2025年国际儿童肿瘤学会(SIOP)年会近日在荷兰阿姆斯特丹圆满落幕。作为全球最具影响力的儿科肿瘤学术盛会，本届大会再次成为全球专家聚焦的焦点。中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科主任张翼鷟教授团队的最新研究成果登上国际舞台，展示了我国自主研发的第二代泛TRK抑制剂——佐来曲替尼(zurletrectinib, ICP-723)在儿童及青少年晚期实体瘤治疗中的I/II期临床研究数据，获得全球专家的高度关注与认可。　　NTRK融合肿瘤：精准靶向治疗的新突破　　报告显示，佐来曲替尼在儿童及青少年NTRK基因融合阳性实体瘤中展现出良好的耐受性与显著的抗肿瘤活性。NTRK基因融合是驱动多种恶性肿瘤的关键分子事件，尤其在儿童患者中比例更高，如婴儿纤维肉瘤、分泌性乳腺癌和神经胶质瘤等。传统的化疗或放疗往往疗效有限且副作用显著，而TRK抑制剂的出现，标志着癌症治疗从“按癌种分型”向“按基因精准治疗”的转变。　　“不论肿瘤发生在何处，只要发现NTRK基因融合，就可采用同一种靶向药物治疗。”张翼鷟教授指出，这种跨癌种治疗理念正在改变传统的治疗逻辑。佐来曲替尼作为国产原研药，不仅适用于初次治疗患者，也在克服第一代TRK抑制剂耐药性方面展现出卓越效果。　　疗效显著：耐药患者迎来新希望　　研究数据显示，在入组的NTRK融合阳性患儿中，客观缓解率(ORR)高达90%。特别是在第一代TRK抑制剂出现耐药的患者中，佐来曲替尼依然显示出明显疗效，部分患者实现肿瘤缩小或稳定。　　在安全性方面，未观察到剂量限制性毒性(DLT)，治疗相关不良反应主要为轻中度(1-2级)，说明其安全可控，适合长期治疗。这一结果为耐药后无有效药物的患儿带来了新的生机，也为国际儿童精准治疗提供了中国方案。　　检测先行：基因检测是治疗关键一步　　针对如何判断患儿是否为NTRK融合阳性，张翼鷟教授强调，基因检测是治疗的前提条件。目前国内大型肿瘤中心普遍可进行NTRK融合检测，但基层医院在技术与费用方面仍面临挑战。　　她建议患儿家长应尽早前往具备分子病理检测条件的专科机构，通过二代测序(NGS)进行筛查，从而为后续靶向治疗提供依据。随着更多靶向药物纳入医保体系，检测普及率与可及性有望持续提升。　　“星光计划”助力国产创新药加速上市　　值得关注的是，佐来曲替尼已被国家药监局药品审评中心(CDE)纳入“抗肿瘤药物研发鼓励试点计划(星光计划)”。　　这一政策支持意味着该药将加速获批进程，更快惠及患儿。张翼鷟教授指出，这一举措体现了国家对儿童肿瘤患者的高度重视，也代表着中国原创靶向药物正走向国际前沿。　　未来展望：精准联合治疗开启新篇章　　目前，佐来曲替尼在单药治疗中已展现优异疗效，但未来其与化疗、免疫疗法或其他靶向药物的联合应用仍值得深入探索。张翼鷟教授表示，未来的儿童肿瘤治疗将更加精准、个体化，甚至有望逐步实现“去化疗化”的目标。　　给家长的建议：早检测、勤沟通、科学应对　　张翼鷟教授提醒患儿家庭，面对疾病时要保持信心，选择经验丰富的专业治疗中心，并积极了解最新科研进展和临床试验机会。通过与医生密切沟通、关注公益与科研信息，家长能帮助孩子获得更及时、更科学的治疗。　　“精准医疗的时代已经来临，”张翼鷟教授总结道，“我们希望国产创新药能让更多患儿看到希望，让每一个孩子都能在科学的守护下迎来新的生命篇章。”　　结语　　佐来曲替尼的亮相，不仅代表中国在儿童精准肿瘤治疗领域的重大突破，也让全球看到了中国创新药物的研发实力。未来，随着基因检测普及与新药加速落地，越来越多的儿童肿瘤患者将从中受益，迎来更长久、更健康的未来。

　　10月14日，葛兰素史克(GSK)宣布，其重组带状疱疹疫苗——欣安立适(RZV，CHO细胞)，已正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于18岁及以上因疾病或治疗导致免疫功能受损的成人预防带状疱疹。这一扩展适应症包括接受自体造血干细胞移植等治疗后免疫力下降的人群。　　带状疱疹负担沉重，免疫受损者风险更高　　在中国，每年约有600万人罹患带状疱疹。该疾病不仅会引起剧烈的皮肤疼痛，还常伴随酸胀、灼热、刺痛或电击般疼痛感，严重影响睡眠与日常生活质量。　　除年龄增长外，免疫缺陷与免疫抑制是导致带状疱疹高发的重要因素。然而，在此次GSK产品获批之前，中国尚无其他适用于该类人群的带状疱疹疫苗。　　欣安立适的适应症扩展，意味着更多高风险患者将获得科学有效的预防手段，从而减轻疾病负担。　　GSK：推动预防优先的公共卫生格局　　GSK高级副总裁、疫苗与传染病研发负责人 Sanjay Gurunathan 表示：　　“此次批准是我们在扩大欣安立适可及性方面的重要一步。对于免疫功能受损的患者而言，带状疱疹的危害更为严重。我们将持续与监管机构紧密合作，推动创新防护手段，让医疗体系更注重‘预防先行’。”　　全球首创方案在华落地，填补防控空白　　作为首个也是目前唯一获批用于免疫缺陷或免疫抑制人群的重组带状疱疹疫苗，欣安立适的上市被认为填补了重要的防控缺口。　　GSK中国副总裁兼总经理 余慧明 表示：　　“这一适应症的扩展将帮助免疫受损人群更好地应对带状疱疹威胁，并为成人疫苗体系建设注入新动力。GSK将继续践行‘合力超越，共克疾病’的使命，推动‘医防融合’，助力‘健康中国2030’目标的实现。”　　临床数据支撑：六项试验证实有效与安全　　本次适应症申请基于六项国际多中心临床试验数据。　　研究涵盖18岁及以上的高风险人群，包括：　　近期接受造血干细胞或肾脏移植者;　　血液系统恶性肿瘤或实体瘤患者;　　以及HIV感染人群。　　结果显示，RZV在这些免疫受损群体中可显著降低带状疱疹发病风险，并具备良好的安全性。　　从治疗到预防：疫苗战略升级　　欣安立适的获批，标志着GSK在中国免疫领域迈出关键一步。公司计划通过构建覆盖全生命周期的“预防—治疗”一体化体系，加强疫苗创新与疾病防控协同，为中国成人免疫接种体系发展提供支持。　　GSK方面表示，将持续携手医疗机构、科研单位与政府部门，共同推动公共卫生体系升级，让更多高风险人群享受到科学防护的成果。　　总结：　　随着欣安立适扩展适应症在中国获批，免疫功能受损者迎来了首个可用的重组带状疱疹疫苗。这不仅填补了临床防控空白，也进一步推动了我国成人免疫体系从“治疗导向”向“预防优先”的转变。

　　2025年9月20日，大冢制药(Otsuka)与灵北制药(Lundbeck)联合宣布，FDA已向其递交的布瑞哌唑(Rexulti)联合舍曲林治疗创伤后应激障碍(PTSD)的补充新药申请(sNDA)发出完整回复函(CRL)。FDA表示，申请方未能提供足够的实质性有效性证据来支持该适应症获批。　　布瑞哌唑：基于多靶点机制的潜力药物　　布瑞哌唑是一种多靶点的抗精神类药物，具有5-HT1A受体部分激动、5-HT2A受体拮抗和多巴胺D2受体部分激动的作用机制。自2015年首次在美国获批上市以来，该药已经覆盖重度抑郁症(MDD)、精神分裂症及阿尔茨海默病激越等适应症。然而，在PTSD这一新的适应症拓展中，布瑞哌唑联合舍曲林的研究结果未能获得监管部门的认可。　　FDA否决原因：缺乏充分有效性数据　　FDA针对布瑞哌唑联合舍曲林治疗PTSD的申请指出，尽管申请资料经过充分审查，但未能提供足够的实质性证据来支持药物的有效性。今年7月，FDA精神药物咨询委员会(PDAC)就该适应症召开会议，委员会以10:1的票数反对联合疗法的有效性，这使得此次审批充满争议。　　支持数据综述：疗效存在不一致　　该sNDA的申请数据来源于三项随机临床试验：Trial 061、Trial 071和Trial 072，这些试验的主要终点是患者在10周治疗期间，其CAPS-5量表(PTSD症状评分)总分的变化。但结果却并不完全一致：　　Trial 061(II期临床研究)：　　布瑞哌唑+舍曲林组CAPS-5总分下降16.4分，显著优于布瑞哌唑单药组(-12.2分)、舍曲林单药组(-11.4分)和安慰剂组(-10.5分)。　　Trial 071(III期临床研究)：　　布瑞哌唑+舍曲林组相比舍曲林+安慰剂组，CAPS-5总分显著下降(-19.2分 vs -13.6分，P<0.001)，显示了优越性。　　Trial 072(III期临床研究)：　　研究未能达到主要终点(CAPS-5总分差异：-18.3分 vs -17.6分，P=0.66)，但趋势上仍与Trial 061和071一致。　　尽管两项研究中布瑞哌唑+舍曲林显示出一定效果，但Trial 072未能显现统计学显著性。FDA可能认为这些数据不足以全面支持该适应症的批准。　　安全性结果：耐受性良好　　三项试验的一致数据显示，布瑞哌唑+舍曲林治疗PTSD的安全性和耐受性良好，且未发现新的不良反应。合并分析显示：　　治疗期间不良事件(TEAE)发生率：布瑞哌唑+舍曲林组为55.5%，舍曲林+安慰剂组为56.2%。　　常见的不良事件包括恶心、头痛、体重增加和腹泻。　　现状与挑战：PTSD治疗仍显不足　　PTSD作为常见的心理健康障碍之一，美国每年约有1300万患者确诊。至目前，FDA仅批准舍曲林和帕罗西汀两种药物用于PTSD治疗，但是这类药物的有效率低于60%，完全缓解率甚至仅为20%-30%。其他尝试申报的候选药物(如MDMA)由于争议较大也未能获批，这表明PTSD药物开发依然面临严峻挑战。　　未来方向：重新审视适应症拓展策略　　尽管FDA拒绝了布瑞哌唑联合舍曲林的sNDA，但大冢和灵北表示将继续探索PTSD治疗的可能性，这可能包括：　　重新设计更强大的临床试验：明确靶向治疗的特定患者群体;　　改善药物疗效的联合策略：探索更优化的剂量方案或联合疗法;　　创新疗效评估方法：引入更敏感的评估工具，更早发现治疗信号。　　总结　　布瑞哌唑联合舍曲林治疗PTSD的适应症申请未获FDA批准，主要因现有临床数据的实质性有效性证据不足。然而，这一案例突显了PTSD治疗领域的巨大未满足需求，也为未来候选药物的研发提出了更高挑战。随着科学家进一步优化研究设计并挖掘潜在治疗机制，或许未来可以为PTSD患者提供更有效的治疗选择。

　　尽管饮食在免疫系统发育及调控环境刺激中扮演了重要角色，但饮食成分对人体免疫系统影响的详细机制仍未充分明确。特别是在抗肿瘤免疫的调控方面，科学家一直在探索其中的奥秘。近期发表在《Cell Reports Medicine》的研究揭示，绿叶蔬菜和玉米种子中富含的玉米黄素(Zeaxanthin，简称ZEA)是一种强大的免疫调节剂，能够增强CD8+效应T细胞功能，从而提高抗肿瘤免疫能力。这一发现为膳食成分在免疫治疗中的应用提供了新的视角。　　玉米黄素的免疫调节功能与来源　　玉米黄素是一种类胡萝卜素色素，广泛存在于绿叶蔬菜、玉米种子、枸杞等植物组织，已知主要对眼睛健康有益。然而，本研究首次揭示了其增强免疫系统功能的未知潜能。研究团队发现，玉米黄素能通过增强CD8+T细胞的细胞毒性作用来提高抗肿瘤免疫，同时也能促进T细胞受体(TCR)信号的转导，从而改善T细胞的功能表现。这使得玉米黄素成为一种重要的免疫调节剂。　　研究设计与关键实验　　为了探索相关机制，研究团队利用自建的“血液营养素”库对循环营养物质进行筛选，从中发现了玉米黄素的免疫增强效果：　　增强CD8+T细胞功能：在小鼠模型中，玉米黄素显著提升了CD8+效应T细胞攻击肿瘤细胞的能力。　　联合免疫疗法效果显著：补充玉米黄素可增强PD-1免疫检查点抑制剂的抗肿瘤效果，并增强TCR基因工程改造的CD8+T细胞毒杀能力。　　多组学验证：通过多组学机制研究，团队进一步证实，玉米黄素通过TCR信号促进CD8+T细胞表面的TCR刺激，改善T细胞的细胞内信号转导。　　此外，研究还发现其异构体叶黄素(LUT)并未表现出此类免疫调节作用，突显了玉米黄素在免疫调控中的独特性。　　核心发现的亮点　　植物性营养素的免疫潜能：首次揭示了膳食成分玉米黄素在增强免疫功能方面的潜力。　　增强抗肿瘤免疫力：口服玉米黄素能够显著增强体内免疫系统对肿瘤的防御功能。　　促进TCR信号转导：玉米黄素通过改善T细胞受体的功能强化了T细胞的免疫效应。　　协同免疫治疗：与PD-1抑制剂等免疫疗法联合使用效果显著。　　研究背景与临床意义　　研究团队此前的研究已揭示，牛羊肉及乳制品中的反式十八碳烯酸(TVA)能够直接促进CD8+T细胞功能，并改善癌症患者对免疫疗法的反应。在此基础上，最新研究表明，玉米黄素作为一种广泛存在于植物中的膳食营养素，也同样具备显著的免疫调节潜力。这些发现进一步丰富了“饮食-免疫调控轴”的科学认识，并为开发基于饮食的精准免疫疗法提供了理论基础。　　展望：玉米黄素的潜在转化价值　　作为一种常见的膳食成分，玉米黄素不仅是一种安全、易获取的天然营养物质，更展现出显著的抗肿瘤免疫调控能力。未来，它可能与现有的癌症免疫疗法相结合，用于增强疗效，甚至将成为癌症治疗中的重要补充疗法。这一发现为饮食与免疫系统的互作研究提供了开创性经验，也为基于膳食成分的癌症治疗探索了全新的方向。

　　2025年9月1日，翰森制药旗下子公司常州恒邦药业宣布，其开发的伊奈利珠单抗(inebilizumab)获得国家药监局(NMPA)批准，新增适应症为治疗免疫球蛋白G4相关疾病(IgG4-RD)成人患者。这一批准使得伊奈利珠单抗成为全球首个获批用于治疗IgG4-RD的药物，标志着该药物在自身免疫性疾病领域的应用拓展。　　伊奈利珠单抗：抗CD19单抗的创新突破　　伊奈利珠单抗是一种抗CD19单克隆抗体，最初由Viela Bio开发，后被Horizon公司收购(2021年)，Horizon公司于2023年被安进(Amgen)收购。该药物于2020年6月首次在美国获得批准，用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者，并在2022年3月获得中国批准。翰森制药自2019年起与Viela Bio达成合作协议，获得该药物在中国地区的开发和商业化权益。　　III期MITIGATE研究：伊奈利珠单抗显著降低IgG4-RD发作风险　　伊奈利珠单抗在治疗IgG4-RD方面的研究取得了积极成果。2024年6月，伊奈利珠单抗治疗IgG4-RD的III期临床试验(MITIGATE研究)取得了令人鼓舞的结果。MITIGATE研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，共纳入160名患者，旨在评估伊奈利珠单抗(300mg，静脉注射)对比安慰剂在IgG4-RD患者中的疗效和安全性。　　研究结果显示，在为期52周的治疗期内，伊奈利珠单抗组的患者IgG4-RD发作风险相比安慰剂组降低了87%(HR=0.13，p<0.0001)。此外，研究还达成了所有关键次要终点，包括年化发作率、完全缓解率(无发作、免治疗)。在安全性方面，未出现新的安全性信号，表明伊奈利珠单抗在该适应症中的应用是安全的。　　IgG4-RD：一种严重的免疫介导性疾病　　IgG4相关疾病(IgG4-RD)是一种慢性、全身性、免疫介导的纤维化性炎症性疾病，通常影响多个器官，并可能导致器官的不可逆损伤。根据估计，IgG4-RD的发病率约为每10万人中1至5例。研究发现，CD19阳性B细胞在IgG4-RD的发病机制中扮演重要角色，它们通过驱动炎症和纤维化过程，并与其他免疫细胞互动，促进疾病的进展。　　目前，全球仅有伊奈利珠单抗和obexelimab正在进行IgG4-RD的III期临床研究，这也进一步证明了伊奈利珠单抗在治疗IgG4-RD方面的重要性和创新性。　　总结：伊奈利珠单抗为IgG4-RD患者带来新希望　　伊奈利珠单抗的批准，不仅为IgG4-RD患者提供了一种全新的治疗选择，也为自免性疾病的治疗带来了突破性的进展。凭借其在III期临床研究中取得的优异效果，伊奈利珠单抗无疑将成为IgG4-RD治疗领域的重要药物。随着后续数据的进一步积累，预计该药物将在全球范围内为更多患者带来福音。

　　2025年8月22日，国家药监局官网正式宣布，四环医药集团旗下非全资附属公司 轩竹生物 自主研发的 抗肿瘤1类创新药地罗阿克片(XZP-3621) 获批上市。该药物专用于治疗 未经过间变性淋巴瘤激酶(ALK)抑制剂治疗的ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者，标志着中国本土企业在肺癌治疗领域的又一重大突破。　　创新机制：新一代ALK抑制剂展现卓越疗效　　地罗阿克是一款新一代 ALK抑制剂药物，其独特的分子结构设计显著提升了对耐药位点的抑制活性。　　强效作用于耐药位点：临床研究表明，地罗阿克对一代及部分二代ALK抑制剂耐药位点活性优异，可延长患者疾病控制时间。　　客观缓解率更高：与传统同类药物相比，地罗阿克在治疗ALK阳性局部晚期或转移性NSCLC患者时表现出更高的客观缓解率(ORR)，为患者带来更显著的生存获益。　　能穿越血脑屏障：地罗阿克可有效针对肺癌脑转移，有望填补现有药物在脑转移治疗方面的不足。　　安全性能优异：满足临床长期用药需求　　由于 ALK阳性晚期NSCLC患者的5年生存率超60%，安全性成为ALK抑制剂选择中的关键因素。地罗阿克副作用显著低于现有同类药物，保障了患者长期治疗的可接受性。　　随着耐药问题在临床中的持续累积，地罗阿克能够有效克服部分现有一代及二代药物的耐药局限，为ALK阳性患者提供了长期且安全的治疗方案。　　市场与临床需求：肺癌治疗规模快速增长　　据国际癌症研究机构(IARC)数据显示，肺癌是全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，其中 非小细胞肺癌(NSCLC)占比高达80%，ALK突变患者约占3~7%。　　中国市场概况：　　2021年，中国 ALK阳性晚期NSCLC靶向药物市场 规模约人民币33.7亿元，预计到2030年将增长至约人民币69.6亿元。　　地罗阿克凭借其良好的耐药性覆盖和更优的安全性，有望显著提升市场渗透率，为患者提供新的治疗选择，同时成为NSCLC治疗领域潜在的龙头产品。　　地罗阿克的临床和商业价值　　临床价值：　　治疗范围扩展：地罗阿克不仅对未接受ALK抑制剂治疗的患者有效，还可作为一代及部分二代药物耐药后的补充治疗方案。　　脑转移治疗的新突破：通过穿越血脑屏障，显著改善脑转移患者的治疗效果。　　安全性更高：有望成为符合长期用药需求的首选疗法，为患者提供更高质量的生存。　　商业价值：　　作为一款开放性适应症广泛的新一代ALK抑制剂，地罗阿克凭借其 疗效优异、副作用低、安全性强 的特性，有望快速获得市场认可。医生和患者对安全性强的新药接受度更高，其商业化前景极具潜力。　　未来展望：创新驱动肺癌治疗升级　　地罗阿克作为一种新一代ALK抑制剂，其获批上市不仅填补了国内ALK突变NSCLC治疗领域的空白，更为全球肺癌患者提供了新希望。四环医药通过自主创新结合全球领先的研发技术，正进一步提升中国创新药在国际市场的地位。未来，地罗阿克有望在肺癌治疗领域掀起新一轮升级，为患者及医生提供更优选的治疗方案，也将在全球抗肿瘤药物市场中占据重要地位。

　　2025年7月28日，康哲药业宣布其改良型新药Zunveyl(拟定通用名：葡萄糖酸苯加兰他敏肠溶片)的新药上市许可申请(NDA)已获得国家药品监督管理局(NMPA)受理，该药拟用于治疗成人轻度至中度阿尔茨海默型痴呆症状。这一重要进展标志着Zunveyl将为中国阿尔茨海默病患者提供全新的治疗选择，并满足其对更安全疗法的迫切需求。　　改新良型药：Zunveyl的技术优势　　治疗机制　　Zunveyl属于新一代乙酰胆碱酯酶抑制剂(AChEI)，治疗机制优化了加兰他敏的给药模式。作为一种前体药物，Zunveyl以惰性形式经过胃部和肠道，随后在肝脏代谢成活性成分加兰他敏，从而通过抑制乙酰胆碱酯酶活性、提高中枢乙酰胆碱水平以改善患者的认知功能和记忆能力。这种独特的设计能够降低胃肠道不良反应，显著改善耐受性，同时保证与加兰他敏相同的治疗效果。　　临床数据优势　　2024年7月，Zunveyl获得美国FDA批准，成为近十年来第二款阿尔茨海默病口服疗法。临床试验数据显示：　　胃肠道不良反应：发生率低于2%。　　失眠：未观察到失眠等常见副作用。　　依从性提升：更优的胃肠道安全性有助于改善患者治疗依从性，降低停药率。　　阿尔茨海默病：亟待安全有效的治疗方案　　阿尔茨海默病是一种慢性进行性的神经退行性疾病，占所有类型痴呆患者的50%-70%。随着老龄化趋势加剧，中国阿尔茨海默病患者已经超过983万人，其中轻度至中度患者约793万人。　　目前临床用药主要分为改善认知症状和延缓疾病进展两类，AChEI属于改善认知领域的主要药物。然而，药物副作用带来的耐受性差、治疗依从性低已成为现有疗法的显著痛点。据《中国阿尔茨海默病患者诊疗现状调研报告》，55%的患者在一年后停药，主要由于胃肠道副作用和失眠，这不仅恶化了患者病情，还增加了家属和医护人员的负担。因此，患者对更加安全的治疗方案需求日益迫切。　　Zunveyl的中国市场授权与合作　　2025年1月8日，康哲药业通过全资附属公司与Alpha Cognition公司签订许可、合作与经销协议，获得Zunveyl在亚洲(除日本和中东地区)、澳洲、新西兰的开发和商业化独家权利。合作条款包括初始期限20年，之后可根据协议自动延期。这一国际合作框架将为康哲药业推动Zunveyl进入中国市场提供强有力的支持。　　康哲药业表示，Zunveyl将与公司旗下的相关精神领域产品形成协同效应，例如创新药维图可®(地西泮鼻喷雾剂)及原研药黛力新®(氟哌噻吨美利曲辛片)，共同推动中枢神经疾病领域的药物布局和市场竞争力。　　持续需求：阿尔茨海默病治疗的挑战与机遇　　副作用影响治疗依从性　　阿尔茨海默病现有治疗药物的高副作用(如胃肠不适、失眠等)直接影响患者依从性，停药率居高不下。此困境使得更安全、有效的药物成为改善治疗效果的关键。　　Zunveyl的市场潜力　　作为一款具有更优胃肠道安全性的新型AChEI，Zunveyl满足了患者对更安全疗法的需求，有望降低停药率，改善患者生活质量及治疗效果。临床数据显示，该药不良事件的低发生率使其在药物耐受性和依从性上具有显著优势，将为患者和护理人员减轻负担。　　康哲药业的战略布局：专注中枢神经领域　　康哲药业近年来持续在中枢神经疾病领域发力，形成创新型与原研药协同发展的药物矩阵。目前已覆盖精神、记忆及相关领域，在售和研发药品包括：　　维图可®(地西泮鼻喷雾剂)：创新型精神药物，快速起效。　　黛力新®(氟哌噻吨美利曲辛片)：用于改善抑郁症及焦虑状态的原研药。　　注射用Y-3：正在研发的创新型中枢神经药物。　　Zunveyl的引入进一步拓展了公司在阿尔茨海默病领域的布局，为其中枢神经系统药物组合增添了新的亮点。　　展望未来：推动创新药物惠及更多患者　　随着阿尔茨海默病患病人数的上升和治疗需求的增加，安全性更高、耐受性更好的药物将成为未来治疗的重点方向。康哲药业通过引进Zunveyl，使这一创新疗法进入中国市场，有望提升患者依从性，改善治疗效果，降低疾病负担。　　未来，康哲药业将继续整合精神与中枢神经领域的资源，加强国际合作关系，通过创新研发和市场布局，为中国乃至全球阿尔茨海默病患者带来更多突破性治疗方案和健康希望。

　　肝癌是全球范围内难以攻克的重大健康问题。据世界卫生组织数据，2022年全球新发肝癌病例达86万例，其中死亡人数高达78万。尤其是在中国，肝癌常年位列癌症死亡原因的第二位，患者平均五年生存率仅为14%。　　对无法手术切除的早期肝癌患者而言，热消融是临床中的常用治疗方式——通过探针加热肿瘤局部至60-100℃，以高温“烧死”癌细胞。然而，约40%的患者术后仍出现肿瘤复发，癌细胞竟能在亚致死高温区存活并卷土重来。这种现象引发了研究者的广泛关注。　　近日，发表在《Hepatology》上的一项研究揭示了这一复发谜团的核心：一种名为Galectin-1(Gal-1)的关键蛋白似乎充当了癌细胞的“糖保镖”，通过为其提供能量“续命”助其熬过高温。研究发现，联合使用Gal-1抑制剂或能显著增强热消融的疗效，有望成为肝癌治疗的突破口。　　Gal-1：热消融边缘区的抗癌之谜　　非应答患者中Gal-1显著升高　　为了探明肝癌复发的机制，加州大学的研究团队分析了58份早期肝癌穿刺样本，其中包括：　　32例应答者(2年内无病程进展);　　23例非应答者(2年内出现复发)。　　研究通过无偏蛋白质组学技术(MSFragger软件进行蛋白鉴定)，发现非应答患者标本中有一种异常显著的信号——Gal-1蛋白强烈升高!　　进一步的组织检测证实：非应答者的肿瘤组织中，Gal-1阳性细胞数量是应答者的数倍，而健康肝组织中Gal-1几乎不表达。这提示，Gal-1或许是癌细胞抵抗热消融的幕后推手。　　Gal-1如何成为癌细胞的“保镖”?　　模拟亚致死高温区　　为了验证Gal-1的作用，研究团队在体外模拟了热消融边缘“亚致死高温环境”。他们将两种肝癌细胞(SNU449和SNU423)暴露在47℃水浴25分钟(15分钟平衡+10分钟处理)。　　结果显示：　　Gal-1高表达的SNU449细胞死亡率远低于低表达的SNU423细胞;　　同时，SNU449仍能在高温处理后快速增殖，展现强烈的抗性。　　Gal-1为癌细胞“续命供能”　　研究进一步揭示了Gal-1的分子机制：通过调控细胞代谢网络，它为癌细胞提供持续的能量支持。其具体步骤如下：　　拆解“糖仓库”：　　Gal-1与GM1神经节苷脂结合，招募**β-半乳糖苷酶(β-gal)**将GM1水解为半乳糖;　　激活能量链：　　半乳糖通过Leloir途径转化为葡萄糖-6-磷酸，进入糖酵解途径及三羧酸循环(TCA cycle)，最终生成大量ATP。　　分子桥梁调控：　　高温下，Gal-1通过与P-糖蛋白的N端(N-P-gp)形成复合物，同时受**O-糖基化(O-GlcNAcylation)**调节，进一步加速半乳糖代谢并提升细胞能量供应。　　联合抑制剂：进一步提升治疗效果　　细胞和小鼠实验提供积极信号　　为了增强热消融效果，研究团队尝试联合使用Gal-1抑制剂(OTX008)，结果显示：　　细胞实验：　　用OTX008处理后，47℃高温下SNU449细胞死亡率从20%升至60%，同时糖酵解活性显著下降(降低约50%);　　小鼠模型：　　在移植肿瘤的裸鼠中，联合注射OTX008后，肿瘤体积仅为单独热消融组的1/2，且肿瘤内半乳糖代谢物(如半乳糖-1-磷酸)和ATP水平显著降低。　　此外，OTX008已经在晚期结直肠癌患者的临床试验中证实其安全性，具有每日皮下注射65mg无严重毒副作用的特点，为临床应用奠定基础。　　Gal-1：多癌种治疗的通用靶点　　研究还指出，Gal-1不仅在肝癌中发挥“护癌”作用，在胰腺癌、肺癌等多个癌种中也同样通过调控代谢或免疫逃逸促进肿瘤发展。这提示，Gal-1抑制剂可能增强其他热消融、放疗及免疫治疗的效果。　　例如，免疫治疗中，Gal-1会通过上调PD-1/PD-L1通路导致耐药，联合Gal-1抑制剂有望克服这一难题，释放免疫疗法潜力。　　总结：精准破局，抗癌新路径　　这项研究首次揭示了肝癌热消融后复发背后的核心机制：Gal-1通过糖代谢为癌细胞提供能量支持，是关键的“护盾”和“雷管”。联合使用Gal-1抑制剂OTX008，有望显著降低热消融复发率，为晚期肝癌患者提供全新治疗选择。　　未来，临床医生或许只需在热消融术前加一步“Gal-1抑制剂静脉注射”，就能让癌细胞失去能源保护，实现从“物理杀伤”到“代谢干预”的精准抗癌新路径。

　　7月18日，国家药监局(NMPA)发布公告，批准武汉禾元生物科技股份有限公司开发的重组人白蛋白注射液(水稻)(HY1001，商品名：奥福民)正式上市。该产品用于治疗肝硬化引发的低白蛋白血症(血清白蛋白水平≤30g/L)，是我国首个获批的水稻表达系统白蛋白产品。　　“黄金药物”临床需求旺盛，市场高达300亿级　　白蛋白素有“急救药中的黄金标准”之称，广泛应用于肝病、烧伤、失血性休克、术后恢复等多个危重场景。据统计，2023年国内白蛋白终端销售额高达344亿元，2024年仍保持在300亿元的高位，足见其庞大的临床需求。　　但目前市场上的人血清白蛋白几乎完全依赖血浆提取，而我国血浆采集资源紧张，导致对进口产品的严重依赖。2023年国内批签发中，进口白蛋白占比达60%;到了2024年，这一比例进一步上升至69%，加剧了用药紧张和价格压力。　　水稻也能产出“人用药”?核心技术实现跨界突破　　面对血源短缺和进口依赖的困境，禾元生物提出“用水稻制造白蛋白”的创新解决方案。通过基因工程技术，将编码人白蛋白的基因导入水稻种子，使其在胚乳细胞内合成目标蛋白。这一颠覆式研发路径依托于公司自研的两大技术平台：　　OryzHiExp水稻蛋白表达系统 -OryzPur高效纯化工艺平台　　与传统血浆提取或酵母发酵法相比，该水稻表达方式具有低免疫原性、高安全性、生产成本可控、工艺绿色环保等多重优势，且完全避免血源性病毒传播的潜在风险。　　临床数据表现亮眼：疗效媲美人血白蛋白　　2024年11月公布的Ⅲ期临床试验结果显示，在肝硬化低白蛋白血症患者中，奥福民(HY1001)每日给药剂量为20g，最多可使用14天，其在提升血清白蛋白浓度方面与传统人血浆来源的白蛋白(pHSA)疗效相当，且疗效维持时间也具可比性。　　此外，临床数据显示该产品在安全性方面表现良好，不良反应发生率低，为患者提供了更安全、更可靠的新治疗选择。　　商业化提速，智能工厂为规模化生产护航　　禾元生物早已布局商业化路径，目前已建设完成年产10吨原液能力(约100万瓶成品)的智能化工厂，并获得国家《药品生产许可证》。此外，公司还在武汉光谷建设7万平方米生产基地，预计2026年投产后，产能将扩展至120吨原液(1200万瓶)。　　同时，禾元生物已与贝达药业签署商业化协议，授予其在约定区域内独家销售权，加快产品市场推广步伐。　　科创板冲刺IPO，募集资金助力扩产　　据禾元生物提交的招股书，公司计划在科创板发行近9000万股，拟募资24亿元，其中“重组人白蛋白产业化基地”是重点投资项目。此次资本动作有望进一步加快其产品的产业化落地和市场覆盖。　　结语：国产替代迈出关键一步，重塑白蛋白供应格局　　奥福民(HY1001)的上市，不仅是禾元生物在生物制造领域的重要成果，也是我国在白蛋白替代路径上的一次重大突破。它有望缓解当前对人血白蛋白的严重依赖，为临床患者带来更可及、更安全的新型治疗选择，也为我国生物药发展注入全新动力。

　　近日，CDE官网公示显示，华益药业申报的3类仿制药——乙酰半胱氨酸片上市申请成功获受理，这使其成为国内第8家切入该剂型领域的企业。随着华益药业的加入，乙酰半胱氨酸片剂市场将迎来更加激烈的竞争与进一步的市场细分。　　乙酰半胱氨酸市场现状：强劲增长与多剂型共存　　近年来，乙酰半胱氨酸整体市场增长迅猛。据数据显示，2024年全终端销售额已经突破3.89亿元，同比增长13%以上。作为祛痰药市场的龙头产品，乙酰半胱氨酸占据了超过50%的市场份额，并连续四年处于领先地位。　　乙酰半胱氨酸通过分解痰液黏蛋白中的二硫键，显著降低痰液的黏稠度，帮助促进痰液排出，主要用于急慢性呼吸系统疾病(如支气管炎、肺气肿、支气管扩张等)引起的痰液黏稠及咳痰困难问题。　　在剂型方面，乙酰半胱氨酸市场表现为多剂型共存，各剂型的具体表现如下：　　吸入溶液： 作为市场的核心力量，2024年吸入溶液销售额达23.06亿元，占市场总额的60%以上。其直接作用于呼吸道的优势使其在急重症患者及儿童患者中获得广泛应用。　　泡腾片： 销售额自2023年的2.8亿元回落至2024年的2.36亿元，呈现一定下降趋势。　　颗粒剂： 在2023年因集采前备货需求激增达到3.98亿元，而2024年则骤降至1.21亿元，降幅明显。　　片剂： 近年来增势显著，从2021年的1.59亿元增长至2024年的3.21亿元，四年内实现了翻倍增长。　　其中，片剂凭借其差异化优势逐渐成为市场焦点：无需专业雾化设备，也不需要像泡腾片那样提前溶解服用，更比颗粒剂的特殊气味更易为患者接受，因此在慢性病管理及市场拓展中具有独特竞争潜力。　　华益药业布局片剂，搅动市场竞争格局　　目前在片剂赛道，已有7家企业参与竞争。与吸入溶液领域28家企业竞相逐鹿不同，片剂市场尚处于有限竞争阶段，而华益药业的加入无疑会加速这一领域的分化。　　作为一款差异化的口服剂型产品，乙酰半胱氨酸片剂的潜力不仅局限于慢性病管理，还因行业创新和新适应症开发带来了更大的想象空间。例如，随着原研注射剂型预计于2025年5月在国内获批，片剂市场的边界可能进一步拓宽，尤其是在急重症管理领域的探索中，片剂有望发挥其便利性和易推广的优势。　　对华益药业而言，能否在片剂市场中占据有利地位，将取决于以下几点：　　产业化速度： 研发与申报工作的高效推进至关重要。如果能够在2026年底获得正式上市许可，将有助于抢占市场时机。　　商业化能力： 如何构建市场壁垒，并在面对其他剂型的竞争中脱颖而出，将考验华益药业的综合运营能力。　　精准定位： 在片剂内部竞争有限的情况下，华益需要明确自身产品在与吸入溶液、泡腾片和颗粒剂等剂型的差异化定位，建立独特优势。　　挑战与机遇并存：片剂市场的未来可期　　随着乙酰半胱氨酸片剂市场的持续扩张，其前景值得期待，但挑战也不容忽视。在需求端，呼吸系统用药市场的整体增长趋势为片剂发展提供了动力，但同时该领域经历集采后价格压缩、利润空间收窄的现象也需要引起重视。　　值得注意的是，在慢性病患者中，口服片剂因其简单易服用的优势更加受欢迎，而在新适应症开发过程中，其灵活性也为市场增量提供了更多可能性。对于华益药业而言，快速推进乙酰半胱氨酸片剂的布局，既是挑战，也是未雨绸缪抢占未来的增长机遇。　　结语　　华益药业乙酰半胱氨酸片剂上市申请的获受理，标志着其正式进入国内片剂市场的竞争格局。随着赛道竞争逐渐激化以及原研注射剂型的推出，整个乙酰半胱氨酸市场将迎来更大的分化与重新洗牌。如何在有限的竞争中脱颖而出，并探索片剂更多的增量空间，将是华益药业及其他参与者共同面临的重要课题。