诺华 Ianalumab 用于治疗干燥综合征的 III 期实验取得积极进展

发布时间：2025-08-12 10:03:02 相关企业：搜医药

　　2025年8月11日，诺华公司宣布，其靶向B淋巴细胞活化因子受体(BAFF-R)的全人源单抗药物 Ianalumab(VAY736)在治疗活动性干燥综合征的两项III期临床研究(NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2)中取得了积极成果。这一突破性药物有望成为首个获批用于干燥综合征的靶向治疗药物。

　　Ianalumab：靶向机制与潜力

　　Ianalumab 是诺华通过收购 MorphoSys 公司获得的创新药，具有双重作用机制：

　　B细胞耗竭：通过靶向BAFF-R，耗竭异常活化的B细胞。

　　抑制BAFF-R：通过阻断BAFF-R信号，调节免疫系统的异常反应。

　　该药物不仅适用于治疗干燥综合征，还被开发用于免疫性血小板减少症(ITP)、系统性红斑狼疮(SLE)等多种自身免疫疾病。这次III期实验的成功也让它成为全球首个完成针对BAFF-R靶点研究的抗体药物。

　　NEPTUNUS-1 与 NEPTUNUS-2研究概况

　　这两项研究均为随机、双盲、多中心III期临床试验，涉及275名患者，主要评估了 Ianalumab 在治疗干燥综合征中的效果和安全性：

　　试验设计

　　NEPTUNUS-1研究：患者每月接受一次皮下注射300mg的Ianalumab，与安慰剂组进行比较。

　　NEPTUNUS-2研究：患者接受每月一次或每三个月一次300mg的Ianalumab皮下注射，与安慰剂对比治疗。

　　主要终点

　　两项研究均以治疗第52周患者的EULAR干燥综合征疾病活动度指数(ESSDAI)评分变化作为主要评估指标。

　　实验结果

　　两项研究显然达到了主要终点，数据显示， Ianalumab组患者的疾病活动度显著改善，同时，药物表现出良好的耐受性与安全性。诺华计划在即将举行的医学会议上发布详细数据，并预计近期提交药物上市申请。

　　干燥综合征：影响广泛且临床治疗需求未满足

　　病理背景

　　干燥综合征是一种慢性系统性自身免疫疾病，主要导致外分泌腺的炎症和损伤，症状包括眼睛干涩、口干，同时可能伴随疲劳和身体广泛疼痛。约30%-40%的患者还会出现腺外表现，涉及器官如皮肤、骨骼肌肉系统、肾脏和肺等。更严重的是，干燥综合征患者患淋巴瘤的风险较常人更高。

　　发病率与诊断难点

　　干燥综合征是最常见的风湿性自身免疫疾病之一，影响约0.25%人口，其中女性的发病率约为男性的9倍。

　　约50%的患者未能确诊，造成临床治疗延误。

　　现有治疗的局限性

　　目前未有获批的靶向药物用于治疗干燥综合征，现有治疗仅限于对症方案，能够暂时缓解部分症状，但无法治愈。 Ianalumab 的实验成功为这一领域带来了全新突破。

　　推进靶向药物的未来趋势

　　Ianalumab 的 III期试验成功凸显了靶向BAFF-R的治疗策略在自身免疫性疾病领域的重要性。它不仅为干燥综合征患者提供了希望，同时也为整个领域的药物开发带来深远影响。未来，诺华计划进一步提交上市申请并扩大药物适应症的探索，惠及更多患者。

　　结语

　　Ianalumab 的研究成果标志着干燥综合征治疗领域的重要进展。作为首个靶向治疗药物，它不仅填补了长期未满足的医疗需求，还展示了靶向B细胞机制的治疗潜力。随着药物上市申请的推进，干燥综合征患者的治疗选择有望迎来全新的时代。

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2025-08-14
Bi-XDC技术新突破：CBP-1008药物获批III期临床试验，为铂耐药卵巢癌带来希望
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2025-07-29
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2025-07-24
突破性进展：国产破伤风新药登上《Nature Medicine》
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2025-07-12
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2025-07-10
临床急需+重点研发，两款医疗器械拟进入优先审批绿色通道
　　近日，国家药监局器审中心发布了《医疗器械优先审批申请审核结果公示》(2025年第8号)，拟同意两款医疗器械进入优先审批绿色通道。这两款器械分别为赛存(北京)生物科技有限公司开发的辅助生殖复苏液套装和Organon LLC研发的子宫负压产后止血球囊导管及附件，均因其显著的临床价值和技术创新被列为重点关注对象。　　辅助生殖复苏液套装：赛存生物破局国产替代　　赛存(北京)生物科技有限公司是一家以安全型生物样本冻存液研发与生产为核心的创新型企业，致力于打造国际领先的生物样本冷冻保存技术平台。其独创的控冰冻存技术和先进材料库，为生物医药行业解决了冻存过程中的诸多难题。　　技术亮点与应用领域　　赛存生物推出的辅助生殖复苏液套装采用无DMSO(二甲基亚砜)、无血清、无动物源成分的配方。与传统冻存液相比，该套装具备以下优势：　　更高安全性：杜绝传统冻存液中可能产生的毒性和污染风险;　　效果显著改善：提高卵母细胞及胚胎冻存及复苏率，降低DNA和纺锤体损伤。　　赛存生物基于自研的控冰材料库，为细胞治疗、基因治疗、疫苗开发、辅助生殖及畜牧育种等领域提供定制化解决方案，有助于推动国产冻存产品进口替代。　　市场意义　　目前，辅助生殖产业对卵母细胞和胚胎冻存技术有着极高要求。然而，由于传统冻存液的副作用比率较高，国产替代的呼声日益增高。赛存生物的这一创新产品，为国内辅助生殖行业技术升级提供了强有力保障，或将成为该领域的技术标杆。　　子宫负压产后止血球囊导管及附件：解决临床急需空白　　Organon LLC旗下的子宫负压产后止血球囊导管及附件获准进入优先审批通道，是我国当前临床急需但尚无同品种获批注册的医疗器械之一。这款器械产品具有重要的临床价值，特别是在产后大出血的紧急治疗场景中。　　临床背景与产品特点　　产后出血是导致女性因分娩死亡的主要原因之一，而当前针对产后大出血的医疗解决方案仍有显著技术缺口。Organon LLC开发的子宫负压产后止血球囊导管及附件，通过负压球囊技术实现快速止血，不仅可有效控制大出血，还能减少手术干预需求，从而降低产后综合并发症的风险。　　该产品进入绿色审批通道，不仅体现了其临床急需价值，也将填补国内该品类医疗器械的空白。　　Organon LLC的全球布局　　Organon&Co.是一家全球医疗健康公司，以“女性健康”为主要研究方向。自2021年从默沙东拆分并上市以来，其在生物类似药、处方药等领域持续创新。本次产品进入优先审批，预计将进一步推动其在中国市场的布局与影响力。　　优先审批绿色通道的意义　　医疗器械优先审批绿色通道是国家药监局为临床急需和创新型器械开设的快速审批通道，意在加速满足市场未解决需求和患者迫切需求。这两款产品分别在辅助生殖和产后止血领域实现了技术突破，展现了高度的临床价值：　　推动技术革新：为医疗器械国产化提供了技术与质量参考;　　补上市场空白：解决长期未满足的医疗需求，如子宫负压止血器械。　　两款产品的进入绿色通道不仅是对企业研发能力的认可，更是推动医疗器械市场发展、服务民生的实际体现。　　结语：新产品新希望，造福患者与行业　　随着赛存生物和Organon LLC的两款创新医疗器械进入优先审批通道，医疗领域正在迎来更安全、更高效的解决方案。这一进程展示了创新药企在填补技术空白、解决医疗藏需方面的巨大潜力，同时也彰显了国家对具有临床急需和技术突破产品的支持态度。未来，这两款产品或将加速落地，为患者带来实质性帮助，并推动相关行业迈向新高度。

2025-07-08
揭开免疫系统“超级战士”失去战斗力的谜团：代谢不足是关键
　　在病毒或癌细胞侵入人体时，免疫系统会快速响应，其中I型干扰素(IFN-I)是重要的防御武器。尽管所有细胞都能产生一定量的IFN-I，但浆细胞样树突状细胞(pDCs)因其在病原感染初期迅速产生大量IFN-I而被称为免疫系统的“超级战士”。然而，这些细胞在感染后期和肿瘤环境中的IFN-I生产能力却会急剧下降。近日，一项发表于《Nature Communications》的研究揭示，代谢不足，特别是乳酸脱氢酶B(LDHB)的下调，是这一现象的关键原因。　　pDCs为何在感染后期停止产生IFN-I?　　长期以来，科学家们对pDCs在感染初期的强烈IFN-I反应进行了深入研究，但对于为何这些细胞在后期停止产生IFN-I一直缺乏了解。要解决这一问题，对于改善免疫反应、开发抗感染和抗癌疗法至关重要。　　加州大学圣地亚哥分校等机构的研究团队发现，pDCs的IFN-I生产能力受到代谢不足的显著影响，特别是LDHB的下调。LDHB是体内重要的代谢酶，对能量生成和细胞功能至关重要。研究显示，LDHB在pDCs的IFN-I生产中扮演着核心角色，其缺失会显著降低pDCs应对病毒的能力。　　LDHB的缺失影响IFN-I生产能力　　通过对小鼠的实验，研究者发现感染初期，pDCs能够迅速产生大量的IFN-I，但随着时间的推移，IFN-I的生产能力逐渐下降。进一步的转录组学分析表明，与代谢相关的基因在pDCs功能抑制中发生了显著变化，尤其是LDHB的表达显著下降。LDHB的缺乏不仅影响了pDCs的IFN-I生产，还损害了其代谢功能。　　基因编辑技术揭示，LDHB缺失的小鼠在感染后表现出病毒控制能力的显著下降，恢复LDHB的表达后，小鼠的pDCs功能得到了改善。这一发现表明，恢复LDHB表达可能是增强pDCs功能的有效途径。　　新疗法的潜力：调节代谢途径提升免疫反应　　这一研究为开发新的治疗策略提供了潜在的理论基础。通过调节LDHB或其他代谢途径，研究者或许能够增强pDCs的IFN-I生产能力，从而提高机体对病毒和癌症的抵抗力。此外，这种方法也可能有助于减少自身免疫疾病中的病理性IFN-I产生，缓解相关症状。　　pDCs：免疫系统中的“超级战士”　　pDCs在抗病毒和抗肿瘤免疫中具有不可替代的作用。研究者认为，通过调节其代谢功能，能够让这些“超级战士”在未来的治疗中发挥更大的作用。不仅在抵御感染和癌症方面，甚至在缓解自身免疫疾病中的病理反应方面，pDCs的代谢调节也可能提供新的治疗思路。　　总结　　这项研究首次揭示了pDCs在感染后期功能衰退的代谢机制，特别是LDHB的关键作用。通过恢复LDHB的表达，科学家们或许能激发pDCs的强大免疫反应，增强抗病毒与抗癌的能力，同时为治疗自身免疫性疾病提供新的方法。此项发现为免疫疗法的未来发展奠定了重要的理论基础。

2025-03-21
创新突破！Moon Surgical人工智能平台获得FDA批准
　　近日，Moon Surgical宣布，其基于英伟达技术开发的ScoPilot人工智能平台获得了美国FDA的批准。这一平台将与Moon Surgical的旗舰产品——Maestro手术机器人结合应用，标志着手术机器人领域的一项重大突破。　　首个术中实时运行的AI系统　　Moon Surgical成立于2019年，专注于腹腔镜手术辅助机器人的研发，前身为MastOR公司。值得注意的是，Moon Surgical的董事会主席是“手术机器人之父”Frederic Moll博士，直觉医疗的联合创始人。　　此次获批的ScoPilot人工智能平台是首个在商用手术机器人平台上实现术中实时运行的AI系统。该平台采用了英伟达Holoscan技术，通过本地化部署在Maestro系统中，为外科医生提供了几项关键功能：　　视野智能稳定：自动调整腹腔镜的视角，确保手术过程中视野始终清晰;　　器械协同控制：医生无需放下手术器械，即可调整腹腔镜位置，保持手术的连贯性;　　效率提升：实现“双手操控三器械”的高效操作模式。　　Maestro手术机器人：增强型腹腔镜助手　　Maestro手术机器人是一款双臂机器人助手，可以握住并操作标准的腹腔镜器械。它于2024年6月5日获得了FDA批准，旨在为接受软组织手术的患者提供一种更加便捷的增强型腹腔镜手术体验。　　该机器人不仅能提供稳定的回缩和相机固定，还能根据医生的操作自动调节手术器械位置，简化了操作过程。此外，Maestro机器人还具备术中摄像跟踪功能，自动将摄像臂定位到最佳配置，提升手术的精确度和安全性。　　AI与医疗器械的深度融合　　随着AI技术的快速发展，Moon Surgical不仅在推出ScoPilot平台的同时宣布了与英伟达的进一步合作计划。双方将通过Nvidia Isaac for Healthcare平台进一步提升Maestro手术机器人系统。合作的主要目标包括：　　数字化手术流程：通过AI技术实现手术流程的数字化和优化;　　智能训练模式：使用虚拟手术环境生成合成数据，以替代传统的手术数据训练方式;　　加速系统开发：通过Holoscan实时传感处理和IGX算力的支持，减少开发周期、降低成本，确保系统测试和部署的安全性与高效性。　　AI医疗器械的未来趋势　　随着AI技术在医疗领域的不断深入，越来越多的医疗器械公司开始将AI应用于产品创新。英伟达作为AI计算的领导者，已与众多医疗企业展开了深度合作，如与强生医疗、美敦力、GE医疗等行业巨头共同推动AI在医疗领域的应用。　　在中国市场，AI医疗器械的发展同样进入了快速轨道。近年来，中国发布了一系列政策，推动AI医疗器械的高质量发展，本土企业也纷纷加快了在AI领域的布局。例如，迈瑞医疗与腾讯AI Lab的合作，共同推出了基于AI技术的妇产超声诊断系统。　　结语　　ScoPilot人工智能平台的FDA批准，为Maestro手术机器人带来了更加智能的操作体验。未来，Moon Surgical将在这一领域继续推进创新，为手术机器人行业的进一步发展和患者提供更好的治疗体验。随着AI技术的持续进步，医疗领域的创新将会不断深化，期待更多突破性的技术和产品。

2025-03-21