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维拉苷酶 velaglucerase alfa

全部名称:
注射用维拉苷酶α,维葡瑞,Vpriv
适应人群:
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
规格:
400 U
剂型:
注射液
厂家:
美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
有效期:
36个月
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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

维拉苷酶 velaglucerase alfa的说明

维拉苷酶(velaglucerase alfa)适用于患有1型戈谢病的患者,也称为维葡瑞。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。

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维拉苷酶 velaglucerase alfa说明书概述

  通用名称:注射用维拉苷酶α

  商品名称:VPRIV

  英文名称:velaglucerase alfa

  中文名称:维葡瑞

  全部名称:维葡瑞、注射用维拉苷酶α、VPRIV、velaglucerase alfa

  适应症

  VPRIV(维葡瑞)适用于1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗 (ERT)。

  剂型和规格

  注射用:400 U无菌、白色至类白色冻干粉末,装于单剂量小瓶中,用于复溶和稀释。

  用法用量

  1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量

  VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。

  2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV

  目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。

  3、VPRIV 冻干粉的复溶 r

  VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备:

  (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。

  (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。

  (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。

  (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。

  (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。

  (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。

  (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。

  (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。

  4、重要给药说明

  通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。

  不良反应

  常见不良反应见下表:

  不良反应ERT 初治N = 54

  患者人数 (%)从伊米苷酶转换为 VPRIV;N = 40

  患者人数 (%)

  超敏反应*28 (52)9 (23)

  头痛19 (35)12 (30)

  头晕12 (22)3 (8)

  发热12 (22)5 (13)

  腹痛10 (19)6 (15)

  背痛9 (17)7 (18)

  关节疼痛(膝关节)8 (15)3 (8)

  乏力/疲乏8 (15)5 (13)

  活化部分凝血活酶时间延长6 (11)2 (5)

  恶心3 (6)4 (10)

  *表示认为与 VPRIV 输注相关并在 VPRIV 输注后24小时内发生的任何事件,包括1例过敏反应。

  注意事项

  严重速发型超敏反应(包括速发过敏反应)

  在临床研究和上市后经验中发生了超敏反应,包括速发过敏反应 [参见不良反应]。超敏反应是临床研究中接受VPRIV(维葡瑞)治疗的患者最常见的不良反应。临床研究期间,患者在输注 VPRIV(维葡瑞)前未接受常规预防性用药。最常见的超敏反应症状为:头痛、头晕、低血压、高血压、恶心、疲乏/无力和发热/体温升高。

  特殊人群用药

  1、妊娠

  尚无或只有有限的孕妇使用维拉苷酶α的数据。给孕妇处方该药时应慎重。

  2、哺乳期

  尚无来自哺乳期妇女研究的数据。目前尚不清楚维拉苷酶α是否在人乳中分 泌。给哺乳妇女处方该药时应慎重。

  3、儿童用药

  已确定 VPRIV 用于4-17岁1型高雪氏症患者的酶替代治疗 (ERT) 的安全性和有效性。尚未确定VPRIV(维葡瑞)在4岁以下儿童患者中的疗效和安全性。

  4、老年人用药

  老年患者中的不良反应特征与之前在儿童和成人患者中观察到的一致。其他报告的临床经验未发现老年和年轻患者之间的反应差异。一般而言,考虑到潜在的合并症,老年患者的剂量选择应谨慎。

  禁忌症

  无

  成分

  本品主要成分为维拉西酶α。

  性状

  白色至类白色冻干粉末,装于单剂量小瓶中。

  贮存方法

  1、将VPRIV(维葡瑞)在2℃-8℃ (36℉-46℉) 下冷藏储存于原始纸箱中,避光。

  2、请勿冷冻。

  3、超过瓶上的失效日期后,请勿使用VPRIV(维葡瑞)。

  有效期

  36个月

  生产厂家

  Shire Human Genetic Therapies,Inc.



药品文章
维拉苷酶(velaglucerase alfa)的效果及注意事项有哪些,维拉苷酶(Velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种重组人源酶,主要用于治疗戈谢病(Gaucher病),这是一种由葡萄糖脑苷脂代谢缺陷引起的遗传性疾病,导致脂质在体内积聚。本文将围绕维拉苷酶的治疗效果以及使用时需要注意的事项进行详细讨论。 1. 维拉苷酶的适应症 维拉苷酶适用于患有戈谢病的成人及儿童患者。这种酶替代疗法能有效地补充体内缺失的酶,从而帮助患者降低体内有害物质的积聚,改善相关的临床症状,特别是对脾脏、肝脏的影响,减轻贫血、血小板减少等问题。 2. 治疗效果 研究显示,维拉苷酶能够显著改善患者的血液学指标,如增加血红蛋白水平和提升血小板计数。同时,很多患者反映,经治疗后脾脏和肝脏的肿大显著减轻,生活质量得到提升。长期使用也被认为能有效控制病情,降低并发症风险。 3. 可能的副作用 尽管维拉苷酶的治疗效果显著,但仍需注意一些可能的副作用。常见的副作用包括过敏反应、头痛、腹痛以及注射部位的反应等。部分患者可能会出现稀疏的骨质或骨痛,因此在使用过程中需要定期监测骨骼健康。 4. 使用注意事项 在使用维拉苷酶之前,应详细评估患者的过敏史,尤其是对于其他酶替代治疗的过敏反应。此外,医生应密切关注患者的肝肾功能,适时调整剂量。在治疗过程中,还需要定期进行血液检查,以了解治疗效果及副作用的发生情况。 总的来说,维拉苷酶为戈谢病患者提供了一种有效的治疗选择,通过适当的监测和管理,可以最大化其治疗效果,改善患者的生活质量。患者在接受治疗时应与医生保持良好的沟通,确保治疗过程安全、顺利。
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)的注意事项,功效作用,不良反应,维拉苷酶(Velaglucerase alfa)的副作用主要包括超敏反应(如头痛、头晕、低血压、高血压、恶心、疲乏/无力和发热/体温升高)、关节疼痛(膝关节)、乏力/疲乏、活化部分凝血活酶时间延长和恶心等。此外,还有可能出现头痛、头晕、发热、腹痛、背痛等不良反应。维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种重组人源性酶,主要用于治疗戈谢病(Gaucher disease),这是一种由葡萄糖脑苷脂酶缺乏引起的遗传代谢疾病。本文将对维拉苷酶的注意事项、功效作用及不良反应进行详细介绍,以帮助患者和医务人员更好地理解这种治疗药物。 1. 注意事项 在使用维拉苷酶之前,医生需要评估患者的病史及过敏反应,尤其是对重组酶或任何其他成分的过敏情况。此外,孕妇和哺乳期的女性使用该药物时需谨慎,应根据具体情况权衡利弊。老年患者和有肝肾功能不全的患者在使用时也需要特别关注,可能需要调整剂量或进行更加频繁的监测。 2. 功效作用 维拉苷酶的主要作用是替代缺乏的葡萄糖脑苷脂酶,帮助促进脂质的代谢,从而减少戈谢病患者体内积累的有害物质。通过酶替代疗法,患者的脾脏和肝脏肿大症状可以得到缓解,血液中的血小板和红细胞计数也可能改善,从而提升患者的生活质量。 3. 不良反应 尽管维拉苷酶在治疗中通常是安全的,但某些患者可能会出现不良反应。常见的不良反应包括注射部位反应(如红肿、疼痛),发热,寒战,头痛等。有些患者可能会经历过敏反应,表现为皮疹、瘙痒或过敏性休克等症状。因此,在治疗过程中,应认真监测患者的身体反应并及时处理不良反应。 在使用维拉苷酶治疗戈谢病时,患者必须与医生密切合作,充分了解可能出现的注意事项和不良反应,以确保治疗的有效性和安全性。通过合理的管理和监控,患者将能够更好地应对戈谢病,提高生活质量。
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)的作用及治疗效果,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种重组人源性葡萄糖苷酶,主要用于治疗戈谢病(Gaucher disease),一种由于糖脂代谢缺陷引起的遗传性疾病。本文将探讨维拉苷酶的作用机制、治疗效果、副作用以及其在临床应用中的意义。 1. 维拉苷酶的作用机制 维拉苷酶通过补充患者体内缺乏的葡萄糖苷酶,促进葡萄糖苷的分解,减少其在体内的积累,从而改善戈谢病相关的病理变化。该药物能有效降低肝脾肿大,改善骨骼症状,并改善血液学指标,如血小板计数和血红蛋白水平。 2. 治疗效果 大量临床试验表明,维拉苷酶对戈谢病患者具有显著的治疗效果。使用维拉苷酶进行治疗的患者在肝脏和脾脏体积上均有明显缩小,且患者的生活质量得到了提升。研究显示,维拉苷酶在长期疗程中能够持续维持患者的临床改善。 3. 副作用 尽管维拉苷酶通常耐受良好,但仍可能出现一些副作用,如注射部位反应、头痛、恶心和过敏反应等。大多数副作用是轻微的,且在治疗过程中逐渐缓解。因此,临床上在使用该药物时,医务人员需要对患者进行适当的监测和评估。 4. 临床应用的意义 维拉苷酶的引入为戈谢病患者提供了新的治疗选择,特别是对于那些无法耐受酶替代疗法的患者。此外,该药物不仅能改善患者的临床症状,还能降低并发症发生的风险,提高患者的生活质量。随着对戈谢病认识的深入,维拉苷酶的使用也将越来越广泛,为更多患者带来福音。 综上所述,维拉苷酶在戈谢病的治疗中发挥了重要作用,通过补充缺乏的酶来减少病症的严重程度,同时提升患者的生活质量。未来随着研究的不断深入,期待维拉苷酶在戈谢病治疗领域能够取得更大的进展。
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