赛诺菲BTK抑制剂tolebrutinib获FDA审评时限延长助力nrSPMS治疗领域突破

发布时间：2025-09-23 10:06:51 相关企业：搜医药

　　2025年9月22日，赛诺菲宣布，美国FDA将对tolebrutinib新药申请(NDA)的审评时限延长了三个月。该药是一种口服、具有脑渗透性的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，用于治疗非复发型继发进展型多发性硬化症(nrSPMS)。此次时限延长来源于审评期间递交的补充分析材料，这些更新资料被FDA认定为重大修订(major amendment)，据此将目标审批日(PDUFA date)延后至2025年12月28日。赛诺菲对此药潜在的积极影响充满信心，并表示将在审查过程中继续与FDA保持密切合作。

　　Tolebrutinib：突破性疗法治疗nrSPMS

　　Tolebrutinib是首个在nrSPMS领域获得FDA突破性疗法认定的脑渗透性BTK抑制剂。其独特作用机制使其能够直接干预中枢神经系统(CNS)固有免疫过程，减缓患者独立于复发活动的残疾累积，这是目前已批准多发性硬化症药物无法涵盖的显著未满足医疗需求。

　　多发性硬化症中的nrSPMS患者

　　多发性硬化症(MS)是一种慢性、免疫介导的中枢神经系统退行性疾病，患者随着时间推进可能出现不可逆的残疾累积。

　　nrSPMS人群特指那些已不再经历复发，但仍处于残疾持续累积状态的MS患者，其症状包括疲劳、认知障碍、步态受损、膀胱功能丧失等，对护理和生活质量造成持久影响。

　　对nrSPMS患者来说，现有治疗药物多集中于对外周B细胞和T细胞的调控，而对中枢神经系统内免疫过程干预不足。这为tolebrutinib的开发提供了重要临床意义。

　　审评延迟原因及赛诺菲回应

　　FDA审评基于HERCULES以及GEMINI 1和2关键III期研究的数据。在审评过程中，赛诺菲向FDA递交了补充分析数据，这些材料被认定为重大修订，促使目标审批日延后至2025年12月28日。赛诺菲表示，并将继续与FDA密切合作，以推动tolebrutinib的审评进展及批准。

　　临床研究数据支持：HERCULES与GEMINI试验

　　Tolebrutinib的临床支持数据来源于多个III期试验，其中HERCULES研究专注于nrSPMS患者，而GEMINI 1和2涉及复发型多发性硬化症(RMS)患者的治疗。

　　HERCULES试验

　　设计：全球、双盲、随机试验。

　　目标：评估tolebrutinib在nrSPMS患者中的有效性和安全性。

　　作用机制：通过干预CNS免疫过程减缓残疾累积，显著改善患者独立于复发的健康指标。

　　GEMINI 1和2试验

　　设计：针对RMS患者，评估有效性和安全性。

　　结果：数据支持tolebrutinib在复发型多发性硬化症领域的治疗潜力。

　　另外，tolebrutinib还在原发进展型多发性硬化症(PPMS)患者中开展III期PERSEUS研究，预计其结果将在2025年下半年公布。

　　突破与前景：助力MS治疗领域的下一步

　　Tolebrutinib作为赛诺菲布局多发性硬化症领域的重要药物，展现了突破性治疗nrSPMS的潜力。其脑渗透性与干预CNS固有免疫过程的创新机制，使其有望填补现有治疗药物的空白。

　　未来，随着FDA审评的推进以及相关临床数据的陆续公布，tolebrutinib可能成为MS治疗领域的重要成员，为患者提供更全面的治疗选择，提高生活质量，减缓病情进展，在全球范围内改善MS患者的临床管理。

　　赛诺菲对此药的开发和商业化充满期待，同时打破了针对MS残疾累积治疗的技术瓶颈，为相关免疫性疾病治疗研究提供了新的方向。

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2025-11-12
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2025-11-03
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2025-10-21
恩华药业创新麻醉新药NH600001申报上市
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2025-08-21
全球首个！司美格鲁肽获FDA批准用于治疗MASH
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2025-08-18
国产CAR-T新突破：恒润达生雷尼基奥仑赛注射液获批上市
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2025-08-04
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2025-07-29
注意缺陷多动障碍（ADHD）新药上市申请获受理，2400万患儿迎来新希望
　　近日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公告，由上海爱科百发研发的用于治疗注意缺陷多动障碍(ADHD)的新药——丝右哌甲酯/右哌甲酯复方胶囊的上市申请(NDA)已正式获受理。更为重要的是，该药作为ADHD创新疗法被纳入了优先审评，意味着其可能大幅缩短审评周期，有望更早上市，为千千万万的ADHD患儿带来全新的治疗选择。　　ADHD：不止是“调皮好动”　　ADHD不仅仅是简单的调皮、不专注。作为一种慢性神经发育障碍，其症状与大脑神经递质传递失衡密切相关。患儿常表现为难以集中注意力、情绪冲动、无法控制行为等问题。根据统计，2021年，中国6至17岁的ADHD患儿人数已超过2400万，患病率达到1.7%。然而，长期以来，临床对于ADHD的用药选择极为有限，患者需求得不到充分满足。　　丝右哌甲酯复方胶囊：独特“快+长”双相机制　　为解决传统药物存在的局限，爱科百发创新性地开发了丝右哌甲酯/右哌甲酯复方胶囊，将速释右哌甲酯(d-MPH)与前药丝右哌甲酯(SDX)结合，实现了“快+长”的双相释放机制，大大提升了药物的疗效与使用方便性：　　速释组分：　　药效在30分钟内快速起效，可以帮助患儿快速进入专注状态，应对晨间学习等高强度专注场景需求。　　前药机制：　　丝右哌甲酯(SDX)在肠道内缓慢转化为活性成分(d-MPH)，保障血药浓度平稳维持约13小时，覆盖全天的学习和社交环境，避免药效波动引发的情绪崩溃或难以专注的问题。　　这种创新的分阶段释放模式极大改善了现有治疗中“药效过山车”的问题，同时也降低了药物非口服滥用的风险。　　临床研究背书：疗效与安全性双保障　　此次复方胶囊在中国获批申请得益于扎实的本土III期临床研究数据。研究由北京安定医院郑毅教授和北京大学第六医院刘靖教授牵头进行，涉及全国8家研究中心，针对6至12岁的ADHD患儿开展。　　研究结果显示：　　显著疗效：在所有治疗访视点上，药物均显著优于安慰剂，对核心症状(注意力分散、多动、冲动)改善效果显示统计学意义。　　良好安全性：未报告与药物相关的严重不良反应，患儿耐受性良好。　　这些数据展现了丝右哌甲酯复方胶囊对ADHD的良好治疗潜力，并为其成为创新疗法提供了坚实依据。　　从医学治疗到社会功能修复　　ADHD治疗不仅是生理问题，更涉及家庭生活质量与孩子的自尊维护。传统治疗时常需要患儿中午在校补服药物，可能引发同伴注视甚至指责，导致孩子抗拒服药。下午药效衰退后，患儿情绪失控，集中力下降，家庭氛围也受到影响。而复方胶囊通过单次早晨服药即可实现全天覆盖，孩子在校无需额外用药，甚至可在傍晚完成作业的同时保持专注，真正帮助提升家庭幸福感和患儿日常生活体验。　　未来展望　　丝右哌甲酯/右哌甲酯复方胶囊的获受理和优先审评，为中国2400万ADHD患儿及其家庭带来全新治疗希望。随着审评进程的加速，这款创新药物有望尽早进入市场，为患儿提供更加高效、安全的治疗方案。同时，其在改善患者学习能力、行为管理及社会功能方面的潜力，将极大缓解ADHD对家庭与社会的负面影响。　　爱科百发复方胶囊的出现，标志着ADHD治疗的新篇章正在启航，也为中国ADHD研究和药物开发提供了重要的参考范例。

2025-07-02
Lexicon制药与诺和诺德达成独家许可协议，共同开发LX9851治疗肥胖症
　　2025年3月28日，Lexicon Pharmaceuticals宣布已与全球知名制药公司诺和诺德达成了一项独家许可协议，合作开发LX9851——一种用于治疗肥胖症及其相关代谢紊乱的创新口服药物。这一合作协议为Lexicon带来了高达7500万美元的首付款，并包含潜在的开发、监管和销售里程碑付款，以及LX9851净销售额的分级特许权使用费，总交易价值可能高达10亿美元。　　LX9851：创新的口服药物　　LX9851是一种高效且选择性的口服小分子抑制剂，其靶点为酰基辅酶A合成酶5(ACSL5)。该酶在脂肪积累和能量平衡的调控中扮演着关键角色。研究显示，LX9851不仅能有效调节脂肪代谢，还可能通过激活回肠制动机制，延缓胃排空并抑制食欲，从而帮助患者增加饱腹感，控制体重。　　临床前数据揭示其独特优势　　在2024年肥胖症大会上公布的临床前数据中，LX9851与现有抗肥胖药物司美格鲁肽联合使用时，显示出显著的体重减轻效果。相比单独使用司美格鲁肽，联合用药能够显著降低体重、食物摄入量和脂肪量，并在停用司美格鲁肽后，使用LX9851可有效减轻体重反弹。此外，LX9851还对肝脏脂肪变性产生了积极影响，表明其在治疗肥胖症及相关代谢疾病方面的潜力。　　合作条款与诺和诺德的角色　　根据协议条款，诺和诺德将拥有LX9851在全球范围内所有适应症的独家开发、生产和商业化权利。Lexicon将继续负责完成临床试验申请(IND)相关支持，而诺和诺德则将负责后续的IND申请、药物开发、生产以及市场推广等工作。　　Lexicon首席执行官评论合作　　Lexicon的首席执行官兼董事Mike Exton博士表示：“此次与诺和诺德的合作不仅为我们带来了可观的资金支持，也显著改善了公司的财务状况。这使我们能够进一步投资并加速现有研发管线的推进，推动公司走向更广阔的未来。”　　诺和诺德对合作的期待　　诺和诺德糖尿病、肥胖症和MASH(代谢性脂肪性肝病)治疗领域的高级副总裁Jacob Sten Petersen表示：“我们始终致力于满足肥胖症及其他代谢性疾病患者的多样化需求，此次与Lexicon的合作为我们提供了一个探索新生物学机制和治疗方式的机会。我们期待在Lexicon已有的研究基础上，进一步推动LX9851的开发进程。”　　未来展望　　此次合作将推动LX9851的发展，为肥胖症患者提供一种新的治疗选择。随着肥胖症和相关代谢疾病的患病率逐年上升，LX9851的市场潜力巨大，未来可能为这一领域带来显著的突破。

2025-03-29
重磅消息：两款药物入选“罕见疾病药物研发关爱计划”试点项目
　　近日，国家药品监督管理局(CDE)官网发布了消息，华润双鹤的羟钴胺注射液和Genzyme公司研发的Fitusiran注射液成功入选《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》项目。这一举措将加速这些创新药物的研发与临床应用，助力罕见疾病患者获得更多治疗选择。　　一、羟钴胺注射液：关注儿童甲基丙二酸血症的治疗　　药品名称：羟钴胺注射液　　研发单位：华润双鹤药业股份有限公司　　适应症：本药物主要用于治疗儿童甲基丙二酸血症(MMA)伴或不伴同型半胱氨酸血症患者的代谢紊乱。　　申报阶段：目前处于A阶段——研发立项阶段。　　重点工作：在该阶段，药企将通过患者详细调研问卷的收集，进一步了解MMA疾病的自然史，为未来药物开发、剂型优化等提供数据支持。　　二、Fitusiran注射液：血友病患者的新希望　　药品名称： Fitusiran注射液　　研发单位： Genzyme Corporation　　适应症：适用于作为常规预防治疗，针对有或没有凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人及≥12岁青少年患者，预防或减少出血的发生频率。　　申报阶段：当前处于D阶段——上市申请前/上市申请阶段。　　重点工作：在临床试验过程中，药企计划开展患者定性访谈研究，收集与评估Fitusiran使用前后的患者治疗体验，并将在上市后进一步跟踪其安全性、有效性等数据。　　罕见疾病药物研发加速　　此次两款药物的入选标志着“关爱计划”在推动罕见疾病药物研发方面取得了重要进展。通过这一计划，制药公司不仅能加快药物的临床研发进程，还能为患者提供更为精准的治疗方案。　　随着该计划的实施，更多针对罕见病的创新疗法将有机会走向市场，进一步改善患者的生活质量。对罕见疾病患者来说，这无疑是一次重要的福音，期待这些新药能为他们带来治疗上的新希望。　　总结：关爱计划的试点项目为罕见疾病药物研发提供了有力支持，随着两款创新药物的逐步推进，未来将为更多罕见疾病患者带来新的治疗选择。

2025-03-25