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戈洛迪森 golodirsen

全部名称:
Vyondys 53
适应人群:
是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
规格:
100mg/2mL;50mg/mL
剂型:
注射液
厂家:
美国Sarepta Therapeutics, Inc
有效期:
24个月
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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

戈洛迪森 golodirsen的说明

戈洛迪森(golodirsen)主要适用于由DMD基因中的外显子跳跃突变引起的杜克肌营养不良症(DMD)患者。这些患者通常表现出肌球蛋白的缺失,导致肌肉萎缩和无力等症状。

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戈洛迪森 golodirsen说明书概述

  通用名:golodirsen

  商品名:Vyondys 53

  全部名称:Vyondys 53,golodirsen

  适应症

  VYONDYS 53是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃。

  用法用量

  开始前测量肾小球滤过率。

  每周一次,每公斤30毫克。

  在35至60分钟内静脉输注。

  给药前需要稀释。

  规格

  100mg/2mL;50mg/mL

  不良反应

  最常见的不良反应(发生率≥20%,高于安慰剂)为头痛,发热,跌倒,腹痛,鼻咽炎,咳嗽,呕吐和恶心。

  禁忌

  没有

  注意事项

  超敏反应:接受VYONDYS 53治疗的患者发生超敏反应,包括皮疹,发热,瘙痒,荨麻疹,皮炎和皮肤脱落。如果发生超敏反应,请采取适当的医疗措施,并考虑减慢输注速度或中断VYONDYS 53疗法。

  肾脏毒性:根据动物数据,可能会引起肾脏毒性。应监测肾功能;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

  贮藏

  将VYONDYS 53存放在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。 存放在原始纸箱中,直到准备使用以避光。

  作用机制

  Golodirsen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合,从而导致在具有易发生第53外显子跳跃的遗传突变的患者的mRNA加工过程中将此exon排除在外。 外显子53跳跃的目的是在具有适合外显子53跳跃的遗传突变的患者中产生内部截短的肌营养不良蛋白。

  安全与疗效

  Vyondys 53的加速批准是基于接受治疗的患者骨骼肌中的肌萎缩蛋白水平升高的替代终点。FDA认为,申请中肌萎缩蛋白水平升高有可能合理预测DMD患者的临床效益。

  在一项临床研究中,研究者评估了Vyondys 53的有效性。研究分两个部分,第一部分纳入了12名杜氏肌营养不良患者,其中8人接受了Vyondys 53治疗,4人接受安慰剂治疗。第二部分又额外纳入了13名未接受过该药治疗的患者。在研究中,患者接受48周及更长时间的Vyondys 53治疗后,抗肌萎缩蛋白的平均水平从基线时正常水平的0.01%提高到正常水平的1.02%。



药品文章
戈洛迪森(golodirsen)的适应症、用药注意事项及禁忌,戈洛迪森(Golodirsen)适应证为杜克肌营养不良症(DMD)患者,经证实肌营养不良蛋白基因发生基因突变。这些患者肌肉萎缩和无力,戈洛迪森作为处方药,通过促进缺失的外显子剪切和连接,产生较小的蛋白质以缓解症状。戈洛迪森(Golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症的药物,使用时需注意监测肝功能、出血风险、过敏反应和肾脏功能等。避免与其他药物同时使用,禁用人群包括过敏者、肾功能不全者、低钙血症者和儿童等。遵循医生建议,密切观察不良反应,以确保药物的有效性和安全性。戈洛迪森(golodirsen)是一种创新的药物,专门用于治疗已确诊具有特定基因突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。尤其是针对那些适合进行外显子53跳跃的患者,这种药物提供了一种新的治疗选择。本文将详细介绍戈洛迪森的适应症、用药注意事项以及禁忌,以帮助患者和医务人员更好地理解和使用这一药物。 1. 适应症 戈洛迪森被批准用于治疗杜氏肌营养不良症,这是一种由于DMD基因突变引起的遗传性肌肉萎缩性疾病。具体而言,戈洛迪森适用于那些已确诊为DMD基因突变且符合外显子53跳跃的患者。通过促使肌肉细胞产生功能性肌营养不良蛋白,戈洛迪森有望减缓肌肉功能的丧失,提高患者的生活质量。 2. 用药注意事项 在使用戈洛迪森时,患者及其家属需十分注意用药方案,遵循医师的指导。药物应按推荐剂量规律服用,切勿随意调整剂量。在用药前,建议患者进行全面的身体检查,尤其是肝功能、肾功能等,以排除不适合用药的潜在风险。此外,患者在用药期间需定期复诊,以便于观察药效及可能的副作用。 3. 不良反应 戈洛迪森的使用可能伴随一些不良反应,包括但不限于注射部位反应、恶心、疲劳和肌肉疼痛等。部分患者可能会出现更为严重的过敏反应。因此,在用药后需密切关注身体反应,如发现明显不适,需及时与医生联系并进行相关检查。 4. 禁忌 某些患者群体不适合使用戈洛迪森。包括对戈洛迪森或其成分过敏的患者,以及有严重的肝肾疾病患者。此外,孕妇和哺乳期妇女应谨慎使用,需权衡用药的必要性与可能的风险。在用药前务必告知医生相关的病史和现用药物,以避免药物间的相互作用。 综上所述,戈洛迪森为符合条件的杜氏肌营养不良症患者提供了新的治疗希望。其独特的作用机制和适应症让患者能够更好地应对这一严重的遗传性疾病。使用过程中必须严密遵循医嘱,注意不良反应和禁忌,以确保用药安全。希望通过本文的介绍,能够为患者及其家庭提供有价值的参考。
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