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塞贝脂酶α sebelipase alfa

全部名称:
Kanuma
适应人群:
适用为有溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏诊断患者的治疗
规格:
20mg/10ml
剂型:
注射液
厂家:
美国亚力兄制药(Alexion Pharma)
有效期:
24个月
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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

塞贝脂酶α sebelipase alfa的说明

塞贝脂酶α(sebelipase alfa)适用于溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏症的患者。

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塞贝脂酶α sebelipase alfa说明书概述

  适应症和用途

  KANUMA™是一种特异性水解溶酶体胆固醇酯和甘油三酯酶适用为有溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏诊断患者的治疗。

  剂量和给药方法

  患者生命前6个月中呈现迅速地进展LAL缺乏:推荐的起始剂量为1 mg/kg作为一个静脉输注每周1次。对没有实现最佳临床反应患者,增加至3 mg/kg每周1次。

  有LAL缺乏儿童和成年患者:推荐剂量为1 mg/kg作为一个静脉输注每隔周1次。

  给药指导:

  ⑴ 至少历时2小时输注。

  ⑵对3 mg/kg剂量或如发生一个超敏性反应考虑进一步延长输注时间。

  ⑶对1 mg/kg剂量耐受输注患者考虑1-小时输注。

  剂型和规格

  注射液:20 mg/10 mL(2 mg/mL)溶液在一次性小瓶中。

  禁忌症

  无。

  警告和注意事项

  超敏性反应包括过敏反应:输注期间和后观察患者。根据反应的严重程度考虑中断输注或降低输注速率。如发生一个严重超敏性反应,立即停止输注和开始适当的治疗。用解热药和/或抗组织胺类预先治疗在那些需要对症治疗的病例中可能预防随后的反应。

  对蛋或蛋产品超敏性:在有已知全身性超敏性反应对蛋或蛋产品患者考虑治疗的风险和获益。

  不良反应

  最常见不良反应是:

  生命前6个月中呈现有迅速地进展疾病患者(≥30%):腹泻,呕吐,发热,鼻炎,贫血,咳嗽,鼻咽炎,和荨麻疹。

  儿童和成年患者(≥8%):头痛,发热,口咽部疼痛,鼻咽炎,乏力,便秘,和恶心。

药品文章
塞贝脂酶α疗效怎么样,塞贝脂酶α(Sebelipase alfa)是一种创新的酶替代疗法,用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)。通过取代缺失的重要溶酶体酸性脂肪酶,减少脂质底物在细胞溶酶体中的积累,从而解决LAL-D的病理生理过程。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。塞贝脂酶α(sebelipase alfa)是一种用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)的酶替代疗法。该疾病由于缺乏特定的酶导致脂质代谢障碍,造成多种临床症状,包括肝脏脂肪积聚、高胆固醇血症等。本文将探讨塞贝脂酶α的疗效及其在患者中的应用效果。 1. 疗效概述 塞贝脂酶α通过补充缺失的酸性脂肪酶,帮助患者改善脂质代谢。临床研究显示,接受塞贝脂酶α治疗的患者,其肝脏脂肪含量明显减少,肝功能指标也有所改善。此外,血浆胆固醇和甘油三酯水平得到了有效控制,针对高脂血症的治疗效果显著。 2. 临床试验结果 多项临床试验评估了塞贝脂酶α的安全性和疗效。在一项关键的III期试验中,研究结果表明,塞贝脂酶α显著降低了患者的肝脏脂肪积聚,同时改善了相关症状,如疲惫感和消化不良。这些试验的结果为医生在临床开启治疗提供了重要依据。 3. 患者的生活质量 塞贝脂酶α的使用不仅改善了患者的生物化学指标,还有助于提高他们的生活质量。许多患者报告在接受治疗后,整体健康状况和日常活动能力都有所提升。治疗后,他们能够更好地参与社会和家庭生活,减轻了因疾病带来的心理负担。 4. 长期安全性与耐受性 在关注疗效的同时,塞贝脂酶α的安全性也是一个重要的考量因素。临床数据显示,绝大多数患者对该治疗具有良好的耐受性,常见的不良反应包括注射部位反应,但相对轻微。此外,长期使用的安全性目前也得到了初步验证,未见严重不良事件的累积。 总结来看,塞贝脂酶α在改善溶酶体酸性脂肪酶缺乏症患者的临床状况方面表现出色。通过有效的酶替代治疗,该药物显著提高了患者的生活质量,并展现出良好的安全性。因此,对于LAL-D患者而言,塞贝脂酶α无疑是一个重要的治疗选择。
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2025-12-17 11:25:58
塞贝脂酶α的适应症是什么,塞贝脂酶α(Sebelipase alfa)的适应症是溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D),这是一种罕见的遗传性代谢疾病。塞贝脂酶α(sebelipase alfa)是一种重组酶,用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)。这种罕见的遗传代谢疾病会导致脂肪的积聚,从而引发多种严重的健康问题。塞贝脂酶α的应用为这一病症的治疗提供了新的希望,以下将详细介绍其适应症及相关信息。 1. 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的背景 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症是一种由于LAL基因突变引起的遗传性脂质代谢障碍。患者体内缺乏一种关键的酶——溶酶体酸性脂肪酶(LAL),这导致体内游离脂肪酸及胆固醇的异常积累,从而引发多脏器损伤,影响患者的生活质量。 2. 塞贝脂酶α的作用机制 塞贝脂酶α作为一种酶替代疗法,能够为缺乏LAL的患者提供源源不断的活性酶,帮助分解体内的脂质,降低其沉积的风险。这种重新补充的酶能够改善患者的代谢状态,缓解因脂质积聚引起的相关症状。 3. 适应症 塞贝脂酶α的主要适应症是用来治疗确诊为溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的患者。这种药物适用于所有年龄段,包括婴儿和成年人。由于溶酶体酸性脂肪酶缺乏症可能表现为多种症状,例如肝脏肿大、腹痛、高胆固醇等,治疗的目标是缓解这些症状,同时改善患者的总体健康情况。 4. 治疗效果和临床研究 临床研究显示,接受塞贝脂酶α治疗的患者在各项健康指标上均有显著改善,包括血脂水平的降低和肝脏功能的改善。研究还发现,早期干预的患者往往能够取得更好的效果,从而强调了对溶酶体酸性脂肪酶缺乏症早期筛查和诊断的重要性。 塞贝脂酶α为溶酶体酸性脂肪酶缺乏症患者提供了一个有效的治疗选择,帮助他们改善生活质量,并减轻病症的影响。通过进一步的临床研究与观察,未来的治疗方案将可能越来越完善,为更多患者带来希望。
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2025-12-10 13:14:14
塞贝脂酶α的作用及治疗效果,塞贝脂酶α(Sebelipase alfa)是一种创新的酶替代疗法,用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)。通过取代缺失的重要溶酶体酸性脂肪酶,减少脂质底物在细胞溶酶体中的积累,从而解决LAL-D的病理生理过程。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。塞贝脂酶α(sebelipase alfa)是一种重组人类溶酶体酸性脂肪酶,用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)。这种罕见疾病由于缺乏相应的酶导致脂肪代谢障碍,会引发肝脏和其他器官的脂肪沉积,严重影响患者的生活质量。本文将探讨塞贝脂酶α的作用机制以及其在治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症中的效果。 1. 塞贝脂酶α的作用机制 塞贝脂酶α通过补充缺失的酸性脂肪酶来发挥作用。这种酶参与三酰甘油和胆固醇酯的分解,帮助身体代谢脂肪和清除过量的脂肪物质。对于缺乏这种酶的患者,塞贝脂酶α能够有效恢复脂肪代谢的正常功能,从而降低体内有害脂肪的积聚。 2. 临床试验结果 多项临床试验已证实塞贝脂酶α在治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症中的有效性和安全性。这些研究显示,接受塞贝脂酶α治疗的患者在肝脏功能、血脂水平及全身症状等方面均有显著改善。尤其是在减少肝脏脂肪沉积和改善肝功能方面,效果尤为明显。 3. 治疗效果的评估 塞贝脂酶α的治疗效果通常通过肝脏影像学检查、血脂水平监测及临床症状评估等多方面进行综合评估。患者在治疗后的随访中,常常可以看到肝脏大小明显减小,脂肪积聚减少,患者的生活质量和健康状况也有所提升。这些效果不仅提高了患者的生存率,也减轻了罹患相关并发症的风险。 4. 使用安全性及副作用 塞贝脂酶α的安全性得到了很好的验证。虽然个别患者可能会出现过敏反应或注射部位的不适等轻微副作用,但总体来看,该药物是相对安全的。在临床实践中,医生会根据患者的具体情况调整剂量,以最大程度地减小副作用。 塞贝脂酶α作为一种重要的治疗选择,为溶酶体酸性脂肪酶缺乏症患者带来了新的希望。通过恢复正常的脂肪代谢功能,该药物不仅能够改善患者的生理状况,还能提高他们的生活质量。随着对这种疾病研究的深入,塞贝脂酶α在未来的应用潜力将进一步得到发掘。
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2025-11-28 09:17:57
塞贝脂酶α的适应症和临床效果,塞贝脂酶α(Sebelipase alfa)是一种创新的酶替代疗法,用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)。通过取代缺失的重要溶酶体酸性脂肪酶,减少脂质底物在细胞溶酶体中的积累,从而解决LAL-D的病理生理过程。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。塞贝脂酶α(sebelipase alfa)是一种重组的人源性溶酶体酸性脂肪酶,主要用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D),这是一种罕见的遗传代谢障碍,导致体内脂肪储存和代谢异常。本文将探讨塞贝脂酶α的适应症及其在临床应用中的效果。 1. 塞贝脂酶α的适应症 塞贝脂酶α主要适用于诊断为溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的患者。这种疾病会导致体内脂肪的过量积累,进而引发一系列严重的并发症,如肝脏功能衰竭、动脉粥样硬化和心血管疾病。塞贝脂酶α通过补充体内不足的酶,帮助代谢异常的脂肪,从而减缓疾病进程。 2. 临床试验的效果 临床研究表明,塞贝脂酶α在改善患者的油脂代谢方面有显著效果。在一项多中心临床试验中,接受塞贝脂酶α治疗的患者,其脂肪代谢标志物显著改善,同时肝脏功能测试也显示出积极变化。此外,患者的生活质量得到了较大提升,症状如腹胀、疲劳等有所减轻。 3. 安全性与耐受性 根据临床数据,塞贝脂酶α在绝大多数患者中显示出良好的安全性和耐受性。常见的不良反应包括注射部位反应、头痛和发热等,通常为轻度且可自行缓解。患者在使用该药物时需定期监测可能的副作用,以确保治疗的安全性和有效性。 4. 未来的研究方向 尽管塞贝脂酶α在治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症方面展现了良好的临床效果,但仍需进一步的研究以评估其长期效果及在其他相关疾病中的应用潜力。研究者正在探讨该药物在儿童和成人不同人群中的疗效差异,以及与其他治疗方案联用的可行性。 塞贝脂酶α作为治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的一线药物,有助于改善患者脂肪代谢和生活质量。随着对该药物研究的深入,期待它为更多患者带来福音。
已帮助人数1408人
2025-10-30 10:05:46
药品问答
最新问答
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    氘可来昔替尼(Sotyktu)DUVACIDX仿制药多少钱,DUVACIDX(Deucravacitinib)的版本有:1、孟加拉ZISKA版本;2、老挝贝泉生物版本;3、美国施贵宝版本;代购价格是950元左右,不同版本价格不同,以实际为准。请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。氘可来昔替尼(Sotyktu)是一种新型的口服药物,主要用于治疗银屑病(牛皮癣)。随着其在临床上的成功应用,市场上也逐渐出现了其仿制药版本,诸如DUVACIDX等。这些仿制药的上市不仅为患者提供了更多的选择,也引发了关于其价格和效果的讨论。本文将探讨氘可来昔替尼及其仿制药的市场价格以及治疗银屑病的相关信息。 1. 氘可来昔替尼简介 氘可来昔替尼是一种选择性注射抑制剂,主要针对银屑病等自身免疫性疾病。在临床试验中,氘可来昔替尼显示出良好的疗效,能够有效降低皮肤损伤,缓解瘙痒等症状。其相对较少的副作用也使得其成为许多患者的治疗选择。 2. DUVACIDX仿制药简介 DUVACIDX是氘可来昔替尼的一种仿制药,旨在提供与原研药相似的疗效和安全性。仿制药的出现,不仅降低了治疗成本,也让更多患者能够负担得起这种有效的治疗方案。由于仿制药的研发相对简单,其上市后通常会迅速普及。 3. DUVACIDX的价格 相较于原研药,DUVACIDX的价格通常更为亲民。根据市场调研,目前DUVACIDX的售价大约在每月几百到两千元不等,具体价格因地区、药品供应商及保险覆盖情况而异。这一价格水平大大降低了患者的经济负担,尤其是长期需要治疗的银屑病患者。 4. 银屑病的治疗与管理 银屑病是一种慢性、复发性疾病,患者在治疗时常常需要综合考虑药物的疗效及副作用。氘可来昔替尼及其仿制药DUVACIDX为患者提供了新的选择,但患者在使用任何药物时都应与医生充分沟通,制定适合自身情况的治疗方案,确保最佳的治疗效果。 总的来说,氘可来昔替尼及其仿制药DUVACIDX在银屑病的治疗中发挥了重要作用。随着医疗技术的进步和仿制药的普及,患者在接受治疗时将有更多选择,同时也能享受到更为合理的药品价格。这一切都为银屑病患者的生活质量的改善提供了良好的保障。 [ 详情 ]
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