iPSC疗法在帕金森病领域取得突破，raguneprocel进入日本上市申请阶段
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近年来，诱导多能干细胞(iPSC)疗法成为再生医学发展前沿，凭借其无限增殖和多向分化潜能，已在神经系统疾病、心血管疾病、糖尿病、肿瘤及眼科疾病等领域取得显著进展。特别是针对帕金森病这一神经系统退行性疾病，iPSC疗法为患者带来了前所未有的治疗可能。近日，住友制药株式会社(Sumitomo Pharma)与RACTHERA株式会社联合宣布，已正式向日本监管机构提交raguneprocel这一异体iPS细胞来源多巴胺能神经前体细胞产品的上市申请，旨在改善晚期帕金森病患者的运动功能。
raguneprocel：帕金森病治疗新希望
raguneprocel作为一种基于iPSC的细胞疗法，通过植入患者脑内的多巴胺能神经前体细胞，恢复大脑的多巴胺分泌，从根本上改善帕金森病患者的运动能力。这标志着细胞再生医学在神经退行性疾病领域的重大突破。
关键开发与合作
生产与开发：raguneprocel的生产由S-RACMO株式会社负责，住友制药为此次申请的申报主体，并将负责产品上市后的推广。
临床数据来源：此次申请基于京都大学医院开展的一项临床试验，相关研究成果于2025年4月发表在权威期刊《Nature》上。
临床试验数据：安全性与疗效验证
该临床试验招募了7名晚期帕金森病患者，通过iPS细胞来源的多巴胺能神经前体细胞移植进行治疗，研究数据进一步证实了该疗法的安全性和有效性。
安全性评估
无严重不良反应记录，仅出现73起轻至中度不良事件。
影像学检查显示移植细胞无异常增殖或过度生长，安全性能得到验证。
疗效评估
运动功能改善：在“关期”下，4名患者MDS-UPDRS III评分平均改善9.5分(提升20.4%);在“开期”下，5名患者评分平均改善4.3分(提升35.7%)。
病情严重度改善：4名患者Hoehn-Yahr分期得到改善。
生物标志物变化：PET影像显示患者纹状体壳核的18F-DOPA摄取率平均提升44.7%，高剂量组提升效果更为显著。
研究证明，该疗法能够在患者脑内存活并有效分泌多巴胺，同时未观察到致瘤性风险，为帕金森病治疗带来了新的方向和希望。
日本监管支持与全球化布局
日本SAKIGAKE审查体系
作为全球首款进入上市申请阶段的帕金森病iPSC细胞疗法，raguneprocel已被日本厚生劳动省纳入SAKIGAKE审查体系。该体系为创新药物提供优先审评资格，有望加速审批流程，使患者尽早受益。
全球化布局和跨国实践
住友制药积极推动raguneprocel的全球化开发 不久前，该公司将日本大阪生产的活细胞运抵美国，并完成了首例患者移植手术。这一事件不仅拓宽了iPSC疗法的国际应用，也为raguneprocel的全球市场推广积累了宝贵经验。
iPSC疗法引领再生医学新时代
帕金森病：未被满足的医疗需求
帕金森病是全球第二大常见神经退行性疾病，其主要特征为多巴胺缺乏引起的运动障碍。尽管目前已有多种药物和手术治疗手段，但仍无法根本解决病情进展问题，因此亟需更具前景的治疗选择。
iPSC疗法的核心价值
凭借个性化和根本性治疗特点，iPSC疗法在再生医学中备受关注：
功能性修复：通过修复受损神经回路，实现病理改善;
再生潜力：为神经退行性疾病提供不可替代的长期解决方案;
跨适应症应用：iPSC已在其他领域(如心血管疾病和眼科疾病)表现出显著的转化潜力。
结语
raguneprocel的上市申请是帕金森病治疗领域的重要里程碑，也是iPSC疗法临床转化的关键进展。这一创新疗法为神经退行性疾病患者带来了新的希望，为再生医学提供了新的方向。随着日本及全球审批的推进，我们期待raguneprocel未来能够尽快造福更多帕金森病患者，同时加速推动iPSC技术在其他适应症中的临床应用。
温馨提示：医疗科普知识仅供参考，不作诊断依据；无行医资格切勿自行操作，若有不适请到医院就诊。
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