全球首个！度普利尤单抗获批治疗大疱性类天疱疮
搜医药
关键词： #健康资讯
搜医药
6月20日，赛诺菲与再生元共同宣布，美国FDA已批准度普利尤单抗(Dupixent)用于治疗成人大疱性类天疱疮(BP)的补充生物制品许可申请(sBLA)。这标志着度普利尤单抗成为全球首个针对BP的靶向治疗药物，为这一严重缺乏有效治疗选择的疾病提供了一条全新的治疗路径。
大疱性类天疱疮：严重衰弱性皮肤病
BP 是一种慢性复发性皮肤病，常发生于老年人群中，属于2型炎症相关性疾病。其典型表现包括剧烈瘙痒、水疱、皮肤发红、疼痛等，这些皮肤症状可能覆盖身体大部分部位，导致皮肤出血、结痂，增加感染风险，并严重影响患者的日常生活和功能。
目前的治疗主要依赖口服糖皮质激素(OCS)，但长期使用激素可能导致显著的不良反应，因此急需更安全有效的治疗方案。
从临床研究到FDA批准：关键数据支持
度普利尤单抗治疗大疱性类天疱疮的批准基于II/III期ADEPT研究的突破性数据。这项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照试验共入组106名中重度BP患者，以证明度普利尤单抗联合OCS对比安慰剂联合OCS在治疗BP时的疗效和安全性。
核心数据亮点：
疾病持续缓解：
在第36周，度普利尤单抗组实现持续缓解的患者比例为20%，显著高于安慰剂组的4%(p=0.0114)。更新数据显示，该比例在度普利尤单抗组为18.3%，安慰剂组为6.1%。
OCS减量后疾病不复发：
度普利尤单抗组患者的疾病不复发比例为59%，显著优于安慰剂组的16%(p=0.0023)。
不需抢救治疗的比例：
度普利尤单抗组为42%，远高于安慰剂组的12%(p=0.0004)。
瘙痒改善：
治疗期间，度普利尤单抗组瘙痒症状显著减少，更新数据显示，瘙痒减少的患者比例为38.3%，而安慰剂组为10.5%。
疾病严重度与OCS使用减少：
度普利尤单抗组患者的疾病严重程度降低(77% vs. 51%，p=0.0021)，OCS累积剂量显著低于安慰剂组(p=0.0220)。
安全性概览
在该研究中，度普利尤单抗展现出良好的安全性：
不良事件(AE)总发生率为度普利尤单抗组96%、安慰剂组96%。
度普利尤单抗组未出现致死性AE，而安慰剂组有2例患者因AE死亡。
常见AE包括外周水肿、关节痛、背痛、高血压、视力模糊、结膜炎等。
尽管不良事件发生率高，但度普利尤单抗组不良反应的严重性较轻，且无致死事件，为治疗的耐受性提供了坚实支撑。
显著意义：为患者提供新选择
目前，BP患者常依赖高剂量糖皮质激素来控制症状，这可能导致糖尿病、高血压、骨质疏松等长期并发症，且疗效有限。然而，度普利尤单抗作为2型炎症靶向药物，为中重度BP患者提供了一种更安全、有效的替代治疗方案，同时减少了激素的不良影响。
对于这一全球首个获批治疗BP的靶向药物，赛诺菲与再生元表示，这不仅是2型炎症领域的重大突破，也为BP患者带来了前所未有的治疗希望。
未来展望
度普利尤单抗在治疗BP上的成功，不仅展现了其在抗炎和免疫调节领域的强大潜力，也进一步丰富了该药物在特应性皮炎、哮喘等疾病后的适应症版图。未来，这一药物的成功经验可能为类似的炎症性皮肤病开发更多创新型疗法的方向提供启发。
随着度普利尤单抗的全面应用，大疱性类天疱疮患者的治疗效果和生活质量或将显著提升，同时也开启了一条通过靶向炎症治疗疑难皮肤病的新征程。
温馨提示：医疗科普知识仅供参考，不作诊断依据；无行医资格切勿自行操作，若有不适请到医院就诊。
延伸阅读
疾病科普
健康咨询
