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维特塞普索 Viltolarsen

全部名称:
Viltepso,维托拉尔森
适应人群:
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
规格:
250mg/5mL
剂型:
注射液
厂家:
日本新药
有效期:
24个月
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维特塞普索 Viltolarsen的说明

维特塞普索(Viltolarsen)主要适用于已确诊DMD基因突变且可接受外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

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维特塞普索 Viltolarsen说明书概述

  通用名:维特塞普索

  商品名:Viltepso

  全部名称:维托拉尔森靜脉输注,维特塞普索,维特塞普索,Viltolarsen

  适应症

  维特塞普索是一种反义寡核苷酸,可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。

  用法用量

  开始维特塞普索之前,应测量血清胱抑素C,尿液试纸和尿蛋白与肌酐的比值。

  建议剂量为每周每公斤体重80毫克。

  静脉输注60分钟以上。

  如果所需的维特塞普索的体积小于100mL,则需要用0.9%氯化钠注射液(USP)稀释。

  规格

  250mg/5mL;50mg/mL

  不良反应

  最常见的不良反应(在维特塞普索治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。

  禁忌

  没有

  注意事项

  肾脏毒性:根据动物数据,可能引起肾脏毒性。

  肾功能应监测;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

  贮藏

  将维特塞普索储存在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。

  作用机制

  维特塞普索被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合,从而导致具有遗传突变且易于外显子53跳跃的患者排除了该外显子在mRNA加工过程中的表现。

  外显子53跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白蛋白住院患者,其患者具有适合外显子53跳跃的遗传突变。

  安全与疗效

  维特塞普索的有效性和安全性在两项临床试验中得到了评估,研究共纳入了32例DMD男性患者。试验一是北美针对4~10岁的DMD患者的II期研究;试验二是日本针对5~18岁的DMD患者的开放标签研究。

  在试验一,接受推荐剂量80mg/kg/wk的患者中,100%的患者在接受维特塞普索治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加,88%的患者(7/8)抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。

  总的来说,基线时,患者抗肌萎缩蛋白水平仅为正常值的0.6%,而在接受维特塞普索治疗20-24周后,患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的5.9%,增值近10倍!


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维特塞普索功效与作用主要有哪些,维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。维特塞普索(Viltolarsen)是一种新型药物,主要用于治疗一种名为杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的罕见遗传性疾病。DMD是一种由于基因突变导致肌肉逐渐弱化和萎缩的疾病,通常在儿童早期发病。维特塞普索作为一种外源性药物,通过特定途径干预基因缺陷,具有较好的疗效。以下将详细介绍维特塞普索的功效与作用。 1. 促进肌肉功能的恢复 维特塞普索通过修复缺陷的基因,帮助产生功能性肌肉蛋白,从而促进受损肌肉的功能恢复。临床研究表明,使用维特塞普索的患者在肌肉力量和运动能力方面有所改善,这对提高他们的生活质量至关重要。 2. 减缓疾病进程 维特塞普索可以减缓杜氏肌营养不良症的进程,使患者在生长期内保持相对较好的运动能力。通过延缓肌肉衰退,患者能够在更长时间内保持独立生活,减少对他人帮助的依赖,有助于增强他们的自信心与生活满意度。 3. 安全性与耐受性 在临床试验中,维特塞普索的安全性得到了充分验证。大多数患者对该药物的耐受性良好,常见的副作用通常较轻微,包括轻度的胃肠道不适或皮疹等。这使得维特塞普索成为一种较为理想的治疗选择,患者在使用过程中可以较少受到不良反应的困扰。 4. 改善生活质量 维特塞普索的使用不仅仅是为了延缓肌肉损伤,更是旨在改善患者的整体生活质量。随着肌肉功能的提升,患者在日常生活中的自理能力增强,从而能够积极参与社会活动,享受更丰富的生活体验。 总的来说,维特塞普索作为一种针对杜氏肌营养不良症的新型治疗药物,展现出了显著的治疗潜力。它不仅可以帮助患者缓解症状,还在一定程度上改善了他们的生活质量。随着对该药物研究的深入,未来或许会有更多的应用和治疗方案问世,为更多患者带来希望。
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维特塞普索的适应症和临床效果,维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。维特塞普索(Viltolarsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的新型治疗药物,旨在通过修复肌肉中缺失的或功能不全的鱼精蛋白,来改善病患的肌肉功能和生活质量。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,主要影响男性,导致渐进性肌肉无力和萎缩,而维特塞普索的出现为这一困扰无数家庭的疾病带来了新的希望。本文将详细探讨维特塞普索的适应症及其临床效果。 1. 适应症概述 维特塞普索主要适用于符合特定基因突变的杜氏肌营养不良症患者。具体而言,该药物适用于那些具有DMD相关真核翻译因子和外显子缺失突变的患者。这一适应症的设定是基于对影响肌肉细胞合成的重要蛋白质的深入研究, هدف在于通过底物诱导的方式,减轻因蛋白质缺失而带来的症状。 2. 临床试验结果 临床试验显示,维特塞普索在减缓DMD患者肌肉功能恶化方面具有显著效果。II期试验结果表明,接受维特塞普索治疗的患者在标准的肌肉功能评估中表现出优于安慰剂组的发展趋势。这些改进体现在运动能力的提升,尤其是在步态、奔跑和爬楼梯等日常活动中表现突出。 3. 安全性与耐受性 维特塞普索在临床试验中表现出了良好的安全性和耐受性。多数被试者在接受治疗后未出现严重的不良反应,常见的副作用包括轻度的注射部位反应和暂时性肌肉疼痛。这一良好的安全性使得维特塞普索成为治疗DMD患者的一个可行选择,有助于提高患者及其家属的依从性和信心。 4. 结论与展望 维特塞普索为杜氏肌营养不良症的治疗提供了新的途径,通过靶向特定基因突变,显著改善了患者的生活质量。随着后续研究的深入,预计将进一步确认其长期疗效并优化治疗方案,为更多患者带来希望。尽管目前仍需更多的临床数据来评估其全面影响,但维特塞普索无疑为DMD患者打开了一扇新的窗户。
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2025-04-09 09:33:34
维特塞普索用法用量、副作用、注意事项,维特塞普索(Viltolarsen)最常见的不良反应(在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。维特塞普索(Viltolarsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的生物制剂,主要通过靶向特定的基因突变来减缓病程进展。DMD是一种遗传性肌肉疾病,导致肌肉逐渐萎缩和无力,影响患者的生活质量。本文将详细介绍维特塞普索的用法用量、副作用以及使用时的注意事项。 1. 用法用量 维特塞普索通常以静脉注射的方式给予患者,具体的用法和剂量需根据医生的指导进行调整。推荐的初始剂量为每周一次,具体剂量根据患者的体重和医疗状况而定。治疗期间,患者需要定期就诊,以评估疗效和安全性,并调整剂量。 2. 副作用 使用维特塞普索可能会出现一些副作用。常见的副作用包括注射部位反应、疲劳、恶心以及头痛。在临床治疗中,部分患者可能还会出现更为严重的副作用,例如免疫系统抑制、过敏反应等。因此,患者在使用期间应密切关注自身的身体反应,并及时与医生沟通。 3. 注意事项 在使用维特塞普索前,患者应告知医生其既往病史及正在服用的其他药物,以避免潜在的药物相互作用。此外,维特塞普索在怀孕或哺乳期间的安全性尚未明确,因此女性患者在计划怀孕或哺乳前需咨询医生。同时,需定期进行血液检查,以监测可能的副作用。 4. 总结 维特塞普索为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择,有望改善其生活质量。患者在使用过程中需要关注剂量、可能出现的副作用以及一定的注意事项。建议患者在治疗过程中与医生保持密切沟通,确保用药安全和有效。
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