近日，恒润达生自主研发的1类创新型生物制品——雷尼基奥仑赛注射液(商品名：恒凯莱)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。作为中国首款完全自主研发、专注于复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL)的CD19 CAR-T疗法，这一里程碑式成就，标志着国产免疫细胞治疗技术正式迈入自主可控的新阶段。　　研究成果与临床数据：展现优异疗效与安全性　　雷尼基奥仑赛注射液的获批，基于其在II期临床试验HRAIN01-NHL01-II中的卓越表现。该研究共纳入81例曾接受过至少两线治疗的复发/难治性非霍奇金淋巴瘤(R/R NHL)患者，这些患者的治疗经历包括蒽环类药物、CD20靶向药物以及自体造血干细胞移植后复发。　　临床结果显示：　　疗效显著持久：雷尼基奥仑赛注射液在复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者中展现了显著的缓解效果，患者总体应答率(ORR)和完全缓解率(CRR)数据均显示出良好的治疗效果。　　安全性卓越：临床试验数据表明，该药物的安全性良好，较少出现严重不良反应，为患者带来了新的治疗可能。　　这种卓越的表现使雷尼基奥仑赛成为了复发或难治性大B细胞淋巴瘤的有力治疗工具。　　自主创新体系：恒润达生的研发与生产实力　　雷尼基奥仑赛注射液的诞生，充分体现了恒润达生在免疫细胞治疗领域的自主研发实力。其研发生产过程实现了从分子设计到生产工艺全流程的国产化。　　主要创新亮点：　　自主知识产权的分子设计：从基础研发阶段便完全依托自主技术，避免对国际技术的依赖。　　独立构建的工艺质量体系：构建了全封闭的规模化生产平台，确保每一步都符合国际高标准要求。　　独特技术：稳转细胞株病毒工艺　　雷尼基奥仑赛是国内首个采用稳转细胞株病毒工艺生产的CAR-T产品。　　这项技术使病毒载体的生产效率和成本得到了显著优化。根据恒润达生现有自有平台，其年产能能够满足超过10,000例患者的CAR-T治疗需求。　　这种高度集成化的生产能力，不仅使恒润达生成功摆脱了国外技术垄断，也为中国免疫细胞治疗产业注入了全新活力。　　广阔的未来布局：实体瘤及CAR-NK疗法的新探索　　雷尼基奥仑赛的上市只是恒润达生进军免疫细胞治疗领域的开端。公司计划继续拓展该药品在其他适应症上的潜力应用，同时积极推进免疫细胞治疗的新领域布局。　　布局方向：　　CAR-NK细胞疗法：恒润达生正集中资源开发针对实体肿瘤的CAR-NK细胞治疗管线，进一步扩大免疫细胞疗法的适应症范围。　　实体瘤新领域：研究针对常见的高死亡率实体肿瘤(如胰腺癌、胃癌等)的免疫疗法，承诺为更多患者带来创新医疗解决方案。　　通过不断推进创新研发，恒润达生力图巩固其在免疫细胞治疗领域的市场领导地位。　　国产免疫疗法启示：树立创新标杆　　雷尼基奥仑赛注射液的获批上市，标志着国内免疫细胞治疗领域进入崭新时代：　　填补技术空白：作为我国首款针对此适应症的国产CAR-T疗法，该药打破了国外产品的垄断地位，为患者提供了性价比更高的治疗选择。　　推动行业发展：恒润达生通过自主创新的力量，构建了完整的技术体系，为中国免疫细胞治疗的未来发展奠定了坚实基础。　　结语　　雷尼基奥仑赛注射液的上市，不仅为复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者带来了新的治疗方案，也树立了国内生物医药企业自主研发的典范。未来，随着恒润达生持续深化在CAR-T、CAR-NK以及实体瘤领域的创新布局，更多突破性疗法有望问世，为患者健康和行业进步注入强劲动力。

　　体育锻炼长期以来被证实对多个系统具有积极影响，包括心血管、代谢和神经功能等。运动不仅可以改善胰岛素敏感性、清除衰老细胞，还可增强免疫力和组织修复能力。尽管这些益处广为人知，但运动产生积极生理效应的分子机制仍有待进一步明确，尤其是在无需运动情况下是否能模拟相关作用方面研究更为有限。　　中国科学家发现甜菜碱或为关键介质　　近日，首都医科大学联合中国科学院的科研团队在《Cell》期刊上发表研究成果，指出一种名为甜菜碱(Betaine)的分子，或可作为运动产生益处的关键调节因子。这项研究以多组学方法，系统性地揭示了运动对人类代谢及免疫系统的影响，并首次将甜菜碱提升与运动后的抗炎、抗衰老效应建立直接联系。　　实验设计：模拟短期与长期运动对比　　研究共招募了13名年轻健康男性志愿者。所有参与者先经历了一个45天的低活动基线期，随后完成一次5公里跑步(急性运动测试)以及为期25天的每日5公里训练(模拟持续性锻炼)。研究团队在多个时间点采集了血液与粪便样本，对比运动前后各类代谢和免疫参数的变化。　　持续锻炼显著改善炎症与代谢状态　　实验结果表明，单次运动会迅速引发炎症信号升高，如IL-6水平急剧上升，同时代谢压力增加。而多日训练则使炎症因子(如TNF-α)逐渐下降，抗氧化物水平升高，且外周免疫细胞谱系也发生转变，表现为更多的初始淋巴细胞、较少的耗竭标志物。此外，参与者的γ-谷氨酰转肽酶及甘油三酯水平均有所下降，提示代谢健康状况得到改善。　　甜菜碱水平随运动提升，来源于肾脏合成　　研究发现，持续运动显著提高了血液中甜菜碱浓度。而与以往认为该物质来自肠道不同，此次研究明确其主要由肾脏合成。在小鼠模型中，运动引发的甜菜碱积累最明显也集中在肾脏。　　甜菜碱可抑制炎症关键通路TBK1　　机制研究进一步表明，甜菜碱可直接结合TANK结合激酶1(TBK1)，这一信号分子在细胞衰老与炎症中扮演核心角色。体外实验显示，甜菜碱能显著降低TBK1的活性，并抑制IRF3与NF-κB等下游转录因子的激活，进而减少IL-6、TNF-α等炎症分子的表达。　　动物实验证实其“抗衰老”效果　　在老年小鼠中补充甜菜碱后，研究团队观察到多个健康指标得到改善：组织纤维化程度减轻、肌肉力量提升、抑郁样行为减弱，同时衰老相关基因表达水平下降。这些结果支持甜菜碱在延缓衰老方面具有潜在功能。　　未来展望：或为运动受限人群带来福音　　研究人员认为，这项发现为开发模拟运动益处的新型营养或药物干预手段提供了重要理论基础。尤其对因疾病或身体限制而无法运动的人群而言，甜菜碱有望成为辅助维持健康状态的替代方式。　　不过，研究团队也提醒，当前样本量较小，且研究对象为年轻健康男性，尚不足以推广至老年或患病人群。后续还需在更广泛群体中开展临床验证，以确保其安全性与长期有效性。

　　大脑作为人类思维、运动的指挥中心，其复杂性令人惊叹，而小胶质细胞则是大脑的守护者，维持神经元健康，清理废物、修复损伤。然而，当小胶质细胞出现问题，可能引发一种罕见的致命脑白质疾病——成人起病脑白质病伴轴索球样变和色素胶质细胞(ALSP)。此前，医学界对这一疾病几乎束手无策，患者平均确诊后的生存期仅有3至6年。但一项发表在《科学》杂志上的研究，为这种“无药可治”的罕见病带来了希望。　　ALSP：由CSF1R基因突变导致的小胶质细胞功能紊乱　　ALSP是一种由CSF1R基因突变引发的神经系统疾病，部分病例也与AARS2基因突变相关。这种疾病多发于40岁左右的人群，患者通常会经历语言、运动能力和记忆力的快速衰退。　　疾病核心问题：小胶质细胞的数量与功能严重受损　　细胞数量减少：小胶质细胞数量大幅下降(约70%)，且剩余细胞功能失调。　　释放毒素分子：损害周围神经细胞，加速脑白质病变。　　中心特征：脑白质损伤、髓鞘破坏，最终导致认知和运动障碍。　　由于ALSP极其罕见，以往没有准确的动物模型来研究其病理机制，这限制了科学家们寻找解决方案的进程。　　研究突破：创造性动物模型与全新治疗策略　　1. 复现人类病理特征的新型小鼠模型　　研究团队分析全球ALSP患者的基因突变数据，针对最常见的两个突变位点(I794T和E633K)，成功培育出患病小鼠。这些小鼠复现了ALSP的关键病理特征，包括：　　小胶质细胞显著减少;　　脑白质损伤与运动功能退化;　　认知衰退。　　这一动物模型为科学家研究疾病机制和验证疗法提供了绝佳工具。　　2. Mr BMT技术：骨髓移植实现小胶质细胞替换　　早前，复旦大学彭勃团队提出的“小胶质细胞替换策略”(Mr BMT)在小鼠实验中取得了突破性成果。本次研究通过Mr BMT技术在小鼠模型中测试发现：　　替换效率超90%：药物清除病变小胶质细胞后，健康供体骨髓细胞分化为小胶质细胞，完成替换。　　显著恢复功能：治疗后，小鼠运动能力恢复，认知障碍显著改善，脑白质病变逆转。　　机制探索：CSF1R突变竟“助力”替换效率　　由于CSF1R基因突变导致患者小胶质细胞竞争力削弱，研究发现：　　无需额外干预：健康骨髓移植实现的替代效应显著，能自然完成小胶质细胞的修复。　　转换难度更低：这一发现降低了临床转化难度，使得Mr BMT技术直接成为一种可行的治疗选择。　　除了骨髓移植技术，该研究团队还提出了基于外周血细胞移植的Mr PB技术和直接局部移植的Mr MT技术，为治疗策略提供更多选择。　　ALSP临床应用初试捷报：首批患者治疗显著有效　　基于动物模型的积极结果，研究团队招募了8名ALSP患者，通过Mr BMT策略接受了健康供体的骨髓移植，并持续随访两年。临床研究显示：　　小胶质细胞代谢活性恢复：移植后，小胶质细胞功能显著增强。　　疾病进展停止：脑萎缩停止，语言、运动及认知功能趋于稳定。　　部分功能恢复：部分指标甚至出现轻微改善。　　总体来看，接受骨髓移植的患者在两年内病情未进一步恶化，表明这一策略为治疗提供了有效方案。　　未来展望：优化疗法与更多神经系统疾病应用　　1. 提高替换效率与长期稳定性　　研究团队正在进一步优化Mr BMT技术，希望提高小胶质细胞替换的效率，并确保疗效在长期内稳定。　　2. 扩展治疗范围　　除了ALSP，这一技术还可能用于其他神经系统疾病的治疗，包括：　　髓鞘相关性疾病：如某些遗传性髓鞘病。　　炎症相关脑病：如慢性炎症性脱髓鞘疾病。　　结语：为罕见病患者带来新希望　　这项登上《科学》杂志的研究为“无药可治”的致命罕见脑病ALSP提供了全新突破。通过骨髓移植替换病变小胶质细胞，研究团队为患者延缓病情进展、改善质量带来了新希望。随着技术的优化与更多领域的探索，这一方法不仅可能解决ALSP的治疗困境，还将助力其他神经系统疾病的治疗，为更多患者带来可及的医疗选择。

　　2025年7月3日，先声药业集团旗下创新药子公司——先声再明宣布，其新一代VEGF靶向抗体药物——恩泽舒®(苏维西塔单抗)已获得国家药监局批准上市(批准文号：国药准字S20250037，批准日期：2025年6月30日)，成为国内首个覆盖铂耐药卵巢癌全人群的靶向治疗药物。这款药物为联合化疗治疗铂耐药复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者提供了新的治疗选择，填补了这一领域的临床空白。值得一提的是，苏维西塔单抗是先声药业在2025年继达利雷生之后，推出的第二款创新药。　　突破性生存获益，解决铂耐药卵巢癌治疗难题　　恩泽舒®的获批基于全球首个证实血管靶向药物对铂耐药卵巢癌患者总生存期(OS)具有显著改善的Ⅲ期临床研究(SCORES)。该研究由中国医学科学院肿瘤医院的吴令英教授领导，涵盖了421例铂耐药卵巢癌患者，其中约50%的患者曾接受抗VEGF和PARP抑制剂治疗。研究数据显示，苏维西塔单抗显著延长了患者的无进展生存期(PFS)，从对照组的2.73个月提升至5.49个月(HR=0.46，P<0.0001)，并且总生存期(OS)也获得了显著提高，死亡风险降低23%(HR=0.77，P=0.0304)。此外，所有临床亚组(包括不同治疗线、铂间期及既往抗VEGF治疗情况等)均显示一致的治疗获益。　　填补临床空白，提供新的治疗选择　　卵巢癌是女性恶性肿瘤中死亡率最高的类型。据2024年国家癌症中心统计，我国年新发卵巢癌病例约6.11万例，死亡病例超过3万。尽管传统的治疗方式以含铂化疗为主，但多数卵巢癌患者在治疗后会复发并变为铂耐药，这些患者的治疗选择十分有限，且预后较差。此前，中国尚无针对铂耐药卵巢癌的有效靶向药物，而苏维西塔单抗的获批填补了这一空白，为铂耐药卵巢癌患者提供了新的治疗选择。　　苏维西塔单抗是一款重组人源化抗VEGF单克隆抗体，具有精准阻断VEGF通路的能力，已在临床前研究中展现出较同类药物(如贝伐珠单抗)更强的抑制血管生成与肿瘤活性的效果。与贝伐珠单抗不同，苏维西塔单抗的剂量更小，仅为1.5 mg/kg(每两周一次)，远低于贝伐珠单抗的常规剂量(10 mg/kg每两周或15 mg/kg每三周)。这一特性使得苏维西塔单抗在治疗过程中具备更好的耐受性和便捷性。　　差异化策略，抢占增量市场　　作为国内首款用于治疗铂耐药卵巢癌的VEGF靶向药物，苏维西塔单抗在临床中的独特定位使其有望迅速占领市场份额。由先声再明与Pyxis Oncology联合开发，苏维西塔单抗的生产将在先声再明位于南京的抗体工厂完成。凭借该工厂每年600万支的生产能力及公司覆盖全国近3000家医院的营销网络，苏维西塔单抗的快速供应和推广不成问题。尤其是这款药物可能在上市初期就纳入医保，进一步降低患者的治疗负担，从而为广大的铂耐药卵巢癌患者群体带来实质性的帮助。　　先声药业的创新之路　　苏维西塔单抗的获批，标志着先声药业创新管线的持续进步。继盐酸达利雷生片获得批准后，苏维西塔单抗成为公司2025年第二款获批的创新药。凭借近年来在研发上的强大投入，先声药业已经累计上市创新药10款，其中近5年内获批8款，创新药收入占比也已突破74%。随着更多创新药陆续问世，先声药业的转型成果愈加显著，创新药业务的市场占有率也将进一步提升。　　总的来说，苏维西塔单抗的上市不仅为铂耐药卵巢癌患者带来了新的希望，也进一步推动了中国肿瘤治疗领域的靶向药物发展。随着创新药管线的不断推进，先声药业有望在未来的医药市场中占据更加重要的位置。

　　2025年6月24日，丽珠医药宣布，其1类创新药物YJH-012注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于痛风适应症的临床试验。这款基于小干扰RNA(siRNA)技术的全新疗法，有望引领痛风治疗迈入新纪元，颠覆传统的用药模式。　　一针治痛风，疗效长达半年　　与传统每日服药的治疗方案不同，YJH-012仅需每3至6个月皮下注射一次即可生效。该产品的研发已累计投资超过2500万人民币，旨在为痛风患者提供更安全、更长效的解决方案。　　痛风是一种由高尿酸血症引发的关节炎类型疾病，近年来患病率逐渐攀升，且发病年龄呈现低龄化趋势。数据显示，全球有约15.6亿高尿酸血症患者，其中约10%最终发展为痛风。在中国，2021年痛风患者人数已达约1600万。然而，目前的治疗方法效果有限，药物达标率不足50%，且常伴有肝毒性、肾毒性等副作用，部分患者甚至可能遭遇严重过敏反应。　　YJH-012开创基因层面长效抑制机制　　YJH-012的创新亮点在于其独特的作用机制。传统降尿酸药物通过抑制相关酶的活性阻断尿酸生成，而YJH-012则利用siRNA技术从基因层面直接长效抑制尿酸生成的根源。这种全新的分子机制，能有效解决现有药物因靶点不同而疗效受限的问题。　　YJH-012的核心技术优势体现在长期稳定的疗效上，其关键包含以下几点：　　增强稳定性： 通过化学修饰提升siRNA的稳定性，使其在体内更持久发挥作用。　　肝靶向递送： 构建细胞内缓释储库，使药物精准作用于肝脏部位，提高治疗效率。　　长半衰期： 依赖RISC复合体的长半衰期，确保一次注射即可实现3至6个月的持续降尿酸效果。　　此外，该药物的平稳药效动力学，有助于避免现有治疗中常见的“溶晶反应”。该反应是由于尿酸降解过快导致的，可能引发二次痛风发作，而YJH-012则通过平缓控制尿酸水平，将这一风险降至最低。　　合作开发，助力全球商业化　　根据丽珠医药的公开资料，YJH-012是与佑嘉(杭州)生物医药科技有限公司合作开发的成果。2024年12月，两家公司宣布达成独家授权转让协议，佑嘉生物获得首付款及里程碑付款，丽珠医药则获得产品的全球独家开发、生产及商业化权益。　　这一合作模式，为YJH-012的快速开发和商业布局提供了强有力的支持，也使其有机会成为全球范围内痛风治疗的全新选择。　　痛风治疗步入新章　　目前，痛风治疗依赖于非甾体抗炎药、秋水仙碱及皮质类固醇等药物，但这些药物仅能暂时缓解疼痛，无法针对尿酸水平进行长期控制。YJH-012的问世，为这一难题带来了全新解决思路，其长效机制和基因抑制原理为患者提供了更加便捷、高效的治疗方案。　　未来，随着临床试验的推进，YJH-012或将为上千万痛风患者带来治愈希望，并为代谢性疾病药物研发开拓更广阔的前景。丽珠医药在创新疗法领域的又一次突破，再次彰显其推动医药进步的实力与决心。

　　3月26日，Exelixis宣布卡博替尼(CABOMETYX)获得 FDA批准 ，用于治疗那些曾接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性的、分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)和 胰腺外神经内分泌肿瘤(epNET)的成人和儿童(≥12岁)患者。这是全球首个被批准用于治疗无论原发肿瘤部位、分级、生长抑素受体表达与功能状态的 经治神经内分泌肿瘤(NET)的药物。　　III期研究结果支持批准　　此次批准的依据是III期CABINET(A021602)研究的积极结果。该多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验(n=298，99例pNET，199例epNET)评估了卡博替尼(60mg)对比安慰剂治疗已经接受至少一次治疗的pNET(99例)和epNET(199例)患者的 有效性和安全性 。该研究的主要终点是盲法独立中心审查(BICR)的无进展生存期(PFS) 。　　研究结果显示：　　在epNET 组，卡博替尼患者的PFS 显著延长(8.4 vs 3.9个月，HR=0.38，P<0.001)，确认的客观缓解率 (cORR)较高(5% vs 0%);　　在pNET 组，卡博替尼患者的PFS 也显著延长(13.8 vs 4.4个月，HR=0.23，P<0.001)，cORR 为19%，明显高于安慰剂组的0%。　　卡博替尼的多个适应症　　卡博替尼是Exelixis 公司开发的一款小分子靶向药物，能够靶向多个受体酪氨酸激酶。在2012年11月获得FDA批准上市，目前已在美国获得批准的适应症包括：　　进展性转移性甲状腺髓样癌(MTC) ;　　既往接受过抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌(RCC) ;　　晚期肾细胞癌(RCC) ;　　联合纳武利尤单抗治疗晚期RCC ;　　治疗既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌(HCC) ;　　治疗既往接受过VEGFR靶向治疗且放射性碘难治性或不适用放射性碘的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌(DTC) ;　　治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性的分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)和胰腺外神经内分泌肿瘤(epNET) 。　　神经内分泌肿瘤(NET)概况　　神经内分泌肿瘤(NET)是由人体消化道神经内分泌细胞 和其他器官(如肺、胰腺等)衍生的异质性肿瘤。虽然这种肿瘤可能发生在身体任何部位，但最常见的是胃肠道或肺部。　　晚期胃肠道NET 和肺NET 患者的5年生存率分别为68%和55%。然而，胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)通常具有较高的侵袭性，晚期患者的5年生存率仅为23%。大多数NET的生长较为缓慢，通常需要数年时间发展为晚期，但最终所有的晚期或转移性NET都将成为难治性和进展性疾病。　　根据预计，2024年 美国的NET患者总数将超过38万例 ，其中大约有16.1万至19.2万例 患者将患有不可切除的局部晚期或转移性NET。　　Exelixis的全球合作与市场布局　　2016年，Exelixis将卡博替尼 在美国和日本以外的地区的开发与商业化独家授权给益普生(Ipsen) 。2017年，Exelixis则将卡博替尼在日本市场 的开发与商业化独家授权给了武田药品 。然而，Exelixis仍保留了在美国市场 的独家开发和商业化权利。　　总结：卡博替尼为NET患者带来新希望　　随着卡博替尼 的FDA批准，它成为了治疗不可切除的分化良好胰腺神经内分泌肿瘤 及胰腺外神经内分泌肿瘤 的首选靶向药物。该药物的批准为经治NET患者 提供了有效的治疗方案，并为今后治疗神经内分泌肿瘤的其他药物的研发提供了宝贵的参考和启示。　　随着卡博替尼的不断发展和适应症的拓展，未来它可能会成为治疗NET患者的重要药物，帮助更多患者延长生命并提高生活质量。

　　3月21日，国家药监局(NMPA)发布公告，赛诺菲申报的注射用卡普赛珠单抗(Caplacizumab，商品名：Cablivi)拟纳入优先审评。这款药物主要用于治疗成人及12岁以上、体重至少40公斤的青少年患者，尤其是那些需要与血浆置换及免疫抑制治疗联合应用的获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)患者。此项进展对于国内aTTP患者而言，可能意味着一种新的治疗选择。　　纳米抗体药物的突破：全球首款应用于aTTP治疗　　Caplacizumab是全球首个获批的纳米抗体药物。它通过靶向血管性血友病因子(vWF)的A1结构域，抑制其与血小板GPIb-IX-V受体的结合，从而有效防止血小板粘附与微血栓形成。自2018年和2019年先后获得欧洲药品管理局(EMA)与美国FDA批准以来，这款药物已成为治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜的重要选择。　　赛诺菲战略收购与市场潜力　　赛诺菲自2018年以39亿欧元收购Ablynx以来，将Caplacizumab纳入其产品管线，并推动其全球商业化。2023年，Caplacizumab的全球销售额达到了18亿元人民币，展现出强劲的市场潜力。该药物的市场表现进一步证明了纳米抗体药物在生物医药领域的巨大应用价值。　　纳米抗体药物的技术优势与未来前景　　纳米抗体因其小分子量、高稳定性和强穿透性，成为生物医药研发的前沿技术之一。自30年前首次在骆驼体内发现纳米抗体以来，这一技术已广泛应用于肿瘤治疗、诊断试剂等多个领域。目前，全球已有数十款纳米抗体处于临床试验阶段，未来有望在精准医疗中发挥重要作用，推动疾病治疗方式的革新。　　国内市场的加速引入：创新疗法的突破　　Caplacizumab在中国的优先审评，标志着我国在引入创新疗法方面的加速步伐，也展示了纳米抗体技术在临床应用中的巨大潜力。随着赛诺菲等生物医药企业的不断投入，罕见病的治疗和生物技术的发展有望迎来新的突破，为更多患者带来希望。　　总的来说，随着技术的不断进步与创新药物的引入，aTTP等罕见病的治疗前景将更加广阔，未来在生物医药领域，纳米抗体技术将可能成为精准治疗的重要工具。

　　2024年3月14日，信达生物开发的中国首个、全球第二款IGF-1R抗体药物——替妥尤单抗N01注射液(商品名“信必敏”)成功获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。该药物为甲状腺眼病(Thyroid Eye Disease, TED)患者提供了一种创新的治疗选择，成为该领域的重要突破。　　甲状腺眼病治疗的挑战与突破　　甲状腺眼病是一种与甲状腺疾病相关的自身免疫性疾病，常见症状包括眼球突出、复视等，严重时甚至可导致失明。该病尤其在40至60岁人群中发病率较高，并且近年来呈现年轻化趋势。传统治疗方法主要依赖糖皮质激素，但疗效有限，且存在显著的副作用。随着靶向IGF-1R生物制剂的出现，甲状腺眼病的治疗迎来了新的希望。　　范先群教授，上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科专家，表示：“替妥尤单抗N01的上市无疑为中国患者提供了一个国际先进水平的治疗方案，也期待它能为全球甲状腺眼病患者带来更多治疗选择。”　　IGF-1R抗体药物的临床优势　　目前，全球唯一的IGF-1R抗体药物是美国Amgen公司推出的替妥尤单抗(Teprotumumab，商品名“Tepezza”)。然而，Tepezza价格昂贵，治疗一个疗程的费用高达近300万元人民币，且仅有极少数患者能够负担。与其相比，信必敏的治疗费用仅为Tepezza的1/15，且由于中国患者的体重普遍较轻，实际治疗费用将更加经济。　　信必敏在中国的三期注册临床研究中显示，治疗24周后，患者眼球突出的改善率高达85.8%，同时炎症和复视等症状得到了显著缓解。临床数据显示，信必敏的疗效与Tepezza相当，甚至在某些方面更具优势。　　　　改良剂型提高治疗便捷性　　与美国上市的冻干粉针剂相比，信必敏采用了经过改良的注射液水针剂型。这一剂型不仅稳定性良好，而且在成本、工艺简便性及患者依从性方面具有明显优势，能够显著降低药物配制操作的相关风险，提升临床治疗的便捷性。　　信达生物的创新之路　　信达生物经过多年持续创新，已成为中国发展最快的创新药企之一，特别是在肿瘤治疗领域稳居领军地位。近年来，信达生物积极布局慢性疾病领域，致力于提升患者的生活质量，在自身免疫、眼科及新陈代谢领域相继推出了一系列创新药物。此次替妥尤单抗N01的上市，标志着信达生物在眼科和内分泌领域的首次突破。　　除了已获批上市的15款药物，信达生物目前还有多个品种正在进行临床研究，并有多个新药分子进入III期临床或关键性研究。　　展望未来　　信达生物将在肿瘤、自身免疫、代谢疾病、心血管及眼科等领域持续加大创新药物的研发，未来将继续为全球患者提供更多高效、安全的治疗选择，推动中国创新药物走向世界，为患者带来更多希望。

　　近日，由中国医学科学院阜外医院舒畅教授领衔，先健科技(股票代号：1302.HK)联合研发的全球首款主动脉分支重建覆膜支架系统(烟囱型)成功获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。这一创新产品的推出，不仅为复杂主动脉弓部病变的治疗提供了新的解决方案，也标志着中国血管介入技术在国际舞台上的崭新突破。　　技术革新，重新定义烟囱技术新标准　　主动脉弓部病变(如夹层、动脉瘤)由于涉及到无名动脉、左颈总动脉和左锁骨下动脉，解剖结构复杂，长期以来一直是腔内治疗的难点。烟囱支架技术因操作简便、安全性高以及手术成功率高，广泛应用于处理这些复杂病变。然而，这一技术也存在着Ⅰa型内漏率高和远期分支闭塞等问题，限制了其临床应用。　　为了解决这些痛点，中国医学科学院阜外医院舒畅教授团队与先健科技共同研发了Longuette裙边支架(长)和Ankura Pro主动脉主体覆膜支架系统，成功突破了烟囱技术的固有瓶颈，尤其是在防漏和避免分支闭塞方面，带来了巨大的临床进步。该创新产品在2021年通过了国家创新医疗器械特别审查程序的“绿色通道”，并经过前瞻性、多中心的临床研究，充分证明了其在治疗StanfordB型夹层等病变中的安全性和有效性。　　　　五大创新赋能烟囱技术“防漏+久畅”双核时代　　先健主动脉分支重建覆膜支架系统(烟囱型)通过五个维度的创新，开启了烟囱技术的新纪元：　　防漏设计　　Longuette裙边支架采用超薄ePTFE覆膜和自适应裙边设计，显著降低了内漏发生率，即刻Ia型内漏率比传统烟囱技术降低了64.20%，术后3年内漏率仅为2.80%。　　分支通畅性保障　　内层采用镍钛合金骨架，增强抗挤压能力，对比传统烟囱支架，抗挤压强度提升了85.71%。远端柔性段顺应血管形态，避免了远期分支闭塞，术后1年分支通畅率达到98.58%。　　急诊应用高效简便　　该支架操作简单，且分支重建效率高，特别适用于急诊抢救。技术成功率高达99.33%。　　高效安全　　术后1年患者存活率高达98.00%，且未发生卒中或截瘫等严重并发症，体现出其高安全性。　　全域适配　　支架提供6至20mm的多种直径规格，能够灵活适配各种复杂解剖结构。　　推动血管介入治疗的全球进步　　先健主动脉分支重建覆膜支架系统(烟囱型)的上市，不仅为复杂的主动脉弓部病变患者带来了更多的治疗选择，也代表着中国在医疗器械领域的技术创新水平达到了新的高度。这款产品不仅重塑了烟囱技术的标准，攻克了内漏和远期闭塞问题，还进一步拓宽了腔内治疗的适应症，使更多高危患者受益。　　随着CSkirt裙边支架(短型)和CS三分支覆膜支架的研发进程持续推进，先健在主动脉弓部分支重建领域的整体解决方案将逐步成型，未来将为患者提供更加精准和个性化的治疗选择。　　未来展望　　先健将继续与临床专家深入合作，专注于血管健康领域的前沿技术探索和创新，为全球医疗领域的进步贡献中国智慧。随着医疗创新不断迈上新台阶，先健将为更多患者提供安全、高效、创新的治疗方案，守护全球人民的健康。