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Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

全部名称:
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
适应人群:
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
规格:
10ml
剂型:
注射剂
厂家:
美国Sarepta Therapeutics
有效期:
24个月
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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl的说明

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)主要适用于4至5岁的患有杜氏肌营养不良症(DMD)的儿童患者。这些患者需要具备可独立行走的能力,并且其DMD基因突变类型应为该药品所针对的范围内。

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Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl说明书概述

  【适应症】

  Elevidys用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者。

  【推荐剂量和用法】

  Elevidys仅用于单剂量静脉输注。

  推荐剂量:Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。

  【剂型和强度】

  Elevidys是一种用于静脉输注的混悬液,标称浓度为1.33 × 1013 vg/ml。

  Elevidys在定制的套件中提供,内含10到70个10ml单剂量小瓶,每个试剂盒构成一个剂量单位。

  【禁忌症】

  Elevidys禁用于DMD基因外显子8和或外显子9有任何缺失的患者。

  【警告和注意事项】

  1.急性严重肝损伤

  观察到急性严重肝损伤,输注Elevidys前监测肝功能。

  2.免疫介导的肌炎

  DMD基因缺失的患者,外显子1至17和/或外显子59至71可能有严重的风险免疫介导的肌炎反应。

  3.心肌炎

  观察到心肌炎和肌钙蛋白- 1升高。输注Elevidys前和每周监测肌钙蛋白- 1。

  4.对AAVrh74的预先免疫

  对其进行基线测试。

  【不良反应】

  研究中观察到最常见的不良反应(发生率≥5%)是呕吐和恶心,肝功能增高,发热和血小板减少症。

  【药物相互作用】

  在开始使用Elevidys之前所需的皮质类固醇方案之前,请考虑患者的疫苗接种情况。如果可能的话,应根据当前的免疫指南为患者提供最新的免疫接种。疫苗接种应在皮质类固醇疗法开始前至少4周完成。

  【贮藏】

  Elevidys的运输和交付温度不超过零下60℃。直立存放在2℃至8℃的环境下,Elevidys可冷藏长达14天。不要重新冷冻。不要摇晃。一旦恢复到室温,不要放回冰箱。遵循当地的生物废弃物处理指南。



药品文章
Elevidys印度仿制药多少钱一盒,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的代购价格是2306万元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。Elevidys是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)的新型仿制药,其关键成分为delandistrogene moxeparvovec-rokl。这种药物通过基因疗法解决了肌肉萎缩和功能丧失的问题,缓解了患者的痛苦,并在一定程度上改善了生活质量。随着其在市场上的推出,很多患者和家属都对Elevidys的价格产生了浓厚的兴趣,特别是在印度市场上,这一仿制药的费用究竟是多少?接下来,本文将对此进行详细探讨。 1. Elevidys的背景信息 Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种针对杜氏肌营养不良症的创新疗法,旨在通过基因替代技术来恢复缺失的蛋白质功能。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,主要影响儿童,导致肌肉逐渐无力和萎缩。这种药物的出现,为许多患者提供了新的治疗希望。 2. 印度市场的仿制药情况 在印度,仿制药的生产和销售一直是医药行业的重要组成部分。在Elevidys的情况下,由于其高昂的研发费用和市场定价,许多患者寻找仿制药作为替代方案。印度的药品监管机构对仿制药的批准和上市有严格的管理,确保患者可以以较低的价格获得所需的治疗。 3. 价格范围 根据市场调查,目前Elevidys的仿制药在印度的价格大约在每盒几万到十几万印度卢比之间。这一价格相比于原研药物要便宜得多,给经济条件有限的家庭提供了一定的负担能力。具体价格仍然受制于药品的生产厂家、药物的供应链以及市场需求等多种因素。 4. 影响药物价格的因素 除了市场定位外,Elevidys仿制药的价格还会受到多种因素的影响,包括生产成本、进口税、市场竞争以及医药政策等。此外,患者的保险覆盖范围也可能影响他们的实际支出。在选择药物时,患者及其家属需要综合考虑这些因素,以做出明智的决策。 Elevidys作为一种治疗杜氏肌营养不良症的仿制药,在印度市场上的定价使其相对更加可及,但仍需患者根据实际情况进行选择。随着医疗政策的改善和仿制药行业的发展,未来希望能有更多的患者受益于这种先进的治疗方式。
已帮助人数1422人
2026-04-10 12:00:58
Elevidys的作用与功效及副作用,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。Elevidys(化学名:delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因治疗药物。这种罕见的遗传性肌肉疾病主要影响男性,导致肌肉逐渐萎缩和无力。Elevidys的作用在于通过逆转缺失的肌肉蛋白质,改善肌肉功能,从而为患者提供更好的生活质量。本文将深入探讨Elevidys的作用与功效,以及可能的副作用。 1. Elevidys的作用机制 Elevidys的主要作用机制是利用基因治疗的方法,向患者的肌肉细胞提供一种完整的dystrophin基因。Dystrophin是一种在肌肉组织中至关重要的蛋白质,其缺失是导致杜氏肌营养不良症的主要原因。通过重建dystrophin的表达,Elevidys旨在恢复肌肉细胞的完整性和功能,从而减缓肌肉退化的进程。 2. 临床效果 在临床试验中,Elevidys显示出显著的疗效。患者在接受该治疗后,肌肉力量的改善和功能的提升都得到了验证。临床研究表明,该药物不仅能延缓肌肉功能的下降,还能在一定程度上改善患者的生活质量。例如,一些患者在目标肌肉群的功能测试中表现出更好的结果,走路、跑步等能力得到了有效提升。 3. 可能的副作用 尽管Elevidys的效果显著,但与任何药物一样,其使用也可能伴随一定的副作用。临床试验中报告的一些常见副作用包括注射部位反应、发热、恶心和疲劳。少数病例中也可能出现免疫系统的反应,如抗体产生,这可能会影响药物的效果。因此,在使用Elevidys时,医生会密切监测患者的健康状况,以及时处理任何可能出现的不良反应。 4. 未来前景 Elevidys的临床应用为杜氏肌营养不良症患者带来了希望,提示了基因治疗领域的巨大潜力。尽管目前仍需进行更多的研究和数据收集,以深入了解其长期疗效和安全性,但Elevidys的批准为其他遗传性疾病的治疗开辟了新的方向,标志着基因治疗的一个重要里程碑。 Elevidys作为一种创新的基因治疗药物,在杜氏肌营养不良症的治疗中展现出良好的希望和潜力。虽然可能存在一些副作用,但其带来的益处仍然是显而易见的。未来,随着对该疗法的深入研究,我们期待它为患者带来更加积极的成果和更好的生活质量。
已帮助人数1512人
2026-03-31 15:03:41
Elevidys国内上市时间,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)于2023年6月22日正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)的加速批准,目前国内未上市。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)的基因疗法,近年来受到医学界的广泛关注。随着临床试验的推进和相关监管机构的评估,Elevidys在国内的上市时间成为了家属和患者关注的焦点。本文将对Elevidys的上市进程、市场前景及其对杜氏肌营养不良症患者的影响进行深度分析。 1. Elevidys的研发背景 Elevidys作为一种新型基因疗法,采用了基因替代技术,希望通过修复DMD患者体内缺失的dystrophin基因,从根本上改善肌肉功能。DMD是一种严重影响患者运动能力的遗传性疾病,随着时间的推移,患者的肌肉逐渐萎缩,生活质量大幅下降,因此新疗法的研发显得尤为重要。 2. 临床试验进展 Elevidys在多个国家开展了临床试验,早期结果显示该疗法能够安全地增加患者体内的dystrophin蛋白表达,从而改善肌肉力量和功能。这些结果为其上市提供了重要的支持。随着试验的逐步推进,Elevidys的疗效得到了越来越多的认可,这也增强了其在市场上的竞争力。 3. 国内上市时间的预期 目前,Elevidys在国内的上市申请已经进入到审查阶段。一旦获得批准,预计将在不久的将来正式上市。虽然具体的上市时间尚未公布,但业内普遍预计,这一突破性疗法将在2025年内或之前问世,为大量杜氏肌营养不良症患者提供新的治疗选择。 4. 对患者的影响 Elevidys的上市将为杜氏肌营养不良症患者带来希望。许多家庭因病痛而遭受困扰,新的基因疗法有潜力改善患者的身体状况,甚至延缓疾病进程,提高生活质量。这不仅是医学上的一次突破,更是对患者及其家庭心灵的慰藉。 Elevidys的国内上市时间引发了社会各界的关注。该疗法为杜氏肌营养不良症的治疗开辟了新的方向,同时也寄托了患者及其家庭的美好期望。我们期待这一创新疗法能早日为患者带来福音。
已帮助人数978人
2026-03-20 09:01:20
Elevidys的作用及治疗效果,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的疗效主要体现在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)方面。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,由于肌营养蛋白基因的突变导致肌营养蛋白缺乏,从而导致肌肉功能逐渐丧失。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种针对具有杜氏肌营养不良症的基因疗法,旨在通过修复或替代缺失的或功能失常的肌肉蛋白质来改善患者的肌肉功能。这种疗法为杜氏肌营养不良症患者提供了新的治疗选择,具有一定的临床意义和潜力。 1. Elevidys的作用机制 Elevidys采用基因治疗的方式,针对导致杜氏肌营养不良症的Dystrophin基因缺陷。该药物利用病毒载体将正常的Dystrophin基因导入患者体内,使得患者的肌细胞能够产生功能正常的肌营养蛋白,从而改善肌肉的结构与功能。通过这种机制,Elevidys力求减缓病情进展,改善患者的运动能力。 2. 临床研究结果 在临床试验中,Elevidys表现出积极的疗效和安全性。研究表明,接受该治疗的患者在步态、肌肉力量和功能方面均有显著改善。临床数据显示,Elevidys能够有效提升患者的运动表现,减轻丧失的肌肉功能,甚至在某些情况下恢复部分运动能力,极大增强了患者的生活质量。 3. 安全性与副作用 Elevidys的安全性在临床研究中得到了验证。大多数患者在接受治疗后并未出现严重的不良反应,常见的副作用包括注射部位的反应、轻微的体温上升等。这些副作用通常是暂时的,随着时间的推移会逐渐消失。整体来看,Elevidys在患者中的耐受性良好,其益处远大于潜在的风险。 4. 未来的展望 随着Elevidys的推出,杜氏肌营养不良症的治疗领域发生了革命性的变化。这不仅为患者带来了新的希望,也为医生提供了更为有效的治疗手段。未来的研究将继续探索Elevidys的长期效果及其他潜在的适应症,期待能为更多的患者带来福音。 综上所述,Elevidys作为针对杜氏肌营养不良症的创新疗法,展现了良好的治疗效果和安全性,为患者的治疗带来了新的希望。随着进一步的临床研究与应用推广,Elevidys有望在杜氏肌营养不良症的治疗中发挥更加重要的作用。
已帮助人数1428人
2026-02-11 12:29:55
药品问答
最新问答
    答
    来那度胺(Lenalidomide)治疗过程中,患者如何应对副作用,来那度胺(Lenalidomide)副作用包括血小板、中性粒细胞减少,贫血,肾功能不全,腹泻,头疼、腰背疼痛,皮疹,食欲不振,疲劳、血栓并发症、新恶性肿瘤等。来那度胺(Lenalidomide)的主要疗效:1.来那度胺在多发性骨髓瘤患者中表现出显著的疗效。它能够抑制癌细胞的生长和扩散,减少异常的骨髓细胞增生,改善贫血和骨痛等症状,延长患者的生存期。2.来那度胺也用于治疗骨髓增生异常综合症,这是一组影响骨髓功能的疾病。3.免疫调节作用:来那度胺具有免疫调节作用,可以增强免疫系统的功能,有助于抵抗肿瘤细胞。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。来那度胺(Lenalidomide)是一种常用于治疗多发性骨髓瘤和骨髓异常综合症的免疫调节药物。尽管该药物在治疗效果上表现突出,但副作用的出现无疑给患者带来了诸多困扰。本文将探讨患者在来那度胺治疗过程中如何有效应对这些副作用,帮助他们更好地管理生活质量。 1. 副作用的了解与认识 在开始使用来那度胺之前,患者应了解该药物可能引起的副作用,包括疲劳、恶心、腹泻、皮疹等。通过与医生充分沟通,患者可以提前做好心理准备,并学习辨别哪些症状是正常反应,哪些可能需要立即就医。 2. 定期复诊与监测 患者在接受来那度胺治疗期间,定期复诊是非常重要的。通过定期的血液检查和健康评估,医生可以监测患者的血象变化和其他潜在的健康问题。患者应积极配合医生的建议,并及时反馈身体状况,以便做出相应的调整。 3. 生活方式的调整 为减轻副作用对生活的影响,患者可以调整日常生活方式。例如,保持良好的作息习惯,注重饮食均衡,多吃富含营养和纤维的食物,避免油腻和刺激性食品。同时,适度的锻炼可以提升身体的免疫力,改善整体健康状况。 4. 寻求心理支持 面对副作用,患者常常会感到焦虑和无助。因此,寻求心理支持尤为重要。患者可以通过与家人、朋友分享自己的感受,或者参加支持团体,获取他人的鼓励和建议。专业的心理咨询也可以帮助患者减轻精神压力,增强应对能力。 在治疗多发性骨髓瘤和骨髓异常综合症的过程中,来那度胺虽然可能带来一些副作用,但通过合理的管理和应对,患者能够有效提高生活质量。因此,了解副作用并采取积极的措施,与医生保持良好的沟通,是成功治疗的重要环节。希望每位患者都能找到合适的方法,顺利度过治疗过程。 [ 详情 ]
    已帮助1391人
    2026-09-27 17:57:51
    答
    唯可来(Venclexta)维奈克拉怎么服用,维奈克拉(Venetoclax)推荐在每个疗程的第1-7天本品需与阿扎胞苷联用,阿扎胞苷为皮下注射,剂量为75mg/m2。维奈克拉(Venclexta)是一种用于治疗某些类型白血病和淋巴瘤的靶向药物,尤其适用于慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)。本文将详细介绍维奈克拉的用法及注意事项,帮助患者更好地了解该药物的服用方式。 1. 维奈克拉的用药方案 维奈克拉通常以口服片剂的形式服用,医生会根据患者的具体病情制定个体化的用药方案。初始治疗时,医生通常会选择较低的剂量,逐步增加至目标剂量,以最小化副作用的风险。 2. 用药时间和服用方式 维奈克拉应在每天相同的时间服用,以保证体内药物浓度的稳定。患者可以选择在餐后服用,这有助于提高药物的吸收率。服用时需要用整杯水吞服,不得咀嚼或压碎药片。 3. 注意事项 服用维奈克拉期间,需要定期进行血液检测,以监测白血球和血小板水平。此外,有些患者可能会出现副作用,如恶心、腹泻等,建议在出现严重不适时及时向医生报告。同时,维奈克拉会与某些药物产生相互作用,因此在改变用药方案前,须告知医生现有的药物使用情况。 4. 不良反应与应对 在使用维奈克拉的过程中,部分患者可能会经历不良反应,如疲劳、低血糖或感染等。医生会根据患者的具体反应来调整治疗方案。如果出现严重反应,患者应立即就医,必要时可能需要停药或调整剂量。 维奈克拉作为一种重要的抗肿瘤药物,在白血病和淋巴瘤的治疗中发挥了重要作用。通过合理的用药和密切的医疗监护,患者能够更好地应对疾病,提升生活质量。希望本文对患者及其家属在服用维奈克拉时提供了有价值的信息和指导。 [ 详情 ]
    已帮助1324人
    2026-09-27 17:29:02
    答
    Mydcombi儿童用药需要注意什么,Mydcombi(Tropicamide and phenylephrine hydrochloride ophthalmic spray)的注意事项:1、Mydcombi是一种处方药,应该在眼科医生的监督下使用;2、在使用Mydcombi之前,告知医生您的整体健康状况、过敏史、正在使用的药物以及任何其他相关信息;3、如果您对Mydcombi中的任何成分过敏,应该避免使用该药。如果出现过敏症状,如皮疹、荨麻疹、呼吸急促等,应立即告知医生。Mydcombi(托吡卡胺和盐酸苯肾上腺素眼用喷雾剂)是一种用于诱导瞳孔散瞳的眼科药物,常用于眼科检查及治疗。对于儿童患者来说,在使用Mydcombi时需要特别谨慎。以下是使用该药物时需要注意的一些事项。 1. 药物适应症与禁忌症 Mydcombi主要用于促使瞳孔散大,以便于眼科医生进行检查。对于特定人群,如有严重心血管疾病、青光眼或眼部感染的儿童,应避免使用该药物。在使用前,应咨询医生以确认适应症和排除禁忌症。 2. 剂量与用法 在儿童患者中,Mydcombi的剂量和用法通常需根据年龄和体重来调整。务必遵循医生的处方和说明,切勿擅自更改剂量或使用频率,以免对儿童的健康造成潜在风险。 3. 可能的副作用 Mydcombi在儿童身上可能产生一些副作用,如眼部不适、视力模糊、心跳加快等。如果发现孩子出现异常反应,应及时就医。此外,使用药物后让孩子避免强光和阳光直射,以减少不适感。 4. 孩子的特殊需求 儿童在用药时容易受到身体和心理因素的影响。因此,在使用Mydcombi之前,家长应与孩子沟通,解释使用药物的必要性和过程,以减少孩子的焦虑感。同时,应确保在一个安静、舒适的环境中进行用药,以提高用药的顺利性。 使用Mydcombi时,医务人员和家长应共同关注儿童的身体反应及感受,确保安全有效的治疗。通过充分的沟通和理解,可以帮助儿童更好地适应所需的眼科检查与治疗。 [ 详情 ]
    已帮助1374人
    2026-09-27 17:10:59
    答
    维奈妥拉(Venetoclax)治疗作用怎么样,Venetoclax(Venetoclax)是一种新型口服药物,主要用于治疗1.慢性淋巴细胞白血病(CLL);2.小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)和其他血液肿瘤。维奈克拉通过靶向并抑制Bcl-2蛋白发挥作用,促使癌细胞走向程序性死亡。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。维奈妥拉(Venetoclax)是一种针对多种血液恶性肿瘤的新型靶向药物,主要用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和其他淋巴瘤。本文将对维奈妥拉的治疗作用进行评估,探讨其机制、适应症、疗效和在临床应用中的注意事项。 1. 维奈妥拉的作用机制 维奈妥拉是一种选择性BCL-2抑制剂。BCL-2蛋白在多种癌症细胞中高度表达,并通过抑制细胞凋亡来促进肿瘤细胞的存活。维奈妥拉通过拮抗BCL-2的功能,使得肿瘤细胞失去对凋亡的抵抗力,从而促进细胞死亡。这一机制为治疗那些以BCL-2过表达为特征的白血病和淋巴瘤提供了新的切入点。 2. 适应症及临床应用 维奈妥拉主要被批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL),尤其是对以前的治疗无效或复发的患者。此外,它也在某些类型的急性髓性白血病(AML)和淋巴瘤中显示出了良好的治疗前景。与传统化疗相比,维奈妥拉通常具有更好的耐受性,能够减少患者的副作用。 3. 治疗效果与安全性 临床研究表明,维奈妥拉在治疗慢性淋巴细胞白血病患者中显示出显著的疗效,尤其是在与其他药物联用时。这些研究结果表明,该药物能够有效地引起长期的完全缓解,改善患者的预后。尽管疗效显著,但维奈妥拉也可能导致一些副作用,如血小板减少、感染风险增加等,因此在治疗过程中需要进行定期监测。 4. 临床应用中的注意事项 在使用维奈妥拉时,医生应密切关注患者的血液学参数和可能出现的感染症状。由于该药物有可能引发严重的细胞死亡症状(如细胞溶解综合症),因此在开始治疗前和治疗过程中需要采取适当的预防措施。此外,患者在使用维奈妥拉期间应遵循定期检查和随访计划,以确保治疗的安全性和有效性。 综上所述,维奈妥拉作为一种新型的靶向药物,在治疗慢性淋巴细胞白血病和某些淋巴瘤中展现出了良好的疗效和安全性。随着研究的深入,我们期待在更多类型的血液恶性肿瘤中看到其应用的拓展。 [ 详情 ]
    已帮助1486人
    2026-09-27 15:55:22
    答
    十一酸睾酮(Testosterone Undecanoate Soft Capsules)安特尔的适应症和禁忌症是什么,十一酸睾酮(Testosterone undecanoate)的适应症主要包括:1.睾酮缺乏症:Nebido可用于治疗男性患有睾酮缺乏症的情况,通过补充体内缺乏的睾酮,恢复其正常水平,从而改善相关症状。2.高龄男性低睾酮症:Nebido可以被用来增加高龄男性体内的睾酮水平,从而改善其症状。1. 适应症 十一酸睾酮主要适用于男性因荷尔蒙不足而导致的性腺功能低下,包括原发性性腺功能低下(睾丸本身的疾病)和继发性性腺功能低下(脑垂体或下丘脑的疾病)。使用这种药物可缓解与低睾酮相关的症状,如性欲减退、勃起功能障碍、疲劳、肌肉量减少和情绪不稳定。此外,十一酸睾酮也可能用于治疗因内分泌失调引起的其他情况,如某些类型的骨质疏松症。 2. 禁忌症 虽然十一酸睾酮有助于许多患者改善生活质量,但并非适合所有人。对于以下情况的患者应避免使用此药物:已知对睾酮或药物其他成分过敏者,以及有前列腺癌、乳腺癌或其他荷尔蒙相关肿瘤病史的患者。此外,尚未治疗的高血红蛋白血症、严重的心脏病、肝功能障碍和未控制的高血压患者也应避免使用。 3. 使用注意事项 使用十一酸睾酮时,患者应定期进行医疗检查,包括血液检测以评估睾酮水平和相关生化指标。在治疗的初期,医生可能会要求患者进行频繁的随访,以确保药物疗效和安全性。此外,患者在用药期间应关注身体反应,如出现任何不适或异常症状,应及时告知医生。 4. 结论 十一酸睾酮(Testosterone Undecanoate Soft Capsules)是一种有效的睾酮补充治疗药物,适用于因性腺功能低下而导致的多种症状。在使用过程中,患者应了解其适应症和禁忌症,并遵循医生的指导进行定期检查,以确保其安全有效的使用。通过合理的治疗方案,患者有望改善自身健康状况,提升生活质量。 [ 详情 ]
    已帮助1402人
    2026-09-27 15:05:56
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