2025年11月12日，威斯克生物携手四川大学华西医院联合研发的痤疮治疗性疫苗正式通过国家药品监督管理局(NMPA)临床试验(IND)审批，成为中国首个进入临床阶段的痤疮治疗性疫苗。这一突破性成果，标志着我国在皮肤免疫治疗领域迈出重要一步，也为全球痤疮患者带来了新的希望。　　创新技术打造全球领先的痤疮治疗方案　　这款由威斯克生物自主研发的重组蛋白疫苗基于先进的基因工程技术，靶向痤疮丙酸杆菌(Cutibacterium acnes)中致病型菌株特异性表达的关键毒力因子。通过蛋白结构优化，研究团队成功降低了毒性、提高了安全性，同时保留了强效的抗原性。　　与传统治疗方式不同，该疫苗具有多项创新优势：　　精准作用机制：仅针对致病性菌株，不破坏皮肤正常菌群，维持皮肤微生态平衡;　　持久免疫效果：单次免疫即可形成长期保护，显著降低复发风险;　　高效免疫反应：可诱导持续超过12个月的高滴度IgG抗体反应，有效中和毒力因子并促进巨噬细胞清除病菌。　　非临床研究结果令人鼓舞　　动物实验及早期非临床研究显示，该疫苗能够显著减少痤疮炎症反应与皮损面积，同时抑制致病菌的繁殖与定植。与市售常规药物相比，其防复发能力更强，且未出现明显的不良反应，显示出良好的安全性与耐受性。　　疫苗适用人群及潜在优势　　威斯克生物表示，这一创新疗法适用于多类痤疮高风险人群：　　传统药物效果不佳或频繁复发者;　　油脂分泌旺盛、激素波动明显的易感人群;　　对抗生素耐药或不耐受者，想减少药物依赖的人群;　　免疫系统反应过强、即使菌量低也易发作者。　　相较于外用药和口服抗生素等传统方案，该疫苗不仅能避免长期用药带来的副作用，还可实现根源性预防，帮助患者重建皮肤健康屏障。　　展望未来：从控制到治愈的新希望　　痤疮长期以来被视为一种慢性炎症性疾病，传统治疗手段往往难以兼顾疗效与安全性。此次痤疮治疗性疫苗的获批临床，意味着我国在皮肤免疫治疗领域实现从“对症控制”到“免疫治愈”的跨越。　　未来，随着临床研究的推进与数据积累，这一创新疫苗有望为数以亿计的青春痘患者提供安全、有效、持久的免疫解决方案，为全球痤疮治疗带来全新的范式转变。

　　Cogent Biosciences, Inc.近日发布了Bezuclastinib联合舒尼替尼治疗伊马替尼耐药或不耐受的胃肠道间质瘤(GIST)患者的III期临床试验PEAK的积极数据。此次结果被认为是20多年来针对二线GIST患者的首个阳性III期临床试验，并可能为这类患者的治疗带来新的标准。　　Bezuclastinib的作用机制　　Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，主要针对KIT D816V突变以及KIT第17号外显子上的其他突变，从而有效抑制这些突变引发的肿瘤生长。其临床应用为GIST患者提供了新的治疗选择，尤其是对于那些对传统治疗(如伊马替尼)产生耐药或无法耐受的患者。　　PEAK试验设计与结果　　PEAK试验是一项全球多中心、随机III期临床试验，旨在比较Bezuclastinib联合舒尼替尼与舒尼替尼单药治疗在伊马替尼耐药或不耐受的GIST患者中的疗效和安全性。根据截至2025年9月30日的数据，主要结果显示Bezuclastinib联合舒尼替尼疗法在无进展生存期(PFS)这一主要终点上，展现出显著的临床获益。与标准治疗相比，疾病进展或死亡的风险降低了50%(风险比为0.50)。　　无进展生存期(PFS)：Bezuclastinib联合治疗的中位PFS为16.5个月，而舒尼替尼单药治疗组为9.2个月。　　客观缓解率(ORR)：对于伊马替尼耐药患者，Bezuclastinib联合疗法的客观缓解率达到46%，而舒尼替尼单药治疗组为26%。　　总生存期：截至本次分析时，总生存期数据尚未完全成熟。　　安全性评估　　在安全性方面，Bezuclastinib联合舒尼替尼的总体耐受性良好。与舒尼替尼的已知安全性相比，Bezuclastinib联合疗法未显示出独特的风险，表明其在安全性方面与现有治疗方案相当。　　下一步计划　　基于这些积极的数据，Cogent预计将在2026年上半年向FDA提交Bezuclastinib用于治疗伊马替尼耐药或不耐受的GIST患者的上市申请。此外，PEAK III期试验的完整数据分析仍在进行中，Cogent计划在2026年上半年即将举行的科学会议上公布更多详细的研究结果。　　通过这项研究，Bezuclastinib联合舒尼替尼的疗法可能为GIST患者提供一个新的治疗选择，尤其是那些对现有治疗方法反应不佳的患者。

　　2025年11月10日，远大医药正式宣布，其与Glenmark联合开发的盐酸奥洛他定糠酸莫米松复方鼻喷剂已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准在中国上市，用于成人及儿童过敏性鼻炎(AR)的治疗。这一创新复方制剂的获批，标志着我国在过敏性疾病综合治疗领域迈出了关键一步。　　全球创新复方制剂：双机制协同改善症状　　该药是一款抗组胺药+皮质类固醇的复方鼻喷剂，属于全球领先的创新组合方案，已在美国、欧洲、澳大利亚、英国、韩国、俄罗斯等多个国家和地区成功上市。　　药品商品名为莱特灵®，主要用于6岁及以上儿童及成人的中度至重度季节性过敏性鼻炎和12岁及以上患者的常年性过敏性鼻炎的对症治疗。　　作为双成分复方药物，它通过同时抑制炎症反应和阻断过敏反应途径，实现更快速、更全面的疗效，同时还能减少患者多药联合使用的不便，提高治疗依从性。　　临床研究验证疗效：显著优于单方制剂　　奥洛他定糠酸莫米松复方鼻喷剂自2021年10月起在中国启动Ⅲ期临床试验(编号GSP 301-308)。该研究为随机、双盲、双模拟、多中心、平行对照试验，共纳入535名季节性过敏性鼻炎患者，以1:1:1的比例随机分配至复方药组与两种单方阳性对照药组(盐酸奥洛他定鼻喷剂与糠酸莫米松鼻喷剂)。　　研究结果显示，该复方制剂在缓解鼻塞、打喷嚏、流涕等核心症状方面均显著优于单方原研药组，并在安全性、耐受性及药代动力学特征上达到了全部预设终点。2023年9月，临床研究顺利完成并达成主要疗效目标。　　全球同步推进，中国市场迎来重要补充　　事实上，该复方鼻喷剂早在2022年1月就已获得美国FDA批准上市，并陆续在多个国家获批。此次中国上市，意味着该药实现了全球主要市场的同步布局，也为过敏性鼻炎患者提供了更多样化的治疗选择。　　国内鼻炎治疗领域创新加速　　近年来，国内鼻炎治疗药物的创新步伐明显提速。例如，康诺亚的司普奇拜单抗以及赛诺菲的盐酸非索非那定口服混悬液等产品相继获批，为不同类型的鼻炎患者带来新的疗法选择。　　此次莱特灵®的获批，不仅丰富了我国过敏性鼻炎的治疗手段，也反映出中外合作创新药在中国市场的加速落地趋势。　　总结：复方创新助力鼻炎治疗升级　　远大医药与Glenmark联合开发的奥洛他定糠酸莫米松复方鼻喷剂，凭借全球领先的双机制设计和扎实的临床数据支持，有望成为中重度过敏性鼻炎患者的重要选择。随着其在中国正式上市，该药将为临床带来更精准、高效的综合治疗方案，进一步推动呼吸过敏疾病治疗的标准化与国际化进程。

　　近日，据CDE(国家药品审评中心)官网最新公示，瑞阳制药研发的中药1.1类创新药——益气升脉颗粒正式获批开展临床试验，标志着该公司在中成药创新领域再下一城。随着该项目的推进，4000亿元规模的中成药市场有望迎来又一重磅新品。　　多款产品布局成效显著，瑞阳制药创新成果不断　　近年来，瑞阳制药在中药创新与产业化方面表现亮眼，其产品管线覆盖多个高需求治疗领域。公司旗下的厚朴排气合剂、葛根汤颗粒、产后逐瘀胶囊等核心品种均已实现亿元级销售规模，展现出强劲的市场竞争力。　　目前，瑞阳制药共有4款中药1.1类新药处于临床阶段，并有两款经典名方改良药物预计将在2026年完成注册审评，进一步丰富公司的中药创新矩阵。　　益气升脉颗粒：聚焦慢性低血压治疗的新方向　　益气升脉颗粒于2025年8月由瑞阳制药提交临床申请，并在近期正式获得批准。该药定位于治疗慢性低血压病、证属气阴两虚患者，旨在通过补气益阴、调理脉络的中医复方机制，改善低血压导致的头晕、乏力等症状。　　作为中药1.1类创新药，益气升脉颗粒具有明确的原创处方及药理基础，有望在未来为慢性低血压这一临床空白领域提供全新治疗方案。　　中成药创新加速，行业迈入高质量发展阶段　　随着监管体系的完善与创新审评机制的推进，中药1.1类创新药已成为中医药产业转型升级的重要方向。瑞阳制药此次获批的益气升脉颗粒，不仅体现了企业的研发实力，也反映出中医药现代化的加速步伐。　　业内专家指出，未来中药创新将更加注重循证医学证据、质量可控性及临床价值验证。瑞阳制药在这一领域的积极布局，有望为中成药市场注入新的活力，并推动慢性疾病管理模式的创新。　　结语　　随着益气升脉颗粒进入临床研究阶段，瑞阳制药在中药创新赛道的竞争优势进一步强化。该产品未来若顺利上市，有望成为首个针对气阴两虚型慢性低血压的中药创新代表作，助力我国中医药产业实现从传统经验向科学创新的跨越。

　　2025年10月6日，默沙东宣布其在研抗TL1A人源化单克隆抗体tulisokibart(MK-7240)正式启动三项IIb期临床试验，旨在评估其在三种免疫介导炎症性疾病中的疗效与安全性。这三项研究将在全球范围内招募超过640名患者，进一步验证tulisokibart的治疗潜力。　　tulisokibart三项IIb期研究概览　　默沙东的三项IIb期研究分别聚焦于以下三种免疫介导炎症性疾病：　　化脓性汗腺炎(MK-7240-012, NCT06956235)　　化脓性汗腺炎(HS)是一种慢性、复发性皮肤炎症性疾病，以疼痛性结节和脓肿为特征，治疗需求未被完全满足。　　影像学轴性脊柱关节炎(MK-7240-013, NCT07133633)　　又称强直性脊柱炎(AS)，是一种影响脊柱的慢性炎症性疾病，会导致关节僵硬和功能障碍。　　类风湿关节炎(MK-7240-014, NCT07176390)　　类风湿关节炎(RA)是一种以关节慢性炎症和骨破坏为特征的自身免疫性疾病，目前仍有部分患者对现有治疗药物反应不足。　　这些研究的目的是评估tulisokibart在不同疾病中的安全性与疗效，并探索其作用机制带来的广泛临床应用潜力。　　tulisokibart：瞄准TL1A的创新疗法　　Tulisokibart是一种靶向肿瘤坏死因子样细胞因子1A(TL1A)的在研人源化单克隆抗体。TL1A是一种与肠道炎症和纤维化密切相关的炎症通路分子。在炎症性肠病(IBD)等疾病中，TL1A的异常激活会导致组织损伤和疾病进展。　　药物作用原理：　　Tulisokibart既能结合可溶性TL1A，也能结合膜结合型TL1A，以抑制炎症通路的活化;　　通过减少炎症因子释放和抑制纤维化，可能阻止疾病发展。　　默沙东在多个疾病领域布局tulisokibart　　此次三项新试验的启动将tulisokibart的临床开发扩展到了风湿病学与皮肤病学领域，而其研究重点仍以炎症性肠病为核心。目前，tulisokibart已在以下疾病领域开展临床试验：　　炎症性肠病(IBD)　　ATLAS-UC(NCT06052059)：聚焦溃疡性结肠炎(UC)的III期研究;　　ARES-CD(NCT06430801)：聚焦克罗恩病(CD)的III期研究。　　风湿病学与皮肤病学　　化脓性汗腺炎(HS)：IIb期研究;　　轴性脊柱关节炎(AS)：IIb期研究;　　类风湿关节炎(RA)：IIb期研究。　　系统性硬化症相关间质性肺疾病(SSc-ILD)　　针对SSc-ILD的一项II期研究仍在进行中(NCT05270668)。　　对多个疾病的试验扩展充分体现了默沙东推动这一创新药物广泛临床转化的战略布局。　　专家观点：锁定免疫炎症治疗的新希望　　默沙东全球临床开发免疫学副总裁Aileen Pangan博士表示：“tulisokibart的临床开发扩展不仅展示了其治疗潜力，同时也体现了默沙东在解决免疫介导炎症性疾病方面的承诺。我们期望这些试验能够验证tulisokibart在多种疾病中的治疗价值，为患者带来更好的治疗选择。”　　未来展望：迈向多种炎症性疾病的治疗突破　　Tulisokibart作为靶向TL1A的创新疗法，有望在当前治疗选择有限的炎症性疾病领域带来突破。在未来，随着三项IIb期试验数据的不断积累，以及两项III期研究(ATLAS-UC和ARES-CD)结果的发布，默沙东将有机会进一步推进tulisokibart在全新疾病领域中的应用。　　通过深入探索TL1A通路的靶向治疗，tulisokibart不仅有可能填补现有药物的疗效空缺，还将助力炎症性疾病个性化医疗和精准治疗的实现。这一科学进展或将为众多患者带来更大福音。

　　8月29日，赛诺菲宣布，Rilzabrutinib(商品名：Wayrilz)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗对既往治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者。这是全球首款获批治疗ITP的BTK抑制剂，为ITP领域带来了重要突破。同时，Rilzabrutinib也已在中国申报上市。　　创新BTK抑制剂：Rilzabrutinib的作用机制　　Rilzabrutinib是一种由Principia Biopharma开发、口服且可逆的共价BTK抑制剂。BTK(Bruton酪氨酸激酶)在B细胞、肥大细胞和其他与先天免疫应答相关的细胞中发挥重要作用，其活性与多种免疫疾病的发生和发展密切相关。Rilzabrutinib通过减少致病性自身抗体的产生，同时减少巨噬细胞介导的血小板破坏，能够有效治疗ITP并发症，为患者提供新的治疗选择。　　值得一提的是，2018年赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma，不仅获得了Rilzabrutinib这款创新药物，还囊括了一系列潜力产品，为其在免疫疾病领域奠定了更坚实的研发基础。　　LUNA 3研究：临床结果支持Wayrilz上市　　FDA的批准基于III期LUNA 3研究的积极数据。该研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的临床试验，共招募202名既往接受治疗的持续性或慢性ITP成人和青少年患者。患者被随机分组，接受400mg Rilzabrutinib(每日两次)或安慰剂的治疗，治疗时间为12到24周。此外，研究还包括28周的开放标签Rilzabrutinib治疗期，以及最长4周的安全性随访或长期扩展研究。　　这项研究以持久血小板应答为主要终点。持久血小板应答定义为在不需要挽救治疗的情况下，患者在双盲治疗期最后12周中至少有8周血小板计数达到或高于50000/μL(通常健康人血小板水平为150000-450000/μL)。次要终点包括初期血小板应答率以及首次血小板应答所需时间。　　结果显示，在Rilzabrutinib治疗组中，23%的患者实现了持久血小板应答，而安慰剂组该比例为0%，差异具有统计学和临床意义(P<0.0001)。此外，Rilzabrutinib组有64%的患者在最初12周内血小板水平显著提升，中位应答时间仅为15天，相较于传统治疗方法展现出了显著的快速疗效。　　安全性良好：Rilzabrutinib表现稳定　　研究显示，Rilzabrutinib在安全性方面表现出色，与既往研究数据一致。未发现新的安全风险，整体耐受性良好。这些结果进一步支持了Rilzabrutinib作为ITP患者潜在治疗方案的安全可行性。　　ITP疾病背景：急需创新疗法推动　　免疫性血小板减少症(ITP)是一种常见的获得性自身免疫性血液疾病，其核心特征是自身抗体介导的血小板破坏以及血小板生成受损，导致患者血小板计数持续低于100000/μL。ITP患者面临罹患危及生命出血(如颅内出血)的风险，此外，慢性疲劳、认知功能障碍等问题也会严重降低患者的生活质量。　　尽管当前市场已有针对ITP的相关治疗方案，但疗效和安全性尚存在诸多局限性。Rilzabrutinib的首次上市填补了BTK抑制剂在ITP治疗中的空白，展示了重大临床价值。　　未来展望：Wayrilz成ITP治疗新标杆　　Wayrilz(Rilzabrutinib)的上市标志着ITP治疗领域迈向了一个全新时代。它不仅提供了一种新的靶向治疗选择，也为未响应既往治疗的持续性和慢性ITP患者带来了曙光。　　作为赛诺菲布局免疫疾病领域的重要产品，Rilzabrutinib未来的市场潜力不可低估。该药物的快速审批也彰显了FDA对创新疗法的支持和认可。未来，随着全球范围内的推广和更多临床研究的深入，我们有理由相信，Rilzabrutinib将成为ITP治疗的全新标杆，为更多患者提供有效的治疗方案，同时推动免疫性疾病领域的不断发展和突破。

　　近日，华东医药股份有限公司宣布其全资子公司杭州中美华东制药有限公司开发的MC2-01乳膏用于中国斑块状银屑病治疗的Ⅲ期临床试验申请，已获国家药品监督管理局(NMPA)正式批准。这一重要进展标志着该创新药物离临床应用更进一步，同时为公司在自身免疫性皮肤病治疗领域注入新的活力。　　银屑病治疗革新：为“沉默杀手”带来新希望　　银屑病是一种免疫介导的复杂性疾病，被誉为皮肤病中的“沉默杀手”，对患者生活质量造成严重影响。据2024年数据显示，中国约有616.8万斑块状银屑病患者，治疗需求亟待满足。　　MC2-01乳膏是一款卡泊三醇和倍他米松的固定剂量复方制剂，用于局部治疗成人斑块状银屑病，包括头皮银屑病。该乳膏采用MC2 Therapeutics的独有药物递送系统PAD™技术，配方为每日仅需一次给药的水性乳膏剂型，不仅提升患者治疗便捷性，还显著改善使用舒适度。　　值得关注的是，MC2-01乳膏已在多个国际医药市场取得突破：　　2020年获FDA批准，用于18岁及以上银屑病患者;　　2021年在欧洲获批;　　2024年在澳大利亚正式上市;　　成为全球首个每日一次卡泊三醇与倍他米松水性乳膏固定组合。　　本次中国Ⅲ期临床试验的获批，将加速该药物在本地市场的进入步伐，为斑块状银屑病患者提供更安全、更创新的治疗选择。　　华东医药：自免皮肤病领域布局全面升级　　作为国内医药创新领域的领军企业，华东医药在自身免疫领域持续发力，构建了种类覆盖广、研发深度布局的产品矩阵。　　多管线协同，完善外用制剂平台　　华东医药已形成外用制剂研发平台，目前拥有多条生产线，涵盖成熟商业化产品以及多个在研项目。在银屑病治疗领域，公司打造了单抗、口服及外用制剂的“黄金搭配”：包括生物制剂乌司奴单抗注射液、口服小分子环孢素软胶囊以及ZORYVE®乳膏等。这一布局覆盖了儿童和成人患者的治疗需求，满足全周期、全人群的用药指引。　　聚焦银屑病与皮肤疾病，覆盖多适应症　　乌司奴单抗(赛乐信®)：国内首款生物类似药，已获批治疗成年斑块状银屑病，并新增儿童适应症。　　罗氟司特乳膏：在6岁及以上斑块状银屑病患者中已表现出积极疗效，目前正在进行上市申请。此外，针对轻度至中度特应性皮炎的Ⅲ期临床已完成全部随访，预计近期获得数据结论。　　MC2-01乳膏(Wynzora®)：作为公司从MC2 Therapeutics引进的创新疗法，此次Ⅲ期临床获批将进一步巩固公司在银屑病治疗领域的竞争优势。　　GLP-1领域快速发展，注入创新动能　　除了深耕自身免疫疾病领域，华东医药还在高潜力赛道GLP-1创新药物领域取得了多个重要突破：　　HDM1005：双靶点GLP-1R/GIPR激动剂分子专利已获中美双重授权。　　HDM1002片：创新小分子口服GLP-1受体激动剂，美国减重适应症IND获批。　　华东医药通过自主研发，构建了糖尿病、肥胖症等代谢疾病的完整产品管线，展现了在创新药物领域的协同发展能力。　　全局展望：迈向全球化创新药企　　未来，华东医药将进一步整合资源，不断扩大其在银屑病及外用制剂领域的规模，同时持续探索GLP-1等领域的创新潜力，向具有全球影响力的创新药企稳步迈进。通过加速多领域战略布局和深耕核心技术，公司致力于为中国及全球患者提供更多突破性治疗方案。　　随着MC2-01乳膏Ⅲ期临床试验的开展，华东医药在自身免疫疾病领域的竞争力将进一步提升，并为银屑病患者带来更多希望。

　　胶质母细胞瘤(GBM)是中枢神经系统最具侵袭性且难以治疗的恶性肿瘤，被称为“脑癌之王”。即使现代医学技术不断进步，胶质母细胞瘤患者的中位生存期依然只有12-15个月，5年生存率不足5%。这一顽疾兼具高复发率及对手术、放疗和化疗的耐药性，这让科学家们在治疗上面临巨大挑战。虽然CAR-T细胞疗法已经在血液肿瘤中取得了重大成功，但在实体瘤领域却屡屡受阻，其原因在于实体肿瘤拥有一个复杂的免疫抑制性微环境(TME)，阻碍了CAR-T细胞的浸润和杀伤能力。　　面对这一难题，全球科学家不断探索新的解决方案。近日，意大利圣拉斐尔-泰莱顿基因治疗研究所(SR-TIGET)等机构的研究人员在《Science Translational Medicine》期刊上发表了研究成果。他们利用基因工程技术巧妙地将肿瘤相关巨噬细胞(TEMs)改造成“特洛伊木马”，实现肿瘤局部免疫因子的精准释放，从而显著增强CAR-T细胞的疗效。这一新疗法为攻克胶质母细胞瘤带来了新曙光。　　“特洛伊木马”疗法中的基因工程技术　　这项研究的核心在于利用基因疗法对一种肿瘤相关巨噬细胞(TEMs)进行精准改造。研究者专门设计了这些细胞，使其能够在肿瘤微环境中特异性释放两种重要的免疫刺激因子：干扰素α(IFN-α)和工程化白细胞介素-2(oIL-2)。　　IFN-α的作用：　　IFN-α是一种功能强大的免疫激活因子，能够对抗肿瘤区域的免疫抑制状态，增强抗原提呈以及免疫效应细胞的活性。它能有效调整局部免疫环境，从而帮助CAR-T细胞发挥作用。　　oIL-2的“定向激活”机制：　　工程化的白细胞介素oIL-2仅作用于与CAR-T细胞共同引入的特定突变受体，从而实现对CAR-T细胞的定向激活。这种设计不仅增强了CAR-T细胞的作用，还有效避免了全身毒性对正常组织的伤害。　　通过上述两种因子的协同作用，这种“特洛伊木马”疗法能够精准作用于肿瘤局部，既提升了CAR-T细胞的疗效，又降低了副作用。　　联合疗法显著改善胶质母细胞瘤疗效　　研究团队在小鼠模型中进行了实验证明了这一策略的有效性。单独使用CAR-T细胞治疗胶质母细胞瘤几乎无效，这与临床试验的结果一致。然而，当结合TEMs介导的局部免疫因子释放时，CAR-T细胞的抗肿瘤活性得到了显著增强。联合疗法不仅能够直接攻击肿瘤区域，还激活宿主的自身T细胞，针对多种肿瘤相关抗原形成广泛免疫应答，这一现象被称为“抗原扩散”。　　值得注意的是，即使肿瘤中仅有少量细胞表达CAR-T细胞靶向的抗原(如B7-H3)，这种联合疗法仍能有效控制肿瘤生长。研究还发现，IFN-α在触发抗原扩散方面发挥了重要作用，从根本上抑制肿瘤逃逸免疫攻击的能力。　　临床转化加速推进：I/IIa期试验的新希望　　基因疗法的临床转化也在快速推进。生物技术公司Genenta Science已启动名为“Temferon”的I/IIa期临床试验，研究通过肿瘤靶向递送IFN-α单一疗法治疗胶质母细胞瘤的安全性和疗效。初步结果显示：　　良好的安全性和生物学活性：　　Temferon能重塑肿瘤微环境，同时在人体中表现出早期但令人鼓舞的治疗获益。　　后续计划：　　替代单一疗法，未来与CAR-T疗法相结合的联合治疗模式有望明显提升患者治疗效果。　　未来展望：实体瘤CAR-T疗法的希望之光　　胶质母细胞瘤的治疗挑战在于其顽固的免疫逃逸特性以及复杂的免疫抑制性微环境。然而，通过“特洛伊木马”式的基因改造策略，搭配定向释放免疫因子，成功攻克这一壁垒为实体瘤CAR-T疗法开辟了新的方向。IFN-α与oIL-2协同激活作用不仅增强了CAR-T细胞战斗力，还能激发宿主广泛的免疫响应，延长患者生存期。　　随着临床研究的深入推进，以及精准医学与基因疗法技术的进一步发展，我们有理由期待，这一创新疗法有望成为胶质母细胞瘤乃至实体瘤治疗领域的一大里程碑，为患者带来更长久的希望。　　结语：克服实体瘤免疫难题需科学家与创新企业持续努力　　尽管“脑癌之王”胶质母细胞瘤的挑战仍然巨大，但基因疗法联合CAR-T细胞疗法已展现出令人振奋的潜力。未来，在学术界与生物技术公司的共同努力下，实体瘤治疗的技术和策略必将不断革新，而这一领域的曙光也正在加速到来。

　　心力衰竭(简称心衰)是一种常见但日益严峻的心血管疾病。它不仅给患者的身体带来了极大的负担，还严重影响了生活质量。许多人常常感到无缘无故的疲劳、气短甚至水肿，反复住院治疗。然而，3月30日，《Nature Medicine》发布了一项重要的研究成果，揭示了静脉补铁治疗对于心衰患者的巨大益处。该研究通过系统回顾和荟萃分析，验证了缺铁在心衰患者中的普遍性，并证明静脉补铁可以显著改善患者的预后，甚至有望延长生命。　　心衰与缺铁的紧密关系　　许多心衰患者常常同时伴有缺铁，这可能是由于心脏功能不全导致的胃肠吸收障碍或铁代谢紊乱。铁作为血红蛋白的重要成分，直接影响着氧气的运输和能量代谢。缺铁不仅让心脏的供氧能力下降，也会导致心脏肌肉细胞的功能进一步恶化，形成一个恶性循环，导致心衰症状加重。研究数据显示，高达50%的心衰患者同时患有缺铁，补充铁元素成为治疗心衰的重要一环。　　静脉补铁：为心脏注入新活力　　最新的荟萃分析表明，与常规治疗或安慰剂组相比，静脉补铁治疗的患者在全因死亡和心衰住院的风险上显著降低。具体来说，补铁组的全因死亡风险降低了36%，住院风险降低了28%。这些数据为心衰合并缺铁的患者提供了强有力的证据支持。尤其对于那些因铁不足导致心脏功能恶化的患者，静脉补铁是一种有效的干预手段。　　静脉补铁的额外益处　　除了改善全因死亡和住院风险，静脉补铁还能够显著降低心血管死亡的风险，数据显示心血管死亡的风险降低了31%。这表明，补铁不仅对心脏本身有益，还能减少因心血管事件导致的死亡。静脉补铁还改善了患者的运动能力和整体生活质量，特别是对于那些因心衰症状严重而影响日常生活的患者，静脉补铁成为了一个有效的治疗选择。　　不同类型心衰的疗效分析　　研究还对不同类型的心衰患者进行了分组分析。结果显示，射血分数降低型心衰(HFrEF)患者对静脉补铁的反应更加显著。在这些患者中，补铁治疗的效果比射血分数正常型心衰(HFpEF)患者更为显著。尽管如此，无论是哪种类型的心衰，只要伴随缺铁，补铁治疗都有潜在的益处。　　安全性和临床应用　　静脉补铁相较于口服铁剂，具有起效快、疗效明确的优点，且不受胃肠道吸收问题的限制。这使得它成为那些无法耐受口服铁剂或效果不佳的患者的最佳选择。尽管如此，任何治疗都存在一定风险，静脉补铁也不例外。少数患者可能会出现过敏反应或轻微的不适，因此在接受治疗前，必须在专业医生的指导下进行全面评估。　　哪些患者需要考虑静脉补铁?　　静脉补铁适用于以下几类心衰患者：　　确诊为心力衰竭且伴有缺铁的患者 ：通过血液检测确认缺铁的患者最适合接受此治疗。　　口服铁剂疗效不佳或无法耐受的患者 ：如果口服铁剂引起不适或吸收效果差，静脉补铁是一种更合适的选择。　　症状较重、生活质量受限的患者 ：如果心衰症状严重影响患者的日常生活，补铁治疗可能会改善其疲劳和呼吸困难等症状。　　反复住院的患者 ：对于频繁因心衰住院的患者，静脉补铁能显著减少住院次数。　　接受心衰药物治疗的患者 ：如正在使用ARNI类药物的患者，静脉补铁能够有效纠正缺铁状态。　　结语　　静脉补铁为心衰患者提供了一种全新的治疗思路，尤其是对于那些同时伴有缺铁的患者。铁代谢紊乱被认为是导致心衰预后不良的重要因素之一，因此，早期发现并及时补铁，对于改善患者的临床症状、延长生命以及降低住院风险具有重要意义。这项研究成果为心衰患者的治疗开辟了新的方向，标志着心衰治疗领域的重大进步。

　　2024年3月14日，信达生物开发的中国首个、全球第二款IGF-1R抗体药物——替妥尤单抗N01注射液(商品名“信必敏”)成功获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。该药物为甲状腺眼病(Thyroid Eye Disease, TED)患者提供了一种创新的治疗选择，成为该领域的重要突破。　　甲状腺眼病治疗的挑战与突破　　甲状腺眼病是一种与甲状腺疾病相关的自身免疫性疾病，常见症状包括眼球突出、复视等，严重时甚至可导致失明。该病尤其在40至60岁人群中发病率较高，并且近年来呈现年轻化趋势。传统治疗方法主要依赖糖皮质激素，但疗效有限，且存在显著的副作用。随着靶向IGF-1R生物制剂的出现，甲状腺眼病的治疗迎来了新的希望。　　范先群教授，上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科专家，表示：“替妥尤单抗N01的上市无疑为中国患者提供了一个国际先进水平的治疗方案，也期待它能为全球甲状腺眼病患者带来更多治疗选择。”　　IGF-1R抗体药物的临床优势　　目前，全球唯一的IGF-1R抗体药物是美国Amgen公司推出的替妥尤单抗(Teprotumumab，商品名“Tepezza”)。然而，Tepezza价格昂贵，治疗一个疗程的费用高达近300万元人民币，且仅有极少数患者能够负担。与其相比，信必敏的治疗费用仅为Tepezza的1/15，且由于中国患者的体重普遍较轻，实际治疗费用将更加经济。　　信必敏在中国的三期注册临床研究中显示，治疗24周后，患者眼球突出的改善率高达85.8%，同时炎症和复视等症状得到了显著缓解。临床数据显示，信必敏的疗效与Tepezza相当，甚至在某些方面更具优势。　　　　改良剂型提高治疗便捷性　　与美国上市的冻干粉针剂相比，信必敏采用了经过改良的注射液水针剂型。这一剂型不仅稳定性良好，而且在成本、工艺简便性及患者依从性方面具有明显优势，能够显著降低药物配制操作的相关风险，提升临床治疗的便捷性。　　信达生物的创新之路　　信达生物经过多年持续创新，已成为中国发展最快的创新药企之一，特别是在肿瘤治疗领域稳居领军地位。近年来，信达生物积极布局慢性疾病领域，致力于提升患者的生活质量，在自身免疫、眼科及新陈代谢领域相继推出了一系列创新药物。此次替妥尤单抗N01的上市，标志着信达生物在眼科和内分泌领域的首次突破。　　除了已获批上市的15款药物，信达生物目前还有多个品种正在进行临床研究，并有多个新药分子进入III期临床或关键性研究。　　展望未来　　信达生物将在肿瘤、自身免疫、代谢疾病、心血管及眼科等领域持续加大创新药物的研发，未来将继续为全球患者提供更多高效、安全的治疗选择，推动中国创新药物走向世界，为患者带来更多希望。