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突破性进展!卡博替尼获批用于治疗神经内分泌肿瘤

发布时间:2025-03-28 10:30:51 相关企业:搜医药

  3月26日,Exelixis宣布卡博替尼(CABOMETYX)获得 FDA批准 ,用于治疗那些曾接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性的、分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)和 胰腺外神经内分泌肿瘤(epNET)的成人和儿童(≥12岁)患者。这是全球首个被批准用于治疗无论原发肿瘤部位、分级、生长抑素受体表达与功能状态的 经治神经内分泌肿瘤(NET)的药物。

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  III期研究结果支持批准

  此次批准的依据是III期CABINET(A021602)研究的积极结果。该多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验(n=298,99例pNET,199例epNET)评估了卡博替尼(60mg)对比安慰剂治疗已经接受至少一次治疗的pNET(99例)和epNET(199例)患者的 有效性和安全性 。该研究的主要终点是盲法独立中心审查(BICR)的无进展生存期(PFS) 。

  研究结果显示:

  在epNET 组,卡博替尼患者的PFS 显著延长(8.4 vs 3.9个月,HR=0.38,P<0.001),确认的客观缓解率 (cORR)较高(5% vs 0%);

  在pNET 组,卡博替尼患者的PFS 也显著延长(13.8 vs 4.4个月,HR=0.23,P<0.001),cORR 为19%,明显高于安慰剂组的0%。

  卡博替尼的多个适应症

  卡博替尼是Exelixis 公司开发的一款小分子靶向药物,能够靶向多个受体酪氨酸激酶。在2012年11月获得FDA批准上市,目前已在美国获得批准的适应症包括:

  进展性转移性甲状腺髓样癌(MTC) ;

  既往接受过抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌(RCC) ;

  晚期肾细胞癌(RCC) ;

  联合纳武利尤单抗治疗晚期RCC ;

  治疗既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌(HCC) ;

  治疗既往接受过VEGFR靶向治疗且放射性碘难治性或不适用放射性碘的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌(DTC) ;

  治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性的分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)和胰腺外神经内分泌肿瘤(epNET) 。

  神经内分泌肿瘤(NET)概况

  神经内分泌肿瘤(NET)是由人体消化道神经内分泌细胞 和其他器官(如肺、胰腺等)衍生的异质性肿瘤。虽然这种肿瘤可能发生在身体任何部位,但最常见的是胃肠道或肺部。

  晚期胃肠道NET 和肺NET 患者的5年生存率分别为68%和55%。然而,胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)通常具有较高的侵袭性,晚期患者的5年生存率仅为23%。大多数NET的生长较为缓慢,通常需要数年时间发展为晚期,但最终所有的晚期或转移性NET都将成为难治性和进展性疾病。

  根据预计,2024年 美国的NET患者总数将超过38万例 ,其中大约有16.1万至19.2万例 患者将患有不可切除的局部晚期或转移性NET。

  Exelixis的全球合作与市场布局

  2016年,Exelixis将卡博替尼 在美国和日本以外的地区的开发与商业化独家授权给益普生(Ipsen) 。2017年,Exelixis则将卡博替尼在日本市场 的开发与商业化独家授权给了武田药品 。然而,Exelixis仍保留了在美国市场 的独家开发和商业化权利。

  总结:卡博替尼为NET患者带来新希望

  随着卡博替尼 的FDA批准,它成为了治疗不可切除的分化良好胰腺神经内分泌肿瘤 及胰腺外神经内分泌肿瘤 的首选靶向药物。该药物的批准为经治NET患者 提供了有效的治疗方案,并为今后治疗神经内分泌肿瘤的其他药物的研发提供了宝贵的参考和启示。

  随着卡博替尼的不断发展和适应症的拓展,未来它可能会成为治疗NET患者的重要药物,帮助更多患者延长生命并提高生活质量。

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