的受试者比例为6mg、12mg和36mg组的15.1%、20.3%和36.0%，安慰剂组仅为5.9%。　　安全性评估：胃肠不适较为常见　　在安全性方面，最常见的不良事件为胃肠道反应，通常为轻度至中度。其中，6mg、12mg和36mg剂量组的受试者分别有28.9%、35.9%和33.7%经历了恶心，发生呕吐的比例为13.0%、21.4%和24.0%，而腹泻事件发生的比例分别为21.0%、22.8%和23.1%。相比之下，安慰剂组的相应比例较低。需要注意的是，6mg、12mg和36mg组分别有5.1%、7.7%和10.3%的受试者因不良事件中止治疗，远高于安慰剂组的2.6%。　　总体治疗终止率与肝脏安全性　　总体治疗终止率分别为6mg、12mg和36mg剂量组的21.9%、22.5%和24.4%，而安慰剂组为29.9%。幸运的是，研究未发现与肝脏相关的安全问题。　　结论　　礼来小分子GLP-1R激动剂Orforglipron在肥胖治疗方面展示了强劲的减重效果，并且安全性数据也较为可控。虽然胃肠道反应是最常见的不良事件，但大多数反应为轻度至中度，且没有发现显著的肝脏安全问题。因此，Orforglipron作为肥胖治疗的新选择，未来可能为广泛的超重或肥胖人群带来新的福音。

  2025-08-08