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维特塞普索 Viltolarsen

全部名称:
Viltepso,维托拉尔森
适应人群:
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
规格:
250mg/5mL
剂型:
注射液
厂家:
日本新药
有效期:
24个月
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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

维特塞普索 Viltolarsen的说明

维特塞普索(Viltolarsen)主要适用于已确诊DMD基因突变且可接受外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

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维特塞普索 Viltolarsen说明书概述

  通用名:维特塞普索

  商品名:Viltepso

  全部名称:维托拉尔森靜脉输注,维特塞普索,维特塞普索,Viltolarsen

  适应症

  维特塞普索是一种反义寡核苷酸,可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。

  用法用量

  开始维特塞普索之前,应测量血清胱抑素C,尿液试纸和尿蛋白与肌酐的比值。

  建议剂量为每周每公斤体重80毫克。

  静脉输注60分钟以上。

  如果所需的维特塞普索的体积小于100mL,则需要用0.9%氯化钠注射液(USP)稀释。

  规格

  250mg/5mL;50mg/mL

  不良反应

  最常见的不良反应(在维特塞普索治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。

  禁忌

  没有

  注意事项

  肾脏毒性:根据动物数据,可能引起肾脏毒性。

  肾功能应监测;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

  贮藏

  将维特塞普索储存在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。

  作用机制

  维特塞普索被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合,从而导致具有遗传突变且易于外显子53跳跃的患者排除了该外显子在mRNA加工过程中的表现。

  外显子53跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白蛋白住院患者,其患者具有适合外显子53跳跃的遗传突变。

  安全与疗效

  维特塞普索的有效性和安全性在两项临床试验中得到了评估,研究共纳入了32例DMD男性患者。试验一是北美针对4~10岁的DMD患者的II期研究;试验二是日本针对5~18岁的DMD患者的开放标签研究。

  在试验一,接受推荐剂量80mg/kg/wk的患者中,100%的患者在接受维特塞普索治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加,88%的患者(7/8)抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。

  总的来说,基线时,患者抗肌萎缩蛋白水平仅为正常值的0.6%,而在接受维特塞普索治疗20-24周后,患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的5.9%,增值近10倍!


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维特塞普索费用多少钱,维特塞普索(Viltolarsen)的代购价格是5600元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。维特塞普索(Viltolarsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的新型药物。对于广大家庭来说,了解这种药物的费用以及其经济负担是非常重要的。本文将详细探讨维特塞普索的费用及相关因素。 1. 维特塞普索的市场价格 维特塞普索作为一种新药,其定价往往受到研发成本、生产工艺以及市场需求等多种因素的影响。目前在中国,维特塞普索的年均治疗费用大致在XX万元左右(具体数字会根据市场和医疗政策变化而有所不同)。这个开销对于许多家庭来说可能是个不小的负担。 2. 医保报销政策 在中国,部分地区的医保政策可能涵盖维特塞普索的相关费用,但具体的支付比例和报销范围因地区而异。同时,患者在购买药物时,可能需要提前申请,确保能够享受医保的相关支持。因此,建议患者和家属在使用药物前,咨询当地医保政策,了解可享受的报销范围。 3. 其他费用的考量 除了维特塞普索的购药费用外,家庭在治疗过程中还需要考虑其他相关开销,例如定期的医疗检查、康复治疗、辅助设备等。随着病情的进展,这些费用可能会逐渐增加,因此提前做好预算和资金安排是十分必要的。 4. 寻求经济支持 对于经济条件有限的家庭来说,可以通过多种途径寻求经济支持。例如,部分慈善机构和非营利组织可能提供资助,帮助患者承担医疗费用。同时,家庭也可以向医生询问是否有其他治疗方案或药物,这些方案在费用上可能更具可行性。 在治疗杜氏肌营养不良症的过程中,了解维特塞普索的费用及相关问题是非常关键的,它不仅影响治疗决策,也关系到患者及家庭的整体经济压力。因此,建议患者和家属密切关注相关政策,合理规划医疗支出,以保障患者能持续获得所需的治疗。
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2025-06-07 09:14:59
维特塞普索的适应症和禁忌症是什么,维特塞普索(Viltolarsen)可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。维特塞普索(Viltolarsen)目前并没有明确的禁忌症列出。维特塞普索(Viltolarsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,主要影响男性,导致肌肉逐渐萎缩和无力。维特塞普索是一种抗生物药物,旨在通过调节特定基因的表达,减缓疾病的进程。因此,了解维特塞普索的适应症和禁忌症对于患者、家属及临床医生尤为重要。 1. 适应症 维特塞普索的主要适应症是杜氏肌营养不良症,尤其适用于那些具有特定基因突变(如DMD的外显子缺失)患者。它通过改变RNA的剪接方式,促进肌肉生成功能蛋白的合成,从而帮助改善疾病的症状。该药物特别适合年龄较小、功能尚未严重受损的患者,因为早期干预可以显著延缓肌肉功能的丧失。 2. 禁忌症 虽然维特塞普索为DMD患者提供了新的治疗选择,但并非所有患者都适合使用该药物。对维特塞普索及其成分过敏的患者应避免使用。此外,患有严重肝肾功能障碍或其他严重合并症的患者也应谨慎使用此药,必要时应在医生指导下进行评估和监测,以确定用药的安全性与有效性。 3. 注意事项 在使用维特塞普索期间,患者应定期接受医生的监测,以评估治疗效果和副作用。虽然该药物在临床试验中表现出良好的耐受性,但仍可能引发一些不良反应,比如注射部位的反应、恶心或腹泻等。因此,医生在开处方时需要充分告知患者可能的副作用,并根据患者的具体情况做出个性化的治疗方案。 4. 总结 维特塞普索作为杜氏肌营养不良症的一种潜在疗法,为许多患者带来了希望。适应症和禁忌症的了解至关重要,患者在使用前需征求专业医疗人员的意见,以确保安全有效的治疗。随着研究的进一步深入,未来可能会有更多针对该疾病的治疗方案问世,从而改善患者的生活质量。
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维特塞普索功效与作用主要有哪些,维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。维特塞普索(Viltolarsen)是一种新型药物,主要用于治疗一种名为杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的罕见遗传性疾病。DMD是一种由于基因突变导致肌肉逐渐弱化和萎缩的疾病,通常在儿童早期发病。维特塞普索作为一种外源性药物,通过特定途径干预基因缺陷,具有较好的疗效。以下将详细介绍维特塞普索的功效与作用。 1. 促进肌肉功能的恢复 维特塞普索通过修复缺陷的基因,帮助产生功能性肌肉蛋白,从而促进受损肌肉的功能恢复。临床研究表明,使用维特塞普索的患者在肌肉力量和运动能力方面有所改善,这对提高他们的生活质量至关重要。 2. 减缓疾病进程 维特塞普索可以减缓杜氏肌营养不良症的进程,使患者在生长期内保持相对较好的运动能力。通过延缓肌肉衰退,患者能够在更长时间内保持独立生活,减少对他人帮助的依赖,有助于增强他们的自信心与生活满意度。 3. 安全性与耐受性 在临床试验中,维特塞普索的安全性得到了充分验证。大多数患者对该药物的耐受性良好,常见的副作用通常较轻微,包括轻度的胃肠道不适或皮疹等。这使得维特塞普索成为一种较为理想的治疗选择,患者在使用过程中可以较少受到不良反应的困扰。 4. 改善生活质量 维特塞普索的使用不仅仅是为了延缓肌肉损伤,更是旨在改善患者的整体生活质量。随着肌肉功能的提升,患者在日常生活中的自理能力增强,从而能够积极参与社会活动,享受更丰富的生活体验。 总的来说,维特塞普索作为一种针对杜氏肌营养不良症的新型治疗药物,展现出了显著的治疗潜力。它不仅可以帮助患者缓解症状,还在一定程度上改善了他们的生活质量。随着对该药物研究的深入,未来或许会有更多的应用和治疗方案问世,为更多患者带来希望。
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2025-04-25 16:02:57
维特塞普索的适应症和临床效果,维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。维特塞普索(Viltolarsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的新型治疗药物,旨在通过修复肌肉中缺失的或功能不全的鱼精蛋白,来改善病患的肌肉功能和生活质量。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,主要影响男性,导致渐进性肌肉无力和萎缩,而维特塞普索的出现为这一困扰无数家庭的疾病带来了新的希望。本文将详细探讨维特塞普索的适应症及其临床效果。 1. 适应症概述 维特塞普索主要适用于符合特定基因突变的杜氏肌营养不良症患者。具体而言,该药物适用于那些具有DMD相关真核翻译因子和外显子缺失突变的患者。这一适应症的设定是基于对影响肌肉细胞合成的重要蛋白质的深入研究, هدف在于通过底物诱导的方式,减轻因蛋白质缺失而带来的症状。 2. 临床试验结果 临床试验显示,维特塞普索在减缓DMD患者肌肉功能恶化方面具有显著效果。II期试验结果表明,接受维特塞普索治疗的患者在标准的肌肉功能评估中表现出优于安慰剂组的发展趋势。这些改进体现在运动能力的提升,尤其是在步态、奔跑和爬楼梯等日常活动中表现突出。 3. 安全性与耐受性 维特塞普索在临床试验中表现出了良好的安全性和耐受性。多数被试者在接受治疗后未出现严重的不良反应,常见的副作用包括轻度的注射部位反应和暂时性肌肉疼痛。这一良好的安全性使得维特塞普索成为治疗DMD患者的一个可行选择,有助于提高患者及其家属的依从性和信心。 4. 结论与展望 维特塞普索为杜氏肌营养不良症的治疗提供了新的途径,通过靶向特定基因突变,显著改善了患者的生活质量。随着后续研究的深入,预计将进一步确认其长期疗效并优化治疗方案,为更多患者带来希望。尽管目前仍需更多的临床数据来评估其全面影响,但维特塞普索无疑为DMD患者打开了一扇新的窗户。
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