2025年11月15日，美国加利福尼亚州圣马特奥消息——科赛睿生物(Cothera Bioscience)宣布，其创新药物Zotiraciclib(ZTR/TG02)获美国食品和药物管理局(FDA)授予快速通道认定(Fast Track Designation)，适用于治疗携带IDH1或IDH2突变的复发性高级别脑胶质瘤(IDHmut rHGG)患者。　　这一认定标志着Zotiraciclib在脑胶质瘤精准治疗领域取得了重要进展，为临床患者带来了新的治疗希望。　　强效多激酶抑制剂：突破血脑屏障的创新药物　　Zotiraciclib是一种能够穿透血脑屏障的强效多靶点激酶抑制剂，其主要作用靶点为CDK9和PIM激酶。通过双重机制，Zotiraciclib能够降解短寿命的抗凋亡蛋白，破坏肿瘤细胞的生存信号通路，从而抑制肿瘤生长并促进细胞凋亡。　　与传统疗法不同，Zotiraciclib可通过抑制PIM通路，干扰线粒体功能，削弱肿瘤细胞的能量代谢与应激反应能力。这种独特的机制使IDH突变型脑胶质瘤细胞更易受到药物作用，从而实现精准、高效的治疗。　　单药疗法展现潜力，改善患者生活质量　　研究显示，Zotiraciclib可通过合成致死机制(synthetic lethality)特异性作用于IDH突变型肿瘤细胞，在不依赖其他细胞毒性药物的情况下实现治疗效果。　　这一特性使其有望成为IDHmut rHGG患者的单药治疗新方案，在提高疗效的同时减少联合化疗带来的副作用，从而显著改善患者的生活质量。　　此外，临床前研究结果表明，Zotiraciclib在弥漫性内源性脑桥神经胶质瘤(DIPG)等其他中枢神经系统肿瘤中同样展现出良好的药理活性，为进一步拓展适应症奠定了基础。　　推动脑肿瘤精准治疗新格局　　Zotiraciclib的快速通道认定不仅代表FDA对其临床潜力的高度认可，也将加速药物的研发与上市进程。该药物的创新机制或将填补IDH突变型高级别脑胶质瘤在复发阶段缺乏有效治疗手段的空白。　　随着Zotiraciclib的推进，科赛睿生物正致力于推动脑肿瘤精准治疗的发展，为患者提供更具靶向性、更安全、更高效的治疗选择。　　结语　　Zotiraciclib的获批进入快速通道，不仅是科赛睿生物的重要科研成果，也标志着脑胶质瘤治疗从传统细胞毒性药物向精准分子靶向药物的转变。未来，随着更多临床数据的积累，这款创新疗法有望成为IDH突变脑肿瘤患者的新希望，推动中枢神经系统恶性肿瘤治疗迈向新阶段。

　　9月7日，君实生物对外宣布，其自主研发的抗IL-17A单克隆抗体JS005在治疗中重度斑块状银屑病的III期注册研究(JS005-005-III-PsO)中取得关键性突破，主要及次要研究终点均显示出统计学显著性和临床获益。公司计划近期向相关监管机构递交上市申请。　　JS005作用机制及研发背景　　JS005是一款针对IL-17A的特异性抗体药物，能够高亲和力结合IL-17A，并阻断其与受体IL-17RA/IL-17RC的结合，从而抑制下游炎症通路的激活和炎性因子释放。在银屑病、类风湿关节炎、强直性脊柱炎等免疫相关疾病中，IL-17A的异常分泌是疾病发生发展的重要驱动因素。JS005的出现为相关疾病的治疗提供了全新选择。　　III期研究设计与结果　　该研究是一项多中心、随机、双盲、平行对照临床试验，共纳入747例中重度斑块状银屑病患者。试验设置为JS005(150mg或300mg，皮下注射)对比安慰剂，主要终点包括12周时达到PASI 90(银屑病面积与严重程度指数较基线改善90%及以上)以及静态医师全面评估(sPGA)评分为0或1的患者比例。结果显示，JS005在改善皮损面积和疾病严重程度方面均显著优于安慰剂，同时具有良好的安全性。更多临床数据将于国际学术会议上对外披露。　　银屑病的流行病学与危害　　银屑病是一种免疫介导的慢性炎症性疾病，具有复发性和系统性特点。全球患病率约为2.0%—3.0%，我国约为0.47%，患者总数超过1.25亿，且呈逐年上升趋势。中重度患者不仅要面对皮肤损害，还可能合并代谢综合征、心血管疾病等系统性风险。此外，抑郁、焦虑甚至自杀倾向在银屑病患者中也更为普遍，对生活质量造成严重影响。　　总结　　君实生物JS005 III期临床试验的积极结果，为中重度斑块状银屑病患者带来新的治疗希望。随着上市申请的推进，未来有望为广大患者提供更高效、安全的治疗选择，也标志着我国自主研发抗体药物在免疫性疾病治疗领域迈出重要一步。

　　近日，根据国家药品监督管理局(NMPA)公示，石家庄四药有限公司的四款药品，包括乌拉地尔缓释胶囊、盐酸尼卡地平氯化钠注射液、别嘌醇片和盐酸屈他维林注射液，获得了生产批准，并视同通过一致性评价。这标志着石四药在高血压及其他相关疾病治疗领域的进一步拓展。　　乌拉地尔缓释胶囊打破市场垄断　　四款获批产品中，乌拉地尔缓释胶囊尤为引人注目，它成为首个视同通过一致性评价的药品，主要用于高血压的治疗。根据数据，2024年乌拉地尔缓释胶囊的销售额超过4500万元人民币，较去年同比增长了500%。目前，市场上唯一生产该药品的公司为西安远大德天药业，而石家庄四药的获批将打破这一市场垄断局面，为患者提供更多的选择。　　四大新品丰富产品线　　此次石家庄四药获批的四个药品，不仅在治疗领域上具有重要意义，也为公司的产品线增添了新的成员。随着这些新药的上市，石四药在高血压和其他相关疾病的治疗领域的竞争力将进一步增强，同时也为中国的高血压患者提供了更多的治疗选择，帮助满足日益增长的治疗需求。　　总结　　石家庄四药此次四个产品的获批，不仅拓宽了其在高血压及相关疾病领域的业务范围，还有效打破了部分药品市场的垄断，为患者提供了更多的治疗选择。这一系列产品的推出，预示着公司在国内外药品市场的影响力将持续增长。

　　2025年8月26日，再生元(Regeneron)宣布其与Alnylam合作开发的创新小干扰RNA(siRNA)药物Cemdisiran在治疗全身型重症肌无力(gMG)的III期NIMBLE研究中取得积极结果。基于此次研究，再生元计划在2026年第一季度向美国FDA递交Cemdisiran的上市申请，为gMG患者提供新的治疗选择。　　Cemdisiran：靶向补体C5的创新siRNA药物　　Cemdisiran是一款基于小干扰RNA(siRNA)技术开发的创新药物，通过降低补体因子5(C5)的水平，从而有效治疗因C5通路异常激活相关的疾病。该药物由再生元与Alnylam联合开发，是罕见病治疗领域的重要探索成果。　　NIMBLE研究亮点：显著改善患者日常生活能力和肌无力症状　　NIMBLE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，包含190名乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的gMG成人患者。研究设计旨在评估两种治疗方案的有效性和安全性：　　Cemdisiran单药组(600mg，每12周1次，皮下注射);　　Cemdisiran联合Pozelimab组(Cemdisiran 200mg + Pozelimab 200mg，每4周分别皮下注射1次)。　　研究的主要终点是24周时重症肌无力日常生活能力量表(MG-ADL)总分变化，关键次要终点是定量重症肌无力量表(QMG)总分变化。　　显著的疗效数据　　MG-ADL总分变化：与安慰剂组相比，Cemdisiran单药组与联合组均显著改善患者的日常生活能力，单药组表现尤为突出，MG-ADL总分分别降低4.52分(单药组)、3.96分(联合组)和2.22分(安慰剂组)。　　QMG总分变化：在改善肌无力症状方面，单药组和联合组成绩同样出色，总分分别降低4.24分、3.32分，而安慰剂组仅降低1.46分。　　这些数据表明，Cemdisiran在24周内能有效改善患者的病情，同时单药组在gMG特异性疗效指标上表现更优。　　安全性良好：不良事件发生率低，耐受性高　　试验期间，Cemdisiran单药组、联合组和安慰剂组的不良事件(TEAE)发生率分别为69%、81%、77%，其中单药组表现出更低的严重不良事件(SAE)发生率(3%)。最常见TEAE包括重症肌无力加重、上呼吸道感染、注射部位反应等，整体分布均衡且未超过既往药物的已知风险。　　实验期间未报告脑膜炎奈瑟菌感染病例，这表明该药物在补体C5抑制方面的安全性良好。此外，单药组在24周试验期间无患者因不良事件停药，进一步体现了良好的耐受性。　　gMG：一种复杂的罕见自身免疫性神经疾病　　全身型重症肌无力(gMG)是一种由异常抗体激活补体系统(包括C5)引发的罕见、慢性自身免疫性疾病，患者通常表现为肌肉无力且症状会逐渐加重。在美国，这一疾病影响约8.5万人，约85%的患者会从眼部肌无力进展为全身型gMG，导致极度疲劳以及面部表情、言语、吞咽和行动困难，严重时甚至危及生命。尽管gMG治疗近年来在补体抑制通路取得了一定进展，但治疗方案仍有优化空间。　　补体药物市场现状与优势　　目前已有三款补体C5抑制剂获批治疗gMG，包括：　　依库珠单抗(每两周注射一次);　　瑞利珠单抗(每八周注射一次);　　泽勒普肽(每日注射一次)。　　相比之下，Cemdisiran作为一种每12周注射一次的皮下注射药物，治疗频率显著降低，有望进一步提升患者的治疗依从性。研究结果还显示Cemdisiran的疗效能够媲美甚至优于现有药物，为gMG治疗提供了一种兼具疗效与便利性的全新选择。　　未来展望：推动补体抑制疗法创新与发展　　NIMBLE研究的积极结果为Cemdisiran上市申请带来重要支持，标志着再生元与Alnylam在罕见病药物领域迈出关键一步。Cemdisiran不仅为gMG患者提供了新的治疗选择，还具有拓展至其他补体C5相关疾病治疗的潜力。　　随着再生元计划在2026年第一季度向FDA提交Cemdisiran的上市申请，这款创新siRNA药物有望在未来进一步改变gMG治疗格局，为患者带来更安全、更有效的治疗方案，同时推动补体抑制疗法的不断优化与发展。

　　2025年8月25日，信达生物正式宣布，其自主研发的PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363的首个全球3期临床研究(MarsLight-11)的新药临床试验申请(IND)获美国FDA批准，适用于治疗免疫耐药的鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者。这一审批通过标志着信达生物在双免疫疗法全球开发的重大进展，同时进一步巩固了IBI363在国际市场的创新地位。　　IND获批，推动全球肺癌临床试验全面启动　　本次IND批准基于信达生物与美国FDA召开的一次关键性EOP2会议，会议得到了监管机构对于计划研究的积极反馈，明确了3期临床研究的关键方案，包括治疗剂量和研究设计等内容。此前，该适应症的IBI363 IND申请也已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准，并被授予突破性治疗药物(BTD)认证，同时取得美国FDA的快速通道资格(FTD)。这些批准为IBI363推进全球布局打下了坚实的基础。　　MarsLight-11研究将是一项覆盖多区域的大型随机对照3期临床试验，计划在包括中国、美国、日本、欧盟、英国和加拿大等国家和地区招募约600名患者，主要研究目标集中于评估IBI363单药(3 mg/kg剂量)与化疗标准药物多西他赛(docetaxel)在治疗经铂类化疗及PD-1/PD-L1治疗进展后的不可手术切除的局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌患者中的疗效和安全性。试验核心终点为总生存期(OS)，这一研究结果将为IBI363的注册申请提供重要支撑。　　ASCO 2025数据展现双免疫激活潜力，多项研究覆盖多瘤种　　在2025年美国临床肿瘤学会年会(ASCO 2025)上，IBI363的1/2期临床研究数据作为口头报告亮相，并展示了其在多种免疫耐药及“冷肿瘤”(免疫反应较弱肿瘤)中的良好临床效果，覆盖非小细胞肺癌、结直肠癌及黑色素瘤等适应症。数据显示，IBI363能够通过激活免疫系统(PD-1通路阻断及IL-2α选择性激活)，产生显著的抗肿瘤免疫反应，并取得了长期生存获益。　　黑色素瘤：多措并举进入注册阶段　　在黑色素瘤领域，IBI363关键注册临床研究已经开展，并显示出理想的疗效数据，为该适应症的上市奠定了基础。　　鳞状非小细胞肺癌：即将开启全球3期研究试验　　IBI363在MarsLight-11临床试验中的应用，将进一步探索其在全球范围内的治疗潜力，如成功递交，将为肺癌患者带来全球创新治疗选择。　　结直肠癌：推进全面注册临床规划　　在结直肠癌适应症中，信达生物正计划与监管部门进行沟通，推动IBI363进入注册临床研究阶段。　　丰富管线布局：单药与联合治疗并行　　基于其突破性疗效，IBI363的研发策略覆盖多个领域，目前多项1b/2期临床试验正在探索其在不同瘤种中的应用，包括：　　非小细胞肺癌(NSCLC)一线治疗;　　一线结直肠癌(CRC)治疗;　　铂类耐药卵巢癌(PROC);　　EGFR阳性NSCLC及非鳞状NSCLC的新辅助治疗。　　通过单药疗法及联合疗法的双线研发，信达生物正在构建IBI363的全面临床应用蓝图，提升其在全球市场中的竞争力。　　信达生物加码全球创新，推动肿瘤免疫疗法新时代　　此次IBI363首个全球随机对照3期临床研究的IND获批，不仅体现了双免疫疗法的重大创新潜力，更显现了信达生物在拓展国际市场和推进药物开发上的雄厚实力。随着IBI363在多瘤种布局的稳步推进及全球临床试验的启动，这一突破性药物有望打破免疫耐药的治疗瓶颈，为包括肺癌、结直肠癌及黑色素瘤在内的患者提供更持久、高效的治疗方案。　　未来，信达生物将继续致力于通过创新技术研发，为全球癌症患者提供更优质的治疗选择，同时推动中国药企在国际市场上的影响力提升。IBI363的成功或将引领下一代肿瘤免疫疗法新潮流，让更多患者从中获益。

　　2025年8月13日，药物临床试验登记与信息公示平台披露，百济神州正式启动PD-1抑制剂替雷利珠单抗皮下注射的Ⅲ期临床试验(CTR20253206)。该项研究旨在评估皮下注射相较于静脉输注的非劣效性，适应症为联合化疗，用于局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌患者的一线治疗。这标志着百济神州在PD-1抑制剂皮下注射剂型领域迈出了重要一步。　　研究设计：探索皮下注射替雷利珠单抗疗效与优势　　临床试验概况　　试验类型：随机、开放性、国际多中心Ⅲ期临床研究;　　患者规模：全球计划招募351例患者，其中中国入组112例患者;　　研究目标：评估替雷利珠单抗通过皮下注射联合化疗的治疗效果，并证明其药代动力学(PK)相较静脉输注联合化疗具有非劣效性;　　适应症：适用于局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌患者的一线治疗。　　这一设计为验证皮下注射替雷利珠单抗与静脉输注方案疗效和药代动力学差异提供依据，同时进一步探讨皮下注射在患者便利性和临床应用中的潜力。　　替雷利珠单抗：百济神州核心产品的市场表现　　覆盖领域广泛　　替雷利珠单抗是百济神州的核心免疫治疗产品，自2019年上市以来已覆盖尿路上皮癌、非小细胞肺癌等多种癌症。至今，替雷利珠单抗已在全球47个市场获得批准，为数百万患者提供了治疗选择。　　市场表现卓越　　2025年上半年，替雷利珠单抗实现销售额26.43亿元，同比增长20.6%。其强劲的市场表现充分体现了该药物在全球市场的竞争力和患者群体中的接受度。　　皮下注射PD-1/L1抑制剂：领域新赛道　　随着患者需求和临床便利性的提高，PD-1/PD-L1抑制剂的皮下注射剂型逐渐成为行业关注的焦点。目前，全球已有三款上市的皮下注射PD-1/L1抑制剂：　　思路迪/康宁杰瑞/先声的恩沃利单抗(PD-L1);　　罗氏的阿替利珠单抗(PD-L1);　　BMS的纳武利尤单抗(PD-1)。　　此外，多款在研皮下注射PD-1/L1抑制剂也已进入关键研发阶段：　　默沙东的K药(派姆单抗)：已在美国和中国递交上市申请，预计2025年9月将在美国获批;　　君实的特瑞普利单抗：已进入Ⅲ期;　　辉瑞的Sasanlimab：已进入Ⅲ期;　　百济神州的替雷利珠单抗皮下注射剂型：正在开展多个临床试验。　　皮下注射替雷利珠单抗的意义与潜力　　患者便利性　　与静脉输注相比，皮下注射具有操作简便、给药时间较短、患者依从性更高等优势，特别适用于有定期治疗需求的癌症患者。这一形式尤其对改善晚期癌症患者的治疗体验具有重要意义。　　临床应用前景　　通过此次Ⅲ期研究，皮下注射替雷利珠单抗有望与原有静脉输注方案实现疗效和安全性的非劣性，并在患者便利性上提供更优解决方案，为PD-1/L1抑制剂开辟更多潜在市场。　　胃或胃食管结合部腺癌的治疗现状与挑战　　胃或胃食管结合部腺癌是一种常见但恶性程度极高的消化系统肿瘤。绝大多数患者在确诊时已处于晚期或转移阶段，治疗选择有限，预后较差。现有治疗以化疗为主，但疗效有限，亟需更有效的新型方案。　　替雷利珠单抗通过联合化疗的“一线治疗”定位，旨在为局部晚期或转移性胃癌患者提供突破性的治疗选择，不仅优化当前治疗策略，还可填补部分临床空白。　　结语　　百济神州启动的替雷利珠单抗皮下注射Ⅲ期临床试验，不仅旨在检验皮下注射剂型的疗效与安全性，还将为患者提供更便捷的治疗方案。作为PD-1抑制剂领域的核心产品，替雷利珠单抗以广泛适应症和强劲的市场表现持续推动肿瘤免疫治疗的技术与应用升级。　　预计随着Ⅲ期研究的顺利推进，替雷利珠单抗皮下注射剂型有望尽快获批并惠及更多患者，为胃癌、一线治疗及更多恶性肿瘤领域带来新的治疗选择和希望。

　　近日，中山大学器官移植中心何晓顺教授、郭志勇教授团队联合生命科学院邝栋明教授团队，通过多维数据分析，揭示了乙肝相关慢加急性肝衰竭(ACLF)的关键病理机制。这一研究成果发表在《肝病学》(Hepatology)期刊上，为ACLF的精准诊疗提供了新思路。　　肝细胞焦亡是乙肝相关ACLF的核心病理　　研究团队在正常肝脏、乙肝病毒(HBV)相关肝硬化和ACLF患者病变组织中，进行了高分辨率转录组测序和组织原位染色分析，发现 肝细胞焦亡 是HBV相关ACLF患者肝组织中的主要细胞死亡形式。　　进一步研究表明，HBV的再激活引起肝细胞中MHC-I分子的表达缺失，这一机制触发了细胞毒性自然杀伤(NK)细胞的异常活跃。NK细胞通过分泌穿孔素和颗粒酶，依赖GSDMD/Caspase-8通路，最终引发了肝细胞焦亡。从机制上看，这一病理事件是HBV相关ACLF发展的核心驱动因素。　　中性粒细胞在肝细胞焦亡中的作用　　肝细胞焦亡不仅直接导致肝脏损伤，还释放了高迁移率族蛋白B1(HMGB1)，进一步加剧了炎症反应。研究发现，焦亡肝细胞释放的HMGB1能够招募中性粒细胞聚集到肝组织病变区域。更为重要的是，这种聚集的中性粒细胞会释放网状结构物(NETs)，进一步加速了肝组织的疾病进展。　　MPO-DNA作为预后标记的新发现　　为了探索潜在的临床标记物，研究团队聚焦于NETs的血浆标记物。其中，MPO-DNA(髓过氧化物酶-DNA复合物)的水平与患者的预后呈显著负相关。研究证实，HBV相关ACLF患者血浆中MPO-DNA水平越高，患者的生存率越低。这一发现为临床提供了有价值的预后评估工具。　　创新研究：体外模型验证新治疗方向　　研究者还采用了独特的常温机械灌注体外病肝养护模型，进一步验证了抑制肝细胞焦亡对疾病控制的效果。通过阻断GSDMD依赖的焦亡机制，成功减少了HMGB1的释放，从而显著抑制了NETs的生成。这一结果表明，通过选择性干预焦亡通路及其相关炎症环境，有望为HBV相关ACLF提供一种全新的治疗策略。　　临床启示：调节焦亡与免疫微环境的新路径　　研究揭示了GSDMD依赖的焦亡在ACLF病程中的核心作用，并将这一机制与NETs形成、肝衰竭预后关联起来。选择性干预肝细胞焦亡和调控中性粒细胞反应的新疗法，不仅有助于预防肝脏进一步受损，还为改善患者的临床存活率提供了强有力的作用机制支持。　　结语：开启HBV相关ACLF治疗的新希望　　本项研究填补了在HBV相关ACLF机制研究中的关键空白。通过解析肝细胞焦亡及其免疫调控作用，研究团队为疾病的诊断与治疗提供了前所未有的新靶点。结合MPO-DNA等预后标记物与焦亡机制的联合研究，有望推动未来针对ACLF的精准干预策略，更好地保护患者肝功能，改善疾病预后。

　　7月24日，阿斯利康宣布其研发的迷你双特异性抗体药物——Gefurulimab，在针对成人全身型重症肌无力(gMG)患者的PREVAIL三期临床试验中，展示了显著的治疗效果。这一消息引起了业内的广泛关注，也为gMG患者带来了新的治疗希望。　　全身型重症肌无力：一种衰弱性的自身免疫性疾病　　全身型重症肌无力(gMG)是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，主要表现为肌肉的无力和功能丧失。患者的免疫系统错误地攻击自身的神经肌肉连接，导致肌肉的运动能力大大下降。此病通常伴随严重的生活质量下降，患者需要长期治疗和护理。Gefurulimab作为一种创新药物，凭借其较小的分子量和对补体系统C5蛋白的抑制作用，为患者提供了新的治疗选择。　　Gefurulimab的临床效果　　Gefurulimab在PREVAIL三期临床试验中，主要针对抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人gMG患者。临床数据显示，与安慰剂相比，Gefurulimab在第26周时，显著改善了患者在日常活动能力量表(MG-ADL)中的总分，且该改善具有统计学和临床上的显著意义。这一结果表明Gefurulimab对gMG患者的治疗效果优于现有治疗方案，尤其在改善患者的生活质量方面具有较大的潜力。　　安全性与耐受性表现良好　　在安全性方面，Gefurulimab在临床试验中表现出较好的耐受性。与以往使用C5抑制剂的试验结果一致，该药物未发现新的安全性问题，表明其在临床应用中的风险较低。此外，Gefurulimab的分子设计使其具备了较好的组织渗透性，可以通过与白蛋白的结合延长药物的半衰期，成为一种每周一次的皮下注射疗法，为患者提供更大的便捷性和独立性。　　C5抑制剂：治疗gMG的新希望　　Gefurulimab属于C5抑制剂类药物，这类药物通过阻断补体系统中的C5蛋白的激活，减少免疫反应和炎症反应，从而有效治疗多种自身免疫性疾病。C5抑制剂已被证明在重症肌无力(gMG)、阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、视神经脊髓炎(NMOSD)等疾病的治疗中具有显著疗效。因此，Gefurulimab作为C5抑制剂的创新药物，有望在治疗gMG方面为患者带来更加优质的治疗体验。　　其他公司在C5抑制剂领域的进展　　除了阿斯利康，其他制药公司也在C5抑制剂领域进行了积极的探索。安斯泰来通过收购Iveric Bio，进入了眼科治疗领域，其研发的Izervay成为全球首个可长期使用的补体C5抑制剂，专门用于治疗老年退行性眼病。诺华则在口服因子B抑制剂LPN023的开发上取得了进展，目前该药物正在进行2期临床试验，目标是为PNH患者提供新的治疗选择。这些创新药物的研发展示了C5抑制剂在罕见病治疗中的巨大潜力。　　结语：重症肌无力患者的未来治疗前景　　Gefurulimab的临床成功为重症肌无力患者带来了新的希望。通过每周一次的皮下注射，这种药物能够有效缓解症状，改善患者的日常生活质量。随着C5抑制剂技术的不断发展，未来在罕见病治疗领域，尤其是在gMG、PNH等疾病的管理中，将涌现更多创新疗法，极大地提高患者的治疗选择和生活质量。

　　造血干细胞是人体内最重要的原始细胞之一，具有自我复制和多向分化的潜力。它不仅是维持生命的关键动力，还在抗衰老、组织修复等方面发挥重要作用。近期，一项发表在《Cell》期刊上的研究揭示了 造血干细胞输注时间对异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)患者的移植物抗宿主病(aGVHD)发病率和严重程度的影响，这突出了生物钟 在干细胞移植中的关键作用。　　造血干细胞移植的挑战：aGVHD风险仍然存在　　异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是治疗血液系统恶性肿瘤、骨髓衰竭综合征和先天性免疫缺陷等疾病 的有效手段。然而，尽管医学界已采取多种预防措施，急性移植物抗宿主病(aGVHD)仍然是最常见的移植相关并发症 ，并且是导致移植患者死亡的重要因素之一。　　为了寻找降低aGVHD风险的新方法，研究人员探索了造血干细胞输注时间对aGVHD的影响 ，并发现受者的昼夜节律在移植过程中扮演了重要角色。　　研究亮点：输注时间影响移植结果　　1. 动物实验揭示输注时间的重要性　　研究人员构建了MHC不匹配的异种aGVHD小鼠模型 ，并在一天中的不同时间进行造血干细胞移植。结果发现：　　造血干细胞的采集时间 对aGVHD的影响不大;　　移植受者的生物钟 显著影响了aGVHD的发病率和严重程度。　　2. 临床研究进一步证实结论　　为了验证这一发现，研究团队在中国 开展了两项临床试验：　　单中心外周血干细胞移植队列研究　　多中心单倍体相同的移植验证研究　　研究结果一致表明，在一天的早期进行造血干细胞输注，有助于降低aGVHD的发生率 。　　研究意义：昼夜节律成为移植新变量　　这项研究首次提供了昼夜节律在异基因造血干细胞移植中起关键作用的科学证据 ，并为优化移植策略提供了新方向。　　未来临床应用方向包括：　　优化造血干细胞移植流程 ，根据患者生物钟调整输注时间，以降低aGVHD风险。　　进一步研究生物钟对免疫系统的影响 ，探索更多治疗血液病的新方法。　　个性化移植方案 ，结合基因、免疫状态与昼夜节律，为患者提供最佳治疗窗口。　　本研究为造血干细胞移植的成功率提升提供了新思路，或将推动更安全、更精准的干细胞治疗方案的发展。

　　2024年3月14日，信达生物开发的中国首个、全球第二款IGF-1R抗体药物——替妥尤单抗N01注射液(商品名“信必敏”)成功获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。该药物为甲状腺眼病(Thyroid Eye Disease, TED)患者提供了一种创新的治疗选择，成为该领域的重要突破。　　甲状腺眼病治疗的挑战与突破　　甲状腺眼病是一种与甲状腺疾病相关的自身免疫性疾病，常见症状包括眼球突出、复视等，严重时甚至可导致失明。该病尤其在40至60岁人群中发病率较高，并且近年来呈现年轻化趋势。传统治疗方法主要依赖糖皮质激素，但疗效有限，且存在显著的副作用。随着靶向IGF-1R生物制剂的出现，甲状腺眼病的治疗迎来了新的希望。　　范先群教授，上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科专家，表示：“替妥尤单抗N01的上市无疑为中国患者提供了一个国际先进水平的治疗方案，也期待它能为全球甲状腺眼病患者带来更多治疗选择。”　　IGF-1R抗体药物的临床优势　　目前，全球唯一的IGF-1R抗体药物是美国Amgen公司推出的替妥尤单抗(Teprotumumab，商品名“Tepezza”)。然而，Tepezza价格昂贵，治疗一个疗程的费用高达近300万元人民币，且仅有极少数患者能够负担。与其相比，信必敏的治疗费用仅为Tepezza的1/15，且由于中国患者的体重普遍较轻，实际治疗费用将更加经济。　　信必敏在中国的三期注册临床研究中显示，治疗24周后，患者眼球突出的改善率高达85.8%，同时炎症和复视等症状得到了显著缓解。临床数据显示，信必敏的疗效与Tepezza相当，甚至在某些方面更具优势。　　　　改良剂型提高治疗便捷性　　与美国上市的冻干粉针剂相比，信必敏采用了经过改良的注射液水针剂型。这一剂型不仅稳定性良好，而且在成本、工艺简便性及患者依从性方面具有明显优势，能够显著降低药物配制操作的相关风险，提升临床治疗的便捷性。　　信达生物的创新之路　　信达生物经过多年持续创新，已成为中国发展最快的创新药企之一，特别是在肿瘤治疗领域稳居领军地位。近年来，信达生物积极布局慢性疾病领域，致力于提升患者的生活质量，在自身免疫、眼科及新陈代谢领域相继推出了一系列创新药物。此次替妥尤单抗N01的上市，标志着信达生物在眼科和内分泌领域的首次突破。　　除了已获批上市的15款药物，信达生物目前还有多个品种正在进行临床研究，并有多个新药分子进入III期临床或关键性研究。　　展望未来　　信达生物将在肿瘤、自身免疫、代谢疾病、心血管及眼科等领域持续加大创新药物的研发，未来将继续为全球患者提供更多高效、安全的治疗选择，推动中国创新药物走向世界，为患者带来更多希望。