2025年8月12日，Insmed公司宣布其自主开发的口服小分子药物Brensocatib(商品名：Brinsupri)获得美国FDA批准上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人的非囊性纤维化支气管扩张症患者(NCFBE)。这一里程碑标志着全球首款针对支气管扩张症的靶向药物正式进入市场，开创了这一领域的治疗新方向。　　Brensocatib：通过抑制中性粒细胞介导的炎症反应　　Brensocatib是阿斯利康开发的一款口服、可逆的小分子二肽基肽酶1(DPP-1)抑制剂，其主要通过以下机制发挥作用：　　抑制DPP-1活性：DPP-1是嗜中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(NSP)活化的关键酶。　　降低炎症反应：通过抑制DPP-1，阻止NSP活化，减少中性粒细胞介导的慢性炎症反应。　　2016年10月，Insmed公司与阿斯利康达成协议，获得了Brensocatib的全球独家开发与商业化权利。　　FDA批准基于ASPEN III期研究的积极结果　　此次FDA批准基于III期ASPEN研究的结果，该研究是一项随机、双盲、多中心临床试验，纳入了1721例非囊性纤维化支气管扩张症患者(包括41例青少年)。　　主要研究数据：肺功能改善　　肺功能恶化发生率减少：与安慰剂组相比，Brensocatib的10mg和25mg剂量组患者在第52周时年化肺部恶化发生率显著降低(1.02 vs 1.29，比率为0.79，P=0.004;1.04 vs 1.29，比率为0.81，P=0.005)。　　首次恶化时间风险降低：10mg剂量组的首次肺功能恶化风险比为0.81(P=0.02)，25mg剂量组为0.83(P=0.04)，均显著优于安慰剂组。　　疗效持续性与FEV1变化　　未出现肺功能恶化的患者比例：第52周时，10mg和25mg剂量组未恶化患者比例均为48.5%，显著高于安慰剂组的40.3%。　　用力呼气容积(FEV1)改善：在FEV1变化方面，10mg剂量组与安慰剂组无显著差异，但25mg剂量组显示出统计学显著性(24mL vs 62mL，差值为38mL，P=0.04)。　　安全性评估　　各组的不良事件发生率相似，显示药物整体安全性良好，但Brensocatib组观察到过度角化发生率较高(1.4% vs 3.0% vs 0.7%)。　　支气管扩张症：亟待解决的重大健康问题　　支气管扩张症是一种非常严重的慢性肺部疾病，支气管结构因感染、炎症及肺组织损伤循环而永久扩展，患者常出现慢性咳嗽、过多痰液分泌、呼吸急促以及反复呼吸道感染等症状。这些症状不仅影响生活质量，还增加抗生素治疗或住院需求，进一步加重潜在疾病的恶化。　　全球患者数据　　支气管扩张症的患者覆盖全球多个地区：　　美国：大约50万例患者;　　欧盟五国(法国、德国、意大利、西班牙、英国)：大约60万例患者;　　日本：大约15万例患者。　　尽管该疾病负担巨大，目前支气管扩张症患者的治疗仍较为有限，以对症治疗为主，亟需更有效的靶向治疗药物。　　Brensocatib的临床意义与未来前景　　作为首个获FDA批准的靶向治疗药物，Brensocatib为支气管扩张症患者提供了一种全新的治疗路径：通过直接靶向DPP-1及其相关机制，减少中性粒细胞引发的炎症反应，改善患者肺功能并延缓疾病恶化。　　长期应用价值　　治疗范围：Brensocatib适用于12岁及以上儿童和成人患者，扩大了支气管扩张症治疗的年龄覆盖面。　　药物创新标志：其双重机制显著区别于现有疗法，有望成为支气管扩张症的标准治疗之一。　　结语　　Brensocatib的上市为治疗支气管扩张症带来了革命性的突破。这项临床创新不仅为全球数百万患者带来了治疗选择，也将在未来推动更多靶向疗法的开发与应用。随着更多长期数据的释放，该药物可能进一步改善患者疾病控制及生活质量，为支气管扩张症领域打开新的篇章。

　　2025年8月11日，纽伦捷生物医药科技有限公司(纽伦捷生物)正式宣布，其自主研发的原位转分化创新药NRG-103注射液已获得美国食品药品监督管理局(FDA)新药临床试验(IND)批准。这一进展标志着全球首个基于原位转分化技术的肿瘤基因治疗正式进入临床研究阶段，开启了颠覆胶质母细胞瘤(GBM)治疗的新篇章。　　胶质母细胞瘤治疗需求迫切　　胶质母细胞瘤(GBM)是发病率最高且恶性程度极高的原发性颅脑肿瘤，其侵袭性增长和遗传异质性显著限制了现有治疗方法的效果。几乎所有患者都会复发，长期生存率极低。当前疗法难以根治，开发新型和更有效的治疗手段已成为临床需求的重点。　　双机制创新设计：溶瘤病毒与原位转分化结合　　纽伦捷生物推出的NRG-103注射液基于其领先的原位转分化技术平台，通过“溶瘤病毒免疫杀伤+原位细胞转分化”的双重机制，构建了颠覆胶质母细胞瘤治疗的新方法：　　第一重机制：利用新一代溶瘤病毒选择性靶向并杀伤肿瘤细胞，从而减少肿瘤负担。　　第二重机制：将残余肿瘤细胞通过原位转分化技术转化为非增殖细胞，阻断肿瘤逃逸路径，有望从根本上解决肿瘤复发问题。　　这一创新设计既充分考虑了肿瘤的生物学复杂性，又突破了现有疗法在侵袭性肿瘤治疗中的瓶颈。NRG-103注射液在2024年科技部全国颠覆性技术创新大赛中获得总决赛优胜奖，显示出其技术的领先性与广阔前景。　　FDA批准：原位转分化领域的开创性里程碑　　值得一提的是，NRG-103注射液早在2025年4月便已获得孤儿药(ODD)资格认证，为FDA IND的获批奠定了基础。此次成功申报，标志着纽伦捷生物成为全球首个实现原位转分化肿瘤基因治疗获批正式临床试验的企业。　　在此前的中国研究者发起的临床研究中，NRG-103注射液已初步验证了其良好的安全性与积极疗效，为正式进入注册临床试验提供了坚实的数据支持。FDA批准不仅是纽伦捷技术平台实力的权威认证，亦展现了其在肿瘤治疗领域核心竞争力的全球领先水平。　　引领原位转分化技术的广泛应用　　除了胶质母细胞瘤领域，纽伦捷生物依托其全球领先的转分化因子平台和给药载体开发技术，还在以下多个治疗领域不断拓展创新产品管线：　　视网膜退行性疾病　　中枢神经系统损伤　　退行性疾病　　其他肿瘤治疗　　纽伦捷生物始终专注于差异化和颠覆性创新，通过先进技术为全球患者开发更优质、更前沿的治疗方案。在2025年6月，该公司入选科技部首届全国颠覆性技术创业之星榜单，进一步体现其在生物医药领域的领导者地位。　　结语　　NRG-103注射液的FDA IND获批不仅标志着原位转分化疗法的重大技术突破，更为全球胶质母细胞瘤患者提供了新的希望。随着临床试验的推进，这一创新疗法有望成为难治性肿瘤领域的颠覆性解决方案，同时推动原位转分化技术在更广泛疾病治疗中的应用。纽伦捷生物将继续发挥其技术优势，致力于为全球患者带来更多创新疗法，改善生命质量。

　　肥胖已成为全球范围内的重大健康挑战，不仅影响体形，更与糖尿病、心血管疾病等多种代谢性疾病紧密相关。近年来，肠道微生物在肥胖发生中的角色引起了越来越多的关注，而B族维生素作为维持肠道微生物生态平衡的重要因素，仍然是一个相对被忽视的领域。　　硫胺素(维生素B1)在肥胖中的作用　　最新的一项研究揭示了肠道中硫胺素合成与肥胖之间的密切联系。该研究通过多组学分析，探讨了肠道微生物合成硫胺素的变化，并发现肥胖个体的肠道微生物硫胺素合成能力显著下降。这项发表在《Front Microbiol》期刊的研究表明，肥胖人群的肠道菌群发生了紊乱，硫胺素合成的关键酶活性降低，从而影响了维生素B1的合成，进而与肥胖的发生发展密切相关。　　研究方法与参与者　　研究纳入了63名参与者，其中31名为健康对照组，32名为肥胖群体。研究人员通过宏基因组测序、代谢组学分析等技术，对参与者的粪便样本进行了详细分析。结果发现，肥胖群体的粪便中硫胺素水平显著低于健康对照者(P<0.001)，而这种硫胺素缺乏与高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)、体重指数(BMI)、胰岛素抵抗等多个肥胖相关的临床指标呈显著负相关。　　肠道菌群的变化与肥胖的关系　　通过对肠道微生物群体的分析，研究人员发现肥胖个体的肠道菌群更加以潜在的致病菌为主，菌群多样性明显降低。此外，参与硫胺素合成的菌群在肥胖人群中也明显减少。具体来说，肥胖群体中的双歧杆菌属等已知的硫胺素合成细菌数量显著减少，而一些潜在的致病菌，如大肠杆菌、链球菌等则明显增多。　　更有趣的是，硫胺素缺乏与这些有害菌群的增殖有着密切的正相关，提示硫胺素合成的不足可能是导致肥胖的一个潜在机制。　　短链脂肪酸(SCFAs)与肥胖的关系　　研究还进一步探讨了短链脂肪酸(SCFAs)与肥胖及硫胺素水平之间的联系。短链脂肪酸是肠道微生物发酵食物纤维产生的代谢产物，对肠道健康至关重要。结果显示，肥胖个体的粪便中，丙酸和总SCFAs水平显著高于健康对照组，且这些代谢产物的增加与肥胖相关风险的增加呈正相关。值得注意的是，研究还发现，丙酸水平的升高与BMI呈正相关，而硫胺素水平则与SCFAs之间呈负相关。　　肠道菌群功能的变化　　功能宏基因组分析进一步揭示了肥胖个体与健康对照者在肠道菌群功能上的差异。肥胖群体中，微生物的侵袭性与毒力相关的功能通路显著富集，尤其是“糖胺聚糖降解”和“脂多糖生物合成”这些与细菌侵袭性相关的通路。此外，血清LPS(脂多糖)水平在肥胖群体中显著升高，并与BMI、胰岛素抵抗指数呈正相关，进一步表明肥胖与肠道菌群的代谢紊乱息息相关。　　结论与展望　　这项研究首次揭示了肠道中B族维生素，尤其是硫胺素(维生素B1)合成与肥胖之间的关系。研究表明，肥胖不仅影响肠道菌群的组成，还可能通过影响硫胺素的合成进一步加剧肥胖的发生。未来，靶向肠道微生物的硫胺素代谢或许成为肥胖防治的新策略。　　通过进一步的动物实验和临床研究，我们有望更加深入地理解硫胺素合成障碍与肥胖之间的因果关系，从而为肥胖的临床干预提供新的理论依据和治疗方向。

　　【澳门2025年7月6日讯】澳门镜湖医院于7月5日成功举办“肺动脉高压治疗新进展”学术研讨会。会上，镜湖医院宣布，创新药物“Sotatercept”已获准在澳门特别行政区上市，用于治疗肺动脉高压(PAH)。这一突破不仅为肺动脉高压患者带来了全新的希望，也进一步巩固了澳门在国际创新药物引入方面的政策优势。　　肺动脉高压：严重威胁健康的新疾病　　镜湖医院副院长张振荣在研讨会上对肺动脉高压(PAH)进行了详细介绍。他指出，PAH是由肺血管结构和功能异常导致的一种高阻力、高压力综合征，通常预后不佳。特别是属于世界卫生组织(WHO)定义的第一大类肺动脉高压，相对较为罕见，却极具致命性。　　传统疗法的局限性　　过去20年间，针对PAH的治疗不断取得进展，推出了磷酸二酯酶-5抑制剂、内皮素受体拮抗剂(ERA)、前列环素类似物和sGC刺激剂等多种药物，但主要作用是减缓病情恶化，未能从根本上逆转肺血管的狭窄与重塑，这成为改进PAH治疗效果的重大瓶颈。　　Sotatercept新药：靶向突破，为患者带来新希望　　作为全球首个靶向肺血管重塑的新药，Sotatercept的研发及上市标志着PAH治疗领域的重大突破。2024年，Sotatercept获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，被国际诊疗指南推荐用于不同风险等级的PAH患者，为现有治疗策略提供了重要补充。　　作用机制与临床表现　　Sotatercept通过靶向肺血管重塑的核心机制，从源头上干预疾病进展：　　改善患者运动能力：显著提升活动耐量，对缓解症状效果显著。　　降低疾病恶化风险：治疗后，患者的病情进展显著放缓，生存预期显著提高。　　镜湖医院副院长张振荣表示，Sotatercept已被澳门引入，并制定了规范化的用药方案。该方案包括严格的用药路径、多层次的综合治疗策略以及长期疗效管理监督等，确保为符合适应症的患者提供安全而高效的治疗。　　学术研讨与国际经验分享：促进诊疗进步　　在研讨会上，镜湖医院邀请了国内外著名专家学者参加，包括广东省人民医院姚桦教授和新加坡国立大学卢婷婷教授。据悉，两位教授在肺动脉高压的诊断与治疗领域有着丰富的经验。这次论坛不仅扩展了与海内外医疗同行的沟通合作，更展示了澳门作为医学交流桥梁的重要作用。　　张振荣副院长强调，拥有国际化学术平台的镜湖医院，将以此次Sotatercept的引入为契机，继续加强与国内外医疗机构的合作，共同推进PAH治疗的新模式，持续改善患者生活质量。　　澳门率先引入新药，惠及大湾区患者　　镜湖医院心血管内科主任顾问医生刘红指出，特发性肺动脉高压患者的首年死亡率较高，且疾病具有一定遗传倾向。多数患者因运动耐受能力下降或活动气促等症状就医后才被诊断，往往错过了早期治疗的最佳时间。　　澳门的政策优势　　作为中特区，澳门在引进国际药物方面具有明显政策优势。此次Sotatercept在澳门率先上市，不仅满足了本地PAH患者的医疗需求，还吸引了来自大湾区的患者到澳门接受诊疗。　　镜湖医院已开始与大湾区内的医疗机构建立联系，进一步优化跨区域医疗服务。刘红医生表示，这一新药的引入为大湾区患者提供了有效的治疗新选择，有望推动区域医疗一体化，为更多患者造福。　　结语：澳门以创新药物引领肺动脉高压治疗新时代　　镜湖医院引入Sotatercept，不仅彰显澳门在国际创新药物引入方面的领先地位，也为改善肺动脉高压患者的预后带来了新的可能。通过搭建国际化学术平台、加强区域间的合作交流，澳门正逐步成为国际医学交流与创新药物应用的先锋。未来，镜湖医院将在专业治疗和患者服务中持续努力，以更高水准的医疗资源护航患者的生命健康。

　　随着全球饮食结构的转变，加工食品的消费量持续攀升，已成为公共健康领域的关注重点。加工肉、含糖饮料(SSBs)以及反式脂肪(TFAs)被认定为导致慢性疾病的重要风险因素，对全球健康构成了极大威胁。据2021年全球疾病负担研究(GBD)数据显示，不健康饮食导致每年因慢性病相关的死亡人数超1100万，其中加工肉导致近30万人死亡，而含糖饮料和反式脂肪分别造成约360万和250万伤残调整生命年(DALYs)。这些数据促使科学家们进一步探索加工食品与慢性疾病间的关系，为公共健康政策制定提供科学依据。　　近日，国际权威期刊《Nature Medicine》发表了一项来自华盛顿大学等机构的研究报告，题为“Health effects associated with consumption of processed meat, sugar-sweetened beverages and trans fatty acids: a Burden of Proof study”。研究采用“证据负担”(Burden of Proof)方法系统评估了加工食品对2型糖尿病、缺血性心脏病(IHD)及结直肠癌的剂量-反应关系。研究结果揭示，即使摄入量较低，这些食品仍可能显著增加慢性疾病风险。　　研究背景与严谨数据分析　　研究团队通过系统性回顾，筛选了前瞻性队列研究及嵌套病例对照研究的数据，涵盖超过100万名参与者。研究对象主要为25岁及以上成年人，排除了儿童、青少年及孕妇等特殊群体，以确保结果适用于普通人群。研究采用多种饮食评估方法，包括食物频率问卷(FFQ)和24小时饮食回顾，保证数据的代表性和全面性。　　分析方法：　　研究使用了Burden of Proof元回归模型，能够灵活模拟非线性关系，并对研究间的异质性和潜在偏倚进行调整。此外，引入了保守估计的“证据负担风险函数”(BPRF)，用于提供稳健的风险评估。通过这些工具，研究数据的准确性和可靠性得到了显著提高，并最终以星级评分系统呈现证据强度和相关性。　　研究结果：少量摄入加工食品仍显著增加慢性疾病风险　　研究以剂量和风险之间的关系为核心，揭示了加工肉、含糖饮料以及反式脂肪与慢性疾病间的显著关联。　　加工肉与2型糖尿病和结直肠癌：　　每日摄入50克加工肉(约一根香肠)可使2型糖尿病风险增加30%，结直肠癌风险增加26%。　　含糖饮料与2型糖尿病和缺血性心脏病(IHD)：　　每日摄入250克(约一罐饮料)可使2型糖尿病风险增加20%，IHD风险上涨7%。　　反式脂肪与缺血性心脏病(IHD)：　　每日能量摄入中1%来自反式脂肪可使IHD风险增加11%。　　递增趋势：　　所有风险-结果关系均呈现单调递增趋势，摄入量越高，健康风险越显著。尤其在低摄入量时，风险增加尤为明显，表明即使是少量摄入这类食品也可能对健康产生不利影响。　　公共健康政策的启示　　研究结果为公共健康政策提供了重要指导，强调限制加工食品摄入的重要性。以下是政策制定可能采取的措施：　　饮食指导与宣传：加强普及关于加工食品对慢性疾病影响的知识，提高公众健康意识，从源头减少消费。　　食品配方调整：推动食品企业采用健康配方，减少反式脂肪及含糖饮料的生产。　　政策干预：实施针对加工食品的税收政策和法规限制，如对含糖饮料征税或标记健康警示。　　研究局限性与未来方向　　虽然这项研究采用了严格的分析方法，但研究者指出当前营养流行病学仍面临一些局限性：　　饮食评估工具的误差：即使是常用的FFQ和24小时饮食回顾，也可能存在一定的不准性。　　混杂因素控制不足：可能未完全排除参与者的生活习惯或其他流行病学变量对结果的影响。　　未来解决方向：　　为进一步确保数据质量和筛查精度，研究人员计划引入人工智能辅助饮食评估工具以及孟德尔随机化等先进技术，以提高对因果关系的严格验证。　　结语：加工食品与慢性病风险的警示性关联　　这项发表在《Nature Medicine》的研究通过系统性数据分析，揭示了加工肉、含糖饮料和反式脂肪对多种慢性疾病的实质风险，即便摄入量较低也可能造成负面影响。随着加工食品消费量不断增长，限制其摄入的健康干预措施变得尤为紧迫。未来，通过科技创新与政策支持，全球饮食结构必将在健康导向的路线中找到新的平衡点，为减少慢性病负担，推进公共健康提供更多希望。

　　每年春天，当万物复苏之际，许多人却无法享受这份美好。鼻塞、喷嚏、眼痒，这些恼人的过敏症状让季节性过敏性鼻炎(Seasonal Allergic Rhinitis, SAR)患者倍感困扰。据统计，全球数亿人受到这一疾病的影响，其不仅干扰日常生活，还可能导致情绪低落及睡眠问题，成为患者及其家庭的沉重负担。传统治疗方法如抗组胺药和鼻用皮质类固醇，虽有所帮助，但面对症状严重且反复发作的患者，效果往往不尽如人意。　　近日，《Nature Medicine》发表了一项振奋人心的研究——“Stapokibart在中重度季节性过敏性鼻炎中的治疗效果：随机3期试验”，为解决这一疾病带来新希望。研究团队开发了一种名为Stapokibart的新型人源化单克隆抗体，通过精准阻断过敏反应的关键通路，为中重度SAR患者提供了一个更有效、更持久的治疗方案。　　精准阻断过敏反应：Stapokibart如何发挥作用?　　季节性过敏性鼻炎的根源在于免疫系统接触到花粉等过敏原时异常激活，释放炎症介质白细胞介素4(IL-4)和白细胞介素13(IL-13)，这两种因子是引发过敏性炎症的核心。Stapokibart通过靶向结合白细胞介素4受体α亚基(IL-4Rα)，阻断IL-4和IL-13的信号传递，就像精准“关闭开关”，抑制炎症反应的发生。　　Stapokibart的这种机制，与传统疗法如抗组胺药物相比，更为直接、精准。让它不仅仅缓解过敏反应的表面症状，更是在源头上遏制了过敏炎症通路。　　研究设计：严谨的3期临床试验　　为了验证Stapokibart的疗效和安全性，研究团队开展了一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验。试验招募了108名成人中重度季节性过敏性鼻炎患者，这些患者的血液嗜酸性粒细胞数量增高(≥300 cells/µl)，表明他们存在活跃的2型炎症，这类患者通常对传统治疗反应不佳。　　参与者被随机分为两组，一组接受Stapokibart治疗，另一组接受安慰剂。Stapokibart组的患者在第一天接受600毫克皮下注射作为负荷剂量，随后每两周注射一次300毫克，整个治疗为期4周。研究以“鼻部症状评分”(rTNSS)的变化为主要评价指标，同时评估生活质量问卷(RQLQ)及眼部症状评分(rTOSS)等次级终点。　　突出的疗效：显著缓解鼻部症状　　研究结果显示，Stapokibart在缓解鼻塞、流涕、喷嚏和鼻痒等症状方面具有显著效果。在治疗的前两周内，该疗法组患者的综合鼻部症状评分(rTNSS)下降幅度显著优于安慰剂组。更值得注意的是，这种缓解效果在整个治疗过程都能持续。这意味着Stapokibart不仅能快速奏效，还能提供长时间的症状缓解。　　更广泛的益处：改善眼部症状及生活质量　　除了鼻部症状，Stapokibart在改善眼部症状和提升生活质量方面也表现出了显著优势。数据显示，治疗组患者的眼部症状评分(如眼痒和红肿)明显低于安慰剂组，晨间鼻塞评分也有显著改善。通过鼻结膜炎生活质量问卷(RQLQ)，研究发现Stapokibart显著改善了患者的情绪、活动能力及日常生活满意度。在第4周，Stapokibart组约73%的患者生活质量评分改善至少0.5分，远高于安慰剂组的46%。　　安全性评估：使用安心可靠　　作为一种创新疗法，Stapokibart的安全性也是至关重要的。试验数据显示，其不良事件发生率与安慰剂组相似，且多表现为轻度或中度。研究未发现任何新的安全风险，进一步支持了Stapokibart作为一种安全的治疗选择。　　展望：Stapokibart或成SAR患者的新福音　　这项严谨的研究证实了Stapokibart在治疗季节性过敏性鼻炎上的卓越疗效，它不仅缓解了患者的症状，还显著改善了生活质量。作为一种靶向2型炎症通路的单克隆抗体，它为那些对传统疗法无效的患者提供了新的解决方案。　　在未来，这项技术有望开辟过敏性疾病治疗的新路径。随着更多长期研究数据的公布，Stapokibart可能成为治疗季节过敏性鼻炎甚至其他炎症性疾病的强大工具。希望这一疗法能早日完成临床推广帮助患者更好地享受春夏秋季的美好时光。

　　3月31日，国家药品监督管理局(NMPA)公布了罗泽利昔珠单抗注射液(商品名：优迪革)的获批信息。这款药物的上市，标志着全球首个并且唯一同时适用于乙酰胆碱受体(AChR)阳性和肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK)阳性全身型重症肌无力(gMG)患者的治疗药物获得批准。该药物是新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂，填补了国内MuSK阳性患者治疗的空白，具有重大的临床意义。　　重症肌无力：罕见的自身免疫性疾病　　重症肌无力(MG)是一种由免疫系统异常引起的神经肌肉传导障碍性疾病，主要表现为肌无力、易疲劳等症状，严重时可能影响语言、行动甚至呼吸功能，最终可能引发肌无力危象，危及生命。全球统计数据显示，中国的年发病率约为0.68/10万人，而AChR阳性和MuSK阳性是其主要亚型，分别占比85%和8%。尤其是MuSK阳性患者，往往症状更重，面临更高的危急重症风险。　　罗泽利昔珠单抗注射液的独特优势　　罗泽利昔珠单抗注射液的上市，不仅为AChR阳性患者提供了新的治疗选择，同时也为MuSK阳性患者的靶向治疗带来了新的希望。MuSK阳性患者在临床上通常呈现更严重的病情，且存在较高的重症风险。因此，这款药物的获批填补了国内MuSK阳性患者治疗的空白，为这类患者带来了更为针对性的治疗手段。　　专家观点：改善患者生活质量至关重要　　复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授表示，尽管重症肌无力的诊断相对明确且治疗手段逐渐多样化，但有效控制病情并不等同于恢复患者的生活质量。罗泽利昔珠单抗的批准上市，不仅为患者提供了新的治疗选择，也有望改善其生活质量，帮助他们回归正常生活。　　结语　　随着罗泽利昔珠单抗注射液的上市，重症肌无力患者的治疗前景有了新的突破。这一药物的批准不仅在临床治疗上具有里程碑意义，也为患者提供了更好的治疗选择，推动了该疾病的临床治疗进展，特别是MuSK阳性患者的靶向治疗进入了全新的阶段。

　　2025年3月25日，湖南科伦制药有限公司成功提交了比拉斯汀口服溶液的上市申请，该申请已获得受理。比拉斯汀(Bilastine)是一种非镇静性、长效的第二代抗组胺药，广泛用于过敏性鼻炎和荨麻疹的症状缓解。　　比拉斯汀药理特性与优势　　比拉斯汀属于H1组胺受体拮抗剂，是一种高选择性的第二代抗组胺药，具有起效快、持续时间长的特点。与其他抗组胺药相比，比拉斯汀的H1受体亲和力更强，比西替利嗪高三倍，比非索非那定高六倍。此外，使用比拉斯汀治疗不会与CYP酶系统产生显著相互作用，且耐受性良好，副作用较低，是治疗过敏性疾病的优选药物。　　比拉斯汀的市场发展与全球上市进程　　比拉斯汀的原研产品由西班牙FAES制药公司开发，最早于2010年8月在欧盟上市。该药品被批准用于治疗成人和12岁以上青少年的荨麻疹及变应性鼻炎。根据公开资料，2023年6月，意大利美纳里尼集团推出的比拉斯汀片(商品名：力敏能®)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，适用于12岁以上青少年及成人的荨麻疹治疗。　　此外，2024年11月，江苏华阳制药推出的比拉斯汀片(商品名：新敏特®)也顺利通过4类仿制药注册，成为国内首个过评的产品。随着国内药企的积极布局，目前已有多家企业，包括山东新时代、石家庄四药、华益药业等，向NMPA提交了比拉斯汀口服溶液的上市申请，市场竞争愈加激烈。　　荨麻疹治疗需求与比拉斯汀口服溶液的市场前景　　中国的慢性荨麻疹发病率已达到2.6%-4.2%，高于全球平均水平。慢性荨麻疹患者通常病程较长，且复发率较高，给患者带来巨大的健康负担。除此之外，荨麻疹还常伴随失眠、焦虑等心理问题，增加了患者的生活负担。因此，则需一种既高效又能被患者接受的治疗方法。　　目前，第一代抗组胺药在治疗荨麻疹时常常伴随镇静、认知功能下降等副作用，影响患者的日常生活。而第二代抗组胺药，如比拉斯汀，因其低镇静性和不易产生抗胆碱作用，已成为新的治疗一线药物。比拉斯汀口服溶液剂型，特别适合儿童患者，能够准确提供药物剂量，提高服药的便利性和患者的依从性。　　中国抗过敏药物市场潜力巨大　　根据数据显示，2023年和2024年上半年，全国医院端抗组胺药物的销售额分别为50.94亿元和25.69亿元;全国药店零售端销售额则为26.25亿元和12.55亿元，市场潜力巨大。随着比拉斯汀口服溶液的推出，预计将进一步满足儿童和成人患者的需求，成为抗过敏药物市场的重要一员。　　总结　　比拉斯汀口服溶液的上市申报受理标志着该药物在中国市场的进一步推进，预计将在未来的抗过敏药物市场中占据重要位置。随着相关产品逐步获批上市，国内荨麻疹和过敏性鼻炎患者将迎来更多高效、安全的治疗选择。同时，这也为患者带来了更具个性化的治疗方案，满足了中国市场日益增长的医疗需求。

　　2024年3月14日，信达生物开发的中国首个、全球第二款IGF-1R抗体药物——替妥尤单抗N01注射液(商品名“信必敏”)成功获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。该药物为甲状腺眼病(Thyroid Eye Disease, TED)患者提供了一种创新的治疗选择，成为该领域的重要突破。　　甲状腺眼病治疗的挑战与突破　　甲状腺眼病是一种与甲状腺疾病相关的自身免疫性疾病，常见症状包括眼球突出、复视等，严重时甚至可导致失明。该病尤其在40至60岁人群中发病率较高，并且近年来呈现年轻化趋势。传统治疗方法主要依赖糖皮质激素，但疗效有限，且存在显著的副作用。随着靶向IGF-1R生物制剂的出现，甲状腺眼病的治疗迎来了新的希望。　　范先群教授，上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科专家，表示：“替妥尤单抗N01的上市无疑为中国患者提供了一个国际先进水平的治疗方案，也期待它能为全球甲状腺眼病患者带来更多治疗选择。”　　IGF-1R抗体药物的临床优势　　目前，全球唯一的IGF-1R抗体药物是美国Amgen公司推出的替妥尤单抗(Teprotumumab，商品名“Tepezza”)。然而，Tepezza价格昂贵，治疗一个疗程的费用高达近300万元人民币，且仅有极少数患者能够负担。与其相比，信必敏的治疗费用仅为Tepezza的1/15，且由于中国患者的体重普遍较轻，实际治疗费用将更加经济。　　信必敏在中国的三期注册临床研究中显示，治疗24周后，患者眼球突出的改善率高达85.8%，同时炎症和复视等症状得到了显著缓解。临床数据显示，信必敏的疗效与Tepezza相当，甚至在某些方面更具优势。　　　　改良剂型提高治疗便捷性　　与美国上市的冻干粉针剂相比，信必敏采用了经过改良的注射液水针剂型。这一剂型不仅稳定性良好，而且在成本、工艺简便性及患者依从性方面具有明显优势，能够显著降低药物配制操作的相关风险，提升临床治疗的便捷性。　　信达生物的创新之路　　信达生物经过多年持续创新，已成为中国发展最快的创新药企之一，特别是在肿瘤治疗领域稳居领军地位。近年来，信达生物积极布局慢性疾病领域，致力于提升患者的生活质量，在自身免疫、眼科及新陈代谢领域相继推出了一系列创新药物。此次替妥尤单抗N01的上市，标志着信达生物在眼科和内分泌领域的首次突破。　　除了已获批上市的15款药物，信达生物目前还有多个品种正在进行临床研究，并有多个新药分子进入III期临床或关键性研究。　　展望未来　　信达生物将在肿瘤、自身免疫、代谢疾病、心血管及眼科等领域持续加大创新药物的研发，未来将继续为全球患者提供更多高效、安全的治疗选择，推动中国创新药物走向世界，为患者带来更多希望。

　　近日，深圳市罗伯医疗科技有限公司(简称“罗伯医疗”)的“消化道内窥镜手术器械控制设备”创新产品正式获得国家药品监督管理局批准。这一突破性产品的上市不仅标志着罗伯医疗在消化内镜手术机器人领域的成功，同时也填补了国内该领域的技术空白。　　　　领先技术，全球首创　　罗伯医疗成立于2015年，专注于医疗机器人研发，尤其在柔性消化内镜手术机器人领域具有显著的技术优势。作为全球首家进入产业化阶段的消化内镜手术机器人公司，罗伯医疗经过多年的技术积累，已经在康复机器人、柔性机械臂、并联手术机器人设计等多个领域取得了突破性进展，并将这些技术应用于多个临床领域。　　此次获批的消化内镜手术机器人是全球首款获得批准的消化内镜手术机器人，产品由电控单元、驱动装置和操作手单元组成。其主要功能是在食管和胃内镜黏膜下剥离术(ESD)中辅助医生进行病变组织的钳夹和提拉。该机器人结合了一次性使用的消化道内窥镜组织钳，具备更高的手术精度和安全性。　　　　设计创新，提升手术效率　　罗伯医疗的消化内镜手术机器人采用了先进的外挂柔性机械臂设计，通过主从控制模式实现末端执行器的多自由度运动。在狭窄的自然腔道内，机器人能够精准控制柔性臂的运动，显著降低了手术中的风险和复杂度。传统的ESD手术由于操作难度较大，且学习曲线长，往往伴随较高的术中出血和穿孔风险，限制了其推广。而罗伯医疗的机器人系统正是通过突破这些技术难题，提升了手术的可操作性和安全性。　　　　打破瓶颈，推动国内医疗技术发展　　在国内，消化内镜手术机器人仍处于初步发展阶段。罗伯医疗的创新产品不仅填补了这一领域的空白，还为中国医疗器械行业的崛起提供了强有力的支撑。除了消化内镜手术机器人外，罗伯医疗的捷行下肢康复运动训练器也已获得上市批准。该设备为脑卒中患者和膝关节功能障碍患者提供了有效的辅助康复作用，帮助他们恢复步态和运动能力。　　目前，罗伯医疗还在研发一款多通道消化内镜手术机器人系统，旨在解决现有单臂机器人手术过程中的繁琐操作、内镜使用依赖性以及较大的体力消耗等问题。此外，产品还将提供更为清晰的手术视野和更高效、精准的操作体验。　　　　展望未来，本土创新医疗器械逐步崛起　　随着国家政策的支持和科技的不断进步，国产医疗器械的研发和创新逐渐迎来春天。罗伯医疗的消化内镜手术机器人代表了国内医疗器械行业技术水平的提升，也展示了中国在高端医疗设备领域的巨大潜力。未来，随着更多创新产品的涌现，本土医疗器械将在全球市场中占据更加重要的地位，为全球患者提供更高效、安全的治疗方案。　　随着国产医疗器械“含金量”的提高，未来几年，国内医疗器械行业将持续释放更多的创新成果，推动全球医疗行业的发展。