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帕替西兰 patisiran

全部名称:
Onpattro,patisiran lipid complex
适应人群:
适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病
规格:
10mg/5mL(2mg/mL)
剂型:
注射剂
厂家:
美国Alnylam公司
有效期:
24个月
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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

帕替西兰 patisiran的说明

帕替西兰(patisiran)主要适用于遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)的成年患者。

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帕替西兰 patisiran说明书概述

  【适应症】

  适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病,Onpattro可单独使用或与其他药物一起使用。

  尚不清楚Onpattro对儿童是否安全有效。

  【推荐剂量和用法】

  •对于体重小于100kg的患者,建议剂量为静脉输注每3周0.3 mg / kg。 对于体重100 kg或以上的患者,推荐剂量为30 mg

  •给药前使用皮质类固醇,对乙酰氨基酚和抗组胺药

  •给药前过滤和稀释

  •注入约80分钟

  【警告和注意事项】

  1.输液相关反应

  在接受Onpattro治疗的患者中观察到输注相关反应(IRRs)。 在临床研究中,所有患者都接受了皮质类固醇、对乙酰氨基酚和抗组胺药(H1和H2阻滞剂)的术前用药,以降低IRRs的风险。在一项对照临床研究中,19%接受Onpattro治疗的患者出现IRRs,而接受安慰剂治疗的患者出现IRRs的比例为9%。在经历过IRR的接受Onpattro治疗的患者中,79%在前2次输注中经历了第一次IRR。IRRs的频率随着时间的推移而降低。IRRs导致5%的患者输液中断。在临床研究中,IRRs导致不到1%的患者永久停用Onpattro。在所有临床研究中,Onpattro最常见的症状(超过2%的患者报告)是潮红、背痛、恶心、腹痛。

  2.血清维生素A水平降低,建议补充

  Onpattro治疗导致血清维生素A水平下降。建议服用Onpattro的患者补充每日推荐量的维生素A。在Onpattro治疗期间,不应给予高于维生素A每日推荐量的剂量来试图达到正常的血清维生素A水平,因为血清维生素A水平不能反映体内的总维生素A水平。如果患者出现提示维生素A缺乏的眼部症状(如夜盲症),应将其转介给眼科医生。

  【不良反应】

  视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。

  【药物相互作用】

  在治疗遗传性ATTR淀粉样变性时,可能与其他药物产生相互作用。其作为siRNA药物,作用机制独特,与其他影响基因表达或RNA代谢的药物同用时可能存在风险。同时,其他药物可能影响帕替西兰的代谢和清除,进而影响疗效。因此,患者在使用帕替西兰时,应告知医生所有正在使用的药物,以便医生评估和调整用药方案,确保治疗安全有效。如有疑虑,请及时咨询医生。

药品文章
帕替西兰的用法用量及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现,且大多数是可逆的。使用帕替西兰时,患者应密切关注身体状况,如有不适或疑虑,应及时就医。同时,务必遵循医生的用药指导,确保安全有效用药。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的药物。这种病症是一种由淀粉样蛋白沉积引起的神经系统疾病,可能导致神经损伤和功能障碍。帕替西兰通过干扰特定的RNA,减缓或阻止淀粉样蛋白的产生,从而减轻症状并改善患者的生活质量。下面将具体介绍帕替西兰的用法用量及副作用。 1. 用法用量 帕替西兰通常以静脉注射的方式给药。成人患者的推荐剂量为每三周一次,剂量为30毫克。治疗开始时,患者可能需要在医院内接受首次注射,以观察是否有不良反应。定期的后续注射可以在门诊进行,确保患者的安全与效果。 2. 适应症 帕替西兰主要适用于确诊为淀粉样变性多发性神经病的成人患者。此药物特别有效于那些由转甲状腺素(TTR)基因突变引起的患者。临床研究表明,帕替西兰能够显著改善患者的神经功能评分和生活质量。 3. 副作用 尽管帕替西兰通常耐受良好,但仍可能出现一些副作用。常见的副作用包括注射部位反应、恶心、疲劳、腹痛等。在某些病例中,患者可能会出现血小板减少或肝功能异常,因此在用药期间需定期监测血液指标和肝功能。 4. 注意事项 患者在开始使用帕替西兰之前,应与医生详细讨论过往的病史及现有的健康状况,尤其是肝脏疾病或抗凝药物的使用。此外,妊娠或哺乳期女性应慎用此药,必须咨询专业医生以确保安全。 帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的创新药物,展现出良好的疗效和相对可控的副作用。在使用过程中,患者应定期与医疗专业人员沟通,监测治疗效果及不良反应,以优化治疗方案。希望本篇文章能帮助患者及家属更好地了解帕替西兰,有助于改善病症和生活质量。
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2025-10-24 13:20:43
帕替西兰疗效怎么样,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的系统性研究性小干扰RNA(siRNA),主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病(FAP)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的新型药物。随着临床试验的进展,帕替西兰的疗效逐渐被关注,这种药物通过靶向特定的转录RNA,从而降低异常淀粉样蛋白的生成,改善患者的神经功能。本文将详细探讨帕替西兰的疗效及其在临床应用中的重要性。 1. 临床试验结果 帕替西兰的疗效在多个临床试验中得到了验证。例如,在APOLLO试验中,帕替西兰显著降低了患者的神经病变评分,改善了生活质量。实验结果显示,治疗组的患者在神经功能和运动能力方面有显著改善,这为帕替西兰的临床应用提供了有力支持。 2. 作用机制 帕替西兰的作用机制主要通过小干扰RNA(siRNA)实现,其能够特异性地靶向并降解生产异常淀粉样蛋白的mRNA,从而减少这些有害蛋白质在体内的积累。这种靶向治疗的方法使得帕替西兰在治疗淀粉样变性相关疾病时具有独特优势,有望实现更长效和更安全的治疗效果。 3. 安全性与耐受性 在临床试验中,帕替西兰的安全性和耐受性得到了充分验证。大多数患者在接受治疗时并没有出现严重的副作用,常见的不良反应多为轻度,如注射部位反应、头痛等。研究指出,患者的耐受性良好,为长期使用奠定了基础。 4. 对患者生活质量的影响 帕替西兰不仅在生理层面上改善了患者的神经功能,还在心理和社会交往等方面提升了患者的生活质量。随着神经症状的缓解,患者的日常生活能力也随之增加,这对改善其整体生活质量具有重要意义。 帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病患者带来了新的希望。凭借其显著的疗效、安全的使用体验及对生活质量的改善,帕替西兰在未来的临床应用中展现出极大的潜力。随着更多研究的深入,帕替西兰将有可能成为治疗该疾病的标准方案之一,为患者的康复提供有力支持。
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2025-09-09 16:09:26
帕替西兰疗效有哪些,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的系统性研究性小干扰RNA(siRNA),主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病(FAP)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰(patisiran)是一种新型的治疗药物,主要用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病。这种疾病严重影响患者的神经系统,导致严重的生活质量下降。帕替西兰通过靶向并降低TTR(转甲状腺素蛋白)水平,从而减缓和改善与疾病相关的症状。以下将详细探讨帕替西兰的疗效。 1. 治疗机制 帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA)药物,通过抑制TTR基因的表达,降低异常TTR蛋白的产生。这样可以显著减少在神经组织中沉积的淀粉样蛋白,从而减轻神经病变的进展。该机制的有效性为治疗hATTR相关的多发性神经病提供了一种全新的思路。 2. 临床试验结果 在多个临床试验中,帕替西兰显示出良好的疗效。例如,参与试验的患者在接受治疗后神经功能评分显著改善,表现出多种临床症状的缓解。这表明帕替西兰能有效减轻疼痛、麻木等与神经病相关的症状,并改善患者的整体生活质量。 3. 安全性与耐受性 帕替西兰在临床应用中的安全性表现较好。常见的不良反应包括注射部位反应、恶心和头痛,但多数情况下是轻微的且可耐受。与传统的治疗方案相比,帕替西兰的安全性和耐受性使其成为患者接受治疗的一个可行选择。 4. 长期疗效与监测 研究表明,长期使用帕替西兰可以在持续降低TTR水平的同时,保持或进一步改善患者的神经功能。因此,在定期监测中,医生可以有效评估药物的疗效以及患者对治疗的反应,及时调整治疗方案,确保患者能够获得最大的益处。 帕替西兰的研发为治疗相关遗传性疾病提供了新的希望,它的疗效和安全性在临床实践中得到了证实。随着更多研究的进行,我们期待这一领域能取得更大的进展,为患者带来更好的生活质量。
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