突破性进展！卡博替尼获批用于治疗神经内分泌肿瘤

发布时间：2025-03-28 10:30:51 相关企业：搜医药

　　3月26日，Exelixis宣布卡博替尼(CABOMETYX)获得 FDA批准，用于治疗那些曾接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性的、分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)和胰腺外神经内分泌肿瘤(epNET)的成人和儿童(≥12岁)患者。这是全球首个被批准用于治疗无论原发肿瘤部位、分级、生长抑素受体表达与功能状态的经治神经内分泌肿瘤(NET)的药物。

　　III期研究结果支持批准

　　此次批准的依据是III期CABINET(A021602)研究的积极结果。该多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验(n=298，99例pNET，199例epNET)评估了卡博替尼(60mg)对比安慰剂治疗已经接受至少一次治疗的pNET(99例)和epNET(199例)患者的有效性和安全性。该研究的主要终点是盲法独立中心审查(BICR)的无进展生存期(PFS) 。

　　研究结果显示：

　　在epNET 组，卡博替尼患者的PFS 显著延长(8.4 vs 3.9个月，HR=0.38，P<0.001)，确认的客观缓解率 (cORR)较高(5% vs 0%);

　　在pNET 组，卡博替尼患者的PFS 也显著延长(13.8 vs 4.4个月，HR=0.23，P<0.001)，cORR 为19%，明显高于安慰剂组的0%。

　　卡博替尼的多个适应症

　　卡博替尼是Exelixis 公司开发的一款小分子靶向药物，能够靶向多个受体酪氨酸激酶。在2012年11月获得FDA批准上市，目前已在美国获得批准的适应症包括：

　　进展性转移性甲状腺髓样癌(MTC) ;

　　既往接受过抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌(RCC) ;

　　晚期肾细胞癌(RCC) ;

　　联合纳武利尤单抗治疗晚期RCC ;

　　治疗既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌(HCC) ;

　　治疗既往接受过VEGFR靶向治疗且放射性碘难治性或不适用放射性碘的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌(DTC) ;

　　治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性的分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)和胰腺外神经内分泌肿瘤(epNET) 。

　　神经内分泌肿瘤(NET)概况

　　神经内分泌肿瘤(NET)是由人体消化道神经内分泌细胞和其他器官(如肺、胰腺等)衍生的异质性肿瘤。虽然这种肿瘤可能发生在身体任何部位，但最常见的是胃肠道或肺部。

　　晚期胃肠道NET 和肺NET 患者的5年生存率分别为68%和55%。然而，胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)通常具有较高的侵袭性，晚期患者的5年生存率仅为23%。大多数NET的生长较为缓慢，通常需要数年时间发展为晚期，但最终所有的晚期或转移性NET都将成为难治性和进展性疾病。

　　根据预计，2024年美国的NET患者总数将超过38万例，其中大约有16.1万至19.2万例患者将患有不可切除的局部晚期或转移性NET。

　　Exelixis的全球合作与市场布局

　　2016年，Exelixis将卡博替尼在美国和日本以外的地区的开发与商业化独家授权给益普生(Ipsen) 。2017年，Exelixis则将卡博替尼在日本市场的开发与商业化独家授权给了武田药品。然而，Exelixis仍保留了在美国市场的独家开发和商业化权利。

　　总结：卡博替尼为NET患者带来新希望

　　随着卡博替尼的FDA批准，它成为了治疗不可切除的分化良好胰腺神经内分泌肿瘤及胰腺外神经内分泌肿瘤的首选靶向药物。该药物的批准为经治NET患者提供了有效的治疗方案，并为今后治疗神经内分泌肿瘤的其他药物的研发提供了宝贵的参考和启示。

　　随着卡博替尼的不断发展和适应症的拓展，未来它可能会成为治疗NET患者的重要药物，帮助更多患者延长生命并提高生活质量。

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2025-10-10
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2025-09-01
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2025-08-20
礼来小分子GLP-1R激动剂Orforglipron III期减重研究取得积极成果
　　8月7日，礼来公司宣布其小分子GLP-1受体激动剂Orforglipron在治疗肥胖方面的III期临床试验ATTAIN-1研究获得了显著的临床数据，显示出较为理想的减重效果。　　ATTAIN-1研究设计与受试者情况　　ATTAIN-1研究是一项双盲、随机、安慰剂对照的III期临床试验，纳入了3127名没有糖尿病的肥胖或超重受试者。研究开始时，受试者的平均体重为103.2公斤，平均BMI为37.0 kg/m²。　　减重效果显著　　根据研究结果，Orforglipron治疗在第72周的减重效果显著。6mg、12mg和36mg剂量组的受试者体重分别减轻了7.8%、9.3%和12.4%，而安慰剂组则仅减轻了0.9%。此外，体重减少至少10%的受试者比例分别为35.9%、45.1%和59.6%，远高于安慰剂组的8.6%;体重减少至少15%的比例分别为16.5%、24.0%和39.6%，相比之下，安慰剂组这一比例为3.6%。　　不同治疗方案下的减重数据　　从治疗方案的角度来看，Orforglipron的效果同样令人瞩目。在第72周时，6mg、12mg和36mg剂量组分别减轻了7.5%、8.4%和11.2%的体重，而安慰剂组减轻了2.1%。在体重减少至少10%的比例上，6mg、12mg和36mg剂量组分别为33.3%、40.0%和54.6%，显著高于安慰剂组的12.9%。而体重减少15%以上的受试者比例为6mg、12mg和36mg组的15.1%、20.3%和36.0%，安慰剂组仅为5.9%。　　安全性评估：胃肠不适较为常见　　在安全性方面，最常见的不良事件为胃肠道反应，通常为轻度至中度。其中，6mg、12mg和36mg剂量组的受试者分别有28.9%、35.9%和33.7%经历了恶心，发生呕吐的比例为13.0%、21.4%和24.0%，而腹泻事件发生的比例分别为21.0%、22.8%和23.1%。相比之下，安慰剂组的相应比例较低。需要注意的是，6mg、12mg和36mg组分别有5.1%、7.7%和10.3%的受试者因不良事件中止治疗，远高于安慰剂组的2.6%。　　总体治疗终止率与肝脏安全性　　总体治疗终止率分别为6mg、12mg和36mg剂量组的21.9%、22.5%和24.4%，而安慰剂组为29.9%。幸运的是，研究未发现与肝脏相关的安全问题。　　结论　　礼来小分子GLP-1R激动剂Orforglipron在肥胖治疗方面展示了强劲的减重效果，并且安全性数据也较为可控。虽然胃肠道反应是最常见的不良事件，但大多数反应为轻度至中度，且没有发现显著的肝脏安全问题。因此，Orforglipron作为肥胖治疗的新选择，未来可能为广泛的超重或肥胖人群带来新的福音。

2025-08-08
科伦药业与齐鲁制药拿下奈妥匹坦帕洛诺司琼首仿，用于预防化疗相关恶心呕吐
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2025-07-31
强生挑战艾伯维，递交口服IL-23拮抗剂上市申请
　　近日，强生公司向美国FDA递交了口服IL-23受体拮抗剂Icotrokinra(JNJ-2113)的上市申请，这款新药有望成为全球首个口服IL-23拮抗剂，标志着强生在自免领域的一次关键布局。Icotrokinra的主要作用是治疗中重度斑块状银屑病，并有望成为摆脱注射治疗的新选择。此举也为强生重新崛起、挑战老对手艾伯维(AbbVie)的市场领导地位提供了新机遇。　　口服药物的技术突破　　口服多肽药物在医药领域一直被视为技术难题，而Icotrokinra的成功研发无疑突破了这一瓶颈。作为一种全新的药物，这款口服IL-23受体拮抗剂不仅在治疗效果上表现优异，而且特别针对头皮和生殖器等传统上难治的银屑病部位也取得了显著进展。每天服用一片药丸，替代注射治疗，这一创新为患者提供了更加便捷的治疗方式，极大提高了患者的依从性，特别是在长期治疗过程中。　　强生的战略布局与未来展望　　作为“First-in-class”药物，Icotrokinra一旦获批，将对银屑病的治疗格局产生深远影响。强生此举不仅旨在填补乌司奴单抗(Stelara)面临专利到期后的市场空缺，更是在自免领域寻找新的增长点。更值得一提的是，Icotrokinra在溃疡性结肠炎治疗中也显示出初步的疗效，强生正积极推动其跨适应症的研发，为未来进一步扩展市场奠定基础。　　艾伯维的市场地位与强生的挑战　　艾伯维目前稳居自免领域的龙头企业，其IL-23单抗Skyrizi和JAK抑制剂Rinvoq在市场上的强劲表现，使得艾伯维的自免业务收入在2024年即将突破1300亿元人民币。相比之下，强生的Stelara面临专利到期的压力，急需新的产品来接替这一“现金牛”。因此，Icotrokinra的成功上市对于强生来说至关重要，既是挑战艾伯维的突破口，也是自免业务未来的希望所在。　　中国力量的崛起　　值得注意的是，Icotrokinra的开发过程离不开中国药明康德的深度参与。药明康德作为共同开发方之一，证明了中国在全球医药研发外包中的竞争力。随着中国企业逐渐从“参与者”转变为更具影响力的研发力量，中国在全球创新生态中的角色也日益重要。然而，如何在中国实现源头创新并为行业带来真正的价值，仍然是亟待解决的深层次问题。总的来说，Icotrokinra的上市申请不仅标志着强生在自免领域的新突破，也展示了中国企业在全球创新医药生态中的不断崛起。随着未来更多创新药物的问世，银屑病的治疗将迎来全新的时代。

2025-07-24
恒瑞干眼病新药恒沁获批，开创MGD干眼治疗新时代
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2025-07-09
罕见病药物匮乏亟需突破：如何应对“孤儿药”研发困境
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2025-06-30
一喷见效的早泄新药或将改变治疗格局
　　利多卡因丙胺卡因气雾剂获受理，进入早泄治疗市场　　3月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网发布消息，Plethora Solutions与复星医药共同申报的5.1类新药——利多卡因丙胺卡因气雾剂的上市申请正式获得受理。该药物商品名为Fortacin ，此前已在欧洲市场上市超过十年，并转为OTC(非处方药)。如果该药物顺利获得批准，它将填补中国早泄治疗市场中对口服药物依赖的空白，提供一种“一喷即效”的全新治疗选择。　　早泄治疗现状：口服药物的局限性　　早泄是男性最常见的性功能障碍之一，尤其在中国，城市男性的发病率高达2.3%。目前，国内唯一获批的治疗早泄的药物是口服药物达泊西汀，它属于选择性5-羟色胺再摄取抑制剂(SSRI)，但其使用需提前1至2小时服用，并且可能带来头晕、恶心等不适的全身副作用。　　与此不同，利多卡因丙胺卡因气雾剂作为一款外用喷雾剂，通过利多卡因和丙胺卡因的双重局部麻醉作用，可直接降低阴茎龟头的敏感度，且具有快速起效的特点，使用后约5分钟即能见效，且第一喷即可感受到效果，避免了口服药物的等待时间和全身性副作用。　　临床试验数据：效果显著，耐受性良好　　根据临床III期试验数据，利多卡因丙胺卡因气雾剂在患者阴道内射精潜伏期(IELT)方面的表现显著。研究显示，使用该气雾剂后，患者的IELT从基线的0.56分钟提升至2.6分钟，提升幅度为6倍(p<0.0001)。此外，性满意度、射精控制能力以及困扰评分等方面均出现了显著改善。研究还显示，耐受性良好，无明显的系统性不良反应，与欧美市场的临床结果一致。　　市场前景：外用药物的竞争优势　　Fortacin 原研药自2013年在欧盟上市以来，已覆盖超过100万名患者，并在2020年转为OTC药物，进一步拓展了市场份额。复星医药自2018年获得该药物在中国的独家权益后，国内早泄治疗市场规模已超过13亿元。随着利多卡因丙胺卡因气雾剂的加入，国内早泄治疗市场将形成口服药物与外用药物的双轨竞争格局。　　目前，利多卡因丙胺卡因气雾剂已经吸引了多家制药企业的关注，包括上海则正药业等10家公司已经开始布局该品种。随着患者对隐私治疗和即时药物的需求逐渐增加，利多卡因丙胺卡因气雾剂有望成为男性健康领域的下一款“爆款”产品。　　潜在市场与未来前景　　若该药物最终获得批准并上市，不仅有望打破达泊西汀在临床上的垄断局面，还能够通过OTC渠道进一步扩大市场的可及性，为数千万潜在患者提供治疗机会。随着市场的逐步发展，复星医药能否凭借这一创新产品在男科领域继续扩大其市场份额，值得持续关注。　　总结：　　利多卡因丙胺卡因气雾剂的引入为国内早泄治疗市场带来了革命性变化，尤其是在提供快速、有效、无全身副作用的治疗方式方面具有巨大优势。未来，随着该药物的批准上市，男性患者的治疗选择将更加多元化，市场竞争也将进一步激烈。

2025-03-26
科学家揭示T细胞命运决定因素：KLF2在免疫反应中的关键角色
　　T细胞在机体免疫系统中扮演着至关重要的角色，帮助身体抵御感染、癌症和各种自身免疫性疾病。尽管科学界已经发现了不同亚型的T细胞，但它们是如何在不同环境下发挥作用的，一直未能完全揭示。近期，耶鲁大学医学院等科研机构的科学家们发表在《Science》杂志上的一项研究，首次解析了决定T细胞命运的分子机制，为理解免疫系统的工作原理提供了新视角。　　T细胞的分化过程与免疫功能　　T细胞并不是单一类型，而是根据不同的免疫需求分为多个亚型，其中包括针对感染、肿瘤以及调节免疫反应的细胞。例如，CD8 T细胞在免疫反应中起着关键作用，它们会识别并消灭感染细胞。然而，在一些情况下，这些细胞可能会转变为一种“耗竭”状态，失去其免疫功能，从而不能有效地应对病毒感染或肿瘤。　　研究人员通过深入研究CD8 T细胞，尤其是它们如何对不同分子信号做出反应，寻找出了这些细胞分化的关键机制。研究者Nikhil Joshi表示，“T细胞的发育过程复杂且精细，我们希望能够揭示出这些细胞如何在不同免疫挑战下发挥作用的规律。”　　KLF2蛋白：T细胞分化的守门员　　在这项研究中，科学家们发现名为KLF2(Kruppel-like factor 2)的蛋白质在调节CD8 T细胞分化过程中起到了至关重要的作用。研究表明，KLF2不仅能引导细胞的移动，还能决定CD8 T细胞的分化路径。当研究人员敲除KLF2时，CD8 T细胞的行为发生了异常，表现出不同于正常状态的细胞特征。　　Joshi及其团队将KLF2的作用比作一个交通信号灯。研究表明，KLF2能够像护栏一样，防止CD8 T细胞向不正常的方向转化，避免其进入“耗竭”状态。如果缺少KLF2，CD8 T细胞就会被引导到一种不利的“乡村公路”上，失去攻击感染源和控制肿瘤的能力。　　T细胞“耗竭”：癌症中的免疫失效　　“就像一辆车从高速公路偏离一样，缺乏KLF2的CD8 T细胞在肿瘤或感染的情况下无法沿着有效的免疫路径行驶，导致免疫反应的失败。”Joshi解释道。肿瘤环境中的CD8 T细胞往往会因缺乏KLF2而失去杀伤力，这也是为什么癌症患者的免疫系统往往无法有效对抗肿瘤。　　因此，KLF2的作用不仅对急性感染至关重要，也在肿瘤免疫逃逸中扮演着重要角色。研究者认为，调节KLF2的表达可能会为开发新的免疫疗法提供一种潜在的方向。　　研究意义：为免疫治疗开辟新途径　　尽管这项研究本身不会直接改变现有的治疗方法，但它为科学家们提供了深入理解免疫系统工作机制的宝贵信息。通过掌握调节免疫细胞分化的分子机制，研究人员能够在未来制定出更具针对性的免疫治疗方案，避免T细胞走向耗竭状态，进而提高抗感染和抗肿瘤的效果。　　研究人员还指出，转录因子在调控T细胞命运中的作用非常复杂。KLF2在维持T细胞谱系的稳定性方面独具优势，深入理解这一过程将为开发针对免疫系统的新型疗法奠定基础。　　未来展望：KLF2调节与免疫疗法　　这一研究揭示了KLF2在CD8 T细胞分化中的独特作用，增加了我们对T细胞命运决策机制的理解。未来，科学家可能会利用这些发现，进一步探索如何通过调节KLF2的功能，控制T细胞的功能状态，从而推动免疫治疗的创新。　　研究者表示，虽然关于免疫系统中维持T细胞谱系保真度的机制还有许多未知之处，但KLF2无疑为我们提供了一个新的研究方向，未来可能成为免疫治疗中的关键调节因子。

2025-03-20