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戈洛迪森 golodirsen

全部名称:
Vyondys 53
适应人群:
是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
规格:
100mg/2mL;50mg/mL
剂型:
注射液
厂家:
美国Sarepta Therapeutics, Inc
有效期:
24个月
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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

戈洛迪森 golodirsen的说明

戈洛迪森(golodirsen)主要适用于由DMD基因中的外显子跳跃突变引起的杜克肌营养不良症(DMD)患者。这些患者通常表现出肌球蛋白的缺失,导致肌肉萎缩和无力等症状。

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戈洛迪森 golodirsen说明书概述

  通用名:golodirsen

  商品名:Vyondys 53

  全部名称:Vyondys 53,golodirsen

  适应症

  VYONDYS 53是一种反义寡核苷酸,适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃。

  用法用量

  开始前测量肾小球滤过率。

  每周一次,每公斤30毫克。

  在35至60分钟内静脉输注。

  给药前需要稀释。

  规格

  100mg/2mL;50mg/mL

  不良反应

  最常见的不良反应(发生率≥20%,高于安慰剂)为头痛,发热,跌倒,腹痛,鼻咽炎,咳嗽,呕吐和恶心。

  禁忌

  没有

  注意事项

  超敏反应:接受VYONDYS 53治疗的患者发生超敏反应,包括皮疹,发热,瘙痒,荨麻疹,皮炎和皮肤脱落。如果发生超敏反应,请采取适当的医疗措施,并考虑减慢输注速度或中断VYONDYS 53疗法。

  肾脏毒性:根据动物数据,可能会引起肾脏毒性。应监测肾功能;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

  贮藏

  将VYONDYS 53存放在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。 存放在原始纸箱中,直到准备使用以避光。

  作用机制

  Golodirsen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合,从而导致在具有易发生第53外显子跳跃的遗传突变的患者的mRNA加工过程中将此exon排除在外。 外显子53跳跃的目的是在具有适合外显子53跳跃的遗传突变的患者中产生内部截短的肌营养不良蛋白。

  安全与疗效

  Vyondys 53的加速批准是基于接受治疗的患者骨骼肌中的肌萎缩蛋白水平升高的替代终点。FDA认为,申请中肌萎缩蛋白水平升高有可能合理预测DMD患者的临床效益。

  在一项临床研究中,研究者评估了Vyondys 53的有效性。研究分两个部分,第一部分纳入了12名杜氏肌营养不良患者,其中8人接受了Vyondys 53治疗,4人接受安慰剂治疗。第二部分又额外纳入了13名未接受过该药治疗的患者。在研究中,患者接受48周及更长时间的Vyondys 53治疗后,抗肌萎缩蛋白的平均水平从基线时正常水平的0.01%提高到正常水平的1.02%。



药品文章
戈洛迪森(golodirsen)的药物禁忌说明,戈洛迪森(Golodirsen)禁忌包括过敏、严重肝异常、出血性疾病、严重过敏反应和严重肌无力症状。该药是治疗DMD的处方药,仅用于外显子53跳跃患者。使用时需遵循医嘱,并定期监测。不能治愈,只能缓解症状。同时需配合其他治疗和护理。戈洛迪森(golodirsen)是一种专门用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,特别适用于那些具有已确诊DMD基因突变并适合外显子53跳跃的患者。虽然这款药物为许多患者带来了新的希望,但在使用过程中需要注意一定的禁忌,以确保患者的健康和安全。本文将对此进行详细说明。 1. 使用禁忌概述 戈洛迪森的使用禁忌主要包括对该药物成分过敏的患者。如果患者曾对戈洛迪森或其任何辅料有过敏反应,切不可使用此药。此外,存在严重肾功能不全的患者也应避免使用该药物,因为药物的代谢和排泄可能受到影响。 2. 合并症患者的注意事项 对于合并有其他疾病的患者,例如心脏病、肝功能障碍等,应在专业医师指导下使用戈洛迪森。这些患者可能需要额外监测,以确保药物不会加重其原有健康问题。 3. 孕妇和哺乳期女性的使用 戈洛迪森在孕妇及哺乳期女性中的安全性尚未得到充分验证,因此建议这类女性在使用该药物之前,务必与医疗专业人员深入沟通,以评估风险和收益。 4. 其他药物的相互作用 在服用戈洛迪森前,患者应告知医生其正在使用的所有其他药物。一些药物可能会与戈洛迪森产生相互作用,从而影响药效或增加副作用风险。因此,保持良好的沟通非常重要。 戈洛迪森为DMD患者提供了一种新的治疗选择,但在使用过程中应高度重视各种禁忌和注意事项。确保遵循医生的指导和定期检查,不仅可以提高治疗效果,也能最大限度地降低风险,保障患者的身体健康和生活质量。
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