根据7月24日CDE网站的信息，艾力斯的甲磺酸伏美替尼片申请了新适应症，旨在治疗存在EGFRexon 20外显子插入突变(EGFR exon20ins)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，尤其是那些既往接受过含铂化疗治疗后病情进展或不耐受此类治疗的患者。该新适应症已获得优先审评资格，依据是相关单臂临床试验的初步结果。       FAVOUR研究：伏美替尼治疗效果显著　　艾力斯在2023年世界肺癌大会(WCLC)上公布了伏美替尼治疗EGFR exon 20ins突变NSCLC患者的I期FAVOUR研究数据。研究结果显示，在30名初治患者中，接受每日240mg伏美替尼治疗后，确认的客观缓解率(cORR)为78.6%(22/28)。对于28名经治患者，接受同剂量治疗后，cORR为46.2%(12/26)，而在另外28名经治患者中，若使用较低剂量的伏美替尼(160mg每日1次)，其cORR为38.5%(10/26)。这些数据表明伏美替尼在EGFR exon 20ins突变的患者中具有显著的疗效，尤其对于初治患者的效果更加突出。　　伏美替尼的历史审批与应用　　伏美替尼于2021年3月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)附条件批准，用于治疗EGFR-TKI治疗后出现疾病进展、并且具有EGFR T790M突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。2022年6月，该适应症已从附条件批准转为常规批准。此次申报的新适应症为伏美替尼的应用拓展，意味着其在治疗不同EGFR突变类型的非小细胞肺癌中的潜力获得了进一步验证。　　新适应症的市场前景　　EGFR突变是非小细胞肺癌中常见的驱动突变，特别是exon 20ins突变，通常对现有的EGFR靶向治疗药物反应不佳，因此寻找针对这一突变的有效治疗方案一直是肺癌领域的重要研究方向。伏美替尼作为一款新型的靶向治疗药物，能够为EGFR exon 20ins突变患者提供新的治疗选择，有望填补这一治疗空白。       结语：伏美替尼或成治疗新突破　　伏美替尼作为治疗EGFR exon 20ins突变非小细胞肺癌的新型靶向药物，其优异的临床疗效和正在申请的新适应症使其在肺癌治疗领域展现出巨大的潜力。如果该药物获得批准，将为该类患者提供更多的治疗选择，并可能改变目前治疗策略的格局。艾力斯将继续推动伏美替尼的研发和市场应用，为全球肺癌患者带来更多希望。

　　7月22日，Replimune公司宣布，其申请的溶瘤病毒RP1(vusolimogene oderparepvec)联合纳武利尤单抗治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请(BLA)收到了美国食品药品监督管理局(FDA)发出的完整回复函(CRL)，即申请被暂时拒绝。　　RP1溶瘤病毒的研发背景　　RP1(vusolimogene oderparepvec)是由Replimune公司开发的溶瘤病毒，这种病毒经过基因工程改造，通过融合蛋白(GALV-GP R-)和GM-CSF(粒细胞巨噬细胞集落刺激因子)增强了肿瘤杀伤效果，并且能激活全身的抗肿瘤免疫反应。该疗法的目标是通过增强免疫系统的抗肿瘤能力，为晚期黑色素瘤患者提供新的治疗方案。　　IGNYTE研究的结果与FDA审查　　Replimune于2024年11月根据其II期临床研究IGNYTE的结果，向FDA递交了RP1的上市申请。该研究针对140例接受过PD-1抑制剂治疗后病情进展的晚期黑色素瘤患者。研究结果显示，RP1联合纳武利尤单抗的客观缓解率(ORR)为32.9%，中位缓解持续时间(DOR)为33.7个月，且1年和2年生存率分别为75.3%和63.3%。　　尽管研究结果显现出一定的疗效，但FDA在完整回复函中指出，IGNYTE研究的设计不符合标准，缺乏充分的对照组，也没有提供足够的证据来证明RP1的有效性。FDA还表示，由于患者群体存在异质性，研究结果的解释存在困难。此外，FDA提出了一些与验证性研究设计相关的待解决问题，尽管并未提出安全性方面的疑虑。　　Replimune的应对措施　　面对FDA的拒批，Replimune公司表示，将要求召开A类会议，并预计在30天内获得批准。公司计划与FDA进行紧密沟通，尽快找到加速RP1批准的方案，以免影响该疗法在晚期癌症患者中的进一步开发和应用。　　结语　　尽管RP1在IGNYTE研究中表现出了一定的临床潜力，FDA对其审批的拒绝反映了临床试验设计和证据不足的问题。Replimune公司当前面临的挑战是如何在FDA的严格审查下，调整研究策略，完善证据，以便为RP1获得最终的批准。随着时间的推移，RP1的未来仍充满变数，但如果能够克服FDA的审查难关，可能会为晚期癌症患者提供一种新的治疗选择。

　　近日，国家药物临床试验登记与信息公示平台显示，正大天晴自主研发的1类创新药TQC2731注射液已登记一项新的Ⅲ期临床试验，目标适应症为慢性鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)。这款生物制剂因其广泛的适应症布局，以及显著的临床潜力，获评“最具临床潜力价值TOP15黑马奖”，目前正同步开展针对哮喘、慢性阻塞性肺疾病(COPD)和特应性皮炎等适应症的临床研究。其中，特应性皮炎的试验已在美国和加拿大加速推进。　　复发率高、疗效受限：CRSwNP亟需创新治疗　　CRSwNP是一种复杂的鼻腔及鼻窦炎症性疾病，在普通人群中的患病率约为2%到4%，而在哮喘患者中的患病率跃升至7%-15%，重度哮喘患者的比例甚至高达50%。这一患者群体常面临严重受损的生活质量，以及沉重的社会经济负担。　　传统治疗方式诸如鼻用糖皮质激素虽具有一定效果，但长期使用副作用明显;而内镜鼻窦手术复发率较高，远未能满足患者需求。因此，生物制剂逐渐成为CRSwNP治疗领域的重要探索方向，40%的手术复发及传统治疗无效患者更倾向于选择此类新方法。　　TSLP单抗：慢性气道炎症治疗的新希望　　TSLP靶点：炎症级联反应的核心因子　　在炎症疾病领域，胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP)是一种由气道上皮细胞分泌的关键“警报素”。TSLP在气道炎症的发生及传播中起重要作用，其失控表达通常会导致炎症级联反应。通过阻断TSLP信号通路，有望显著抑制多种慢性炎症的扩散，成为治疗气道炎症性疾病的重要靶点。　　TQC2731作为专门靶向TSLP的人源化单克隆抗体，凭借强大的靶点选择性和潜力，吸引了广泛的关注。该药物标志着国产呼吸疾病生物制剂的突破性进展，预计成为治疗哮喘、COPD和CRSwNP的创新解决方案。　　全球百亿市场的竞逐者　　随着医疗技术的发展，生物制剂时代已逐步拉开帷幕。TSLP靶点药物作为呼吸道疾病治疗的标志性选择，全球市场预计有望突破百亿美元规模。　　在未来市场布局上，正大天晴早在2017年已与博奥信达成合作协议，获得TQC2731在大中华区的开发与商业化权利。　　2024年，公司与Aclaris Therapeutics, Inc.签署全球合作协议，开启海外市场布局。TQC2731成为首个进入Ⅲ期临床研究的国产TSLP单抗药物，有望成为全球第二款获批上市的TSLP单抗、也是国内首款获批药物，为全球患者带来更优质的治疗选择。　　全面布局呼吸疾病，助力临床诊疗水平提升　　正大天晴呼吸产品矩阵　　呼吸疾病治疗领域一直是正大天晴重点战略方向，公司已陆续推出包括天晴速畅及天晴速乐在内的上市产品。同时，一系列创新药物研发进展稳步推进，包括：　　TQC3721吸入剂：吸入混悬液及吸入粉雾剂;　　TQC3927吸入粉雾剂;　　TQC2938注射液等。　　未来，正大天晴将依托完善的呼吸疾病产品矩阵，通过组合疗法推动临床诊疗的纵深发展，不断为患者造福。　　展望：国产创新药的全球化突破　　TQC2731作为国内首款进入Ⅲ期的国产TSLP单抗，其研发进展处于领先地位，彰显了中国创新药在生物制剂领域的技术实力。伴随国内临床试验的深入和国际市场布局的推进，正大天晴有望与全球竞争者同台竞逐，为中国创新药物赢得更多国际认可和市场机会。　　未来，正大天晴的呼吸疾病战略不仅是国产药物进入全球高端赛道的重要尝试，更是对改善全球公共卫生水平的积极贡献。期待TQC2731早日上市，为患者提供更加安全高效的治疗选择。

　　7月18日，国药集团中国生物北京生物制品研究所自主研发的5人份Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗(Vero细胞)(sIPV)正式通过世界卫生组织(WHO)预认证。这标志着继2022年1人份sIPV预认证后，北京生物制品研究所的脊灰疫苗迎来了国际化进程中的又一里程碑。　　这一重要成果将降低疫苗的运输成本和接种费用，为广大发展中国家提供更经济、更可及的免疫解决方案，同时为全球根除脊灰行动注入更强劲的中国力量。　　脊髓灰质炎：威胁全球儿童的隐形杀手　　脊髓灰质炎(简称“脊灰”)是一种由脊髓灰质炎病毒引发的急性病毒性传染病，传播性高且危害严重。尽管可以发生于任何年龄，但主要侵袭5岁以下的儿童。数据显示，每200例感染者中，就有1例可能出现不可逆的瘫痪，通常发生在腿部。　　目前针对脊灰尚无特效药，接种疫苗是预防该疾病的唯一有效途径。在全球范围内，根除脊灰一直是公共卫生领域的重要目标。　　中国脊灰疫苗的创新历程　　北京生物制品研究所作为国药集团中国生物旗下的重要研发机构，多年来致力于脊灰疫苗的技术创新，已逐步建立了一套完整的疫苗研发与生产体系。其研发的脊灰疫苗产品不断取得重大突破：　　口服bOPV疫苗：2015年，该所研发的口服I型III型脊髓灰质炎减毒活疫苗(人二倍体细胞)(bOPV)成功获批上市，2017年通过WHO预认证，进入国际市场，累计供应约3亿剂次，为全球脊灰防控作出了巨大贡献。　　1人份Sabin株灭活疫苗(sIPV)：2017年，具有自主知识产权的1人份sIPV获批上市，并于2022年通过WHO预认证，进一步打开国际市场。　　5人份Sabin株灭活疫苗：2024年9月，5人份sIPV实现国内上市，2025年7月获得WHO预认证，助力疫苗产业迈向新高度。　　5人份灭活疫苗的优势　　此次预认证通过的5人份Sabin株灭活疫苗(sIPV)，不仅延续了单剂量疫苗的高效与安全特点，还具备以下显著优势：　　成本降低：包装形式更适合批量运输，显著降低成本;　　可及性增强：多剂疫苗的应用可提高接种效率，适用于大规模免疫项目的推广;　　安全稳定：以Vero细胞作为生产底物，经过严格工艺保证了疫苗质量。　　通过国际权威组织的认可，这一疫苗产品将为全球脊灰防控带来一个更实用的选择，也进一步彰显了中国疫苗研发的技术实力与创新能力。　　持续创新赋能全球免疫升级　　此次5人份sIPV通过WHO预认证，代表了中国疫苗进入全球公共卫生领域的又一突破。北京生物制品研究所表示，未来将继续秉持“创新驱动、服务全球”的理念，以更优质的疫苗产品赋能全球脊灰免疫战略升级。此外，北京生物还计划加速新型疫苗研发，进一步拓展在全球疫苗市场中的影响力。　　总结与展望　　从口服疫苗到灭活疫苗，从单人份到多剂量，北京生物制品研究所的持续努力正推动中国疫苗在国际市场实现规模化布局。随着全球各国对脊灰免疫计划的不断推进，中国疫苗的技术优势和经济效益有望在未来发挥更大的作用，为全球儿童健康保驾护航。

　　7月21日，罗氏公布了其针对慢性阻塞性肺病(COPD)治疗药物Astegolimab的关键性IIb期ALIENTO研究和III期ARNASA研究结果。尽管这一创新药物在减少中重度COPD急性加重风险方面展现了潜在疗效，但III期研究的主要终点未能达到预期。　　Astegolimab：靶向IL-33R的全新治疗策略　　Astegolimab是由安进开发的一种全人源抗ST2单抗，通过高亲和力结合ST2受体(IL-33R)，有效阻断IL-33介导的炎症反应，旨在为COPD患者提供更优的长期治疗选择。　　2016年，基因泰克与安进成功达成合作协议，获得了该药物的全球独家权益。从研发初衷看，Astegolimab为行业瞩目，被视为抗炎免疫疗法在COPD领域的重要探索。　　研究设计：IIb与III期临床试验　　两项研究皆为多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，通过皮下注射(每2周一次或每4周一次)来检测Astegolimab联合COPD标准治疗方案的疗效与安全性，同时覆盖了吸烟和非吸烟人群。研究主要目标为评估药物在减少中重度COPD急性加重(AER)发生率中的有效性。　　1. ALIENTO研究(IIb期)　　受试者数量：1301人;　　主要目标：评估52周治疗期间Astegolimab在降低年化急性加重发生率(AER)的效果;　　结果：治疗组的年化发生率较安慰剂组下降了15.4%，达到统计学意义。　　2. ARNASA研究(III期)　　受试者数量：1375人;　　主要目标：检测Astegolimab在中重度COPD急性加重中的防控效果;　　结果：Astegolimab组患者的急性加重年化发生率下降了14.5%，但未能达到统计学显著性。　　研究结果：疗效与挑战并存　　尽管ALIENTO研究中Astegolimab展现出显著的降低急性加重发生率的能力，但ARNASA研究未能实现同样的效果，研究主要终点未达标，且COPD恶化事件的总数比预期值低。这一结果表明，在更大样本量的III期研究中，Therapeutic效果的统计学意义存在一定不足。　　值得一提的是，两项研究在安全性方面表现稳定，与先前研究一致，未观察到新的安全性信号。　　COPD难题：未满足的治疗需求　　COPD是一种常见的慢性呼吸道疾病，急性加重事件会显著降低患者生活质量，并带来更大的经济和医疗负担。然而，针对COPD恶化的药物研发一直充满挑战，特别是在炎症调控相关的治疗靶点探索方面，取得实质性突破的候选药物屈指可数。　　展望：Astegolimab面临何去何从　　尽管III期研究未达主要终点的结果令人遗憾，但Astegolimab的探索性数据和稳定的安全性仍为未来提供了潜在研究方向。罗氏可能会进一步分析研究数据，从中挖掘有价值的生物标志物或亚组人群，为开展下一步研究奠定基础。　　COPD领域的突破性疗法需求仍然迫切，希望未来Astegolimab或辅助研发的相关治疗策略能为患者提供新的选择。

　　7月21日，强生公司宣布，已正式向美国FDA提交Icotrokinra的上市申请。这款全球首创的口服肽类药物专注于靶向白细胞介素-23受体(IL-23R)，用于治疗12岁及以上的中重度斑块状银屑病(PsO)的成人和青少年患者。　　首创IL-23R拮抗剂：高选择性阻断炎症反应　　Icotrokinra的作用机制独特，专为选择性阻断IL-23受体而设计，其与IL-23R的结合亲和力可达到pM级别。IL-23R是斑块状银屑病等炎症性疾病的重要信号通路，与银屑病的发生和发展密切相关。　　这一创新药物不仅适用于银屑病，还可能在其他IL-23介导的疾病中展现出广泛的治疗潜力。　　合作开发历程：交易总额逾20亿美元　　Icotrokinra由Protagonist Therapeutics原研，2017年，强生与Protagonist达成合作协议，首次获得一代IL-23R药物的开发权。2019年，双方向二代IL-23R药物扩展合作，交易总金额最高可达10.25亿美元。　　到2021年，强生进一步修订协议，获得包括Icotrokinra和JNJ-5186在内的二代IL-23R药物的全球开发和商业化权利，合作总金额最高达9.8亿美元。　　基于ICONIC临床项目的多项III期研究数据　　此次上市申请的核心数据来源于强生的ICONIC临床开发计划，包括以下四项关键性III期研究：　　1. ICONIC-LEAD研究　　根据2025年美国皮肤病学会(AAD)年会报告，ICONIC-LEAD研究显示，使用Icotrokinra治疗16周后，与安慰剂相比，患者的研究者总体评估(IGA)评分达到0/1分(皮损清除或几乎清除)显著增多，同时银屑病面积和严重程度指数(PASI)90改善比例也显著更高。　　2. ICONIC-TOTAL研究　　ICONIC-TOTAL数据于2025年皮肤研究学会(SID)年会公布，重点强调了Icotrokinra治疗头皮银屑病和生殖器银屑病等难治性类别的潜力，显示了其对棘手病例的独特疗效。　　3. ICONIC-ADVANCE 1 和 ICONIC-ADVANCE 2研究　　Icotrokinra在第16周和第24周均达到了所有主要和关键次要终点，显示出其在治疗中重度斑块状银屑病中的卓越疗效，效果明显优于TYK2变构抑制剂氘可来昔替尼(deucravacitinib)。　　4. 长期数据：持久的疗效表现　　强生已开展为期至少52周的长期数据评估研究，并随机停药进行疗效持久性的分析，进一步补充了Icotrokinra的有效性和耐受性数据。这些结果将在未来的医学会议上公布。　　创新之路：首个面向生物制剂对比的口服药III期研究　　为了进一步扩大Icotrokinra的临床价值，强生启动了ICONIC-ASCEND研究，这是一项开创性的头对头III期研究，直接对比口服药Icotrokinra与注射生物制剂乌司奴单抗(ustekinumab)的疗效。该研究的开展或将使Icotrokinra成为口服银屑病治疗领域的新标杆。　　良好的安全性与耐受性特征　　临床数据显示，Icotrokinra的安全性良好。在所有研究中，Icotrokinra组患者不良事件(AEs)的发生率为49.1%，与安慰剂组的51.9% 相当，无新的安全性信号被发现。这一结果为监管机构的审评提供了坚实支持。　　市场前景：为银屑病治疗提供革新方案　　强生公司表示，Icotrokinra的推出将显著改变中重度斑块状银屑病的治疗模式，尤其是在满足患者治疗需求和偏好方面具有重要意义。强生免疫皮肤病与呼吸疾病领域副总裁Liza O'Dowd 强调，“Icotrokinra的卓越疗效和良好安全性，为斑块状银屑病的治疗树立了新标准”。　　作为全球首款口服IL-23R拮抗剂，Icotrokinra的研发不仅为银屑病患者提供了创新性的治疗选择，也有望突破注射类生物制剂的局限性，为全球免疫疾病领域开创新的市场格局。

　　7月18日，国家药品监督管理局(NMPA)官网显示，诺和诺德(Novo Nordisk)旗下司美格鲁肽注射液(Ozempic) 获批新的适应症，用于2型糖尿病合并慢性肾病(CKD)的成年患者，以降低因心血管疾病恶化、肾衰竭(终末期肾病)和死亡等重大风险。这一新适应症在2023年已获美国FDA批准，此次在中国的获批为国内糖尿病与肾病患者带来了新的治疗选择。　　研究支持：基于FLOW III期试验的优效数据　　NMPA此次批准基于FLOW研究提供的令人瞩目的III期试验数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、优效性试验，涵盖3533名受试者，旨在评估1.0mg司美格鲁肽作为肾脏结局标准治疗的辅助方案，对2型糖尿病合并CKD患者的疗效和安全性。　　研究设计与受试者标准：　　CKD定义：受试者满足以下两种标准之一：　　eGFR值(肾小球滤过率)介于 50-75 mL/min/1.73m² 且 UACR值(尿白蛋白/肌酐比值)在300-5000 mg/g。　　eGFR值低于 50 mL/min/1.73m²(≥25 mL/min/1.73m²)，且UACR值仍处于 100-5000 mg/g。　　研究于2023年10月提前终止，因研究中期分析结果突出显示疗效显著。　　临床结果：改善肾功能并降低心血管死亡风险　　FLOW研究中，司美格鲁肽在3.4年的中位随访中展现了显著的疗效和安全性。主要研究结果如下：　　主要终点：　　相较安慰剂组，司美格鲁肽使肾脏疾病进展及因肾脏或心血管疾病导致的死亡风险降低24%(HR=0.76，P=0.0003)。　　次要终点：　　司美格鲁肽组患者的主要心血管事件风险降低18%(HR=0.82，P=0.029);　　全因死亡风险减少20%(HR=0.80，P=0.01)。　　此外，研究结果显示，司美格鲁肽在患者耐受性与安全性上表现优异，与其在其他适应症中的临床表现保持一致。　　CKD：2型糖尿病的重要并发症　　数据显示，大约40%的2型糖尿病患者会罹患慢性肾病(CKD)。CKD不仅显著增加糖尿病患者的经济和身体负担，更伴随心血管疾病发作和早亡风险的显著升高。解决糖尿病和CKD双重威胁已成为迫在眉睫的医学挑战。　　司美格鲁肽：从糖尿病到肾病，拓展治疗潜力　　司美格鲁肽作为一种GLP-1受体激动剂，在降低血糖、控制体重及保护心血管系统上表现优异，此次被批准用于慢性肾病治疗，意味着其适应症正在不断拓展。借助FLOW研究优异的临床数据，司美格鲁肽将为长期受慢性肾病困扰的2型糖尿病患者带来全新的治疗思路。　　展望：为患者提供更多治疗选择　　通过此次NMPA的批准，司美格鲁肽将进一步加强其在国内市场的地位。这一里程碑表明，先进疗法正在逐步惠及越来越多的中国患者，为糖尿病和其并发症的管理带来了新的希望。

　　2025年7月11日，全球制药巨头罗氏公司(Roche)在《Nature Medicine》期刊上发表了一项关于罕见病天使综合征治疗的1期临床研究成果。该研究展示了一款名为 Rugonersen(RO7248824) 的反义寡核苷酸(ASO)药物在儿童患者中初步取得了安全性良好、且出现积极治疗信号的重要进展，为这一长期无有效疗法的神经发育疾病提供了全新思路。　　什么是天使综合征?一种遗传学“特殊”的罕见病　　天使综合征(Angelman syndrome)是一种由单基因异常引发的罕见神经系统疾病，患病率大约为每2万名新生儿中有1人。该疾病通常在婴幼儿期显现出严重的智力发育迟缓、语言能力缺失、癫痫发作、平衡协调问题以及睡眠紊乱等典型表现。　　最具特征性的症状是：患儿常常面带笑容，因此被称为“天使”。　　该病的遗传基础与15号染色体上的UBE3A基因有关。尽管该基因来自父母各有一份，但在大脑中，父源性拷贝会被名为UBE3A-ATS的反义RNA沉默，只有母亲遗传的那一份发挥作用。一旦母系UBE3A基因突变或缺失，就会导致蛋白表达缺失，从而触发疾病。　　当前治疗现状：仍以支持性为主，缺乏根治手段　　目前天使综合征尚无针对病因的治疗方法，临床主要依赖于抗癫痫药物来控制发作，同时辅以康复训练、语言治疗和行为干预以缓解症状，治疗手段局限，患者生活质量受限。　　Rugonersen：精准靶向反义链，有望激活“沉默基因”　　罗氏此次公布的候选药物Rugonersen是一种反义寡核苷酸药物，其核心机制是通过靶向抑制UBE3A-ATS转录物，从而解除对父源性UBE3A基因的沉默作用，实现蛋白重新表达。这种策略旨在绕过母源突变，激活原本“沉默”的父系拷贝，为患者恢复部分功能。　　TANGELO研究：61位患儿参与，达成主要安全性终点　　本次发表的临床数据来自TANGELO研究计划，这是一项1期、多中心、开放标签、递增剂量的临床试验，纳入了61名年龄介于1至12岁的天使综合征患儿(男33人，女28人)。研究主要评估Rugonersen的安全性与耐受性，并通过药代动力学和探索性疗效指标对其疗效进行初步判断。　　探索性指标包括：　　脑电图中δ波(2-4Hz)功率变化　　《Bayley婴幼儿发育量表》第三版评分　　《Vineland适应行为量表》第三版维度表现　　临床结果：安全性良好，显示改善症状的潜力　　研究结果令人鼓舞：主要终点达成，未见严重安全风险，Rugonersen在患儿中具有良好的耐受性。同时，探索性数据提示，药物对脑电图异常有剂量依赖性逆转趋势，部分患者的核心症状也出现改善。　　这些改变超出自然病程所预测的变化，提示药物可能正在起到潜在修复性作用。　　结语：天使综合征治疗或将迎来拐点　　此次罗氏的研究，不仅提供了针对天使综合征治疗的精准靶向干预路径，也意味着反义核酸技术正在罕见遗传病领域发挥越来越重要的作用。　　Rugonersen的下一步研究值得期待，如果后续试验持续获得阳性结果，未来有望成为全球首个机制性治疗天使综合征的创新药物，也为其他“沉默基因”疾病提供了模板。

　　7月14日，复宏汉霖宣布，其自主研发的抗HER2单抗HLX22对比一线标准治疗方案的国际多中心3期研究(HLX22-GC-301)完成首例美国患者给药，标志着这项全球性临床试验的重要进展。HLX22旨在联合曲妥珠单抗及化疗，用于HER2阳性晚期胃癌患者的一线治疗。　　全球研究启动，首例患者完成入组　　HLX22-GC-301研究由北京大学肿瘤医院沈琳教授和MD安德森癌症中心专家Jaffer A. Ajan教授联合牵头。据悉，该试验已在中国、日本、澳大利亚、韩国完成首位患者的给药，并获得智利、巴西、阿根廷等多个国家的临床许可。此外，HLX22于2025年被美国FDA及欧盟委员会(EC)授予孤儿药资格，用于治疗胃癌。　　高危疾病：胃癌治疗亟待突破　　根据GLOBOCAN数据显示，2022年全球胃癌新增病例约有100万，相关死亡病例超66万。胃癌早期症状隐匿，多数患者确诊时已为晚期，5年生存率低至6%。尽管近年来靶向治疗(如抗HER2药物)与免疫疗法(如抗PD-1单抗)取得一定进展，但因疾病的高度分子异质性与不同亚型的反应差异显著，现有治疗仍无法全面满足患者需求。特别是HER2阳性胃癌，其有效治疗手段仍较为匮乏。　　HLX22：双靶点作用显著放大疗效　　HLX22是一款靶向HER2的创新单克隆抗体，与曲妥珠单抗结合表位不同，因而能同时结合HER2的胞外亚结构域IV，与曲妥珠单抗产生协同效应。通过明显增强HER2二聚体(同源和异源二聚体)的内吞和降解效率(提高约40%-80%)，HLX22可显著强化HER2受体阻断和抑制肿瘤信号传导。　　此前，HLX22和曲妥珠单抗联合治疗的2期研究(HLX22-GC-201)显示出令人鼓舞的疗效，长期随访结果表明，该联合方案在HER2阳性胃癌患者中展现出稳定且持续的疗效改进，疗效获益远超对比历史数据。　　HLX22-GC-301研究：探讨疗法新模式　　此次3期研究(HLX22-GC-301)为双盲、国际多中心随机对照试验，设计目的是深入对比HLX22联合曲妥珠单抗及化疗与现有标准治疗方案的疗效和安全性。患者被随机分组，分别接受以下治疗：　　试验组：HLX22(15 mg/kg)联合曲妥珠单抗和化疗;　　对照组：曲妥珠单抗联合化疗，或加用帕博利珠单抗。　　主要研究终点包括：　　无进展生存期(PFS);　　总生存期(OS)，由独立影像评估委员会(IRRC)基于RECIST v1.1标准裁定。　　次要指标则涵盖：研究者评估的PFS、客观缓解率(ORR)、缓解持续时间(DOR)、生活质量、安全性及药代动力学特性等。　　跨癌种探索：HLX22联合治疗HER2低表达乳腺癌　　除胃癌外，HLX22的应用范围正在进一步拓宽。近期复宏汉霖启动了HLX22联合德曲妥珠单抗治疗HER2低表达、HR阳性乳腺癌的Ⅱ期临床试验(HLX22-BC201)，并在中国完成了首例患者给药。　　总结：为HER2阳性癌症患者提供新希望　　HLX22通过创新的双靶点作用机制，为HER2阳性癌症患者带来了新的治疗前景。这款抗HER2单抗在胃癌中的持续进展，体现了复宏汉霖对未满足临床需求的深刻关注。随着3期临床结果的公布，HLX22有望在全球范围内拓展更多适应症，为广大患者提供更多、更优的治疗选择。

　　2025年4月，一项发表在《新英格兰医学杂志》(N Engl J Med)上的研究为癌症相关静脉血栓栓塞症(VTE)患者的抗凝治疗提供了重要参考。这项研究聚焦低剂量与全剂量阿哌沙班在延长抗凝治疗中的疗效与安全性。　　背景：低剂量抗凝是否能够平衡疗效与安全性?　　对于患有活动性癌症并伴有VTE的患者，传统抗凝治疗通常采用全剂量药物，但长时间使用可能面临出血风险增加的挑战。研究人员希望通过对比低剂量和全剂量阿哌沙班，验证低剂量方案是否能够在预防血栓复发和减少出血风险之间实现更好的平衡。　　研究设计与方法　　此次研究为随机、双盲、非劣效性试验，并利用集中裁定方式评估临床终点事件。研究招募连续活动性癌症患者(合并近端深静脉血栓形成或肺栓塞)，这些患者已完成至少6个月的抗凝治疗，随后被随机分为两组：　　低剂量组：每日口服阿哌沙班2.5mg，两次;　　全剂量组：每日口服阿哌沙班5.0mg，两次。　　研究干预总疗程为12个月，主要研究终点为致命性或非致命性复发性静脉血栓栓塞事件。关键次要终点为具有临床意义的出血事件。研究通过非劣效性分析和优效性分析分别评估疗效及安全性。　　研究结果：低剂量方案疗效不逊于全剂量　　本次研究共纳入1766名患者，其中866名被分配至低剂量组，900名分配至全剂量组。试验中位治疗时间为11.8个月，数据分析结果显示：　　复发性静脉血栓栓塞事件　　低剂量组：18例复发(累积发生率2.1%);　　全剂量组：24例复发(累积发生率2.8%);　　校正亚风险比(sHR)0.76(95%CI，0.41～1.41);　　非劣效性检验P值为0.001。　　临床相关性出血事件　　低剂量组：102例患者发生出血(累积发生率12.1%);　　全剂量组：136例患者出血(累积发生率15.6%);　　校正亚风险比(sHR)0.75(95%CI，0.58～0.97);　　优效性分析P值为0.03。　　全因死亡率　　低剂量组：死亡率17.7%;　　全剂量组：死亡率19.6%;　　校正风险比(HR)0.96(95%CI，0.86～1.06)。　　结论：低剂量具有相似疗效但显著改善安全性　　研究结果表明，在活动性癌症患者中，使用低剂量阿哌沙班延长抗凝治疗在预防复发性血栓栓塞事件上的效果不劣于全剂量。与此同时，低剂量组的出血风险显著降低，更具安全性。因此，低剂量阿哌沙班可为需要延长抗凝治疗的患者提供一个平衡疗效与安全性的优选方案。　　临床意义及未来方向　　这项研究提供了癌症相关VTE治疗的新证据，为抗凝治疗方式的优化探索了新路径。未来的进一步研究可聚焦更长疗程和多样化患者群体的疗效和耐受性，以帮助精细化治疗决策。