BioMarin制药公司注射用伏索利肽在中国获受理,适应症为儿童软骨发育不全

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2025年9月5日,国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)官网更新消息,BioMarin Pharmaceutical公司开发的注射用伏索利肽的上市申请已正式获受理。根据相关注册临床研究数据,预计该药物的主要适应症为儿童软骨发育不全。
伏索利肽的作用机制
伏索利肽是一种C型利钠肽(CNP)类似物,主要通过对软骨发育不全的调控机制起作用。软骨发育不全是由于成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)的突变,导致软骨内骨生长受到负向调控。伏索利肽作为FGFR3下游信号通路的正向调节剂,能够有效促进软骨内骨生长,改善患者的骨骼发育。
国际批准与临床研究成果
在2021年11月,伏索利肽已获得美国FDA的加速批准,用于促进5岁及以上软骨发育不全且骨骺未闭合儿童的线性生长。该药成为FDA首个批准用于软骨发育不全儿童的治疗药物,标志着其在全球范围内的重要突破。
一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究评估了伏索利肽在5岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童中的效果。研究结果显示,伏索利肽在52周治疗后,显著提高了生长速度,治疗组的平均生长速度比安慰剂组高出1.57厘米/年。
全球市场推广
伏索利肽不仅在美国获得批准,也已在欧洲、日本、韩国等多个国家获得上市批准。BioMarin制药公司正在进一步拓展该药物的适应症,计划开发针对特纳综合征等疾病的治疗方案,进一步扩大市场应用。
总结
伏索利肽作为一款创新治疗药物,在全球范围内已经得到广泛认可,并且在中国市场的上市申请已获受理。其在治疗软骨发育不全儿童方面的独特疗效,预示着该药在未来将为患者带来更多的希望和改善,尤其在促进骨骼发育方面具有显著作用。
2025-09-06
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