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ADAMTS13 recombinant-krhn

全部名称:
Adzynma,TAK-755
适应人群:
用于cTTP(先天性血栓性血小板减少性紫癜)成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。
规格:
50mg*瓶
厂家:
日本武田
有效期:
24个月
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温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除。

ADAMTS13 recombinant-krhn的说明

ADAMTS13(recombinant-krhn)适用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者。这是一种酶替代疗法,旨在提供正常功能的ADAMTS13酶,以替代患者体内缺乏或不足的酶,从而改善cTTP的症状和体征。

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ADAMTS13 recombinant-krhn说明书概述

商品名:Adzynma

  别名:TAK-755

  全部名称:Adzynma,TAK-755,ADAMTS13,recombinant-krhn

  适应症

  Adzynma(ADAMTS13,recombinant-krhn),前称TAK-755,用于cTTP(先天性血栓性血小板减少性紫癜)成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。

  用法用量

  每周或每隔一周一次静脉输注用于预防,以及每日一次的输注用于按需治疗急性情况

  不良反应

  1、头痛、腹泻、偏头痛、腹痛

  2、恶心、上呼吸道感染、头晕、呕吐

  Adzynma相比预防性血浆疗法的优势

  血浆输注需要更长的时间,在急性病例中,需要持续输注直到血液检查和症状改善,这可能需要住院数天甚至数周。另外,还可能导致严重的并发症,包括容量超负荷(当体内血量过高并对心脏造成压力时),以及过敏反应。酶替代疗法Adzynma与当前基于血浆的治疗相比,减少了给药时间和剂量。

  Adzynma作用机制

  cTTP是由于ADAMTS13缺陷所致。这导致血液中超大冯·维勒布兰德因子(VWF)多聚体的积累以及不受控制的血小板聚集和粘附。ADAMTS13是一种VWF裂解蛋白酶,具有血小板反应蛋白基序13的解整合素和金属蛋白酶。Adzynma是ADAMTS13蛋白的纯化重组形式,旨在替代缺失或缺陷的ADAMTS13酶。

  Adzynma简述

  据武田公司11月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Adzynma(ADAMTS13,recombinant-krhn),前称TAK-755,用于cTTP成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。

  据武田称,Adzynma是第一个也是唯一一个获得FDA批准的重组ADAMTS13蛋白,旨在通过替换缺陷的ADAMTS13酶来解决cTTP患者未满足的医疗需求。



药品文章
ADAMTS13(recombinant-krhn)的副作用是什么,ADAMTS13(Recombinant-krhn)的副作用主要包括过敏反应、血管性水肿、荨麻疹等过敏反应,以及头痛、跌倒、腹泻、意识模糊等常见副作用。此外,该药物可能导致淀粉样蛋白相关成像异常,但多会在一段时间后消失。ADAMTS13(Recombinant-krhn)是一种酶替代疗法,用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜。它能提供正常功能的ADAMTS13酶,改善症状和体征,降低血栓风险。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。ADAMTS13(recombinant-krhn)是一种重组药物,主要用于治疗血栓性血小板减少性紫癜(TTP),这是一种罕见但严重的血液病。患者体内的ADAMTS13酶活动不足,会导致大量血小板聚集,从而形成微血栓,造成器官缺血等并发症。尽管ADAMTS13的应用能够有效缓解病情,但其副作用也不容忽视。 1. 常见副作用 ADAMTS13(recombinant-krhn)在应用过程中,可能会出现一些常见副作用,如头痛、恶心、呕吐和疲劳等。这些症状通常较轻微,患者在接受药物治疗期间需要定期监测自身的身体反应。 2. 过敏反应 在某些患者中,ADAMTS13可能引起过敏反应,表现为皮肤皮疹、瘙痒、呼吸急促或面部肿胀等。如果患者在使用过程中出现这些过敏症状,应立即停止用药,并咨询医生的建议。 3. 免疫系统反应 由于ADAMTS13是一种重组蛋白,有可能引发免疫系统反应。在某些情况下,患者可能会产生抗药物抗体,导致疗效下降或出现药物的耐受性。这种反应在药物使用的时间和剂量上可能与个体差异有关,因此需要监测。 4. 血液学影响 ADAMTS13的使用还可能影响血液的其他参数,例如血小板计数和凝血功能。有些患者可能在治疗期间出现血小板计数的波动,因此需要定期进行血液学检测,以确保患者在治疗过程中保持稳定的血液状态。 总体而言,ADAMTS13(recombinant-krhn)的副作用虽相对常见,但大部分是轻微且可耐受的。患者在接受治疗时,应根据个人身体状况与医生保持良好的沟通,及时反馈任何不适感。了解这些副作用能够帮助患者更好地应对治疗过程,并做出科学合理的医疗决策。
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ADAMTS13(recombinant-krhn)的疗效与作用及副作用,ADAMTS13(Recombinant-krhn)的副作用主要包括过敏反应、血管性水肿、荨麻疹等过敏反应,以及头痛、跌倒、腹泻、意识模糊等常见副作用。此外,该药物可能导致淀粉样蛋白相关成像异常,但多会在一段时间后消失。ADAMTS13(Recombinant-krhn)是一种酶替代疗法,用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜。它能提供正常功能的ADAMTS13酶,改善症状和体征,降低血栓风险。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。ADAMTS13(重组krhn)是一种新型疗法,主要用于治疗血栓性血小板减少性紫癜(TTP)。TTP是一种罕见但严重的疾病,其特征是血小板减少、微血栓形成以及重要器官损伤。ADAMTS13作为一种重组蛋白,其作用主要是降解大分子血浆因子,恢复血液流变性,防止血栓形成。本文将探讨ADAMTS13(重组krhn)的疗效与作用、可能的副作用以及其在临床实践中的应用前景。 1. ADAMTS13的作用机制 ADAMTS13是一种金属基质蛋白酶,它通过降解von Willebrand因子(vWF)中的超长多聚体,减少了血小板的聚集,进而防止微血栓的形成。在TTP患者中,ADAMTS13的活性通常降低,这导致vWF的异常积累,从而诱发血栓生成。重组ADAMTS13(krhn)的应用能够有效补充体内缺乏的酶活性,从而有效控制病情发展。 2. 疗效评估 临床研究表明,ADAMTS13(重组krhn)在TTP患者中显示出较好的疗效。患者在接受该治疗后,血小板计数迅速恢复,临床症状改善明显,重要器官的功能也得到了保护。通过多项随机对照试验,ADAMTS13在降低TTP复发率、减少住院时间以及改善生活质量等方面表现出良好的效果。 3. 可能的副作用 尽管ADAMTS13(重组krhn)在治疗中具有显著的疗效,但其副作用也不容忽视。常见副作用包括感染、注射部位反应以及过敏反应等。部分患者可能会出现低血压或胸痛等症状,需在使用过程中特别注意监测。此外,长期使用该药物的安全性仍需进一步研究以评估潜在的风险。 4. 临床应用前景 随着对ADAMTS13(重组krhn)研究的深入,该疗法在TTP的治疗中正逐渐受到重视。由于其明确的作用机制和良好的疗效,为广大TTP患者提供了新的希望。同时,与传统治疗方法相比,ADAMTS13更具针对性和有效性。未来,期待通过更多临床研究以及市场应用,进一步明确该治疗的最佳使用策略,提高TTP的整体治疗水平。 综上所述,ADAMTS13(重组krhn)作为治疗血栓性血小板减少性紫癜的新药物,其疗效显著,副作用相对可控,前景广阔。但在实际应用中,临床医生应综合考虑患者的具体情况,合理制定治疗方案,以实现最优效果。
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2025-06-05 17:12:45
ADAMTS13(recombinant-krhn)的作用机理是什么,ADAMTS13(Recombinant-krhn)是一种酶替代疗法,用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜。它能提供正常功能的ADAMTS13酶,改善症状和体征,降低血栓风险。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。ADAMTS13(重组-KHRN)是一种重要的酶,其主要功能是切割富含凝血因子的高分子量凝血因子VWF(von Willebrand因子),在血栓性血小板减少性紫癜(TTP)的发生和发展中起着关键作用。本文将详细探讨ADAMTS13(重组-KHRN)的作用机理,以及其在TTP中的应用和意义。 1. ADAMTS13的基本特征 ADAMTS13是一种金属蛋白酶,属于ADAMTS(A Disintegrin and Metalloproteinase with Thrombospondin Motifs)家族。其主要功能是切割VWF,这一过程对于控制血小板的聚集和防止血栓形成至关重要。在正常生理状态下,ADAMTS13能有效地降解高分子量的VWF,从而防止异常血栓形成。 2. 血栓性血小板减少性紫癜的机制 TTP是一种严重的凝血疾病,通常因ADAMTS13的缺乏或功能障碍导致。正常情况下,ADAMTS13能够通过分解VWF来抑制血小板的过度聚集。但是当ADAMTS13活性降低时,积累的高分子量VWF会导致血小板异常聚集,形成微血栓,从而引起血小板减少、溶血性贫血和器官缺血等症状。 3. 重组-KHRN的开发及应用 重组-KHRN是经过工程改造的ADAMTS13,旨在治疗TTP患者。通过提供外源性ADAMTS13,重组-KHRN可以有效恢复体内VWF的降解功能,抑制血栓的形成。临床研究显示,重组-KHRN的应用能够显著改善TTP患者的预后,并减少相关并发症的发生。 4. 未来的研究方向 尽管ADAMTS13(重组-KHRN)在TTP治疗中表现出了良好的效果,但未来的研究仍需继续探索其作用机理的细节,包括对不同亚型TTP的适应性以及可能的副作用。此外,提高重组-KHRN的稳定性和有效性,也将是今后研究的重要方向。 ADAMTS13(重组-KHRN)在治疗血栓性血小板减少性紫癜中扮演着不可或缺的角色。通过深入理解其作用机制并不断优化其应用,人类将能够更有效地应对这类凝血疾病,从而改善患者的生活质量。
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2025-06-03 14:35:52
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