2025年11月25日，据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网信息显示，齐鲁制药提交的4类仿制药——布地奈德肠溶胶囊的上市申请已正式获受理。这意味着国内布地奈德口服制剂的市场格局有望迎来新的竞争者。　　国内首个布地奈德肠溶胶囊仿制药申报受理　　根据药品数据库资料，目前国内市场上布地奈德相关产品主要以吸入剂型为主，包括吸入用混悬液、鼻喷雾剂、吸入气雾剂和吸入粉雾剂等。相比之下，布地奈德肠溶胶囊剂型尚属空白，此次齐鲁制药的申报，或将填补该领域在国内的空缺。　　全球首款IgA肾病对因治疗药物　　布地奈德肠溶胶囊(英文商品名：Tarpeyo / Nefecon，中文商品名：耐赋康)由瑞典制药公司 Calliditas Therapeutics 研发，是全球首个用于IgA肾病的对因治疗药物。该药通过靶向小肠回肠末端的免疫反应，调节免疫系统，从而改善IgA肾病患者的肾功能。　　国内批准与市场前景　　2023年11月，布地奈德肠溶胶囊在中国正式获批上市，成为我国首个也是唯一获批IgA肾病适应症的治疗药物。此次齐鲁制药提交的仿制药申请，若顺利获批，将有助于提高该药物的可及性，并推动国内IgA肾病治疗进入更加普惠的阶段。　　总结：国产替代加速临床可及　　齐鲁制药的仿制药受理标志着国内企业正加速布局IgA肾病领域。随着布地奈德肠溶胶囊仿制药的推进，未来有望打破进口药物在该细分领域的垄断，为更多患者带来更具性价比的治疗选择，也将推动我国在罕见病及慢性肾病治疗领域的技术创新与产业发展。

　　多发性硬化症(Multiple Sclerosis，简称 MS)是一种影响中枢神经系统的慢性脱髓鞘疾病，其发病机制复杂，常伴随炎症反复及神经退行性改变。虽然现有的疾病修正治疗(DMTs)能减少复发并延缓病情发展，但对持续性神经退化和局部脑部炎症的控制依然有限。因此，科研人员一直在努力寻找能够阻止疾病进展的新靶点。　　近日，天津医科大学总医院施福东教授团队在国际权威期刊《Science》发表最新研究成果，论文题为 “Targeting formyl peptide receptor 1 reduces brain inflammation and neurodegeneration”。研究揭示了甲酰肽受体1(FPR1)在多发性硬化症进展中的关键作用，并发现了一种能够有效阻断其信号通路的小分子拮抗剂 T0080，为多发性硬化症的治疗带来了全新方向。　　FPR1：连接炎症与神经退化的“桥梁”　　在多发性硬化症中，脑部病灶往往伴随着小胶质细胞的活化和增生。这些细胞与外周来源的巨噬细胞协同，引发持续的先天免疫反应，从而推动神经退行性变。研究发现，受损的神经细胞会释放危险信号分子(DAMPs)，其中线粒体来源的甲酰肽(mtFP)尤为关键。　　这些内源性甲酰肽能与主要存在于小胶质细胞和巨噬细胞表面的 FPR1 结合，激活其下游信号通路，导致炎症反应持续放大。研究者指出，FPR1 的过度激活不仅诱导活性氧(ROS)和炎性细胞因子(如 TNF-α)的释放，还破坏了神经轴突结构，加速了髓鞘损伤与神经功能丧失。　　临床样本与动物模型揭示：FPR1 高表达与病情进展密切相关　　团队通过分析多发性硬化症患者脑组织样本发现，在脱髓鞘活动性病变区，FPR1 在小胶质细胞及中枢浸润的巨噬细胞中均显著上调。同时，血液中内源性 N-甲酰化肽水平与患者病情进展呈动态正相关，提示 FPR1 信号可能参与了疾病的持续恶化过程。　　在实验性自身免疫性脑脊髓炎(EAE)小鼠模型中，FPR1 激活可通过 PKC 依赖的信号通路促使小胶质细胞持续释放炎性分子与活性氧，加重神经损伤。与此同时，这些细胞分泌趋化因子 CCL5，吸引髓鞘反应性 CD4+ T 细胞进入中枢神经系统，并促进其释放干扰素 γ(IFN-γ)，形成恶性正反馈回路，使炎症持续活跃。　　T0080：能够穿越血脑屏障的 FPR1 抑制剂　　为寻找能够阻断该通路的有效药物，研究团队利用计算机辅助药物筛选，从数百万种化合物中优化出一款可穿越血脑屏障的 FPR1 小分子拮抗剂——T0080。　　在三种不同的多发性硬化症动物模型中，T0080 均显示出显著疗效。实验结果表明，T0080 不仅能够抑制外周和中枢神经系统的自身免疫反应，还能有效阻止小胶质细胞介导的轴突退变，从而延缓疾病的整体进程。　　研究意义：为多发性硬化症治疗开辟新路径　　该研究首次系统揭示了 FPR1 信号通路在维持慢性神经炎症和推动神经退行性变化中的关键作用。通过药物性阻断 FPR1，可以同时减少脑部炎症反应与神经元损伤，为未来开发多发性硬化症的新型治疗策略提供了坚实的理论基础。　　天津医科大学施福东教授表示，这一发现不仅加深了人们对多发性硬化症病理机制的理解，也为临床开发 FPR1 靶向药物提供了重要依据。未来，T0080 及类似化合物有望成为减缓多发性硬化症进展、保护神经功能的新型治疗武器。　　总结　　该研究通过从机制到药物的全链条探索，揭示了 FPR1 在神经炎症持续化与退行性病变中的核心作用，并成功验证了 FPR1 抑制剂 T0080 的疗效。这一成果为多发性硬化症及其他神经炎症性疾病的精准治疗带来了新的希望。

　　2025年国际儿童肿瘤学会(SIOP)年会近日在荷兰阿姆斯特丹圆满落幕。作为全球最具影响力的儿科肿瘤学术盛会，本届大会再次成为全球专家聚焦的焦点。中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科主任张翼鷟教授团队的最新研究成果登上国际舞台，展示了我国自主研发的第二代泛TRK抑制剂——佐来曲替尼(zurletrectinib, ICP-723)在儿童及青少年晚期实体瘤治疗中的I/II期临床研究数据，获得全球专家的高度关注与认可。　　NTRK融合肿瘤：精准靶向治疗的新突破　　报告显示，佐来曲替尼在儿童及青少年NTRK基因融合阳性实体瘤中展现出良好的耐受性与显著的抗肿瘤活性。NTRK基因融合是驱动多种恶性肿瘤的关键分子事件，尤其在儿童患者中比例更高，如婴儿纤维肉瘤、分泌性乳腺癌和神经胶质瘤等。传统的化疗或放疗往往疗效有限且副作用显著，而TRK抑制剂的出现，标志着癌症治疗从“按癌种分型”向“按基因精准治疗”的转变。　　“不论肿瘤发生在何处，只要发现NTRK基因融合，就可采用同一种靶向药物治疗。”张翼鷟教授指出，这种跨癌种治疗理念正在改变传统的治疗逻辑。佐来曲替尼作为国产原研药，不仅适用于初次治疗患者，也在克服第一代TRK抑制剂耐药性方面展现出卓越效果。　　疗效显著：耐药患者迎来新希望　　研究数据显示，在入组的NTRK融合阳性患儿中，客观缓解率(ORR)高达90%。特别是在第一代TRK抑制剂出现耐药的患者中，佐来曲替尼依然显示出明显疗效，部分患者实现肿瘤缩小或稳定。　　在安全性方面，未观察到剂量限制性毒性(DLT)，治疗相关不良反应主要为轻中度(1-2级)，说明其安全可控，适合长期治疗。这一结果为耐药后无有效药物的患儿带来了新的生机，也为国际儿童精准治疗提供了中国方案。　　检测先行：基因检测是治疗关键一步　　针对如何判断患儿是否为NTRK融合阳性，张翼鷟教授强调，基因检测是治疗的前提条件。目前国内大型肿瘤中心普遍可进行NTRK融合检测，但基层医院在技术与费用方面仍面临挑战。　　她建议患儿家长应尽早前往具备分子病理检测条件的专科机构，通过二代测序(NGS)进行筛查，从而为后续靶向治疗提供依据。随着更多靶向药物纳入医保体系，检测普及率与可及性有望持续提升。　　“星光计划”助力国产创新药加速上市　　值得关注的是，佐来曲替尼已被国家药监局药品审评中心(CDE)纳入“抗肿瘤药物研发鼓励试点计划(星光计划)”。　　这一政策支持意味着该药将加速获批进程，更快惠及患儿。张翼鷟教授指出，这一举措体现了国家对儿童肿瘤患者的高度重视，也代表着中国原创靶向药物正走向国际前沿。　　未来展望：精准联合治疗开启新篇章　　目前，佐来曲替尼在单药治疗中已展现优异疗效，但未来其与化疗、免疫疗法或其他靶向药物的联合应用仍值得深入探索。张翼鷟教授表示，未来的儿童肿瘤治疗将更加精准、个体化，甚至有望逐步实现“去化疗化”的目标。　　给家长的建议：早检测、勤沟通、科学应对　　张翼鷟教授提醒患儿家庭，面对疾病时要保持信心，选择经验丰富的专业治疗中心，并积极了解最新科研进展和临床试验机会。通过与医生密切沟通、关注公益与科研信息，家长能帮助孩子获得更及时、更科学的治疗。　　“精准医疗的时代已经来临，”张翼鷟教授总结道，“我们希望国产创新药能让更多患儿看到希望，让每一个孩子都能在科学的守护下迎来新的生命篇章。”　　结语　　佐来曲替尼的亮相，不仅代表中国在儿童精准肿瘤治疗领域的重大突破，也让全球看到了中国创新药物的研发实力。未来，随着基因检测普及与新药加速落地，越来越多的儿童肿瘤患者将从中受益，迎来更长久、更健康的未来。

　　2025年9月9日，歌礼制药(Ascletis)公布了其自主研发候选药物ASC30的最新临床数据显示，这是一种超长效皮下(SQ)储库型小分子GLP-1受体(GLP-1R)偏向激动剂，在美国进行的Ib期临床研究(NCT06679959)中，观察到其半衰期达到75天，支持其作为每季度1次给药频率的减重维持治疗。　　ASC30简介：创新小分子GLP-1受体激动剂　　ASC30是歌礼制药自主研发的全球首个在研小分子GLP-1受体激动剂，既可开发每日1次的口服片剂，也可开发出每月1次或每季度1次的皮下制剂。作为一种新化学实体(NCE)，ASC30在美国和全球范围内享有化合物专利保护，专利保护期至2044年(不含专利延期)。ASC30的独特药代动力学特性使其适用于减重治疗和长期体重管理的维持治疗。　　临床研究亮点：观察到超长半衰期　　在Ib期临床研究中，8例肥胖(BMI≥30kg/m²)受试者单次注射100mg的ASC30 SQ维持制剂后，达到了以下重要结果：　　药代特性：平均血药峰浓度(Cmax)的中位时间为17天，表观半衰期(t1/2)为75天。　　GI耐受性：胃肠道相关不良事件(如恶心和呕吐)的发生率显著低，分别为0.0%和0.0%，而腹泻和便秘的发生率为12.5%。这表明ASC30 SQ制剂具有良好的胃肠道耐受性。　　安全性：未观察到严重不良事件(SAE)或3级及以上的不良事件(AE)。此外，肝酶(如ALT和AST)以及总胆红素(TBL)均未见升高，其他检查如生命体征、心电图和实验室检验均无异常变化。　　这些数据表明ASC30 SQ具有良好的安全性和耐受性，其药代动力学特性也能够提供稳定的血药浓度，为其长期体重管理应用奠定了基础。　　支持减重和维持治疗的药代动力学优势　　歌礼制药7月份已经公布ASC30 SQ治疗制剂适合以每月1次的给药频率进行减重治疗，其药物半衰期在肥胖受试者中为46天。最新数据进一步显示，ASC30 SQ维持制剂的半衰期可达75天，支持以每季度1次的给药频率进行长期体重管理，同时体现了剂量与药代动力学特征的良好线性关系。　　下一步研究计划：期待IIa期数据发布　　歌礼制药计划在2026年第一季度公布ASC30 SQ减重治疗制剂IIa期研究的顶线数据。这项研究预计将进一步验证该制剂在肥胖治疗中的安全性和有效性，同时为其减重维持疗法的开发提供更多科学依据。那么，ASC30作为一款多功能减重药物，不仅适用于肥胖症的初期治疗，还能为需要长期控制体重的患者提供便捷的治疗方案。　　总结：引领减重治疗新风向的突破性药物　　ASC30的超长半衰期和良好的安全性为肥胖和体重管理治疗开辟了新方向。凭借每季度给药1次的创新治疗模式，ASC30有望成为肥胖人群为实现减重目标和改善健康状态的重要工具。随着未来临床试验的进一步推进，ASC30或将为全球肥胖管理市场注入更强的动力，为患者带来革命性的治疗选择。

　　2025年8月18日，百时美施贵宝(BMS)与百利天恒美国子公司SysImmune联合宣布，FDA基于BL-B01D1-101(中国)、BL-B01D1-203(中国)及BL-B01D1-LUNG-101(美国/欧盟/日本)的积极临床数据，授予伦康依隆妥单抗(Izalontamab Brengitecan)突破性疗法资格，用于治疗携带EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R替换突变且既往接受过EGFR-TKI和含铂化疗治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。这是伦康依隆妥单抗在美国获得的首个突破性疗法资格，为这一难治性肺癌适应症带来了新的治疗可能。　　伦康依隆妥单抗：全球首创双抗ADC药物　　药物概况　　伦康依隆妥单抗由百利天恒自主研发，是第一款全球首创(First-in-class)且新概念(New concept)的EGFR/HER3双抗抗体偶联药物(ADC)。其毒素部分使用百利天恒自主研发的喜树碱衍生物ED04，药物抗体比值(DAR)为8，显著增强毒素的精准传递至肿瘤细胞内。其设计目标是针对那些对一线EGFR-TKI和后续铂类化疗已耐药或疗效有限的患者。　　开临床发与合作模式　　2023年12月，BMS与百利天恒达成合作协议，以总交易额84亿美元获得该药物在中国和美国以外地区的独家开发和商业化权益，并参与药物在美国的合作商业化开发。目前，伦康依隆妥单抗已进入III期临床阶段，覆盖多项实体瘤适应症，被视为EGFR突变型肺癌治疗领域的潜力重磅药物。　　突破性疗法：临床数据验证可靠性　　临床试验概述及结果　　伦康依隆妥单抗获批突破性疗法资格的依据主要来自以下三项临床试验：　　BL-B01D1-101(中国);　　BL-B01D1-203(中国);　　BL-B01D1-LUNG-101(美国/欧盟/日本)。　　这些试验涵盖了EGFR外显子19和外显子21 L858R突变型的局部晚期或转移性NSCLC患者。这些患者既往接受过EGFR-TKI及含铂化疗，但因耐药性导致疾病进展。试验数据显示伦康依隆妥单抗在此适应症中显示了显著的抗肿瘤活性及良好的安全性。　　FDA决策意义　　百时美施贵宝表示，FDA授予突破性疗法资格的决定，突显了临床数据的可靠性以及伦康依隆妥单抗在解决EGFR-TKI及铂类化疗难治患者临床需求中的潜力。　　NSCLC治疗挑战与患者未满足需求　　现状分析　　非小细胞肺癌(NSCLC)是全球癌症相关死亡的主要原因，占所有肺癌病例的80%。EGFR突变是亚洲患者中非常高发的基因改变，约50%的患者存在EGFR激活突变，而在西方人群中这一比例约为10%-15%。　　患者治疗困境　　EGFR-TKI治疗耐药：一线EGFR-TKI疗法(如奥希替尼)可有效控制疾病，但约18个月后多数患者会出现耐药性，导致疾病重新进展。　　铂类化疗毒性高、疗效有限：对于EGFR-TKI耐药患者，含铂化疗是常规治疗选择，但疗效受到限制且伴随显著毒性。　　伦康依隆妥单抗针对这一患者群体设计，填补了这一临床空白。　　扩展适应症布局与突破性品种名单　　截至目前，伦康依隆妥单抗已有5项适应症纳入国家药监局药品审评中心(CDE)突破性治疗品种名单，包括：　　经PD-1/PD-L1单抗及至少两线化疗失败的复发性或转移性鼻咽癌;　　经EGFR-TKI治疗失败的EGFR敏感型晚期非鳞状NSCLC;　　经抗PD-1/PD-L1单抗及含铂化疗失败的EGFR野生型晚期NSCLC;　　两种治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌患者。　　这一广泛布局有望进一步提升伦康依隆妥单抗的临床和市场影响力。　　未来发展与重要意义　　全球治疗创新　　伦康依隆妥单抗针对EGFR和HER3的双靶点设计，以及喜树碱衍生物毒素的精准递送，将可能成为耐药NSCLC患者治疗的一大革命性方案。这不仅针对亚洲高发的EGFR突变型肺癌，甚至可以扩展到其他HER3表达水平较高的实体瘤。　　潜在市场空间　　随着NSCLC相关死亡率持续攀升，特别是亚洲患者中的高EGFR突变比例，针对耐药患者的创新药物需求日益增长。随着伦康依隆妥单抗通过突破性疗法的资格认定，其身价和市场潜力将进一步升值。　　联合疗法前景　　伦康依隆妥单抗通过增强抗肿瘤活性和毒素递送，与现有免疫检查点抑制剂联合应用或能进一步提升疗效，为患者带来更长远的生存期和更高的生活质量。　　总结　　伦康依隆妥单抗作为全球首创的EGFR/HER3双抗ADC药物，以其突破性设计和显著临床效果，填补了耐药性NSCLC治疗的空白。不仅验证了百利天恒的创新能力，也展示了百时美施贵宝的全球战略布局。未来，该药物有望成为耐药肺癌治疗的标杆，为患者提供更多希望，同时推动全球抗癌疗法的技术进步。

　　2025年8月12日，Insmed公司宣布其自主开发的口服小分子药物Brensocatib(商品名：Brinsupri)获得美国FDA批准上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人的非囊性纤维化支气管扩张症患者(NCFBE)。这一里程碑标志着全球首款针对支气管扩张症的靶向药物正式进入市场，开创了这一领域的治疗新方向。　　Brensocatib：通过抑制中性粒细胞介导的炎症反应　　Brensocatib是阿斯利康开发的一款口服、可逆的小分子二肽基肽酶1(DPP-1)抑制剂，其主要通过以下机制发挥作用：　　抑制DPP-1活性：DPP-1是嗜中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(NSP)活化的关键酶。　　降低炎症反应：通过抑制DPP-1，阻止NSP活化，减少中性粒细胞介导的慢性炎症反应。　　2016年10月，Insmed公司与阿斯利康达成协议，获得了Brensocatib的全球独家开发与商业化权利。　　FDA批准基于ASPEN III期研究的积极结果　　此次FDA批准基于III期ASPEN研究的结果，该研究是一项随机、双盲、多中心临床试验，纳入了1721例非囊性纤维化支气管扩张症患者(包括41例青少年)。　　主要研究数据：肺功能改善　　肺功能恶化发生率减少：与安慰剂组相比，Brensocatib的10mg和25mg剂量组患者在第52周时年化肺部恶化发生率显著降低(1.02 vs 1.29，比率为0.79，P=0.004;1.04 vs 1.29，比率为0.81，P=0.005)。　　首次恶化时间风险降低：10mg剂量组的首次肺功能恶化风险比为0.81(P=0.02)，25mg剂量组为0.83(P=0.04)，均显著优于安慰剂组。　　疗效持续性与FEV1变化　　未出现肺功能恶化的患者比例：第52周时，10mg和25mg剂量组未恶化患者比例均为48.5%，显著高于安慰剂组的40.3%。　　用力呼气容积(FEV1)改善：在FEV1变化方面，10mg剂量组与安慰剂组无显著差异，但25mg剂量组显示出统计学显著性(24mL vs 62mL，差值为38mL，P=0.04)。　　安全性评估　　各组的不良事件发生率相似，显示药物整体安全性良好，但Brensocatib组观察到过度角化发生率较高(1.4% vs 3.0% vs 0.7%)。　　支气管扩张症：亟待解决的重大健康问题　　支气管扩张症是一种非常严重的慢性肺部疾病，支气管结构因感染、炎症及肺组织损伤循环而永久扩展，患者常出现慢性咳嗽、过多痰液分泌、呼吸急促以及反复呼吸道感染等症状。这些症状不仅影响生活质量，还增加抗生素治疗或住院需求，进一步加重潜在疾病的恶化。　　全球患者数据　　支气管扩张症的患者覆盖全球多个地区：　　美国：大约50万例患者;　　欧盟五国(法国、德国、意大利、西班牙、英国)：大约60万例患者;　　日本：大约15万例患者。　　尽管该疾病负担巨大，目前支气管扩张症患者的治疗仍较为有限，以对症治疗为主，亟需更有效的靶向治疗药物。　　Brensocatib的临床意义与未来前景　　作为首个获FDA批准的靶向治疗药物，Brensocatib为支气管扩张症患者提供了一种全新的治疗路径：通过直接靶向DPP-1及其相关机制，减少中性粒细胞引发的炎症反应，改善患者肺功能并延缓疾病恶化。　　长期应用价值　　治疗范围：Brensocatib适用于12岁及以上儿童和成人患者，扩大了支气管扩张症治疗的年龄覆盖面。　　药物创新标志：其双重机制显著区别于现有疗法，有望成为支气管扩张症的标准治疗之一。　　结语　　Brensocatib的上市为治疗支气管扩张症带来了革命性的突破。这项临床创新不仅为全球数百万患者带来了治疗选择，也将在未来推动更多靶向疗法的开发与应用。随着更多长期数据的释放，该药物可能进一步改善患者疾病控制及生活质量，为支气管扩张症领域打开新的篇章。

　　近日，辉瑞宣布终止其GLP-1受体激动剂PF-06954522的研发，这是其针对肥胖症领域的最后一款GLP-1药物。至此，辉瑞在不到两年的时间内，三款GLP-1药物相继折戟，肥胖症治疗战略面临“空心化”困境。这一决定使辉瑞在这一“千亿赛道”的竞争力显著受挫，也折射出肥胖症药物研发的高风险与巨大技术门槛。　　三款GLP-1药物接连折戟，辉瑞策略陷入困境　　药物研发历程与挑战　　辉瑞在GLP-1领域的布局可谓坎坷：　　lotiglipron(2023年底终止研发)：因临床试验中出现肝酶水平升高问题被叫停;　　danuglipron(2024年中止研发)：在1期试验中，一名患者出现潜在药物诱导的肝损伤，辉瑞决定终止研发;　　PF-06954522(2025年终止开发)：此次辉瑞停止研发并非因安全问题，而是基于1期数据和市场格局的评估。这款药物由辉瑞与Sosei Heptares合作开发，早期备受期待，但最终未能实现突破。　　市场反应　　辉瑞此次决定引发市场普遍失望，公司股价受挫。尽管辉瑞曾投入大量资源试图在GLP-1赛道建立优势，但激烈的行业竞争和技术瓶颈让其战略不断受阻。　　转向外部合作与并购：肥胖症管线重构策略　　面对内部研发的接连失败，辉瑞明确表示将通过外部合作与小型并购补充管线。公司CEO Albert Bourla在财报电话会议上强调，肥胖症及心脏代谢疾病仍是重要战略领域，未来并购将更加谨慎。辉瑞的计划包括：　　评估外部资产：与其他企业开展合作，补充现有弱势管线;　　推动精准并购：优先选择小型交易，避免因支付过高价格影响投资回报;　　保持策略灵活性：在保持肥胖症赛道竞争力的前提下，与肿瘤和疫苗等重点领域形成协同。　　GLP-1赛道压力：辉瑞面临技术与市场两重考验　　GLP-1受体激动剂的研发门槛一再提高，市场格局也已被诺和诺德、礼来等企业占据主导。后来者若想在疗效、安全性、给药便利性等方面实现技术突破，面临巨大压力。　　肥胖症与市场需求增长　　全球肥胖问题愈发严峻：肥胖症的患病率持续攀升，治疗需求逐年增长;　　超千亿美元市场：肥胖症治疗药物被视为未来发展潜力巨大的领域，各企业纷纷涌入这一赛道。　　辉瑞的竞争策略调整　　辉瑞面临的问题并非单一的技术挑战，而是如何优化资源配置，通过合作或并购快速增强竞争力，确保未来在肥胖症市场有所突破。　　艰难中其他管线的亮点：疫苗领域转机　　与肥胖症药物的接连失利形成对比的是，辉瑞在艰难梭菌疫苗领域迎来了转机。公司正在推进新一代疫苗研发：　　改进后的疫苗特点：2期试验数据显示新疫苗的毒素中和抗体滴度显著提升，同时简化接种方案(由三剂降至两剂)，并添加佐剂以增强免疫反应;　　市场潜力巨大：美国每年约有50万例艰难梭菌感染病例，导致3万人死亡，足见这一疫苗的推广前景。　　辉瑞计划在今年推进该疫苗至3期试验，其对这一管线的重视，显示出公司在其他领域试图恢复竞争力的决心。　　GLP-1领域的启示：布局与风险控制　　辉瑞的GLP-1管线连续终止不仅揭示了肥胖症药物研发的复杂性，也为整个行业提供了关于研发与战略布局的思考：　　如何平衡内部研发与外部创新资源;　　在市场增长的同时，如何实现技术突破与安全性保障;　　面对竞争压力，如何优化投资回报并实现资源高效配置。　　对于辉瑞，未来的重点将是尽快补足肥胖症管线，与已有强势领域形成互补，实现全面竞争优势。　　结语　　辉瑞在GLP-1领域的接连失利揭示了肥胖症治疗药物研发的高门槛与激烈竞争，同时也反映了大型医药企业在技术与战略决策上的复杂性。通过战略调整、加强外部合作或精准并购，辉瑞能否在肥胖症治疗这一“千亿赛道”中重获竞争力，仍值得持续关注。对于整个行业，这也警示了在研发管线布局与风险管理中实现平衡的重要性。

　　近日，强生公司向美国FDA递交了口服IL-23受体拮抗剂Icotrokinra(JNJ-2113)的上市申请，这款新药有望成为全球首个口服IL-23拮抗剂，标志着强生在自免领域的一次关键布局。Icotrokinra的主要作用是治疗中重度斑块状银屑病，并有望成为摆脱注射治疗的新选择。此举也为强生重新崛起、挑战老对手艾伯维(AbbVie)的市场领导地位提供了新机遇。　　口服药物的技术突破　　口服多肽药物在医药领域一直被视为技术难题，而Icotrokinra的成功研发无疑突破了这一瓶颈。作为一种全新的药物，这款口服IL-23受体拮抗剂不仅在治疗效果上表现优异，而且特别针对头皮和生殖器等传统上难治的银屑病部位也取得了显著进展。每天服用一片药丸，替代注射治疗，这一创新为患者提供了更加便捷的治疗方式，极大提高了患者的依从性，特别是在长期治疗过程中。　　强生的战略布局与未来展望　　作为“First-in-class”药物，Icotrokinra一旦获批，将对银屑病的治疗格局产生深远影响。强生此举不仅旨在填补乌司奴单抗(Stelara)面临专利到期后的市场空缺，更是在自免领域寻找新的增长点。更值得一提的是，Icotrokinra在溃疡性结肠炎治疗中也显示出初步的疗效，强生正积极推动其跨适应症的研发，为未来进一步扩展市场奠定基础。　　艾伯维的市场地位与强生的挑战　　艾伯维目前稳居自免领域的龙头企业，其IL-23单抗Skyrizi和JAK抑制剂Rinvoq在市场上的强劲表现，使得艾伯维的自免业务收入在2024年即将突破1300亿元人民币。相比之下，强生的Stelara面临专利到期的压力，急需新的产品来接替这一“现金牛”。因此，Icotrokinra的成功上市对于强生来说至关重要，既是挑战艾伯维的突破口，也是自免业务未来的希望所在。　　中国力量的崛起　　值得注意的是，Icotrokinra的开发过程离不开中国药明康德的深度参与。药明康德作为共同开发方之一，证明了中国在全球医药研发外包中的竞争力。随着中国企业逐渐从“参与者”转变为更具影响力的研发力量，中国在全球创新生态中的角色也日益重要。然而，如何在中国实现源头创新并为行业带来真正的价值，仍然是亟待解决的深层次问题。总的来说，Icotrokinra的上市申请不仅标志着强生在自免领域的新突破，也展示了中国企业在全球创新医药生态中的不断崛起。随着未来更多创新药物的问世，银屑病的治疗将迎来全新的时代。

　　近日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公告，由上海爱科百发研发的用于治疗注意缺陷多动障碍(ADHD)的新药——丝右哌甲酯/右哌甲酯复方胶囊的上市申请(NDA)已正式获受理。更为重要的是，该药作为ADHD创新疗法被纳入了优先审评，意味着其可能大幅缩短审评周期，有望更早上市，为千千万万的ADHD患儿带来全新的治疗选择。　　ADHD：不止是“调皮好动”　　ADHD不仅仅是简单的调皮、不专注。作为一种慢性神经发育障碍，其症状与大脑神经递质传递失衡密切相关。患儿常表现为难以集中注意力、情绪冲动、无法控制行为等问题。根据统计，2021年，中国6至17岁的ADHD患儿人数已超过2400万，患病率达到1.7%。然而，长期以来，临床对于ADHD的用药选择极为有限，患者需求得不到充分满足。　　丝右哌甲酯复方胶囊：独特“快+长”双相机制　　为解决传统药物存在的局限，爱科百发创新性地开发了丝右哌甲酯/右哌甲酯复方胶囊，将速释右哌甲酯(d-MPH)与前药丝右哌甲酯(SDX)结合，实现了“快+长”的双相释放机制，大大提升了药物的疗效与使用方便性：　　速释组分：　　药效在30分钟内快速起效，可以帮助患儿快速进入专注状态，应对晨间学习等高强度专注场景需求。　　前药机制：　　丝右哌甲酯(SDX)在肠道内缓慢转化为活性成分(d-MPH)，保障血药浓度平稳维持约13小时，覆盖全天的学习和社交环境，避免药效波动引发的情绪崩溃或难以专注的问题。　　这种创新的分阶段释放模式极大改善了现有治疗中“药效过山车”的问题，同时也降低了药物非口服滥用的风险。　　临床研究背书：疗效与安全性双保障　　此次复方胶囊在中国获批申请得益于扎实的本土III期临床研究数据。研究由北京安定医院郑毅教授和北京大学第六医院刘靖教授牵头进行，涉及全国8家研究中心，针对6至12岁的ADHD患儿开展。　　研究结果显示：　　显著疗效： 在所有治疗访视点上，药物均显著优于安慰剂，对核心症状(注意力分散、多动、冲动)改善效果显示统计学意义。　　良好安全性： 未报告与药物相关的严重不良反应，患儿耐受性良好。　　这些数据展现了丝右哌甲酯复方胶囊对ADHD的良好治疗潜力，并为其成为创新疗法提供了坚实依据。　　从医学治疗到社会功能修复　　ADHD治疗不仅是生理问题，更涉及家庭生活质量与孩子的自尊维护。传统治疗时常需要患儿中午在校补服药物，可能引发同伴注视甚至指责，导致孩子抗拒服药。下午药效衰退后，患儿情绪失控，集中力下降，家庭氛围也受到影响。而复方胶囊通过单次早晨服药即可实现全天覆盖，孩子在校无需额外用药，甚至可在傍晚完成作业的同时保持专注，真正帮助提升家庭幸福感和患儿日常生活体验。　　未来展望　　丝右哌甲酯/右哌甲酯复方胶囊的获受理和优先审评，为中国2400万ADHD患儿及其家庭带来全新治疗希望。随着审评进程的加速，这款创新药物有望尽早进入市场，为患儿提供更加高效、安全的治疗方案。同时，其在改善患者学习能力、行为管理及社会功能方面的潜力，将极大缓解ADHD对家庭与社会的负面影响。　　爱科百发复方胶囊的出现，标志着ADHD治疗的新篇章正在启航，也为中国ADHD研究和药物开发提供了重要的参考范例。

　　近日，《自然—微生物学》期刊在线发布了一项新的病毒学研究，研究显示，美国FDA批准的抗病毒药物巴洛沙韦在治疗甲型禽流感病毒(H5N1)感染的小鼠时，比当前的标准治疗药物奥司他韦效果更好。　　研究背景　　截至2025年2月，美国已有68人感染高致病性H5N1禽流感病毒，感染者大多与受感染动物接触过。此外，奶牛中也发现了H5N1病毒，进一步增加了通过污染的牛奶传播给人类的风险。这种病毒可通过飞沫传播或被污染的食品进入人体，但目前可用于治疗H5N1的药物主要是奥司他韦。然而，由于该病毒的致命性，针对人类的研究较为有限，这使得奥司他韦在禽流感治疗中的有效性尚不明确。　　巴洛沙韦与奥司他韦的比较　　在这项研究中，来自美国圣裘德儿童研究医院的Richard J. Webby博士团队使用H5N1小鼠模型，比较了奥司他韦与巴洛沙韦的治疗效果。为了模拟典型的感染途径，小鼠通过污染的牛奶被感染，研究团队对比了两种药物的治疗效果。　　研究结果表明，巴洛沙韦在治疗方面表现出显著优势。在口、鼻、眼途径感染的小鼠中，巴洛沙韦的治疗使得小鼠的生存率分别提高到25%、75%、100%。而奥司他韦治疗的小鼠在相同的感染途径下生存率分别为25%、40%、63%。这种差异显示出巴洛沙韦在提升生存率方面的优势。　　　　治疗难点与未来研究　　尽管巴洛沙韦在本次实验中表现出较好的疗效，研究人员也指出，经口感染的小鼠较难治疗，这可能是因为病毒在胃肠道内的传播速度较快，使得治疗效果受限。尽管如此，研究人员表示，巴洛沙韦可能是除奥司他韦之外的一种有效治疗H5N1病毒感染的潜在选择，尤其对于重症患者。　　结论与展望　　这项研究为巴洛沙韦作为禽流感治疗的潜力提供了重要依据，尽管需要更多的后续研究来验证其在人类中的疗效，但它已成为H5N1治疗领域一个有前景的补充方案。如果未来研究证明其有效性，巴洛沙韦有望为治疗禽流感提供更多的选择，特别是在疫情爆发时。