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帕替西兰 patisiran的适应症

适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病,Onpattro可单独使用或与其他药物一起使用。

尚不清楚Onpattro对儿童是否安全有效。

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帕替西兰的用法用量及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现,且大多数是可逆的。使用帕替西兰时,患者应密切关注身体状况,如有不适或疑虑,应及时就医。同时,务必遵循医生的用药指导,确保安全有效用药。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的药物。这种病症是一种由淀粉样蛋白沉积引起的神经系统疾病,可能导致神经损伤和功能障碍。帕替西兰通过干扰特定的RNA,减缓或阻止淀粉样蛋白的产生,从而减轻症状并改善患者的生活质量。下面将具体介绍帕替西兰的用法用量及副作用。 1. 用法用量 帕替西兰通常以静脉注射的方式给药。成人患者的推荐剂量为每三周一次,剂量为30毫克。治疗开始时,患者可能需要在医院内接受首次注射,以观察是否有不良反应。定期的后续注射可以在门诊进行,确保患者的安全与效果。 2. 适应症 帕替西兰主要适用于确诊为淀粉样变性多发性神经病的成人患者。此药物特别有效于那些由转甲状腺素(TTR)基因突变引起的患者。临床研究表明,帕替西兰能够显著改善患者的神经功能评分和生活质量。 3. 副作用 尽管帕替西兰通常耐受良好,但仍可能出现一些副作用。常见的副作用包括注射部位反应、恶心、疲劳、腹痛等。在某些病例中,患者可能会出现血小板减少或肝功能异常,因此在用药期间需定期监测血液指标和肝功能。 4. 注意事项 患者在开始使用帕替西兰之前,应与医生详细讨论过往的病史及现有的健康状况,尤其是肝脏疾病或抗凝药物的使用。此外,妊娠或哺乳期女性应慎用此药,必须咨询专业医生以确保安全。 帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的创新药物,展现出良好的疗效和相对可控的副作用。在使用过程中,患者应定期与医疗专业人员沟通,监测治疗效果及不良反应,以优化治疗方案。希望本篇文章能帮助患者及家属更好地了解帕替西兰,有助于改善病症和生活质量。
已帮助人数1481人
2025-10-24 13:20:43
帕替西兰疗效怎么样,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的系统性研究性小干扰RNA(siRNA),主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病(FAP)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的新型药物。随着临床试验的进展,帕替西兰的疗效逐渐被关注,这种药物通过靶向特定的转录RNA,从而降低异常淀粉样蛋白的生成,改善患者的神经功能。本文将详细探讨帕替西兰的疗效及其在临床应用中的重要性。 1. 临床试验结果 帕替西兰的疗效在多个临床试验中得到了验证。例如,在APOLLO试验中,帕替西兰显著降低了患者的神经病变评分,改善了生活质量。实验结果显示,治疗组的患者在神经功能和运动能力方面有显著改善,这为帕替西兰的临床应用提供了有力支持。 2. 作用机制 帕替西兰的作用机制主要通过小干扰RNA(siRNA)实现,其能够特异性地靶向并降解生产异常淀粉样蛋白的mRNA,从而减少这些有害蛋白质在体内的积累。这种靶向治疗的方法使得帕替西兰在治疗淀粉样变性相关疾病时具有独特优势,有望实现更长效和更安全的治疗效果。 3. 安全性与耐受性 在临床试验中,帕替西兰的安全性和耐受性得到了充分验证。大多数患者在接受治疗时并没有出现严重的副作用,常见的不良反应多为轻度,如注射部位反应、头痛等。研究指出,患者的耐受性良好,为长期使用奠定了基础。 4. 对患者生活质量的影响 帕替西兰不仅在生理层面上改善了患者的神经功能,还在心理和社会交往等方面提升了患者的生活质量。随着神经症状的缓解,患者的日常生活能力也随之增加,这对改善其整体生活质量具有重要意义。 帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病患者带来了新的希望。凭借其显著的疗效、安全的使用体验及对生活质量的改善,帕替西兰在未来的临床应用中展现出极大的潜力。随着更多研究的深入,帕替西兰将有可能成为治疗该疾病的标准方案之一,为患者的康复提供有力支持。
已帮助人数1262人
2025-10-12 14:02:56
帕替西兰出现副作用该怎么办,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现,且大多数是可逆的。使用帕替西兰时,患者应密切关注身体状况,如有不适或疑虑,应及时就医。同时,务必遵循医生的用药指导,确保安全有效用药。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物,能够有效减缓病情进展。像所有药物一样,帕替西兰也可能会引发一些副作用。在使用帕替西兰的过程中,了解可能出现的副作用以及应对措施十分重要,能够帮助患者更好地管理自己的健康状况。 1. 常见副作用介绍 帕替西兰可能引起一些常见副作用,如乏力、皮疹、腹泻、恶心等。这些反应通常是轻微的,随着身体逐渐适应药物,症状可能会有所减轻。但如果你在使用过程中出现了严重的副作用或长期不适,务必要重视并考虑进行适当调整。 2. 及时就医 如果患者出现严重的过敏反应,如呼吸急促、面部肿胀或皮疹加重等,应立即就医。此外,如果出现持续的腹痛、视力模糊或其他异常症状,也应及时与医生联系,以便获取必要的管理和治疗建议。 3. 定期随访 使用帕替西兰的患者应定期回访医生,监测身体反应和药物副作用。医生可能会根据患者的具体情况调整治疗方案,确保药物的使用安全且有效。定期的随访也有助于提供心理支持,缓解患者的不安情绪。 4. 生活方式调整 在使用帕替西兰的过程中,患者可以通过良好的生活方式来减轻副作用的影响。例如,均衡饮食、适度运动以及保持充足的休息都有助于增强身体的抵抗力。同时,患者应避免饮酒和吸烟,这些不良习惯可能加重药物的副作用。 无论如何,帕替西兰的使用应在医生指导下进行,患者需密切关注自身的身体反应。在出现副作用时,及时沟通并采取相应措施,才能更好地保障治疗效果和生活质量。
已帮助人数1195人
2025-09-09 16:09:26
帕替西兰疗效有哪些,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的系统性研究性小干扰RNA(siRNA),主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病(FAP)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰(patisiran)是一种新型的治疗药物,主要用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病。这种疾病严重影响患者的神经系统,导致严重的生活质量下降。帕替西兰通过靶向并降低TTR(转甲状腺素蛋白)水平,从而减缓和改善与疾病相关的症状。以下将详细探讨帕替西兰的疗效。 1. 治疗机制 帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA)药物,通过抑制TTR基因的表达,降低异常TTR蛋白的产生。这样可以显著减少在神经组织中沉积的淀粉样蛋白,从而减轻神经病变的进展。该机制的有效性为治疗hATTR相关的多发性神经病提供了一种全新的思路。 2. 临床试验结果 在多个临床试验中,帕替西兰显示出良好的疗效。例如,参与试验的患者在接受治疗后神经功能评分显著改善,表现出多种临床症状的缓解。这表明帕替西兰能有效减轻疼痛、麻木等与神经病相关的症状,并改善患者的整体生活质量。 3. 安全性与耐受性 帕替西兰在临床应用中的安全性表现较好。常见的不良反应包括注射部位反应、恶心和头痛,但多数情况下是轻微的且可耐受。与传统的治疗方案相比,帕替西兰的安全性和耐受性使其成为患者接受治疗的一个可行选择。 4. 长期疗效与监测 研究表明,长期使用帕替西兰可以在持续降低TTR水平的同时,保持或进一步改善患者的神经功能。因此,在定期监测中,医生可以有效评估药物的疗效以及患者对治疗的反应,及时调整治疗方案,确保患者能够获得最大的益处。 帕替西兰的研发为治疗相关遗传性疾病提供了新的希望,它的疗效和安全性在临床实践中得到了证实。随着更多研究的进行,我们期待这一领域能取得更大的进展,为患者带来更好的生活质量。
已帮助人数1059人
2025-09-08 13:42:26
药品问答
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    伊沙佐米有什么副作用,伊沙佐米(Ixazomib)常见副作用包括胃肠道症状(如腹泻、便秘、恶心和呕吐)、血液异常(如血小板减少、贫血和淋巴细胞减少)、疲劳、皮疹、肌肉骨骼疼痛、发热、感染以及血糖水平升高。伊沙佐米(Ixazomib)是一种口服蛋白酶体抑制剂,用于治疗多发性骨髓瘤(MM)。它是第一个获得FDA批准的口服第二代蛋白酶体抑制剂。在治疗多发性骨髓瘤方面,伊沙佐米被认为具有强效性和良好的安全性档案。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。伊沙佐米(Ixazomib)是一种用于治疗多发性骨髓瘤的口服蛋白酶体抑制剂,通常与其他药物联合使用,以增强疗效。尽管伊沙佐米在治疗中的效果显著,但患者在使用过程中可能会面临一些副作用,这些副作用需要引起关注和管理。本文将重点探讨伊沙佐米的常见副作用及其对患者生活的影响。 1. 消化系统反应 伊沙佐米的使用常常伴随一些消化系统的不适,包括恶心、呕吐、腹泻和便秘等。这些反应通常在治疗初期更为明显,随着时间推移,患者可能会逐渐适应。这些消化系统副作用虽然不严重,但若持续或加重,患者应及时与医生沟通,必要时可能需要调整用药。 2. 血液系统副作用 在使用伊沙佐米的过程中,患者可能会出现血液系统方面的问题,如贫血、血小板减少和白细胞减少。这些副作用可能导致患者感到疲乏、易感感染或出现出血倾向。因此,医生通常会在治疗期间定期监测患者的血常规,以及时发现并处理这些潜在的风险。 3. 神经系统反应 一些患者在使用伊沙佐米时可能会经历神经系统的副作用,例如周围神经病变。这可能表现为手脚麻木、刺痛或疼痛等症状。这些神经系统反应可能会对患者的日常活动造成一定影响,因此,患者应将这些症状告知医生,以便进行适当的评估和管理。 4. 过敏反应 虽然较为少见,但伊沙佐米仍有可能引发过敏反应。症状包括皮疹、瘙痒、呼吸困难等。一旦出现这些症状,患者应立即寻求医疗帮助,以确保及时处理。 总的来说,伊沙佐米在治疗多发性骨髓瘤上展现了积极的疗效,但患者在使用过程中需关注可能出现的副作用。合理的管理和及时的沟通能够帮助患者更好地应对这些副作用,提高生活质量。因此,在接受治疗时,患者应与医生密切配合,定期进行相应的检查与评估。 [ 详情 ]
    已帮助1302人
    2025-10-30 18:07:08
    使用纳洛酮(naloxone)Narcan的注意事项有哪些,纳洛酮(Naloxone)的注意事项:1、在使用纳洛酮之前,仔细阅读医药产品的说明书。了解正确的使用方法、剂量和可能的副作用;2、在使用纳洛酮后,患者可能经历戒断症状,包括呼吸急促、心跳加快等。因此,在使用纳洛酮后需要密切监测患者的生命体征,特别是呼吸状况。纳洛酮(Naloxone),广泛被称为Narcan,是一种用于逆转阿片类药物过量的药物。这款药物能够迅速恢复因阿片类药物引起的呼吸抑制,挽救生命。在使用纳洛酮时,仍需注意一些关键事项,以确保其安全和有效。这篇文章将对使用纳洛酮时的注意事项进行详细探讨。 1. 认识纳洛酮的作用机制 纳洛酮是一种阿片受体拮抗剂,它主要依靠与阿片受体结合,阻止阿片类药物的效应。使用纳洛酮后,患者可能迅速恢复意识和呼吸功能。由于阿片类药物的作用时间可能长于纳洛酮,因此在急救情况下,可能需要重复用药。 2. 医学指导与培训 尽管纳洛酮是急救药物,但在使用之前,受过培训的人士应充分了解其正确的给药方式和剂量。医疗机构和相关组织通常提供纳洛酮使用的培训,包括识别过量症状和实施复苏措施。确保接受过相关培训是非常重要的。 3. 观察患者状态 使用纳洛酮后,必须密切观察患者的状况。尽管恢复呼吸和意识后,患者仍需接受进一步的医疗评估。过量的阿片类药物可能会在体内持续作用,因此医生可能会建议住院观察,以防止复发性抑制。 4. 注意阿片类药物复发 在纳洛酮作用消失后,患者可能会恢复对阿片的敏感性,甚至可能面临再次过量的风险。这是因为纳洛酮的效果是暂时的,患者的身体在经历过量后可能需要更长时间才能完全恢复。因此,进行后续治疗和长期支持非常重要。 纳洛酮(Narcan)在面对阿片类药物过量时发挥了关键作用,但使用时需谨慎对待,以确保患者安全。了解其作用机制、接受必要的医学指导与培训、密切观察患者状态以及注意复发风险,这些都是确保纳洛酮有效发挥作用的重要环节。在应对阿片类药物危机的过程中,正确理解和使用纳洛酮,将为挽救生命增添重要一环。 [ 详情 ]
    已帮助872人
    2025-10-30 18:00:16
    博瑞纳洛拉替尼片治疗效果怎么样,博瑞纳(Lorlatinib)的主要疗效:1.洛拉替尼是一种高度有效的治疗ALK阳性NSCLC的药物。它通过抑制ALK蛋白和ROS1蛋白的异常活性,阻止癌细胞的生长和扩散。2.洛拉替尼也在ROS1阳性NSCLC的治疗中表现出疗效。3.洛拉替尼具有穿越血脑屏障的能力,因此可以有效治疗脑转移瘤。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。洛拉替尼(Lorlatinib)作为一种新型靶向药物,主要用于治疗ALK阳性非小细胞肺癌(NSCLC)。在过去的几年中,洛拉替尼显示出显著的疗效,成为肺癌患者治疗的重要选择之一。本文将对洛拉替尼的治疗效果、临床应用及其优势进行全面探讨。 1. 洛拉替尼的作用机制 洛拉替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI),专门针对具有ALK基因重排的肿瘤细胞。通过抑制ALK信号通路,洛拉替尼可以有效地阻止肿瘤细胞的生长和扩散。此外,洛拉替尼还能够同时抑制其他相关的激酶,从而在抑制肿瘤方面发挥更广泛的作用。 2. 临床效果评估 根据临床研究的数据,洛拉替尼在ALK阳性非小细胞肺癌患者中的客观缓解率(ORR)可达48%。对于以往接受过其他ALK靶向药物治疗的患者,洛拉替尼仍表现出良好的疗效,进一步提高了治疗的选择性。同时,患者的生存期也得到了明显延长,带来了更好的生活质量。 3. 不良反应及管理 与其他药物相比,洛拉替尼的副作用相对可控。常见的不良反应包括体重增加、疲劳、腹泻等。大多数不良反应为轻至中度,患者通常能够耐受并经过适当管理。医生会根据患者的具体情况,调整剂量或采取支持性治疗,以最大限度地降低不良反应对患者生活的影响。 4. 治疗前景及总结 洛拉替尼作为治疗ALK阳性非小细胞肺癌的革命性药物,其良好的效果和安全性,让其在临床应用中展现出广阔的前景。同时,随着对ALK靶点的深入研究,未来可能出现更多同类药物,为肺癌患者提供更多的治疗选择。总而言之,博瑞纳洛拉替尼片在肺癌治疗中的效果是值得肯定的,其作用机制及临床效果为患者的生存带来了新的希望。 [ 详情 ]
    已帮助1165人
    2025-10-30 18:01:00
    瓦地那非二盐酸盐代购什么价格,瓦地那非二盐酸盐(Vardenafil)的价格是13-150元左右,不同规格价格不同。以实际为准。请选择正规购买渠道,以保证产品质量。瓦地那非二盐酸盐(Vardenafil)作为一种用于治疗阳痿、早泄以及增大男性勃起功能障碍的药物,近年来备受关注。它能有效帮助改善男性勃起功能,让许多患者重新获得了性生活的质量。针对这种药物的代购价格,我们有必要了解更多信息。 1. 瓦地那非二盐酸盐的作用机制 瓦地那非二盐酸盐能够通过抑制磷酸二酯酶-5(PDE5)的活性,增加一氧化氮的释放,进而放松阴茎海绵体的平滑肌,促进血管舒张,从而增加阴茎血流量,帮助男性在性刺激下实现勃起。它的作用机制使得它成为一种受欢迎的治疗选择。 2. 瓦地那非二盐酸盐的适应症 瓦地那非二盐酸盐主要用于治疗由多种原因引起的勃起功能障碍,如糖尿病、高血压等疾病所引起的性功能障碍。它对于改善勃起质量和持久性有显著的效果,是许多男性选择的理想药物之一。 3. 瓦地那非二盐酸盐的使用方法 通常情况下,瓦地那非二盐酸盐的建议用法是口服,可以在需要时服用,但不建议每日服用超过一次。它的起效时间较快,可以在服用后30分钟到1小时内发挥作用,效果持续时间约为4-6小时。 4. 瓦地那非二盐酸盐的价格及代购方式 关于瓦地那非二盐酸盐的价格,一般而言,它的价格会因市场需求、药品供应情况和购买渠道的不同而有所变化。想要购买这类药物时,建议选择正规的药品代购渠道或者医疗机构购买,确保药品的安全性和有效性。 总体而言,瓦地那非二盐酸盐作为一种有效的男性勃起功能改善药物,在正确使用的情况下,能够帮助许多患者重拾自信和幸福的性生活。选择购买时,务必注意选择合适的渠道,确保药品的合法性和安全性,以达到最佳的治疗效果。 [ 详情 ]
    已帮助1353人
    2025-10-30 17:52:33
    日本替西泊肽减肥笔治疗作用怎么样,日本替西泊肽(Tirzepatide)主要用于体重管理,特别是针对那些需要通过药物干预来控制体重的患者。也可以用于2型糖尿病患者的血糖控制。日本替西泊肽(Tirzepatide)主要用于体重管理,特别是针对那些需要通过药物干预来控制体重的患者。也可以用于2型糖尿病患者的血糖控制。日本替西泊肽减肥笔(Tirzepatide)近年来引起了医疗界和减肥行业的广泛关注。这种药物不仅被证明在减肥方面具有显著效果,同时也可用于控制2型糖尿病患者的血糖水平。本文将详细探讨其减肥作用的机制、临床研究、适应人群及使用注意事项。 1. 减肥机制解析 替西泊肽是一种新型的双重GLP-1和GIP受体激动剂,能够影响多种生理过程。通过增强胰岛素分泌、抑制胃排空,替西泊肽使得患者在餐后感到饱腹,从而减少食物摄入。此外,它还可以提高基础代谢率,有助于脂肪的分解和能量的消耗。 2. 临床研究结果 多项临床试验显示,使用替西泊肽的患者在一年内平均体重减轻了10%以上。与传统减肥药相比,替西泊肽的减肥效果更加显著且持久。这一结果得到了广泛的认可,并提出替西泊肽可以作为一种新的治疗方案,用于那些难以通过饮食和运动减肥的患者。 3. 适应人群与使用建议 替西泊肽适用于超重或肥胖且伴有2型糖尿病的患者。健康的生活方式依然是减肥的基础,因此在使用替西泊肽的同时,患者仍需保持合理的饮食和适量的运动。此外,医生会根据患者的具体情况进行剂量调整,确保安全有效的治疗。 4. 使用注意事项 尽管替西泊肽在减肥和血糖控制上具有良好的效果,但并不是所有人都适合使用。孕妇、哺乳期妇女及有胰腺炎病史的患者应谨慎使用。此外,一些常见的副作用如恶心、呕吐等也需要引起关注,患者在使用期间若出现严重不适,应及时与医生沟通并调整治疗方案。 通过以上分析可以看出,日本替西泊肽减肥笔在减肥和血糖控制方面展现出了良好的前景。虽然其效果显著,但仍需在专业医生的指导下使用,以确保健康与安全。随着更多研究的开展,未来可能会有更广泛的应用和更深入的了解。 [ 详情 ]
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    2025-10-30 17:47:50
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