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帕替西兰 patisiran

全部名称:
Onpattro,patisiran lipid complex
适应人群:
适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病
规格:
10mg/5mL(2mg/mL)
剂型:
注射剂
厂家:
美国Alnylam公司
有效期:
24个月
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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

帕替西兰 patisiran的说明

帕替西兰(patisiran)主要适用于遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)的成年患者。

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帕替西兰 patisiran说明书概述

  【适应症】

  适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病,Onpattro可单独使用或与其他药物一起使用。

  尚不清楚Onpattro对儿童是否安全有效。

  【推荐剂量和用法】

  •对于体重小于100kg的患者,建议剂量为静脉输注每3周0.3 mg / kg。 对于体重100 kg或以上的患者,推荐剂量为30 mg

  •给药前使用皮质类固醇,对乙酰氨基酚和抗组胺药

  •给药前过滤和稀释

  •注入约80分钟

  【警告和注意事项】

  1.输液相关反应

  在接受Onpattro治疗的患者中观察到输注相关反应(IRRs)。 在临床研究中,所有患者都接受了皮质类固醇、对乙酰氨基酚和抗组胺药(H1和H2阻滞剂)的术前用药,以降低IRRs的风险。在一项对照临床研究中,19%接受Onpattro治疗的患者出现IRRs,而接受安慰剂治疗的患者出现IRRs的比例为9%。在经历过IRR的接受Onpattro治疗的患者中,79%在前2次输注中经历了第一次IRR。IRRs的频率随着时间的推移而降低。IRRs导致5%的患者输液中断。在临床研究中,IRRs导致不到1%的患者永久停用Onpattro。在所有临床研究中,Onpattro最常见的症状(超过2%的患者报告)是潮红、背痛、恶心、腹痛。

  2.血清维生素A水平降低,建议补充

  Onpattro治疗导致血清维生素A水平下降。建议服用Onpattro的患者补充每日推荐量的维生素A。在Onpattro治疗期间,不应给予高于维生素A每日推荐量的剂量来试图达到正常的血清维生素A水平,因为血清维生素A水平不能反映体内的总维生素A水平。如果患者出现提示维生素A缺乏的眼部症状(如夜盲症),应将其转介给眼科医生。

  【不良反应】

  视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。

  【药物相互作用】

  在治疗遗传性ATTR淀粉样变性时,可能与其他药物产生相互作用。其作为siRNA药物,作用机制独特,与其他影响基因表达或RNA代谢的药物同用时可能存在风险。同时,其他药物可能影响帕替西兰的代谢和清除,进而影响疗效。因此,患者在使用帕替西兰时,应告知医生所有正在使用的药物,以便医生评估和调整用药方案,确保治疗安全有效。如有疑虑,请及时咨询医生。

药品文章
帕替西兰出现副作用该怎么办,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现,且大多数是可逆的。使用帕替西兰时,患者应密切关注身体状况,如有不适或疑虑,应及时就医。同时,务必遵循医生的用药指导,确保安全有效用药。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物,能够有效减缓病情进展。像所有药物一样,帕替西兰也可能会引发一些副作用。在使用帕替西兰的过程中,了解可能出现的副作用以及应对措施十分重要,能够帮助患者更好地管理自己的健康状况。 1. 常见副作用介绍 帕替西兰可能引起一些常见副作用,如乏力、皮疹、腹泻、恶心等。这些反应通常是轻微的,随着身体逐渐适应药物,症状可能会有所减轻。但如果你在使用过程中出现了严重的副作用或长期不适,务必要重视并考虑进行适当调整。 2. 及时就医 如果患者出现严重的过敏反应,如呼吸急促、面部肿胀或皮疹加重等,应立即就医。此外,如果出现持续的腹痛、视力模糊或其他异常症状,也应及时与医生联系,以便获取必要的管理和治疗建议。 3. 定期随访 使用帕替西兰的患者应定期回访医生,监测身体反应和药物副作用。医生可能会根据患者的具体情况调整治疗方案,确保药物的使用安全且有效。定期的随访也有助于提供心理支持,缓解患者的不安情绪。 4. 生活方式调整 在使用帕替西兰的过程中,患者可以通过良好的生活方式来减轻副作用的影响。例如,均衡饮食、适度运动以及保持充足的休息都有助于增强身体的抵抗力。同时,患者应避免饮酒和吸烟,这些不良习惯可能加重药物的副作用。 无论如何,帕替西兰的使用应在医生指导下进行,患者需密切关注自身的身体反应。在出现副作用时,及时沟通并采取相应措施,才能更好地保障治疗效果和生活质量。
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帕替西兰疗效有哪些,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的系统性研究性小干扰RNA(siRNA),主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病(FAP)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰(patisiran)是一种新型的治疗药物,主要用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病。这种疾病严重影响患者的神经系统,导致严重的生活质量下降。帕替西兰通过靶向并降低TTR(转甲状腺素蛋白)水平,从而减缓和改善与疾病相关的症状。以下将详细探讨帕替西兰的疗效。 1. 治疗机制 帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA)药物,通过抑制TTR基因的表达,降低异常TTR蛋白的产生。这样可以显著减少在神经组织中沉积的淀粉样蛋白,从而减轻神经病变的进展。该机制的有效性为治疗hATTR相关的多发性神经病提供了一种全新的思路。 2. 临床试验结果 在多个临床试验中,帕替西兰显示出良好的疗效。例如,参与试验的患者在接受治疗后神经功能评分显著改善,表现出多种临床症状的缓解。这表明帕替西兰能有效减轻疼痛、麻木等与神经病相关的症状,并改善患者的整体生活质量。 3. 安全性与耐受性 帕替西兰在临床应用中的安全性表现较好。常见的不良反应包括注射部位反应、恶心和头痛,但多数情况下是轻微的且可耐受。与传统的治疗方案相比,帕替西兰的安全性和耐受性使其成为患者接受治疗的一个可行选择。 4. 长期疗效与监测 研究表明,长期使用帕替西兰可以在持续降低TTR水平的同时,保持或进一步改善患者的神经功能。因此,在定期监测中,医生可以有效评估药物的疗效以及患者对治疗的反应,及时调整治疗方案,确保患者能够获得最大的益处。 帕替西兰的研发为治疗相关遗传性疾病提供了新的希望,它的疗效和安全性在临床实践中得到了证实。随着更多研究的进行,我们期待这一领域能取得更大的进展,为患者带来更好的生活质量。
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帕替西兰的作用机理是什么,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的系统性研究性小干扰RNA(siRNA),主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病(FAP)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的新型药物,其主要作用机理是通过调节特定的生物分子来减少导致神经损伤的异常蛋白质的积累。淀粉样变性多发性神经病是一种由于淀粉样蛋白(如TTR蛋白)异常折叠而沉积在神经组织中引起的疾病。本文将深入探讨帕替西兰的作用机理及其在治疗中的贡献。 1. 帕替西兰的基本特性 帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA),其通过抑制特定基因的表达来发挥作用。该药物可以针对产生转甲状腺素(TTR)蛋白的mRNA,降低TTR蛋白的合成。由于正常的TTR蛋白在体内起到运输甲状腺激素和维生素A的功能,但在一些遗传或非遗传因素影响下,TTR蛋白会错误折叠,形成淀粉样蛋白,从而导致细胞和组织的损伤。 2. 作用机理的具体步骤 帕替西兰通过特定的途径进入细胞,并与靶向mRNA结合,形成复合物。这一复合物随后被细胞内的核糖体识别并降解,进而抑制了TTR蛋白的合成。具体来说,帕替西兰利用RNA干扰机制,通过阻断转录后调控过程,显著减少异常TTR蛋白的产生。结果是,体内淀粉样蛋白的沉积减少,从而减轻了由淀粉样变性引起的神经病变。 3. 临床效果与研究结果 临床研究表明,帕替西兰在治疗淀粉样变性多发性神经病方面具有良好的疗效。患者在使用帕替西兰后,神经功能的改善以及生活质量的提升得到了显著证实。研究结果显示,在治疗的初期,患者的症状明显减轻,尤其是在运动协调、感觉异常等方面的改善。 4. 安全性与耐受性 在临床试验中,帕替西兰的安全性和耐受性也得到了验证。虽然部分患者可能会出现轻微的副作用,如注射部位反应、低血压等,但总体上这些不良反应是可控的且不影响整体治疗效果。因此,帕替西兰被视为治疗该疾病的一种相对安全有效的选择。 通过对帕替西兰作用机理的深入分析,我们可以看到其在治疗淀粉样变性多发性神经病中的重要性。作为一种创新药物,帕替西兰为许多患者带来了新的希望,值得继续关注其临床应用和研究成果。
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