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帕替西兰 patisiran的适应症

适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病,Onpattro可单独使用或与其他药物一起使用。

尚不清楚Onpattro对儿童是否安全有效。

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帕替西兰的疗效与作用及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现,且大多数是可逆的。使用帕替西兰时,患者应密切关注身体状况,如有不适或疑虑,应及时就医。同时,务必遵循医生的用药指导,确保安全有效用药。帕替西兰(patisiran)是一种应用于淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)治疗的药物。淀粉样变性是一种由淀粉样蛋白沉积引起的疾病,影响神经系统和其他器官,导致多种病理变化。帕替西兰作为一种小干扰RNA(siRNA)治疗药物,通过靶向并抑制产生淀粉样蛋白的转录,显著减轻病症并改善患者的生活质量。本文将探讨帕替西兰的疗效、作用机制及潜在副作用。 1. 疗效与临床试验结果 帕替西兰在多项临床试验中显示出良好的疗效。根据临床研究,帕替西兰能够显著减轻淀粉样变性多发性神经病患者的神经症状,提高其生活质量。具体而言,受试者的疼痛、步态和运动功能在接受帕替西兰治疗后均有所改善。临床试验显示,该药物在长期使用中仍能保持疗效,且大多数患者能良好耐受。 2. 作用机制 帕替西兰的作用机制主要基于RNA干扰(RNAi)技术。它通过靶向合成淀粉样蛋白的mRNA,降低其在体内的水平,从而抑制淀粉样蛋白的生成。这一机制不仅有助于减少已有的淀粉样沉积,还可以阻止疾病的进一步发展。通过选择性地抑制转录,帕替西兰展现出了针对淀粉样变性多发性神经病的特异性治疗效果。 3. 潜在副作用 尽管帕替西兰被认为是相对安全的药物,但在临床使用过程中仍可能出现一些副作用。常见的副作用包括注射部位反应(如疼痛、红肿和瘙痒)、恶心、腹泻和乏力。此外,部分患者可能会体验到肝功能指标的轻微升高。因此,在使用帕替西兰时,医生通常建议定期监测肝功能和其他重要指标,以确保患者的安全。 4. 综述与展望 总体来看,帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病患者提供了新的治疗选择。通过有效抑制淀粉样蛋白的生成,该药物有潜力显著改善患者生活质量。未来的研究可以进一步探讨帕替西兰在不同患者群体中的疗效及安全性,探索其与其他疗法的联合使用可能性,以便为更多受此疾病困扰的患者创造更好的治疗方案。
已帮助人数867人
2025-07-30 12:39:51
帕替西兰的作用机理是什么,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的系统性研究性小干扰RNA(siRNA),主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病(FAP)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的新型药物,其主要作用机理是通过调节特定的生物分子来减少导致神经损伤的异常蛋白质的积累。淀粉样变性多发性神经病是一种由于淀粉样蛋白(如TTR蛋白)异常折叠而沉积在神经组织中引起的疾病。本文将深入探讨帕替西兰的作用机理及其在治疗中的贡献。 1. 帕替西兰的基本特性 帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA),其通过抑制特定基因的表达来发挥作用。该药物可以针对产生转甲状腺素(TTR)蛋白的mRNA,降低TTR蛋白的合成。由于正常的TTR蛋白在体内起到运输甲状腺激素和维生素A的功能,但在一些遗传或非遗传因素影响下,TTR蛋白会错误折叠,形成淀粉样蛋白,从而导致细胞和组织的损伤。 2. 作用机理的具体步骤 帕替西兰通过特定的途径进入细胞,并与靶向mRNA结合,形成复合物。这一复合物随后被细胞内的核糖体识别并降解,进而抑制了TTR蛋白的合成。具体来说,帕替西兰利用RNA干扰机制,通过阻断转录后调控过程,显著减少异常TTR蛋白的产生。结果是,体内淀粉样蛋白的沉积减少,从而减轻了由淀粉样变性引起的神经病变。 3. 临床效果与研究结果 临床研究表明,帕替西兰在治疗淀粉样变性多发性神经病方面具有良好的疗效。患者在使用帕替西兰后,神经功能的改善以及生活质量的提升得到了显著证实。研究结果显示,在治疗的初期,患者的症状明显减轻,尤其是在运动协调、感觉异常等方面的改善。 4. 安全性与耐受性 在临床试验中,帕替西兰的安全性和耐受性也得到了验证。虽然部分患者可能会出现轻微的副作用,如注射部位反应、低血压等,但总体上这些不良反应是可控的且不影响整体治疗效果。因此,帕替西兰被视为治疗该疾病的一种相对安全有效的选择。 通过对帕替西兰作用机理的深入分析,我们可以看到其在治疗淀粉样变性多发性神经病中的重要性。作为一种创新药物,帕替西兰为许多患者带来了新的希望,值得继续关注其临床应用和研究成果。
已帮助人数1234人
2025-07-27 17:36:59
帕替西兰的有效期是多长时间,帕替西兰(Patisiran)于2018年8月获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)成人患者。目前国内未上市。帕替西兰(Patisiran)的有效期为24个月。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。该药物通过靶向特定的RNA,抑制肝脏中淀粉样蛋白的产生,从而减缓疾病的进程。了解帕替西兰的有效期对于患者的治疗计划和用药安全都至关重要。本文将探讨帕替西兰的有效期以及相关的存储注意事项。 1. 帕替西兰的包装与有效期标示 帕替西兰通常以预先注射的形式提供,药物的有效期通常会在包装上标明。一般来说,制药企业会依据药物稳定性研究的结果,给出一个合理的有效期限。有效期通常是指在适当存储条件下,药物的安全性和有效性能够得到保证的时间。 2. 存储条件的重要性 帕替西兰应存放在2°C至8°C的冷藏环境中,避免直接光照和冻结。由于药物的性质,不当的存储会影响其稳定性,导致药物失效或产生不良反应。因此,在使用该药物之前,患者和医务人员都应确认其有效期和存储条件是否符合要求。 3. 有效期到期后的处理 如果帕替西兰的有效期已经到期,患者不应继续使用该药物。过期药物可能会降低疗效,甚至可能对健康造成危险。应当按照当地的药品处理规定,妥善处置过期的帕替西兰,避免对环境造成负面影响。 4. 监管机构的指导 各国的药品监管机构通常会对药物的有效期进行监管和指导。患者在使用帕替西兰之前,应仔细阅读医生的处方和药品说明书,确保在安全的条件下使用药物。此外,定期与医生沟通,了解药物的使用效果及可能的替代选择,也有助于患者的健康管理。 总结来说,帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的重要药物,其有效期和存储条件都对患者的治疗效果至关重要。为了确保用药安全,患者应自觉关注药物的有效期,并遵循医嘱,合理使用该药物。
已帮助人数1175人
2025-06-28 11:07:59
帕替西兰用法用量、副作用、注意事项,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现,且大多数是可逆的。使用帕替西兰时,患者应密切关注身体状况,如有不适或疑虑,应及时就医。同时,务必遵循医生的用药指导,确保安全有效用药。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的药物,主要通过抑制转运RNA(tRNA)合成相关的靶向小干扰RNA来降低淀粉样蛋白在体内的积累,从而减轻与该疾病相关的神经损伤。本文将深入探讨其用法用量、副作用以及使用时的注意事项。 1. 用法用量 帕替西兰通常以静脉注射的方式给药。一般推荐的剂量为每周一次,每次注射剂量为30毫克。使用时,应按照医生的指导进行注射,并根据患者的具体情况和治疗反应进行调整。患者在使用本药物过程中需定期接受临床评估,以确保疗效和安全性。 2. 副作用 使用帕替西兰可能会出现一些副作用,其中常见的包括注射部位反应(如疼痛、肿胀或红斑)、恶心、呕吐、腹泻以及疲劳等。此外,有些患者可能会经历过敏反应,例如皮疹或瘙痒等。如果出现严重的不适,例如呼吸困难或肿胀,应该立即就医。 3. 注意事项 在使用帕替西兰之前,患者应告知医生其所有的医疗历史,尤其是对药物的过敏史和现有的疾病状态。此外,患者在使用期间需密切关注身体状况,若出现异常反应应及时联系医疗机构。对于肝功能不全、肾功能不全的患者,应谨慎使用,并需进行适当的监护和剂量调整。 4. 总结 帕替西兰作为一种治疗淀粉样变性多发性神经病的药物,在临床应用中显示了一定的疗效。使用该药物时需关注其用法用量、副作用及各项注意事项,以确保治疗过程安全有效。患者应在专业医疗人士的指导下,进行持续的监测与评估,以获得最佳的治疗效果。
已帮助人数924人
2025-06-23 08:27:25
药品问答
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    印度达泊西汀(Dapoxetine)有副作用吗,达泊西汀(Dapoxetine)常见副作用有:1、头晕或眩晕;2、恶心;3、头痛;4、失眠;5、皮肤刺激、刺痛、灼热或麻木感;6、肌肉疼痛或不适;7、心悸;8、高血压;9、消化不良、腹泻或胃部不适。达泊西汀(Dapoxetine)是一种选择性5-羟色胺再摄取抑制剂,通常用于治疗早泄,这是一种性功能障碍,表现为男性无法控制射精,导致性交时间过短,无法满足自己或伴侣的性满足,其疗效如下:1、主要作用是延长男性的性交时间,从而提高性满足;2、通常在服用后30分钟到1小时内开始起效;3、不需要长期使用,通常只在性交前一到两个小时内使用;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。达泊西汀(Dapoxetine)是一种用于治疗男性早泄的药物,它通过延长射精时间来帮助改善患者的性生活质量。许多人在考虑使用达泊西汀时,常常会问:它是否有副作用?本文将对此进行详细探讨。 1. 达泊西汀的基本信息 达泊西汀是一种选择性5-羟色胺再摄取抑制剂(SSRI),首选用药于治疗早泄的男性患者。它的作用机制是通过增强神经传导来延缓射精,从而改善性表现。达泊西汀通常在需要进行性交的前1-3小时服用,能够快速见效。 2. 常见副作用 尽管达泊西汀被认为是相对安全的药物,但仍然可能带来一些副作用。用户常报告的副作用包括头痛、恶心、眩晕、乏力等。这些不适症状通常是暂时的,大多数患者在持续使用后可逐渐适应,副作用逐渐减轻或消失。 3. 少见且严重的副作用 在极少数情况下,达泊西汀可能引发严重的副作用。例如,一些患者报告有心悸、血压异常或严重的过敏反应等情况。如果出现这些严重症状,应及时就医并停止使用该药物。 4. 使用中的注意事项 使用达泊西汀时,患者应遵循医生的指导,避免随意加量或频繁使用。此外,患者在开始用药前应做好详细的身体检查,尤其是有心血管疾病或精神疾病历史的人,必须特别谨慎。 在考虑使用达泊西汀时,了解其潜在副作用是非常重要的。用户应根据医生的建议仔细评估利弊,确保安全有效地管理早泄问题。 [ 详情 ]
    已帮助1153人
    2025-07-31 18:00:02
    图卡替尼(Tukysa)LuciTuca的主要成份是什么,LuciTuca(Tucatinib)主要成份为:图卡替尼。化学名称:(N4-(4-([1,2,4]三唑并[1,5-a]吡啶-7-基氧基)-3-甲基苯基)-N6-(4,4-二甲基-4,5-二氢噁唑-2-基)喹唑啉-4,6-二胺。分子式:C23H25ClFN7O。分子量:469.949。图卡替尼(Tucatinib)是一种新型的抗癌药物,主要用于治疗HER2阳性的乳腺癌。随着对乳腺癌治疗的不断完善,图卡替尼作为一种靶向药物,展现出了良好的疗效和耐受性。同时,它的主要成分及药理机制也引起了广泛关注。本文将详细介绍图卡替尼的主要成分及其在乳腺癌治疗中的应用。 1. 图卡替尼的化学成分 图卡替尼的化学成分是其有效性的重要基础。图卡替尼是一种选择性的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂,它专门针对HER2受体。其化学结构经过精心设计,能够有效抑制HER2通路,从而阻止癌细胞的生长和扩散。 2. 作用机制 图卡替尼的作用机制主要通过抑制HER2的激酶活性来实现。HER2受体在乳腺癌等一些癌症的细胞过度表达,激活后可导致细胞异常增殖。图卡替尼通过结合HER2受体的激酶区域,阻断信号传导,降低肿瘤细胞的生长速度,进而促进肿瘤的缩小和疗效提高。 3. 临床应用 在临床上,图卡替尼主要用于治疗HER2阳性的局部晚期或转移性乳腺癌患者。研究表明,图卡替尼与其他治疗药物(如曲妥珠单抗)联合使用,能够显著提高患者的生存率和缓解率。这一组合疗法特别适用于那些对传统治疗不敏感或出现耐药的患者。 4. 副作用与耐受性 尽管图卡替尼在疗效上表现良好,但也有一些常见的副作用,诸如腹泻、疲劳和皮疹等。大多数患者的副作用相对可控,通常可以通过对症治疗减轻。因此,图卡替尼的耐受性被认为是相对较高的,这也为其在临床应用中提供了更多的可能性。 总体而言,图卡替尼作为一种新兴的靶向药物,凭借其严谨的化学成分和有效的作用机制,为HER2阳性的乳腺癌患者带来了希望。随着研究的深入,相信图卡替尼将在未来的乳腺癌治疗中发挥更加重要的作用。 [ 详情 ]
    已帮助1122人
    2025-07-31 18:05:16
    环丝氨酸胶囊(Seromycin)Coxerin的性状是什么样的,Seromycin(Cycloserine)性状为白色或淡黄色结晶性粉末。环丝氨酸胶囊(Seromycin)是一种重要的结核菌抑制药,主要用于治疗活动性肺结核和肺外结核。其主要成分为环丝氨酸(Cycloserine),这种药物通过抑制细菌的细胞壁合成来发挥作用。本文将详细介绍环丝氨酸胶囊的性状及其药理特征。 1. 药物性质 环丝氨酸是一种白色或类白色结晶性粉末,无臭,味微苦,溶于水。其化学结构使其能够与细菌的某些酶反应,从而影响细菌的生长,这对于治疗耐药性结核菌株至关重要。 2. 药理作用 环丝氨酸通过抑制结核分枝杆菌的细胞壁合成来发挥抗菌作用。它能够阻止肽聚糖的合成,这对于细菌生存和繁殖至关重要。因此,环丝氨酸常与其他抗结核药物联用,以增强疗效,减少耐药性风险。 3. 临床应用 环丝氨酸主要用于治疗活动性肺结核和肺外结核,尤其是在一些耐药性结核患者中。研究表明,结合其他抗生素使用可以有效提高治愈率,同时降低副作用的发生。 4. 使用注意事项 在使用环丝氨酸胶囊时,患者需要注意可能出现的副作用,如头痛、眩晕、消化不良等。此外,对于有精神疾病史的患者,环丝氨酸可能引发或加重其症状,因此在使用前应进行充分的医学评估。 环丝氨酸胶囊作为一款重要的抗结核药物,其独特的作用机制和广泛的临床应用,使其在抗结核治疗中扮演着关键角色。对于患者来说,了解其特性和使用注意事项,有助于促进治疗效果的提升。 [ 详情 ]
    已帮助1353人
    2025-07-31 17:56:12
    金刚马胶囊(Hypower Musli)治疗功效怎样,金刚马(Hypower Musli)是一种保健品,据称具有增强体力和改善性能力的功效,其疗效如下:1、产品对某人有效并不意味着它对另一个人也会产生相同的效果;2、在考虑使用金刚马或任何保健品之前,建议咨询医疗专业人士或医生的建议;该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高,为患者提供了新的机会。金刚马胶囊(Hypower Musli)是一种天然草本补品,近年来受到许多人关注,尤其是在男性健康领域。它声称能够有效治疗阳痿、早泄等性功能障碍问题,同时还提供助勃、延时及改善性冷淡的效果。本文将详细探讨金刚马胶囊的治疗功效以及适用范围,以帮助男性朋友更好地了解这种产品。 1. 金刚马胶囊的成分与作用原理 金刚马胶囊主要以金刚马(Hypower Musli)为核心成分,这是一种传统的草药,被广泛用于增强男性性能力。它含有丰富的生物活性物质,如皂苷、类固醇和氨基酸,这些成分在体内可促进血液循环,提高性器官的血流量,从而增强勃起功能并改善性交体验。 2. 治疗阳痿与早泄的效果 阳痿与早泄是现代男性普遍面临的问题,而金刚马胶囊因其特有的成分和作用,能够有效促进勃起并延长性交时间。研究表明,定期服用金刚马胶囊能够帮助男性调节性功能,显著降低早泄的发生频率,改善性生活质量。 3. 延时与助勃的效果 除了治疗阳痿和早泄,金刚马胶囊还具备一定的助勃和延时效果。其成分可通过调节身体的生理反应,使男性在性行为中保持更强的勃起状态,从而满足伴侣的需求。此外,延长性生活的时间也增强了双方的亲密感,因此备受推崇。 4. 改善性冷淡与性功能障碍 现代社会中,由于压力和生活习惯的影响,很多男性会出现性冷淡现象。金刚马胶囊可以调节内分泌,改善性欲,帮助男性恢复对性生活的兴趣。它能够有效改善性功能障碍,缓解情绪压力,为男性带来积极的心理效果。 总体来说,金刚马胶囊(Hypower Musli)作为一种草本补品,对男性的性健康问题具有一定的治疗效果。通过改善阳痿、早泄,助勃和延时等方面的表现,它帮助男性重新找回自信,享受美好的性生活。在使用任何补品之前,建议咨询专业医生的意见,以确保安全和有效。 [ 详情 ]
    已帮助1368人
    2025-07-31 17:48:48
    尼达尼布治疗间质性肺炎效果好吗,尼达尼布(Nintedanib)其主要疗效包括:1.被批准用于治疗IPF,这种疾病特点是肺组织中的疤痕化和纤维化。尼达尼布可以减缓疾病的进展,减少肺功能下降的速度,改善患者的生活质量。2.在一些系统性硬皮病患者中,肺部也可能受到影响,引发间质性肺疾病。尼达尼布可以用于治疗这些患者,减缓疾病的进展。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。尼达尼布是一种口服小分子靶向药物,近年来在特发性肺纤维化及其他间质性肺炎的治疗中引起了广泛关注。通过抑制成纤维细胞的增生和纤维化进程,尼达尼布显示出一定的疗效。那么,尼达尼布对于间质性肺炎的治疗效果到底如何? 1. 尼达尼布的作用机制 尼达尼布的作用机制主要是通过抑制多种生长因子的信号传导通路,尤其是成纤维细胞生长因子(FGF)、血小板源性生长因子(PDGF)和转化生长因子β(TGF-β)。这些生长因子在纤维化的进展中扮演着重要角色,尼达尼布通过抑制这些因子的活性,能够减缓肺组织的纤维化进程,从而帮助改善患者的肺功能。 2. 临床研究证明疗效 多项临床研究表明,尼达尼布在特发性肺纤维化患者中的疗效显著。在一个大型临床试验中,接受尼达尼布治疗的患者相比于安慰剂组,其肺功能下降的速度显著减缓。这意味着,尼达尼布可以在一定程度上延缓疾病的进展,提高患者的生存质量。 3. 副作用与耐受性 尼达尼布的治疗虽然有效,但也伴随着一定的副作用。常见副作用包括胃肠道不适(如腹泻、恶心)、肝功能异常等。因此,在治疗过程中需要定期监测患者的肝功能以及其他相关指标,以确保安全用药。在多数情况下,患者能够较好地耐受尼达尼布的治疗。 4. 未来的研究方向 尽管尼达尼布在特发性肺纤维化和其他间质性肺炎的治疗中表现出色,但目前的研究仍在不断推进。未来的研究可能会集中在尼达尼布与其他治疗方法的联合使用、不同患者群体的个体化治疗方案以及长期治疗的效果评估等方面。随着临床数据的积累,尼达尼布在肺病治疗领域的应用前景值得期待。 总体来说,尼达尼布对间质性肺炎的治疗效果良好,特别是在特发性肺纤维化患者中已经得到了验证。尽管存在一些副作用,但其在延缓疾病进展、改善患者生活质量方面的作用,使其成为当前疾病管理中的重要药物。随着对其疗效和安全性的深入研究,尼达尼布将可能为更多的间质性肺炎患者带来希望。 [ 详情 ]
    已帮助1385人
    2025-07-31 17:44:11
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