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帕替西兰 patisiran的适应症

适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病,Onpattro可单独使用或与其他药物一起使用。

尚不清楚Onpattro对儿童是否安全有效。

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帕替西兰作用是什么,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的系统性研究性小干扰RNA(siRNA),主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病(FAP)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰(patisiran)是一种新兴的药物,主要用于治疗因淀粉样变性引起的多发性神经病。这种疾病通常是由于异常 protéam(淀粉样蛋白)的积累,导致神经系统受到损害,进而影响患者的运动、感觉和其他功能。本文将深入探讨帕替西兰的作用机制、适应症、临床效果及其潜在副作用。 1. 帕替西兰的作用机制 帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA)药物,能够特异性靶向并降解合成异常淀粉样蛋白的信使RNA(mRNA)。通过这一机制,帕替西兰能够有效减少淀粉样蛋白的产生,从而减轻由其引起的神经损伤。通过降低这些异常蛋白的水平,帕替西兰有望改善患者的神经功能和生活质量。 2. 适应症与使用人群 帕替西兰的主要适应症是治疗家族性淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN),这是一种遗传性疾病,通常由TTR基因突变引起,导致淀粉样蛋白的积累。除了家族性病例,研究还在探讨其在其他类型淀粉样变性疾病中的作用。帕替西兰适用于成年患者,特别是症状明显且已确诊的个体。 3. 临床效果与研究结果 多项临床试验表明,帕替西兰可以显著改善患者的神经功能评分,减少疼痛和生活质量的下降。具体来说,治疗后的患者在运动能力和感觉功能方面的恢复都有明显的提升。此外,相比于传统治疗,帕替西兰的持久效果和耐受性更高,显示出良好的临床应用前景。 4. 潜在副作用 尽管帕替西兰的疗效显著,但也存在一定的副作用。常见的不良反应包括注射部位反应、肝功能异常和消化系统不适等。在临床使用中,医生需要对患者进行定期监测,及时发现和处理潜在的副作用。 总的来说,帕替西兰作为一种针对淀粉样变性多发性神经病的创新疗法,展现了良好的治疗前景。随着对该药物作用机制的深入了解及进一步的临床研究,帕替西兰有望为更多患者带来希望,改善他们的生活质量。
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2025-04-20 13:46:15
帕替西兰治疗效果怎么样,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的系统性研究性小干扰RNA(siRNA),主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病(FAP)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。近年来,随着医学研究的不断进展,帕替西兰作为一种新型小干扰RNA(siRNA)疗法逐渐受到关注。本文将探讨帕替西兰的治疗效果、作用机制以及临床应用,希望能够为患者和医学界提供有价值的信息。 1. 帕替西兰的作用机制 帕替西兰通过靶向肝脏中产生的转甲状腺素蛋白(TTR)mRNA,从而降低TTR蛋白的产生。淀粉样变性多发性神经病正是由于TTR蛋白的异常沉积导致的,减少TTR的生成有助于减轻神经系统的损伤,从而改善患者的症状。 2. 临床试验的结果 多项临床试验表明,帕替西兰在治疗淀粉样变性多发性神经病方面表现出了良好的效果。例如,APOLLO试验的结果显示,接受帕替西兰治疗的患者在神经功能评分、生活质量以及日常活动能力等多个方面显著改善。这些结果为帕替西兰的临床应用提供了坚实的依据。 3. 患者的耐受性及副作用 在临床试验中,帕替西兰的耐受性整体较好。大部分患者能够耐受药物,主要副作用包括注射部位的反应、轻度发热和胃肠不适等。相较于传统疗法,帕替西兰的副作用相对较少,患者的生活质量普遍有所提升。 4. 未来展望 随着对淀粉样变性多发性神经病的进一步研究,帕替西兰的应用前景广阔。它不仅提供了一种新的治疗选择,也为后续研究提供了重要的临床数据。同时,药物的长期效果、最佳治疗方案以及与其他疗法的结合使用等,仍需在未来的研究中进一步探讨。 综上所述,帕替西兰在淀粉样变性多发性神经病的治疗中展现出了良好的效果和耐受性,体现了现代医学在治疗罕见疾病方面的潜力。期待随着研究的深入,更多患者能够受益于这一创新性疗法。
已帮助人数953人
2025-04-14 17:30:00
帕替西兰副作用有哪些,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现,且大多数是可逆的。使用帕替西兰时,患者应密切关注身体状况,如有不适或疑虑,应及时就医。同时,务必遵循医生的用药指导,确保安全有效用药。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物,其作用机制是通过小干扰RNA(siRNA)技术靶向并降解导致异常蛋白质累积的基因,从而减缓疾病进展。像所有药物一样,帕替西兰也可能引起一些副作用,这些副作用在患者服用该药物时需要特别关注。 1. 轻微副作用 帕替西兰的使用可能伴随着一些轻微的副作用。患者通常会经历注射部位的反应,如疼痛、红肿或瘙痒等。此外,一些患者可能会出现头痛、疲劳或胃肠不适等症状。这些轻微副作用通常会在短时间内自行缓解,但仍需与医生沟通,以确保症状正常。 2. 过敏反应 少数患者在使用帕替西兰时可能出现过敏反应。这些反应可能包括皮疹、瘙痒、呼吸急促或面部肿胀等。在出现这些症状时,患者应立即停止使用药物并寻求医疗帮助。过敏反应虽然比较少见,但对于有过敏史的患者来说,使用帕替西兰时特别需要谨慎。 3. 血液系统影响 帕替西兰也可能对血液系统产生一定影响。某些患者在治疗过程中可能会出现血小板减少或者白细胞计数下降的情况。这些变化可能会增加出血或感染的风险,因此在定期监测血液指标时,要特别关注这些可能的变化。 4. 神经系统副作用 对于一些患者来说,帕替西兰可能引发神经系统的副作用,如神经痛或感觉异常。尽管这些症状通常是暂时性的,但在出现时依然需要引起重视,以评估其与药物使用之间的关系,并根据需要调整治疗方案。 帕替西兰虽为治疗淀粉样变性多发性神经病的重要药物,但在使用过程中可能出现多种副作用。患者在接受此治疗时,应定期与医生沟通,及时汇报不适症状,以确保安全有效的用药体验。同时,医务人员也应加强对患者的监测,以便及时处理可能出现的副作用,优化治疗效果。
已帮助人数1177人
2025-04-03 15:30:32
帕替西兰的价格和购买途径,帕替西兰(patisiran)的代购价格是4200元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。帕替西兰(patisiran)的购买方式有:1、医院药房;2、线上药店;3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用,需根据自身需求选择合适正规的方式购买。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的创新药物。随着这种药物的上市,它为许多患者带来了希望,但在药品价格和购买途径方面仍然存在许多问题。本文将对此进行探讨,帮助患者及其家属更好地了解帕替西兰的获取途径和经济负担。 1. 帕替西兰的药品背景 帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA)药物,能够靶向并降低淀粉样蛋白的合成,从而减缓淀粉样变性多发性神经病的进展。该药物是由国际制药公司开发的,在临床试验中表现出良好的疗效,得到了FDA等监管机构的批准上市。 2. 药品价格 帕替西兰的价格在全球范围内存在较大差异。在一些国家,每年治疗的费用可能高达十万美元,这对于大多数患者来说是一个相当高的经济负担。由于其独特的治疗机制和高研发成本,帕替西兰的市场定价普遍较高。 3. 购买途径 患者可以通过多种途径获取帕替西兰。通常,这种药物需要医生的处方,患者可以向专科医生咨询,并在医院药房或指定药店购买。此外,部分国家的医疗保险可能对帕替西兰的费用进行部分报销,患者在确认保险覆盖范围后,可以有效减轻经济压力。 4. 未来展望 随着越来越多的患者被诊断出淀粉样变性多发性神经病,市场对帕替西兰的需求也在逐步增加。希望在未来,随着生产成本的降低和市场竞争的加剧,帕替西兰的价格能够逐步下调,使更多患者受益。同时,医疗机构和制药公司也应加强患者教育,帮助患者了解治疗方案和经济支持的资源。 通过以上探讨,帕替西兰作为一种新兴药物,在治疗淀粉样变性多发性神经病方面展现出了良好的前景。患者在面对昂贵的药品价格时,需要积极寻找合适的购买途径和经济支持,以确保能够顺利进行治疗。
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2025-03-22 16:48:32
药品问答
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    伐地那非(Vardenafil)伐地那非二盐酸盐医保可以报销吗,伐地那非(Vardenafil)已纳入医保报销。报销类别:医保乙类。各地区的相关政策不同,报销的比例也有所不同,一般在40%~60%之间。伐地那非(Vardenafil)伐地那非二盐酸盐,作为一种治疗阳痿、早泄、增大和男性勃起功能障碍的药物,其医保报销情况备受关注。在现今医疗体系中,对于这类药物的报销涉及一系列政策和规定,让我们来了解一下其医保报销的情况。 伐地那非(Vardenafil)伐地那非二盐酸盐的医保报销情况: 1. 医保目录涵盖范围: 伐地那非(Vardenafil)伐地那非二盐酸盐是否可以医保报销,首先要看其是否被纳入医保目录涵盖范围。根据不同国家或地区的医保政策,伐地那非可能会被列入医保目录,也可能不在其中。在某些国家,医保目录可能只覆盖特定病情下的使用,而在另一些国家,则可能扩大了覆盖范围。因此,需要查阅当地的医保政策和目录,以确定伐地那非的报销情况。 2. 报销条件和限制: 即使伐地那非被纳入医保目录,其报销也可能受到一定的条件和限制。这些条件和限制可能涉及患者的年龄、病情严重程度、其他治疗方案的有效性等因素。有些地区可能规定只有在特定病情下才能报销伐地那非,而对于一般的性功能障碍可能不予报销。此外,可能还存在每年报销次数的限制,以及需要医生开具处方并进行审批的程序。 3. 自费部分和报销比例: 即使伐地那非符合报销条件,患者仍然可能需要自付部分费用。医保政策通常规定药品的报销比例,即医保部分支付的比例和患者自付部分的比例。对于伐地那非这类药物,其自付比例可能会较高,患者需要根据自身的经济能力考虑是否选择报销。 4. 需要提供的证明文件: 在申请伐地那非的医保报销时,患者可能需要提供一些证明文件,以证明其病情和治疗的必要性。这些文件可能包括医生的诊断证明、处方、医疗记录等。患者需要按照医保政策的要求,准备好相应的证明文件,并按程序提交申请。 总的来说,伐地那非(Vardenafil)伐地那非二盐酸盐在医保报销方面的情况取决于各国或地区的医保政策和规定。患者在使用伐地那非时,应当详细了解当地的医保政策,并按照规定的程序进行申请和报销。 [ 详情 ]
    已帮助856人
    2025-05-01 18:05:52
    替莫唑胺少吃一粒行吗,替莫唑胺(Temozolomide)推荐剂量为:1、每天每平方米体表面积150至200毫克,连续服用5天,然后休息23天,共计28天为一个治疗周期;2、莫唑胺为口服药物,最好在空腹时服用,以减少胃肠道副作用。替莫唑胺(Temozolomide)是一种广泛用于治疗胶质母细胞瘤等恶性肿瘤的化疗药物。这种药物通过干扰癌细胞的DNA合成,从而抑制其增殖。由于其疗效显著,很多患者在治疗中对药物的用量与服用方式产生疑问,特别是“替莫唑胺少吃一粒行吗”这样的问题。本文将对此进行探讨。 1. 替莫唑胺的作用机制 替莫唑胺是一种口服化疗药物,其主要通过转化为活性代谢物MGMT抑制癌细胞的生长。这种药物特别适用于胶质母细胞瘤患者,能够有效延缓肿瘤的进展,提高患者的生存率。因此,按照医生的处方定时定量用药至关重要,任意减少剂量可能影响治疗效果。 2. 剂量的重要性 每种药物都有其推荐的治疗剂量,替莫唑胺也不例外。对于胶质母细胞瘤患者而言,标准的剂量通常与患者的具体状况以及对药物的耐受性密切相关。少吃一粒可能会导致剂量不足,从而无法达到预期的疗效,增加肿瘤复发的风险。因此,遵循医生的建议,按时按量服用是非常重要的。 3. 可能的副作用 虽然替莫唑胺在临床上表现出了较好的疗效,但也可能伴随一些副作用,如恶心、呕吐、疲乏等。患者在治疗过程中可能会因为这些副作用而考量减少用量。需要注意的是,副作用的出现并不代表药物无效,通过适当的对症治疗,往往可以缓解这些症状,在医生的指导下调整用药,而不是单方面减少剂量。 4. 专业建议至关重要 在面对治疗方案时,患者应始终咨询专业医生。医生会根据患者的具体状况和治疗反应,调整治疗计划。即使是轻微的剂量变化,也可能对整体治疗效果造成不可逆的影响。对替莫唑胺的使用应保持其规范性,任何的调整都需在专业指导下进行。 综上所述,替莫唑胺作为一种有效的化疗药物,其服用剂量的准确与否对治疗效果至关重要。少吃一粒可能会对患者的预后产生不利影响,因此,患者应坚持遵循医生的处方,并在治疗过程中与医生保持沟通,以达到最佳的治疗效果。 [ 详情 ]
    已帮助1069人
    2025-05-01 18:00:36
    甲氨蝶呤(Methotrexate)出现副作用如何处理,甲氨蝶呤(Methotrexate)的副作用包括胃肠道反应、肝功能损害、骨髓抑制、脱发、皮肤发红和瘙痒等。具体来说,可能会有口腔炎、口唇溃疡、咽喉炎、恶心、呕吐、腹痛、腹泻等胃肠道反应,也可能导致肝功能损害,如黄疸、丙氨酸氨基转移酶升高等。此外,还可能引发咳嗽、气短、肺炎或肺纤维化等肺部问题,以及白细胞和血小板减少等骨髓抑制现象。甲氨蝶呤(Methotrexate)是一种常用的抗代谢药物,广泛应用于治疗多种恶性肿瘤,包括白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、头颈部癌、肺癌、各种软组织肉瘤等。同时,它也被用于治疗一些自身免疫性疾病,如银屑病。患者在接受甲氨蝶呤治疗时,可能会出现多种副作用,因此需要及时识别和处理这些副作用,以确保治疗的顺利进行和患者的整体健康。 1. 常见副作用 甲氨蝶呤的副作用多种多样,包括但不限于恶心、呕吐、口腔溃疡、肝功能损害以及骨髓抑制等。恶心和呕吐是最常见的消化系统反应,而口腔溃疡则可能导致进食困难,影响患者的生活质量。定期监测患者的肝功能和血常规,有助于早期发现这些不良反应。 2. 应对消化系统副作用 针对恶心和呕吐,医生可以处方一些抗恶心药物,如美克克利嗪或昂丹司琼,以缓解症状。此外,饮食调节也是一种有效的方法,患者可以选择清淡易消化的食物,并分多次少量进食,以减少肠胃负担。必要时,可以适当增加液体摄入,保持身体水分充足。 3. 处理口腔溃疡 若患者出现口腔溃疡,可以采取局部治疗措施,比如使用含有氯己定或其他消炎成分的漱口水。此外,避免食用辛辣、刺激性食物,有助于减轻溃疡的不适。如果溃疡严重或频繁复发,医生可能会考虑调整用药方案或补充维生素B等营养素。 4. 监测与管理肝功能 由于甲氨蝶呤可能引起肝功能损害,患者在治疗过程中应该定期进行肝功能检查,如检测肝酶水平等。若发现肝功能异常,需及时与主治医生沟通,可能需要暂停或调整药物剂量。同时,患者应避免饮酒和使用对肝脏有害的药物,以保护肝脏健康。 5. 骨髓抑制的应对 甲氨蝶呤的使用可能导致骨髓抑制,进而引起白血球、红血球和血小板减少。患者应定期进行血常规检查,监测血象变化。如出现贫血、出血倾向或感染迹象,应及时就医。对于轻度的血液异常,医生可以选择观察,而对于严重情况,可能需要临时调整治疗方案或给予支持性治疗。 在进行甲氨蝶呤治疗的过程中,了解并妥善应对副作用显得尤为重要。患者和家属应与医务人员保持良好的沟通,及时反映不适症状,以便获得专业指导和帮助,从而更好地完成癌症治疗并改善生活质量。 [ 详情 ]
    已帮助1048人
    2025-05-01 18:04:53
    印度必利劲(Dapoxetine)费用多少钱,印度必利劲(Dapoxetine)的版本有:1、Menarini-VonHeydenGmbH生产版本;2、印度Sunrise日升生产版本;3、印度安必成生产版本;4、印度Ether公司生产版本。代购价格是168元左右,不同版本价格不同,以实际为准。请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。印度必利劲(Dapoxetine)是一种被广泛用于治疗阳痿、早泄等性功能障碍的药物。随着人们对性健康的重视,关于这种药物的价格也备受关注。那么,印度必利劲(Dapoxetine)在印度的费用究竟是多少呢? 性功能障碍是许多男性面临的问题,而印度必利劲(Dapoxetine)作为一种有效的治疗选择,备受关注。接下来我们将探讨在印度购买这种药物的费用情况以及一些相关信息。 1. 印度必利劲(Dapoxetine)的价格范围 在印度,印度必利劲(Dapoxetine)的价格会根据剂量、品牌以及购买渠道而有所不同。一般来说,其价格大致在XX到XX印度卢比之间。这个价格相对较为亲民,让更多有需要的患者能够获得治疗。 2. 必利劲(Dapoxetine)对阳痿、早泄的疗效 印度必利劲(Dapoxetine)被认为对阳痿和早泄有显著的疗效。它通过延长性交时间、减少早泄事件,帮助患者获得更好的性生活品质。加之其价格适中,受到了许多患者的青睐。 3. 如何购买印度必利劲(Dapoxetine) 在印度,购买印度必利劲(Dapoxetine)通常需要医生的处方。患者可以前往药店或者在线平台购买,但务必遵医嘱使用,不可自行增减剂量以免出现不良反应。 4. 保持健康的重要性 除了药物治疗,保持健康的生活方式也是改善性功能障碍的关键。适当的运动、均衡的饮食和良好的生活习惯对性健康至关重要。在服用药物的同时,患者也应注意全面调养身体,提升整体健康水平。 综上所述,印度必利劲(Dapoxetine)作为一种有效的治疗阳痿、早泄的药物,在价格适中的情况下,为许多患者带来了福音。在选择治疗方式时,需慎重考虑医生建议,并结合健康生活方式,全面提升性健康水平。 [ 详情 ]
    已帮助985人
    2025-05-01 18:03:28
    索拉非尼主要成分是什么,索拉非尼(Sorafenib)主要成份为:甲苯磺酸索拉非尼片。化学名称:4-(4-3-[4-氯-3-(三氟甲基)苯基]脲基苯氧基)-N2-甲基吡啶-2-羧酰胺-4-甲苯磺酸盐。分子式:C21H16CIF3N4O3·C7H8O3S。分子量:637.0。索拉非尼(Sorafenib)是一种口服靶向药物,广泛用于治疗多种晚期癌症,尤其是肝癌、肾癌和甲状腺癌。了解其主要成分及作用机制,对于患者及医务工作者具有重要意义。 1. 索拉非尼的化学成分 索拉非尼的主要化学成分是N-(3-(4-氟苯基)噻唑-2-基)-N'-(东莨菪碱)苦苷,属于小分子酪氨酸激酶抑制剂。它通过对特定激酶的抑制来发挥抗肿瘤作用,这些激酶在肿瘤细胞的增殖和血管生成中扮演关键角色。 2. 在肝癌中的应用 索拉非尼在治疗肝细胞癌(肝癌)方面被认为是标准疗法之一。其机制是通过抑制肿瘤细胞生长和促进肿瘤细胞凋亡,从而改善患者的生存期。临床研究显示,索拉非尼能够有效延缓肝癌患者的疾病进展,成为晚期肝癌患者的重要治疗选择。 3. 在肾癌中的效果 索拉非尼同样用于治疗晚期肾细胞癌。其通过抑制Vascular Endothelial Growth Factor Receptor(VEGFR)等重要信号通路,抑制肿瘤血管生成,从而抑制肿瘤的生长和转移。在多项临床试验中,索拉非尼被证明能够有效延长晚期肾癌患者的无进展生存期。 4. 对甲状腺癌的影响 近年来,索拉非尼在治疗分化型甲状腺癌和去分化甲状腺癌方面也显示出了良好的效果。对于无法手术切除或放射性碘治疗无效的患者,索拉非尼能够显著提高其生存质量,并缩小肿瘤体积,改善症状。 综上所述,索拉非尼作为一种重要的抗肿瘤药物,主要成分为小分子酪氨酸激酶抑制剂,已在肝癌、肾癌和甲状腺癌等多种癌症治疗中发挥了重要作用。患者在使用这一药物时,应与医生密切沟通,以获取最佳的治疗效果。 [ 详情 ]
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    2025-05-01 17:55:57
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