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普瑞金双靶点CAR-T疗法获得FDA孤儿药资格，急性淋巴细胞白血病治疗迎新突破

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关键词： #健康资讯

　　2025年8月19日，深圳普瑞金生物药业股份有限公司(简称“普瑞金”)自主研发的 靶向CD19&CD22的CAR-T注射液 荣获美国食品药品监督管理局(FDA)授予的 孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治疗 急性淋巴细胞白血病(ALL)。这一资质认可标志着普瑞金在CAR-T抗肿瘤疗法领域的巨大潜力，同时为难治性血液恶性肿瘤患者带来了新的希望。

　　CAR-T双靶点创新：提高疗效与减少耐药风险

　　普瑞金开发的靶向CD19&CD22 CAR-T注射液是一款处于临床前的细胞治疗创新产品，具备完全自主知识产权。目前正在与国内三甲医院血液科团队合作开展 患者主导试验(IIT)，初步数据令人振奋。

　　临床数据：

　　完全缓解(CR)：针对首批接受该疗法治疗的6名患者，均获得了完全缓解，治疗效果显著。

　　客观缓解率(ORR)：达到 100%，所有患者病情均得以明显改善。

　　微小残留病(MRD)阴性率：成功实现 100% 阴性率，表明治疗能有效清除癌细胞。

　　这种创新型CAR-T疗法通过联合靶向 CD19和CD22，解决了单一靶点治疗的潜在耐药问题，为复发或难治性急性淋巴细胞白血病提供了一种多靶点的治疗选择。

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　　急性淋巴细胞白血病(ALL)治疗现状：亟需突破性疗法

　　急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种源于淋巴细胞的血液系统恶性肿瘤，其发生机制与基因突变阻碍正常分化和凋亡有关，导致癌细胞无限增殖。

　　ALL分类与特点：

　　B-ALL：占比超过 80% 的ALL病例，发生于B细胞祖细胞阶段，是儿童和成人急性白血病的重要类型。

　　T-ALL：起源于T细胞前体，发病比例相对较低。

　　当前治疗困境：

　　传统疗法有限：化疗及靶向药物虽能缓解部分患者病情，但复发及难治性B-ALL患者预后极差。

　　复发/难治性患者生存期短：现有治疗手段难以根本改善这部分患者的生存率，迫切需要新的治疗策略。

　　靶向CD19&CD22 CAR-T疗法的临床与应用价值

　　普瑞金的双靶点CAR-T治疗策略，通过同时靶向 CD19和CD22，克服了单靶点治疗耐药性高及疗效局限等问题：

　　双靶点联合优势：

　　CD19和CD22均为B细胞急性淋巴细胞白血病的特异性标志物，通过联合靶向有效提高治疗覆盖率。

　　减少癌细胞耐药机制，克服复发/难治性B-ALL的治疗瓶颈。

　　孤儿药认证助力：

　　FDA授予孤儿药资格(ODD)，强化了该疗法在治疗稀缺难治性疾病中的临床应用前景。

　　孤儿药认证不仅为普瑞金提供了研发支持，还将加速其国际拓展步伐。

　　市场前景与临床需求

　　复发/难治性B-ALL患者的亟需选择：

　　复发或难治性B-ALL患者长期面临有限治疗选择，而普瑞金的靶向CD19&CD22 CAR-T注射液通过显著性疗效及安全性数据，表现出了令人期待的突破性表现。

　　全球市场潜力：

　　急性淋巴细胞白血病作为一种儿童及成人均高发的恶性血液肿瘤，具有广阔的治疗市场。CAR-T疗法近年来在抗肿瘤领域持续快速增长，普瑞金的双靶点疗法有望结合作为新标准进入国际市场。

　　总结：开启ALL治疗新篇章

　　普瑞金开发的靶向CD19&CD22 CAR-T注射液通过有力的临床数据及FDA孤儿药资格认证，正展现出显著的治疗潜力，尤其为复发/难治性急性淋巴细胞白血病患者提供了新的治疗选择。

　　未来，该疗法的进一步临床试验及大规模研发推广，有望显著改善ALL患者生存质量，同时成为CAR-T抗肿瘤疗法领域的国产创新典范，为全球AML治疗带来更多可能性。

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2025-08-25

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2025-08-25

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