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戈洛迪森 golodirsen
副作用
戈洛迪森 golodirsen的副作用
最常见的不良反应(发生率≥20%,高于安慰剂)为头痛,发热,跌倒,腹痛,鼻咽炎,咳嗽,呕吐和恶心。
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戈洛迪森(golodirsen)的用法用量及副作用
戈洛迪森(golodirsen)的用法用量及副作用,戈洛迪森(Golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间,需要定期监测肝功能、出血情况,并注意避免过度运动。如果出现过敏反应,应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导,以确保药物的有效性和安全性。戈洛迪森(golodirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,尤其适用于那些经确诊为具有符合外显子53跳跃的基因突变的患者。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,导致肌肉逐渐弱化和萎缩,而戈洛迪森通过针对特定的基因突变提供了一种希望的治疗选择。本文将详细介绍戈洛迪森的用法用量及副作用。 1. 用法用量 戈洛迪森通常以注射的形式给药,患者需在医务人员的指导下进行。推荐的剂量为每周一次,剂量为30毫克/千克体重。患者在使用戈洛迪森之前,必须进行全面的医学评估,以确保其适合此药物疗法。此外,医生可能根据患者的个体情况和治疗反应进行剂量调整。 2. 使用注意事项 在使用戈洛迪森的过程中,患者需要监测其肝功能,因为该药物可能对肝脏造成一定的影响。定期进行肝功能检查是必要的。如果出现不适或异常的肝功能指标,患者应及时向医生报告,并进行相应的处理。同时,戈洛迪森不适用于所有类型的DMD患者,仅适用于外显子53跳跃的基因突变者,因此在使用前应进行基因检测。 3. 副作用 戈洛迪森可能会导致一些副作用,包括但不限于注射部位反应(如红肿、疼痛)、头痛、发热、恶心等。在临床研究中,部分患者也报告了轻微的肝功能异常和肌肉不适等情况。虽然大多数副作用为轻微且短暂的,但患者在治疗过程中仍需密切关注自身的身体反应,并与医疗团队保持沟通。 4. 总结 戈洛迪森为适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择。通过适当的用法用量及对副作用的监测,患者有望在病症管理中获得积极的发展。治疗仍需在医生的监督下进行,以确保用药的安全性和有效性。希望本文对患者及其家属能够提供帮助和指导。
已帮助人数1391人
2025-11-03 11:31:53
戈洛迪森(golodirsen)国内上市时间
戈洛迪森(golodirsen)国内上市时间,戈洛迪森(Golodirsen)在美国的上市时间是2019年12月,目前国内未上市。戈洛迪森(golodirsen)作为一种新型治疗药物,主要用于改善杜氏肌营养不良症(DMD)患者的病情,特别是那些基因突变适合外显子53跳跃的患者。随着该药物在国内的逐步推广,越来越多的患者和家属对其上市时间和相关信息表现出浓厚的兴趣。 1. 背景介绍 杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男孩,导致渐进性的肌肉无力和萎缩。近年来,随着基因治疗技术的发展,针对DMD的治疗方案不断涌现,戈洛迪森便是其中的重要一员。该药物通过促使外显子跳跃,帮助患者在一定程度上减少基因突变所带来的负面影响。 2. 戈洛迪森的作用机制 戈洛迪森的作用机制主要是通过抗寡核苷酸策略,促使患者体内肌肉细胞产生功能性肌钙蛋白D,弥补由DMD基因突变造成的缺陷。这种药物的使用为适合外显子53跳跃的DMD患者带来了新的希望,能够延缓病情的进展,提高患者的生活质量。 3. 国内上市时间 戈洛迪森在国际市场上取得了重要进展,受到广泛关注。在中国市场的正式上市时间仍然是患者和科研人员关注的焦点。目前,相关的临床试验和评估工作正在积极进行中,预计在不久的将来,将会有更明确的上市时间安排。具体的上市时间受多个因素影响,包括监管审批流程、临床数据的收集与分析等。 4. 未来展望 随着戈洛迪森在我国的即将上市,DMD患者的治疗方案将会更加丰富,尤其是那些适合外显子53跳跃的患者。希望未来更多的新药和治疗方法能够相继问世,为更多的DMD患者提供救助,改善他们的生活质量,助力他们更好地面对生活中的挑战。 随着科学的进步和医药研发的不断深入,戈洛迪森的上市不仅为患者带来了新的希望,也为杜氏肌营养不良症的治疗开辟了新的道路。希望在不久的将来,患者可以通过这一新药获得更好的治疗效果。
已帮助人数1346人
2025-10-08 17:29:24
戈洛迪森(golodirsen)的适应症、用药注意事项及禁忌
戈洛迪森(golodirsen)的适应症、用药注意事项及禁忌,戈洛迪森(Golodirsen)适应证为杜克肌营养不良症(DMD)患者,经证实肌营养不良蛋白基因发生基因突变。这些患者肌肉萎缩和无力,戈洛迪森作为处方药,通过促进缺失的外显子剪切和连接,产生较小的蛋白质以缓解症状。戈洛迪森(Golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症的药物,使用时需注意监测肝功能、出血风险、过敏反应和肾脏功能等。避免与其他药物同时使用,禁用人群包括过敏者、肾功能不全者、低钙血症者和儿童等。遵循医生建议,密切观察不良反应,以确保药物的有效性和安全性。戈洛迪森(golodirsen)是一种创新的药物,专门用于治疗已确诊具有特定基因突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。尤其是针对那些适合进行外显子53跳跃的患者,这种药物提供了一种新的治疗选择。本文将详细介绍戈洛迪森的适应症、用药注意事项以及禁忌,以帮助患者和医务人员更好地理解和使用这一药物。 1. 适应症 戈洛迪森被批准用于治疗杜氏肌营养不良症,这是一种由于DMD基因突变引起的遗传性肌肉萎缩性疾病。具体而言,戈洛迪森适用于那些已确诊为DMD基因突变且符合外显子53跳跃的患者。通过促使肌肉细胞产生功能性肌营养不良蛋白,戈洛迪森有望减缓肌肉功能的丧失,提高患者的生活质量。 2. 用药注意事项 在使用戈洛迪森时,患者及其家属需十分注意用药方案,遵循医师的指导。药物应按推荐剂量规律服用,切勿随意调整剂量。在用药前,建议患者进行全面的身体检查,尤其是肝功能、肾功能等,以排除不适合用药的潜在风险。此外,患者在用药期间需定期复诊,以便于观察药效及可能的副作用。 3. 不良反应 戈洛迪森的使用可能伴随一些不良反应,包括但不限于注射部位反应、恶心、疲劳和肌肉疼痛等。部分患者可能会出现更为严重的过敏反应。因此,在用药后需密切关注身体反应,如发现明显不适,需及时与医生联系并进行相关检查。 4. 禁忌 某些患者群体不适合使用戈洛迪森。包括对戈洛迪森或其成分过敏的患者,以及有严重的肝肾疾病患者。此外,孕妇和哺乳期妇女应谨慎使用,需权衡用药的必要性与可能的风险。在用药前务必告知医生相关的病史和现用药物,以避免药物间的相互作用。 综上所述,戈洛迪森为符合条件的杜氏肌营养不良症患者提供了新的治疗希望。其独特的作用机制和适应症让患者能够更好地应对这一严重的遗传性疾病。使用过程中必须严密遵循医嘱,注意不良反应和禁忌,以确保用药安全。希望通过本文的介绍,能够为患者及其家庭提供有价值的参考。
已帮助人数1375人
2025-10-07 10:05:22
戈洛迪森(golodirsen)在国内上市了吗
戈洛迪森(golodirsen)在国内上市了吗,戈洛迪森(Golodirsen)在美国的上市时间是2019年12月,目前国内未上市。戈洛迪森(golodirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)特定类型的创新药物,主要针对已确诊为基因突变且适合外显子53跳跃的患者。目前,相关的上市进展备受关注,患者和家庭对其可及性充满期待。本文将逐步探讨戈洛迪森在国内的上市情况及其潜在影响。 1. 戈洛迪森的研发背景 戈洛迪森是一种针对DMD患者的反义寡核苷酸药物,旨在通过促成外显子跳跃,恢复肌肉内缺失的蛋白质合成。DMD是一种严重的遗传性疾病,通常在儿童时期显现,患者肌肉逐渐弱化,导致运动能力丧失。戈洛迪森专注于外显子53的跳跃,为那些适合这一治疗方案的患者提供了新的希望。 2. 国内上市进展 截至目前,戈洛迪森在国内的上市进展仍处于相对缓慢的状态。虽然在一些国际市场上已经获得批准,但由于中国的药品监管政策及市场准入要求,这一药物在国内的具体上市时间尚未确定。研发和上市过程中的各类审核与评估,使得该药物的普及面临一定挑战。 3. 患者的期待与需求 对于已确诊为DMD且适合外显子53跳跃的患者来说,戈洛迪森的上市意味着希望和改变。许多患者及其家庭期待能够通过这一治疗改善生活质量,延缓疾病进程。目前患者仍需依赖于临床试验或者海外购买等方式,面临药物获取的难题。 4. 政策支持与未来展望 为了促进创新药物的研发和上市,我国相关政策日益完善。尤其在罕见病领域,政府也在积极寻求加快审评流程,以便让更多患者早日受益于新疗法。未来,戈洛迪森及其他相关药物的上市将大大改善DMD患者的治疗选择,提升其生活质量,社会各界对此充满希望。 戈洛迪森(golodirsen)针对DMD患者的独特治疗机制和潜在效果,使其成为备受瞩目的药物。尽管在国内的上市进展尚未明确,但其未来的市场前景和对患者的积极影响不容忽视。希望随着政策的支持和研发的推进,更多的患者能早日获得这一宝贵的治疗选择。
已帮助人数1533人
2025-09-18 15:50:28
药品问答
问
戈洛迪森(golodirsen)儿童用药需要注意什么
答
戈洛迪森(golodirsen)儿童用药需要注意什么,戈洛迪森(Golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症的药物,使用时需注意监测肝功能、出血风险、过敏反应和肾脏功能等。避免与其他药物同时使用,禁用人群包括过敏者、肾功能不全者、低钙血症者和儿童等。遵循医生建议,密切观察不良反应,以确保药物的有效性和安全性。戈洛迪森(Golodirsen)是一种用于治疗特定类型的杜氏肌营养不良症(DMD)儿童的药物,特别是针对那些已确诊具有外显子53基因突变的患者。在使用这一药物时,家长和护理人员需特别注意多个方面,以确保用药的安全性和有效性。本文将逐一详细介绍戈洛迪森儿童用药所需注意的事项。 1. 用药适应症 戈洛迪森专门用于治疗已确诊为DMD并且符合外显子53跳跃标准的儿童。在决定使用该药物之前,医生会进行详尽的基因检测以确保患者适合接受该治疗。家长应确保儿童的诊断和基因特征与医师的建议一致,避免误用。 2. 剂量与给药方式 戈洛迪森的剂量需要根据患者的体重和年龄进行准确调整,通常采用静脉注射的方式给药。家长需仔细遵循医生的用药指导,不可擅自更改剂量或给药频率。同时,应确保药物在给药前的存放和准备过程符合医疗规范,避免影响药效。 3. 不良反应监测 与所有药物一样,戈洛迪森可能引起一定的不良反应。家长应密切关注儿童在用药后的反应,包括但不限于注射部位反应、心血管症状、肝功能异常等。在出现任何异常情况时,应及时联系医生进行评估和处理。 4. 随访与评估 使用戈洛迪森治疗的儿童需要定期进行随访和评估,以监测病情变化和治疗效果。医生会通过各种评估手段,包括血液检查和肌肉功能测试,来判断药物的有效性及安全性。家长应积极参与并配合随访工作,确保儿童能在最佳状态下接受治疗。 戈洛迪森作为一种针对特定DMD基因突变的治疗药物,在用药过程中需全面考虑多方面的因素,以确保儿童的用药安全与疗效。家长和监护人在医生指导下进行全面的理解和执行,将有助于儿童更好地应对这一疾病。
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已帮助1469人
2025-10-22 17:47:39
问
戈洛迪森(golodirsen)有副作用吗
答
戈洛迪森(golodirsen)有副作用吗,戈洛迪森(Golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间,需要定期监测肝功能、出血情况,并注意避免过度运动。如果出现过敏反应,应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导,以确保药物的有效性和安全性。戈洛迪森(golodirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的新药,特别针对已确诊的基因突变并适合外显子53跳跃的患者。尽管戈洛迪森显示出一定的临床疗效,但患者在使用该药物时也需关注可能的副作用。本文将深入探讨戈洛迪森的副作用及其管理。 1. 副作用概述 戈洛迪森的副作用主要包括轻微和中等程度的症状。临床试验表明,使用该药物的患者有时会出现注射部位反应、头痛、疲劳等不良反应。这些副作用通常在治疗初期更为明显,但随着时间的推移,许多患者能够逐渐适应。 2. 监测与管理 为了有效应对戈洛迪森的副作用,患者需要在治疗过程中接受定期监测。这包括医生对患者的身体状况进行评估,如观察肌肉功能和心脏健康等。此外,医护人员可以根据患者的反应和具体情况调整用药方案,以减少不良反应的发生。 3. 罕见副作用 虽然大多数副作用都是轻微的,但在极少数情况下,一些患者可能会经历罕见的严重副作用。例如,心血管问题或过敏反应等。这些情况需要立即就医并进行适当处理,因此患者及其家属应提高警惕,及时联系医疗团队。 4. 患者支持与咨询 在使用戈洛迪森的过程中,患者不仅需要医生的指导,还可以寻求来自患者支持组织的帮助。这些组织通常提供有关药物、副作用及管理策略的信息,帮助患者更好地应对治疗过程中的挑战。 总的来说,戈洛迪森在治疗适合外显子53跳跃的DMD患者中显示出了希望,但患者在使用该药物时需要谨慎对待其可能的副作用。通过适当的监测与支持,很多患者能够在改善健康的同时,最大限度地降低副作用的影响。
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已帮助1038人
2025-10-19 10:44:39
问
戈洛迪森(golodirsen)有哪些禁忌
答
戈洛迪森(golodirsen)有哪些禁忌,戈洛迪森(Golodirsen)禁忌包括过敏、严重肝异常、出血性疾病、严重过敏反应和严重肌无力症状。该药是治疗DMD的处方药,仅用于外显子53跳跃患者。使用时需遵循医嘱,并定期监测。不能治愈,只能缓解症状。同时需配合其他治疗和护理。戈洛迪森(Golodirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)患者的治疗药物,尤其适用于那些已确诊含有特定基因突变且适合外显子53跳跃的患者。在使用此药物时,需了解其禁忌,以确保安全和有效的治疗效果。 1. 对药物成分过敏者禁用 戈洛迪森的成分中可能包含一些患者对其过敏的物质。因此,对于已知对戈洛迪森或其辅助成分有过敏反应的患者,使用时必须非常谨慎,建议避免使用该药物并寻找其他替代疗法。 2. 严重肝功能损害患者禁忌 肝脏是药物代谢的重要器官,严重肝功能不全的患者可能无法有效清除体内的药物,有可能导致体内药物浓度过高,从而增加毒副作用的风险。因此,患有严重肝损伤的患者在使用戈洛迪森前需充分评估并遵循医生的建议。 3. 与某些药物的相互作用 戈洛迪森可能与某些常见药物产生不良相互作用,例如影响肝脏代谢的药物或对肾脏造成压力的药物。患者在使用戈洛迪森的同时需警惕与其他药物的合并使用,最好在医生指导下进行,以避免潜在的不良反应。 4. 孕期及哺乳期的使用禁忌 目前对戈洛迪森在孕期及哺乳期的安全性尚未有充分的数据支持。因此,对于怀孕或哺乳的女性患者,使用戈洛迪森应谨慎,最好在医生的指导下做出决策,以避免对胎儿或婴儿造成潜在风险。 综合来看,戈洛迪森作为一种新兴的治疗药物,在带给杜氏肌营养不良症患者希望的同时,也需注意其禁忌与风险。患者在使用药物前,应与专业医生充分沟通,以确保安全和药物的最佳效果。
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已帮助1451人
2025-09-29 11:14:28
问
戈洛迪森(golodirsen)印度仿制药多少钱一盒
答
戈洛迪森(golodirsen)印度仿制药多少钱一盒,戈洛迪森(Golodirsen)的代购价格为22311元,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。戈洛迪森(golodirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)的创新药物,专门用于治疗因DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者。随着这种药物在市场上的逐渐普及,许多患者及其家属开始关注其价格,尤其是印度仿制药的价格。在本文中,我们将探讨戈洛迪森的印度仿制药价格以及它对患者的意义。 1. 戈洛迪森的药物背景 戈洛迪森是一种特定的抗寡核苷酸,旨在通过调整基因表达来恢复缺失的肌肉蛋白,从而减缓DMD患者的病情进展。该药物能够针对特定的基因突变,提供了一种新的治疗选择,给许多患者带来了希望。 2. 印度仿制药的市场现状 由于戈洛迪森的研发和生产成本较高,原研药的价格通常不菲。为了满足市场需求,印度制药公司开始生产其仿制药。印度的仿制药以其相对低廉的价格和较高的可获得性,逐渐成为患者的重要选择。 3. 印度仿制药的价格 根据2023年的资料,戈洛迪森的印度仿制药价格大约在每盒人民币2000元到4000元之间,具体价格可能因生产厂家和销售渠道而有所不同。这一价格相较于原研药,普遍具有较大的优势,使得更多患者能够承担得起。 4. 对患者的影响 戈洛迪森的仿制药价格降低了患者的经济负担,提升了他们的治疗可及性。这对杜氏肌营养不良症患者来说,意味着他们能够更早开始治疗,从而在一定程度上改善生活质量,提高生存率。此外,随着医疗技术的进步和更多仿制药的推出,患者的选择将会越来越多样化。 总的来说,戈洛迪森(golodirsen)作为针对DMD的一项重要创新药物,其印度仿制药的问世,为广大患者带来了福音。经济适用的价格不仅降低了患者的治疗成本,还为更多家庭带来了希望,期待未来在DMD治疗领域能够取得更大突破。
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已帮助1085人
2025-09-08 12:51:20
问
戈洛迪森(golodirsen)治疗作用怎么样
答
戈洛迪森(golodirsen)治疗作用怎么样,戈洛迪森(Golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症(DMD)的药物,通过增加肌球蛋白的生产来帮助治疗DMD。戈洛迪森的作用机制是一种外显子跳跃治疗药物,可促进DMD患者缺失的外显子的剪切和连接,并在翻译过程中产生相对较小的蛋白质。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。戈洛迪森(Golodirsen)是一种新兴的药物,专门用于治疗已确诊为杜氏肌营养不良症(DMD)且具有外显子53基因突变的患者。DMD是一种严重的遗传性肌肉疾病,随着时间的推移,它会导致肌肉逐渐退化和虚弱,最终影响患者的独立生活能力。戈洛迪森通过跳跃外显子的方式来恢复缺失的蛋白质功能,为患者带来了新的希望。 1. 戈洛迪森的作用机制 戈洛迪森是一种寡核苷酸药物,旨在针对DMD中缺失的特定外显子。通过特异性地结合到缺失的外显子上,它能够促进肌肉细胞产生一种功能性增强型肌营养不良蛋白(dystrophin),从而改善肌肉的结构和功能。这种“外显子跳跃”技术为许多DMD患者提供了新的治疗选择,尤其是那些不能使用常规治疗方案的患者。 2. 临床研究结果 在多项临床研究中,戈洛迪森显示出良好的安全性和耐受性。经过一段时间的治疗,患者的肌肉功能和力量有了显著改善,尤其是在步态和日常活动能力方面。同时,数据还显示,使用戈洛迪森的患者在肌肉强度和功能测试中优于安慰剂组。这些结果为戈洛迪森的临床应用打下了坚实的基础。 3. 适应症与患者选择 戈洛迪森仅适用于已确诊为DMD且有外显子53突变的患者。在选择合适的患者时,医生会考虑患者的基因检测结果,以及当前的健康状况和肌肉功能。这种精准治疗的特性使得戈洛迪森能够在一定范围内提高疗效,最大程度地发挥其治疗优势。 4. 副作用与监测 尽管戈洛迪森在临床试验中表现出良好的耐受性,但仍可能引发一些副作用。例如,部分患者可能会出现注射部位反应、头痛或转氨酶升高等。因此,医生在治疗过程中需要对患者进行定期的监测,以便及时发现并处理潜在的副作用,确保治疗的安全性。 戈洛迪森为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。尽管仍需更多的临床数据显示其长期效果和安全性,但这一新药物的推出无疑为该病患者提供了新的治疗选择,展现了基因治疗的广阔前景。未来的研究与临床实践将帮助我们更好地理解和运用戈洛迪森,为患者改善生活质量。
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已帮助1383人
2025-07-27 18:06:12
问
戈洛迪森(golodirsen)作用是什么
答
戈洛迪森(golodirsen)作用是什么,戈洛迪森(Golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症(DMD)的药物,通过增加肌球蛋白的生产来帮助治疗DMD。戈洛迪森的作用机制是一种外显子跳跃治疗药物,可促进DMD患者缺失的外显子的剪切和连接,并在翻译过程中产生相对较小的蛋白质。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。戈洛迪森(golodirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)的新型治疗药物,专门用于那些经过确诊为具有特定基因突变且适合外显子53跳跃的患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,影响到青少年和年轻成人,导致渐进性肌肉无力。戈洛迪森的出现为这一领域带来了新的希望,尤其是为那些符合使用条件的患者。 1. 什么是戈洛迪森 戈洛迪森是一种合成的反义寡核苷酸(ASO),它通过改变RNA的处理方式来帮助恢复肌肉中缺失的蛋白质功能。它专注于修复因特定基因突变而导致的点突变,从而使得肌肉能够生产足够的二型肌肉蛋白(dystrophin),这种蛋白对于维持肌肉细胞的结构和功能至关重要。 2. 治疗适应症 戈洛迪森的治疗适应症主要针对已确诊为杜氏肌营养不良症并且基因突变符合外显子53跳跃的患者。这意味着并不是所有DMD患者都适合使用此药,医生需要通过基因检测来确认突变类型,以评估患者的治疗适用性。 3. 治疗效果 临床试验结果显示,戈洛迪森的使用可以显著改善患者的肌肉功能。患者在接受治疗后,其部分肌肉力量和功能得到了改善,部分患者表现出运动能力的提升。此外,药物的安全性也通过试验得到了验证,副作用相对较小,使得患者的整体生活质量得以提高。 4. 未来展望 戈洛迪森的上市为杜氏肌营养不良症的治疗开辟了新的方向,尽管仍有许多挑战待克服,如药物的长期效果和适用性等问题,但它标志着科研人员在基因治疗领域的持续努力和突破。随着对DMD理解的深入以及新技术的应用,未来有望为更多患者提供有效的治疗方案。 戈洛迪森的出现为杜氏肌营养不良症的患者带来了新的希望,它不仅改善了患者的生存质量,也为其他遗传性疾病的治疗提供了新的思路。随着医学科技的不断进步,期待未来能有更多创新药物帮助更多患者战胜疾病。
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已帮助1009人
2025-07-16 10:38:17
问
戈洛迪森(golodirsen)的副作用是什么
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戈洛迪森(golodirsen)的副作用是什么,戈洛迪森(Golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间,需要定期监测肝功能、出血情况,并注意避免过度运动。如果出现过敏反应,应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导,以确保药物的有效性和安全性。戈洛迪森(golodirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,特别适用于那些已经确诊为具有外显子53跳跃的基因突变患者。尽管这种药物为DMD患者带来了新的治疗选择,但其副作用也备受关注。本文将详细探讨戈洛迪森的副作用,以帮助患者和医生更好地了解这一治疗方案。 1. 常见副作用 在临床研究中,戈洛迪森的使用最常见的副作用包括注射部位反应、头痛、恶心和疲劳。这些副作用通常是轻度至中度的,患者在接受治疗期间可能会感觉到局部的不适或全身的不适,然而这些症状通常能够随着时间推移而逐渐减轻。 2. 罕见副作用 虽然戈洛迪森的常见副作用相对较轻,但也有一些罕见的副作用需要注意。例如,患者可能会出现肝功能异常或者免疫系统反应等问题。医生会在患者使用该药物期间定期监测肝功能,以尽早发现并处理任何不适。 3. 过敏反应 部分患者在使用戈洛迪森过程中可能会经历过敏反应,表现为皮疹、瘙痒或呼吸困难等症状。如果患者出现这些严重的不适,应立即就医。及时的医治有助于防止过敏反应的进一步恶化。 4. 长期使用风险 对于戈洛迪森的长期使用,尽管目前的研究尚无明确指向,但潜在的长期副作用仍然是一个值得关注的问题。随着治疗时间的延长,可能会出现一些尚未发现的新问题。因此,患者需要与医生保持密切沟通,共同评估治疗的收益与风险。 总体而言,戈洛迪森为杜氏肌营养不良症患者提供了新的治疗希望,但其副作用问题也不容忽视。在选择使用该药物时,患者和医生应充分权衡利弊,制定个性化的治疗方案,以确保最佳的治疗效果与最小的副作用。通过合理的监测与随访,可以更好地保障患者的健康和生活质量。
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已帮助904人
2025-04-25 17:44:06
问
戈洛迪森(golodirsen)的作用机理是什么
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戈洛迪森(golodirsen)的作用机理是什么,戈洛迪森(Golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症(DMD)的药物,通过增加肌球蛋白的生产来帮助治疗DMD。戈洛迪森的作用机制是一种外显子跳跃治疗药物,可促进DMD患者缺失的外显子的剪切和连接,并在翻译过程中产生相对较小的蛋白质。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。戈洛迪森(golodirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗药物,专门用于已确诊为DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男孩,导致肌肉逐渐无力和萎缩。戈洛迪森通过特定的作用机理,旨在减少导致DMD的有缺陷的肌肉结构蛋白质,从而改善患者的健康状况。 1. 作用机制概述 戈洛迪森的作用机制主要基于其作为一种反义寡核苷酸的特性。反义寡核苷酸是一类能够特异性结合到特定的信使RNA(mRNA)片段的分子。戈洛迪森通过结合到DMD基因中的外显子53,阻止相关突变引起的错误翻译,从而促进外显子跳跃,生成功能较为完整的肌营养不良蛋白质(dystrophin),此过程有助于恢复肌肉的正常结构和功能。 2. 外显子跳跃的原理 外显子跳跃是指在mRNA转录过程中,忽略有缺陷的外显子,直接连接相邻的外显子。对于DMD患者而言,部分外显子因突变导致肌营养不良蛋白质缺失或功能异常,而通过外显子跳跃,戈洛迪森能够“跳过”这些有缺陷的外显子,从而使得患者的肌肉细胞能够合成出更为完整的dystrophin蛋白,减轻肌肉损伤并提高肌肉功能。 3. 临床效果与应用 在已开展的临床试验中,戈洛迪森显示出了相对良好的安全性和耐受性,许多接受该治疗的患者在膝部力量、行走能力等方面均有一定的改善。此外,戈洛迪森的应用也使得医生在DMD治疗领域拥有了更多选择,尤其是那些因特定基因突变而无法接受传统疗法的患者。 4. 未来展望 尽管戈洛迪森当前主要针对适合外显子53跳跃的DMD患者,但研究人员正在积极探索更全面的治疗方案,力求为不同突变类型的DMD患者提供有效的治疗选择。未来,随着基因疗法和个性化医疗的不断进步,我们有望看到更多革命性的医学突破,改善DMD患者的生活质量。 整体而言,戈洛迪森(golodirsen)的研发为杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗提供了新的希望,它通过独特的作用机制帮助患者实现更好的治疗效果,标志着肌肉疾病治疗领域的重要进展。
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2025-04-22 15:40:31
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2025-11-03 15:28:17
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泰坦K2的性状是什么样的
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泰坦K2的性状是什么样的,泰坦K2(Titanic-K2)其性状为浅黄色胶囊。泰坦K2,也被称为Titanic-K2,是一种被广泛讨论的男性健康话题,尤其涉及阳痿、早泄以及男性勃起功能障碍等问题。本文将深入探讨泰坦K2的性状及相关话题。 泰坦K2的性状如何呢?我们一起来了解一下。 1. 阳痿的性状 阳痿,是男性勃起功能障碍的一种表现,表现为无法维持足够的勃起硬度,以进行满意的性交。泰坦K2可能导致阳痿的性状在于影响了男性性器官的血液流动,使得勃起难以实现或维持。这种情况对于患者的生活质量和心理健康有着显著的影响。 2. 早泄的性状 早泄是指男性在性交中无法控制射精的时间,导致性交时间过短或不满意。泰坦K2可能加剧了早泄的症状,可能是因为它影响了神经系统的正常功能,导致性交过程中的神经反应失控。这种情况不仅影响了男性的性生活质量,还可能给情感关系带来压力和困扰。 3. 男性勃起功能障碍的性状 男性勃起功能障碍是一个广泛的概念,包括了阳痿在内的多种症状。除了泰坦K2可能导致的阳痿之外,还可能包括勃起无法持久、勃起不足以进行性交等情况。这种功能障碍可能是由多种因素导致的,而泰坦K2可能是其中之一。 总的来说,泰坦K2对男性的性功能可能产生负面影响,包括阳痿、早泄以及其他勃起功能障碍。这些性状不仅影响了男性的生活质量,还可能对其心理健康和人际关系造成影响。因此,对于患有泰坦K2的男性,及早寻求医疗帮助和合适的治疗是至关重要的。
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2025-11-03 15:45:30
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莫替沙福肽(motixafortide)Aphexda治疗功效怎样
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莫替沙福肽(motixafortide)Aphexda治疗功效怎样,莫替沙福肽(Motixafortide)适用于与filgrastim(G-CSF)联合使用,以动员造血干细胞进入外周血,用于多发性骨髓瘤患者的采集和随后的自体移植。莫替沙福肽(Motixafortide)的适应症主要是用于动员造血干细胞至外周血,以便在多发性骨髓瘤患者进行自体移植时进行采集。这一药物通过与粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合使用,能够有效地促进造血干细胞的动员和收集,从而提高移植的成功率和患者的生存率。莫替沙福肽(motixafortide)是一种新型的抗肿瘤药物,正在进行多项临床研究,以评估其在多发性骨髓瘤患者中的应用效果。近年来,随着癌症治疗技术的不断进步,自体干细胞移植已成为多发性骨髓瘤患者的重要治疗手段。而在自体移植过程中,如何提高干细胞的采集效率和病人的安全性则成为研究的重点。莫替沙福肽作为一种干细胞动员剂,受到了广泛关注,其在多发性骨髓瘤患者中的具体作用及效果值得探讨。 1. 莫替沙福肽的机制 莫替沙福肽是一种新型的抑制剂,主要通过阻断肿瘤微环境中的特定信号通路,促进骨髓瘤细胞的凋亡,并增强正常干细胞的动员。这一机制使得莫替沙福肽在自体干细胞采集的过程中,能够有效提高干细胞的释放数量和质量,为后续的移植提供更有利的基础。 2. 临床试验结果 多项临床试验已经证明了莫替沙福肽在多发性骨髓瘤患者中的疗效。在一次关键的临床试验中,使用莫替沙福肽的患者在干细胞采集阶段,成功收获了比常规治疗更高数量的干细胞,这对于那些需要进行高剂量化疗的患者尤为重要。此外,患者在经历化疗和自体移植后,显示出较低的复发率和更好的生存期。 3. 安全性与耐受性 除了疗效外,安全性和耐受性也是评估莫替沙福肽的重要指标。根据相关研究数据,莫替沙福肽在临床应用中一般耐受良好,副作用相对较轻,大多数患者能够接受并耐受该药物的治疗。部分患者在治疗过程中可能会出现一定程度的注射部位反应或者轻微的过敏反应,因此在使用时需要进行密切监测。 4. 未来发展方向 鉴于莫替沙福肽在多发性骨髓瘤患者中展现出的良好效果,未来的研究将集中在优化其使用方案和进一步阐明其作用机制。此外,结合其他治疗手段,例如免疫疗法或靶向治疗,可能会进一步提高患者的总体治疗效果。这些研究将为多发性骨髓瘤的综合治疗提供新的思路。 通过对莫替沙福肽的研究,我们可以看到其在多发性骨髓瘤患者自体干细胞移植中的潜在价值。这一新药有望为患者带来更高的治疗成功率和更长的生存期,为多发性骨髓瘤的治疗提供新希望。随着更多临床数据的积累,莫替沙福肽的临床应用将会更加明确,对患者的益处也将愈加显著。
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2025-11-03 15:45:24
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维泰凯(Larotrectinib)拉罗替尼的作用机理是什么
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维泰凯(Larotrectinib)拉罗替尼的作用机理是什么,Larotrectinib(Larotrectinib)是一种靶向抗癌药物,属于TRK(神经营养因子受体)抑制剂,用于治疗具有NTRK基因融合(NTRKfusion)的恶性肿瘤。通过抑制NTRK基因融合产生的异常蛋白质来干扰癌细胞的生长和分裂。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。拉罗替尼(Larotrectinib)是一种靶向治疗药物,专门用于治疗携带TRK融合基因的实体瘤,包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌以及前列腺癌等。TRK基因家族主要包括NTRK1、NTRK2和NTRK3,其融合产物的异常激活可导致肿瘤细胞的增殖与存活。因此,拉罗替尼通过抑制这些融合蛋白的活性,展现出良好的抗肿瘤效果。 1. 拉罗替尼的作用机制 拉罗替尼作为一种小分子酪氨酸激酶抑制剂,能够特异性结合NTRK融合蛋白。其作用机制主要是通过阻断TRK信号通路,从而抑制肿瘤细胞的生长和存活。这种抑制作用降低了细胞对生长因子的依赖,并有效阻止了肿瘤细胞的增殖。 2. TRK基因融合的影响 TRK融合基因的产生通常是由于基因重排,形成异常的TRK融合蛋白。这些融合蛋白可以持续激活下游信号通路,如ERK和AKT通路,从而促进细胞增殖、存活及迁移。拉罗替尼的应用恰好针对这一异常,为治疗这类肿瘤提供了新的方向。 3. 临床应用与疗效 拉罗替尼在临床试验中显示出显著的抗肿瘤效果。研究表明,多种类型的TRK融合阳性实体瘤患者在接受拉罗替尼治疗后,均有不同程度的肿瘤缩小或疾病控制。这些结果让拉罗替尼成为治疗TRK融合阳性实体瘤的重要药物之一。 4. 不良反应与安全性 尽管拉罗替尼具有良好的疗效,但患者在治疗过程中仍可能会出现一些不良反应,如疲劳、嗜睡、恶心等。总体来说,拉罗替尼的安全性较高,通常能够被患者耐受。通过监测和管理这些不良反应,可以提高患者的生活质量,促进疗效的持续。 拉罗替尼以其独特的作用机制和显著的临床疗效,为TRK融合阳性实体瘤患者提供了有效的治疗选择,预示着靶向治疗在肿瘤治疗中的革命性进展。随着对TRK相关肿瘤机制的进一步研究,拉罗替尼的应用前景相信会更加广阔。
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2025-11-03 15:37:54
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超级希爱力(他达拉非)适应症和治疗效果怎么样
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超级希爱力(他达拉非)适应症和治疗效果怎么样,超级希爱力(Tadalafil)他达拉非是一种磷酸二酯酶-5抑制剂,它有助于增加阴茎血流,从而帮助男性在性刺激下获得并维持坚硬的勃起,该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。超级希爱力(Tadalafil)适用于:1、勃起功能障碍;2、早泄。他达拉非,又称超级希爱力,是一种用于治疗男性勃起功能障碍(ED)的药物。作为一种选择性磷酸二酯酶-5(PDE5)抑制剂,它通过改善阴茎的血流来帮助男性获得和维持勃起。本文将详细探讨他达拉非的适应症及其治疗效果。 1. 他达拉非的适应症 他达拉非主要用于治疗男性勃起功能障碍。这种状态通常由生理或心理因素引起,常见于中老年男性,但也可能影响年轻男性。此外,他达拉非还被批准用于治疗良性前列腺增生(BPH),这种疾病在排尿时常引起不适。对于同时患有ED和BPH的患者,他达拉非提供了一种双重疗效的解决方案。 2. 机制与作用 他达拉非通过抑制PDE5酶的活性,从而增加阴茎海绵体内的一氧化氮水平,促进平滑肌的放松和血流量的增加。这一机制使得在性刺激的情况下,男性能够更容易地勃起。与其他类似药物相比,他达拉非的起效时间较快,通常在服用后30分钟至1小时内就能产生效果,并且其作用持续时间可长达36小时,这让其成为许多患者的理想选择。 3. 治疗效果与临床研究 大量临床研究表明,他达拉非的疗效显著。在多项随机对照试验中,接受他达拉非治疗的男性在勃起功能评分上明显高于安慰剂组,这表明他达拉非能有效改善勃起能力。此外,患者的生活质量和性满意度也显著提高,帮助他们恢复自信和改善亲密关系。 4. 注意事项与副作用 虽然他达拉非效果显著,但也存在一些副作用,包括头痛、面部潮红、消化不良和肌肉疼痛等。大多数副作用是轻微的,并且随着时间的推移通常会自行减轻。对于特定患者,特别是有心血管疾病或正在使用硝酸酯类药物的患者,使用他达拉非时应格外谨慎,最好在医生指导下进行使用。 他达拉非作为一种有效的勃起功能障碍治疗药物,既可以改善男性的生理问题,又能为其信心和生活质量带来积极影响。凭借其独特的作用机制和较长的效持时间,他达拉非在ED治疗中占据了重要地位。在使用时,患者应遵循医生的建议,以确保安全和最大化疗效。
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2025-11-03 15:31:30
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玛巴洛沙韦(Baloxavir marboxil)的效果及注意事项有哪些
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玛巴洛沙韦(Baloxavir marboxil)的效果及注意事项有哪些,Baloxavir marboxil(Baloxavir marboxil)是一种单剂量口服药物,能有效治疗流感,其全新抗流感机制能抑制病毒复制。用药后24小时内可控制并清除病毒,大幅减少流感症状持续时间。与现有疗法不同,它可阻截病毒核酸内切酶,使病毒无法自我复制。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。玛巴洛沙韦(Baloxavir marboxil)是一种新型抗病毒药物,主要用于治疗甲型和乙型流感。近年来,在流感病毒的传播和变异导致流感疫苗效果不佳的背景下,玛巴洛沙韦因其独特的作用机制和迅速见效的优点,逐渐受到人们的关注。本文将探讨玛巴洛沙韦的效果及在使用过程中需要注意的事项。 1. 玛巴洛沙韦的药理机制 玛巴洛沙韦通过抑制流感病毒的聚合酶活性,阻断病毒的复制。这种机制不仅使其能够快速减轻流感症状,还能缩短疾病的持续时间。研究表明,玛巴洛沙韦在感染后48小时内使用时,能有效减缓病毒的传播,提高患者的恢复速度。 2. 使用疗效与研究结果 多项临床试验证实,玛巴洛沙韦对甲型和乙型流感具有显著疗效。与传统的抗病毒药物如奥司他韦(Tamiflu)相比,玛巴洛沙韦能够在更短的时间内提高患者的治愈率,并减少病程时间。该药物的便捷性和单次给药的特点也更符合现代人的治疗需求。 3. 注意事项 尽管玛巴洛沙韦在治疗流感中显示出良好的效果,但在使用时仍需注意一些事项。首先,已知的过敏史是使用该药物的禁忌之一;其次,患者在使用期间应关注不良反应,常见的副作用包括腹泻、头痛及疲劳等。此外,像所有抗病毒药物一样,患者在使用前应咨询医生,根据自身的健康状况选择合适的治疗方案。 4. 适应症与用药人群 玛巴洛沙韦适用于16岁及以上的流感患者,尤其是那些有流感高风险并且症状尚不严重的患者。孕妇、哺乳期妇女,以及有严重基础疾病的患者在使用时应格外慎重,同时遵从专业医疗人员的建议,确保用药安全。 总的来说,玛巴洛沙韦(Baloxavir marboxil)为甲型和乙型流感提供了一种新的治疗选择,其有效性和便捷性引起了广泛关注。使用时仍需遵循医生指导,了解可能的副作用和注意事项,从而确保安全有效地应对流感疫情。
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2025-11-03 15:24:49
新上药品
日本替西帕肽
主要用于体重管理,特别是针对那些需要通过药物干预来控制体重的患者
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老挝安宫牛黄丸
适用于热病,邪入心包,高热惊厥,神昏谵语;中风昏迷及脑炎、脑膜炎、中毒性脑病、脑出血、败血症见上述证候者
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老挝熊胆粉
适用于惊风抽搐,外治目赤肿痛,咽喉肿痛的患者
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伊美司他 Imetelstat Rytelo
适用于治疗患有低至中等1级风险骨髓增生异常综合征(MDS)的成人患者。
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