2025年8月25日，贝达药业发布公告称，其自主创新药恩沙替尼在间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)术后辅助治疗的III期临床试验中取得积极进展。根据临床试验独立数据监查委员会(IDMC)的评估，每期中分析显示该试验达到了预设的主要终点，并获得了显著统计学意义和重要临床益处。贝达药业正紧张准备申报材料，力争快速提交新增适应症的药品上市许可申请(NDA)。　　III期临床试验背景与主要发现　　此次恩沙替尼术后辅助治疗III期临床试验(CTR20220895/NCT05341583)于2022年4月首次宣布启动，旨在评估恩沙替尼对比安慰剂治疗接受肿瘤完全切除术和标准辅助治疗后的ALK阳性的II-IIIB期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的安全性和有效性。试验的主要终点是患者的无病生存期(DFS)。期中分析结果显示，恩沙替尼组在该终点上表现优异，显著优于安慰剂组。同时，数据还表明其具有重要的临床获益，有望为ALK阳性NSCLC患者术后辅助治疗带来更优疗效选择。　　恩沙替尼：新一代强效ALK靶向抑制剂　　恩沙替尼是一款新型、高选择性的新一代ALK抑制剂，由贝达药业及其控股子公司Xcovery联合开发。作为自主创新药，恩沙替尼在全球多个市场的拓展中不断展现其强效的治疗优势。　　首次获批(2020年11月)：恩沙替尼获批用于此前接受过克唑替尼治疗后进展或对克唑替尼不耐受的ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者(二线适应症)。　　一线适应症(2022年3月)：NMPA批准恩沙替尼用于治疗ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者。　　在国际化进程中，恩沙替尼也取得了重要进展：　　美国上市(2024年12月)：恩沙替尼一线适应症获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市。　　欧洲申报(2025年2月)：恩沙替尼正式启动一线适应症的欧洲上市申报程序，并显示出强劲的全球商业化潜力。　　临床与市场意义：术后辅助治疗的突破　　此次试验结果的公布，进一步扩展了恩沙替尼的治疗范围，将其从晚期及转移性NSCLC的治疗拓展至术后辅助治疗领域。在ALK阳性NSCLC患者中，尽管已有切除术及辅助治疗手段，但术后复发风险仍较高，无病生存期的延长对提升患者整体预后至关重要。通过恩沙替尼的作用，可有效抑制术后肿瘤复发，显著改善患者的长期生存获益。这项突破不仅完善了恩沙替尼的治疗路径，也为患者提供了全新的术后管理方案。　　未来展望：全球化布局加持市场潜力　　恩沙替尼作为贝达药业核心产品，其积极的临床试验数据不仅彰显了药物研发实力，也进一步巩固了其市场地位。通过全球化布局，恩沙替尼已经持续渗透多个市场，在国内产品扩展的基础上，通过FDA及欧洲申报加速抢占国际市场，展现出极大的商业化潜力。贝达药业此次新增适应症的申报工作进展迅速，未来有望在术后辅助治疗领域占据重要地位，拓展临床应用空间，为更多ALK阳性NSCLC患者带来长久获益。　　总结　　恩沙替尼术后辅助治疗III期临床试验的阳性结果，不仅标志着其在ALK阳性NSCLC治疗上取得又一关键突破，也进一步丰富了其临床应用场景。凭借强效的肿瘤抑制作用及全球化布局战略，恩沙替尼将为卵巢癌患者带去更多生存希望，同时助力贝达药业不断提升国际竞争力，走向全球创新药领域的新高峰。

　　2025年8月15日，诺和诺德宣布其GLP-1受体激动剂司美格鲁肽(Wegovy)的补充新药申请(sNDA)获得FDA批准，用于结合减少卡路里饮食和增加体力活动治疗伴有中晚期肝纤维化(F2期或F3期)的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)患者。这一批准使司美格鲁肽成为全球首个获批用于治疗MASH的药物，标志着该领域治疗的重大突破。　　MASH：亟待突破的代谢病领域　　什么是MASH　　代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎(MASH)是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的严重类型，表现为肝细胞内大量脂肪蓄积，并伴随明显的炎症和肝纤维化。若未得到有效治疗，MASH可能进一步发展为肝硬化或肝细胞癌。　　MASH的全球影响　　目前，全球三分之一的超重或肥胖人群受到MASH的影响，仅在美国，就约有2200万例MASH患者。作为一种慢性进行性肝病，MASH目前尚无特效疗法，对患者健康的危害极大，亟需创新药物填补这一领域的治疗空白。　　FDA批准基于ESSENCE研究的积极结果　　FDA此次批准主要基于III期ESSENCE研究Part 1的积极数据。　　研究设计　　研究类型：随机、双盲、安慰剂对照临床试验;　　研究周期：240周;　　受试者人数：1200名中晚期肝纤维化(F2期或F3期)的MASH成人患者;　　治疗方法：每周皮下注射2.4mg司美格鲁肽;　　研究目的：　　Part 1：评估72周后司美格鲁肽对肝脏组织学的改善;　　Part 2：评估240周后对肝脏相关临床事件(如肝硬化、肝移植需求等)的减低风险。　　研究结果　　肝纤维化和脂肪性肝炎的改善　　在第72周时：　　肝纤维化改善且脂肪性肝炎未恶化的比例：　　司美格鲁肽组为36.8%;　　安慰剂组为22.4%。　　脂肪性肝炎得到缓解且肝纤维化未恶化的比例：　　司美格鲁肽组为62.9%;　　安慰剂组为34.3%。　　安全性与耐受性　　2.4mg司美格鲁肽的安全性和耐受性与此前研究一致，未观察到新的安全性信号。　　司美格鲁肽：从减肥到治疗MASH的多重益处　　司美格鲁肽的多功能性　　司美格鲁肽(Wegovy)是一款GLP-1受体激动剂，早已被批准用于体重管理，可以显著促进减肥。在心血管疾病防治中也展现了卓越的临床效果。此次，FDA批准其用于治疗MASH，不仅进一步拓宽了司美格鲁肽的适应症范围，也为肥胖及代谢相关疾病的综合管理提供了重要选择。　　首席科学官的观点　　诺和诺德执行副总裁、首席科学官Martin Holst Lange表示：“Wegovy通过其独特的定位，成功成为首个获批用于MASH治疗的GLP-1药物。这一疗法能够阻止疾病进展，甚至帮助逆转肝脏损害，为数百万患者提供了新的希望。”　　未来展望：Part 2研究及MASH治疗的潜力　　Part 2研究　　ESSENCE研究的Part 2将继续进行，计划于2029年完成。其核心目标是评估司美格鲁肽是否能够在240周后显著降低MASH患者发生肝脏相关临床事件的风险。　　MASH治疗的前景　　目前，MASH领域尚未有传统特效药物问世。司美格鲁肽的成功获批将不仅推动MASH创新治疗的持续研发，还将成为制定肥胖与代谢病综合管理策略的重要参考。　　结语　　司美格鲁肽作为全球首个获批用于MASH的GLP-1药物，为这一高负担慢性疾病的治疗提供了全新选择。随着ESSENCE研究的进一步深入以及真实世界研究数据的积累，相信这一创新疗法能够为MASH患者带来更多获益，同时加速推动相关代谢疾病治疗的新发展。

　　8月7日，礼来公司宣布其小分子GLP-1受体激动剂Orforglipron在治疗肥胖方面的III期临床试验ATTAIN-1研究获得了显著的临床数据，显示出较为理想的减重效果。　　ATTAIN-1研究设计与受试者情况　　ATTAIN-1研究是一项双盲、随机、安慰剂对照的III期临床试验，纳入了3127名没有糖尿病的肥胖或超重受试者。研究开始时，受试者的平均体重为103.2公斤，平均BMI为37.0 kg/m²。　　减重效果显著　　根据研究结果，Orforglipron治疗在第72周的减重效果显著。6mg、12mg和36mg剂量组的受试者体重分别减轻了7.8%、9.3%和12.4%，而安慰剂组则仅减轻了0.9%。此外，体重减少至少10%的受试者比例分别为35.9%、45.1%和59.6%，远高于安慰剂组的8.6%;体重减少至少15%的比例分别为16.5%、24.0%和39.6%，相比之下，安慰剂组这一比例为3.6%。　　不同治疗方案下的减重数据　　从治疗方案的角度来看，Orforglipron的效果同样令人瞩目。在第72周时，6mg、12mg和36mg剂量组分别减轻了7.5%、8.4%和11.2%的体重，而安慰剂组减轻了2.1%。在体重减少至少10%的比例上，6mg、12mg和36mg剂量组分别为33.3%、40.0%和54.6%，显著高于安慰剂组的12.9%。而体重减少15%以上的受试者比例为6mg、12mg和36mg组的15.1%、20.3%和36.0%，安慰剂组仅为5.9%。　　安全性评估：胃肠不适较为常见　　在安全性方面，最常见的不良事件为胃肠道反应，通常为轻度至中度。其中，6mg、12mg和36mg剂量组的受试者分别有28.9%、35.9%和33.7%经历了恶心，发生呕吐的比例为13.0%、21.4%和24.0%，而腹泻事件发生的比例分别为21.0%、22.8%和23.1%。相比之下，安慰剂组的相应比例较低。需要注意的是，6mg、12mg和36mg组分别有5.1%、7.7%和10.3%的受试者因不良事件中止治疗，远高于安慰剂组的2.6%。　　总体治疗终止率与肝脏安全性　　总体治疗终止率分别为6mg、12mg和36mg剂量组的21.9%、22.5%和24.4%，而安慰剂组为29.9%。幸运的是，研究未发现与肝脏相关的安全问题。　　结论　　礼来小分子GLP-1R激动剂Orforglipron在肥胖治疗方面展示了强劲的减重效果，并且安全性数据也较为可控。虽然胃肠道反应是最常见的不良事件，但大多数反应为轻度至中度，且没有发现显著的肝脏安全问题。因此，Orforglipron作为肥胖治疗的新选择，未来可能为广泛的超重或肥胖人群带来新的福音。

　　胶质母细胞瘤(GBM)是中枢神经系统最具侵袭性且难以治疗的恶性肿瘤，被称为“脑癌之王”。即使现代医学技术不断进步，胶质母细胞瘤患者的中位生存期依然只有12-15个月，5年生存率不足5%。这一顽疾兼具高复发率及对手术、放疗和化疗的耐药性，这让科学家们在治疗上面临巨大挑战。虽然CAR-T细胞疗法已经在血液肿瘤中取得了重大成功，但在实体瘤领域却屡屡受阻，其原因在于实体肿瘤拥有一个复杂的免疫抑制性微环境(TME)，阻碍了CAR-T细胞的浸润和杀伤能力。　　面对这一难题，全球科学家不断探索新的解决方案。近日，意大利圣拉斐尔-泰莱顿基因治疗研究所(SR-TIGET)等机构的研究人员在《Science Translational Medicine》期刊上发表了研究成果。他们利用基因工程技术巧妙地将肿瘤相关巨噬细胞(TEMs)改造成“特洛伊木马”，实现肿瘤局部免疫因子的精准释放，从而显著增强CAR-T细胞的疗效。这一新疗法为攻克胶质母细胞瘤带来了新曙光。　　“特洛伊木马”疗法中的基因工程技术　　这项研究的核心在于利用基因疗法对一种肿瘤相关巨噬细胞(TEMs)进行精准改造。研究者专门设计了这些细胞，使其能够在肿瘤微环境中特异性释放两种重要的免疫刺激因子：干扰素α(IFN-α)和工程化白细胞介素-2(oIL-2)。　　IFN-α的作用：　　IFN-α是一种功能强大的免疫激活因子，能够对抗肿瘤区域的免疫抑制状态，增强抗原提呈以及免疫效应细胞的活性。它能有效调整局部免疫环境，从而帮助CAR-T细胞发挥作用。　　oIL-2的“定向激活”机制：　　工程化的白细胞介素oIL-2仅作用于与CAR-T细胞共同引入的特定突变受体，从而实现对CAR-T细胞的定向激活。这种设计不仅增强了CAR-T细胞的作用，还有效避免了全身毒性对正常组织的伤害。　　通过上述两种因子的协同作用，这种“特洛伊木马”疗法能够精准作用于肿瘤局部，既提升了CAR-T细胞的疗效，又降低了副作用。　　联合疗法显著改善胶质母细胞瘤疗效　　研究团队在小鼠模型中进行了实验证明了这一策略的有效性。单独使用CAR-T细胞治疗胶质母细胞瘤几乎无效，这与临床试验的结果一致。然而，当结合TEMs介导的局部免疫因子释放时，CAR-T细胞的抗肿瘤活性得到了显著增强。联合疗法不仅能够直接攻击肿瘤区域，还激活宿主的自身T细胞，针对多种肿瘤相关抗原形成广泛免疫应答，这一现象被称为“抗原扩散”。　　值得注意的是，即使肿瘤中仅有少量细胞表达CAR-T细胞靶向的抗原(如B7-H3)，这种联合疗法仍能有效控制肿瘤生长。研究还发现，IFN-α在触发抗原扩散方面发挥了重要作用，从根本上抑制肿瘤逃逸免疫攻击的能力。　　临床转化加速推进：I/IIa期试验的新希望　　基因疗法的临床转化也在快速推进。生物技术公司Genenta Science已启动名为“Temferon”的I/IIa期临床试验，研究通过肿瘤靶向递送IFN-α单一疗法治疗胶质母细胞瘤的安全性和疗效。初步结果显示：　　良好的安全性和生物学活性：　　Temferon能重塑肿瘤微环境，同时在人体中表现出早期但令人鼓舞的治疗获益。　　后续计划：　　替代单一疗法，未来与CAR-T疗法相结合的联合治疗模式有望明显提升患者治疗效果。　　未来展望：实体瘤CAR-T疗法的希望之光　　胶质母细胞瘤的治疗挑战在于其顽固的免疫逃逸特性以及复杂的免疫抑制性微环境。然而，通过“特洛伊木马”式的基因改造策略，搭配定向释放免疫因子，成功攻克这一壁垒为实体瘤CAR-T疗法开辟了新的方向。IFN-α与oIL-2协同激活作用不仅增强了CAR-T细胞战斗力，还能激发宿主广泛的免疫响应，延长患者生存期。　　随着临床研究的深入推进，以及精准医学与基因疗法技术的进一步发展，我们有理由期待，这一创新疗法有望成为胶质母细胞瘤乃至实体瘤治疗领域的一大里程碑，为患者带来更长久的希望。　　结语：克服实体瘤免疫难题需科学家与创新企业持续努力　　尽管“脑癌之王”胶质母细胞瘤的挑战仍然巨大，但基因疗法联合CAR-T细胞疗法已展现出令人振奋的潜力。未来，在学术界与生物技术公司的共同努力下，实体瘤治疗的技术和策略必将不断革新，而这一领域的曙光也正在加速到来。

　　近日，金赛药业宣布其自主研发的创新药物——金蓓欣(伏欣奇拜单抗)已获得国家药监局(NMPA)的正式批准，成为国内首个针对痛风性关节炎急性发作的IL-1β单抗药物。该药物适用于无法使用非甾体抗炎药(NSAIDs)或秋水仙碱的成人痛风患者，尤其是那些不适合反复使用类固醇激素的患者。金蓓欣的上市有望为广大痛风患者带来更安全、有效的治疗选择，填补中国市场的治疗空白。　　痛风的现状与临床挑战　　痛风被誉为“疼痛之王”，根据《2021年中国高尿酸及痛风趋势白皮书》，中国痛风患者已超过1466万，且这一数字仍在持续增长。尽管目前有多种治疗方法，约50%的患者仍未能有效缓解症状。痛风患者面临的主要问题是病情的反复发作，尤其是在尿酸控制期间，约60%的患者在一年内会出现复发。　　反复发作不仅影响患者的生活质量，还可能引发一系列严重并发症。研究表明，痛风复发后，心梗、卒中等心血管事件的风险增加，且患有慢性肾病(CKD)的患者发展为终末期肾病的风险也显著上升。因此，痛风治疗的核心在于长期抗炎、减少发作频率，为降尿酸治疗创造有利时机。　　伏欣奇拜单抗的临床优势　　伏欣奇拜单抗通过精准靶向IL-1β，阻断引发痛风炎症的关键因子，成为治疗痛风性关节炎的新型靶向药物。临床试验结果显示，伏欣奇拜单抗在单次给药后6小时内即可显著缓解疼痛，其效果与激素类药物相当。更为重要的是，伏欣奇拜单抗能够在6个月内减少87%的复发风险，显著降低痛风复发的频率。　　伏欣奇拜单抗的Ⅲ期临床研究在313例急性痛风患者中开展，结果表明，该药物对比传统的复方倍他米松治疗，能够大幅降低痛风复发的风险。在给药12周内，伏欣奇拜单抗组的首次复发风险降低了90%，24周内，复发风险减少了87%，且患者无严重不良反应，展现出优异的安全性。　　长期控制与安全性优势　　伏欣奇拜单抗作为一种精准靶向药物，能够有效控制痛风的炎症反应，避免了传统治疗中常见的不良反应，如胃肠道问题和心血管事件等。与传统药物相比，伏欣奇拜单抗不仅在治疗效果上具有优势，更具备了长期使用的安全性。　　伏欣奇拜单抗的市场前景　　预计到2030年，中国痛风药物市场的规模将达到108亿元，而伏欣奇拜单抗的上市将迅速填补国内在长效抗炎治疗方面的空白。作为首款IL-1β单抗药物，伏欣奇拜单抗具有显著的临床潜力，有望成为痛风治疗领域的“Best-in-Class”药物。　　除了痛风，IL-1β靶向治疗还在心血管、骨关节、呼吸等领域展现出较大潜力，未来可能拓展到代谢性疾病和肿瘤等多个治疗领域。伏欣奇拜单抗的上市，不仅为痛风患者带来了新的治疗选择，也为其他免疫性疾病提供了新的突破口。　　未来展望　　伏欣奇拜单抗的成功获批，标志着金赛药业在创新药物研发领域迈出了坚实步伐。随着更多临床数据的积累，伏欣奇拜单抗有望为痛风及其他炎症性疾病患者提供更有效、安全的治疗方案。金赛药业也将在技术创新的基础上，进一步拓展研发领域，推动企业的持续发展。　　总之，伏欣奇拜单抗的上市，代表着中国痛风治疗领域的新突破，将为广大痛风患者带来福音，助力他们摆脱反复发作的困扰，恢复健康生活。

　　近日，CDE官网公示显示，华益药业申报的3类仿制药——乙酰半胱氨酸片上市申请成功获受理，这使其成为国内第8家切入该剂型领域的企业。随着华益药业的加入，乙酰半胱氨酸片剂市场将迎来更加激烈的竞争与进一步的市场细分。　　乙酰半胱氨酸市场现状：强劲增长与多剂型共存　　近年来，乙酰半胱氨酸整体市场增长迅猛。据数据显示，2024年全终端销售额已经突破3.89亿元，同比增长13%以上。作为祛痰药市场的龙头产品，乙酰半胱氨酸占据了超过50%的市场份额，并连续四年处于领先地位。　　乙酰半胱氨酸通过分解痰液黏蛋白中的二硫键，显著降低痰液的黏稠度，帮助促进痰液排出，主要用于急慢性呼吸系统疾病(如支气管炎、肺气肿、支气管扩张等)引起的痰液黏稠及咳痰困难问题。　　在剂型方面，乙酰半胱氨酸市场表现为多剂型共存，各剂型的具体表现如下：　　吸入溶液： 作为市场的核心力量，2024年吸入溶液销售额达23.06亿元，占市场总额的60%以上。其直接作用于呼吸道的优势使其在急重症患者及儿童患者中获得广泛应用。　　泡腾片： 销售额自2023年的2.8亿元回落至2024年的2.36亿元，呈现一定下降趋势。　　颗粒剂： 在2023年因集采前备货需求激增达到3.98亿元，而2024年则骤降至1.21亿元，降幅明显。　　片剂： 近年来增势显著，从2021年的1.59亿元增长至2024年的3.21亿元，四年内实现了翻倍增长。　　其中，片剂凭借其差异化优势逐渐成为市场焦点：无需专业雾化设备，也不需要像泡腾片那样提前溶解服用，更比颗粒剂的特殊气味更易为患者接受，因此在慢性病管理及市场拓展中具有独特竞争潜力。　　华益药业布局片剂，搅动市场竞争格局　　目前在片剂赛道，已有7家企业参与竞争。与吸入溶液领域28家企业竞相逐鹿不同，片剂市场尚处于有限竞争阶段，而华益药业的加入无疑会加速这一领域的分化。　　作为一款差异化的口服剂型产品，乙酰半胱氨酸片剂的潜力不仅局限于慢性病管理，还因行业创新和新适应症开发带来了更大的想象空间。例如，随着原研注射剂型预计于2025年5月在国内获批，片剂市场的边界可能进一步拓宽，尤其是在急重症管理领域的探索中，片剂有望发挥其便利性和易推广的优势。　　对华益药业而言，能否在片剂市场中占据有利地位，将取决于以下几点：　　产业化速度： 研发与申报工作的高效推进至关重要。如果能够在2026年底获得正式上市许可，将有助于抢占市场时机。　　商业化能力： 如何构建市场壁垒，并在面对其他剂型的竞争中脱颖而出，将考验华益药业的综合运营能力。　　精准定位： 在片剂内部竞争有限的情况下，华益需要明确自身产品在与吸入溶液、泡腾片和颗粒剂等剂型的差异化定位，建立独特优势。　　挑战与机遇并存：片剂市场的未来可期　　随着乙酰半胱氨酸片剂市场的持续扩张，其前景值得期待，但挑战也不容忽视。在需求端，呼吸系统用药市场的整体增长趋势为片剂发展提供了动力，但同时该领域经历集采后价格压缩、利润空间收窄的现象也需要引起重视。　　值得注意的是，在慢性病患者中，口服片剂因其简单易服用的优势更加受欢迎，而在新适应症开发过程中，其灵活性也为市场增量提供了更多可能性。对于华益药业而言，快速推进乙酰半胱氨酸片剂的布局，既是挑战，也是未雨绸缪抢占未来的增长机遇。　　结语　　华益药业乙酰半胱氨酸片剂上市申请的获受理，标志着其正式进入国内片剂市场的竞争格局。随着赛道竞争逐渐激化以及原研注射剂型的推出，整个乙酰半胱氨酸市场将迎来更大的分化与重新洗牌。如何在有限的竞争中脱颖而出，并探索片剂更多的增量空间，将是华益药业及其他参与者共同面临的重要课题。

　　在最新的审批进展中，欧洲药品管理局(EMA)对礼来公司开发的阿尔茨海默病新药Donanemab(商品名Kisunla)作出了否决决定。该药物未能获得上市批准，理由是其对于减缓认知衰退的效果不足以抵消患者可能面临的严重脑部副作用。　　EMA拒绝上市的主要原因　　1. 安全性问题：脑肿胀风险与死亡事件　　EMA拒绝批准Donanemab的核心原因之一是该药物引发的淀粉样蛋白相关影像异常(ARIA)。临床数据显示，接受Donanemab治疗的患者中，有36.8%的人出现ARIA现象(包括脑肿胀和出血)，而安慰剂组仅为14.9%。尤其有1.6%的患者出现了严重ARIA反应，且3例死亡事件明确归因于ARIA引发的并发症。　　尽管在美国FDA和中国NMPA等其他地区，监管机构同样关注ARIA风险，但认为Donanemab能显著延缓认知衰退(35%)，因此决定批准其上市，并且加以警告和严格的监控要求。相比之下，EMA则更倾向于关注药物的风险控制，认为现有数据不足以支持其广泛使用。　　2. 疗效存在争议　　Donanemab在临床试验中的疗效显示，早期阿尔茨海默症患者的认知衰退有所延缓，约为35%(在低/中Tau水平组别)。但整体数据仅显示22%的减缓(iADRS评分差异为2.9分)。一些次要评估指标(如CDR-SB评分)未能达到预设的临床效果阈值，限制了该药物的实际临床意义。　　对于药物的疗效，EMA持谨慎态度，认为尽管其能够延缓认知衰退，但实际对患者生活质量的改善程度有限，特别是在高风险群体中(例如APOE4基因携带者)，ARIA的发生率较高，可能会削弱药物的潜在益处。　　3. 试验设计的科学问题　　Donanemab的临床试验设计中，患者在通过PET扫描确认清除大脑淀粉样斑块后，便会转为接受安慰剂治疗。EMA对此提出质疑，认为这种“动态停药”的机制可能会影响长期疗效的评估，并且一旦停止治疗，斑块可能会重新积累，影响药物的持续效益。　　此外，试验还排除了Tau蛋白水平极低的患者，而这类患者可能处于阿尔茨海默症的早期阶段。EMA认为，这一设计可能使得药物适应症的界定不够明确，影响了对药物的全面评价。　　否决决定的全球影响　　1. 其他地区的使用现状　　目前，Donanemab已经获得美国、中国、日本等国家的批准，并在这些市场投入使用。然而，药物的实际应用仍受到高昂价格(美国年费用约3.2万美元)和严格监测要求的限制。例如，在英国，尽管该药物已获批准上市，但因费用问题，国家卫生服务体系(NHS)未将其纳入医保范围，患者需自费购买。　　临床医生普遍对该药物持谨慎态度，更多倾向于选择安全性较高的同类药物(如Leqembi)，或者对患者进行严格筛选，以降低ARIA风险，确保治疗的安全性。　　2. EMA否决的连锁反应　　虽然EMA的决定不会直接影响其他国家的批准，但这一拒绝可能会促使一些国家重新审视该药物的安全性。例如，英国国家健康与临床优化研究所(NICE)此前曾因安全性问题拒绝Leqembi和Donanemab的医保覆盖，EMA的立场可能影响其他国家对药物的进一步评价和批准。　　此外，礼来公司可能会通过补充长期安全性数据或调整药物使用方案，重新向EMA申请批准。　　3. 患者需求与学界观点　　阿尔茨海默症患者群体对Donanemab的期望极高，EMA的拒绝决定引发了一些患者组织的强烈反应。比如，Alzheimer Europe等组织批评该决定忽视了早期治疗对患者及其家庭的意义，认为药物的上市对于改善患者的生活质量至关重要。　　在学术界，针对药物疗效和安全性的争议依旧存在。一部分专家支持EMA的审慎态度，认为淀粉样蛋白假说尚未得到充分验证，而Donanemab可能会加速脑萎缩。然而，也有学者认为，清除淀粉样斑块是修改疾病进程的关键步骤，ARIA等副作用在可控范围内。　　未来展望　　1. 长期安全性与真实世界数据　　为了更好地评估Donanemab的安全性和疗效，上市后进行长期监测将是必不可少的。这包括对ARIA与死亡率的进一步跟踪研究，以及药物在实际临床环境中的效果评估。　　2. 个体化治疗与精准筛选　　为了降低风险并提高疗效，未来的治疗策略可以更加注重个体化治疗，结合基因检测(如APOE4基因筛查)和Tau蛋白水平分层，精准确定药物的适应人群。　　3. 降低价格与提高药物可及性　　考虑到Donanemab的高昂价格，未来可能需要通过降低治疗费用并与医保进行谈判，以确保更多患者能够负担得起该药物，从而平衡创新药物的经济负担和广泛使用的需求。　　总之，虽然Donanemab在欧洲遭遇了审批上的挫折，但它在全球其他地区的批准显示了它在阿尔茨海默症治疗领域的重要突破。未来，随着更多临床数据的积累和安全性评估的深入，Donanemab可能会为患者带来新的希望。

　　3月31日，国家药品监督管理局(NMPA)公布了罗泽利昔珠单抗注射液(商品名：优迪革)的获批信息。这款药物的上市，标志着全球首个并且唯一同时适用于乙酰胆碱受体(AChR)阳性和肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK)阳性全身型重症肌无力(gMG)患者的治疗药物获得批准。该药物是新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂，填补了国内MuSK阳性患者治疗的空白，具有重大的临床意义。　　重症肌无力：罕见的自身免疫性疾病　　重症肌无力(MG)是一种由免疫系统异常引起的神经肌肉传导障碍性疾病，主要表现为肌无力、易疲劳等症状，严重时可能影响语言、行动甚至呼吸功能，最终可能引发肌无力危象，危及生命。全球统计数据显示，中国的年发病率约为0.68/10万人，而AChR阳性和MuSK阳性是其主要亚型，分别占比85%和8%。尤其是MuSK阳性患者，往往症状更重，面临更高的危急重症风险。　　罗泽利昔珠单抗注射液的独特优势　　罗泽利昔珠单抗注射液的上市，不仅为AChR阳性患者提供了新的治疗选择，同时也为MuSK阳性患者的靶向治疗带来了新的希望。MuSK阳性患者在临床上通常呈现更严重的病情，且存在较高的重症风险。因此，这款药物的获批填补了国内MuSK阳性患者治疗的空白，为这类患者带来了更为针对性的治疗手段。　　专家观点：改善患者生活质量至关重要　　复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授表示，尽管重症肌无力的诊断相对明确且治疗手段逐渐多样化，但有效控制病情并不等同于恢复患者的生活质量。罗泽利昔珠单抗的批准上市，不仅为患者提供了新的治疗选择，也有望改善其生活质量，帮助他们回归正常生活。　　结语　　随着罗泽利昔珠单抗注射液的上市，重症肌无力患者的治疗前景有了新的突破。这一药物的批准不仅在临床治疗上具有里程碑意义，也为患者提供了更好的治疗选择，推动了该疾病的临床治疗进展，特别是MuSK阳性患者的靶向治疗进入了全新的阶段。

　　近日，医械行业巨头舒万诺(Solventum)宣布与数字化牙科企业SprintRay达成战略合作，双方将联手推动颠覆性的3D打印技术在牙科修复领域的广泛应用。　　合作目标：创新3D打印技术，满足当日修复需求　　此次合作的重点是利用椅旁即刻3D打印技术，解决牙科医生对冠修复体、嵌体和高嵌体等永久性修复体的当日诊疗需求。该合作将专注于开发一整套当日完成修复治疗的流程解决方案，旨在显著提升患者治疗体验及诊疗效率。　　舒万诺与SprintRay的优势互补　　根据公告，舒万诺的牙科解决方案事业部将结合其领先的材料科学和大数据分析能力，整合旗下多个核心产品，如Filtek易匹配通用修复材料、Filtek基质系统、Scotchbond通用粘接剂以及RelyX™自粘接树脂水门汀等。同时，SprintRay将提供完整的椅旁端到端3D打印系统，包括设备、软件和材料支持。两家公司计划联合研发全球首款永久性椅旁3D打印牙冠，预计很快就能投入市场。　　双方高层谈合作愿景　　舒万诺牙科解决方案事业部总裁Karim Mansour表示：“此次战略合作将彻底改变传统牙科诊疗流程。通过即时生产模式，我们不仅能够提高治疗效果和患者体验，还能缩短治疗时间、降低治疗成本。借助先进技术和成熟修复方案的结合，我们将继续在牙科创新领域引领潮流，为全球患者提供更加优质的服务。”　　SprintRay首席执行官Amir Mansouri也强调：“此举展示了我们两家公司共同致力于改善全球口腔健康的决心。通过开发当日诊疗产品，我们希望为牙科修复领域带来变革，使高性价比的优质修复方案能够在全球范围内普及。”　　舒万诺近期动态：战略转型与大规模裁员　　值得注意的是，自从今年舒万诺从3M集团独立出来后，公司频繁发布重要信息。近期，舒万诺启动了大规模裁员计划，旨在优化运营成本并提升整体效率。　　通过此次合作，舒万诺与SprintRay不仅推动了牙科领域的技术革新，还进一步加强了双方在全球市场中的竞争力。

　　近日，国家药监局批准了两款创新药的上市申请，其中包括新疆银朵兰药业股份有限公司的中药1.1类创新药复方比那甫西颗粒以及Roche Pharma(Schweiz)AG提交的1类创新药伊那利塞片。两款药物的获批上市，为相关患者群体提供了新的治疗选择。　　复方比那甫西颗粒：提供热性感冒的新疗法　　复方比那甫西颗粒是一种按照维吾尔医药理论组成的复方制剂。该药品在临床研究中通过了随机、双盲、安慰剂平行对照的多中心临床试验，证明其具有清除体内异常体液质的功效，主要用于治疗热性感冒。热性感冒的典型症状包括发热、鼻塞、流涕、咽痛、头痛和口干等，复方比那甫西颗粒为这一类患者提供了新的用药选择，尤其适用于维医辨证为热性感冒的患者。　　伊那利塞片：为乳腺癌患者带来新选择　　伊那利塞片联合哌柏西利和氟维司群，是一款专门为内分泌治疗耐药、PIK3CA突变以及激素受体(HR)阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者设计的药物。该药品的上市，为乳腺癌患者提供了新的治疗方案，尤其是那些在辅助内分泌治疗期间或之后出现复发的患者。　　创新药物的重大意义　　这两款创新药的获批不仅为不同疾病的治疗带来了新的方案，也进一步推动了中国在创新药物领域的进展。通过优先审评审批程序，国家药监局为这两款药物的快速上市提供了支持，确保了更多患者能够尽早受益。