【适应症】

　　GAMIFANT是一种处方药，用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症( HLH )的成人和儿童(新生儿和老年人)，其疾病已经复发或进展，或者其他药物效果不够好或不能耐受。

　　Sobi和Novimmune SA公司联合开发的干扰素γ(IFNγ)抗体Gamifant(emapalumab-lzsg)经美国FDA批准后可用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症(HLH)患者。这类患者在接受常规HLH疗法后病情仍在继续恶化，或对常规疗法不耐受。Gamifant在上市后成为了首个FDA批准针对HLH的疗法，它的上市代表着原发性HLH领域二十几年来的首个重大突破。

　　这种IFNγ的单克隆抗体能够与IFNγ结合并且中和它的作用。Gamifant在之前就获得了FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，而且它还被批准与类固醇疗法地塞米松(dexamethasone)联用，每周两次通过静脉滴注给药，直到患者接受HSCT。

　　IFNγ对HLH这种免疫调节异常疾病起到关键性作用，Emapalumab代表着治疗原发性HLH的一种全新方法，它将帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。

　　【使用方法】

　　所有患者每3天接受1毫克/千克的初始emapalumab剂量。所有患者接受地塞米松作为背景HLH治疗，剂量在5至10毫克/平方米/天之间。患者在服用甲氨蝶呤前接受了带状疱疹、肺孢子虫和真菌感染的预防。作为每周两次超过1小时的静脉输注，推荐的emapalumab起始剂量为1毫克/千克。初始剂量后的剂量可根据临床和实验室标准增加。

　　【临床实验】

　　Gamifant的有效性和安全性在一项全球性，多中心，开放标签，单臂关键性2/3期临床试验中得到证实，该试验共入组了27名原发性HLH患者，他们接受了Gamifant和地塞米松的联合治疗。这些患者对常规疗法没有响应，响应不佳或者不耐受。试验结果表明，Gamifant达到了试验的主要终点，在接受治疗6个月后，患者的总缓解率达到63%(p=0.013)。而且，70%的患者继续接受了HSCT。

　　【不良反应】

　　≥20 %的患者最常见的不良反应是感染、高血压、输液相关反应和发热。

　　【注意事项】

　　密切监测感染体征，预防带状疱疹与真菌感染，避免接种活疫苗。注意输液反应，及时处理常见不良反应如感染、高血压等。孕妇禁用，儿童、老年人或特定疾病患者应在医生指导下使用。用药期间避免辛辣、油腻、生冷食物，忌烟酒、浓茶，保持良好生活习惯和心态。遵循医嘱，如有不适，立即停药就医。

　　【药物相互作用】

　　不应与那些高度依赖CYP3A进行清除且其血浆浓度升高会导致严重和/或危及生命的不良反应的药物同时使用。这是因为依帕伐单抗可能会影响这些药物的代谢，从而增加不良反应的风险。此外，由于依帕伐单抗可能影响免疫系统，因此与免疫抑制剂或免疫增强剂等药物同时使用时，也可能发生相互作用。这些相互作用可能导致免疫功能的改变，从而影响治疗效果或增加感染等风险。

　　【禁忌】

　　依帕伐单抗的禁忌主要包括对药物或辅料过敏者禁用，孕妇禁用，以及患有特定遗传性疾病的患者禁用。同时，不应与可能产生严重不良反应的药物同时使用，重度肝功能不全患者也应避免使用。哺乳期妇女在治疗期间及结束后7天内应停止哺乳。