通用名：苯丁酸钠

　　商品名：Buphenyl

　　全部名称：苯丁酸钠，Buphenyl，sodium phenylbutyrate，Ucyclyd

　　适应症

　　尿素循环障碍

　　表示作为膳食蛋白质限制和必需氨基酸补充的辅助手段，用于长期管理尿素循环障碍患者，包括精氨酸酶缺乏症(Argininemia)，氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症(CPS 1)是和鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症(OTC)缺乏。

　　所有患有新生儿缺乏症(完全酶缺乏症，在生命的前28天内出现)和晚发性疾病(部分酶缺乏症，在出生后第一个月出现)的患者都表明有高氨血症病史

　　用法用量

　　尿素循环障碍

　　≥20kg(片剂或悬浮液)：9.9-13 g/㎡口服除以Q4-8小时口服;不超过20 g/天

　　<20 kg(悬浮液)：450-600 mg/kg/天除以Q4-6小时口服(仅溶液)

　　剂量注意事项：与食物一起服用，与膳食等量(即3-6次/天)。将粉末与固体或液体食品混合，但不要与酸性饮料(如橙汁)混合。

　　规格

　　500mgx250粒

　　不良反应

　　>10%：

　　闭经/痛经(23%)

　　低蛋白血症(11%)

　　代谢性酸中毒(14%)

　　1-10%：

　　贫血(9%)

　　厌食症(4%)

　　低磷血症(2%)

　　高钠血症(1%)

　　高尿酸血症(2%)

　　低钾血症(1%)

　　白细胞减少症(4%)

　　强烈的体味(3%)

　　血小板减少症(3%)

　　禁忌

　　过敏症

　　急性高氨血症

　　注意事项

　　肾功能不全，肝功能不全，CHF

　　限制钠摄入量的患者(含125 mg Na / g)

　　粉末不应与酸性液体混合

　　可能导致钠和液体滞留; 对于心力衰竭患者体液保留不良的患者要谨慎

　　治疗期间可能出现高氨血症和高氨血症性脑病(将高氨血症作为医疗急症进行治疗)

　　不会逆转现有的高氨血症造成的神经损伤

　　推荐低蛋白饮食替代可能的氨基酸摄入

　　贮藏

　　避光保存

　　作用机制

　　本药为乙酸苯酯的前体药物，主要用于尿素循环障碍的附加治疗。通过调整饮食中氮摄入量及使用本类药物以排泄体内的废氮产物，可以减少尿素循环障碍患者的尿素合成。其具体作用机制如下：本药在体内经 β-氧化代谢成乙酸苯酯，乙酸苯酯继而与谷氨酰氨共轭生成苯乙酰谷氨酰氨，上述2步反应均较快而完全。苯乙酰谷氨酰氨作为尿素的替代废氨产物，可通过肾脏排泄，与尿素在摩尔水平上相比，两者每摩尔均含有2摩尔氮(即1摩尔本药也可以清除2摩尔氨基酸来源的氨)。据报道，使用本药治疗尿素循环障碍患者(联合控制饮食氮摄入量)，血氨及血谷氨酸水平可有降低甚至达正常水平。

　　安全与疗效

　　已经有研究认为在第一阶段病人所能耐受的最大剂量为120小时/21天静脉维持苯丁酸钠，此时血浆中的药物浓度大于体内发挥分子效应时的浓度。第二阶段时的推荐剂量是410mg/Kg/天共21天。19个病人中有18个表现为特定抗原的急性增高，后者是苯丁酸钠诱导的一个标志。一少部分病人表现为特定抗原的稳定状态，有一个病人表现为盆淋巴结的局部反应，继而出现了骨的转移灶。

　　患者使用苯丁酸钠真实试验数据后的治疗效应评估，证明了27g/天的剂量是最合适的，苯丁酸钠试验证明了口服苯丁酸钠能够很好的取得发生生物效应的血浆浓度，在其他试验的研究中有将近25%的病人病情稳定超过了六个月的时间。可见苯丁酸钠的使用效果是非常不错的。