2025年2月11日，SpringWorks Therapeutics生物制药公司于宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其MEK抑制剂Gomekli(mirdametinib)，用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者。值得一提的是，Gomekli是首个也是唯一一个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的药物。

【生产企业】：SpringWorks Therapeutics生物制药公司

【规格】：① 胶囊：1mg(瓶装42粒)和2mg(瓶装42粒或84粒)。②口服混悬液用片剂：1mg(瓶装42片或84片)。

【商标】：GOMEKLI

【通用名】：mirdametinib

【性状】：

• 胶囊：

1mg：浅绿色主体和瓶盖，瓶盖上用白色墨水印有“MIR 1 mg”。

2mg：白色主体和蓝绿色瓶盖，瓶盖上用白色墨水印有“MIR 2 mg”。

• 口服混悬液用片剂：

1mg：白色至灰白色，椭圆形，葡萄味片剂，一侧压印有“S”。

【贮藏】：避光储存在室温20°C至25°C（68°F至77°F）。允许短暂储存在15°C至30°C（59°F至86°F）。

【GOMEKLI适应症和用途】

GOMEKLI适用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者

【GOMEKLI用法用量】

• 开始服用本品前的建议评估和测试：进行全面的眼科评估、通过超声心动图评估射血分数(EF)。详见【警告和注意事项】

• 剂型概述：本品有两种剂型：胶囊、口服混悬液用片剂。

胶囊：必须整个吞下，不要打开、打破或咀嚼胶囊。

口服混悬剂液用片剂：可整片吞服或分散于饮用水中，以液体形式口服给药（详见文末【Gomekli用药手册】）。

• 推荐剂量：本品的推荐剂量为2mg/m2，每天口服两次(大约每12小时)，在每个28天周期的前21天内随餐或不随餐服用均可。最大剂量为4mg，每天两次。继续治疗，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。本品的推荐剂量基于体表面积(BSA)，如表1所示。

注：BSA小于0.40m2的患者的推荐剂量尚未确定

• 漏服：如果患者漏服，请勿额外服用。应在规定的时间服用下一个预定剂量。

• 呕吐：如果在服用本品后出现呕吐，不要再服用额外剂量。应在规定的时间服用下一个预定剂量。

• 不良反应的剂量调整：

注：减少一次剂量后无法耐受的患者应永久停用本品。

【Gomekli禁忌症】

无。

【Gomekli不良反应】

成人：最常见的不良反应(>25％)是皮疹，腹泻，恶心，肌肉骨骼疼痛，呕吐和疲劳。最常见的3级或4级实验室异常(>2%)是肌酸磷酸激酶升高。

儿童：最常见的不良反应(>25%)是皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。最常见的3级或4级实验室异常(>2%)是中性粒细胞计数减少和肌酸磷酸激酶增加。

【Gomekli警告和注意事项】

• 眼毒性：服用本品可能会引起眼部毒性，包括视网膜静脉阻塞(RVO)，视网膜色素上皮脱离(RPED)和视力模糊。在开始服用本品前，在治疗期间定期进行全面的眼科评估，并针对新的或恶化的视力变化或视力模糊进行评估。根据严重程度继续、停止、减少剂量或永久停用本品。

• 左心室功能障碍：服用本品可能会导致左心室功能障碍。尚未对开始治疗前有临床显著心脏病史或LVEF  ULN，或总胆红素在1-1.5倍ULN)的患者无需调整剂量。尚未评估中度(胆红素> 1.5至3倍ULN和任何AST)或重度(胆红素> 3倍ULN和任何AST)肝功能损害患者的mirdametinib药代动力学。

【Gomekli患者资讯资料】

1. 告知患者严格遵照医嘱用药。

2. 忠告患者有以上任何不良反应的症状应立即联系医护人员。

3. 告知育龄女性或男性患者服用本品对胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕措施。详见【警告和注意事项】

【Gomekli用药手册】

以下为制备以液体形式给药的口服混悬液用片剂的操作步骤

1. 第1步：在制备前，先洗净并擦干双手。

2. 第2步：将约5-10mL饮用水加入给药杯。注意：水量不需要很确切精密。

3. 第3步：将规定数量的药片倒入手中。

4. 第4步:将规定数量的药片加入水中。

5. 第5步:轻轻旋转量杯以分散药片，直到没有块状物残留。将片剂完全分散在水中大约需要 2 到 4 分钟。

注意：口服混悬液将呈白色浑浊状，会有一些药物(残留物)可见。尽量不要洒出任何准备好的口服混悬液。如果不慎意外溅出口服混悬液，请参见“C部分 清理溢出的Gomekli口服混悬液”。

重要提醒：在制备剂量后应立即服用。如果不能以正确的方式服用或给药，请在准备剂量的30分钟内服用或给药。

A部分 直接从药杯中吞咽服用Gomekli口服混悬液

注意：若要使用口腔注射器服用或给予Gomekli口服混悬液，请跳至查看B部分。

1. 步骤A1：制备剂量后，立即从药杯中服用Gomekli口服混悬液。如果配制药物后超过30分钟，请扔掉Gomekli口服混悬液，并从第1步开始。参见“D部分 口服混悬液用Gomekli片剂的处置”

注意：吞服Gomekli口服混悬液后，加药杯中仍会残留有一些药物。残留物可能很难看到。请遵循步骤A2至A4，确保服用或给予全部剂量的Gomekli。

2. 步骤A2:在同一个药杯中再加入5-10mL的饮用水。

3. 步骤A3:轻轻旋转配药杯。

4. 步骤A4:服用药杯中的水和残渣混合物。

5. 步骤A5:用清水清洗药杯。待药杯完全干燥后储存。结束后请洗手。

B部分 使用口腔注射器服用或给予Gomekli口服混悬液

1. 步骤B1:将口腔注射器的尖端放入准备好的药物中，并通过向后拉柱塞将所有Gomekli口服混悬液从药杯中吸入口腔注射器。注意：制备剂量后，应立即通过口腔注射器中服用或给予Gomekli口服混悬液。如果配制药物后超过30分钟，请扔掉Gomekli口服混悬液，并从第1步开始。参见“D部分 口服混悬液用Gomekli片剂的处置”

2. 步骤B2:将口腔注射器的尖端放入口中，指向两边脸颊的内侧。如果是给孩子服用Gomekli口服混悬液，请确保他们直立坐着，直到儿童患者咽下所有液体。

3. 步骤B3：慢慢向下推柱塞，给予全剂量的Gomekli。留出时间让孩子所有药物吞咽。吞咽口服混悬液后，药杯和口腔注射器内仍会残留有一些药物。残留物可能很难看到。请按照步骤B4到B6确保给予全剂量的Gomekli。

4. 步骤B4：在同一药杯中再加入5-10mL的饮用水。

5. 步骤B5：轻轻旋转药杯。

6. 步骤B6：将口腔注射器的尖端放入剂量杯中，并通过拉回柱塞将水和残留的混合物吸入口腔注射器中。将或将所有水和残留混合物推送给孩子。留出时间让孩子吞咽水和残留混合物。

7. 步骤 B7：用清水清洗药杯和口腔注射器。将柱塞从口腔注射器中拉出，并单独清洗口腔注射器部件。在重新组装和存放之前，请保持部件完全干燥。结束后请洗手。

C部分 清理溢出的Gomekli口服混悬液

如果不小心溅出Gomekli口服混悬液，请使用纸巾等吸水材料将溅出的液体完全吸干，然后扔进垃圾桶。

请用肥皂和水洗手。

D部分 口服混悬液用Gomekli片剂的处置

如果自配制Gomekli口服混悬液起已超过30分钟，或者如果有任何未使用的口服混悬液，请将配制好的口服混悬液扔进垃圾桶。

请将未使用或过期的口服混悬液用Gomekli片剂扔进垃圾桶。