Aqneursa是一种经过修饰的氨基酸，可通过单羧酸转运体有效穿越血脑屏障，进入中枢神经系统，确保药物分布到所有组织。在细胞内，它已被证明能够恢复线粒体功能和溶酶体功能。它还增强了小脑的葡萄糖代谢，进而改善小脑的活动。

【生产企业】IntraBio公司

【规格】口服混悬液：每个单剂量包装含1克左乙酰亮氨酸。

【商标】Aqneursa

【通用名】levacetylleucine，左乙酰亮氨酸

【贮藏】将Aqneursa储存在20°C至25°C的室温；允许在15°C至30°C之间偏移。

【Aqneursa适应症】

Aqneursa适用于治疗成人和体重≥15kg的儿童尼曼-皮克病C型（NPC）的神经系统表现。

【Aqneursa推荐剂量和给药方法】

1、 Aqneursa治疗前的重要建议

对于有生育潜力的女性，在开始Aqneursa治疗前确认患者未怀孕。

2、 推荐剂量

Aqneursa的推荐剂量基于患者的实际体重(kg)，每天最多口服三次。见表1。Aqneursa可以与食物一起服用，也可以不与食物一起服用。对于2克左乙酰亮氨酸剂量，需要准备两包Aqneursa。

表1:基于体重的左旋乙酰亮氨酸的推荐剂量(kg)

3、 错过的剂量

如果错过了一剂Aqneursa，请跳过错过的剂量，并在预定时间服用下一剂。不要同时服用两剂药物来弥补一剂遗漏的药物。

4、 配制和给药说明

1) 口服给药

Ÿ 获取所需剂量的Aqneursa（一包或两包）。

Ÿ 打开并将一包Aqneursa的全部内容物倒入40mL水、橙汁或杏仁奶中。不要使用热液体。

Ÿ 搅拌形成混悬液。

Ÿ 立即（30分钟内）吞服混悬液。

Ÿ 如果需要两包Aqneursa，重复步骤上述步骤。

Ÿ 如果未在30分钟内服用，丢弃未使用的Aqneursa混悬液。

2) 通过胃造口管（G-Tube）给药。对于正在使用胃造口管（French 18号或更大）喂养的患者，按以下步骤给药：

Ÿ 准备Aqneursa混悬液。获取所需剂量的一包或两包Aqneursa。

Ÿ 打开并将一包Aqneursa的全部内容物倒入40mL水中。不要使用热液体。

Ÿ 搅拌形成混悬液。

Ÿ 用导管尖注射器抽取混悬液。

Ÿ 立即通过G管给予混悬液。

Ÿ 用额外20mL的水冲洗注射器中的残留混悬液。

Ÿ 再次冲洗G管，直到注射器或喂养管中没有残留混悬液。

Ÿ 如果需要两包Aqneursa，重复上述步骤。

Ÿ 如果未立即给药，丢弃未使用的Aqneursa混悬液。

【Aqneursa的警告和注意事项】

1. 胚胎-胎儿毒性

根据动物生殖研究结果，Aqneursa在妊娠期间给药可能对胎儿造成伤害。在器官形成期给孕鼠和孕兔给予左乙酰亮氨酸，会导致胚胎-胎儿死亡（植入后丢失/吸收）和骨骼畸形。在孕期是否继续或停止Aqneursa治疗应考虑女性对Aqneursa的需求、药物相关的胎儿风险以及未治疗的母体疾病可能带来的不良后果。对于有生育潜力的女性，在开始Aqneursa治疗前应确认患者未怀孕。建议有生育潜力的女性在治疗期间以及停药后7天内使用有效的避孕措施。

【Aqneursa禁忌症】

无。

【Aqneursa药物相互作用】

1、 其他药物对Aqneursa的影响

Ÿ N-乙酰-DL-亮氨酸与N-乙酰-D-亮氨酸

避免Aqneursa与N-乙酰-DL-亮氨酸或N-乙酰-D-亮氨酸同时使用。N-乙酰-D-亮氨酸与左乙酰亮氨酸竞争单羧酸转运蛋白的吸收，可能会降低左乙酰亮氨酸的疗效。

2、 Aqneursa对其他药物的影响

Ÿ P-糖蛋白(P-gp)转运底物

如果与Aqneursa联合使用，需更加频繁地监测P-gp底物相关的不良反应。左乙酰亮氨酸抑制P-GP。然而，这一发现的临床意义尚未完全明确。

【Aqneursa不良反应】

Aqneursa最常见的副作用是腹痛、吞咽困难、上呼吸道感染和呕吐。

【Aqneursa在特殊人群中使用】

1、 妊娠

Aqneursa在妊娠期间给药可能对胎儿造成伤害。在动物研究中，左乙酰亮氨酸在妊娠大鼠和兔子期间导致胚胎-胎儿死亡（植入后丢失/吸收）、胎儿体重下降以及外部和骨骼畸形。没有关于Aqneursa在妊娠期女性中使用的可用数据，无法评估药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局的风险。建议妊娠期女性了解对胎儿的潜在风险。是否在妊娠期间继续或停止使用Aqneursa应考虑女性对Aqneursa的需求、药物相关的胎儿风险以及未治疗的母体疾病可能带来的不良后果。

2、 哺乳期

没有关于左乙酰亮氨酸或其代谢物是否存在于人类或动物乳汁中的数据，也没有关于哺乳婴儿的影响或对乳汁产生的影响的数据。应权衡母乳喂养的发育和健康益处、母亲对Aqneursa的临床需求以及左乙酰亮氨酸或母体基础病对哺乳婴儿的潜在不良影响。

3、 有生育潜力的女性和男性

Aqneursa可能会对妊娠女性的胚胎-胎儿造成伤害。对于有生育潜力的女性，在开始Aqneursa治疗前应确认患者未怀孕。建议有生育潜力的女性在治疗期间以及停药后7天内使用有效的避孕措施。

4、 儿童使用

Aqneursa 在1号试验中治疗体重≥15kg的23名儿童患者的安全性和有效性已获确定。该适应症的使用依据包括在成人和体重≥15kg的儿童NPC患者中进行的一项充分且控制良好的研究的证据，以及来自40名成人和17名儿童患者的开放标签研究中的药代动力学数据。Aqneursa在体重