2025年9月5日，国家药品监督管理局(NMPA)官方网站发布信息，扬子江药业与大熊制药合作开发的盐酸菲优拉生片(fexuprazan，曾用名：非苏拉赞)已获得正式上市批准。据相关注册临床研究信息推测，该药物主要用于治疗反流性食管炎。　　新型药物：钾离子竞争性酸阻滞剂　　盐酸菲优拉生片是一种创新的钾离子竞争性酸阻滞剂(P-CAB)，属于新一代质子泵抑制剂(PPI)。其作用机制是可逆地抑制分泌胃酸的质子泵，从而有效治疗胃食管反流病，改善患者的症状。　　合作背景：海尼药业与大熊制药达成协议　　早在2021年3月，扬子江药业的子公司海尼药业与大熊制药就盐酸菲优拉生片达成合作协议。根据协议条款，海尼药业将负责该药物在中国的研发与商业化，支付给大熊制药最高3800亿韩元(约合3.38亿美元)。其中，包括68亿韩元的首付款和136亿韩元的里程碑付款。海尼药业承担该药的临床开发和审批过程，而扬子江药业则负责药品的市场销售。　　临床研究：与艾司奥美拉唑对比　　盐酸菲优拉生片在中国的III期注册性临床研究(CTR20212441)已经完成。这项研究的目的是评估盐酸菲优拉生片与艾司奥美拉唑镁肠溶片在治疗反流性食管炎方面的有效性、安全性和经济性。该研究的成功为盐酸菲优拉生片的上市奠定了坚实基础。　　结语：反流性食管炎治疗新选择　　盐酸菲优拉生片的上市为治疗反流性食管炎提供了新的药物选择，尤其是在其优越的疗效和安全性方面，能够为更多患者带来福音。扬子江药业与大熊制药的合作，也将为中国市场带来更多创新治疗方案。

　　2025年9月3日，舶望制药宣布与全球制药巨头诺华达成了新的战略合作协议，双方将在现有合作基础上进一步扩展合作领域，共同开发多款心血管siRNA药物。这次协议的达成，标志着心血管领域siRNA技术的应用取得了新进展，同时彰显了诺华对舶望制药研发能力的充分认可。　　合作涉及的药物及权益布局　　此次合作涵盖了多个关键项目：　　两款处于早期研发阶段的分子：舶望制药授予诺华选择权，这些药物将用于治疗重度高甘油三酯血症(sHTG)和混合型血脂异常，诺华获得中国以外的权益。　　BW-00112(ANGPTL3)的优先谈判权：BW-00112是一款针对ANGPTL3靶点的siRNA药物，现处于美国和中国的II期临床试验阶段。未来，舶望制药将主导该产品的联合用药临床试验开发。　　另一款临床前siRNA药物：诺华获得其中国外权益，以及美国和中国共享损益(P&L)的互惠选择权。根据计划，该药物将在2026年启动I期临床试验。　　此外，诺华表达了参与舶望制药下一轮股权融资的初步意向，加深双方在资本与研发层面的合作。　　巨额资金支持：潜力非凡　　根据协议，舶望制药将获得1.6亿美元的预付款，并可能获得高达52亿美元的潜在里程碑和期权付款，以及分级特许权使用费。这是在两家公司此前合作基础上的再次加码。早在2024年，双方已签订首批合作协议，涉及多个心血管siRNA药物项目，舶望制药曾因此获得1.85亿美元预付款，总合作金额达41.65亿美元。　　诺华再度斥巨额资金投资舶望制药，表明其对舶望制药siRNA平台的技术优势充满信心，同时也反映出siRNA疗法在心血管领域的应用潜力备受关注。　　心血管疾病与siRNA疗法的应用前景　　心血管疾病是全球范围内导致死亡和发病的主要疾病之一。据统计，2021年约有2050万人因心血管疾病去世，占全球死亡人数的三分之一。现有的治疗方法，虽然能一定程度控制病情，但患者治疗依从性和疗效改善仍是医学领域的挑战。　　近年来，siRNA疗法在心血管领域逐渐受到重视，凭借以下优势，成为业界的新宠：　　精准靶向调控基因表达：通过靶向作用，siRNA药物能够高效调节心血管疾病相关基因。　　差异化疗效：能在现有治疗基础上进一步改善患者临床结局。　　简便用药方式：相比传统疗法，siRNA药物的给药方式更方便，更符合患者的 生活规律，有助于提升依从性。　　舶望制药自成立以来，专注于小核酸药物的研发，尤其在心血管代谢、病毒感染及罕见病领域深耕布局。这次合作也进一步提升了其在心血管siRNA领域的国际影响力。　　合作意义：加速创新疗法惠及患者　　此次诺华与舶望制药的新合作，不仅展示了两家公司在siRNA技术平台上的战略长远性，也体现了制药巨头对心血管健康创新疗法的持续投入。诺华的参与将加速siRNA药物在心血管领域的开发和推广，为政府和患者提供更多创新治疗选择。随着临床试验的进一步开展，未来有望为全球范围内数以千万计的心血管疾病患者带来切实的治疗希望。　　总结　　舶望制药与诺华的再度携手，是心血管领域siRNA疗法发展的重要一步。通过双方的深度合作和巨额资金支持，siRNA药物的临床应用进展将进一步加速，为全球患者提供更多有效、安全的治疗选择。这项合作不仅彰显了舶望制药的研发实力，也为心血管疾病的治疗带来了更多潜在可能。

　　2025年9月2日，默沙东宣布，口服环肽类PCSK9抑制剂Enlicitide(MK-0616)在治疗高胆固醇血症的III期CORALreef Lipids研究取得了积极结果。这项研究是该药物已完成的最大规模III期研究，为未来的潜在上市铺平了道路。此前，Enlicitide已顺利完成两项III期研究。　　Enlicitide：创新的口服PCSK9抑制剂　　Enlicitide是默沙东研发的一款新型口服环肽类PCSK9抑制剂，专注于降低“坏胆固醇”低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。PCSK9(前蛋白转化酶枯草溶菌素9)是一种主要在肝脏表达的蛋白质，通过与肝细胞LDL受体结合，从而阻碍LDL-C的吸收。因此，靶向PCSK9的药物可以有效降低LDL-C水平，为高胆固醇血症治疗带来新希望。　　研究设计：聚焦高危患者群体　　CORALreef Lipids是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，纳入了使用稳定降脂疗法(包括他汀类药物)的高胆固醇血症成人患者。这些患者包括已有明确动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)事件史，或首次ASCVD事件风险较高的人群，部分患者不耐受他汀类降脂药物。主要研究终点为治疗第24周时LDL-C水平相对于基线的平均百分比变化，同时评估了非高密度脂蛋白胆固醇(non-HDL-C)、载脂蛋白B(ApoB)和脂蛋白(a)水平等指标。　　主要研究结果：显著降低多种血脂指标　　研究表明，在治疗第24周时，Enlicitide显著降低了LDL-C水平，并成功达成所有主要和关键次要终点：　　LDL-C：与安慰剂组相比，Enlicitide治疗组在第24周达到具有统计学和临床意义的LDL-C水平显著下降;　　non-HDL-C、ApoB和脂蛋白(a)：同样表现出显著降低趋势。　　这一结果显示，Enlicitide不仅对传统血脂指标LDL-C有显著改善作用，还对与ASCVD密切相关的其他脂质指标具有积极影响。　　安全性评估：良好的耐受性　　在安全性方面，研究显示Enlicitide组与安慰剂组之间的不良事件(AE)和严重不良事件(SAE)发生率无显著差异，停药率均较低且类似。这证实了Enlicitide的良好耐受性，并为其临床应用提供了充分的安全依据。　　高胆固醇血症：ASCVD的主要风险因素　　高胆固醇血症是指血液中低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平升高的一种疾病，是动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)的主要诱因。当前，美国约有8600万成年人受到高胆固醇血症的影响，其中近70%的ASCVD患者即使接受降脂疗法，LDL-C仍未达标。如果得不到及时治疗，高胆固醇血症可能导致严重的ASCVD事件，如心脏病发作和中风。　　总结与前景展望　　Enlicitide作为默沙东的新一代口服PCSK9抑制剂，在III期CORALreef Lipids研究中展现了卓越的降脂能力和良好的安全性。其显著降低LDL-C以及多种血脂指标的能力，或将为大量高胆固醇血症患者提供一种高效且便捷的新治疗手段。在高胆固醇血症和ASCVD治疗领域，Enlicitide有望成为一个重要的创新药物，推动临床实践迎来新的篇章。

　　8月27日，荣昌生物宣布其自主研发的全球首款BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普(商品名：泰爱®)，在治疗原发性免疫球蛋白A(IgA)肾病的国内III期临床研究中取得重要突破，成功达到A阶段的主要研究终点。作为一种全新的双靶点药物，这一成果为IgA肾病患者提供了迫切需要的新治疗选择。　　研究背景：IgA肾病的治疗需求与挑战　　IgA肾病(原发性免疫球蛋白A肾病)是全球最常见的原发性肾小球疾病之一。这种慢性肾病以免疫相关的肾脏损伤为主要特征，严重时可进展为终末期肾病(ESRD)，对患者的健康和生活质量构成重大威胁。据统计，到2030年全球IgA肾病患者将达到1016万，中国约占其中237万例，占我国所有肾活检病例的54.3%。同时，30%-40%的IgA肾病患者可能最终发展为ESRD，现有有效治疗手段稀缺，这种疾病的治疗需求极为紧迫。　　泰它西普：首款BLyS/APRIL双靶点药物　　泰它西普是目前全球范围内首个可同时靶向抑制B淋巴细胞刺激因子(BLyS)和增殖诱导配体(APRIL)的双靶点融合蛋白药物。这两种细胞因子在IgA肾病患者中水平显著升高，是推动疾病发生与发展的关键驱动因素：　　BLyS：促进B细胞存活和增殖;　　APRIL：刺激浆细胞生成免疫球蛋白。　　通过抑制BLyS和APRIL，泰它西普能够减少B细胞增殖、降低浆细胞数量，从而减少异常免疫球蛋白生成，阻断免疫复合物沉积的发生，并减轻肾脏的免疫炎症反应。这一创新机制从源头对疾病进行干预，为IgA肾病的治疗提供了全新路径。　　III期临床研究：39周数据展现强效与安全　　此次III期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，共纳入318名受试者，分为A、B两个阶段。A阶段通过评估药物对24小时尿蛋白肌酐比值(UPCR)的影响，验证泰它西普的疗效与安全性。　　试验结果　　显著降低尿蛋白水平：研究显示，泰它西普组患者24小时UPCR较基线降低55%，显著优于安慰剂组(P<0.0001)。　　安全性与耐受性良好：用药过程中未发现显著的安全隐患，患者表现出良好的耐受性。　　这一结果表明，泰它西普在IgA肾病治疗中的显著疗效和安全性已经得到初步验证，药物数据已符合支持上市申请的标准。　　填补国内治疗空白：突破IgA肾病药物匮乏现状　　目前，国内尚无特异性用于IgA肾病治疗的双靶点药物获批上市，而泰它西普的成功不仅在机制上实现了创新，也在疗效上展现优势。荣昌生物表示，将尽快向国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)递交上市申请，为患者早日提供更加高效、针对性强的治疗方案。　　未来展望：优化研发管线，造福更多患者　　作为一种新型免疫抑制剂，泰它西普的研发与突破无疑为IgA肾病患者带来了生机。与此同时，荣昌生物还计划进一步扩展泰它西普的适用范围，推动在全球市场的应用布局。未来，更多深入研究将探索该药物在不同免疫介导性疾病中的潜能。　　总结　　泰它西普在IgA肾病III期临床的成功标志着治疗技术的重大进步。这款BLyS/APRIL双靶点创新药不仅从源头干预疾病机制，还显著解决了长期以来IgA肾病有效治疗手段匮乏的问题，为数百万患者带来希望。随着后续上市申请的推进，泰它西普将持续引领这一领域的技术变革，助力更多患者摆脱疾病困扰，获得更好的生活质量。

　　宫颈癌是全球女性第二大常见恶性肿瘤，严重威胁妇女健康。据WHO统计，2018年全球宫颈癌新发病例数持续攀升，在中国，发病率和死亡率尤其在欠发达地区居高不下。目前，传统疗法如手术、放疗和化疗虽有所优化，但对于晚期或复发性宫颈癌，疗效依旧有限。为此，开发新型治疗方案和药物已成为亟待解决的医学难题。　　近日，江西省肿瘤医院等机构的研究团队在国际知名期刊《Biomolecules and Biomedicine》上发表了一项突破性研究，指出中草药穿心莲提取物“穿心莲内酯(andrographolide)”可能通过抑制血管生成和诱导癌细胞凋亡，有效减缓宫颈癌的生长。　　中草药活性成分在肿瘤领域的探索　　穿心莲内酯是穿心莲中提取的一种活性化合物，具有抗炎、抗肿瘤和抗病毒等作用。近年来，它在抑制多种肿瘤方面的潜力逐渐受到关注。然而，其在宫颈癌治疗中的具体作用和机制尚不完全明确。针对这一问题，研究团队设计了实验，以深入探讨穿心莲内酯的抗宫颈癌机制。　　CAM-PDX模型：可模拟人类肿瘤特性的创新平台　　研究人员采用了一种创新性的实验模型——鸡胚绒毛尿囊膜患者来源异种移植模型(CAM-PDX)。该模型结合了患者来源异种移植(PDX)及鸡胚绒毛尿囊膜(CAM)的优势，能够真实反映肿瘤生长特性，同时具有成本低、实验效率高的特点。　　团队从一名55岁的宫颈鳞状细胞癌(SCC)女性患者中提取肿瘤组织，先移植至裸鼠体内建立PDX模型，随后将组织移植至鸡胚的CAM上，构建完成CAM-PDX模型。　　通过将受试群体分为未处理对照组、顺铂(CDDP)单药组、穿心莲内酯组和联合治疗组，研究人员进行了详细的肿瘤特性分析，包括组织病理学检测、血管生成的评估及相关蛋白水平的测量。　　穿心莲内酯显著抑制肿瘤生长　　研究结果显示，与对照组相比，穿心莲内酯(剂量为20 mg/kg)显著抑制了肿瘤的血管生成与生长。主要通过减少血管密度、降低关键肿瘤增殖蛋白的表达发挥作用。实验发现，穿心莲内酯能够下调以下关键分子：　　Ki67：肿瘤细胞增殖标志物;　　BCL-2：抗凋亡相关蛋白;　　ERG：与肿瘤血管生成相关基因。　　此外，穿心莲内酯还能够诱导宫颈癌细胞的细胞周期停滞和凋亡。联合顺铂治疗的效果尤为显著，进一步提高了抑制肿瘤生长的效率。　　为宫颈癌治疗开辟新思路　　该研究首次揭示了穿心莲内酯作为潜在宫颈癌治疗药物的作用机制，并借助创新的CAM-PDX模型，为未来药物研究提供了高度仿真的实验平台。这一发现不仅为宫颈癌患者带来了药物开发的新思路，也再度彰显了传统中草药活性成分在现代肿瘤医学中的应用潜力。　　未来方向：深化研究与临床转化　　研究人员强调，尽管穿心莲内酯在实验模型中展示了良好的抗肿瘤作用，但其疗效和安全性需要进一步通过临床试验验证。未来的工作方向包括深入探讨其分子机制以及在人类患者中开展针对性研究，以推动这一中药活性成分尽早实现临床转化。

　　肥胖已成为全球范围内的重大健康挑战，不仅影响体形，更与糖尿病、心血管疾病等多种代谢性疾病紧密相关。近年来，肠道微生物在肥胖发生中的角色引起了越来越多的关注，而B族维生素作为维持肠道微生物生态平衡的重要因素，仍然是一个相对被忽视的领域。　　硫胺素(维生素B1)在肥胖中的作用　　最新的一项研究揭示了肠道中硫胺素合成与肥胖之间的密切联系。该研究通过多组学分析，探讨了肠道微生物合成硫胺素的变化，并发现肥胖个体的肠道微生物硫胺素合成能力显著下降。这项发表在《Front Microbiol》期刊的研究表明，肥胖人群的肠道菌群发生了紊乱，硫胺素合成的关键酶活性降低，从而影响了维生素B1的合成，进而与肥胖的发生发展密切相关。　　研究方法与参与者　　研究纳入了63名参与者，其中31名为健康对照组，32名为肥胖群体。研究人员通过宏基因组测序、代谢组学分析等技术，对参与者的粪便样本进行了详细分析。结果发现，肥胖群体的粪便中硫胺素水平显著低于健康对照者(P<0.001)，而这种硫胺素缺乏与高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)、体重指数(BMI)、胰岛素抵抗等多个肥胖相关的临床指标呈显著负相关。　　肠道菌群的变化与肥胖的关系　　通过对肠道微生物群体的分析，研究人员发现肥胖个体的肠道菌群更加以潜在的致病菌为主，菌群多样性明显降低。此外，参与硫胺素合成的菌群在肥胖人群中也明显减少。具体来说，肥胖群体中的双歧杆菌属等已知的硫胺素合成细菌数量显著减少，而一些潜在的致病菌，如大肠杆菌、链球菌等则明显增多。　　更有趣的是，硫胺素缺乏与这些有害菌群的增殖有着密切的正相关，提示硫胺素合成的不足可能是导致肥胖的一个潜在机制。　　短链脂肪酸(SCFAs)与肥胖的关系　　研究还进一步探讨了短链脂肪酸(SCFAs)与肥胖及硫胺素水平之间的联系。短链脂肪酸是肠道微生物发酵食物纤维产生的代谢产物，对肠道健康至关重要。结果显示，肥胖个体的粪便中，丙酸和总SCFAs水平显著高于健康对照组，且这些代谢产物的增加与肥胖相关风险的增加呈正相关。值得注意的是，研究还发现，丙酸水平的升高与BMI呈正相关，而硫胺素水平则与SCFAs之间呈负相关。　　肠道菌群功能的变化　　功能宏基因组分析进一步揭示了肥胖个体与健康对照者在肠道菌群功能上的差异。肥胖群体中，微生物的侵袭性与毒力相关的功能通路显著富集，尤其是“糖胺聚糖降解”和“脂多糖生物合成”这些与细菌侵袭性相关的通路。此外，血清LPS(脂多糖)水平在肥胖群体中显著升高，并与BMI、胰岛素抵抗指数呈正相关，进一步表明肥胖与肠道菌群的代谢紊乱息息相关。　　结论与展望　　这项研究首次揭示了肠道中B族维生素，尤其是硫胺素(维生素B1)合成与肥胖之间的关系。研究表明，肥胖不仅影响肠道菌群的组成，还可能通过影响硫胺素的合成进一步加剧肥胖的发生。未来，靶向肠道微生物的硫胺素代谢或许成为肥胖防治的新策略。　　通过进一步的动物实验和临床研究，我们有望更加深入地理解硫胺素合成障碍与肥胖之间的因果关系，从而为肥胖的临床干预提供新的理论依据和治疗方向。

　　近日，据Fierce Biotech报道，全球领先的眼科器械企业爱尔康宣布已签署协议，收购眼科光疗创新公司LumiThera及其核心产品——用于早中期干性年龄相关性黄斑变性(AMD)治疗的VALEDA光生物调节设备。此次收购进一步巩固了爱尔康在眼科技术领域的领导地位，同时标志着干性AMD治疗进入崭新阶段。　　全球首创技术：PBM光生物调节疗法　　本次收购的核心产品VALEDA光传输系统，是全球首款且唯一一个获得美国FDA批准用于治疗干性AMD患者的设备：　　VALEDA的创新技术　　治疗原理：　　VALEDA通过多波长光生物调节(PBM)技术，利用特定波长光线刺激视网膜细胞，激活线粒体呼吸链组分，增强细胞代谢活动，从而改善视力并保护细胞。　　三种治疗波长：　　590nm：减少血管内皮生长因子(VEGF)和细胞沉积;　　660nm：提高细胞色素C氧化酶的氧结合，具有显著消炎作用;　　850nm：刺激代谢活动，减少细胞凋亡并控制炎症反应。　　临床数据支持：　　LIGHTSITE III试验结果显示，VALEDA达成主要治疗终点，安全性良好，能够显著改善干性AMD患者的视力，同时无创、无痛且安全。　　交易细节与发展前景　　尽管此次收购的具体财务条款尚未披露，但预计交易将在2023年第三季度完成。需要注意的是，LumiThera旗下非PBM业务，例如AdaptDx暗适应功能测试和Diopsys Nova视力诊断设备，将被剥离至由LumiThera股东成立的新公司运营。　　推动干性AMD市场发展　　LumiThera总裁兼CEO Clark Tedford表示，VALEDA结合光生物调节技术，为干性AMD患者提供了早期、无创且有效的治疗方式，在患者永久性视力丧失之前改善视力。而爱尔康全球外科业务副总裁Sean Clark也强调，干性AMD是眼科领域存在巨大未满足需求的治疗领域，本次收购不仅能为更多眼科护理专业人士及患者提供科学支持，还将进一步强化该产品的临床基础。　　延续“收购+创新”战略，巩固眼科领域龙头地位　　近年来，爱尔康通过一系列收购行动，不断引入创新技术和产品，进一步巩固其作为全球眼科行业领导者的角色。　　近期重要收购案例　　青光眼治疗公司BELKIN Vision　　收购信息：2024年7月，爱尔康以3.25亿美元收购BELKIN Vision，整合其直接选择性激光小梁成型术(DSLT)技术。　　重磅产品：Voyager™ DSLT设备作为全球首款直接选择性激光小梁成型术设备，于当年2月获FDA批准，成为青光眼治疗领域的创新标杆。　　收购Lensar公司　　收购金额：2024年3月24日，爱尔康以3.56亿美元完成对Lensar公司的收购。　　产品亮点：Lensar提供尖端的Ally机器人白内障激光系统与Streamline软件平台，大幅提升白内障手术效率和精准度。　　Aurion Biotech多数股权　　收购目的：推动全球首款角膜同种异体细胞疗法产品AURN001进入2025年三期临床，并支持其独立运营。　　意义：推动爱尔康在角膜内皮疾病领域的技术布局。　　新时代AMD治疗方案的趋势与挑战　　AMD治疗中的重大机遇　　干性AMD一直是眼科领域难以突破的顽疾，目前缺乏有效的治疗方案，而VALEDA的出现填补了市场空白。凭借其全球首创的PBM技术，VALEDA不仅解决了早期干性AMD患者对无创治疗的渴求，还进一步助力眼科治疗向精准化、个性化迈进。　　加强研发与临床推广　　爱尔康将在现有技术基础上结合其全球临床和商业专业知识，进一步完善VALEDA在实际使用中的推广和适应症扩展，推动更多眼科诊疗专业机构接受这一创新性疗法。　　结语：爱尔康推动眼科产业格局重塑　　通过收购LumiThera及其VALEDA光传输系统，爱尔康成功将全球首个干性AMD无创治疗方案纳入旗下。这不仅彰显了其在创新技术上的敏锐洞察，也进一步推动其从传统眼科耗材商向全周期眼科解决方案提供商的转型。　　爱尔康近年来实施的一系列收购行动，无论是青光眼激光设备、白内障手术机器人，还是角膜细胞疗法，都标志着其在眼科医疗技术领域的前瞻性布局。未来，随着其将更多全球首创技术产品落地市场，爱尔康势必在全球眼科生态中继续巩固其不可撼动的领导者地位。

　　近日，海南省三亚市发生了一起游客被蛇咬伤致死的悲剧，引发了人们对于抗蛇毒蛋白血清不足的关注。然而，全球范围内，真正稀缺的药物并不止于此——罕见病药物才是更为紧迫的难题。据统计，目前全球已知的罕见病种类超过7000种，患者人数超过3亿，但不到10%的罕见病有获批的治疗药物。在中国，罕见病患者已经超过2000万，每年新增病例超过20万。　　罕见病不仅种类繁多，且大多病情严重、诊断困难。由于患者群体较小、药物研发成本高、市场回报有限，制药企业对这类药物的研发动力不足，因此被称为“孤儿药”。如何打破市场惰性，突破“孤儿药”研发的瓶颈，已成为全球性的挑战。　　罕见病药物研发面临重重困难　　以杜氏肌营养不良症为例，这是一种由抗肌肉萎缩蛋白缺失引起的遗传性疾病，尽管国外已有较为有效的治疗方案，但高达320万美元的单次治疗费用让患者难以承受。类似的高价药物屡见不鲜，而国内的罕见病药物研发进展缓慢，许多患者不得不依赖价格昂贵的进口药物。　　创新药的研发是一项巨大的投入，需要数十亿美元的资金和10至15年的时间。对于罕见病药物来说，这种研发投入的回报更加不确定。尤其是我国的罕见病研究起步较晚，制药企业对“孤儿药”的投入积极性普遍不高。　　创新药与仿制药并行发展　　尽管创新药研发面临许多困难，全球仍然有一些公司通过全球化开发路径取得了突破。例如，武汉纽福斯生物科技公司研发的治疗眼部罕见病的“纽惟佳”，经过14年的努力，已经进入三期临床试验，并预计将于今年获批上市。类似的例子表明，尽管研发成本和周期长，但创新药依然为罕见病患者带来了新的希望。　　然而，对于一些无法通过创新药解决的难题，仿制药的崛起为患者提供了更多选择。以氯巴占为例，作为治疗难治性癫痫的关键药物，仿制药的出现大幅降低了治疗成本，使更多患者能够负担得起。　　政策支持是推动“孤儿药”研发的关键　　随着罕见病患者数量的不断增加，如何打破药物研发的瓶颈，成为当务之急。近年来，国家在促进罕见病药物研发方面采取了积极措施。例如，药品审批制度逐步优化，儿童罕见病药物的可及性有所提升，但与发达国家相比，国内仍存在不少差距。　　在全球范围内，美国FDA通过加速审批、优先审评等政策，加速了“孤儿药”上市的进程。欧盟则通过市场独占权等激励措施，推动了罕见病药物的研发。我国可以借鉴这些经验，通过出台税收优惠、优化审批流程等方式，推动“孤儿药”研发。　　加强基础研究与多方协作　　为了有效推动罕见病药物的研发，专家们建议加强基础研究和转化平台的建设，尤其是在罕见病的致病基因、分子机制等方面的原创性研究。此外，人工智能等前沿技术的应用，也可以助力发现新的治疗靶点，提高精准匹配度。　　各方应共同努力，推动政府、药企、科研机构等多方面的合作，共建创新平台，解决罕见病药物研发过程中遇到的种种困境。　　总之，面对罕见病药物的稀缺性和高研发难度，全球范围内的合作与政策支持将是突破瓶颈、改善患者治疗状况的关键。通过提升研发动力、优化审批机制、推动多方协作，或许能够为罕见病患者带来更多希望。

　　2025年3月28日，Lexicon Pharmaceuticals宣布已与全球知名制药公司诺和诺德达成了一项独家许可协议，合作开发LX9851——一种用于治疗肥胖症及其相关代谢紊乱的创新口服药物。这一合作协议为Lexicon带来了高达7500万美元的首付款，并包含潜在的开发、监管和销售里程碑付款，以及LX9851净销售额的分级特许权使用费，总交易价值可能高达10亿美元。　　LX9851：创新的口服药物　　LX9851是一种高效且选择性的口服小分子抑制剂，其靶点为酰基辅酶A合成酶5(ACSL5)。该酶在脂肪积累和能量平衡的调控中扮演着关键角色。研究显示，LX9851不仅能有效调节脂肪代谢，还可能通过激活回肠制动机制，延缓胃排空并抑制食欲，从而帮助患者增加饱腹感，控制体重。　　临床前数据揭示其独特优势　　在2024年肥胖症大会上公布的临床前数据中，LX9851与现有抗肥胖药物司美格鲁肽联合使用时，显示出显著的体重减轻效果。相比单独使用司美格鲁肽，联合用药能够显著降低体重、食物摄入量和脂肪量，并在停用司美格鲁肽后，使用LX9851可有效减轻体重反弹。此外，LX9851还对肝脏脂肪变性产生了积极影响，表明其在治疗肥胖症及相关代谢疾病方面的潜力。　　合作条款与诺和诺德的角色　　根据协议条款，诺和诺德将拥有LX9851在全球范围内所有适应症的独家开发、生产和商业化权利。Lexicon将继续负责完成临床试验申请(IND)相关支持，而诺和诺德则将负责后续的IND申请、药物开发、生产以及市场推广等工作。　　Lexicon首席执行官评论合作　　Lexicon的首席执行官兼董事Mike Exton博士表示：“此次与诺和诺德的合作不仅为我们带来了可观的资金支持，也显著改善了公司的财务状况。这使我们能够进一步投资并加速现有研发管线的推进，推动公司走向更广阔的未来。”　　诺和诺德对合作的期待　　诺和诺德糖尿病、肥胖症和MASH(代谢性脂肪性肝病)治疗领域的高级副总裁Jacob Sten Petersen表示：“我们始终致力于满足肥胖症及其他代谢性疾病患者的多样化需求，此次与Lexicon的合作为我们提供了一个探索新生物学机制和治疗方式的机会。我们期待在Lexicon已有的研究基础上，进一步推动LX9851的开发进程。”　　未来展望　　此次合作将推动LX9851的发展，为肥胖症患者提供一种新的治疗选择。随着肥胖症和相关代谢疾病的患病率逐年上升，LX9851的市场潜力巨大，未来可能为这一领域带来显著的突破。

　　迷迭香与记忆的关系：从古至今的传说　　迷迭香(Rosemary)自古以来就被认为与增强记忆相关，甚至莎士比亚在其经典作品《哈姆雷特》中也提到过迷迭香。如今，科学研究发现，迷迭香和鼠尾草中的一种天然化合物——鼠尾草酸(Carnosic Acid) ，可能成为治疗阿尔茨海默病的新武器。阿尔茨海默病是导致痴呆的主要原因，也是美国第六大死亡原因，而其中的关键问题之一就是炎症反应。　　鼠尾草酸的治疗潜力　　鼠尾草酸是一种天然的抗氧化剂和抗炎化合物，它通过激活体内的天然防御酶来发挥作用。这一机制对缓解由炎症引起的认知衰退具有重要意义。然而，纯粹的鼠尾草酸由于其不稳定性，无法直接作为药物使用。为了解决这一问题，斯克里普斯研究所 的科学家合成了一种稳定的鼠尾草酸衍生物——diAcCA (二乙酰化鼠尾草酸)。　　diAcCA的临床前研究　　根据《Antioxidants》杂志上发布的最新研究，diAcCA 在治疗阿尔茨海默病小鼠模型时表现出显著的效果。研究发现，diAcCA 能够在小鼠的大脑中达到足够的鼠尾草酸水平，显著增强了记忆力并提高了突触密度。突触是神经元之间的连接点，它们的减少与阿尔茨海默病的进展密切相关。　　减缓认知衰退：diAcCA的神奇效果　　在这项实验中，研究人员将diAcCA 用于阿尔茨海默病小鼠模型，治疗持续了三个月。在治疗期间，行为测试显示，接受diAcCA治疗的小鼠在空间学习和记忆能力上表现出显著改善。研究还表明，diAcCA 不仅能够增强神经元突触密度，还能有效减少阿尔茨海默病相关的错误折叠蛋白(如磷酸化tau和β淀粉样蛋白)的积累，这些蛋白质被认为是引发阿尔茨海默病的“罪魁祸首”。　　选择性激活：减小副作用　　diAcCA 的另一大优势在于它的独特选择性。研究发现，diAcCA 仅在大脑的炎症区域激活，这种靶向性可以提高药物的治疗效果 ，同时减少潜在的副作用 。这种特性使其成为临床治疗的有力候选药物，并为阿尔茨海默病患者带来了新的希望。　　未来的应用潜力：从阿尔茨海默病到其他疾病　　更令人兴奋的是，研究人员认为，diAcCA 不仅能够治疗阿尔茨海默病，凭借其强大的抗炎能力，它还可能对其他由炎症引起的疾病，如2型糖尿病 、心脏病 和帕金森病 ，也具有治疗潜力。　　研究展望与临床应用　　随着对diAcCA 进一步的临床试验和研究，科学家们希望能够为阿尔茨海默病患者提供全新的治疗选择。**迷迭香的“记忆魔法”**或许将在未来成为现实，为无数患者带来恢复健康的希望。　　总结：       这项研究的突破性进展让我们看到了鼠尾草酸衍生物diAcCA在治疗阿尔茨海默病方面的巨大潜力。通过对炎症的精准干预，diAcCA有望成为未来治疗认知障碍和炎症性疾病的有力工具，为全球范围内的患者提供新的治疗选择。