2025年8月13日，荣昌生物宣布，其自主研发的泰它西普(BLyS/APRIL双靶点融合蛋白)在治疗原发性干燥综合征(pSS)的III期临床研究中达到了主要研究终点。这一突破性进展为干燥综合征的治疗带来了全新方案，荣昌生物表示将尽快向国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)提交新适应症的上市申请。相关研究数据将于国际重大学术会议上公布。　　泰它西普：全球首创双靶点融合蛋白　　泰它西普是由荣昌生物自主研发的全球首创(first-in-class)创新药，通过靶向B淋巴细胞刺激因子(BLyS)和增殖诱导配体(APRIL)，阻断其与B细胞表面受体的结合，从而抑制B细胞的异常分化和成熟。　　这种作用机制能够有效减轻病理性免疫反应，改善自身免疫性疾病的进程，为患者提供更高效的治疗选择。　　III期临床：多中心研究展示显著疗效　　此次III期研究采用了多中心、随机、双盲、安慰剂对照的设计，旨在评估泰它西普治疗原发性干燥综合征的有效性与安全性。　　主要研究发现　　显著改善症状：研究数据表明，泰它西普能够持续有效地缓解干燥综合征患者的临床症状。　　安全性良好：在试验中，泰它西普展现出较高的安全性，为长期治疗奠定了坚实基础。　　此研究结果使泰它西普成为原发性干燥综合征领域治疗的潜在新选择，同时进一步提升其在全球市场的竞争力。　　常见自身免疫疾病的应用拓展　　泰它西普已在中国被批准用于三项适应症，包括：　　系统性红斑狼疮;　　类风湿性关节炎;　　重症肌无力。　　此番泰它西普在原发性干燥综合征领域的III期研究成功，为其新增适应症应用铺平道路，也彰显了其在自身免疫疾病治疗中的多重潜力。　　全球化布局与商业合作　　Vor Biopharma合作　　2025年6月，荣昌生物宣布与Vor Biopharma达成战略合作，将泰它西普在除大中华区以外全球范围内的开发、生产和商业化权益以有偿许可形式授予Vor Biopharma。　　合作条款：　　1.25亿美元现金及认股权证(包括4500万美元的首付款和价值8000万美元的认股权证);　　最高里程碑付款金额可达41.05亿美元;　　荣昌生物仍享有高个位数至双位数的销售提成权利。　　市场前景预测　　泰它西普的全球化开发与布局，将显著提升其商业价值和临床影响力，有助于解决国际市场尚未满足的临床需求，特别是在干燥综合征和系统性自身免疫疾病领域。　　关于干燥综合征：亟待突破的慢性自身免疫疾病　　疾病特点　　原发性干燥综合征是一种慢性炎症性自身免疫疾病，以外分泌腺的淋巴细胞浸润和损伤为主要特征，患者通常表现为：　　持续的口干、眼干;　　多系统累及，包括皮肤、关节、神经、肾脏等;　　临床需求　　据统计，我国干燥综合征的患病率范围为0.3%~0.7%，且发病率呈逐年上升趋势。然而，现有治疗手段有限，临床需求亟待满足。　　泰它西普的临床研究取得成功，不仅为干燥综合征患者提供了有效的治疗方案，也填补了这一疾病领域的空白。　　展望与总结　　泰它西普作为全球首个BLyS/APRIL双靶点融合蛋白，在原发性干燥综合征III期临床研究中的成功，标志着荣昌生物在自身免疫疾病治疗领域的又一重大突破。　　未来，随着新适应症的上市及全球化布局的推进，泰它西普有望惠及更多患者，进一步巩固荣昌生物在创新药物研发领域的领先地位，同时成为推动全球自身免疫疾病治疗的重要力量。

　　2025年8月11日，纽伦捷生物医药科技有限公司(纽伦捷生物)正式宣布，其自主研发的原位转分化创新药NRG-103注射液已获得美国食品药品监督管理局(FDA)新药临床试验(IND)批准。这一进展标志着全球首个基于原位转分化技术的肿瘤基因治疗正式进入临床研究阶段，开启了颠覆胶质母细胞瘤(GBM)治疗的新篇章。　　胶质母细胞瘤治疗需求迫切　　胶质母细胞瘤(GBM)是发病率最高且恶性程度极高的原发性颅脑肿瘤，其侵袭性增长和遗传异质性显著限制了现有治疗方法的效果。几乎所有患者都会复发，长期生存率极低。当前疗法难以根治，开发新型和更有效的治疗手段已成为临床需求的重点。　　双机制创新设计：溶瘤病毒与原位转分化结合　　纽伦捷生物推出的NRG-103注射液基于其领先的原位转分化技术平台，通过“溶瘤病毒免疫杀伤+原位细胞转分化”的双重机制，构建了颠覆胶质母细胞瘤治疗的新方法：　　第一重机制：利用新一代溶瘤病毒选择性靶向并杀伤肿瘤细胞，从而减少肿瘤负担。　　第二重机制：将残余肿瘤细胞通过原位转分化技术转化为非增殖细胞，阻断肿瘤逃逸路径，有望从根本上解决肿瘤复发问题。　　这一创新设计既充分考虑了肿瘤的生物学复杂性，又突破了现有疗法在侵袭性肿瘤治疗中的瓶颈。NRG-103注射液在2024年科技部全国颠覆性技术创新大赛中获得总决赛优胜奖，显示出其技术的领先性与广阔前景。　　FDA批准：原位转分化领域的开创性里程碑　　值得一提的是，NRG-103注射液早在2025年4月便已获得孤儿药(ODD)资格认证，为FDA IND的获批奠定了基础。此次成功申报，标志着纽伦捷生物成为全球首个实现原位转分化肿瘤基因治疗获批正式临床试验的企业。　　在此前的中国研究者发起的临床研究中，NRG-103注射液已初步验证了其良好的安全性与积极疗效，为正式进入注册临床试验提供了坚实的数据支持。FDA批准不仅是纽伦捷技术平台实力的权威认证，亦展现了其在肿瘤治疗领域核心竞争力的全球领先水平。　　引领原位转分化技术的广泛应用　　除了胶质母细胞瘤领域，纽伦捷生物依托其全球领先的转分化因子平台和给药载体开发技术，还在以下多个治疗领域不断拓展创新产品管线：　　视网膜退行性疾病　　中枢神经系统损伤　　退行性疾病　　其他肿瘤治疗　　纽伦捷生物始终专注于差异化和颠覆性创新，通过先进技术为全球患者开发更优质、更前沿的治疗方案。在2025年6月，该公司入选科技部首届全国颠覆性技术创业之星榜单，进一步体现其在生物医药领域的领导者地位。　　结语　　NRG-103注射液的FDA IND获批不仅标志着原位转分化疗法的重大技术突破，更为全球胶质母细胞瘤患者提供了新的希望。随着临床试验的推进，这一创新疗法有望成为难治性肿瘤领域的颠覆性解决方案，同时推动原位转分化技术在更广泛疾病治疗中的应用。纽伦捷生物将继续发挥其技术优势，致力于为全球患者带来更多创新疗法，改善生命质量。

　　近日，PearlDiagnostics公司宣布，其基于尿液的曲霉菌感染检测产品——MycoMeia Aspergillus Assay，已获得美国食品药品监督管理局(FDA)510(k)市场准入许可。该产品为免疫功能低下患者肺部曲霉病的诊断带来了一种非侵入性的新工具，同时也有助于优化抗真菌治疗。　　创新技术：灵敏度与特异性兼备的ELISA检测　　MycoMeia Aspergillus Assay是一种基于酶联免疫吸附测定法(ELISA)的检测产品，采用微孔板技术。该检测使用标准ELISA技术，可实现高通量、大批量检测，并且能够在三小时内得出结果。这不仅提升了诊断效率，还为临床医生提供了更准确的判断依据。　　据PearlDiagnostics官网介绍，该产品核心技术为SmartAntibody，通过检测尿液中的微生物胞外囊泡，用于早期识别细菌和真菌感染。在实际表现中，该检测显示出92.4%的灵敏度和89.5%的特异性，能够早期发现曲霉菌感染，并减少因误诊导致的不必要抗真菌治疗。　　曲霉病的临床意义及高危群体　　曲霉病(aspergillosis)是一种严重的真菌感染，主要导致急性或慢性肺部疾病，并可能引发危及生命的并发症。此病尤其常见于免疫功能低下的人群，以下是主要高危群体：　　接受细胞毒性治疗的血液恶性肿瘤患者：此类患者因长期中性粒细胞缺乏，感染风险显著增加。　　进行骨髓或血液移植患者：免疫抑制状态使得曲霉病感染概率升高。　　病毒引发的肺部疾病患者：如因流感或COVID-19感染而导致严重肺部损伤的人群，同样面临曲霉病风险。　　PearlDiagnostics指出，曲霉病的早期发现尤为重要，这不仅能够改善患者的疾病管理，还能降低病死率。　　FDA批准赋予临床诊断新工具　　此次FDA批准的MycoMeia Aspergillus Assay为医学界带来了一个重要的创新工具。这款尿液检测产品能够实现非侵入性、高效率诊断，打破传统肺部病原检查的局限性，为真菌感染患者提供更加精准的医疗支持。临床医生可以通过该检测方法更早地发现潜在感染，避免滥用抗真菌药物，同时更好地制定患者管理方案。　　前景与意义　　基于尿液的曲霉病检测产品不仅实现了早期发现，还有效提高了诊断效率和准确性。这项技术为未来真菌感染诊断开辟了新的方向，并可能进一步惠及其他免疫功能受损的患者群体。同时，PearlDiagnostics结合其SmartAntibody技术，可能在细菌和真菌领域探索更多潜在应用。　　此次FDA批准也标志着非侵入性检测技术的广泛发展，为免疫功能低下患者带来希望。随着技术的进步，尿液检测产品或将在临床应用中发挥更重要的作用，改善患者生存质量。

　　近日，亿帆医药全资子公司宿州亿帆药业有限公司提交的褪黑素颗粒上市申请在CDE官网正式公示，并已获得受理。该药品规格为1g：2mg，属于化学药品4类仿制药，主要面向中国6-15岁神经发育障碍儿童的睡眠问题，特别是入睡困难这一常见症状。　　褪黑素在儿童神经发育障碍治疗中的应用　　褪黑素是一种调节睡眠-觉醒周期的天然激素，在临床中用于改善睡眠障碍，尤其是儿童神经发育障碍群体中的入睡困难。尽管褪黑素在儿童神经发育障碍治疗中具有显著效果，但截至2025年8月，国内市场上的褪黑素颗粒仅有原研进口产品已获批准。因此，亿帆医药的此次仿制申报填补了这一空白，成为国内首个申请上市的仿制药企业。　　儿童神经发育障碍群体的庞大市场　　神经发育障碍(如自闭症谱系障碍、注意力缺陷多动障碍等)患者群体数量庞大，尤其是在中国，许多儿童存在睡眠问题。根据统计，约50%-80%的神经发育障碍儿童有睡眠障碍，其中入睡困难尤为普遍。与成人药物不同，儿童用药需要更加精确的剂量控制和严格的安全性保障，这使得儿童专用药物的研发难度大大增加。　　儿童睡眠市场的巨大需求与挑战　　儿童神经发育障碍用药市场的需求巨大，但由于研发难度大、临床试验复杂，许多药企对此类市场望而却步。然而，亿帆医药看到了这一市场的临床需求，并且通过褪黑素颗粒的研发进入这一赛道，既避免了常见病领域的竞争，又满足了儿童睡眠领域的巨大空白。　　亿帆医药的研发投入与市场前景　　亿帆医药目前在褪黑素颗粒的原料和制剂研发上已投入约1369万元人民币，这一投入水平相对适中，体现了其在仿制药研发上的成本优势。随着市场对儿童睡眠问题关注度的提升，亿帆医药有望在这一细分市场中占据一席之地。　　结语　　亿帆医药的褪黑素颗粒首仿申报，标志着其在儿童睡眠药物领域的重要布局。随着神经发育障碍儿童群体的逐步扩大，仿制药进入这一市场将为患者提供更多的治疗选择，同时也为亿帆医药带来广阔的发展前景。

　　2025年8月6日，迪哲医药宣布其自主研发的全球首创、可完全穿透血脑屏障的LYN/BTK双靶点抑制剂DZD8586获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的“快速通道认定”(FTD)。该药物旨在为既往接受过至少两线治疗(包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂)的复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者提供新的治疗方案。　　CLL/SLL的治疗挑战与耐药机制　　CLL/SLL患者在接受共价或非共价BTK抑制剂及BCL-2抑制剂治疗后，常出现复发现象。复发难治性CLL/SLL的耐药机制主要有两种：C481X突变的BTK基因和非BTK依赖性的BCR信号通路激活。目前，尚无单一治疗方案能同时解决这两种耐药机制。此外，尽管BTK降解剂在临床初期显示出疗效，但仍面临耐药突变和相关毒副作用的问题，亟需一种新型治疗方法。　　DZD8586的创新机制与临床潜力　　DZD8586是一种全球首创的LYN/BTK双靶点抑制剂，能够同时阻断BTK依赖性和非依赖性BCR信号通路，抑制降解剂的耐药突变，且对TEC家族成员具有高度选择性。这一创新机制使DZD8586在针对已经接受过共价和非共价BTK抑制剂、BTK降解剂及BCL-2抑制剂治疗的CLL/SLL患者中，显示出显著的治疗效果。　　临床试验结果优异　　DZD8586的I/II期临床研究结果显示，该药物在复发难治性CLL/SLL患者中取得了显著的临床疗效。具体数据显示，DZD8586的客观缓解率(ORR)高达84.2%，且在携带经典BTK耐药突变(如C481X)及其他BTK突变的患者中，均观察到明显的肿瘤缓解。研究还显示，患者的缓解持续时间(DOR)预计为9个月，且该药物的安全性良好。　　FDA“快速通道认定”加速研发进程　　DZD8586获FDA“快速通道认定”，标志着该药物在临床应用上的潜力得到了FDA的高度认可。根据FDA的相关政策，获得FTD资格的药物可以享受加速开发、审评等一系列优惠措施，为患者带来更快的治疗选择。　　迪哲医药创始人兼CEO张小林博士表示：“DZD8586的‘快速通道认定’体现了FDA对该药物临床潜力的高度认可。我们期待进一步加强与FDA的沟通，推动DZD8586的全球临床开发，尽早为患者带来新的治疗方案。”　　总结　　DZD8586作为全球首创的LYN/BTK双靶点抑制剂，凭借其独特的双重靶点作用和出色的临床数据，在治疗复发难治性CLL/SLL方面展示了巨大的潜力。FDA授予其“快速通道认定”，无疑将为该药物的加速开发和临床上市提供更多支持，预计将为广大CLL/SLL患者带来革命性的治疗选择。

　　我们总以为，孩子出生时的性别是“50%对50%”的随机结果，就像抛硬币一样。但这一传统认知或许需要重新审视。哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的一项长达近60年的研究首次揭示，母亲的年龄和特定基因突变可能对婴儿的性别产生显著影响，特别是在多孩家庭中，这种关联性更加明显。　　这项研究以“出生时的性别是生物学上的抛硬币吗?”(Is sex at birth a biological coin toss?)为题，于2025年7月18日发表在《Science Advances》期刊上，研究涵盖了58,007名女性护士的生育数据。论文由哈佛大学博士生Siwen Wang担任第一作者。　　多孩家庭为何更容易“同性别”倾向?　　传统观念认为，每个孩子的性别是独立的随机事件，不受之前孩子性别的影响。然而，研究团队发现，在多孩家庭中，后代出现“同性别”倾向的概率显著高于理论预期：　　已生育一个男孩的女性，第二个孩子是男孩的概率上升至57%;　　已生育两个男孩的女性，第三个孩子还是男孩的概率高达58%;　　已生育三个男孩的女性，第四个孩子是男孩的概率更升至61%。　　同样的现象也适用于女孩：　　已生育一个女孩的女性，第二个孩子为女孩的概率是53%;　　已生育两个女孩的女性，第三个孩子仍为女孩的概率提高到55%;　　已生育三个女孩的女性，第四个孩子是女孩的概率达到58%。　　这一现象表明，在多孩家庭中，全部男孩或全部女孩的情况发生频率高于“男女均衡”的组合。这挑战了“生男生女是各50%独立事件”的传统观点，初步揭示了生育模式背后可能存在的规律。　　母亲初次生育的年龄如何改变性别比例?　　研究还发现，母亲初次生育的年龄与其婴儿的性别具有一定关联：　　与23岁前生育第一个孩子的女性相比，29岁及其以后初次生育的女性，后代性别“同性别”的概率提高了13%。　　研究团队认为，随着女性年龄的增长，其生殖环境可能在微妙层面发生了变化。例如，身体酸碱度变化可能影响携带X染色体或Y染色体精子的受精能力，或是随着年龄增长的激素调节作用，推动了“同性别扎堆”现象的出现。　　基因也参与决定男孩还是女孩　　除了母亲年龄，特定的基因突变也在影响婴儿性别中扮演了角色。研究通过基因组大规模关联分析(GWAS)发现：　　生育女孩的倾向与10号染色体上的NSUN6基因突变(特定单核苷酸多态性rs58090855)相关;　　生育男孩的倾向与18号染色体TSHZ1基因附近的突变(rs1506275)相关。　　这说明，有些女性可能天然携带易生男孩或女孩的基因特质。这一发现为某些家族中反复出现特定性别比例的现象提供了全新的解释维度。　　打开人类生殖规律的新视角　　总体而言，这项跨越60年的大规模研究清晰表明，生男生女不仅仅是随机事件，母亲年龄和基因在幕后发挥了重要作用。母亲身体状态(如年龄相关的生理变化)和遗传因素共同塑造了后代性别比例。　　需要特别强调的是，这项研究的意义在于探索自然生殖规律，而非干涉性别选择。研究第一作者Siwen Wang表示，尽管大数据揭示了群体中的性别比例趋势，但这些规律并不适用于预测个体下一个孩子的性别。　　这项研究为进一步解析性别决定机制提供了重要线索，也为人类生殖健康领域的科学研究开辟了新的方向。毕竟，每一个新生命的到来，无论性别如何，都是独特的奇迹。

　　近日，据Fierce Biotech报道，全球领先的眼科器械企业爱尔康宣布已签署协议，收购眼科光疗创新公司LumiThera及其核心产品——用于早中期干性年龄相关性黄斑变性(AMD)治疗的VALEDA光生物调节设备。此次收购进一步巩固了爱尔康在眼科技术领域的领导地位，同时标志着干性AMD治疗进入崭新阶段。　　全球首创技术：PBM光生物调节疗法　　本次收购的核心产品VALEDA光传输系统，是全球首款且唯一一个获得美国FDA批准用于治疗干性AMD患者的设备：　　VALEDA的创新技术　　治疗原理：　　VALEDA通过多波长光生物调节(PBM)技术，利用特定波长光线刺激视网膜细胞，激活线粒体呼吸链组分，增强细胞代谢活动，从而改善视力并保护细胞。　　三种治疗波长：　　590nm：减少血管内皮生长因子(VEGF)和细胞沉积;　　660nm：提高细胞色素C氧化酶的氧结合，具有显著消炎作用;　　850nm：刺激代谢活动，减少细胞凋亡并控制炎症反应。　　临床数据支持：　　LIGHTSITE III试验结果显示，VALEDA达成主要治疗终点，安全性良好，能够显著改善干性AMD患者的视力，同时无创、无痛且安全。　　交易细节与发展前景　　尽管此次收购的具体财务条款尚未披露，但预计交易将在2023年第三季度完成。需要注意的是，LumiThera旗下非PBM业务，例如AdaptDx暗适应功能测试和Diopsys Nova视力诊断设备，将被剥离至由LumiThera股东成立的新公司运营。　　推动干性AMD市场发展　　LumiThera总裁兼CEO Clark Tedford表示，VALEDA结合光生物调节技术，为干性AMD患者提供了早期、无创且有效的治疗方式，在患者永久性视力丧失之前改善视力。而爱尔康全球外科业务副总裁Sean Clark也强调，干性AMD是眼科领域存在巨大未满足需求的治疗领域，本次收购不仅能为更多眼科护理专业人士及患者提供科学支持，还将进一步强化该产品的临床基础。　　延续“收购+创新”战略，巩固眼科领域龙头地位　　近年来，爱尔康通过一系列收购行动，不断引入创新技术和产品，进一步巩固其作为全球眼科行业领导者的角色。　　近期重要收购案例　　青光眼治疗公司BELKIN Vision　　收购信息：2024年7月，爱尔康以3.25亿美元收购BELKIN Vision，整合其直接选择性激光小梁成型术(DSLT)技术。　　重磅产品：Voyager™ DSLT设备作为全球首款直接选择性激光小梁成型术设备，于当年2月获FDA批准，成为青光眼治疗领域的创新标杆。　　收购Lensar公司　　收购金额：2024年3月24日，爱尔康以3.56亿美元完成对Lensar公司的收购。　　产品亮点：Lensar提供尖端的Ally机器人白内障激光系统与Streamline软件平台，大幅提升白内障手术效率和精准度。　　Aurion Biotech多数股权　　收购目的：推动全球首款角膜同种异体细胞疗法产品AURN001进入2025年三期临床，并支持其独立运营。　　意义：推动爱尔康在角膜内皮疾病领域的技术布局。　　新时代AMD治疗方案的趋势与挑战　　AMD治疗中的重大机遇　　干性AMD一直是眼科领域难以突破的顽疾，目前缺乏有效的治疗方案，而VALEDA的出现填补了市场空白。凭借其全球首创的PBM技术，VALEDA不仅解决了早期干性AMD患者对无创治疗的渴求，还进一步助力眼科治疗向精准化、个性化迈进。　　加强研发与临床推广　　爱尔康将在现有技术基础上结合其全球临床和商业专业知识，进一步完善VALEDA在实际使用中的推广和适应症扩展，推动更多眼科诊疗专业机构接受这一创新性疗法。　　结语：爱尔康推动眼科产业格局重塑　　通过收购LumiThera及其VALEDA光传输系统，爱尔康成功将全球首个干性AMD无创治疗方案纳入旗下。这不仅彰显了其在创新技术上的敏锐洞察，也进一步推动其从传统眼科耗材商向全周期眼科解决方案提供商的转型。　　爱尔康近年来实施的一系列收购行动，无论是青光眼激光设备、白内障手术机器人，还是角膜细胞疗法，都标志着其在眼科医疗技术领域的前瞻性布局。未来，随着其将更多全球首创技术产品落地市场，爱尔康势必在全球眼科生态中继续巩固其不可撼动的领导者地位。

　　随着康方生物依沃西在PD-1单抗上的成功挑战，肿瘤免疫治疗(IO)的发展迅速迭代至2.0新时代。近年来，PD-(L)1/VEGF双抗成为行业热点，不断被跨国药企争相布局。而PD-(L)1/VEGF的三特异性抗体逐渐进入大众视野，成为肿瘤治疗研发的新潮流，多靶点协同的创新路线正推动肿瘤治疗走向更高效和精准的新时代。　　基石药业CS2009：同类首创三特抗全面推进临床　　近日，基石药业宣布，其自主研发的具有潜在同类首创/同类最佳特性的CS2009项目取得临床研究新进展。CS2009是一款PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体，该药物通过综合设计，在分子结构上表现出独特的优势：　　靶点协同效应：　　该药物拥有均衡的单价PD-1和CTLA-4结合臂，以及双价VEGF-A结合臂，可以充分激活肿瘤微环境中的免疫反应，同时抑制血管生成。　　降低系统毒性：　　CS2009通过优化靶点优先集中于肿瘤局部，从而有效减少系统性毒副作用。　　全球多中心I/II期临床试验稳步推进　　目前，CS2009的全球多中心I/II期临床试验正在澳大利亚和中国同步推进，并计划扩展至美国开展II期临床研究。　　试验入组快速：　　截至目前，试验患者招募进展迅速，预计到2023年底将累计入组超100例患者。　　剂量递增试验：　　Ia期临床试验已在多线经治的晚期实体瘤患者中完成四个剂量水平的安全评估，目前正进行第五剂量水平(30毫克/千克，每三周一次)患者入组试验。　　后续计划：　　Ib/II期研究将着眼于剂量扩展及后续关键性临床实验，预计将于2025年下半年全面启动。　　初步数据展现耐受性与抗肿瘤活性　　在已完成的研究阶段，CS2009展示了良好的临床属性：　　安全性：　　在所有已评估剂量水平上，药物均表现出良好的耐受性，未发现严重的系统性毒性反应。　　抗肿瘤活性：　　在低剂量组，“冷肿瘤”以及PD-(L)1经治患者中已观察到抗肿瘤活性，初步验证了其多靶点协同作用的潜力。　　后续数据公布时间：　　CS2009的Ia期临床数据，包括安全性、药代动力学(PK)、药效动力学(PD)及抗肿瘤活性，将于2025年第四季度的国际学术会议上正式公布。　　行业新热点：三特异性抗体逐渐显现竞争力　　除了基石药业的CS2009，来自国内另一家创新药企——上海宏成药业，也正在开发PD-1/CTLA-4/VEGF三特异性抗体HC010。这款药物目前正在进行针对晚期实体瘤患者的多中心I期临床研究，重点评估其安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。　　三抗协同：肿瘤免疫疗法的未来趋势　　三特异性抗体如CS2009和HC010，不仅将PD-1、CTLA-4与VEGF多靶点协同结合，还致力于解决单抗或双抗疗法面临的局限性问题。这种创新的联合机制可以通过多个路径协同杀伤肿瘤，同时减少副作用，为免疫治疗的下一代工具打开了新思路。　　随着越来越多企业投入三特异性抗体的研发，这一领域未来的竞争注定将更加激烈，而患者也有望从这一革新疗法中获益。　　结语：加速医药创新，共迎三抗时代　　三特异性抗体的崛起，标志着肿瘤免疫治疗正在迈向多靶点协同的新时代。以基石药业和宏成药业为代表的创新企业，正在不断推动这一领域向更高效、更精准的新高度迈进。可以预见，随着技术的逐步成熟，三抗疗法或将为更多患者带来长期生存的曙光。

　　2025年6月24日，丽珠医药宣布，其1类创新药物YJH-012注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于痛风适应症的临床试验。这款基于小干扰RNA(siRNA)技术的全新疗法，有望引领痛风治疗迈入新纪元，颠覆传统的用药模式。　　一针治痛风，疗效长达半年　　与传统每日服药的治疗方案不同，YJH-012仅需每3至6个月皮下注射一次即可生效。该产品的研发已累计投资超过2500万人民币，旨在为痛风患者提供更安全、更长效的解决方案。　　痛风是一种由高尿酸血症引发的关节炎类型疾病，近年来患病率逐渐攀升，且发病年龄呈现低龄化趋势。数据显示，全球有约15.6亿高尿酸血症患者，其中约10%最终发展为痛风。在中国，2021年痛风患者人数已达约1600万。然而，目前的治疗方法效果有限，药物达标率不足50%，且常伴有肝毒性、肾毒性等副作用，部分患者甚至可能遭遇严重过敏反应。　　YJH-012开创基因层面长效抑制机制　　YJH-012的创新亮点在于其独特的作用机制。传统降尿酸药物通过抑制相关酶的活性阻断尿酸生成，而YJH-012则利用siRNA技术从基因层面直接长效抑制尿酸生成的根源。这种全新的分子机制，能有效解决现有药物因靶点不同而疗效受限的问题。　　YJH-012的核心技术优势体现在长期稳定的疗效上，其关键包含以下几点：　　增强稳定性： 通过化学修饰提升siRNA的稳定性，使其在体内更持久发挥作用。　　肝靶向递送： 构建细胞内缓释储库，使药物精准作用于肝脏部位，提高治疗效率。　　长半衰期： 依赖RISC复合体的长半衰期，确保一次注射即可实现3至6个月的持续降尿酸效果。　　此外，该药物的平稳药效动力学，有助于避免现有治疗中常见的“溶晶反应”。该反应是由于尿酸降解过快导致的，可能引发二次痛风发作，而YJH-012则通过平缓控制尿酸水平，将这一风险降至最低。　　合作开发，助力全球商业化　　根据丽珠医药的公开资料，YJH-012是与佑嘉(杭州)生物医药科技有限公司合作开发的成果。2024年12月，两家公司宣布达成独家授权转让协议，佑嘉生物获得首付款及里程碑付款，丽珠医药则获得产品的全球独家开发、生产及商业化权益。　　这一合作模式，为YJH-012的快速开发和商业布局提供了强有力的支持，也使其有机会成为全球范围内痛风治疗的全新选择。　　痛风治疗步入新章　　目前，痛风治疗依赖于非甾体抗炎药、秋水仙碱及皮质类固醇等药物，但这些药物仅能暂时缓解疼痛，无法针对尿酸水平进行长期控制。YJH-012的问世，为这一难题带来了全新解决思路，其长效机制和基因抑制原理为患者提供了更加便捷、高效的治疗方案。　　未来，随着临床试验的推进，YJH-012或将为上千万痛风患者带来治愈希望，并为代谢性疾病药物研发开拓更广阔的前景。丽珠医药在创新疗法领域的又一次突破，再次彰显其推动医药进步的实力与决心。

　　在近期的香山科学会议上，关于脑重大疾病的学术讨论引起了广泛关注。与会的专家指出，神经元损伤或死亡是导致多种脑疾病的主要原因，如脑损伤、脊髓损伤、视神经损伤以及阿尔茨海默病等，这些疾病给全球健康带来了巨大压力。中国科学院院士、暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院院长苏国辉强调，尽管这些脑疾病的病因、损伤机制和临床表现有所不同，但它们都涉及神经元、轴突和神经环路的损伤以及再生和功能修复。因此，需要多学科合作，推动基础研究与临床治疗的融合，攻克这一全球性挑战。　　脑重大疾病成为全球公共卫生挑战　　根据国际医学期刊《柳叶刀》2024年发布的数据，全球神经系统疾病的患者人数已达34亿人，其中中国的患者数量超过3亿人。庞大的患者群体凸显了脑重大疾病已成为全球健康领域亟待解决的难题。在此背景下，香山科学会议于3月18日至19日举办了以“脑重大疾病的核心科学问题突破与临床应用”为主题的学术讨论会，聚焦神经系统疾病的诊断、治疗和研究进展。　　创新疗法蓄势待发：神经元再生的前景　　“神经系统控制着人类的一切活动。”苏国辉指出，面对脑重大疾病，传统的治疗手段多局限于症状的管理，难以实现神经功能的根本修复。然而，近年来，关于成年哺乳类动物中神经元再生的研究突破，使得中枢神经再生从理论走向临床转化，为治疗不可逆损伤提供了新的希望。　　特别是我国科学家提出的“神经元替代治疗”范式，为解决神经损伤的治疗瓶颈开辟了新的路径。通过用新生的功能性神经元替代死亡的神经元，科学家们希望能够恢复受损神经的功能。　　研究突破：内源性神经元再生的潜力　　“最新的研究发现，成年哺乳动物的海马体等脑区依然保留神经前体细胞，这些细胞能够分化为新的神经元。”周毅研究员表示，这一发现为治疗脑疾病提供了前所未有的机遇。科学家们发现，在阿尔茨海默病和脑卒中患者的大脑中，仍然存在低水平的神经发生现象，这表明通过激活内源性神经元再生，或许能够恢复部分受损脑功能。　　在小鼠模型中，科学家发现，特定脑区的神经元能够通过激活原有的神经网络，改善记忆、认知和情绪等高级脑功能。这一成果为治疗衰老、阿尔茨海默病及脑卒中等疾病提供了新的希望。　　新思路：神经营养因子促进脑卒中修复　　复旦大学附属华山医院的陈亮教授及其团队提出了一种新型治疗策略：将神经营养因子bFGF加载到壳聚糖凝胶上，并将其注入脑卒中患者的卒中腔内。这种凝胶能够在卒中腔内长期停留并持续释放bFGF，有效改善局部微环境，促进血管新生和神经元再生。陈亮教授表示，这一研究成果已经进入临床试验阶段，未来可能为脑卒中的临床治疗带来突破性进展。　　医工结合推动脑疾病治疗进展　　“中枢神经系统的损伤修复已成为国际科研的重点。”中国工程院院士、温州医科大学校长李校堃指出，通过人工生物支架搭载干细胞或神经营养因子，重建受损的神经微环境，促进神经再生是修复脑损伤的前景策略之一。　　随着影像学技术和电生理技术的创新，动态监测脑神经环路的变化成为可能，这些新技术为神经修复研究提供了强有力的支持。范先群院士认为，脑重大疾病的研究需要跨学科合作，尤其是在脑创伤、脑卒中、视神经损伤及脊髓损伤等领域，通过基础研究、医学工程和临床转化的紧密结合，推动脑疾病的研究和治疗。　　技术创新：影像学手段助力脑疾病治疗　　李瑶教授介绍了他们团队研发的新型磁共振3D波谱成像技术，这项技术能够在10分钟内采集全脑的代谢物分子数据，为脑重大疾病的治疗效果评估提供了可视化工具。该技术能够实时跟踪和量化脑部的分子变化，为神经再生的研究提供了重要的动态数据。　　迈向未来：应对老龄化社会中的脑疾病　　“随着我国逐步进入深度老龄化社会，衰老和神经系统疾病带来的社会和家庭压力日益加重。”北京航空航天大学李晓光教授强调，近年来，我国在中枢神经损伤修复方面取得了许多原创性成果，尤其是在胶质细胞转分化、新型生物材料研发等方面的突破，已逐步进入临床试验阶段。然而，面对脑重大疾病的挑战，还需要更多学科的加入和协同合作。　　站在“科学突破”与“临床转化”的交汇点，科学家们正在努力将中枢神经的“不可逆损伤”转化为“可修复”的现实，为脑疾病患者带来新的希望。