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贝罗司他 berotralstat

全部名称:
Orladeyo,贝罗司他胶囊,奥拉迪约
适应人群:
ORLADEYO是血浆激肽释放酶抑制剂,可预防12岁以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿(HAE)。
规格:
150mg 110mg
剂型:
胶囊剂
厂家:
美国BioCryst制药
有效期:
24个月
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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

贝罗司他 berotralstat的说明

贝罗司他(berotralstat)主要适用于:1、特发性血管性水肿患者;2、医生认为适用的个体。

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贝罗司他 berotralstat说明书概述

  适应症

  ORLADEYO是血浆激肽释放酶抑制剂,可预防12岁以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿(HAE)。

  用法用量

  推荐剂量:每日一次,随食物口服一粒胶囊(150mg)。

  不良反应

  1、心律问题。一天服用一粒以上Orladeyo胶囊可能会出现QT延长的心律问题,这种情况会导致心跳异常。

  2、最常见的不良反应(≥10%)是腹痛,呕吐,腹泻,背痛和胃食管反流病。

  3、不太常见的副作用包括:肝功能指标异常。

  4、较为少见的副作用:短暂、发痒的皮疹

  禁忌

  无

  注意事项

  1、高于推荐剂量的QT延长风险:Orladeyo不应用于治疗HAE急性发作。不建议每日一次额外剂量或高于150mg的Orladeyo剂量。当剂量高于推荐的每日150mg剂量时,观察到QT增加,且呈浓度依赖性。

  2、药物相互作用:告知患者Orladeyo可能与其他药物相互作用。建议患者向医生报告任何其他处方或非处方药物或草药产品的使用情况。

  3、不适用于急性缺血性脑病发作的急性治疗:建议患者服用常用的抢救药物来治疗急性缺血性脑病发作。告知患者使用Orladeyo作为HAE发作的急性治疗方法的安全性和有效性尚未被确定。建议患者不要服用每日一次超过150毫克的每日剂量或额外剂量的Orladeyo来治疗HAE急性发作,因为有QT延长的风险。

  贮藏

  存放在20ºC至25ºC(68ºF至77ºF)中。允许的偏移范围是15ºC至30ºC(59ºF至86ºF)

  作用机制

  Berotralstat是血浆激肽释放酶抑制剂,与血浆激肽释放酶结合并抑制其蛋白水解活性。血浆激肽释放酶是一种蛋白酶,可将高分子量激肽原(HMWK)裂解为产生裂解的HMWK(cHMWK)和缓激肽,缓激肽是一种有效的血管扩张剂,可增加血管通透性,导致与HAE相关的肿胀和疼痛。

  在因C1而导致HAE的患者中抑制剂(C1-INH)缺乏或功能障碍,血浆激肽释放酶活性不正常调节,这导致血浆激肽释放酶活性不受控制地增加,并导致血管性水肿攻击。Berotralstat会降低血浆激肽释放酶的活性,以控制HAE住院患者中过量的缓激肽生成。

  安全与疗效

  在关键的3期APeX-2试验中,Berotralstat(150mg,每日1次)可显著减少患者24周内HAE发作次数,并且持续至第48周。完成48周试验患者的HAE发作频率显著减少,从基线平均2.9次/月,降至平均1次/月。完成另一项长期开放标签APeX-S研究患者HAE发作频率降低至平均0.8次/月。

  Berotralstat在两项研究中安全性和耐受性良好,与安慰剂组相比,最常见的不良反应是胃肠道反应。通常在接受治疗早期发生率较高,之后逐渐减少,患者通常都能自行缓解。



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贝罗司他(berotralstat)奥拉迪约疗效有哪些,贝罗司他(Berotralstat)是一种口服的血浆激肽释放酶抑制剂,主要用于预防12岁以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿发作,其疗效如下:Berotralstat(150mg,每日1次)可显著减少患者24周内HAE发作次数,并且这种效果持续至第48周。完成48周试验的患者的HAE发作频率从基线平均2.9次/月,降至平均1次/月;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。贝罗司他(berotralstat)是一种新型药物,旨在预防12岁以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)。这种疾病是一种罕见的遗传性疾病,主要表现为反复发作的肿胀,可能发生在面部、四肢、胃肠道和呼吸道等部位。本文将详细探讨贝罗司他的疗效及其在预防遗传性血管性水肿方面的重要性。 1. 贝罗司他的作用机制 贝罗司他通过抑制C1酯酶抑制物(C1-INH)的降解,从而降低体内的促炎性介质释放。这种机制有助于控制血管通透性,进而减少水肿的发生频率和严重程度。此外,贝罗司他还能有效调节体内的一些生物标志物,从而进一步减轻症状。 2. 临床试验结果 在多个临床试验中,贝罗司他显示出了显著的疗效。研究表明,接受贝罗司他治疗的患者在水肿发作频率和严重性方面均有所降低。结果显示,与安慰剂组相比,接受该药物治疗的患者在6个月内的水肿发作次数明显减少,这为采用贝罗司他作为预防治疗方案提供了有力支持。 3. 对患者生活质量的影响 遗传性血管性水肿对患者的生活质量有显著影响,患者常常因水肿发作而受到限制。贝罗司他的使用可以减少水肿发作的频率,使患者的日常生活恢复正常。许多患者在接受贝罗司他治疗后报告称,他们的生活质量显著提高,不再因水肿而感到沮丧和焦虑。 4. 安全性与耐受性 在临床试验中,贝罗司他的安全性和耐受性得到了充分验证。虽然部分患者可能会出现轻微的副作用,如头痛或腹泻,但整体来说,贝罗司他的耐受性良好,大多数患者能够顺利完成治疗而无需停药。这为贝罗司他成为遗传性血管性水肿预防治疗的一个理想选择提供了保障。 贝罗司他作为一款新型药物,具备了预防遗传性血管性水肿的显著疗效,并对患者的生活质量产生了积极影响。随着后续研究的深入,贝罗司他的应用前景及更多的临床数据期待能够进一步验证其在患者管理中的重要地位。
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