近日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准Itvisma上市，用于治疗携带SMN1基因突变的2岁及以上脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童及成人患者。这标志着SMA基因治疗领域迎来了新的里程碑，也为这一罕见遗传病患者群体带来了更为便捷、持久的治疗新方案。　　AAV载体驱动的精准基因替代疗法　　Itvisma由诺华公司旗下AveXis生物技术公司开发，是一款基于腺相关病毒(AAV9)载体的基因替代疗法。　　该药采用鞘内注射(intrathecal injection)方式给药，属于一次性固定剂量治疗方案，无需根据患者年龄或体重调整剂量，大大简化了临床操作流程。　　Itvisma的核心机制是将正常的SMN1基因通过AAV9载体导入患者神经系统中，从而在体内重新合成功能性SMN1蛋白。这一蛋白是维持运动神经元健康和肌肉功能的关键分子。疗法实施后，患者的运动神经元功能得到修复，进而改善肌肉力量与运动能力。　　与传统药物相比的显著优势　　在SMA治疗领域，传统疗法主要包括Spinraza(努西那生钠)和Evrysdi(利司扑兰)。然而，这两款药物都需要长期、重复给药：　　Spinraza需每4个月进行一次腰椎注射;　　Evrysdi则为每日口服，需要患者持续服用。　　相比之下，Itvisma的一次性基因替代机制可实现长期疗效，减少患者反复就诊和用药负担，显著提升治疗依从性和生活质量。　　改写SMA治疗格局　　脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种由SMN1基因缺陷引起的罕见神经退行性疾病，主要影响脊髓中的运动神经元，导致肌肉无力、萎缩，严重者甚至危及生命。　　Itvisma的获批，为这类患者提供了更具根本性的治疗选择，有望延缓疾病进展，恢复部分运动功能。　　业内专家指出，Itvisma的上市标志着SMA治疗从“症状控制”迈向“基因修复”阶段，不仅延续了诺华在罕见病基因疗法领域的领先优势，也为更多神经系统疾病的基因治疗提供了可借鉴的路径。　　未来展望：让更多患者受益　　随着Itvisma在美国获批上市，诺华计划进一步推动该疗法的国际注册与临床应用拓展，为全球SMA患者带来新的希望。　　未来，随着基因治疗成本的逐步降低和技术的成熟，像Itvisma这样的一次性根治型药物，有望成为罕见病治疗的重要方向。　　总结　　Itvisma的成功上市不仅是基因治疗领域的重要突破，更意味着SMA患者将有机会摆脱长期注射和每日服药的束缚。　　这款创新疗法以AAV9为载体，从根源修复基因缺陷，为全球罕见病治疗打开了新局面，也预示着基因药物进入精准化、可持续发展的新时代。

　　近日，中国科学院合肥物质科学研究院杨武林研究员带领的科研团队在肝细胞癌(Hepatocellular Carcinoma, HCC)研究中取得重要突破。团队揭示了肝癌与正常肝组织在代谢机制上的本质差异，并发现通过同时靶向特定代谢酶与补充维生素A衍生物，可显著提升肝癌抑制效果，为临床治疗带来新的可能。　　肝癌与肝再生的代谢差异成为研究关键　　肝脏具备强大的再生能力，但肝细胞癌的恶性生长与正常肝组织修复存在显著差异。传统的靶向药物虽然能延缓病情，却常因耐药性和副作用限制疗效。针对这一问题，科研团队系统比对了肝癌细胞与良性再生肝细胞的基因表达谱，找出了六种在代谢活动中异常活跃的关键酶。　　这些酶促使癌细胞快速制造蛋白质、脂质等大分子物质，从而维持其高速度的分裂与扩张。其中，ATP柠檬酸裂解酶、葡萄糖-6-磷酸脱氢酶、胸苷酸合成酶三者被确定为代谢通路的上游“核心驱动点”，是抑制肝癌的理想靶标。　　视黄酸代谢障碍揭示肿瘤干细胞的新弱点　　进一步研究发现，肝癌细胞的视黄醇(维生素A)代谢路径受阻，导致视黄酸的生成显著下降。而视黄酸正是抑制肿瘤干细胞自我更新的重要分子。该机制的缺陷意味着肝癌细胞失去了一个天然的“刹车系统”，从而获得了持续生长的能力。　　“代谢酶抑制剂+视黄酸”双靶联合疗法效果显著　　基于上述机制，研究团队提出一种全新的联合疗法策略：在阻断癌细胞能量代谢的同时，恢复被削弱的视黄酸信号。实验采用特异性代谢酶抑制剂联合视黄酸干预，结果显示该疗法能在体外显著抑制肝癌细胞增殖，并在动物实验中展现出超过临床药物索拉非尼的抗肿瘤效果。　　这一组合方案实现了从“阻止细胞生长”到“阻断癌细胞再生”的双重打击，为传统单靶点药物难以解决的耐药性问题提供了新思路。　　打通代谢网络精准治疗新路径　　该研究成功突破了以往针对单一代谢靶点的局限，通过系统性干预癌细胞的代谢网络，为多维度精准治疗提供了科学依据。研究成果不仅为肝癌治疗提供了新的药物组合模式，也为其他代谢异常相关癌症研究树立了新的研究范式。　　相关成果已发表于国际权威期刊《International Journal of Biological Macromolecules》(《国际生物大分子杂志》)。

　　间断禁食作为一种有效的减肥和健康促进方法，近年来受到越来越多人的青睐。研究表明，间断禁食不仅能帮助调节血糖、血脂，还能改善多种器官的功能，特别是对代谢和抗衰老具有积极影响。尽管如此，禁食如何具体影响细胞内的自噬过程，尤其是线粒体自噬，仍是一个未解的谜团。近日，复旦大学上海医学院雷群英团队在《自然》杂志上发表的一项研究，首次揭示了乙酰辅酶A在这一过程中扮演的“代谢信使”角色，为这一谜团提供了新线索。　　线粒体自噬与乙酰辅酶A的关系　　在禁食状态下，细胞内的线粒体质量会下降，而这一现象并非因为线粒体生成的减少，而是由于细胞启动了线粒体自噬机制。传统观念认为，细胞通过AMPK和mTOR等经典的“营养感知”通路来响应饥饿信号，但这次的研究发现，AMPK和mTOR并没有显著变化。这暗示着，存在一条新的、尚未被认知的信号通路在起作用。　　通过质谱分析，研究团队发现，乙酰辅酶A在细胞内的水平变化与线粒体自噬的发生密切相关。乙酰辅酶A是细胞代谢的核心物质，它将糖、脂肪和蛋白质的代谢连接在一起。研究发现，在饥饿状态下，细胞质中的乙酰辅酶A水平显著下降，而这种变化正是启动线粒体自噬的关键信号。　　NLRX1蛋白感知乙酰辅酶A并启动线粒体自噬　　那么，细胞如何“读取”乙酰辅酶A水平的变化呢?研究者通过大规模的基因筛选，最终确定了NLRX1蛋白作为乙酰辅酶A信号的受体。NLRX1能够直接感知乙酰辅酶A的浓度变化，并在其下降时启动线粒体自噬过程。　　在缺乏NLRX1功能的细胞中，不论是通过禁食还是通过药物抑制乙酰辅酶A生成，线粒体自噬均无法顺利启动。而在NLRX1基因敲除的小鼠中，药物或禁食诱导的线粒体自噬也被显著抑制。这表明，NLRX1蛋白在这一过程中起到了不可或缺的作用。　　乙酰辅酶A与NLRX1结合的机制　　通过进一步实验，研究人员发现NLRX1的LRR结构域形成了一个“口袋”，乙酰辅酶A能够与该结构域特异性结合。当饥饿导致细胞内乙酰辅酶A水平下降时，乙酰辅酶A从NLRX1上脱落，这一变化促使NLRX1发生寡聚化，并启动线粒体自噬过程。这一机制揭示了乙酰辅酶A在禁食引发的线粒体清理中的重要作用。　　癌症治疗的新启示　　除了阐明禁食对健康的益处，这一发现也为癌症治疗提供了新的视角。例如，研究发现癌细胞在接触KRAS抑制剂时，能主动降低乙酰辅酶A的水平，进而激活NLRX1介导的线粒体自噬。这一“自救机制”帮助癌细胞通过清理受损线粒体、减少活性氧的生成，降低氧化应激，从而增强其存活能力。这一发现可能为KRAS突变肿瘤的治疗提供了新的治疗策略。　　总结　　这项研究深入探讨了乙酰辅酶A在禁食引发的线粒体自噬过程中的作用，首次揭示了NLRX1蛋白如何感知乙酰辅酶A的变化并调控这一重要的自噬机制。这一发现不仅加深了我们对禁食如何影响细胞健康的理解，还为癌症治疗提供了新的思路，尤其是针对KRAS突变型肿瘤，开启了治疗的新可能。

　　近日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网信息显示，由康宁杰瑞与石药集团联合开发的HER2双特异性抗体KN026(安尼妥单抗注射液)新药上市申请(NDA)已获受理，适应症为“联合化疗用于HER2阳性胃癌二线治疗”。这标志着中国首个进入胃癌二线治疗适应症NDA流程的HER2双抗药物，也使KN026成为全球同类药物中进度最快的一款。　　关键研究成果支撑KN026的优越性　　此次NDA申请基于一项关键性II/III期临床研究(KC-WISE)的积极结果。研究显示，与对照组相比，KN026联合化疗在HER2阳性胃癌患者中显著延长了无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。特别针对一线曲妥珠单抗治疗失败的患者，KN026展现了卓越的疗效和安全优势。因其在临床上的突出表现，KN026此前已被授予“突破性治疗药物资格”，并于2025年8月底获优先审评资格，这表明药物审批进程或将大大加速。　　填补HER2阳性胃癌二线治疗空白　　目前，在胃癌患者中，HER2阳性约占15%-20%。尽管曲妥珠单抗是一线治疗的标准抗体药物，但在一线治疗失败的患者中，二线治疗领域尚无获批的抗HER2药物，这使得临床医生面临治疗选择严重不足的困境。KN026的试验结果不仅达到了II/III期临床研究的主要终点，还成为中国首个在胃癌二线治疗中取得阳性疗效的HER2双抗药物，为患者群体带来了新的治疗希望。　　KN026的核心创新点：双靶点协同强化抗瘤作用　　KN026作为一款具有差异化价值的抗HER2双特异性抗体，创新性地同时结合HER2的两个不同表位，实现类似曲妥珠单抗与帕妥珠单抗协同作用的效果。具体机制如下：　　信号阻断增强：通过双表位结合，显著强化HER2信号通路的阻滞效果;　　抑瘤活性提升：克服潜在的耐药机制，为曲妥珠单抗治疗失败的患者带来治疗可能;　　优化安全性与耐受性：确保患者在治疗过程中获得更好的生存质量。　　这些特点使KN026精准切入HER2阳性胃癌的二线治疗缺口，成为患者群体亟需的潜在解决方案。　　未来展望：多适应症布局显示广阔潜力　　除了胃癌二线治疗外，KN026还在乳腺癌(III期)、结直肠癌、多发骨转移等多个瘤种中积极布局。其从机制设计到临床开发的全面创新，使其呈现出广阔的发展潜力：　　乳腺癌适应症：目前正在III期试验阶段，有望进一步丰富HER2阳性乳腺癌患者的治疗方案;　　结直肠癌与其他瘤种：正在探索中的适应症为其市场拓展提供更多机会。　　总结：改写胃癌二线治疗格局的里程碑　　KN026作为中国首个在胃癌二线治疗中完成NDA申请的HER2双抗，不仅是HER2靶向治疗领域的重大进展，也象征着国产创新药物在全球范围内的加速追赶与崛起。未来，随着更多适应症的临床试验结果的公布，KN026有望成为HER2相关肿瘤群体中的多面手，为广大患者提供更精准、高效的治疗选择。　　这标志着中国本土生物制药领域向全球创新高地迈出的又一坚实步伐。

　　2025年9月15日，诺和诺德宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已批准更新Rybelsus(口服司美格鲁肽)的标签。这是基于IIIb期SOUL研究的最新结果，反映了其在心血管结局上的显著获益。Rybelsus因此成为首个且唯一在欧盟获批用于2型糖尿病，并被证明具有心血管保护作用的口服胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1 RA)。　　心血管健康的里程碑：司美格鲁肽成多领域突破者　　“心脏问题是2型糖尿病患者的主要致残和致死原因，因此针对心血管健康的疗法至关重要，”诺和诺德国际运营执行副总裁Emil Kongshøj Larsen表示。他指出，此次标签更新使司美格鲁肽成为唯一同时具有降血糖、减重以及心血管保护功能的口服GLP-1受体激动剂，标志着糖尿病治疗领域的重要进展。　　SOUL研究结果：口服司美格鲁肽显著降低心血管事件　　IIIb期SOUL研究专门评估了Rybelsus对患有2型糖尿病且伴有动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)和/或慢性肾病(CKD)的成年患者心血管结局的影响。　　关键数据：与安慰剂相比，口服司美格鲁肽将心血管死亡、心脏病发作及中风的发病率降低了14%。　　最新结果：研究进一步显示，Rybelsus显著减少了与严重不良事件相关的住院率，同时其心血管保护效益不受患者体重或体重指数(BMI)的影响。　　SOUL研究的详细数据将在2025年欧洲糖尿病研究协会(EASD)年会上公布，为其临床应用提供更多依据。　　美国市场：Rybelsus与Wegovy或迎新突破　　在美国，FDA预计将在今年晚些时候决定是否为Rybelsus的标签扩展加入心血管适应症。这项决策将帮助司美格鲁肽进一步巩固其在心血管和糖尿病管理领域的领先地位。　　此外，诺和诺德也向FDA提交了每日1次25mg口服司美格鲁肽(即口服Wegovy)的上市申请，适用于患有肥胖或超重且伴心血管疾病的成年人。若获批，Wegovy将成为首个用于慢性体重管理的口服GLP-1RA，预计FDA将在今年底作出决定。　　司美格鲁肽的广泛潜力与未来方向　　司美格鲁肽的应用不仅填补了糖尿病与心血管联动治疗的空白，还为肥胖管理、慢性病预防开辟了新途径。随着SOUL研究和其他临床数据的不断积累，其多领域获益正在逐步被揭示。未来，诺和诺德计划持续拓展司美格鲁肽的适应症，不断满足全球未被满足的医疗需求。　　通过此次标签更新，Rybelsus进一步巩固了其在欧盟市场的领先地位，为高心血管风险的糖尿病患者带来了新的希望。

　　9月2日，OMass Therapeutics宣布与罗氏集团旗下的基因泰克(Genentech)达成独家合作与授权协议，围绕其处于临床前阶段的口服小分子炎症性肠病(IBD)项目展开合作。　　根据协议，OMass将获得2000万美元首付款，并有机会在未来实现超过4亿美元的临床、开发、商业及销售相关里程碑付款。此外，OMass还将基于净销售额获得分层版税收入。合作框架下，OMass将继续负责候选药物在早期临床前阶段的推进，基因泰克则负责后续临床开发、注册、生产及商业化。　　平台优势与合作价值　　OMass Therapeutics首席执行官Ros Deegan表示，公司借助自研的OdyssION平台，已在一个机制差异化、具有首创潜力的IBD靶点研究中取得重要成果。她指出，基因泰克在免疫学领域拥有深厚的研发传统与科学优势，是项目理想的合作伙伴，此次合作将有助于进一步加速研发进展。　　全球需求与未满足的治疗空白　　罗氏企业业务发展负责人Boris L. Zaïtra指出，全球约有近八百万IBD患者，尽管近年来治疗手段有所进展，但仍存在巨大未满足的医疗需求。他强调，与像OMass这样专注于突破性创新的企业合作，能帮助推动潜在变革性疗法的加速开发。　　罗氏在IBD领域的布局事实上，罗氏在炎症性肠病领域早已提前布局。2023年，罗氏以71亿美元预付款收购了Roivant旗下子公司Telavant，获得了TL1A单抗afimkibart在美国和日本的开发与商业化权利，从而在IBD管线中迈出了关键一步。本次与OMass的合作，也进一步补充了其在该领域的战略版图。　　小结　　此次合作不仅体现了OMass创新平台的潜力，也展示了罗氏持续深耕免疫与炎症疾病治疗的战略眼光。随着双方携手推进项目，有望为数百万IBD患者带来新的治疗选择。

　　2025年8月18日，百时美施贵宝(BMS)与百利天恒美国子公司SysImmune联合宣布，FDA基于BL-B01D1-101(中国)、BL-B01D1-203(中国)及BL-B01D1-LUNG-101(美国/欧盟/日本)的积极临床数据，授予伦康依隆妥单抗(Izalontamab Brengitecan)突破性疗法资格，用于治疗携带EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R替换突变且既往接受过EGFR-TKI和含铂化疗治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。这是伦康依隆妥单抗在美国获得的首个突破性疗法资格，为这一难治性肺癌适应症带来了新的治疗可能。　　伦康依隆妥单抗：全球首创双抗ADC药物　　药物概况　　伦康依隆妥单抗由百利天恒自主研发，是第一款全球首创(First-in-class)且新概念(New concept)的EGFR/HER3双抗抗体偶联药物(ADC)。其毒素部分使用百利天恒自主研发的喜树碱衍生物ED04，药物抗体比值(DAR)为8，显著增强毒素的精准传递至肿瘤细胞内。其设计目标是针对那些对一线EGFR-TKI和后续铂类化疗已耐药或疗效有限的患者。　　开临床发与合作模式　　2023年12月，BMS与百利天恒达成合作协议，以总交易额84亿美元获得该药物在中国和美国以外地区的独家开发和商业化权益，并参与药物在美国的合作商业化开发。目前，伦康依隆妥单抗已进入III期临床阶段，覆盖多项实体瘤适应症，被视为EGFR突变型肺癌治疗领域的潜力重磅药物。　　突破性疗法：临床数据验证可靠性　　临床试验概述及结果　　伦康依隆妥单抗获批突破性疗法资格的依据主要来自以下三项临床试验：　　BL-B01D1-101(中国);　　BL-B01D1-203(中国);　　BL-B01D1-LUNG-101(美国/欧盟/日本)。　　这些试验涵盖了EGFR外显子19和外显子21 L858R突变型的局部晚期或转移性NSCLC患者。这些患者既往接受过EGFR-TKI及含铂化疗，但因耐药性导致疾病进展。试验数据显示伦康依隆妥单抗在此适应症中显示了显著的抗肿瘤活性及良好的安全性。　　FDA决策意义　　百时美施贵宝表示，FDA授予突破性疗法资格的决定，突显了临床数据的可靠性以及伦康依隆妥单抗在解决EGFR-TKI及铂类化疗难治患者临床需求中的潜力。　　NSCLC治疗挑战与患者未满足需求　　现状分析　　非小细胞肺癌(NSCLC)是全球癌症相关死亡的主要原因，占所有肺癌病例的80%。EGFR突变是亚洲患者中非常高发的基因改变，约50%的患者存在EGFR激活突变，而在西方人群中这一比例约为10%-15%。　　患者治疗困境　　EGFR-TKI治疗耐药：一线EGFR-TKI疗法(如奥希替尼)可有效控制疾病，但约18个月后多数患者会出现耐药性，导致疾病重新进展。　　铂类化疗毒性高、疗效有限：对于EGFR-TKI耐药患者，含铂化疗是常规治疗选择，但疗效受到限制且伴随显著毒性。　　伦康依隆妥单抗针对这一患者群体设计，填补了这一临床空白。　　扩展适应症布局与突破性品种名单　　截至目前，伦康依隆妥单抗已有5项适应症纳入国家药监局药品审评中心(CDE)突破性治疗品种名单，包括：　　经PD-1/PD-L1单抗及至少两线化疗失败的复发性或转移性鼻咽癌;　　经EGFR-TKI治疗失败的EGFR敏感型晚期非鳞状NSCLC;　　经抗PD-1/PD-L1单抗及含铂化疗失败的EGFR野生型晚期NSCLC;　　两种治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌患者。　　这一广泛布局有望进一步提升伦康依隆妥单抗的临床和市场影响力。　　未来发展与重要意义　　全球治疗创新　　伦康依隆妥单抗针对EGFR和HER3的双靶点设计，以及喜树碱衍生物毒素的精准递送，将可能成为耐药NSCLC患者治疗的一大革命性方案。这不仅针对亚洲高发的EGFR突变型肺癌，甚至可以扩展到其他HER3表达水平较高的实体瘤。　　潜在市场空间　　随着NSCLC相关死亡率持续攀升，特别是亚洲患者中的高EGFR突变比例，针对耐药患者的创新药物需求日益增长。随着伦康依隆妥单抗通过突破性疗法的资格认定，其身价和市场潜力将进一步升值。　　联合疗法前景　　伦康依隆妥单抗通过增强抗肿瘤活性和毒素递送，与现有免疫检查点抑制剂联合应用或能进一步提升疗效，为患者带来更长远的生存期和更高的生活质量。　　总结　　伦康依隆妥单抗作为全球首创的EGFR/HER3双抗ADC药物，以其突破性设计和显著临床效果，填补了耐药性NSCLC治疗的空白。不仅验证了百利天恒的创新能力，也展示了百时美施贵宝的全球战略布局。未来，该药物有望成为耐药肺癌治疗的标杆，为患者提供更多希望，同时推动全球抗癌疗法的技术进步。

　　胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂及共激动剂，统称为GLP-1类药物，近年来因其非凡的疗效备受关注。这类药物包括利拉鲁肽、度拉糖肽、司美格鲁肽及GLP-1R/GIPR共激动剂替尔泊肽等，最初是为治疗2型糖尿病(T2D)而开发的。凭借其明显的降血糖和减重功效，这些药物已被广泛用于糖尿病和肥胖症治疗。而更令人振奋的是，GLP-1类药物在这些核心适应症之外，还展现了多方面的健康益处。　　2025年7月15日，GLP-1研究领域的领军人物Daniel J. Drucker教授在Cell子刊《Cell Reports Medicine》上发表了题为《The expanding benefits of GLP-1 medicines》的评论文章。文章全面回顾并总结了GLP-1类药物在糖尿病和肥胖症之外的新临床应用进展，为这一研究领域开辟了更广泛的路径。　　GLP-1类药物的已知作用机制　　GLP-1类药物通过多种机制作用于人体：　　胰腺作用：增加胰岛素分泌，减少胰高血糖素分泌;　　胃肠道效应：减缓胃排空;　　中枢神经系统调控：通过激活脑内GLP-1受体，降低食欲、促进饱腹感，从而实现减重。　　正是这些机制，使其成为2型糖尿病和肥胖症治疗中的重要武器。此外，GLP-1类药物在多个临床层面展现了额外疗效，例如改善肾功能、降低心血管事件风险等。　　在非糖尿病及肥胖领域的广泛益处　　Drucker教授的评论进一步阐述了GLP-1类药物在一系列慢性疾病中的潜在应用，以下为研究亮点：　　1. 心血管疾病(CVD)　　多项研究已证实，GLP-1类药物可显著降低2型糖尿病患者的心肌梗死、中风及心血管死亡率，还能改善射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)患者的症状和预后。　　2. 慢性肾病(CKD)　　GLP-1类药物通过改善血糖控制和减轻肥胖对肾脏的压力，显示出保护慢性肾病患者的潜力。　　3. 代谢功能障碍相关脂肪性肝病(MASLD)　　MASLD是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的新分类名称，其与肥胖及代谢紊乱密切相关。GLP-1类药物通过减少肝脂肪沉积表现出积极效果。　　4. 阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)　　因GLP-1类药物可减轻体重和降低肥胖相关风险，已被发现对OSA患者症状改善具有一定意义。　　5. 骨关节炎(OA)　　通过减重和潜在的抗炎作用，GLP-1类药物能够延缓骨关节炎症发展。　　6. 外周动脉疾病(PAD)　　GLP-1类药物可能通过改善血管健康降低PAD患者的症状。　　新兴领域：神经退行性疾病和其他病症　　研究还指出，GLP-1类药物在其他非传统领域也表现出临床前景，例如：　　阿尔茨海默病等神经退行性疾病：GLP-1受体激动剂可能通过抗神经炎症和改善代谢功能发挥潜在疗效;　　炎症及物质滥用：初步研究表明，这些药物或许能够改善炎症过程和某些成瘾行为。　　然而，这些新领域的应用仍需进一步研究，以探索剂量反应关系和体重减轻以外的独立机制。　　剂量反应关系与个性化应用的挑战　　尽管GLP-1类药物在降糖和减重方面的治疗剂量已相对明确，但在神经精神疾病或炎症性疾病中，其最佳剂量和疗效时长尚需进一步研究。尤其是某些患者(如涉及神经精神疾病的人群)，体重减轻可能并非理想结果，研究如何准确区分独立于体重变化的健康益处变得尤为重要。　　此外，明确GLP-1作用过程中关键的调控通路，也有助于优化疗效和耐受性。　　总结与展望　　GLP-1类药物最初是为治疗2型糖尿病而开发，而如今已扩展至肥胖症及更多疾病的治疗。从心血管疾病、慢性肾病到神经退行性疾病，其多维度健康益处正在不断被证实。然而，在新领域进一步优化剂量、明确作用机制，并优化个性化治疗方式，将是未来研究的重点。　　随着研究的持续深入，GLP-1类药物有望不仅仅是“降糖+减重”的代名词，而是成为治疗多种慢性疾病的重要支柱，为更多患者带来福音。

　　近日，恒瑞医药子公司成都盛迪医药有限公司研发的全氟己基辛烷滴眼液(商品名：恒沁®)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。这款新药不仅是全球首款专门针对睑板腺功能障碍(MGD)相关干眼的治疗药物，也填补了干眼病药物治疗的空白，为数百万中国干眼患者带来了全新的治愈希望。　　干眼病高发，恒沁®应运而生　　根据《中国干眼临床诊疗指南(2023年)》，我国干眼病的发病率高达21%-30%，患者群体庞大。与此同时，MGD相关干眼病由于泪液过度蒸发和睑板腺功能异常，对患者的生活质量产生了巨大影响。传统治疗方法如人工泪液，虽能提供短暂症状缓解，但并不能有效针对核心病理机制。　　恒沁®的获批被认为是干眼治疗领域的一次重大突破。作为全球唯一专门治疗MGD相关干眼的药物，它不仅填补了市场空白，更提供了一种从根源解决问题的新方案。　　独特作用机制：双效创新治疗MGD　　恒沁®的价值不仅在其稀缺性，更在于其治疗机理的创新。与传统人工泪液不同，恒沁®针对干眼核心问题——泪液过度蒸发，提供了双重治疗效果：　　保护泪液：恒沁®通过在眼表形成保护层，有效减少泪液蒸发，长时间缓解干眼症状。　　修复睑板腺功能：恒沁®能穿透睑板腺，溶解异常睑酯并促进腺体功能恢复，从根本上改善MGD引发的泪膜脂质层缺损问题。　　这种双效治疗机制为MGD相关干眼患者提供了前所未有的治疗解决方案，也让此类干眼治疗迈向了新的高度。　　干眼市场迎变局，恒瑞眼科布局初显　　恒沁®的获批，标志着恒瑞医药进入干眼病治疗领域的重要一步。此前，干眼药物市场主要由抗炎药物(如环孢素类药物)和人工泪液占据主导，但涵盖泪膜脂质层治疗的药物一直是市场的空白。　　恒瑞的此举不仅填补了这一空缺，还凸显了其在眼科领域的全面布局。除了恒沁®，公司针对儿童眼科疾病研发的HR19034滴眼液旨在防控儿童近视进展，已于2025年2月提交上市申请。这释放了恒瑞布局多年龄段、多适应症的眼科产品矩阵的信号。　　恒瑞的战略转型：从肿瘤药物到眼科创新　　恒瑞医药长期以肿瘤药物领域的优势闻名，但近年来公司正在多元化发展，积极开辟新赛道以塑造新的竞争力。此次恒沁®滴眼液获批不仅是恒瑞在眼科领域的重要成果，更代表了其从肿瘤领域向其他高增长市场的战略延伸。　　恒瑞在官方声明中表示：“作为一家创新型国际化制药企业，我们在持续深耕传统优势领域的同时，积极布局创新赛道，构建新动能和新优势。”恒沁®正是这一转型战略的重要体现。　　结语：恒沁®开启干眼治疗新篇章　　恒沁®的获批，不仅为MGD相关干眼患者提供了疗效明确、机制创新的治疗方案，也重新定义了干眼病治疗的市场格局。恒瑞通过这一突破，为中国干眼患者打开了告别“欲哭无泪”的希望之门。　　未来，随着恒瑞眼科产品管线日益丰富，其强大的研发实力和市场布局能力必将助力中国眼科领域迈向新的高度。这款创新药物的上市，也为干眼病治疗领域的全球发展提供了重要参考，并将继续推动干眼学科的临床和科研进步。

　　近日，CDE官网公示显示，华益药业申报的3类仿制药——乙酰半胱氨酸片上市申请成功获受理，这使其成为国内第8家切入该剂型领域的企业。随着华益药业的加入，乙酰半胱氨酸片剂市场将迎来更加激烈的竞争与进一步的市场细分。　　乙酰半胱氨酸市场现状：强劲增长与多剂型共存　　近年来，乙酰半胱氨酸整体市场增长迅猛。据数据显示，2024年全终端销售额已经突破3.89亿元，同比增长13%以上。作为祛痰药市场的龙头产品，乙酰半胱氨酸占据了超过50%的市场份额，并连续四年处于领先地位。　　乙酰半胱氨酸通过分解痰液黏蛋白中的二硫键，显著降低痰液的黏稠度，帮助促进痰液排出，主要用于急慢性呼吸系统疾病(如支气管炎、肺气肿、支气管扩张等)引起的痰液黏稠及咳痰困难问题。　　在剂型方面，乙酰半胱氨酸市场表现为多剂型共存，各剂型的具体表现如下：　　吸入溶液： 作为市场的核心力量，2024年吸入溶液销售额达23.06亿元，占市场总额的60%以上。其直接作用于呼吸道的优势使其在急重症患者及儿童患者中获得广泛应用。　　泡腾片： 销售额自2023年的2.8亿元回落至2024年的2.36亿元，呈现一定下降趋势。　　颗粒剂： 在2023年因集采前备货需求激增达到3.98亿元，而2024年则骤降至1.21亿元，降幅明显。　　片剂： 近年来增势显著，从2021年的1.59亿元增长至2024年的3.21亿元，四年内实现了翻倍增长。　　其中，片剂凭借其差异化优势逐渐成为市场焦点：无需专业雾化设备，也不需要像泡腾片那样提前溶解服用，更比颗粒剂的特殊气味更易为患者接受，因此在慢性病管理及市场拓展中具有独特竞争潜力。　　华益药业布局片剂，搅动市场竞争格局　　目前在片剂赛道，已有7家企业参与竞争。与吸入溶液领域28家企业竞相逐鹿不同，片剂市场尚处于有限竞争阶段，而华益药业的加入无疑会加速这一领域的分化。　　作为一款差异化的口服剂型产品，乙酰半胱氨酸片剂的潜力不仅局限于慢性病管理，还因行业创新和新适应症开发带来了更大的想象空间。例如，随着原研注射剂型预计于2025年5月在国内获批，片剂市场的边界可能进一步拓宽，尤其是在急重症管理领域的探索中，片剂有望发挥其便利性和易推广的优势。　　对华益药业而言，能否在片剂市场中占据有利地位，将取决于以下几点：　　产业化速度： 研发与申报工作的高效推进至关重要。如果能够在2026年底获得正式上市许可，将有助于抢占市场时机。　　商业化能力： 如何构建市场壁垒，并在面对其他剂型的竞争中脱颖而出，将考验华益药业的综合运营能力。　　精准定位： 在片剂内部竞争有限的情况下，华益需要明确自身产品在与吸入溶液、泡腾片和颗粒剂等剂型的差异化定位，建立独特优势。　　挑战与机遇并存：片剂市场的未来可期　　随着乙酰半胱氨酸片剂市场的持续扩张，其前景值得期待，但挑战也不容忽视。在需求端，呼吸系统用药市场的整体增长趋势为片剂发展提供了动力，但同时该领域经历集采后价格压缩、利润空间收窄的现象也需要引起重视。　　值得注意的是，在慢性病患者中，口服片剂因其简单易服用的优势更加受欢迎，而在新适应症开发过程中，其灵活性也为市场增量提供了更多可能性。对于华益药业而言，快速推进乙酰半胱氨酸片剂的布局，既是挑战，也是未雨绸缪抢占未来的增长机遇。　　结语　　华益药业乙酰半胱氨酸片剂上市申请的获受理，标志着其正式进入国内片剂市场的竞争格局。随着赛道竞争逐渐激化以及原研注射剂型的推出，整个乙酰半胱氨酸市场将迎来更大的分化与重新洗牌。如何在有限的竞争中脱颖而出，并探索片剂更多的增量空间，将是华益药业及其他参与者共同面临的重要课题。