里程碑式突破：首个预防HTLV-1病毒传播的新方法问世
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人类T细胞白血病病毒1型(HTLV-1)是一种威胁生命的病毒，与艾滋病毒(HIV)一样，会感染T细胞。尽管全球估计已有约1000万人感染这种病毒，但目前仍没有特定的治疗方法或疫苗可供使用。然而，美国和澳大利亚研究人员的一项新研究提供了希望。他们鉴定出首个药物靶点，并发现现有的HIV药物可以有效抑制HTLV-1的传播，这一研究成果发表在《细胞》(Cell)杂志上。
HTLV-1：一种被忽视的致命病毒
HTLV-1病毒主要呈现地方性流行，尤其是在某些原住民社区，如澳大利亚中部地区。这种病毒可能长期潜伏，但在少数感染者中会引发成人T细胞白血病(ATL)和脊髓炎症等严重疾病。由于症状通常在感染后数十年才显现，当一名患者被确诊时，往往已出现不可逆转的免疫损伤。
HTLV-1虽然致命，但长期以来未能引起足够关注。论文作者之一、沃尔特伊丽莎霍尔医学研究所(WEHI)的Marcel Doerflinger博士指出，这项研究为这一被忽视的病毒带来了迫切需要的治疗和预防方法。
开创性成果：HTLV-1人源化小鼠模型与抗病毒药物的成功应用
在长达10年的研究努力中，研究团队开发了全球首个感染HTLV-1的人源化小鼠模型。这种小鼠模型在移植了对HTLV-1敏感的人类免疫细胞后，可以模拟病毒传播及其引发的疾病，包括白血病和炎症性肺病。通过这种模型，研究人员能够更深入地探索HTLV-1的生物学机制，并测试潜在的治疗方案。
HIV药物的直接潜力
研究团队使用HIV治疗常用的两种抗病毒药物——泰诺福韦(tenofovir)和度鲁特韦(dolutegravir)进行了实验，结果发现它们也能有效抑制HTLV-1的传播。由于这些药物已在数百万HIV患者中广泛使用，其安全性和有效性早已被证明，因此可迅速推进临床转化。
Doerflinger博士表示，“最令人振奋的是，这些药物已被验证安全有效，我们无需从零开始开发新药，只需扩展它们的适应症范围。”
新机制：联合疗法或成治愈HTLV-1的关键
除了探索现有HIV药物的应用，研究团队还发现联合疗法具有选择性杀死HTLV-1阳性细胞的潜力。他们发现，抑制已知支持异常细胞生存的MCL-1蛋白的药物，与HIV药物联用，可以有效清除含有HTLV-1阳性的细胞。
研究团队目前正在开发基于精准RNA疗法的方案，以靶向MCL-1的机制，并计划建立针对HTLV-1的联合治疗方案。这一新的解决思路不仅为阻止病毒传播提供了可能，还为长期治愈HTLV-1感染开辟了道路。
人源化小鼠模型的关键作用
研究中开发的人源化小鼠模型，是研究HTLV-1病毒的重要工具。由澳大利亚世纪研究所(Centenary Institute)的Marc Pellegrini教授主导完成的小鼠模型，不仅成功反映了国际HTLV-1a毒株和澳大利亚独特的HTLV-1c毒株的疾病症状，还揭示了两种毒株在侵袭性上的差异。这一工具大大提升了研究HTLV-1病毒不同亚型的能力，以及理解病毒如何在疾病结果中发挥作用。
被忽视的疾病：全球范围内的政策需求
HTLV-1被归类为一种威胁性人类病原体，但在许多地区仍未得到充分重视。例如，尽管澳大利亚的HTLV-1感染率较高，但该病毒及其相关疾病在大多数州并未列为法定报告疾病，其实际感染规模仍未知。
墨尔本大学Damian Purcell教授已多年来在澳大利亚积极推进对HTLV-1的关注。他与澳大利亚原住民社区控制卫生组织(NACCHO)合作，促成了世卫组织(WHO)在2021年将HTLV-1正式归类为威胁性病原体，并推动澳大利亚制定地方性HTLV-1临床管理指南。他呼吁，为应对HTLV-1风险，应为高负担地区提供与HIV类似的治疗工具。
未来展望：从实验室到临床应用的新希望
研究团队正与HIV抗病毒药物制造商洽谈，将HTLV-1患者纳入现有临床试验。如果成功，这将为这些药物作为首个用于HTLV-1暴露前预防(PrEP)的治疗方案铺平道路。
此外，精准RNA疗法的推进和MCL-1靶点的进一步研究，也可能实现HTLV-1相关疾病的彻底治愈。通过揭示HTLV-1不同毒株的特性和传播机制，研究者有望进一步优化针对这个“被遗忘的病毒”的治疗和预防策略。
结语：迈向HTLV-1感染防治的新时代
这项研究为HTLV-1感染的治疗和预防开辟了全新方向，标志着全球应对这一人类病原体的历史性一步。通过现有抗病毒药物的重新定位和新型联合疗法的开发，HTLV-1患者有望迎来更有效的治疗选择。同时，这一突破也为以往被忽视的病毒病带来了希望，彰显了科学研究在公共健康领域的重要作用。
温馨提示：医疗科普知识仅供参考，不作诊断依据；无行医资格切勿自行操作，若有不适请到医院就诊。
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