近日，国家药品审评中心(CDE)官网信息显示，瑞阳制药申报的库莱韦单抗(RB0026)被纳入拟优先审评名单，适应症为预防1岁以内新生儿及婴幼儿因呼吸道合胞病毒(RSV)导致的下呼吸道感染。这一进展意味着我国在婴幼儿RSV预防领域有望迎来新的治疗选择。　　全人源长效RSV单抗，研发历程清晰　　库莱韦单抗是一款全人源、长效作用的RSV单克隆抗体。该产品于2021年12月完成IND申报，并在2022年6月正式启动首项临床研究。通过持续的研发推进，目前已进入关键性临床阶段。　　靶向F蛋白，显著抑制病毒感染　　从已公布的体内外药效研究结果来看，库莱韦单抗能够高度特异性结合RSV表面的F蛋白，从而阻断病毒侵入宿主细胞的关键步骤。实验显示，该抗体可明显降低肺部病毒载量，有效减少RSV感染引发的病毒性肺炎风险，为婴幼儿提供可靠的被动免疫保护。　　半衰期延长设计，实现“一针护一季”　　在分子结构上，库莱韦单抗通过抗体工程技术延长了体内半衰期，大幅降低了给药频次。理论上，仅需一次注射即可覆盖整个RSV高发流行季，有助于提升依从性，减轻家庭和医疗系统负担。　　三项III期临床同步推进　　目前，瑞阳制药已围绕库莱韦单抗布局了三项III期临床研究，研究对象涵盖早产儿、足月婴儿以及1–2岁的幼儿人群，重点评估其在预防RSV引起的下呼吸道感染方面的有效性与安全性，为后续上市申请奠定坚实证据基础。　　RSV负担沉重，临床需求亟待满足　　RSV是婴幼儿呼吸道感染中最常见的病原体之一，常引发毛细支气管炎和肺炎。其流行季通常集中在每年11月至次年4月，全球范围内每年都有数百万儿童因RSV相关重症感染而住院治疗。尤其是新生儿和低龄婴幼儿，感染风险和疾病负担更为突出。　　国内RSV单抗选择有限，新药意义突出　　截至目前，国内仅有尼塞韦单抗(由阿斯利康与赛诺菲联合开发)获批用于RSV预防。库莱韦单抗若顺利通过审评并上市，将进一步丰富我国RSV防控手段，为更多婴幼儿提供安全、持久的保护方案。

　　1月9日消息，据国家药品审评中心(CDE)官网披露，人福医药提交的盐酸纳布啡注射液新适应症上市申请已正式获得受理。　　该新适应症主要面向重症监护(ICU)患者的长时间镇痛(≥72小时)需求，注册类别为2.4类，标志着该药物的临床应用范围再次扩展。　　从麻醉诱导到ICU镇痛，适应症持续拓展　　盐酸纳布啡注射液最早于2013年获批用于复合麻醉的麻醉诱导阶段，此后其应用领域不断延伸。　　此次申报针对ICU患者的长期镇痛，意味着人福医药将进一步布局重症镇痛与围术期管理市场，为企业带来新的增长动力，也巩固了其在镇痛治疗领域的核心竞争力。　　独特机制赋能，镇痛效果与安全性并重　　盐酸纳布啡的最大特点在于其双受体作用机制——既是κ阿片受体激动剂，又具备μ阿片受体拮抗作用。　　这种特殊的药理机制使其在ICU环境下的镇痛表现优异，具有多项显著优势：　　对血压影响轻微，安全性更高　　镇静作用较弱，患者清醒舒适度提升　　呼吸抑制与谵妄风险更低，降低并发症发生率　　改善患者睡眠质量，有助于缩短住院周期　　为重症镇痛提供更优解　　总体来看，盐酸纳布啡注射液凭借优良的临床获益-风险平衡，在ICU长期镇痛领域展现出强劲潜力。　　其在维持镇痛效果的同时，兼顾患者安全与舒适，将为重症监护患者提供更科学、更可靠的镇痛方案。　　未来，随着该新适应症的推进与应用，盐酸纳布啡有望成为ICU镇痛治疗的重要药物选择。

　　11月17日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布最新公示，由上海正大天晴申报的1类创新药TQB2922皮下注射剂型正式获得临床试验默示许可。该药将用于单药或联合第三代EGFR TKI药物治疗晚期恶性肿瘤，为肿瘤患者提供新的治疗选择。　　此前，TQB2922的静脉注射剂型已在国内获得临床试验批准，而此次皮下注射版本的问世，标志着正大天晴首次依托自研平台技术，成功突破了大分子药物皮下给药体积受限的行业难题。　　双靶点机制：精准阻断EGFR/c-Met信号通路　　TQB2922是一款自主研发的EGFR/c-Met双特异性抗体，通过同时结合肿瘤细胞表皮生长因子受体(EGFR)与间质表皮转化因子受体(c-Met)，能够有效阻断两条信号通路的异常激活，抑制肿瘤细胞的增殖、侵袭与转移。　　除了直接阻断信号传导外，TQB2922还能激活机体免疫系统，通过自然杀伤细胞(NK细胞)与巨噬细胞介导的抗体依赖性细胞毒作用(ADCC)与抗体依赖性细胞吞噬作用(ADCP)，实现对肿瘤细胞的双重打击。　　动物实验显著验证抗肿瘤活性　　非临床实验数据表明，在EGFR 20外显子插入突变的非小细胞肺癌(NSCLC)移植瘤模型以及神经胶质瘤小鼠模型中，TQB2922均表现出显著的肿瘤生长抑制效果。　　研究结果显示，TQB2922可有效延缓肿瘤进展，为后续临床研究奠定了坚实基础。　　多瘤种布局，探索联合治疗新潜力　　目前，TQB2922静脉注射剂型的I期临床研究正在稳步推进，预计将在2026年国际学术会议上公布初步结果。与此同时，正大天晴正在积极探索TQB2922与多种抗肿瘤药物的联合应用，包括非小细胞肺癌、结直肠癌及头颈鳞癌等多个肿瘤类型。　　此次皮下注射剂型的获批，不仅为临床用药带来更高的便利性，也为未来居家治疗与慢病管理提供了可能。　　打造自主创新新样本　　TQB2922的连续突破，体现了正大天晴在抗体药物工程化设计与创新剂型开发方面的深厚实力。随着临床研究的深入推进，该药有望成为中国本土原研双特异性抗体药物的代表性成果，为多种难治性肿瘤患者带来新的希望。

　　2025年国际儿童肿瘤学会(SIOP)年会近日在荷兰阿姆斯特丹圆满落幕。作为全球最具影响力的儿科肿瘤学术盛会，本届大会再次成为全球专家聚焦的焦点。中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科主任张翼鷟教授团队的最新研究成果登上国际舞台，展示了我国自主研发的第二代泛TRK抑制剂——佐来曲替尼(zurletrectinib, ICP-723)在儿童及青少年晚期实体瘤治疗中的I/II期临床研究数据，获得全球专家的高度关注与认可。　　NTRK融合肿瘤：精准靶向治疗的新突破　　报告显示，佐来曲替尼在儿童及青少年NTRK基因融合阳性实体瘤中展现出良好的耐受性与显著的抗肿瘤活性。NTRK基因融合是驱动多种恶性肿瘤的关键分子事件，尤其在儿童患者中比例更高，如婴儿纤维肉瘤、分泌性乳腺癌和神经胶质瘤等。传统的化疗或放疗往往疗效有限且副作用显著，而TRK抑制剂的出现，标志着癌症治疗从“按癌种分型”向“按基因精准治疗”的转变。　　“不论肿瘤发生在何处，只要发现NTRK基因融合，就可采用同一种靶向药物治疗。”张翼鷟教授指出，这种跨癌种治疗理念正在改变传统的治疗逻辑。佐来曲替尼作为国产原研药，不仅适用于初次治疗患者，也在克服第一代TRK抑制剂耐药性方面展现出卓越效果。　　疗效显著：耐药患者迎来新希望　　研究数据显示，在入组的NTRK融合阳性患儿中，客观缓解率(ORR)高达90%。特别是在第一代TRK抑制剂出现耐药的患者中，佐来曲替尼依然显示出明显疗效，部分患者实现肿瘤缩小或稳定。　　在安全性方面，未观察到剂量限制性毒性(DLT)，治疗相关不良反应主要为轻中度(1-2级)，说明其安全可控，适合长期治疗。这一结果为耐药后无有效药物的患儿带来了新的生机，也为国际儿童精准治疗提供了中国方案。　　检测先行：基因检测是治疗关键一步　　针对如何判断患儿是否为NTRK融合阳性，张翼鷟教授强调，基因检测是治疗的前提条件。目前国内大型肿瘤中心普遍可进行NTRK融合检测，但基层医院在技术与费用方面仍面临挑战。　　她建议患儿家长应尽早前往具备分子病理检测条件的专科机构，通过二代测序(NGS)进行筛查，从而为后续靶向治疗提供依据。随着更多靶向药物纳入医保体系，检测普及率与可及性有望持续提升。　　“星光计划”助力国产创新药加速上市　　值得关注的是，佐来曲替尼已被国家药监局药品审评中心(CDE)纳入“抗肿瘤药物研发鼓励试点计划(星光计划)”。　　这一政策支持意味着该药将加速获批进程，更快惠及患儿。张翼鷟教授指出，这一举措体现了国家对儿童肿瘤患者的高度重视，也代表着中国原创靶向药物正走向国际前沿。　　未来展望：精准联合治疗开启新篇章　　目前，佐来曲替尼在单药治疗中已展现优异疗效，但未来其与化疗、免疫疗法或其他靶向药物的联合应用仍值得深入探索。张翼鷟教授表示，未来的儿童肿瘤治疗将更加精准、个体化，甚至有望逐步实现“去化疗化”的目标。　　给家长的建议：早检测、勤沟通、科学应对　　张翼鷟教授提醒患儿家庭，面对疾病时要保持信心，选择经验丰富的专业治疗中心，并积极了解最新科研进展和临床试验机会。通过与医生密切沟通、关注公益与科研信息，家长能帮助孩子获得更及时、更科学的治疗。　　“精准医疗的时代已经来临，”张翼鷟教授总结道，“我们希望国产创新药能让更多患儿看到希望，让每一个孩子都能在科学的守护下迎来新的生命篇章。”　　结语　　佐来曲替尼的亮相，不仅代表中国在儿童精准肿瘤治疗领域的重大突破，也让全球看到了中国创新药物的研发实力。未来，随着基因检测普及与新药加速落地，越来越多的儿童肿瘤患者将从中受益，迎来更长久、更健康的未来。

　　近日，ESMO 2025大会公布了常规摘要全文。齐鲁制药在大会上首次公开其自主研发的PROTAC(蛋白降解靶向嵌合体)创新药QLH12016的临床研究数据。该药物靶向雄激素受体(AR)，主要用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)。　　研究概况：36例mCRPC患者纳入试验　　截至2025年2月14日，共有36名确诊为mCRPC的患者接受QLH12016治疗，剂量范围为100至1200 mg，每日一次。所有受试者均存在转移性病灶，其中28%的患者伴有内脏转移(肺部占11.1%，肝脏占2.8%)。　　基因检测结果显示，69.4%的患者为雄激素受体配体结合域(LBD)野生型，30.6%存在LBD突变(包括L702H突变)。　　安全性良好：未出现剂量限制性毒性　　研究结果显示，在100-1200mg剂量范围内，未观察到剂量限制性毒性(DLTs)。共有33例患者(91.7%)出现治疗相关不良事件(TRAEs)，其中14例为3级及以上不良反应。　　最常见的不良事件包括贫血(63.9%)、乏力(47.2%)以及体重下降(41.7%)。值得注意的是，未发现3级及以上的胃肠道不良反应，严重血液学不良反应较为罕见(3级及以上贫血为5.6%，中性粒细胞减少为2.8%)。总体来看，QLH12016在安全性方面表现令人满意。　　疗效显著：多剂量组均展现积极信号　　在疗效方面，QLH12016展现出良好的抗肿瘤活性。全体受试者的中位影像学无进展生存期(rPFS)为7.4个月;在600mg剂量组中为9.0个月，而900mg剂量组的中位rPFS尚未达到。　　无论患者的LBD状态为野生型或突变型，QLH12016均展现出持续的疗效趋势，显示其对不同分子类型mCRPC患者的广泛适用性。　　小结与展望：AR靶向治疗的潜力新星　　总体来看，QLH12016在早期临床研究中表现出良好的安全性和初步疗效，为PROTAC技术在前列腺癌治疗领域的应用提供了新的方向。齐鲁制药的这一进展，不仅展现了国内在AR降解剂领域的研发实力，也为mCRPC患者带来了新的治疗希望。　　未来，随着更多临床数据的积累，QLH12016有望成为全球抗雄激素治疗的新型代表药物之一。

　　2025年10月1日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网显示，华奥泰自主研发的1类创新药——瑞西奇拜单抗注射液的上市申请正式获受理。该药物于2025年8月被纳入优先审评，用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病(GPP)急性发作。此外，瑞西奇拜单抗还曾获美国FDA授予治疗GPP的孤儿药资格。这款新药的推出，将为国内治疗这一罕见病带来重要突破。　　GPP：病症特点与治疗需求　　泛发性脓疱型银屑病(GPP)是一种罕见、可威胁生命的系统性中性粒细胞性皮肤病。其急性发作时，患者常出现全身红斑、脓疱，并伴有发热、关节痛、肌痛、C反应蛋白升高以及白细胞增多等系统性炎症症状。由于发作与死亡直接相关，若不及时控制病情，可能导致败血症和多系统器官衰竭，危及生命。因此，如何快速控制GPP急性发作成为治疗的关键。　　2023年，GPP被纳入中国《第二批罕见病目录》。尽管病因和发病机制尚未完全明了，但研究表明，IL-36信号通路的过度激活是GPP发病的重要机制。靶向该通路的治疗药物因此成为潜在疗法。　　瑞西奇拜单抗：靶向IL-36R的创新疗法　　瑞西奇拜单抗(HB0034)是一款靶向IL-36R的IgG1型人源化单克隆抗体，由华奥泰自主研发。该药物通过精准阻断IL-36信号通路，有效抑制炎症因子的释放以及中性粒细胞的浸润，从而快速缓解GPP急性发作。　　与目前已上市的治疗药物佩索利单抗(Spesolimab)相比，瑞西奇拜单抗的特点如下：　　精准阻断IL-36R激活：通过抑制IL-36信号通路，从病理机制上控制GPP发作;　　优先审评：药物创新性被认可，上市进程加速;　　孤儿药资格：获FDA认证，为罕见病治疗领域的国际竞争力提供支持。　　全球治疗现状：佩索利单抗的启示　　目前，全球治疗GPP的药物中，仅有勃林格殷格翰的佩索利单抗获批。其通过特异性阻断IL-36R，抑制病理级联反应，为急性发作的患者提供了有效治疗。　　佩索利单抗的市场布局：　　静脉注射剂型：2022年12月被NMPA批准用于治疗成人GPP急性发作;　　皮下注射剂型：2024年3月被NMPA批准用于减少12岁及以上青少年(体重≥40kg)以及成人患者的GPP发作。　　佩索利单抗的临床应用为瑞西奇拜单抗的研发方向提供了重要参考，也展示了IL-36R靶向疗法的巨大潜力。　　未来展望：瑞西奇拜单抗的临床意义　　瑞西奇拜单抗作为国产创新药物，一旦获批上市，将填补国内在IL-36R抗体疗法领域的空白，为GPP患者提供新的治疗选择。以下为其潜在临床和市场意义：　　提升治疗可及性：通过国产药物的研发与上市，降低患者的经济负担，扩大治疗覆盖范围;　　推动罕见病创新：自主研发药物的成功经验，将加速国内罕见病治疗体系的完善;　　国际市场竞争：借助孤儿药资格认证，瑞西奇拜单抗有望进军国际市场，与外资药物抗衡。　　结语　　随着华奥泰瑞西奇拜单抗上市申请的获受理，国内GPP治疗领域迎来了重要转折点。这款创新药物代表了国产企业在罕见病治疗中的技术突破，同时为GPP患者带来新的治疗希望。未来，随着上市进程的推进，瑞西奇拜单抗将为快速控制GPP急性发作提供更高效的解决方案，并进一步推动国产药物在国际舞台上的竞争力提升。

　　2025年8月26日，再生元(Regeneron)宣布其与Alnylam合作开发的创新小干扰RNA(siRNA)药物Cemdisiran在治疗全身型重症肌无力(gMG)的III期NIMBLE研究中取得积极结果。基于此次研究，再生元计划在2026年第一季度向美国FDA递交Cemdisiran的上市申请，为gMG患者提供新的治疗选择。　　Cemdisiran：靶向补体C5的创新siRNA药物　　Cemdisiran是一款基于小干扰RNA(siRNA)技术开发的创新药物，通过降低补体因子5(C5)的水平，从而有效治疗因C5通路异常激活相关的疾病。该药物由再生元与Alnylam联合开发，是罕见病治疗领域的重要探索成果。　　NIMBLE研究亮点：显著改善患者日常生活能力和肌无力症状　　NIMBLE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，包含190名乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的gMG成人患者。研究设计旨在评估两种治疗方案的有效性和安全性：　　Cemdisiran单药组(600mg，每12周1次，皮下注射);　　Cemdisiran联合Pozelimab组(Cemdisiran 200mg + Pozelimab 200mg，每4周分别皮下注射1次)。　　研究的主要终点是24周时重症肌无力日常生活能力量表(MG-ADL)总分变化，关键次要终点是定量重症肌无力量表(QMG)总分变化。　　显著的疗效数据　　MG-ADL总分变化：与安慰剂组相比，Cemdisiran单药组与联合组均显著改善患者的日常生活能力，单药组表现尤为突出，MG-ADL总分分别降低4.52分(单药组)、3.96分(联合组)和2.22分(安慰剂组)。　　QMG总分变化：在改善肌无力症状方面，单药组和联合组成绩同样出色，总分分别降低4.24分、3.32分，而安慰剂组仅降低1.46分。　　这些数据表明，Cemdisiran在24周内能有效改善患者的病情，同时单药组在gMG特异性疗效指标上表现更优。　　安全性良好：不良事件发生率低，耐受性高　　试验期间，Cemdisiran单药组、联合组和安慰剂组的不良事件(TEAE)发生率分别为69%、81%、77%，其中单药组表现出更低的严重不良事件(SAE)发生率(3%)。最常见TEAE包括重症肌无力加重、上呼吸道感染、注射部位反应等，整体分布均衡且未超过既往药物的已知风险。　　实验期间未报告脑膜炎奈瑟菌感染病例，这表明该药物在补体C5抑制方面的安全性良好。此外，单药组在24周试验期间无患者因不良事件停药，进一步体现了良好的耐受性。　　gMG：一种复杂的罕见自身免疫性神经疾病　　全身型重症肌无力(gMG)是一种由异常抗体激活补体系统(包括C5)引发的罕见、慢性自身免疫性疾病，患者通常表现为肌肉无力且症状会逐渐加重。在美国，这一疾病影响约8.5万人，约85%的患者会从眼部肌无力进展为全身型gMG，导致极度疲劳以及面部表情、言语、吞咽和行动困难，严重时甚至危及生命。尽管gMG治疗近年来在补体抑制通路取得了一定进展，但治疗方案仍有优化空间。　　补体药物市场现状与优势　　目前已有三款补体C5抑制剂获批治疗gMG，包括：　　依库珠单抗(每两周注射一次);　　瑞利珠单抗(每八周注射一次);　　泽勒普肽(每日注射一次)。　　相比之下，Cemdisiran作为一种每12周注射一次的皮下注射药物，治疗频率显著降低，有望进一步提升患者的治疗依从性。研究结果还显示Cemdisiran的疗效能够媲美甚至优于现有药物，为gMG治疗提供了一种兼具疗效与便利性的全新选择。　　未来展望：推动补体抑制疗法创新与发展　　NIMBLE研究的积极结果为Cemdisiran上市申请带来重要支持，标志着再生元与Alnylam在罕见病药物领域迈出关键一步。Cemdisiran不仅为gMG患者提供了新的治疗选择，还具有拓展至其他补体C5相关疾病治疗的潜力。　　随着再生元计划在2026年第一季度向FDA提交Cemdisiran的上市申请，这款创新siRNA药物有望在未来进一步改变gMG治疗格局，为患者带来更安全、更有效的治疗方案，同时推动补体抑制疗法的不断优化与发展。

　　近日，CDE官网公示显示，华益药业申报的3类仿制药——乙酰半胱氨酸片上市申请成功获受理，这使其成为国内第8家切入该剂型领域的企业。随着华益药业的加入，乙酰半胱氨酸片剂市场将迎来更加激烈的竞争与进一步的市场细分。　　乙酰半胱氨酸市场现状：强劲增长与多剂型共存　　近年来，乙酰半胱氨酸整体市场增长迅猛。据数据显示，2024年全终端销售额已经突破3.89亿元，同比增长13%以上。作为祛痰药市场的龙头产品，乙酰半胱氨酸占据了超过50%的市场份额，并连续四年处于领先地位。　　乙酰半胱氨酸通过分解痰液黏蛋白中的二硫键，显著降低痰液的黏稠度，帮助促进痰液排出，主要用于急慢性呼吸系统疾病(如支气管炎、肺气肿、支气管扩张等)引起的痰液黏稠及咳痰困难问题。　　在剂型方面，乙酰半胱氨酸市场表现为多剂型共存，各剂型的具体表现如下：　　吸入溶液： 作为市场的核心力量，2024年吸入溶液销售额达23.06亿元，占市场总额的60%以上。其直接作用于呼吸道的优势使其在急重症患者及儿童患者中获得广泛应用。　　泡腾片： 销售额自2023年的2.8亿元回落至2024年的2.36亿元，呈现一定下降趋势。　　颗粒剂： 在2023年因集采前备货需求激增达到3.98亿元，而2024年则骤降至1.21亿元，降幅明显。　　片剂： 近年来增势显著，从2021年的1.59亿元增长至2024年的3.21亿元，四年内实现了翻倍增长。　　其中，片剂凭借其差异化优势逐渐成为市场焦点：无需专业雾化设备，也不需要像泡腾片那样提前溶解服用，更比颗粒剂的特殊气味更易为患者接受，因此在慢性病管理及市场拓展中具有独特竞争潜力。　　华益药业布局片剂，搅动市场竞争格局　　目前在片剂赛道，已有7家企业参与竞争。与吸入溶液领域28家企业竞相逐鹿不同，片剂市场尚处于有限竞争阶段，而华益药业的加入无疑会加速这一领域的分化。　　作为一款差异化的口服剂型产品，乙酰半胱氨酸片剂的潜力不仅局限于慢性病管理，还因行业创新和新适应症开发带来了更大的想象空间。例如，随着原研注射剂型预计于2025年5月在国内获批，片剂市场的边界可能进一步拓宽，尤其是在急重症管理领域的探索中，片剂有望发挥其便利性和易推广的优势。　　对华益药业而言，能否在片剂市场中占据有利地位，将取决于以下几点：　　产业化速度： 研发与申报工作的高效推进至关重要。如果能够在2026年底获得正式上市许可，将有助于抢占市场时机。　　商业化能力： 如何构建市场壁垒，并在面对其他剂型的竞争中脱颖而出，将考验华益药业的综合运营能力。　　精准定位： 在片剂内部竞争有限的情况下，华益需要明确自身产品在与吸入溶液、泡腾片和颗粒剂等剂型的差异化定位，建立独特优势。　　挑战与机遇并存：片剂市场的未来可期　　随着乙酰半胱氨酸片剂市场的持续扩张，其前景值得期待，但挑战也不容忽视。在需求端，呼吸系统用药市场的整体增长趋势为片剂发展提供了动力，但同时该领域经历集采后价格压缩、利润空间收窄的现象也需要引起重视。　　值得注意的是，在慢性病患者中，口服片剂因其简单易服用的优势更加受欢迎，而在新适应症开发过程中，其灵活性也为市场增量提供了更多可能性。对于华益药业而言，快速推进乙酰半胱氨酸片剂的布局，既是挑战，也是未雨绸缪抢占未来的增长机遇。　　结语　　华益药业乙酰半胱氨酸片剂上市申请的获受理，标志着其正式进入国内片剂市场的竞争格局。随着赛道竞争逐渐激化以及原研注射剂型的推出，整个乙酰半胱氨酸市场将迎来更大的分化与重新洗牌。如何在有限的竞争中脱颖而出，并探索片剂更多的增量空间，将是华益药业及其他参与者共同面临的重要课题。

　　2025年6月24日，丽珠医药宣布，其1类创新药物YJH-012注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于痛风适应症的临床试验。这款基于小干扰RNA(siRNA)技术的全新疗法，有望引领痛风治疗迈入新纪元，颠覆传统的用药模式。　　一针治痛风，疗效长达半年　　与传统每日服药的治疗方案不同，YJH-012仅需每3至6个月皮下注射一次即可生效。该产品的研发已累计投资超过2500万人民币，旨在为痛风患者提供更安全、更长效的解决方案。　　痛风是一种由高尿酸血症引发的关节炎类型疾病，近年来患病率逐渐攀升，且发病年龄呈现低龄化趋势。数据显示，全球有约15.6亿高尿酸血症患者，其中约10%最终发展为痛风。在中国，2021年痛风患者人数已达约1600万。然而，目前的治疗方法效果有限，药物达标率不足50%，且常伴有肝毒性、肾毒性等副作用，部分患者甚至可能遭遇严重过敏反应。　　YJH-012开创基因层面长效抑制机制　　YJH-012的创新亮点在于其独特的作用机制。传统降尿酸药物通过抑制相关酶的活性阻断尿酸生成，而YJH-012则利用siRNA技术从基因层面直接长效抑制尿酸生成的根源。这种全新的分子机制，能有效解决现有药物因靶点不同而疗效受限的问题。　　YJH-012的核心技术优势体现在长期稳定的疗效上，其关键包含以下几点：　　增强稳定性： 通过化学修饰提升siRNA的稳定性，使其在体内更持久发挥作用。　　肝靶向递送： 构建细胞内缓释储库，使药物精准作用于肝脏部位，提高治疗效率。　　长半衰期： 依赖RISC复合体的长半衰期，确保一次注射即可实现3至6个月的持续降尿酸效果。　　此外，该药物的平稳药效动力学，有助于避免现有治疗中常见的“溶晶反应”。该反应是由于尿酸降解过快导致的，可能引发二次痛风发作，而YJH-012则通过平缓控制尿酸水平，将这一风险降至最低。　　合作开发，助力全球商业化　　根据丽珠医药的公开资料，YJH-012是与佑嘉(杭州)生物医药科技有限公司合作开发的成果。2024年12月，两家公司宣布达成独家授权转让协议，佑嘉生物获得首付款及里程碑付款，丽珠医药则获得产品的全球独家开发、生产及商业化权益。　　这一合作模式，为YJH-012的快速开发和商业布局提供了强有力的支持，也使其有机会成为全球范围内痛风治疗的全新选择。　　痛风治疗步入新章　　目前，痛风治疗依赖于非甾体抗炎药、秋水仙碱及皮质类固醇等药物，但这些药物仅能暂时缓解疼痛，无法针对尿酸水平进行长期控制。YJH-012的问世，为这一难题带来了全新解决思路，其长效机制和基因抑制原理为患者提供了更加便捷、高效的治疗方案。　　未来，随着临床试验的推进，YJH-012或将为上千万痛风患者带来治愈希望，并为代谢性疾病药物研发开拓更广阔的前景。丽珠医药在创新疗法领域的又一次突破，再次彰显其推动医药进步的实力与决心。

　　3月31日，国家药品监督管理局(NMPA)公布了罗泽利昔珠单抗注射液(商品名：优迪革)的获批信息。这款药物的上市，标志着全球首个并且唯一同时适用于乙酰胆碱受体(AChR)阳性和肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK)阳性全身型重症肌无力(gMG)患者的治疗药物获得批准。该药物是新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂，填补了国内MuSK阳性患者治疗的空白，具有重大的临床意义。　　重症肌无力：罕见的自身免疫性疾病　　重症肌无力(MG)是一种由免疫系统异常引起的神经肌肉传导障碍性疾病，主要表现为肌无力、易疲劳等症状，严重时可能影响语言、行动甚至呼吸功能，最终可能引发肌无力危象，危及生命。全球统计数据显示，中国的年发病率约为0.68/10万人，而AChR阳性和MuSK阳性是其主要亚型，分别占比85%和8%。尤其是MuSK阳性患者，往往症状更重，面临更高的危急重症风险。　　罗泽利昔珠单抗注射液的独特优势　　罗泽利昔珠单抗注射液的上市，不仅为AChR阳性患者提供了新的治疗选择，同时也为MuSK阳性患者的靶向治疗带来了新的希望。MuSK阳性患者在临床上通常呈现更严重的病情，且存在较高的重症风险。因此，这款药物的获批填补了国内MuSK阳性患者治疗的空白，为这类患者带来了更为针对性的治疗手段。　　专家观点：改善患者生活质量至关重要　　复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授表示，尽管重症肌无力的诊断相对明确且治疗手段逐渐多样化，但有效控制病情并不等同于恢复患者的生活质量。罗泽利昔珠单抗的批准上市，不仅为患者提供了新的治疗选择，也有望改善其生活质量，帮助他们回归正常生活。　　结语　　随着罗泽利昔珠单抗注射液的上市，重症肌无力患者的治疗前景有了新的突破。这一药物的批准不仅在临床治疗上具有里程碑意义，也为患者提供了更好的治疗选择，推动了该疾病的临床治疗进展，特别是MuSK阳性患者的靶向治疗进入了全新的阶段。